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纤维化和 Fontan
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 单心室 | 药物：螺内酯 | 第一阶段 第二阶段 |
不幸的是，Fontan 患者患有多种并发症，例如肝纤维化、心脏纤维化和淋巴充血。虽然正在对年龄较大的儿童和年轻人进行描述临床状态的调查，但这些并发症的发生尚不清楚。该提案试图填补的知识空白是通过在施加 Fontan 循环之前和之后进行评估来了解早期肝脏和心脏纤维化以及淋巴异常是如何发展的。
单心室病例受试者将在 1 岁和小于或等于 6 岁的任何性别之间，无论是单左心室还是右心室，他们计划在费城儿童医院 (CHOP) 和对照受试者接受 Fontan 手术年龄在 1 岁至小于或等于 6 岁之间，心室功能正常，肝脏正常，并在 CHOP 进行临床指征 MRI 检查。
审查病历、人口统计/社会史、体格检查（为临床目的进行）、施用研究药物（螺内酯）、血液检查（血清生物标志物）、MRI/CMR（包括非 FDA 批准的 MRI 序列）、肝脏评估、对病例受试者进行对比剂和全身麻醉（在某些情况下，控制和某些病例受试者的临床指示麻醉的延长时间约为 15-20 分钟）。
入组和 Fontan 手术后 1 年之间的差异 a) 通过磁共振弹性成像 (MRE) 和 T1 标测测量的肝纤维化，b) 通过 T1 标测使用整体细胞外体积 (ECV) 测量的心脏纤维化和 c) 心肌质量百分比显示延迟增强 (DE)。这适用于非药物和螺内酯给药组
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 120人参加 |
| 分配： | 非随机 |
| 干预模式： | 平行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 单心室患者急性强加 Fontan 生理学：对纤维化、功能和药物干预的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021 年 2 月 11 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2024 年 3 月 30 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2024 年 6 月 30 日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：螺内酯 在 Fontan 手术之前，儿童将通过 MRI 和心脏磁共振 (CMR) 以及血清生物标志物对肝脏和心脏纤维化进行表征和测量。 在 Fontan 手术后约 1 年，所有 SV 儿童都将通过 MRI 和心脏磁共振 (CMR) 以及血清生物标志物进行肝脏和心脏纤维化的表征和测量。 螺内酯是一种温和的利尿剂。药物剂量将是临床上和根据 CHOP 处方使用的剂量：3 毫克/公斤/天，每 6-24 小时分次服用；药物将每 ~0.5 kg 调整重量，最大剂量为 200 mg/24 小时。最大单次剂量为 100 毫克。 螺内酯的给药将在出院前或出院后第一次门诊就诊时在医院接受 Fontan 手术后开始~2 周。 | 药物：螺内酯 螺内酯是一种温和的利尿剂。药物剂量将是临床上和根据 CHOP 处方使用的剂量：3 毫克/公斤/天，每 6-24 小时分次服用；药物将每 ~0.5 kg 调整重量，最大剂量为 200 mg/24 小时。最大单次剂量为 100 毫克。螺内酯是本研究特定目标 2 中使用的醛固酮拮抗剂，已获得 FDA 批准，已上市多年，常规用于所有类型的心脏病' target='_blank'>先天性心脏病儿童，包括 SV 患者。应向哪个患者给药取决于临床医生和他们的患者，因此，并非所有 SV 患者都使用这种药物。 |
| 无干预：观察 在 Fontan 手术之前，儿童将通过 MRI 和心脏磁共振 (CMR) 以及血清生物标志物对肝脏和心脏纤维化进行表征和测量。 所有 SV 儿童，无论他们是否接受螺内酯，都将在 Fontan 手术后约 1 年接受 MRI 和心脏磁共振 (CMR) 以及血清生物标志物的表征和肝脏和心脏纤维化的测量。人口统计学和病史将与不良事件一起再次收集。儿童还将接受 CMR 以评估血流动力学、心室功能（包括应变）、计算模型和淋巴异常。其中一些患者将因临床原因接受 CMR，研究 CMR 和研究 MRI 相关成像和抽血将与他们的临床护理协调进行（即这些序列将被添加到他们的临床序列中）。 | |
