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出境医 / 临床实验 / PBI-200 在 NTRK 融合阳性实体瘤受试者中的研究

PBI-200 在 NTRK 融合阳性实体瘤受试者中的研究

研究描述
简要总结：
这是 PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的首次人体、1/2 期开放标签、多中心、剂量递增、安全性、PK 和生物标志物研究。

状况或疾病 干预/治疗阶段
实体瘤、成人脑肿瘤、原发性促纤维增生性小圆细胞瘤药物：PBI-200第一阶段 第二阶段

详细说明：

这是 PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的首次人体、1/2 期开放标签、多中心、剂量递增、安全性、PK 和生物标志物研究。第一阶段还将包括患有 NTRK 扩增的晚期或转移性实体瘤或难治性 EWSR1-WT1 融合阳性结缔组织增生性小圆细胞肿瘤 (DSRCT) 的受试者。

第一阶段是研究的剂量递增部分，其中评估安全性和耐受性以及建立 RP2D 是主要目标。 RP2D 建立后，将开放两个扩展队列，即非脑原发肿瘤队列和原发性布赖恩肿瘤队列。

学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 74名参与者
分配：非随机
干预模式：顺序分配
干预模型说明：

剂量递增：最初将招募单一受试者队列，直到受试者出现 2 级或更高的不良事件 (AE)，届时将使用 3+3 设计。剂量递增将继续，直到达到最大耐受剂量 (MTD)，或建立推荐的第 2 阶段剂量 (RP2D)。

队列扩展：将开放两个队列进行累积。队列 A 将招募患有非脑原发肿瘤的受试者，而队列 B 将招募患有原发性脑肿瘤的受试者。

掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
官方名称： PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的 1/2 期研究
预计学习开始日期 ： 2021 年 6 月
预计主要完成日期 ： 2024 年 6 月
预计 研究完成日期 ： 2024 年 6 月
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验性：第 1 阶段剂量递增药物：PBI-200
PBI-200 将在连续 28 天的周期内口服给药

实验性：第 2 阶段队列扩展药物：PBI-200
PBI-200 将在连续 28 天的周期内口服给药

结果措施
主要结果测量 ：
  1. 阶段 1：AE 患者数量 [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    AE 的严重程度将根据 NCI CTCAE v5.0 进行评估

  2. 第 1 阶段：推荐的第 2 阶段剂量 [时间范围：大约 12 个月]
  3. 阶段 2：队列 A - 总体反应率 (ORR) [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    使用实体瘤反应评估标准 (RECIST) 1.1 版进行评估

  4. 阶段 2：队列 B - ORR [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    使用神经肿瘤学中的反应评估 (RANO) 标准进行评估


次要结果测量 ：
  1. 第一阶段：一剂后 0 至 24 小时和 28 剂后的血浆药物浓度-时间曲线下面积 [时间框架：29 天]
  2. 第一阶段：ORR [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估

  3. 响应持续时间 (DoR) [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估

  4. 无进展生存期 [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估


资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄： 18 岁及以上（成人、老年人）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  • 受试者患有以下实体瘤之一，其在至少一种针对晚期或转移性疾病的全身治疗方案中或在其后进展，或不存在批准的治疗：

    • NTRK 融合阳性、局部晚期（即不适合手术切除）或转移性实体瘤 注意：先前接受过全身治疗的任何级别恶性胶质瘤的受试者均符合条件。

阶段1

  • NTRK-基因扩增、局部晚期或转移性实体瘤
  • EWSR1-WT1 阳性 DSRCT。
  • 患有除原发性脑肿瘤以外的 NTRK 融合阳性实体瘤的受试者之前必须接受过 TRK 抑制剂治疗，除非受试者无法获得 TRK 抑制剂治疗（例如，没有 TRK 抑制剂在受试者的国家）或受试者拒绝接受市售的 TRK 抑制剂治疗。
  • 患有 NTRK 基因扩增实体瘤、原发性脑肿瘤或 EWSR1-WT1 阳性 DSRCT 的受试者可能已接受过 TRK 抑制剂的预先治疗，但这不是必需的。

阶段2

  • 根据 RECIST v1.1 对患有非脑原发肿瘤的受试者或 RANO 标准对患有原发性脑肿瘤的受试者具有可测量的疾病。
  • 患有非脑原发肿瘤的受试者之前必须接受过 TRK 抑制剂治疗和记录的耐药突变（例如，溶剂前沿、看门人或 xDFG 突变）。在受试者完成 TRK 抑制剂治疗后但在额外的全身治疗之前采集的先前活检的档案组织可用于满足此资格标准，并获得 Medical Monitor 批准。
  • 患有原发性脑肿瘤的受试者可能已经接受过 TRK 抑制剂的预先治疗，但这不是必需的。脑肿瘤活检不需要资格。

