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雷特综合征全球登记处
| 状况或疾病 |
|---|
| 雷特综合症 |
Rett Syndrome Global Registry 是一个完全远程的、全球性的、由护理人员报告的注册表，旨在满足护理人员、临床医生和研究人员以及治疗开发人员的需求，其目标是增加我们对这种罕见疾病的了解，支持 Rett 患者获得更好的结果综合征，并促进改进的治疗发展。 Rett Global Registry 允许家庭提供有关他们患有 Rett 综合征的经历的数据，以改善对亲人的护理，同时为研究做出贡献。参与者可以选择随着时间的推移跟踪和绘制症状和护理策略，以支持日常护理。参与者还可以访问汇总数据以查看护理策略的异同，并将他们的个人信息整合到一个中心位置。参与者可以选择完成可集中访问、能够与护理提供者共享并用于研究的病历整合和总结。
注册数据库的设计和维护符合临床试验标准，支持研究和治疗开发，同时满足或超过联邦隐私和保密要求。这些数据集包括护理人员报告的 Rett 综合征进展、生活质量、家庭日常数据以及来自办公室访问或住院的综合医疗记录，提供了独特且以前未使用的信息来源，对于提高我们对 Rett 综合征的理解非常重要，允许更多的研究途径，并支持治疗发展。具体而言，该注册中心旨在协助临床开发规划、试验设计、试验终点和监管备案。
| 学习类型 ： | 观察性 [患者登记处] |
| 预计入学人数 ： | 5000 名参与者 |
| 观察模型： | 以家庭为基础 |
| 时间透视： | 横截面 |
| 目标随访时间： | 5年 |
| 官方名称： | 雷特综合征全球登记处 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 6 月 30 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2031 年 6 月 30 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2031 年 6 月 30 日 |
- 基因突变类型和临床诊断的频率。 [时间范围：1年]通过从遗传报告和护理人员报告的登记患者的临床诊断中获得的数据进行测量。
- 随着时间的推移，发展里程碑成就的护理人员报告。 [时间范围：5年]以每年达到 1 到 4 次发展里程碑的个人百分比来衡量。
- 随时间推移的症状负担和发展史的照顾者报告。 [时间范围：5年]以每年报告症状及其干预要求的个人百分比衡量 1 到 4 次。
- 随着时间的推移，护理人员报告合并症的组成和频率。 [时间范围：5年]通过每年 1 到 4 次非 Rett 医疗状况的类型和数量来衡量。
- 随着时间的推移，护理人员报告药物和非处方治疗的成分和频率。 [时间范围：5年]通过每年 1 到 4 次按症状接受这些护理策略的个人百分比来衡量。
- 随着时间的推移，在 Rett Clinics 接受的医生专业使用和护理的组成和频率的护理人员报告。 [时间范围：5年]根据用于治疗症状的专科医生的类型和数量以及每年在 Rett 诊所接受 1 至 2 次护理的人数来衡量。
- 随着时间的推移，临床试验参与障碍的构成的护理人员报告。 [时间范围：5年]根据每年不能或不愿意参加临床试验 1 至 2 次的个人给出的原因类型和数量来衡量。
- 护理人员报告一段时间内治疗、饮食和设备使用的有效性水平的频率。 [时间范围：5年]以每年 1 到 2 次认为这些护理策略成功的患者百分比来衡量。
- 护理人员报告药物和非处方治疗随时间推移的有效性水平、副作用严重程度和其他症状影响的频率。 [时间范围：5年]以接受药物或非处方治疗的患者百分比以及认为这些护理策略成功、有副作用和对其他症状影响每年 1 到 4 次的百分比来衡量。
- 随着时间的推移，需要紧急护理和计划外住院的个人百分比的护理人员报告。 [时间范围：5年]以每年至少 1 次需要紧急护理和住院的患者人数来衡量。
- 随着时间的推移，使用注册功能的个人百分比，包括跟踪、病历整合、中央存储和家庭联系。 [时间范围：5年]通过每年使用这些功能 1 到 4 次的人数来衡量。
- 随着时间的推移，为了收集新数据而通过注册表进行的研究的数量。 [时间范围：5年]以每年至少启动 1 次的研究数量衡量。
- 使用现有数据集进行的研究数量，目的是随着时间的推移挖掘注册数据。 [时间范围：5年]以每年至少启动 1 次的研究数量衡量。
| 适合学习的年龄： | 儿童、成人、老年人 |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
| 抽样方法： | 非概率样本 |
| 追踪信息 | |||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期 | 2021 年 4 月 26 日 | ||||||||||
| 首次发布日期 | 2021 年 5 月 25 日 | ||||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 27 日 | ||||||||||
| 预计学习开始日期 | 2021 年 6 月 30 日 | ||||||||||
| 预计主要完成日期 | 2031 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||||
| 当前的主要结果测量 |
