免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / Pegcetacoplan 在儿科阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 患者中的研究
Pegcetacoplan 在儿科阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 患者中的研究
研究描述
简要总结：
本研究的目的是评估 pegcetacoplan 在患有阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 (PNH) 的 12-17 岁（青少年）中的安全性、有效性和生物活性（研究药物如何被身体处理）。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 (PNH)阵发性蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | 药物：培西他普兰 | 阶段2 |
详细说明：
这是一项开放标签研究，用于在 12-17 岁的 PNH 患者中评估 pegcetacoplan 长达 5 个月（20 周）。在研究治疗期结束时，参与者将进入长期延长期或 2 个月的随访期。
所有符合条件的研究参与者都将接受 pegcetacoplan，每周两次在家中通过皮下注射给药。皮下注射需要两根小针头插入皮下组织的脂肪层，研究药物将流入体内。研究参与者和/或护理人员将接受关于 pegcetacoplan 家庭管理的培训。
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 12人 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 一项开放标签、单臂、2 期研究，用于评估 Pegcetacoplan 对蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症' target='_blank'>阵发性睡眠性蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症儿科患者的安全性、药代动力学和生物活性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021 年 2 月 4 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2024 年 4 月 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2024 年 10 月 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Pegcetacoplan | 药物：培西他普兰 补体 (C3) 抑制剂 |
结果措施
主要结果测量 ：
- 在 16 周治疗期间的 Pegcetacoplan 血清浓度 [时间框架：16 周]
- 血红蛋白 (Hb) 从基线到第 16 周的变化 [时间范围：16 周]
- 在 16 周治疗期间，包括监测细菌感染 [时间框架：16 周] 的治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度
- 从基线到第 16 周乳酸脱氢酶 (LDH) 的变化 [时间范围：16 周]
- 从基线到第 16 周绝对网织红细胞计数 (ARC) 的变化 [时间范围：16 周]
次要结果测量 ：
- 从第 16 周到第 48 周 C3 在 RBC 细胞上沉积的基线变化 [时间范围：第 16-48 周]
- 16 周治疗期间和 48 周培西他普治疗期间血栓栓塞事件（主要不良血管事件 [MAVE]）的发生率 [时间框架：48 周]
- 使用 pegcetacoplan 治疗 16 和 48 周后发生突破性溶血 [时间框架：第 16-48 周]
- 从基线到第 48 周以及从第 16 周到第 48 周的 Hb 变化 [时间范围：第 16-48 周]
- 健康相关生活质量 (HRQOL) 评估从基线到第 16 周和第 48 周的变化 [时间范围：第 16-48 周]
- 浓缩红细胞 (PRBC) 单位数 [时间范围：第 16-48 周]
- 在 pegcetacoplan 治疗 16 和 48 周内输注的总单位 (mL/kg) [时间范围：第 16-48 周]
- 从基线到第 48 周，以及从第 16 周到第 48 周，LDH [时间范围：第 16-48 周]
- 从基线到第 48 周，从第 16 周到第 48 周，ARC [时间框架：第 16-48 周]
资格标准
| 适合学习的年龄： | 12 岁至 17 岁（儿童） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 筛选时为 12-17 岁
- 至少重 20 公斤（约 44 磅）
- 有PNH的诊断，经高敏流式细胞仪确诊（粒细胞或单核细胞克隆>10%）
任何一个：
- 血小板计数 >75,000/mm3，中性粒细胞绝对计数 >1000/mm3
排除标准：
联系方式和地点
联系人
| 联系方式： Apellis 临床试验信息热线 | 1-833-284-6361 (833-CT 信息-1) | 临床试验@apellis.com |
地点
| 美国，乔治亚州 | |
| 亚特兰大儿童医院 | 招聘 |
| 亚特兰大，乔治亚州，美国，30329 | |
赞助商和合作者
Apellis 制药公司
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 3 月 8 日 | ||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 实际研究开始日期ICMJE | 2021 年 2 月 4 日 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 4 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前主要结局指标ICMJE |
| ||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简要标题ICMJE | Pegcetacoplan 在儿科阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 (PNH) 患者中的研究 | ||||
| 官方名称ICMJE | 一项开放标签、单臂、2 期研究，用于评估 Pegcetacoplan 对蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症' target='_blank'>阵发性睡眠性蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症儿科患者的安全性、药代动力学和生物活性 | ||||
| 简要总结 | 本研究的目的是评估 pegcetacoplan 在患有阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 (PNH) 的 12-17 岁（青少年）中的安全性、有效性和生物活性（研究药物如何被身体处理）。 | ||||
| 详细说明 | 这是一项开放标签研究，用于在 12-17 岁的 PNH 患者中评估 pegcetacoplan 长达 5 个月（20 周）。在研究治疗期结束时，参与者将进入长期延长期或 2 个月的随访期。 所有符合条件的研究参与者都将接受 pegcetacoplan，每周两次在家中通过皮下注射给药。皮下注射需要两根小针头插入皮下组织的脂肪层，研究药物将流入体内。研究参与者和/或护理人员将接受关于 pegcetacoplan 家庭管理的培训。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | |||||
| 干预ICMJE | 药物：培西他普兰 补体 (C3) 抑制剂 | ||||
| 研究武器ICMJE | 实验：Pegcetacoplan 干预：药物：Pegcetacoplan | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||
| 预计入学人数ICMJE | 12 | ||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2024 年 10 月 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 4 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 时代ICMJE | 12 岁至 17 岁（儿童） | ||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系方式ICMJE |
| ||||
| 上市地点国家/地区ICMJE | 美国 | ||||
| 删除位置国家/地区 | |||||
| 行政信息 | |||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04901936 | ||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | APL2-PNH-209 | ||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||
| IPD 共享声明ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Apellis 制药公司 | ||||