关键排除标准：

  • 首次给药 PBI-200 前 ≤ 3 周（亚硝基脲类药物为 6 周）的细胞毒性化疗、生物制剂、研究药物或放射治疗。

    • 患有原发性脑肿瘤或脑转移的受试者必须在第一剂 PBI-200 的 4 周内获得脑 MRI 前 12 周完成脑放射治疗。
  • 小分子激酶抑制剂或激素药物≤ 14 天，且在 PBI-200 首次给药前 5 个半衰期内。
联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Dir。临床操作650-283-3963 ClinicalTrials@Pyramidbio.com

赞助商和合作者
金字塔生物科学
调查员
调查员信息布局表
研究主任：首席医疗官金字塔生物科学
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 5 月 20 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 5 月 26 日
最后更新发布日期2021 年 5 月 26 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 6 月
预计主要完成日期2024 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月20日）
  • 阶段 1：AE 患者数量 [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    AE 的严重程度将根据 NCI CTCAE v5.0 进行评估
  • 第 1 阶段：推荐的第 2 阶段剂量 [时间范围：大约 12 个月]
  • 阶段 2：队列 A - 总体反应率 (ORR) [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    使用实体瘤反应评估标准 (RECIST) 1.1 版进行评估
  • 阶段 2：队列 B - ORR [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    使用神经肿瘤学中的反应评估 (RANO) 标准进行评估
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史记录未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月20日）
  • 第一阶段：一剂后 0 至 24 小时和 28 剂后的血浆药物浓度-时间曲线下面积 [时间框架：29 天]
  • 第一阶段：ORR [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估
  • 响应持续时间 (DoR) [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估
  • 无进展生存期 [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE PBI-200 在 NTRK 融合阳性实体瘤受试者中的研究
官方名称ICMJE PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的 1/2 期研究
简要总结这是 PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的首次人体、1/2 期开放标签、多中心、剂量递增、安全性、PK 和生物标志物研究。
详细说明

这是 PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的首次人体、1/2 期开放标签、多中心、剂量递增、安全性、PK 和生物标志物研究。第一阶段还将包括患有 NTRK 扩增的晚期或转移性实体瘤或难治性 EWSR1-WT1 融合阳性结缔组织增生性小圆细胞肿瘤 (DSRCT) 的受试者。

第一阶段是研究的剂量递增部分，其中评估安全性和耐受性以及建立 RP2D 是主要目标。 RP2D 建立后，将开放两个扩展队列，即非脑原发肿瘤队列和原发性布赖恩肿瘤队列。

研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：非随机
干预模型：顺序分配
干预模型说明：

剂量递增：最初将招募单一受试者队列，直到受试者出现 2 级或更高的不良事件 (AE)，届时将使用 3+3 设计。剂量递增将继续，直到达到最大耐受剂量 (MTD)，或建立推荐的第 2 阶段剂量 (RP2D)。

队列扩展：将开放两个队列进行累积。队列 A 将招募患有非脑原发肿瘤的受试者，而队列 B 将招募患有原发性脑肿瘤的受试者。

掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
  • 实体瘤，成人
  • 脑肿瘤，原发性
  • 促纤维增生性小圆细胞瘤
干预ICMJE药物：PBI-200
PBI-200 将在连续 28 天的周期内口服给药
研究武器ICMJE
  • 实验性：第 1 阶段剂量递增
    干预：药物：PBI-200
  • 实验性：第 2 阶段队列扩展
    干预：药物：PBI-200
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（投稿时间：2021年5月20日）		 74
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2024 年 6 月
预计主要完成日期2024 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  • 受试者患有以下实体瘤之一，其在至少一种针对晚期或转移性疾病的全身治疗方案中或在其后进展，或不存在批准的治疗：

    • NTRK 融合阳性、局部晚期（即不适合手术切除）或转移性实体瘤 注意：先前接受过全身治疗的任何级别恶性胶质瘤的受试者均符合条件。

阶段1

  • NTRK-基因扩增、局部晚期或转移性实体瘤
  • EWSR1-WT1 阳性 DSRCT。
  • 患有除原发性脑肿瘤以外的 NTRK 融合阳性实体瘤的受试者之前必须接受过 TRK 抑制剂治疗，除非受试者无法获得 TRK 抑制剂治疗（例如，没有 TRK 抑制剂在受试者的国家）或受试者拒绝接受市售的 TRK 抑制剂治疗。
  • 患有 NTRK 基因扩增实体瘤、原发性脑肿瘤或 EWSR1-WT1 阳性 DSRCT 的受试者可能已接受过 TRK 抑制剂的预先治疗，但这不是必需的。