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| 原始主要结果测量 | 与当前相同 | ||||||||||
| 更改历史记录 | |||||||||||
| 当前的次要结果测量 |
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| 原始次要结果测量 | 与当前相同 | ||||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 |
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| 原始的其他预先指定的结果措施 | 与当前相同 | ||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||
| 简短标题 | 雷特综合征全球登记处 | ||||||||||
| 官方名称 | 雷特综合征全球登记处 | ||||||||||
| 简要总结 | Rett Global Registry 是一个完全远程的、全球性的、由照顾者报告的注册表，用于收集有关照顾患有 Rett 综合征的亲人的信息。此外，护理人员能够随着时间的推移跟踪和绘制他们所爱的人的症状和护理策略，存储信息以供集中访问，并选择加入以完成病历整合和总结。合格的研究人员和治疗开发人员可能会要求访问去识别化的汇总信息以进一步进行 Rett 研究，或协助临床开发计划以促进和加快更有效的临床试验。 | ||||||||||
| 详细说明 | Rett Syndrome Global Registry 是一个完全远程的、全球性的、由护理人员报告的注册表，旨在满足护理人员、临床医生和研究人员以及治疗开发人员的需求，其目标是增加我们对这种罕见疾病的了解，支持 Rett 患者获得更好的结果综合征，并促进改进的治疗发展。 Rett Global Registry 允许家庭提供有关他们患有 Rett 综合征的经历的数据，以改善对亲人的护理，同时为研究做出贡献。参与者可以选择随着时间的推移跟踪和绘制症状和护理策略，以支持日常护理。参与者还可以访问汇总数据以查看护理策略的异同，并将他们的个人信息整合到一个中心位置。参与者可以选择完成可集中访问、能够与护理提供者共享并用于研究的病历整合和总结。 注册数据库的设计和维护符合临床试验标准，支持研究和治疗开发，同时满足或超过联邦隐私和保密要求。这些数据集包括护理人员报告的 Rett 综合征进展、生活质量、家庭日常数据以及来自办公室访问或住院的综合医疗记录，提供了独特且以前未使用的信息来源，对于提高我们对 Rett 综合征的理解非常重要，允许更多的研究途径，并支持治疗发展。具体而言，该注册中心旨在协助临床开发规划、试验设计、试验终点和监管备案。 | ||||||||||
| 学习类型 | 观察性 [患者登记处] | ||||||||||
| 学习规划 | 观察模型：基于家庭 时间透视：横截面 | ||||||||||
| 目标随访时间 | 5年 | ||||||||||
| 生物标本 | 不提供 | ||||||||||
| 抽样方法 | 非概率样本 | ||||||||||
| 研究人群 | 被诊断患有雷特综合征和/或 MECP2 突变的所有年龄段的个体。 MECP2 重复综合征个体不包括在内，将被引导至 MECP2 重复登记处。 | ||||||||||
| 状况 | 雷特综合症 | ||||||||||
| 干涉 | 不提供 | ||||||||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||
| 招聘现状 | 暂未招聘 | ||||||||||
| 预计入学人数 | 5000 | ||||||||||
| 最初预计入学人数 | 与当前相同 | ||||||||||
| 预计研究完成日期 | 2031 年 6 月 30 日 | ||||||||||
| 预计主要完成日期 | 2031 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 儿童、成人、老年人 | ||||||||||
| 接受健康志愿者 | 不 | ||||||||||
| 联系人 |
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| 上市地点国家 | 不提供 | ||||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||||
| 行政信息 | |||||||||||
| NCT号码 | NCT04900493 | ||||||||||
| 其他研究 ID 号 | Rett 注册表 | ||||||||||
| 设有数据监控委员会 | 不 | ||||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD分享声明 |
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| 责任方 | 雷特综合征研究信托基金 | ||||||||||
| 研究赞助商 | 雷特综合征研究信托基金 | ||||||||||
| 合作者 |
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| 调查员 |
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| PRS账户 | 雷特综合征研究信托基金 | ||||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||||
