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出境医 / 临床实验 / GNR-038 与 Berinert®在遗传性血管性水肿患者中的疗效和安全性
GNR-038 与 Berinert®在遗传性血管性水肿患者中的疗效和安全性
研究描述
简要总结：
这是一项安慰剂对照随机试验，旨在评估 GNR-038 与 Berinert® 相比对遗传性血管性水肿患者的疗效和安全性
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 遗传性血管性水肿 | 药物：GNR-038，50 МЕ/kg药物：GNR-038，100 МЕ/kg药物：Berinert®，20 МЕ/kg药物：安慰剂药物：GNR-038。剂量将根据第一阶段临床试验的结果选择。 | 第二阶段 第三阶段 |
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | 随机化 |
| 干预模式： | 平行分配 |
| 干预模型说明： | 两阶段学习。在第一阶段 - 提出了 4 组。在第二阶段 - 2 个研究组将 200 次 HAE 发作随机分配到 50 名患者中 |
| 掩蔽： | 双人（参与者、调查员） |
| 掩蔽说明： | 在第一阶段 - 研究将是盲目的，在第二阶段 - 开放标签 |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 一项安慰剂对照随机试验，用于评估 GNR-038 与 Berinert® 相比对遗传性血管性水肿患者急性发作缓解的有效性和安全性 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 6 月 1 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2023 年 5 月 31 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2023 年 5 月 31 日 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：研究阶段 1：GNR-038，50 МЕ/kg 重组C1酯酶抑制剂 | 药物：GNR-038，50 МЕ/kg 在水肿发作后不到 5 小时，单次静脉输注 GNR-038，50 МЕ/kg。 别名：重组C1酯酶抑制剂，50 МЕ/kg |
| 实验：研究阶段 1：GNR-038，100 МЕ/kg 重组C1酯酶抑制剂 | 药物：GNR-038，100 МЕ/kg 水肿发作后 5 小时内单次静脉输注 GNR-038，100 МЕ/kg。 别名：重组C1酯酶抑制剂，100 МЕ/kg |
| 实验：研究阶段 1：Berinert®，20 МЕ/kg 人 C1 酯酶抑制剂 | 药物：Berinert®，20 МЕ/kg 水肿发作后 5 小时内单次静脉输注 Berinert®，20 МЕ/kg。 别名：人C1酯酶抑制剂 |
| 实验：研究阶段 1：安慰剂 安慰剂 | 药物：安慰剂 在水肿发作后不到 5 小时内单次静脉输注安慰剂。 |
| 实验：研究阶段 2：选定剂量的 GNR-038 重组C1酯酶抑制剂 | 药物：GNR-038。剂量将根据第一阶段临床试验的结果选择。 在水肿发作后不到 5 小时内单次静脉输注 GNR-038。 别名：重组C1酯酶抑制剂。 |
| 实验：研究阶段 2：Berinert®，20 МЕ/kg 人 C1 酯酶抑制剂 | 药物：Berinert®，20 МЕ/kg 水肿发作后 5 小时内单次静脉输注 Berinert®，20 МЕ/kg。 别名：人C1酯酶抑制剂 |
结果措施
主要结果测量 ：
- 症状缓解时间 药物给药结束后 24 小时内急性 HAE 发作。 [时间范围：24小时]症状强度从视觉模拟量表 (VAS) 的初始水平持续降低 20 毫米将被视为 HAE 症状的缓解。 0 毫米是没有症状，100 毫米是症状的最大可能强度
次要结果测量 ：
- 在研究药物给药结束后 24 小时内完全解决急性 HAE 发作症状的时间。 [时间范围：24小时]持续无症状 - 在视觉模拟量表 (VAS) 上为 0（零）mm。 0 毫米是没有症状，100 毫米是症状的最大可能强度
- 研究药物给药完成后，急性 HAE 发作症状出现最小表现的时间。 [时间范围：24小时]在视觉模拟量表 (VAS) 上，症状强度持续降低 20（二十）毫米以下。 0 毫米是没有症状，100 毫米是症状的最大可能强度
- 在研究药物给药结束后 1 小时和 4（四）小时后实现症状缓解的 HAE 加重发作的比例。 [时间范围：1小时； 4个小时。 ]
- 在研究药物给药后 24（二十四）小时内，HAE 当前定位复发或不同定位的新急性发作的发生率。 [时间范围：24小时]
- 需要额外使用紧急药物（人 C1-酯酶抑制剂或艾替班特）的发作率。 [时间范围：24小时]
- 对研究药物给药没有治疗反应的发作率[时间框架：4小时； 24小时 ]给药后 4（四）小时内 HAE 症状未缓解，当前部位的 HAE 复发或发生后 24（二十四）小时内另一部位的新的急性发作药物给药，需要在给药后 24（二十四）小时内使用可以减弱 HAE 症状的药物（见不推荐治疗的药物）。
- 研究药物给药后 24（二十四）小时内急性 HAE 发作症状的强度。 [时间范围：24小时]HAE 强度将通过视觉模拟量表 (VAS) 测量。 0 毫米是没有症状，100 毫米是症状的最大可能强度
- 不良事件的频率。 [时间范围：14天]
- 抗药抗体形成的频率。 [时间范围：7天和14天]
- 抗药物抗体中和活性的水平。 [时间范围：7天和14天]具有中和活性的抗药抗体的实验室测量。
资格标准
| 适合学习的年龄： | 18 岁及以上（成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
纳入标准
- 签署知情同意书时年满 18 岁的男性和女性。