| 无干预：控制 本研究的目的是非侵入性地表征 SV 生理学的纤维化后果、其可能的解决方案和对淋巴管的影响。该项目通过检查肝脏和心脏纤维化/功能障碍和淋巴管充血之间的相互关系（图 1）以及抗纤维化药物螺内酯的试点试验来研究对急性强加 Fontan 血流动力学的反应，以防止这些后果并确定 MRI可以辨别这些差异。血清生物标志物和 MRI 的组合形成了一种强大的非侵入性工具，可以将这个复杂的功能障碍网络组合在一起。 对照受试者为非SV患者但心脏功能正常并正在接受CMR评估（例如接受CMR评估血管环的患者，心脏病' target='_blank'>先天性心脏病家族史但发现正常等）将进行研究相关的MRI和已执行 CMR 序列。 |
- MRE 在 Fontan 之前和之后进行的肝脏弹性成像 [时间范围：最多 1 年]通过 MRE 测量肝脏的粘弹性，主要是刚度
- T1rho 在 Fontan 之前和之后的肝脏弹性成像 [时间范围：最多 1 年]通过 T1rho 映射测量肝脏的进一步粘弹性特性，主要是肝纤维化
- 在 Fontan 之前和之后通过 T1 映射表征心脏组织 [时间范围：最多 1 年]使用全局细胞外体积 (ECV) 通过 T1 映射测量
- Fontan 之前和之后的心脏组织特征 [时间范围：最多 1 年]显示延迟增强的心肌质量百分比
- 纤维化的血清生物标志物 [时间范围：最多 1 年]将评估肝脏的血清生物标志物以包括例如半乳糖凝集素-3、PIIPP 和 TGF-β
- Fontan 前后 MRE 引起的淋巴功能障碍 [时间范围：最多 1 年]MRE 将测量淋巴功能障碍，以确定是否存在病变
- Fontan 之前和之后的淋巴功能障碍 T1rho [时间范围：长达 1 年]T1rho 将测量淋巴功能障碍，以确定是否存在病变
| 适合学习的年龄： | 1岁至6岁（儿童） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 单心室 (SV) 患者
队列 1（观察组 - 无研究药物）：
- 年龄介于 1 岁和 <6 岁之间的任何性别的受试者。
- 单左心室或单右心室。
- 计划在 CHOP 进行 Fontan 手术的受试者。
- 家长签署知情同意书。
队列 2（研究药物组 - 螺内酯）：
- 年龄介于 1 岁和 <6 岁之间的任一性别的受试者。
- 单左心室或单右心室。
- 计划在 CHOP 进行 Fontan 手术的受试者。
- 家长签署知情同意书。
控件
- 年龄介于 1 岁和 <6 岁之间的任何性别的受试者
- 具有正常心室功能和正常肝脏的受试者，因临床适应症而向 CMR 提出并需要麻醉。
- 为临床目的接受对比剂。没有对照患者将接受用于研究目的的对比剂。
- 家长签署知情同意书。
排除标准：
——
队列 1（观察组 - 无研究药物）：
- 患有由患者的医生判断会导致该试验对患者有害的任何病症的受试者。
- 与镇静 CMR 的任何矛盾（即存在起搏器）。
- 目前服用螺内酯或依普利酮的患者
队列 2（研究药物组 - 螺内酯）：
- 患有由患者的医生判断会导致该试验对患者有害的任何病症的受试者。
- 与镇静 CMR 的任何矛盾（即存在起搏器）。
- 目前服用螺内酯或依普利酮的患者
- 患有高钾血症或阿狄森氏病的受试者；
- 服用依那普利或其他血管紧张素受体阻滞剂的受试者
- 对螺内酯混悬液或制剂的任何成分有过敏史的受试者
- 临床记录诊断为严重肾功能不全的受试者（意味着估计的肾小球滤过率 (eGFR) <30 mL/分钟/1.73 m2）。
控件
- 由患者的医生判断会导致该试验对患者有害的任何情况。
- 与镇静 CMR 的任何矛盾（即存在起搏器）。
- 目前服用螺内酯、依普利酮或血管紧张素转化酶抑制剂/血管紧张素受体阻滞剂的患者。
| 联系人：马克福格尔，医学博士 | 215-590-4040 | fogel@chop.edu | |
| 联系人：斯蒂芬·门克斯，BS | 610-212-3963 | menkess@chop.edu |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城儿童医院 | 招聘 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19130 | |
| 联系人：马克福格尔，医学博士 215-590-4040fogel@chop.edu | |
| 联系人：Stephen Menkes，BS 610-212-3963 menkess@chop.edu | |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 14 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 26 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 26 日 | ||||||||
| 实际研究开始日期ICMJE | 2021 年 2 月 11 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 3 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | 纤维化和 Fontan | ||||||||
