• 药代动力学：肌肉组织中 WVE-N531 的浓度 [时间范围：第 1 天（初始剂量）至末次给药后 2 周]
• 药效学：在多次给药 WVE-N531 后通过肌肉组织的蛋白质印迹评估的肌营养不良蛋白水平（% 正常肌营养不良蛋白）[时间范围：第 1 天（初始剂量）至最后一次给药后 2 周]

纳入标准：

1. 基于血清肌酸激酶升高的临床表型诊断 DMD。
2. 已记录的与 DMD 相关的 DMD 基因突变适合外显子 53 干预
3. 上肢表现 (PUL) 肩部部分的第 1 项或第 2 项得分≥1。

4. 稳定的肺和心脏功能，通过以下测量：

   1. 预测用力肺活量 (FVC) 的可再现百分比≥50%；
   2. 根据超声心动图 (ECHO) 或心脏磁共振成像 (MRI) 测量（和记录），<10 岁患者的左心室射血分数 (LVEF) >55% 和 10 岁以上患者 >45%参加研究前 6 个月。
5. 筛选时有足够的三角肌进行开放性肌肉活检。
6. 目前采用稳定的皮质类固醇治疗方案，定义为在筛选前 ≥ 6 个月开始全身性皮质类固醇治疗，并且在筛选访视前 ≤ 3 个月内剂量没有变化。

排除标准：

1. 心功能不全：

   1. 研究人员认为禁止参与本研究的严重心肌病；然而，如果参与者符合 LVEF 纳入标准，接受血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂或 β 受体阻滞剂治疗的心肌病是可以接受的。
   2. 任何其他具有临床意义的心脏结构或功能异常的证据。
   3. 如果在筛选时初始测试升高，则在初始和重复测试中心肌肌钙蛋白 I 值 >0.2 ng/mL。
2. 需要日间机械或无创通气或根据研究人员的意见，预计明年需要日间机械或无创通气。允许夜间无创通气。
3. 接受过与研究性肽缀合的磷酰二胺吗啉代寡聚物 (PPMO) 或 drisapersen 的预先治疗。
4. 接受过 DMD 基因治疗的先前治疗。
5. 在筛选前 14 周内接受过 ataluren、viltolarsen、eteplirsen 或 golodirsen 治疗。
6. 在筛选前 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过任何研究药物。

• 药代动力学：肌肉组织中 WVE-N531 的浓度 [时间范围：第 1 天（初始剂量）至末次给药后 2 周]
• 药效学：在多次给药 WVE-N531 后通过肌肉组织的蛋白质印迹评估的肌营养不良蛋白水平（% 正常肌营养不良蛋白）[时间范围：第 1 天（初始剂量）至最后一次给药后 2 周]

纳入标准：

1. 基于血清肌酸激酶升高的临床表型诊断 DMD。
2. 已记录的与 DMD 相关的 DMD 基因突变适合外显子 53 干预
3. 上肢表现 (PUL) 肩部部分的第 1 项或第 2 项得分≥1。

4. 稳定的肺和心脏功能，通过以下测量：

   1. 预测用力肺活量 (FVC) 的可再现百分比≥50%；
   2. 根据超声心动图 (ECHO) 或心脏磁共振成像 (MRI) 测量（和记录），<10 岁患者的左心室射血分数 (LVEF) >55% 和 10 岁以上患者 >45%参加研究前 6 个月。
5. 筛选时有足够的三角肌进行开放性肌肉活检。
6. 目前采用稳定的皮质类固醇治疗方案，定义为在筛选前 ≥ 6 个月开始全身性皮质类固醇治疗，并且在筛选访视前 ≤ 3 个月内剂量没有变化。

排除标准：

1. 心功能不全：

   1. 研究人员认为禁止参与本研究的严重心肌病；然而，如果参与者符合 LVEF 纳入标准，接受血管紧张素转换酶 (ACE) 抑制剂或 β 受体阻滞剂治疗的心肌病是可以接受的。
   2. 任何其他具有临床意义的心脏结构或功能异常的证据。
   3. 如果在筛选时初始测试升高，则在初始和重复测试中心肌肌钙蛋白 I 值 >0.2 ng/mL。
2. 需要日间机械或无创通气或根据研究人员的意见，预计明年需要日间机械或无创通气。允许夜间无创通气。
3. 接受过与研究性肽缀合的磷酰二胺吗啉代寡聚物 (PPMO) 或 drisapersen 的预先治疗。
4. 接受过 DMD 基因治疗的先前治疗。
5. 在筛选前 14 周内接受过 ataluren、viltolarsen、eteplirsen 或 golodirsen 治疗。
6. 在筛选前 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内接受过任何研究药物。