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出境医 / 临床实验 / 子研究 (NCT04456582)：通过 2D-SWE 超声技术（二维剪切波弹性成像）对淀粉样变性和法布里病患者的心肌硬度进行无创评估。 (法布里)
子研究 (NCT04456582)：通过 2D-SWE 超声技术（二维剪切波弹性成像）对淀粉样变性和法布里病患者的心肌硬度进行无创评估。 (法布里)
研究描述
简要总结：
简介：保留收缩功能的心力衰竭包括几种不同的疾病，但它们具有舒张功能障碍及其共同组成部分：心肌僵硬和松弛改变。心肌硬度是诊断和预后的重要参数，但在临床实践中仅评估松弛的变化。心脏弹性成像已被提议作为一种无创评估心肌硬度的诊断方式。
目的：我们研究的目的是通过非侵入性量化法布里病 (DF) 和淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性 (AC) 的舒张期心肌弹性 (EMD) 来研究剪切波心肌弹性成像在 ATTRh 形式和与其他补充成像和实验室测试（心电图、二维超声心动图、肌钙蛋白和 BNP）以及 6 分钟步行测试和生活质量问卷相关联。
材料和方法：将前瞻性纳入 60 名成人：20 名法布里病患者、40 名 hRTRT 患者（20 名心脏受累）和 20 名患者作为对照组。将进行超声心动图、心电图和实验室评估。心肌硬度的弹性心电图评估将在超声设备（佳能，Aplio i800）中使用多频凸面换能器进行，在设备的特定调整下进行心肌弹性图。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 法布里病淀粉样变性 | 诊断测试：剪切波弹性成像 | 不适用 |
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 60人 |
| 分配： | 非随机 |
| 干预模式： | 平行分配 |
| 掩蔽： | 单身（结果评估员） |
| 主要目的： | 诊断 |
| 官方名称： | 子研究 (NCT04456582)：通过 2D-SWE 超声技术（二维剪切波弹性成像）对淀粉样变性和法布里病患者的心肌硬度进行无创评估。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020 年 9 月 9 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2021 年 8 月 31 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2022 年 3 月 30 日 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：法布里病患者 | 诊断测试：剪切波弹性成像 心肌剪切波弹性成像通过非侵入性量化舒张期心肌弹性来评估心肌硬度。 |
| 主动比较：淀粉样变性甲状腺素运载蛋白与心脏承诺 | 诊断测试：剪切波弹性成像 心肌剪切波弹性成像通过非侵入性量化舒张期心肌弹性来评估心肌硬度。 |
| 安慰剂比较器：健康受试者 | 诊断测试：剪切波弹性成像 心肌剪切波弹性成像通过非侵入性量化舒张期心肌弹性来评估心肌硬度。 |
结果措施
主要结果测量 ：
- 心肌僵硬[时间范围：7个月]评价法布里病患者舒张期心肌弹性，并与心脏受累ATTR组和对照组进行比较。
次要结果测量 ：
- 收缩和舒张功能 [时间范围：7 个月]将舒张期心肌弹性与二维超声心动图评估的收缩和舒张功能指标以及使用散斑跟踪技术的应变分析相关联；
- 脑钠肽和肌钙蛋白评估 [时间范围：7 个月]将舒张期心肌弹性与 6 分钟步行试验、脑钠肽和肌钙蛋白相关联。
资格标准
| 适合学习的年龄： | 18 岁至 85 岁（成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 是的 |
标准
纳入标准：
- 有或没有心脏受累的 ATTRh 的记录诊断。
对于 ATTRh 心脏受累的定义，必须提供以下所有标准：
- TTR的致病突变与ATTRh一致。
- 超声心动图或核磁共振的心脏承诺证据，在舒张末期测量室间隔 (SIVd)> 12mm 或/和心力衰竭病史，和/或肌钙蛋白和/或 BNP 水平高于参考值，但无另一个更可能的原因。
- 通过刚果红染色或心脏摄取的 2 级或 3 级心肌闪烁扫描 (DPD-CT) 证实心脏或心脏外组织（例如腹部脂肪抽吸物、唾液腺、正中神经结缔鞘）中的淀粉样蛋白沉积，在排除存在意义不明的单克隆丙种球蛋白病 (MGUS) 的病例。
- 在 MGUS 存在的情况下，需要通过免疫组织化学 (IHC) 或质谱法确认组织中的 TTR 蛋白。
排除标准：
- 存在另一种类型的心肌病，如高血压、瓣膜病或缺血性心脏病（例如，既往有心肌梗死，有心肌坏死标志物和心电图变化）。
- 存在淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性以外的疾病，损害功能能力的评估，例如慢性阻塞性肺病、严重关节炎或动脉疾病' target='_blank'>外周动脉疾病、研究过程中最近或计划进行的骨科手术（例如脊柱手术或下肢手术）在 6 分钟的测试评估中会影响步行。
- 过去 3 个月内出现急性冠心病或不稳定型心绞痛 窦或房室结疾病报告，提示安装起搏器，但无意植入。
- 存在未经治疗的甲状腺功能减退或甲状腺功能亢进。
- 既往心脏、肝脏或其他器官移植。
- 在过去 3 年内存在肿瘤，但先前治疗过的皮肤基底癌和鳞状细胞癌或宫颈癌原位癌除外。
- 研究者认为可能会干扰研究过程或数据解释的其他医疗状况或合并症的存在。
- 怀孕。
- 过去 2 年内有酗酒史或每日过量饮酒（女性，每周超过 14 个单位；男性，每周饮酒超过 21 个单位[单位：一杯酒（125 毫升）= 一剂馏出物 = 332.5 毫升啤酒）。
联系方式和地点
联系人
| 联系人：Fabio Fernandes，医学博士，博士 | +551126615057 | fabio.fernandes@incor.usp.br | |
| 联系人：Caio R Cafezeiro, MD | +551126615057 | caiocafezeiro@usp.br |
地点
| 巴西 | |