- 在与研究相关的任何程序开始之前，由患者签署的书面知情同意书的可用性。
确诊 HAE：
- C4 水平 < 正常实验室值范围下限的 50% 和以下几点之一：
- C1INH 水平 < 正常实验室值范围下限的 50%，或
- C1INH 水平在正常值范围内，而 C1INH 的功能活性水平低于正常值范围下限的 50%。
- 腹腔、面部（唇、眼睑、皮下组织）、四肢、躯干或外生殖器区域水肿的定位。
- 在筛选前 3 个月内连续 2 个月发生≥4 次需要治疗或导致显着功能障碍的 HAE 发作，并正确记录在病历中。
- 患者同意遵守可靠的避孕方法。
排除标准
- C1q 水平低于正常限值的偏差。
- 既往史中或纳入临床试验时的 B 细胞淋巴增生性疾病。
- 存在抗 C1INH 自身抗体。
- 对 C1INH 药物成分或其他血液成分的过敏反应。
- 肾小球滤过率 ≤59 ml/min/1.73 m2，通过公式 CKD-EPI 肌酐方程 (2009) 计算（见附录）。
- 外周血白细胞浓度>20*109/L。
- 药物成瘾、溶剂滥用、既往史中或纳入时的酗酒。
- 在筛选前的最后 90 天内参与 C1-酯酶抑制剂药物、输血及其成分的临床试验。
- 在筛选前的最后 30（三十）天内参与任何其他研究药物的临床试验。
- HIV 和乙型肝炎和丙型肝炎的阳性实验室结果。
- 怀孕和哺乳期。
- 筛选期开始前 6 个月内与血栓形成相关的疾病和状况（心肌梗塞、短暂性脑缺血发作、深浅血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成和肺栓塞），以及根据研究医生的意见。
根据研究医生的意见，在参与研究时将患者的安全置于危险之中的伴随疾病和病症，或者如果该疾病/病症在研究期间恶化将影响安全性数据的分析，包括：
联系方式和地点
联系人
| 联系人：Eugene V. ZUEV，医学博士 | +79166419698 | evzuev@generium.ru | |
| 联系人：Oksana A. Markova, MD | +7 9854418959 | oamarkova@generium.ru |
地点
| 俄罗斯联邦 | |
| 国家研究中心 - 俄罗斯联邦医学生物机构免疫学研究所 | |
| 俄罗斯联邦莫斯科，115522 | |
| 莫斯科市临床医院 52 | |
| 俄罗斯联邦莫斯科，123182 | |
| 联邦国家预算科学机构基础和临床免疫学研究所 | |
| 俄罗斯联邦莫斯科，630099 | |
| 罗斯托夫国立医科大学 | |
| 俄罗斯联邦顿河畔罗斯托夫，344022 | |
| 萨马拉国立医科大学 | |
| 俄罗斯联邦萨马拉，443099 | |
| LLC“综合治疗和药理学科学医学中心” | |
| 斯塔夫罗波尔，俄罗斯联邦，355000 | |
赞助商和合作者
AO GENERIUM
调查员
| 学习椅： | Oksana A. Markova，医学博士 | AO GENERIUM |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 18 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 24 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 24 日 | ||||||||
| 预计研究开始日期ICMJE | 2021 年 6 月 1 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 5 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 症状缓解时间 药物给药结束后 24 小时内急性 HAE 发作。 [时间范围：24小时] 症状强度从视觉模拟量表 (VAS) 的初始水平持续降低 20 毫米将被视为 HAE 症状的缓解。 0 毫米是没有症状，100 毫米是症状的最大可能强度 | ||||||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | GNR-038 与 Berinert®在遗传性血管性水肿患者中的疗效和安全性 | ||||||||
| 官方名称ICMJE | 一项安慰剂对照随机试验，用于评估 GNR-038 与 Berinert® 相比对遗传性血管性水肿患者急性发作缓解的有效性和安全性 | ||||||||
| 简要总结 | 这是一项安慰剂对照随机试验，旨在评估 GNR-038 与 Berinert® 相比对遗传性血管性水肿患者的疗效和安全性 | ||||||||
| 详细说明 | 遗传性血管性水肿是一种罕见的、可能危及生命的遗传疾病，与 C1 酯酶抑制剂（C1 抑制剂）的功能活性缺乏或受损有关。遗传性血管性水肿的主要临床表现是复发性不同部位的皮下或粘膜下肿胀。大多数情况下，疾病的发展是基于 SERPING1 基因的突变。该病在世界范围内的患病率为 1:10 000 至 1:150 000。 GNR-038 是一种重组 C1 抑制剂（rhC1INH），是血浆 C1 抑制剂的完整结构和功能类似物。 I 期研究结果显示 GNR-038 具有令人信服的安全性和耐受性证据。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 第三阶段 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模式：平行分配 干预模型说明： 两阶段学习。在第一阶段 - 提出了 4 组。在第二阶段 - 2 个研究组将 200 次 HAE 发作随机分配到 50 名患者中 掩蔽：双重（参与者，调查员）掩蔽说明： 在第一阶段 - 研究将是盲目的，在第二阶段 - 开放标签 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 遗传性血管性水肿 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究武器ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 暂未招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 50 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2023 年 5 月 31 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 5 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准