| 官方名称ICMJE | 单心室患者急性强加 Fontan 生理学：对纤维化、功能和药物干预的影响 | ||||||||
| 简要总结 | 本研究的目的是非侵入性地表征单心室生理的纤维化后果、其可能的解决方案和对淋巴管的影响。该项目通过检查肝脏和心脏纤维化/功能障碍和淋巴管充血之间的相互关系以及抗纤维化药物螺内酯的试点试验来研究对急性强加 Fontan 血流动力学的反应，以防止这些后果并确定 MRI 是否可以辨别这些差异.血清生物标志物和 MRI 的组合形成了一种强大的非侵入性工具，可以将这个复杂的功能障碍网络组合在一起。 | ||||||||
| 详细说明 | 不幸的是，Fontan 患者患有多种并发症，例如肝纤维化、心脏纤维化和淋巴充血。虽然正在对年龄较大的儿童和年轻人进行描述临床状态的调查，但这些并发症的发生尚不清楚。该提案试图填补的知识空白是通过在施加 Fontan 循环之前和之后进行评估来了解早期肝脏和心脏纤维化以及淋巴异常是如何发展的。 单心室病例受试者将在 1 岁和小于或等于 6 岁的任何性别之间，无论是单左心室还是右心室，他们计划在费城儿童医院 (CHOP) 和对照受试者接受 Fontan 手术年龄在 1 岁至小于或等于 6 岁之间，心室功能正常，肝脏正常，并在 CHOP 进行临床指征 MRI 检查。 审查病历、人口统计/社会史、体格检查（为临床目的进行）、施用研究药物（螺内酯）、血液检查（血清生物标志物）、MRI/CMR（包括非 FDA 批准的 MRI 序列）、肝脏评估、对病例受试者进行对比剂和全身麻醉（在某些情况下，控制和某些病例受试者的临床指示麻醉的延长时间约为 15-20 分钟）。 入组和 Fontan 手术后 1 年之间的差异 a) 通过磁共振弹性成像 (MRE) 和 T1 标测测量的肝纤维化，b) 通过 T1 标测使用整体细胞外体积 (ECV) 测量的心脏纤维化和 c) 心肌质量百分比显示延迟增强 (DE)。这适用于非药物和螺内酯给药组 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机 干预模式：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 单心室 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：螺内酯 | ||||||||
| 研究武器ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 120 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2024 年 6 月 30 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 3 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
队列 1（观察组 - 无研究药物）：
队列 2（研究药物组 - 螺内酯）：
控件
排除标准： —— 队列 1（观察组 - 无研究药物）：
队列 2（研究药物组 - 螺内酯）：
控件
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 时代ICMJE | 1岁至6岁（儿童） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
| ||||||||
| 上市地点国家/地区ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04901975 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | 20-017716 1R01HL149139-01A1（美国 NIH 资助/合同） | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||||||
| IPD 共享声明ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 费城儿童医院 | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | 费城儿童医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 国家心肺血液研究所 (NHLBI) | ||||||||
| 调查员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS账户 | 费城儿童医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 单心室 | 药物：螺内酯 | 第一阶段 第二阶段 |
