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出境医 / 临床实验 / SmartFlow® 磁共振 (MR) 兼容心室插管用于向儿科参与者施用 Eladocagene Exuparvovec 的研究
SmartFlow® 磁共振 (MR) 兼容心室插管用于向儿科参与者施用 Eladocagene Exuparvovec 的研究
研究描述
简要总结：
这项研究将有一个试验阶段和一个扩展阶段。试验阶段的主要目标是评估 SmartFlow® MR 兼容心室插管用于向患有芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症的儿科参与者施用 eladocagene exuparvovec 的安全性。扩展阶段旨在获取 eladocagene exuparvovec 的其他临床信息，包括运动发育的变化、AADC 特异性症状和其他药效学 (PD) 措施。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| AADC 缺陷 | 遗传：Eladocagene Exuparvovec | 阶段2 |
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 3 名参与者 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 一项开放标签试验，旨在解决 SmartFlow® MR 兼容心室插管的安全性问题，用于向儿科受试者施用 Eladocagene Exuparvovec |
| 实际学习开始日期 ： | 2021 年 5 月 12 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2023 年 1 月 4 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2023 年 1 月 4 日 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Eladocagene Exuparvovec 参与者将在一次手术中通过 SmartFlow® MR 兼容心室插管在术中以 1.8×10^11 载体基因组 (vg) 接受 eladocagene exuparvovec。参与者将在研究期间接受针对 AADC 缺陷的标准护理。 | 遗传：Eladocagene Exuparvovec 四次 0.08 毫升 (mL) 输注，剂量为 0.45×10^11 vg，每个部位的体积为 80 微升 (μl) 至 4 个部位（每个壳核 2 个），总剂量为 1.8×10^11 vg 和每个参与者的总体积为 320 μl。 |
结果措施
主要结果测量 ：
- 发生与使用 SmartFlow® MR 兼容心室插管进行 Eladocagene Exuparvovec 手术相关的不良事件 (AE) 的参与者人数 [时间范围：基线（第 1 天）至第 8 周]
次要结果测量 ：
- 在试验阶段结束时（第 8 周），Putaminal 特异性 L-6-[18F] Fluoro-3,4-Dihydroxyphenylalnine (18F-DOPA) PET 摄取相对于基线的变化 [时间框架] ：基线（第 1 天），第 8 周]
资格标准
| 适合学习的年龄： | 1 岁至 17 岁（儿童） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 儿科参与者必须具有典型的临床特征和血浆中 AADC 酶活性降低的基因证实的 AADC 缺陷。
- 颅骨足够发达，可以放置用于立体定向手术的 ClearPoint® 系统。
- 研究者认为，尽管接受了标准药物治疗（多巴胺激动剂、单胺氧化酶抑制剂、吡哆醇或其他形式的维生素 B6），仍存在继发于 AADC 缺乏的持续性神经系统缺陷。
- 无法独立行走（有或没有辅助设备）。
- 正常儿科实验室值范围内的基线血液学、化学和凝血值，除非研究者认为超出范围的值对于参与者是否适合手术没有临床意义。
- 参与者必须在接受基因治疗前最多 72 小时检测出 2019 年冠状病毒病 (COVID-19) 阴性。
- 有生育能力的女性在筛查和基线时的妊娠试验必须为阴性，并同意在出院后的研究期间禁欲或采用双重避孕措施（可接受的方法将由研究中心确定）。
- 与有生育能力的女性发生性行为的男性必须同意在出院后的研究期间使用屏障避孕方法。
- 参与者的父母/法定监护人必须同意遵守研究的要求，包括频繁和长期随访的需要。
- 对参与者进行监护的父母/法定监护人必须同意参与者参加研究。
排除标准：
- 参与者存在其他严重的医疗或神经系统疾病，会造成不可接受的手术或麻醉风险。
- 患有吡哆醇 5'-磷酸氧化酶或四氢生物蝶呤 (BH4) 缺乏症的参与者。
- 成像研究（计算机断层扫描 [CT] 扫描、PET 或磁共振成像 [MRI]）的禁忌症，包括镇静限制或会干扰脑部 MRI 的金属。
- 抗腺相关病毒，血清型 2（抗 AAV2）抗体效价高于 1:1200 或酶联免疫吸附测定>1 光密度值。
- 在计划进行基因治疗之前的最后 24 周内接受过其他实验性治疗的参与者，或接受过任何基因治疗的治疗。
- 临床活动性感染的证据。
- 怀孕或哺乳的女性。
联系方式和地点
联系人
| 联系人：患者权益部 | 1-866-562-4620 | medinfo@ptcbio.com |
地点
| 美国，德克萨斯州 | |
| 德克萨斯儿童医院 | 招聘 |
| 休斯顿，德克萨斯州，美国，77030 | |
| 首席研究员：Daniel J. Curry，医学博士 | |
赞助商和合作者
PTC 治疗
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 21 日 | ||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 实际研究开始日期ICMJE | 2021 年 5 月 12 日 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 1 月 4 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 发生与使用 SmartFlow® MR 兼容心室插管进行 Eladocagene Exuparvovec 手术相关的不良事件 (AE) 的参与者人数 [时间范围：基线（第 1 天）至第 8 周] | ||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||
| 当前次要结局指标ICMJE | 在试验阶段结束时（第 8 周），Putaminal 特异性 L-6-[18F] Fluoro-3,4-Dihydroxyphenylalnine (18F-DOPA) PET 摄取相对于基线的变化 [时间框架] ：基线（第 1 天），第 8 周] | ||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简要标题ICMJE | SmartFlow® 磁共振 (MR) 兼容心室插管用于向儿科参与者施用 Eladocagene Exuparvovec 的研究 | ||||
