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出境医 / 临床实验 / 治疗性抗氧化补充剂 (TAS-SS21)
治疗性抗氧化补充剂 (TAS-SS21)
研究描述
简要总结：
一项远程管理研究、非随机、非盲、对照平行分配 2 期试验，以确定口服肌苷或六磷酸肌醇是否能提供有效的长期治疗，以对抗或减缓神经损伤进展，与现有的铁螯合疗法或在疾病的自然过程中。听力、平衡、活动能力和认知方面的临床变化将通过患者报告的研究分配评估结果进行 36 个月的评估。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 表层铁沉积 | 膳食补充剂：肌苷膳食补充剂：IP6 | 不适用 |
详细说明：
含有 500 毫克肌苷或 500 毫克肌醇六磷酸 (IP6) 的非处方膳食补充剂配方的胶囊将口服，每天两次，每次两粒，持续 36 个月。初步筛选将确定患者手臂分配。
在给药开始之前，患者将提交以前的听力图结果（3 年）、放射学报告（3 年）和 MRI 系列（3 年）的副本（如果可用）并完成基线评估活动：蒙特利尔认知评估 (MoCA) 远程管理、计时和开始(TUG)、2 分钟步行测试 (2-MWT)、特定活动平衡置信度 (ABC) 量表、iSS-QoL（自定义）患者结果报告
评估将进行四次：基线、第 1 年年底（12 个月）、第 2 年年底（24 个月）、研究结束（36 个月）。
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | 非随机 |
| 干预模式： | 平行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 支持性护理 |
| 官方名称： | 用于增强神经保护免受浅表铁质沉着症游离铁毒性的治疗性抗氧化剂补充剂 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 9 月 |
| 预计主要完成日期 ： | 2024 年 10 月 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2025 年 3 月 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验性：非处方膳食补充剂肌苷 含有 500 毫克肌苷的胶囊 每日两次 两粒 其他名称：次黄嘌呤 9-β-D-呋喃核糖苷 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-dihydroxy-5-hydroxymethyl)oxolan-2-yl] -1H-purin-6-one | 膳食补充剂：肌苷 患者将服用两粒 500 毫克肌苷胶囊，每天两次，持续 36 个月 |
| 实验性：非处方膳食补充剂 IP6 含有 500 毫克 IP6 的胶囊 每天两次 两粒胶囊 其他名称：六磷酸肌醇 (1R,2S,3r,4R,5S,6s)-环己烷-1,2,3,4,5,6-己基六[二氢（磷酸）] | 膳食补充剂：IP6 患者将服用两粒 500 毫克的 IP6 胶囊，每天两次，持续 36 个月 |
结果措施
主要结果测量 ：
- 减缓临床下降的速度 [时间范围：36 个月]临床衰退的减速将通过评估三个主要领域——听力、平衡和活动能力以及认知来量化。所有三个研究领域的历史和第 1 年平均下降率的研究结束可量化放缓，第 3 年 iSS-QOL 比第 1 年 iSS-QOL 评分显着增加。
次要结果测量 ：
- 临床疗效：不良事件发生率 [安全性和耐受性] [时间范围：36 个月]通过安全、有效的剂量范围和时间表来治疗性使用抗氧化剂，以达到患者可以接受的风险-收益关系。评估将包括总体不良事件 (AE) 和严重 AE (SAE) 率。
- 临床功效：改善生活质量 [时间范围：36 个月]iSS-QoL（自定义）从基线评估到学习结束的分数变化率将基于 16 个问题进行评分，分数范围为 1-5。更高的学习结束分数表明更高的满意度。
- 临床功效：蒙特利尔认知评估 (MoCA) 的变化率 [时间范围：36 个月]将为每个治疗组的患者评估蒙特利尔认知评估 (MoCA) 量表从基线评估到研究结束的分数变化率。 MoCA 评估注意力和注意力、执行功能、记忆力、语言、视觉构建技能、概念思维、计算和定向。正确完成 MoCA 任务会获得分数（范围 0-30）。认知下降将定义为 MoCA 总分从基线评估到最终 36mo 测试评估下降 ≥ 3pt。
- 临床疗效：听力变化率 [时间范围：36 个月]基线听力图将与每位患者的研究后听力图进行比较。将在研究前、基线和研究结束时比较以分贝为单位的听力水平与以赫兹为单位的频率的平均下降率。配对 t 检验将用于确定任何特定频率下阈值听力水平的平均差异的统计显着性。
- 临床功效：活动度和平衡的变化率 [时间范围：36 个月]Timed Up & Go (TUG)、2 分钟步行测试 (2MWT) 和特定活动的平衡信心 (ABC) 量表将单独评分。基线评分将与每位患者的年度评分和研究结束评分进行比较。配对 t 检验将用于确定平均差异的统计显着性。
- 临床功效：降低含铁血黄素（IP6 组）[时间范围：36 个月]从基线访问到研究结束，MRI 系列中可见的含铁血黄素沉积减少。 MRI 将客观分析铁沉积的变化。
资格标准
| 适合学习的年龄： | 16 岁至 77 岁（儿童、成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
联系方式和地点
联系人
| 联系人：Rori-Suzanne Daniel | 9035594123 | 管理员@superficialsideosis.org |
赞助商和合作者
表面铁沉积研究联盟公司
调查员