不幸的是，Fontan 患者患有多种并发症，例如肝纤维化、心脏纤维化和淋巴充血。虽然正在对年龄较大的儿童和年轻人进行描述临床状态的调查，但这些并发症的发生尚不清楚。该提案试图填补的知识空白是通过在施加 Fontan 循环之前和之后进行评估来了解早期肝脏和心脏纤维化以及淋巴异常是如何发展的。
单心室病例受试者将在 1 岁和小于或等于 6 岁的任何性别之间，无论是单左心室还是右心室，他们计划在费城儿童医院 (CHOP) 和对照受试者接受 Fontan 手术年龄在 1 岁至小于或等于 6 岁之间，心室功能正常，肝脏正常，并在 CHOP 进行临床指征 MRI 检查。
审查病历、人口统计/社会史、体格检查（为临床目的进行）、施用研究药物（螺内酯）、血液检查（血清生物标志物）、MRI/CMR（包括非 FDA 批准的 MRI 序列）、肝脏评估、对病例受试者进行对比剂和全身麻醉（在某些情况下，控制和某些病例受试者的临床指示麻醉的延长时间约为 15-20 分钟）。
入组和 Fontan 手术后 1 年之间的差异 a) 通过磁共振弹性成像 (MRE) 和 T1 标测测量的肝纤维化，b) 通过 T1 标测使用整体细胞外体积 (ECV) 测量的心脏纤维化和 c) 心肌质量百分比显示延迟增强 (DE)。这适用于非药物和螺内酯给药组
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 120人参加 |
| 分配： | 非随机 |
| 干预模式： | 平行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 单心室患者急性强加 Fontan 生理学：对纤维化、功能和药物干预的影响 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021 年 2 月 11 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2024 年 3 月 30 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2024 年 6 月 30 日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：螺内酯 | 药物：螺内酯 螺内酯是一种温和的利尿剂。药物剂量将是临床上和根据 CHOP 处方使用的剂量：3 毫克/公斤/天，每 6-24 小时分次服用；药物将每 ~0.5 kg 调整重量，最大剂量为 200 mg/24 小时。最大单次剂量为 100 毫克。螺内酯是本研究特定目标 2 中使用的醛固酮拮抗剂，已获得 FDA 批准，已上市多年，常规用于所有类型的先天性心脏病' target='_blank'>先天性心脏病儿童，包括 SV 患者。应向哪个患者给药取决于临床医生和他们的患者，因此，并非所有 SV 患者都使用这种药物。 |
| 无干预：观察 在 Fontan 手术之前，儿童将通过 MRI 和心脏磁共振 (CMR) 以及血清生物标志物对肝脏和心脏纤维化进行表征和测量。 所有 SV 儿童，无论他们是否接受螺内酯，都将在 Fontan 手术后约 1 年接受 MRI 和心脏磁共振 (CMR) 以及血清生物标志物的表征和肝脏和心脏纤维化的测量。人口统计学和病史将与不良事件一起再次收集。儿童还将接受 CMR 以评估血流动力学、心室功能（包括应变）、计算模型和淋巴异常。其中一些患者将因临床原因接受 CMR，研究 CMR 和研究 MRI 相关成像和抽血将与他们的临床护理协调进行（即这些序列将被添加到他们的临床序列中）。 | |
| 无干预：控制 本研究的目的是非侵入性地表征 SV 生理学的纤维化后果、其可能的解决方案和对淋巴管的影响。该项目通过检查肝脏和心脏纤维化/功能障碍和淋巴管充血之间的相互关系（图 1）以及抗纤维化药物螺内酯的试点试验来研究对急性强加 Fontan 血流动力学的反应，以防止这些后果并确定 MRI可以辨别这些差异。血清生物标志物和 MRI 的组合形成了一种强大的非侵入性工具，可以将这个复杂的功能障碍网络组合在一起。 对照受试者为非SV患者但心脏功能正常并正在接受CMR评估（例如接受CMR评估血管环的患者，先天性心脏病' target='_blank'>先天性心脏病家族史但发现正常等）将进行研究相关的MRI和已执行 CMR 序列。 |
- MRE 在 Fontan 之前和之后进行的肝脏弹性成像 [时间范围：最多 1 年]通过 MRE 测量肝脏的粘弹性，主要是刚度
- T1rho 在 Fontan 之前和之后的肝脏弹性成像 [时间范围：最多 1 年]通过 T1rho 映射测量肝脏的进一步粘弹性特性，主要是肝纤维化