| 状况或疾病 |
|---|
| 雷特综合症 |
Rett Syndrome Global Registry 是一个完全远程的、全球性的、由护理人员报告的注册表，旨在满足护理人员、临床医生和研究人员以及治疗开发人员的需求，其目标是增加我们对这种罕见疾病的了解，支持 Rett 患者获得更好的结果综合征，并促进改进的治疗发展。 Rett Global Registry 允许家庭提供有关他们患有 Rett 综合征的经历的数据，以改善对亲人的护理，同时为研究做出贡献。参与者可以选择随着时间的推移跟踪和绘制症状和护理策略，以支持日常护理。参与者还可以访问汇总数据以查看护理策略的异同，并将他们的个人信息整合到一个中心位置。参与者可以选择完成可集中访问、能够与护理提供者共享并用于研究的病历整合和总结。
注册数据库的设计和维护符合临床试验标准，支持研究和治疗开发，同时满足或超过联邦隐私和保密要求。这些数据集包括护理人员报告的 Rett 综合征进展、生活质量、家庭日常数据以及来自办公室访问或住院的综合医疗记录，提供了独特且以前未使用的信息来源，对于提高我们对 Rett 综合征的理解非常重要，允许更多的研究途径，并支持治疗发展。具体而言，该注册中心旨在协助临床开发规划、试验设计、试验终点和监管备案。
| 学习类型 ： | 观察性 [患者登记处] |
| 预计入学人数 ： | 5000 名参与者 |
| 观察模型： | 以家庭为基础 |
| 时间透视： | 横截面 |
| 目标随访时间： | 5年 |
| 官方名称： | 雷特综合征全球登记处 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 6 月 30 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2031 年 6 月 30 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2031 年 6 月 30 日 |
- 基因突变类型和临床诊断的频率。 [时间范围：1年]通过从遗传报告和护理人员报告的登记患者的临床诊断中获得的数据进行测量。
- 随着时间的推移，发展里程碑成就的护理人员报告。 [时间范围：5年]以每年达到 1 到 4 次发展里程碑的个人百分比来衡量。
- 随时间推移的症状负担和发展史的照顾者报告。 [时间范围：5年]以每年报告症状及其干预要求的个人百分比衡量 1 到 4 次。
- 随着时间的推移，护理人员报告合并症的组成和频率。 [时间范围：5年]通过每年 1 到 4 次非 Rett 医疗状况的类型和数量来衡量。
- 随着时间的推移，护理人员报告药物和非处方治疗的成分和频率。 [时间范围：5年]通过每年 1 到 4 次按症状接受这些护理策略的个人百分比来衡量。
- 随着时间的推移，在 Rett Clinics 接受的医生专业使用和护理的组成和频率的护理人员报告。 [时间范围：5年]根据用于治疗症状的专科医生的类型和数量以及每年在 Rett 诊所接受 1 至 2 次护理的人数来衡量。
- 随着时间的推移，临床试验参与障碍的构成的护理人员报告。 [时间范围：5年]根据每年不能或不愿意参加临床试验 1 至 2 次的个人给出的原因类型和数量来衡量。
- 护理人员报告一段时间内治疗、饮食和设备使用的有效性水平的频率。 [时间范围：5年]以每年 1 到 2 次认为这些护理策略成功的患者百分比来衡量。
- 护理人员报告药物和非处方治疗随时间推移的有效性水平、副作用严重程度和其他症状影响的频率。 [时间范围：5年]以接受药物或非处方治疗的患者百分比以及认为这些护理策略成功、有副作用和对其他症状影响每年 1 到 4 次的百分比来衡量。
- 随着时间的推移，需要紧急护理和计划外住院的个人百分比的护理人员报告。 [时间范围：5年]以每年至少 1 次需要紧急护理和住院的患者人数来衡量。
- 随着时间的推移，使用注册功能的个人百分比，包括跟踪、病历整合、中央存储和家庭联系。 [时间范围：5年]通过每年使用这些功能 1 到 4 次的人数来衡量。
- 随着时间的推移，为了收集新数据而通过注册表进行的研究的数量。 [时间范围：5年]以每年至少启动 1 次的研究数量衡量。
- 使用现有数据集进行的研究数量，目的是随着时间的推移挖掘注册数据。 [时间范围：5年]以每年至少启动 1 次的研究数量衡量。
| 适合学习的年龄： | 儿童、成人、老年人 |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
| 抽样方法： | 非概率样本 |
| 追踪信息 | |||||||||||
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| 首次提交日期 | 2021 年 4 月 26 日 | ||||||||||
| 首次发布日期 | 2021 年 5 月 25 日 | ||||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 27 日 | ||||||||||
| 预计学习开始日期 | 2021 年 6 月 30 日 | ||||||||||
| 预计主要完成日期 | 2031 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||||
| 当前的主要结果测量 |