排除标准
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 时代ICMJE | 18 岁及以上（成人、老年人） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
| ||||||||
| 上市地点国家/地区ICMJE | 俄罗斯联邦 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04898309 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | CIR-HAE-II-III #210, 4月16日, 2 (其他标识符：俄罗斯联邦卫生部) | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||||||
| IPD 共享声明ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | AO GENERIUM | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | AO GENERIUM | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 调查员ICMJE |
| ||||||||
| PRS账户 | AO GENERIUM | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
研究描述
简要总结：
这是一项安慰剂对照随机试验，旨在评估 GNR-038 与 rinert' target='_blank'>Berinert® 相比对血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿患者的疗效和安全性
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿 | 药物：GNR-038，50 МЕ/kg药物：GNR-038，100 МЕ/kg药物：rinert' target='_blank'>Berinert®，20 МЕ/kg药物：安慰剂药物：GNR-038。剂量将根据第一阶段临床试验的结果选择。 | 第二阶段 第三阶段 |
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | 随机化 |
| 干预模式： | 平行分配 |
| 干预模型说明： | 两阶段学习。在第一阶段 - 提出了 4 组。在第二阶段 - 2 个研究组将 200 次 HAE 发作随机分配到 50 名患者中 |
| 掩蔽： | 双人（参与者、调查员） |
| 掩蔽说明： | 在第一阶段 - 研究将是盲目的，在第二阶段 - 开放标签 |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 一项安慰剂对照随机试验，用于评估 GNR-038 与 rinert' target='_blank'>Berinert® 相比对血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿患者急性发作缓解的有效性和安全性 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 6 月 1 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2023 年 5 月 31 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2023 年 5 月 31 日 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：研究阶段 1：GNR-038，50 МЕ/kg 重组C1酯酶抑制剂 | 药物：GNR-038，50 МЕ/kg 在水肿发作后不到 5 小时，单次静脉输注 GNR-038，50 МЕ/kg。 别名：重组C1酯酶抑制剂，50 МЕ/kg |
| 实验：研究阶段 1：GNR-038，100 МЕ/kg 重组C1酯酶抑制剂 | 药物：GNR-038，100 МЕ/kg 水肿发作后 5 小时内单次静脉输注 GNR-038，100 МЕ/kg。 别名：重组C1酯酶抑制剂，100 МЕ/kg |
| 实验：研究阶段 1：rinert' target='_blank'>Berinert®，20 МЕ/kg 人 C1 酯酶抑制剂 | 药物：rinert' target='_blank'>Berinert®，20 МЕ/kg 别名：人C1酯酶抑制剂 |
| 实验：研究阶段 1：安慰剂 安慰剂 | 药物：安慰剂 在水肿发作后不到 5 小时内单次静脉输注安慰剂。 |
| 实验：研究阶段 2：选定剂量的 GNR-038 重组C1酯酶抑制剂 | 药物：GNR-038。剂量将根据第一阶段临床试验的结果选择。 在水肿发作后不到 5 小时内单次静脉输注 GNR-038。 别名：重组C1酯酶抑制剂。 |
| 实验：研究阶段 2：rinert' target='_blank'>Berinert®，20 МЕ/kg 人 C1 酯酶抑制剂 | 药物：rinert' target='_blank'>Berinert®，20 МЕ/kg 别名：人C1酯酶抑制剂 |