| Instituto do Coração - Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo | 招聘 |
| 圣保罗，巴西圣保罗，05403-900 | |
| 联系人：Fabio Fernandes, MD, PhD +551126615057 fabio.fernandes@incor.usp.br | |
| 联系人：Caio R Cafezeiro, MD +551126615057 caiocafezeiro@usp.br | |
赞助商和合作者
圣保罗大学总医院
辉瑞
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 14 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 20 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 20 日 | ||||||||
| 实际研究开始日期ICMJE | 2020 年 9 月 9 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2021 年 8 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 心肌僵硬[时间范围：7个月] 评价法布里病患者舒张期心肌弹性，并与心脏受累ATTR组和对照组进行比较。 | ||||||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | 子研究 (NCT04456582)：通过 2D-SWE 超声技术（二维剪切波弹性成像）对淀粉样变性和法布里病患者的心肌硬度进行无创评估。 | ||||||||
| 官方名称ICMJE | 子研究 (NCT04456582)：通过 2D-SWE 超声技术（二维剪切波弹性成像）对淀粉样变性和法布里病患者的心肌硬度进行无创评估。 | ||||||||
| 简要总结 | 简介：保留收缩功能的心力衰竭包括几种不同的疾病，但它们具有舒张功能障碍及其共同组成部分：心肌僵硬和松弛改变。心肌硬度是诊断和预后的重要参数，但在临床实践中仅评估松弛的变化。心脏弹性成像已被提议作为一种无创评估心肌硬度的诊断方式。 目的：我们研究的目的是通过非侵入性量化法布里病 (DF) 和淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性 (AC) 的舒张期心肌弹性 (EMD) 来研究剪切波心肌弹性成像在 ATTRh 形式和与其他补充成像和实验室测试（心电图、二维超声心动图、肌钙蛋白和 BNP）以及 6 分钟步行测试和生活质量问卷相关联。 材料和方法：将前瞻性纳入 60 名成人：20 名法布里病患者、40 名 hRTRT 患者（20 名心脏受累）和 20 名患者作为对照组。将进行超声心动图、心电图和实验室评估。心肌硬度的弹性心电图评估将在超声设备（佳能，Aplio i800）中使用多频凸面换能器进行，在设备的特定调整下进行心肌弹性图。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机 干预模式：平行分配 掩蔽：单一（结果评估员） 主要目的：诊断 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE | 诊断测试：剪切波弹性成像 心肌剪切波弹性成像通过非侵入性量化舒张期心肌弹性来评估心肌硬度。 | ||||||||
| 研究武器ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 60 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2022 年 3 月 30 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2021 年 8 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： - 有或没有心脏受累的 ATTRh 的记录诊断。 对于 ATTRh 心脏受累的定义，必须提供以下所有标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 时代ICMJE | 18 岁至 85 岁（成人、老年人） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 是的 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
| ||||||||
| 上市地点国家/地区ICMJE | 巴西 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04893889 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | 4963/19/182 法布里 | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 不 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||||||
| IPD 共享声明ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 圣保罗大学总医院 | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | 圣保罗大学总医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 辉瑞 | ||||||||
| 调查员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS账户 | 圣保罗大学总医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 4 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
研究描述
简要总结：