- 在 Fontan 之前和之后通过 T1 映射表征心脏组织 [时间范围：最多 1 年]使用全局细胞外体积 (ECV) 通过 T1 映射测量
- Fontan 之前和之后的心脏组织特征 [时间范围：最多 1 年]显示延迟增强的心肌质量百分比
- 纤维化的血清生物标志物 [时间范围：最多 1 年]将评估肝脏的血清生物标志物以包括例如半乳糖凝集素-3、PIIPP 和 TGF-β
- Fontan 前后 MRE 引起的淋巴功能障碍 [时间范围：最多 1 年]MRE 将测量淋巴功能障碍，以确定是否存在病变
- Fontan 之前和之后的淋巴功能障碍 T1rho [时间范围：长达 1 年]T1rho 将测量淋巴功能障碍，以确定是否存在病变
| 适合学习的年龄： | 1岁至6岁（儿童） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 单心室 (SV) 患者
队列 1（观察组 - 无研究药物）：
- 年龄介于 1 岁和 <6 岁之间的任何性别的受试者。
- 单左心室或单右心室。
- 计划在 CHOP 进行 Fontan 手术的受试者。
- 家长签署知情同意书。
队列 2（研究药物组 - 螺内酯）：
- 年龄介于 1 岁和 <6 岁之间的任一性别的受试者。
- 单左心室或单右心室。
- 计划在 CHOP 进行 Fontan 手术的受试者。
- 家长签署知情同意书。
控件
- 年龄介于 1 岁和 <6 岁之间的任何性别的受试者
- 具有正常心室功能和正常肝脏的受试者，因临床适应症而向 CMR 提出并需要麻醉。
- 为临床目的接受对比剂。没有对照患者将接受用于研究目的的对比剂。
- 家长签署知情同意书。
排除标准：
——
队列 1（观察组 - 无研究药物）：
- 患有由患者的医生判断会导致该试验对患者有害的任何病症的受试者。
- 与镇静 CMR 的任何矛盾（即存在起搏器）。
- 目前服用螺内酯或依普利酮的患者
队列 2（研究药物组 - 螺内酯）：
- 患有由患者的医生判断会导致该试验对患者有害的任何病症的受试者。
- 与镇静 CMR 的任何矛盾（即存在起搏器）。
- 目前服用螺内酯或依普利酮的患者
- 患有高钾血症或阿狄森氏病的受试者；
- 服用依那普利或其他血管紧张素受体阻滞剂的受试者
- 对螺内酯混悬液或制剂的任何成分有过敏史的受试者
- 临床记录诊断为严重肾功能不全的受试者（意味着估计的肾小球滤过率 (eGFR) <30 mL/分钟/1.73 m2）。
控件
- 由患者的医生判断会导致该试验对患者有害的任何情况。
- 与镇静 CMR 的任何矛盾（即存在起搏器）。
- 目前服用螺内酯、依普利酮或血管紧张素转化酶抑制剂/血管紧张素受体阻滞剂的患者。
| 联系人：马克福格尔，医学博士 | 215-590-4040 | fogel@chop.edu | |
| 联系人：斯蒂芬·门克斯，BS | 610-212-3963 | menkess@chop.edu |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城儿童医院 | 招聘 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19130 | |
| 联系人：马克福格尔，医学博士 215-590-4040fogel@chop.edu | |
| 联系人：Stephen Menkes，BS 610-212-3963 menkess@chop.edu | |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 14 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 26 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 26 日 | ||||||||
| 实际研究开始日期ICMJE | 2021 年 2 月 11 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 3 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE |
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| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
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| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | 纤维化和 Fontan | ||||||||
| 官方名称ICMJE | 单心室患者急性强加 Fontan 生理学：对纤维化、功能和药物干预的影响 | ||||||||