结果措施
主要结果测量 ：
- 症状缓解时间 药物给药结束后 24 小时内急性 HAE 发作。 [时间范围：24小时]症状强度从视觉模拟量表 (VAS) 的初始水平持续降低 20 毫米将被视为 HAE 症状的缓解。 0 毫米是没有症状，100 毫米是症状的最大可能强度
次要结果测量 ：
- 在研究药物给药结束后 24 小时内完全解决急性 HAE 发作症状的时间。 [时间范围：24小时]持续无症状 - 在视觉模拟量表 (VAS) 上为 0（零）mm。 0 毫米是没有症状，100 毫米是症状的最大可能强度
- 研究药物给药完成后，急性 HAE 发作症状出现最小表现的时间。 [时间范围：24小时]在视觉模拟量表 (VAS) 上，症状强度持续降低 20（二十）毫米以下。 0 毫米是没有症状，100 毫米是症状的最大可能强度
- 在研究药物给药结束后 1 小时和 4（四）小时后实现症状缓解的 HAE 加重发作的比例。 [时间范围：1小时； 4个小时。 ]
- 在研究药物给药后 24（二十四）小时内，HAE 当前定位复发或不同定位的新急性发作的发生率。 [时间范围：24小时]
- 需要额外使用紧急药物（人 C1-酯酶抑制剂或艾替班特）的发作率。 [时间范围：24小时]
- 对研究药物给药没有治疗反应的发作率[时间框架：4小时； 24小时 ]给药后 4（四）小时内 HAE 症状未缓解，当前部位的 HAE 复发或发生后 24（二十四）小时内另一部位的新的急性发作药物给药，需要在给药后 24（二十四）小时内使用可以减弱 HAE 症状的药物（见不推荐治疗的药物）。
- 研究药物给药后 24（二十四）小时内急性 HAE 发作症状的强度。 [时间范围：24小时]HAE 强度将通过视觉模拟量表 (VAS) 测量。 0 毫米是没有症状，100 毫米是症状的最大可能强度
- 不良事件的频率。 [时间范围：14天]
- 抗药抗体形成的频率。 [时间范围：7天和14天]
- 抗药物抗体中和活性的水平。 [时间范围：7天和14天]具有中和活性的抗药抗体的实验室测量。
资格标准
| 适合学习的年龄： | 18 岁及以上（成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
纳入标准
- 签署知情同意书时年满 18 岁的男性和女性。
- 在与研究相关的任何程序开始之前，由患者签署的书面知情同意书的可用性。
确诊 HAE：
- C4 水平 < 正常实验室值范围下限的 50% 和以下几点之一：
- C1INH 水平 < 正常实验室值范围下限的 50%，或
- C1INH 水平在正常值范围内，而 C1INH 的功能活性水平低于正常值范围下限的 50%。
- 腹腔、面部（唇、眼睑、皮下组织）、四肢、躯干或外生殖器区域水肿的定位。
- 在筛选前 3 个月内连续 2 个月发生≥4 次需要治疗或导致显着功能障碍的 HAE 发作，并正确记录在病历中。
- 患者同意遵守可靠的避孕方法。
排除标准
- C1q 水平低于正常限值的偏差。
- 既往史中或纳入临床试验时的 B 细胞淋巴增生性疾病。
- 存在抗 C1INH 自身抗体。
- 对 C1INH 药物成分或其他血液成分的过敏反应。
- 肾小球滤过率 ≤59 ml/min/1.73 m2，通过公式 CKD-EPI 肌酐方程 (2009) 计算（见附录）。
- 外周血白细胞浓度>20*109/L。
- 药物成瘾、溶剂滥用、既往史中或纳入时的酗酒。
- 在筛选前的最后 90 天内参与 C1-酯酶抑制剂药物、输血及其成分的临床试验。
- 在筛选前的最后 30（三十）天内参与任何其他研究药物的临床试验。
- HIV 和乙型肝炎和丙型肝炎的阳性实验室结果。
- 怀孕和哺乳期。
- 筛选期开始前 6 个月内与血栓形成' target='_blank'>血栓形成相关的疾病和状况（心肌梗塞、短暂性脑缺血发作、深浅血栓形成' target='_blank'>血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成' target='_blank'>血栓形成和肺栓塞），以及根据研究医生的意见。
根据研究医生的意见，在参与研究时将患者的安全置于危险之中的伴随疾病和病症，或者如果该疾病/病症在研究期间恶化将影响安全性数据的分析，包括：
联系方式和地点
联系人
| 联系人：Eugene V. ZUEV，医学博士 | +79166419698 | evzuev@generium.ru | |
| 联系人：Oksana A. Markova, MD | +7 9854418959 | oamarkova@generium.ru |
地点
| 俄罗斯联邦 | |
| 国家研究中心 - 俄罗斯联邦医学生物机构免疫学研究所 | |
| 俄罗斯联邦莫斯科，115522 | |
| 莫斯科市临床医院 52 | |
| 俄罗斯联邦莫斯科，123182 | |
| 联邦国家预算科学机构基础和临床免疫学研究所 | |
| 俄罗斯联邦莫斯科，630099 | |
| 罗斯托夫国立医科大学 | |
| 俄罗斯联邦顿河畔罗斯托夫，344022 | |
| 萨马拉国立医科大学 | |
| 俄罗斯联邦萨马拉，443099 | |
| LLC“综合治疗和药理学科学医学中心” | |
| 斯塔夫罗波尔，俄罗斯联邦，355000 | |
赞助商和合作者
AO GENERIUM
调查员
| 学习椅： | Oksana A. Markova，医学博士 | AO GENERIUM |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 18 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 24 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 24 日 | ||||||||