简介：保留收缩功能的心力衰竭包括几种不同的疾病，但它们具有舒张功能障碍及其共同组成部分：心肌僵硬和松弛改变。心肌硬度是诊断和预后的重要参数，但在临床实践中仅评估松弛的变化。心脏弹性成像已被提议作为一种无创评估心肌硬度的诊断方式。
目的：我们研究的目的是通过非侵入性量化法布里病 (DF) 和淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性 (AC) 的舒张期心肌弹性 (EMD) 来研究剪切波心肌弹性成像在 ATTRh 形式和与其他补充成像和实验室测试（心电图、二维超声心动图、肌钙蛋白和 BNP）以及 6 分钟步行测试和生活质量问卷相关联。
材料和方法：将前瞻性纳入 60 名成人：20 名法布里病患者、40 名 hRTRT 患者（20 名心脏受累）和 20 名患者作为对照组。将进行超声心动图、心电图和实验室评估。心肌硬度的弹性心电图评估将在超声设备（佳能，Aplio i800）中使用多频凸面换能器进行，在设备的特定调整下进行心肌弹性图。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 法布里病淀粉样变性 | 诊断测试：剪切波弹性成像 | 不适用 |
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 60人 |
| 分配： | 非随机 |
| 干预模式： | 平行分配 |
| 掩蔽： | 单身（结果评估员） |
| 主要目的： | 诊断 |
| 官方名称： | 子研究 (NCT04456582)：通过 2D-SWE 超声技术（二维剪切波弹性成像）对淀粉样变性和法布里病患者的心肌硬度进行无创评估。 |
| 实际学习开始日期 ： | 2020 年 9 月 9 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2021 年 8 月 31 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2022 年 3 月 30 日 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：法布里病患者 | 诊断测试：剪切波弹性成像 心肌剪切波弹性成像通过非侵入性量化舒张期心肌弹性来评估心肌硬度。 |
| 主动比较：淀粉样变性甲状腺素运载蛋白与心脏承诺 | 诊断测试：剪切波弹性成像 心肌剪切波弹性成像通过非侵入性量化舒张期心肌弹性来评估心肌硬度。 |
| 安慰剂比较器：健康受试者 | 诊断测试：剪切波弹性成像 心肌剪切波弹性成像通过非侵入性量化舒张期心肌弹性来评估心肌硬度。 |
结果措施
主要结果测量 ：
- 心肌僵硬[时间范围：7个月]评价法布里病患者舒张期心肌弹性，并与心脏受累ATTR组和对照组进行比较。
次要结果测量 ：
- 收缩和舒张功能 [时间范围：7 个月]将舒张期心肌弹性与二维超声心动图评估的收缩和舒张功能指标以及使用散斑跟踪技术的应变分析相关联；
- 脑钠肽和肌钙蛋白评估 [时间范围：7 个月]将舒张期心肌弹性与 6 分钟步行试验、脑钠肽和肌钙蛋白相关联。
资格标准
| 适合学习的年龄： | 18 岁至 85 岁（成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 是的 |
标准
纳入标准：
- 有或没有心脏受累的 ATTRh 的记录诊断。
对于 ATTRh 心脏受累的定义，必须提供以下所有标准：
- TTR的致病突变与ATTRh一致。
- 超声心动图或核磁共振的心脏承诺证据，在舒张末期测量室间隔 (SIVd)> 12mm 或/和心力衰竭病史，和/或肌钙蛋白和/或 BNP 水平高于参考值，但无另一个更可能的原因。
- 通过刚果红染色或心脏摄取的 2 级或 3 级心肌闪烁扫描 (DPD-CT) 证实心脏或心脏外组织（例如腹部脂肪抽吸物、唾液腺、正中神经结缔鞘）中的淀粉样蛋白沉积，在排除存在意义不明的单克隆丙种球蛋白病 (MGUS) 的病例。
- 在 MGUS 存在的情况下，需要通过免疫组织化学 (IHC) 或质谱法确认组织中的 TTR 蛋白。
排除标准：
- 存在另一种类型的心肌病，如高血压、瓣膜病或缺血性心脏病（例如，既往有心肌梗死，有心肌坏死标志物和心电图变化）。
- 存在淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性以外的疾病，损害功能能力的评估，例如慢性阻塞性肺病、严重关节炎' target='_blank'>关节炎或动脉疾病' target='_blank'>外周动脉疾病、研究过程中最近或计划进行的骨科手术（例如脊柱手术或下肢手术）在 6 分钟的测试评估中会影响步行。
- 过去 3 个月内出现急性冠心病或不稳定型心绞痛 窦或房室结疾病报告，提示安装起搏器，但无意植入。
- 存在未经治疗的甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退或甲状腺功能亢进' target='_blank'>甲状腺功能亢进。
- 既往心脏、肝脏或其他器官移植。
- 在过去 3 年内存在肿瘤，但先前治疗过的皮肤基底癌和鳞状细胞癌或宫颈癌原位癌除外。
- 研究者认为可能会干扰研究过程或数据解释的其他医疗状况或合并症的存在。
- 怀孕。
- 过去 2 年内有酗酒史或每日过量饮酒（女性，每周超过 14 个单位；男性，每周饮酒超过 21 个单位[单位：一杯酒（125 毫升）= 一剂馏出物 = 332.5 毫升啤酒）。
联系方式和地点
联系人
| 联系人：Fabio Fernandes，医学博士，博士 | +551126615057 | fabio.fernandes@incor.usp.br | |
| 联系人：Caio R Cafezeiro, MD | +551126615057 | caiocafezeiro@usp.br |
地点
| 巴西 | |
| Instituto do Coração - Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo | 招聘 |
| 圣保罗，巴西圣保罗，05403-900 | |
| 联系人：Fabio Fernandes, MD, PhD +551126615057 fabio.fernandes@incor.usp.br | |