| 简要总结 | 本研究的目的是非侵入性地表征单心室生理的纤维化后果、其可能的解决方案和对淋巴管的影响。该项目通过检查肝脏和心脏纤维化/功能障碍和淋巴管充血之间的相互关系以及抗纤维化药物螺内酯的试点试验来研究对急性强加 Fontan 血流动力学的反应，以防止这些后果并确定 MRI 是否可以辨别这些差异.血清生物标志物和 MRI 的组合形成了一种强大的非侵入性工具，可以将这个复杂的功能障碍网络组合在一起。 | ||||||||
| 详细说明 | 不幸的是，Fontan 患者患有多种并发症，例如肝纤维化、心脏纤维化和淋巴充血。虽然正在对年龄较大的儿童和年轻人进行描述临床状态的调查，但这些并发症的发生尚不清楚。该提案试图填补的知识空白是通过在施加 Fontan 循环之前和之后进行评估来了解早期肝脏和心脏纤维化以及淋巴异常是如何发展的。 单心室病例受试者将在 1 岁和小于或等于 6 岁的任何性别之间，无论是单左心室还是右心室，他们计划在费城儿童医院 (CHOP) 和对照受试者接受 Fontan 手术年龄在 1 岁至小于或等于 6 岁之间，心室功能正常，肝脏正常，并在 CHOP 进行临床指征 MRI 检查。 审查病历、人口统计/社会史、体格检查（为临床目的进行）、施用研究药物（螺内酯）、血液检查（血清生物标志物）、MRI/CMR（包括非 FDA 批准的 MRI 序列）、肝脏评估、对病例受试者进行对比剂和全身麻醉（在某些情况下，控制和某些病例受试者的临床指示麻醉的延长时间约为 15-20 分钟）。 入组和 Fontan 手术后 1 年之间的差异 a) 通过磁共振弹性成像 (MRE) 和 T1 标测测量的肝纤维化，b) 通过 T1 标测使用整体细胞外体积 (ECV) 测量的心脏纤维化和 c) 心肌质量百分比显示延迟增强 (DE)。这适用于非药物和螺内酯给药组 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机 干预模式：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 单心室 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：螺内酯 | ||||||||
| 研究武器ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 120 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2024 年 6 月 30 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 3 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
队列 1（观察组 - 无研究药物）：
队列 2（研究药物组 - 螺内酯）：
控件
排除标准： —— 队列 1（观察组 - 无研究药物）：
队列 2（研究药物组 - 螺内酯）：
控件
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| 性别/性别ICMJE |
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| 时代ICMJE | 1岁至6岁（儿童） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
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| 上市地点国家/地区ICMJE | 美国 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04901975 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | 20-017716 1R01HL149139-01A1（美国 NIH 资助/合同） | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD 共享声明ICMJE |
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| 责任方 | 费城儿童医院 | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | 费城儿童医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 国家心肺血液研究所 (NHLBI) | ||||||||
| 调查员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS账户 | 费城儿童医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