| 预计研究开始日期ICMJE | 2021 年 6 月 1 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 5 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 症状缓解时间 药物给药结束后 24 小时内急性 HAE 发作。 [时间范围：24小时] 症状强度从视觉模拟量表 (VAS) 的初始水平持续降低 20 毫米将被视为 HAE 症状的缓解。 0 毫米是没有症状，100 毫米是症状的最大可能强度 | ||||||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
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| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | GNR-038 与 rinert' target='_blank'>Berinert®在血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿患者中的疗效和安全性 | ||||||||
| 官方名称ICMJE | 一项安慰剂对照随机试验，用于评估 GNR-038 与 rinert' target='_blank'>Berinert® 相比对血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿患者急性发作缓解的有效性和安全性 | ||||||||
| 简要总结 | 这是一项安慰剂对照随机试验，旨在评估 GNR-038 与 rinert' target='_blank'>Berinert® 相比对血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿患者的疗效和安全性 | ||||||||
| 详细说明 | 血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿是一种罕见的、可能危及生命的遗传疾病，与 C1 酯酶抑制剂（C1 抑制剂）的功能活性缺乏或受损有关。血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿的主要临床表现是复发性不同部位的皮下或粘膜下肿胀。大多数情况下，疾病的发展是基于 SERPING1 基因的突变。该病在世界范围内的患病率为 1:10 000 至 1:150 000。 GNR-038 是一种重组 C1 抑制剂（rhC1INH），是血浆 C1 抑制剂的完整结构和功能类似物。 I 期研究结果显示 GNR-038 具有令人信服的安全性和耐受性证据。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 第三阶段 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模式：平行分配 干预模型说明： 两阶段学习。在第一阶段 - 提出了 4 组。在第二阶段 - 2 个研究组将 200 次 HAE 发作随机分配到 50 名患者中 掩蔽：双重（参与者，调查员）掩蔽说明： 在第一阶段 - 研究将是盲目的，在第二阶段 - 开放标签 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究武器ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 暂未招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 50 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2023 年 5 月 31 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2023 年 5 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准
排除标准
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| 性别/性别ICMJE |
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| 时代ICMJE | 18 岁及以上（成人、老年人） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
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| 上市地点国家/地区ICMJE | 俄罗斯联邦 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04898309 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | CIR-HAE-II-III #210, 4月16日, 2 (其他标识符：俄罗斯联邦卫生部) | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD 共享声明ICMJE |
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| 责任方 | AO GENERIUM | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | AO GENERIUM | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 调查员ICMJE |
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| PRS账户 | AO GENERIUM | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