| 官方名称ICMJE | 一项开放标签试验，旨在解决 SmartFlow® MR 兼容心室插管的安全性问题，用于向儿科受试者施用 Eladocagene Exuparvovec | ||||
| 简要总结 | 这项研究将有一个试验阶段和一个扩展阶段。试验阶段的主要目标是评估 SmartFlow® MR 兼容心室插管用于向患有芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症的儿科参与者施用 eladocagene exuparvovec 的安全性。扩展阶段旨在获取 eladocagene exuparvovec 的其他临床信息，包括运动发育的变化、AADC 特异性症状和其他药效学 (PD) 措施。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | AADC 缺陷 | ||||
| 干预ICMJE | 遗传：Eladocagene Exuparvovec 四次 0.08 毫升 (mL) 输注，剂量为 0.45×10^11 vg，每个部位的体积为 80 微升 (μl) 至 4 个部位（每个壳核 2 个），总剂量为 1.8×10^11 vg 和每个参与者的总体积为 320 μl。 | ||||
| 研究武器ICMJE | 实验：Eladocagene Exuparvovec 参与者将在一次手术中通过 SmartFlow® MR 兼容心室插管在术中以 1.8×10^11 载体基因组 (vg) 接受 eladocagene exuparvovec。参与者将在研究期间接受针对 AADC 缺陷的标准护理。 干预：遗传：Eladocagene Exuparvovec | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||
| 预计入学人数ICMJE | 3 | ||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2023 年 1 月 4 日 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 1 月 4 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 时代ICMJE | 1 岁至 17 岁（儿童） | ||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系方式ICMJE |
| ||||
| 上市地点国家/地区ICMJE | 美国 | ||||
| 删除位置国家/地区 | |||||
| 行政信息 | |||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04903288 | ||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | PTC-AADC-GT-002 | ||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||
| IPD 共享声明ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | PTC 治疗 | ||||
| 研究发起人ICMJE | PTC 治疗 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 调查员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS账户 | PTC 治疗 | ||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||
研究描述
简要总结：
这项研究将有一个试验阶段和一个扩展阶段。试验阶段的主要目标是评估 SmartFlow® MR 兼容心室插管用于向患有芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症的儿科参与者施用 eladocagene exuparvovec 的安全性。扩展阶段旨在获取 eladocagene exuparvovec 的其他临床信息，包括运动发育的变化、AADC 特异性症状和其他药效学 (PD) 措施。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| AADC 缺陷 | 遗传：Eladocagene Exuparvovec | 阶段2 |
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 3 名参与者 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 一项开放标签试验，旨在解决 SmartFlow® MR 兼容心室插管的安全性问题，用于向儿科受试者施用 Eladocagene Exuparvovec |
| 实际学习开始日期 ： | 2021 年 5 月 12 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2023 年 1 月 4 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2023 年 1 月 4 日 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Eladocagene Exuparvovec 参与者将在一次手术中通过 SmartFlow® MR 兼容心室插管在术中以 1.8×10^11 载体基因组 (vg) 接受 eladocagene exuparvovec。参与者将在研究期间接受针对 AADC 缺陷的标准护理。 | 遗传：Eladocagene Exuparvovec 四次 0.08 毫升 (mL) 输注，剂量为 0.45×10^11 vg，每个部位的体积为 80 微升 (μl) 至 4 个部位（每个壳核 2 个），总剂量为 1.8×10^11 vg 和每个参与者的总体积为 320 μl。 |
结果措施
主要结果测量 ：
- 发生与使用 SmartFlow® MR 兼容心室插管进行 Eladocagene Exuparvovec 手术相关的不良事件 (AE) 的参与者人数 [时间范围：基线（第 1 天）至第 8 周]
次要结果测量 ：
- 在试验阶段结束时（第 8 周），Putaminal 特异性 L-6-[18F] Fluoro-3,4-Dihydroxyphenylalnine (18F-DOPA) PET 摄取相对于基线的变化 [时间框架] ：基线（第 1 天），第 8 周]
资格标准