| 联系人：Caio R Cafezeiro, MD +551126615057 caiocafezeiro@usp.br | |
赞助商和合作者
圣保罗大学总医院
辉瑞
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 14 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 20 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 20 日 | ||||||||
| 实际研究开始日期ICMJE | 2020 年 9 月 9 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2021 年 8 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 心肌僵硬[时间范围：7个月] 评价法布里病患者舒张期心肌弹性，并与心脏受累ATTR组和对照组进行比较。 | ||||||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史记录 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
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| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | 子研究 (NCT04456582)：通过 2D-SWE 超声技术（二维剪切波弹性成像）对淀粉样变性和法布里病患者的心肌硬度进行无创评估。 | ||||||||
| 官方名称ICMJE | 子研究 (NCT04456582)：通过 2D-SWE 超声技术（二维剪切波弹性成像）对淀粉样变性和法布里病患者的心肌硬度进行无创评估。 | ||||||||
| 简要总结 | 简介：保留收缩功能的心力衰竭包括几种不同的疾病，但它们具有舒张功能障碍及其共同组成部分：心肌僵硬和松弛改变。心肌硬度是诊断和预后的重要参数，但在临床实践中仅评估松弛的变化。心脏弹性成像已被提议作为一种无创评估心肌硬度的诊断方式。 目的：我们研究的目的是通过非侵入性量化法布里病 (DF) 和淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性 (AC) 的舒张期心肌弹性 (EMD) 来研究剪切波心肌弹性成像在 ATTRh 形式和与其他补充成像和实验室测试（心电图、二维超声心动图、肌钙蛋白和 BNP）以及 6 分钟步行测试和生活质量问卷相关联。 材料和方法：将前瞻性纳入 60 名成人：20 名法布里病患者、40 名 hRTRT 患者（20 名心脏受累）和 20 名患者作为对照组。将进行超声心动图、心电图和实验室评估。心肌硬度的弹性心电图评估将在超声设备（佳能，Aplio i800）中使用多频凸面换能器进行，在设备的特定调整下进行心肌弹性图。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机 干预模式：平行分配 掩蔽：单一（结果评估员） 主要目的：诊断 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 诊断测试：剪切波弹性成像 心肌剪切波弹性成像通过非侵入性量化舒张期心肌弹性来评估心肌硬度。 | ||||||||
| 研究武器ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 60 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2022 年 3 月 30 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2021 年 8 月 31 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： - 有或没有心脏受累的 ATTRh 的记录诊断。 对于 ATTRh 心脏受累的定义，必须提供以下所有标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 时代ICMJE | 18 岁至 85 岁（成人、老年人） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 是的 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
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| 上市地点国家/地区ICMJE | 巴西 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04893889 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | 4963/19/182 法布里 | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 不 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD 共享声明ICMJE |
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| 责任方 | 圣保罗大学总医院 | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | 圣保罗大学总医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 辉瑞 | ||||||||
| 调查员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS账户 | 圣保罗大学总医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 4 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