阶段2

  • 根据 RECIST v1.1 对患有非脑原发肿瘤的受试者或 RANO 标准对患有原发性脑肿瘤的受试者具有可测量的疾病。
  • 患有非脑原发肿瘤的受试者之前必须接受过 TRK 抑制剂治疗和记录的耐药突变（例如，溶剂前沿、看门人或 xDFG 突变）。在受试者完成 TRK 抑制剂治疗后但在额外的全身治疗之前采集的先前活检的档案组织可用于满足此资格标准，并获得 Medical Monitor 批准。
  • 患有原发性脑肿瘤的受试者可能已经接受过 TRK 抑制剂的预先治疗，但这不是必需的。脑肿瘤活检不需要资格。

关键排除标准：

  • 首次给药 PBI-200 前 ≤ 3 周（亚硝基脲类药物为 6 周）的细胞毒性化疗、生物制剂、研究药物或放射治疗。

    • 患有原发性脑肿瘤或脑转移的受试者必须在第一剂 PBI-200 的 4 周内获得脑 MRI 前 12 周完成脑放射治疗。
  • 小分子激酶抑制剂或激素药物≤ 14 天，且在 PBI-200 首次给药前 5 个半衰期内。
性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE 18 岁及以上（成人、老年人）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系人：Dir。临床操作650-283-3963 ClinicalTrials@Pyramidbio.com
上市地点国家/地区ICMJE不提供
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04901806
其他研究 ID 号ICMJE PBI-200-101
设有数据监控委员会不
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：是的
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：不
责任方金字塔生物科学
研究发起人ICMJE金字塔生物科学
合作者ICMJE不提供
调查员ICMJE
研究主任：首席医疗官金字塔生物科学
PRS账户金字塔生物科学
验证日期2021 年 5 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素
研究描述
简要总结：
这是 PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的首次人体、1/2 期开放标签、多中心、剂量递增、安全性、PK 和生物标志物研究。

状况或疾病 干预/治疗阶段
实体瘤、成人脑肿瘤、原发性促纤维增生性小圆细胞瘤药物：PBI-200第一阶段 第二阶段

详细说明：

这是 PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的首次人体、1/2 期开放标签、多中心、剂量递增、安全性、PK 和生物标志物研究。第一阶段还将包括患有 NTRK 扩增的晚期或转移性实体瘤或难治性 EWSR1-WT1 融合阳性结缔组织增生性小圆细胞肿瘤 (DSRCT) 的受试者。

第一阶段是研究的剂量递增部分，其中评估安全性和耐受性以及建立 RP2D 是主要目标。 RP2D 建立后，将开放两个扩展队列，即非脑原发肿瘤队列和原发性布赖恩肿瘤队列。

学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 74名参与者
分配：非随机
干预模式：顺序分配
干预模型说明：

剂量递增：最初将招募单一受试者队列，直到受试者出现 2 级或更高的不良事件 (AE)，届时将使用 3+3 设计。剂量递增将继续，直到达到最大耐受剂量 (MTD)，或建立推荐的第 2 阶段剂量 (RP2D)。

队列扩展：将开放两个队列进行累积。队列 A 将招募患有非脑原发肿瘤的受试者，而队列 B 将招募患有原发性脑肿瘤的受试者。

掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
官方名称： PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的 1/2 期研究
预计学习开始日期 ： 2021 年 6 月
预计主要完成日期 ： 2024 年 6 月
预计 研究完成日期 ： 2024 年 6 月
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验性：第 1 阶段剂量递增药物：PBI-200
PBI-200 将在连续 28 天的周期内口服给药

实验性：第 2 阶段队列扩展药物：PBI-200
PBI-200 将在连续 28 天的周期内口服给药

结果措施
主要结果测量 ：
  1. 阶段 1：AE 患者数量 [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    AE 的严重程度将根据 NCI CTCAE v5.0 进行评估

  2. 第 1 阶段：推荐的第 2 阶段剂量 [时间范围：大约 12 个月]
  3. 阶段 2：队列 A - 总体反应率 (ORR) [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    使用实体瘤反应评估标准 (RECIST) 1.1 版进行评估

