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出境医 / 临床实验 / 具有 65 种定义的 p53 突变之一的 MDS/AML 中的葡萄糖酸锑钠
具有 65 种定义的 p53 突变之一的 MDS/AML 中的葡萄糖酸锑钠
研究描述
简要总结：
评估 Stibogluconate 钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病 (MDS/AML) 的安全性和有效性，其中包含定义的 p53 突变体列表。该列表包括 65 个 p53 突变体，这些突变体经实验证实可在药理学上恢复，具有肿瘤抑制功能。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓增生异常综合征急性髓系白血病髓系恶性肿瘤温度敏感性 p53 突变葡萄糖酸锑钠P53 突变 | 药物：葡萄糖酸锑钠 | 阶段2 |
详细说明：
p53 被癌症中数百种不同的突变灭活。研究者有目的地选择表型可逆温度敏感（TS）p53突变进行药理学拯救，并有针对性地使用p53热稳定性作为读数筛选TS p53突变拯救化合物。通过这种方式，研究人员确定了抗寄生虫药锑剂通过非共价结合有效地热稳定了 TS 突变体。锑化合物符合三个首选标准，即共晶结构的靶向药物可用性、结构模型兼容的结构-活性关系和细胞中的靶标 (p53) 特异性，因此延长了具有 TS p53 的异种移植小鼠的存活率突变体。
在临床抗寄生虫剂量下，锑剂有效地拯救了患者来源的原发性急性髓系白血病细胞中的 TS p53 突变体。扫描最常见的 815 个 p53 错义突变，将其中的 65 个（主要是 TS 突变）确定为可用锑治疗的突变。因此，该试验旨在评估获批的葡萄糖酸锑钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病 (MDS/AML) 的 65 种可用锑治疗的 p53 突变体的安全性和有效性。
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 5 名参与者 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 葡萄糖酸锑钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病的 65 种已定义 p53 突变之一，可通过葡萄糖酸锑钠进行功能性拯救 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020 年 6 月 1 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2023 年 2 月 1 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2024 年 2 月 1 日 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：葡萄糖酸锑钠 在第 1-5 天和第 15-19 天给予葡萄糖酸锑钠 900 毫克/平方米/天。每个周期 28 天。 | 药物：葡萄糖酸锑钠 在第 1-5 天和第 15-19 天给予葡萄糖酸锑钠 900 毫克/平方米/天。每个周期 28 天。 其他名称：SSG |
结果措施
主要结果测量 ：
- 总体响应率 [时间范围：在第 4 周期结束时（每个周期为 28 天）]部分缓解 (PR) + 完全缓解 (CR) 率
次要结果测量 ：
- 不良事件 (AE) [时间范围：在第 4 周期结束时（每个周期为 28 天）]将报告和分级不良事件 (AE)
资格标准
| 适合学习的年龄： | 18 岁至 75 岁（成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 经病理证实的骨髓增生异常综合征 (MDS) 或急性髓系白血病 (AML)。
- 具有 65 种可用锑治疗的 p53 突变之一且 VAF 大于 5% 的患者：Q136P、Y234H、V272M、F270V、P278A、R213L、Y126H、T253N、T253I、R158L、Q136E、R1916P、R116P、R172F、 ，I254N，K305R，E285D，T155P，H296D，E258G，G279V，T211A，R213P，C229Y，I232F，E294K，P152R，R196P，M160T，N131S，N131H，K139N，L330H，Y220N，E298Q，D148E，L264R，E224D，H168P 、N263H、K320N、S227C、E286D、K292T、V203A、M237R、F212L、K132Q、Y236S、Y126S、Q136H、E221A、I232S、Y163H、P1163H、P1182L、P1182L、P1182L、P1182L、
- 预期寿命 >12 周。
- ECOG 表现状态 < 3。
- 年龄 18 至 75 岁。
- 形态学显示的活动性骨髓增生。
- 肝肾功能正常，胆红素≤35μmol/L，ASL/ALT低于2xULN，肌酐≤150μmol/L。
- 心脏功能正常。
- 肺功能：室内空气环境中呼吸困难≤CTC AE 1级，SaO2≥92%。
- 书面知情同意书。
排除标准：
联系方式和地点
联系人
| 联系人：曾慧，医学博士 | +86 18002201919 | androps2011@hotmail.com | |
| 联系人： 詹慧恩，医学博士 | +86 15084958382 | zhanhuien@163.com |
地点
| 中国, 广东 | |
| 暨南大学第一附属医院 | 招聘 |
| 中国广东广州 510632 | |
| 联系人：曾慧，医学博士 | |
赞助商和合作者
暨南大学第一附属医院
瑞金医院
调查员
| 首席研究员： | 陆敏，博士 | 瑞金医院 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 18 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 28 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 28 日 | ||||||||
| 实际研究开始日期ICMJE | 2020 年 6 月 1 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 2 月 1 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 总体响应率 [时间范围：在第 4 周期结束时（每个周期为 28 天）] 部分缓解 (PR) + 完全缓解 (CR) 率 | ||||||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE | 不良事件 (AE) [时间范围：在第 4 周期结束时（每个周期为 28 天）] 将报告和分级不良事件 (AE) | ||||||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | 具有 65 种定义的 p53 突变之一的 MDS/AML 中的葡萄糖酸锑钠 | ||||||||
| 官方名称ICMJE | 葡萄糖酸锑钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病的 65 种已定义 p53 突变之一，可通过葡萄糖酸锑钠进行功能性拯救 | ||||||||