| 研究发起人ICMJE | Apellis 制药公司 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 调查员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS账户 | Apellis 制药公司 | ||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||
研究描述
简要总结：
本研究的目的是评估 pegcetacoplan 在患有阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 (PNH) 的 12-17 岁（青少年）中的安全性、有效性和生物活性（研究药物如何被身体处理）。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 (PNH)阵发性蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 | 药物：培西他普兰 | 阶段2 |
详细说明：
这是一项开放标签研究，用于在 12-17 岁的 PNH 患者中评估 pegcetacoplan 长达 5 个月（20 周）。在研究治疗期结束时，参与者将进入长期延长期或 2 个月的随访期。
所有符合条件的研究参与者都将接受 pegcetacoplan，每周两次在家中通过皮下注射给药。皮下注射需要两根小针头插入皮下组织的脂肪层，研究药物将流入体内。研究参与者和/或护理人员将接受关于 pegcetacoplan 家庭管理的培训。
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 12人 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 一项开放标签、单臂、2 期研究，用于评估 Pegcetacoplan 对蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症' target='_blank'>阵发性睡眠性蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症儿科患者的安全性、药代动力学和生物活性 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021 年 2 月 4 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2024 年 4 月 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2024 年 10 月 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：Pegcetacoplan | 药物：培西他普兰 补体 (C3) 抑制剂 |
结果措施
主要结果测量 ：
次要结果测量 ：
- 从第 16 周到第 48 周 C3 在 RBC 细胞上沉积的基线变化 [时间范围：第 16-48 周]
- 16 周治疗期间和 48 周培西他普治疗期间血栓栓塞事件（主要不良血管事件 [MAVE]）的发生率 [时间框架：48 周]
- 使用 pegcetacoplan 治疗 16 和 48 周后发生突破性溶血 [时间框架：第 16-48 周]
- 从基线到第 48 周以及从第 16 周到第 48 周的 Hb 变化 [时间范围：第 16-48 周]
- 健康相关生活质量 (HRQOL) 评估从基线到第 16 周和第 48 周的变化 [时间范围：第 16-48 周]
- 浓缩红细胞 (PRBC) 单位数 [时间范围：第 16-48 周]
- 在 pegcetacoplan 治疗 16 和 48 周内输注的总单位 (mL/kg) [时间范围：第 16-48 周]
- 从基线到第 48 周，以及从第 16 周到第 48 周，LDH [时间范围：第 16-48 周]
- 从基线到第 48 周，从第 16 周到第 48 周，ARC [时间框架：第 16-48 周]
资格标准
| 适合学习的年龄： | 12 岁至 17 岁（儿童） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 筛选时为 12-17 岁
- 至少重 20 公斤（约 44 磅）
- 有PNH的诊断，经高敏流式细胞仪确诊（粒细胞或单核细胞克隆>10%）
任何一个：
- 血小板计数 >75,000/mm3，中性粒细胞绝对计数 >1000/mm3
排除标准：
联系方式和地点
联系人
| 联系方式： Apellis 临床试验信息热线 | 1-833-284-6361 (833-CT 信息-1) | 临床试验@apellis.com |
地点
| 美国，乔治亚州 | |
| 亚特兰大儿童医院 | 招聘 |
| 亚特兰大，乔治亚州，美国，30329 | |
赞助商和合作者
Apellis 制药公司
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 3 月 8 日 | ||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 实际研究开始日期ICMJE | 2021 年 2 月 4 日 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 4 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前主要结局指标ICMJE | |||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简要标题ICMJE | Pegcetacoplan 在儿科阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 (PNH) 患者中的研究 | ||||
| 官方名称ICMJE | 一项开放标签、单臂、2 期研究，用于评估 Pegcetacoplan 对蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症' target='_blank'>阵发性睡眠性蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症儿科患者的安全性、药代动力学和生物活性 | ||||
| 简要总结 | 本研究的目的是评估 pegcetacoplan 在患有阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿 (PNH) 的 12-17 岁（青少年）中的安全性、有效性和生物活性（研究药物如何被身体处理）。 | ||||
| 详细说明 | 这是一项开放标签研究，用于在 12-17 岁的 PNH 患者中评估 pegcetacoplan 长达 5 个月（20 周）。在研究治疗期结束时，参与者将进入长期延长期或 2 个月的随访期。 所有符合条件的研究参与者都将接受 pegcetacoplan，每周两次在家中通过皮下注射给药。皮下注射需要两根小针头插入皮下组织的脂肪层，研究药物将流入体内。研究参与者和/或护理人员将接受关于 pegcetacoplan 家庭管理的培训。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | |||||
| 干预ICMJE | 药物：培西他普兰 补体 (C3) 抑制剂 | ||||
| 研究武器ICMJE | 实验：Pegcetacoplan 干预：药物：Pegcetacoplan | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||
| 预计入学人数ICMJE | 12 | ||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2024 年 10 月 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 4 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 时代ICMJE | 12 岁至 17 岁（儿童） | ||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系方式ICMJE |
| ||||
| 上市地点国家/地区ICMJE | 美国 | ||||
| 删除位置国家/地区 | |||||
| 行政信息 | |||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04901936 | ||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | APL2-PNH-209 | ||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||
| IPD 共享声明ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Apellis 制药公司 | ||||
| 研究发起人ICMJE | Apellis 制药公司 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 调查员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS账户 | Apellis 制药公司 | ||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||