  4. 阶段 2：队列 B - ORR [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    使用神经肿瘤学中的反应评估 (RANO) 标准进行评估


次要结果测量 ：
  1. 第一阶段：一剂后 0 至 24 小时和 28 剂后的血浆药物浓度-时间曲线下面积 [时间框架：29 天]
  2. 第一阶段：ORR [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估

  3. 响应持续时间 (DoR) [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估

  4. 无进展生存期 [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估


资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄： 18 岁及以上（成人、老年人）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  • 受试者患有以下实体瘤之一，其在至少一种针对晚期或转移性疾病的全身治疗方案中或在其后进展，或不存在批准的治疗：

    • NTRK 融合阳性、局部晚期（即不适合手术切除）或转移性实体瘤 注意：先前接受过全身治疗的任何级别恶性胶质瘤的受试者均符合条件。

阶段1

  • NTRK-基因扩增、局部晚期或转移性实体瘤
  • EWSR1-WT1 阳性 DSRCT。
  • 患有除原发性脑肿瘤以外的 NTRK 融合阳性实体瘤的受试者之前必须接受过 TRK 抑制剂治疗，除非受试者无法获得 TRK 抑制剂治疗（例如，没有 TRK 抑制剂在受试者的国家）或受试者拒绝接受市售的 TRK 抑制剂治疗。
  • 患有 NTRK 基因扩增实体瘤、原发性脑肿瘤或 EWSR1-WT1 阳性 DSRCT 的受试者可能已接受过 TRK 抑制剂的预先治疗，但这不是必需的。

阶段2

  • 根据 RECIST v1.1 对患有非脑原发肿瘤的受试者或 RANO 标准对患有原发性脑肿瘤的受试者具有可测量的疾病。
  • 患有非脑原发肿瘤的受试者之前必须接受过 TRK 抑制剂治疗和记录的耐药突变（例如，溶剂前沿、看门人或 xDFG 突变）。在受试者完成 TRK 抑制剂治疗后但在额外的全身治疗之前采集的先前活检的档案组织可用于满足此资格标准，并获得 Medical Monitor 批准。
  • 患有原发性脑肿瘤的受试者可能已经接受过 TRK 抑制剂的预先治疗，但这不是必需的。脑肿瘤活检不需要资格。

关键排除标准：

  • 首次给药 PBI-200 前 ≤ 3 周（亚硝基脲类药物为 6 周）的细胞毒性化疗、生物制剂、研究药物或放射治疗。

    • 患有原发性脑肿瘤或脑转移的受试者必须在第一剂 PBI-200 的 4 周内获得脑 MRI 前 12 周完成脑放射治疗。
  • 小分子激酶抑制剂或激素药物≤ 14 天，且在 PBI-200 首次给药前 5 个半衰期内。
联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Dir。临床操作650-283-3963 ClinicalTrials@Pyramidbio.com

赞助商和合作者
金字塔生物科学
调查员
调查员信息布局表
研究主任：首席医疗官金字塔生物科学
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 5 月 20 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 5 月 26 日
最后更新发布日期2021 年 5 月 26 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 6 月
预计主要完成日期2024 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月20日）
  • 阶段 1：AE 患者数量 [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    AE 的严重程度将根据 NCI CTCAE v5.0 进行评估
  • 第 1 阶段：推荐的第 2 阶段剂量 [时间范围：大约 12 个月]
  • 阶段 2：队列 A - 总体反应率 (ORR) [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    使用实体瘤反应评估标准 (RECIST) 1.1 版进行评估
  • 阶段 2：队列 B - ORR [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    使用神经肿瘤学中的反应评估 (RANO) 标准进行评估
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史记录未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月20日）
  • 第一阶段：一剂后 0 至 24 小时和 28 剂后的血浆药物浓度-时间曲线下面积 [时间框架：29 天]
  • 第一阶段：ORR [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估
  • 响应持续时间 (DoR) [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估
  • 无进展生存期 [时间框架：通过研究完成，估计平均为 36 个月]
    由 RECIST 对患有非脑原发肿瘤的受试者进行评估，由 RANO 对患有原发性脑肿瘤的受试者进行评估
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE PBI-200 在 NTRK 融合阳性实体瘤受试者中的研究
官方名称ICMJE PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的 1/2 期研究
简要总结这是 PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的首次人体、1/2 期开放标签、多中心、剂量递增、安全性、PK 和生物标志物研究。
详细说明