| 简要总结 | 评估 Stibogluconate 钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病 (MDS/AML) 的安全性和有效性，其中包含定义的 p53 突变体列表。该列表包括 65 个 p53 突变体，这些突变体经实验证实可在药理学上恢复，具有肿瘤抑制功能。 | ||||||||
| 详细说明 | p53 被癌症中数百种不同的突变灭活。研究者有目的地选择表型可逆温度敏感（TS）p53突变进行药理学拯救，并有针对性地使用p53热稳定性作为读数筛选TS p53突变拯救化合物。通过这种方式，研究人员确定了抗寄生虫药锑剂通过非共价结合有效地热稳定了 TS 突变体。锑化合物符合三个首选标准，即共晶结构的靶向药物可用性、结构模型兼容的结构-活性关系和细胞中的靶标 (p53) 特异性，因此延长了具有 TS p53 的异种移植小鼠的存活率突变体。 在临床抗寄生虫剂量下，锑剂有效地拯救了患者来源的原发性急性髓系白血病细胞中的 TS p53 突变体。扫描最常见的 815 个 p53 错义突变，将其中的 65 个（主要是 TS 突变）确定为可用锑治疗的突变。因此，该试验旨在评估获批的葡萄糖酸锑钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病 (MDS/AML) 的 65 种可用锑治疗的 p53 突变体的安全性和有效性。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | |||||||||
| 干预ICMJE | 药物：葡萄糖酸锑钠 在第 1-5 天和第 15-19 天给予葡萄糖酸锑钠 900 毫克/平方米/天。每个周期 28 天。 其他名称：SSG | ||||||||
| 研究武器ICMJE | 实验：葡萄糖酸锑钠 在第 1-5 天和第 15-19 天给予葡萄糖酸锑钠 900 毫克/平方米/天。每个周期 28 天。 干预：药物：葡萄糖酸锑钠 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 5 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2024 年 2 月 1 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 2 月 1 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 时代ICMJE | 18 岁至 75 岁（成人、老年人） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
| ||||||||
| 上市地点国家/地区ICMJE | 中国 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04906031 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | 第一济南U_SSG | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||||||
| IPD 共享声明ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 暨南大学第一附属医院曾慧 | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | 暨南大学第一附属医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 瑞金医院 | ||||||||
| 调查员ICMJE |
| ||||||||
| PRS账户 | 暨南大学第一附属医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
研究描述
简要总结：
评估 Stibogluconate 钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病 (MDS/AML) 的安全性和有效性，其中包含定义的 p53 突变体列表。该列表包括 65 个 p53 突变体，这些突变体经实验证实可在药理学上恢复，具有肿瘤抑制功能。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 骨髓增生异常综合征急性髓系白血病髓系恶性肿瘤温度敏感性 p53 突变葡萄糖酸锑钠P53 突变 | 药物：葡萄糖酸锑钠 | 阶段2 |
详细说明：
p53 被癌症中数百种不同的突变灭活。研究者有目的地选择表型可逆温度敏感（TS）p53突变进行药理学拯救，并有针对性地使用p53热稳定性作为读数筛选TS p53突变拯救化合物。通过这种方式，研究人员确定了抗寄生虫药锑剂通过非共价结合有效地热稳定了 TS 突变体。锑化合物符合三个首选标准，即共晶结构的靶向药物可用性、结构模型兼容的结构-活性关系和细胞中的靶标 (p53) 特异性，因此延长了具有 TS p53 的异种移植小鼠的存活率突变体。
在临床抗寄生虫剂量下，锑剂有效地拯救了患者来源的原发性急性髓系白血病细胞中的 TS p53 突变体。扫描最常见的 815 个 p53 错义突变，将其中的 65 个（主要是 TS 突变）确定为可用锑治疗的突变。因此，该试验旨在评估获批的葡萄糖酸锑钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病 (MDS/AML) 的 65 种可用锑治疗的 p53 突变体的安全性和有效性。
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 5 名参与者 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 葡萄糖酸锑钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病的 65 种已定义 p53 突变之一，可通过葡萄糖酸锑钠进行功能性拯救 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020 年 6 月 1 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2023 年 2 月 1 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2024 年 2 月 1 日 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：葡萄糖酸锑钠 在第 1-5 天和第 15-19 天给予葡萄糖酸锑钠 900 毫克/平方米/天。每个周期 28 天。 | 药物：葡萄糖酸锑钠 在第 1-5 天和第 15-19 天给予葡萄糖酸锑钠 900 毫克/平方米/天。每个周期 28 天。 其他名称：SSG |
结果措施
主要结果测量 ：
- 总体响应率 [时间范围：在第 4 周期结束时（每个周期为 28 天）]部分缓解 (PR) + 完全缓解 (CR) 率
次要结果测量 ：
- 不良事件 (AE) [时间范围：在第 4 周期结束时（每个周期为 28 天）]将报告和分级不良事件 (AE)
资格标准