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| 原始主要结果测量 | 与当前相同 | ||||||||||
| 更改历史记录 | |||||||||||
| 当前的次要结果测量 |
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| 原始次要结果测量 | 与当前相同 | ||||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 |
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| 简短标题 | 雷特综合征全球登记处 | ||||||||||
| 官方名称 | 雷特综合征全球登记处 | ||||||||||
| 简要总结 | Rett Global Registry 是一个完全远程的、全球性的、由照顾者报告的注册表，用于收集有关照顾患有 Rett 综合征的亲人的信息。此外，护理人员能够随着时间的推移跟踪和绘制他们所爱的人的症状和护理策略，存储信息以供集中访问，并选择加入以完成病历整合和总结。合格的研究人员和治疗开发人员可能会要求访问去识别化的汇总信息以进一步进行 Rett 研究，或协助临床开发计划以促进和加快更有效的临床试验。 | ||||||||||
| 详细说明 | Rett Syndrome Global Registry 是一个完全远程的、全球性的、由护理人员报告的注册表，旨在满足护理人员、临床医生和研究人员以及治疗开发人员的需求，其目标是增加我们对这种罕见疾病的了解，支持 Rett 患者获得更好的结果综合征，并促进改进的治疗发展。 Rett Global Registry 允许家庭提供有关他们患有 Rett 综合征的经历的数据，以改善对亲人的护理，同时为研究做出贡献。参与者可以选择随着时间的推移跟踪和绘制症状和护理策略，以支持日常护理。参与者还可以访问汇总数据以查看护理策略的异同，并将他们的个人信息整合到一个中心位置。参与者可以选择完成可集中访问、能够与护理提供者共享并用于研究的病历整合和总结。 注册数据库的设计和维护符合临床试验标准，支持研究和治疗开发，同时满足或超过联邦隐私和保密要求。这些数据集包括护理人员报告的 Rett 综合征进展、生活质量、家庭日常数据以及来自办公室访问或住院的综合医疗记录，提供了独特且以前未使用的信息来源，对于提高我们对 Rett 综合征的理解非常重要，允许更多的研究途径，并支持治疗发展。具体而言，该注册中心旨在协助临床开发规划、试验设计、试验终点和监管备案。 | ||||||||||
| 学习类型 | 观察性 [患者登记处] | ||||||||||
| 学习规划 | 观察模型：基于家庭 时间透视：横截面 | ||||||||||
| 目标随访时间 | 5年 | ||||||||||
| 生物标本 | 不提供 | ||||||||||
| 抽样方法 | 非概率样本 | ||||||||||
| 研究人群 | 被诊断患有雷特综合征和/或 MECP2 突变的所有年龄段的个体。 MECP2 重复综合征个体不包括在内，将被引导至 MECP2 重复登记处。 | ||||||||||
| 状况 | 雷特综合症 | ||||||||||
| 干涉 | 不提供 | ||||||||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||
| 招聘现状 | 暂未招聘 | ||||||||||
| 预计入学人数 | 5000 | ||||||||||
| 最初预计入学人数 | 与当前相同 | ||||||||||
| 预计研究完成日期 | 2031 年 6 月 30 日 | ||||||||||
| 预计主要完成日期 | 2031 年 6 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 儿童、成人、老年人 | ||||||||||
| 接受健康志愿者 | 不 | ||||||||||
| 联系人 |
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| 上市地点国家 | 不提供 | ||||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||||
| 行政信息 | |||||||||||
| NCT号码 | NCT04900493 | ||||||||||
| 其他研究 ID 号 | Rett 注册表 | ||||||||||
| 设有数据监控委员会 | 不 | ||||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD分享声明 |
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| 责任方 | 雷特综合征研究信托基金 | ||||||||||
| 研究赞助商 | 雷特综合征研究信托基金 | ||||||||||
| 合作者 |
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| 调查员 |
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| PRS账户 | 雷特综合征研究信托基金 | ||||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||||