这是 PBI-200 在 NTRK 融合阳性晚期或转移性实体瘤受试者中的首次人体、1/2 期开放标签、多中心、剂量递增、安全性、PK 和生物标志物研究。第一阶段还将包括患有 NTRK 扩增的晚期或转移性实体瘤或难治性 EWSR1-WT1 融合阳性结缔组织增生性小圆细胞肿瘤 (DSRCT) 的受试者。

第一阶段是研究的剂量递增部分，其中评估安全性和耐受性以及建立 RP2D 是主要目标。 RP2D 建立后，将开放两个扩展队列，即非脑原发肿瘤队列和原发性布赖恩肿瘤队列。

研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE阶段1
阶段2
研究设计ICMJE分配：非随机
干预模型：顺序分配
干预模型说明：

剂量递增：最初将招募单一受试者队列，直到受试者出现 2 级或更高的不良事件 (AE)，届时将使用 3+3 设计。剂量递增将继续，直到达到最大耐受剂量 (MTD)，或建立推荐的第 2 阶段剂量 (RP2D)。

队列扩展：将开放两个队列进行累积。队列 A 将招募患有非脑原发肿瘤的受试者，而队列 B 将招募患有原发性脑肿瘤的受试者。

掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
  • 实体瘤，成人
  • 脑肿瘤，原发性
  • 促纤维增生性小圆细胞瘤
干预ICMJE药物：PBI-200
PBI-200 将在连续 28 天的周期内口服给药
研究武器ICMJE
  • 实验性：第 1 阶段剂量递增
    干预：药物：PBI-200
  • 实验性：第 2 阶段队列扩展
    干预：药物：PBI-200
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（投稿时间：2021年5月20日）		 74
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2024 年 6 月
预计主要完成日期2024 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  • 受试者患有以下实体瘤之一，其在至少一种针对晚期或转移性疾病的全身治疗方案中或在其后进展，或不存在批准的治疗：

    • NTRK 融合阳性、局部晚期（即不适合手术切除）或转移性实体瘤 注意：先前接受过全身治疗的任何级别恶性胶质瘤的受试者均符合条件。

阶段1

  • NTRK-基因扩增、局部晚期或转移性实体瘤
  • EWSR1-WT1 阳性 DSRCT。
  • 患有除原发性脑肿瘤以外的 NTRK 融合阳性实体瘤的受试者之前必须接受过 TRK 抑制剂治疗，除非受试者无法获得 TRK 抑制剂治疗（例如，没有 TRK 抑制剂在受试者的国家）或受试者拒绝接受市售的 TRK 抑制剂治疗。
  • 患有 NTRK 基因扩增实体瘤、原发性脑肿瘤或 EWSR1-WT1 阳性 DSRCT 的受试者可能已接受过 TRK 抑制剂的预先治疗，但这不是必需的。

阶段2

  • 根据 RECIST v1.1 对患有非脑原发肿瘤的受试者或 RANO 标准对患有原发性脑肿瘤的受试者具有可测量的疾病。
  • 患有非脑原发肿瘤的受试者之前必须接受过 TRK 抑制剂治疗和记录的耐药突变（例如，溶剂前沿、看门人或 xDFG 突变）。在受试者完成 TRK 抑制剂治疗后但在额外的全身治疗之前采集的先前活检的档案组织可用于满足此资格标准，并获得 Medical Monitor 批准。
  • 患有原发性脑肿瘤的受试者可能已经接受过 TRK 抑制剂的预先治疗，但这不是必需的。脑肿瘤活检不需要资格。

关键排除标准：

  • 首次给药 PBI-200 前 ≤ 3 周（亚硝基脲类药物为 6 周）的细胞毒性化疗、生物制剂、研究药物或放射治疗。

    • 患有原发性脑肿瘤或脑转移的受试者必须在第一剂 PBI-200 的 4 周内获得脑 MRI 前 12 周完成脑放射治疗。
  • 小分子激酶抑制剂或激素药物≤ 14 天，且在 PBI-200 首次给药前 5 个半衰期内。
性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE 18 岁及以上（成人、老年人）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系人：Dir。临床操作650-283-3963 ClinicalTrials@Pyramidbio.com
上市地点国家/地区ICMJE不提供
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04901806
其他研究 ID 号ICMJE PBI-200-101
设有数据监控委员会不
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：是的
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：不
责任方金字塔生物科学
研究发起人ICMJE金字塔生物科学
合作者ICMJE不提供
调查员ICMJE
研究主任：首席医疗官金字塔生物科学
PRS账户金字塔生物科学
验证日期2021 年 5 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素

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