| 适合学习的年龄： | 18 岁至 75 岁（成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 经病理证实的骨髓增生异常综合征 (MDS) 或急性髓系白血病 (AML)。
- 具有 65 种可用锑治疗的 p53 突变之一且 VAF 大于 5% 的患者：Q136P、Y234H、V272M、F270V、P278A、R213L、Y126H、T253N、T253I、R158L、Q136E、R1916P、R116P、R172F、 ，I254N，K305R，E285D，T155P，H296D，E258G，G279V，T211A，R213P，C229Y，I232F，E294K，P152R，R196P，M160T，N131S，N131H，K139N，L330H，Y220N，E298Q，D148E，L264R，E224D，H168P 、N263H、K320N、S227C、E286D、K292T、V203A、M237R、F212L、K132Q、Y236S、Y126S、Q136H、E221A、I232S、Y163H、P1163H、P1182L、P1182L、P1182L、P1182L、
- 预期寿命 >12 周。
- ECOG 表现状态 < 3。
- 年龄 18 至 75 岁。
- 形态学显示的活动性骨髓增生。
- 肝肾功能正常，胆红素≤35μmol/L，ASL/ALT低于2xULN，肌酐≤150μmol/L。
- 心脏功能正常。
- 肺功能：室内空气环境中呼吸困难≤CTC AE 1级，SaO2≥92%。
- 书面知情同意书。
排除标准：
联系方式和地点
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 18 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 28 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 28 日 | ||||||||
| 实际研究开始日期ICMJE | 2020 年 6 月 1 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 2 月 1 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 总体响应率 [时间范围：在第 4 周期结束时（每个周期为 28 天）] 部分缓解 (PR) + 完全缓解 (CR) 率 | ||||||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE | 不良事件 (AE) [时间范围：在第 4 周期结束时（每个周期为 28 天）] 将报告和分级不良事件 (AE) | ||||||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | 具有 65 种定义的 p53 突变之一的 MDS/AML 中的葡萄糖酸锑钠 | ||||||||
| 官方名称ICMJE | 葡萄糖酸锑钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病的 65 种已定义 p53 突变之一，可通过葡萄糖酸锑钠进行功能性拯救 | ||||||||
| 简要总结 | 评估 Stibogluconate 钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病 (MDS/AML) 的安全性和有效性，其中包含定义的 p53 突变体列表。该列表包括 65 个 p53 突变体，这些突变体经实验证实可在药理学上恢复，具有肿瘤抑制功能。 | ||||||||
| 详细说明 | p53 被癌症中数百种不同的突变灭活。研究者有目的地选择表型可逆温度敏感（TS）p53突变进行药理学拯救，并有针对性地使用p53热稳定性作为读数筛选TS p53突变拯救化合物。通过这种方式，研究人员确定了抗寄生虫药锑剂通过非共价结合有效地热稳定了 TS 突变体。锑化合物符合三个首选标准，即共晶结构的靶向药物可用性、结构模型兼容的结构-活性关系和细胞中的靶标 (p53) 特异性，因此延长了具有 TS p53 的异种移植小鼠的存活率突变体。 在临床抗寄生虫剂量下，锑剂有效地拯救了患者来源的原发性急性髓系白血病细胞中的 TS p53 突变体。扫描最常见的 815 个 p53 错义突变，将其中的 65 个（主要是 TS 突变）确定为可用锑治疗的突变。因此，该试验旨在评估获批的葡萄糖酸锑钠治疗骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病 (MDS/AML) 的 65 种可用锑治疗的 p53 突变体的安全性和有效性。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | |||||||||
| 干预ICMJE | 药物：葡萄糖酸锑钠 在第 1-5 天和第 15-19 天给予葡萄糖酸锑钠 900 毫克/平方米/天。每个周期 28 天。 其他名称：SSG | ||||||||
| 研究武器ICMJE | 实验：葡萄糖酸锑钠 在第 1-5 天和第 15-19 天给予葡萄糖酸锑钠 900 毫克/平方米/天。每个周期 28 天。 干预：药物：葡萄糖酸锑钠 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 5 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2024 年 2 月 1 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 2 月 1 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 时代ICMJE | 18 岁至 75 岁（成人、老年人） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
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| 上市地点国家/地区ICMJE | 中国 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04906031 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | 第一济南U_SSG | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD 共享声明ICMJE |
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| 责任方 | 暨南大学第一附属医院曾慧 | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | 暨南大学第一附属医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 瑞金医院 | ||||||||
| 调查员ICMJE |
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| PRS账户 | 暨南大学第一附属医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
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