| 适合学习的年龄： | 1 岁至 17 岁（儿童） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 儿科参与者必须具有典型的临床特征和血浆中 AADC 酶活性降低的基因证实的 AADC 缺陷。
- 颅骨足够发达，可以放置用于立体定向手术的 ClearPoint® 系统。
- 研究者认为，尽管接受了标准药物治疗（多巴胺激动剂、单胺氧化酶抑制剂、吡哆醇或其他形式的维生素 B6），仍存在继发于 AADC 缺乏的持续性神经系统缺陷。
- 无法独立行走（有或没有辅助设备）。
- 正常儿科实验室值范围内的基线血液学、化学和凝血值，除非研究者认为超出范围的值对于参与者是否适合手术没有临床意义。
- 参与者必须在接受基因治疗前最多 72 小时检测出 2019 年冠状病毒病 (COVID-19) 阴性。
- 有生育能力的女性在筛查和基线时的妊娠试验必须为阴性，并同意在出院后的研究期间禁欲或采用双重避孕措施（可接受的方法将由研究中心确定）。
- 与有生育能力的女性发生性行为的男性必须同意在出院后的研究期间使用屏障避孕方法。
- 参与者的父母/法定监护人必须同意遵守研究的要求，包括频繁和长期随访的需要。
- 对参与者进行监护的父母/法定监护人必须同意参与者参加研究。
排除标准：
联系方式和地点
联系人
| 联系人：患者权益部 | 1-866-562-4620 | medinfo@ptcbio.com |
地点
| 美国，德克萨斯州 | |
| 德克萨斯儿童医院 | 招聘 |
| 休斯顿，德克萨斯州，美国，77030 | |
| 首席研究员：Daniel J. Curry，医学博士 | |
赞助商和合作者
PTC 治疗
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 21 日 | ||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 实际研究开始日期ICMJE | 2021 年 5 月 12 日 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 1 月 4 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 发生与使用 SmartFlow® MR 兼容心室插管进行 Eladocagene Exuparvovec 手术相关的不良事件 (AE) 的参与者人数 [时间范围：基线（第 1 天）至第 8 周] | ||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||
| 当前次要结局指标ICMJE | 在试验阶段结束时（第 8 周），Putaminal 特异性 L-6-[18F] Fluoro-3,4-Dihydroxyphenylalnine (18F-DOPA) PET 摄取相对于基线的变化 [时间框架] ：基线（第 1 天），第 8 周] | ||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简要标题ICMJE | SmartFlow® 磁共振 (MR) 兼容心室插管用于向儿科参与者施用 Eladocagene Exuparvovec 的研究 | ||||
| 官方名称ICMJE | 一项开放标签试验，旨在解决 SmartFlow® MR 兼容心室插管的安全性问题，用于向儿科受试者施用 Eladocagene Exuparvovec | ||||
| 简要总结 | 这项研究将有一个试验阶段和一个扩展阶段。试验阶段的主要目标是评估 SmartFlow® MR 兼容心室插管用于向患有芳香族 L-氨基酸脱羧酶 (AADC) 缺乏症的儿科参与者施用 eladocagene exuparvovec 的安全性。扩展阶段旨在获取 eladocagene exuparvovec 的其他临床信息，包括运动发育的变化、AADC 特异性症状和其他药效学 (PD) 措施。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | AADC 缺陷 | ||||
| 干预ICMJE | 遗传：Eladocagene Exuparvovec 四次 0.08 毫升 (mL) 输注，剂量为 0.45×10^11 vg，每个部位的体积为 80 微升 (μl) 至 4 个部位（每个壳核 2 个），总剂量为 1.8×10^11 vg 和每个参与者的总体积为 320 μl。 | ||||
| 研究武器ICMJE | 实验：Eladocagene Exuparvovec 参与者将在一次手术中通过 SmartFlow® MR 兼容心室插管在术中以 1.8×10^11 载体基因组 (vg) 接受 eladocagene exuparvovec。参与者将在研究期间接受针对 AADC 缺陷的标准护理。 干预：遗传：Eladocagene Exuparvovec | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||
| 预计入学人数ICMJE | 3 | ||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2023 年 1 月 4 日 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 1 月 4 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 时代ICMJE | 1 岁至 17 岁（儿童） | ||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系方式ICMJE |
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| 上市地点国家/地区ICMJE | 美国 | ||||
| 删除位置国家/地区 | |||||
| 行政信息 | |||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04903288 | ||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | PTC-AADC-GT-002 | ||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD 共享声明ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | PTC 治疗 | ||||
| 研究发起人ICMJE | PTC 治疗 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 调查员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS账户 | PTC 治疗 | ||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||