| 研究主任： | 罗里-苏珊娜·丹尼尔 | 表面含铁量研究联盟 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 12 日 | ||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 18 日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 预计研究开始日期ICMJE | 2021 年 9 月 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 10 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 减缓临床下降的速度 [时间范围：36 个月] 临床衰退的减速将通过评估三个主要领域——听力、平衡和活动能力以及认知来量化。所有三个研究领域的历史和第 1 年平均下降率的研究结束可量化放缓，第 3 年 iSS-QOL 比第 1 年 iSS-QOL 评分显着增加。 | ||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 更改历史记录 | |||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果测量ICMJE |
| ||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简要标题ICMJE | 治疗性抗氧化补充剂 | ||||
| 官方名称ICMJE | 用于增强神经保护免受浅表铁质沉着症游离铁毒性的治疗性抗氧化剂补充剂 | ||||
| 简要总结 | 一项远程管理研究、非随机、非盲、对照平行分配 2 期试验，以确定口服肌苷或六磷酸肌醇是否能提供有效的长期治疗，以对抗或减缓神经损伤进展，与现有的铁螯合疗法或在疾病的自然过程中。听力、平衡、活动能力和认知方面的临床变化将通过患者报告的研究分配评估结果进行 36 个月的评估。 | ||||
| 详细说明 | 含有 500 毫克肌苷或 500 毫克肌醇六磷酸 (IP6) 的非处方膳食补充剂配方的胶囊将口服，每天两次，每次两粒，持续 36 个月。初步筛选将确定患者手臂分配。 在给药开始之前，患者将提交以前的听力图结果（3 年）、放射学报告（3 年）和 MRI 系列（3 年）的副本（如果可用）并完成基线评估活动：蒙特利尔认知评估 (MoCA) 远程管理、计时和开始(TUG)、2 分钟步行测试 (2-MWT)、特定活动平衡置信度 (ABC) 量表、iSS-QoL（自定义）患者结果报告 评估将进行四次：基线、第 1 年年底（12 个月）、第 2 年年底（24 个月）、研究结束（36 个月）。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机 干预模式：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：支持性护理 | ||||
| 条件ICMJE | 表层铁沉积 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究武器ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 暂未招聘 | ||||
| 预计入学人数ICMJE | 50 | ||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2025 年 3 月 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 10 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： 确诊为 iSS（中枢神经系统表面铁沉积症） 不使用非法药物 无心肌梗塞或中风病史 无严重慢性阻塞性肺病史 可以安全吞下大胶囊 表现出至少一种已确认的 iSS 相关症状：听力损失、平衡、记忆/认知问题 对任何研究抗氧化剂没有已知的超敏反应或不耐受 在过去 30 天内（大约四个半星期）没有参加过针对任何疾病的另一项治疗研究 目前未怀孕或哺乳 排除标准： 肌苷臂排除： 痛风病史 肾结石的历史 P6 手臂排除 长效抗凝剂 已知或疑似活动性出血进入中枢神经系统 目前正在接受去铁酮螯合治疗 计划在三年内开始去铁酮螯合治疗 —— | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 时代ICMJE | 16 岁至 77 岁（儿童、成人、老年人） | ||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系方式ICMJE |
| ||||
| 上市地点国家/地区ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除位置国家/地区 | |||||
| 行政信息 | |||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04890808 | ||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | SSRA0921 | ||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||
| IPD 共享声明ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 表面铁沉积研究联盟公司 | ||||
| 研究发起人ICMJE | 表面铁沉积研究联盟公司 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 调查员ICMJE |
| ||||
| PRS账户 | 表面铁沉积研究联盟公司 | ||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||
研究描述
简要总结：
一项远程管理研究、非随机、非盲、对照平行分配 2 期试验，以确定口服肌苷或六磷酸肌醇是否能提供有效的长期治疗，以对抗或减缓神经损伤进展，与现有的铁螯合疗法或在疾病的自然过程中。听力、平衡、活动能力和认知方面的临床变化将通过患者报告的研究分配评估结果进行 36 个月的评估。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 表层铁沉积 | 膳食补充剂：肌苷膳食补充剂：IP6 | 不适用 |
详细说明：
含有 500 毫克肌苷或 500 毫克肌醇六磷酸 (IP6) 的非处方膳食补充剂配方的胶囊将口服，每天两次，每次两粒，持续 36 个月。初步筛选将确定患者手臂分配。
在给药开始之前，患者将提交以前的听力图结果（3 年）、放射学报告（3 年）和 MRI 系列（3 年）的副本（如果可用）并完成基线评估活动：蒙特利尔认知评估 (MoCA) 远程管理、计时和开始(TUG)、2 分钟步行测试 (2-MWT)、特定活动平衡置信度 (ABC) 量表、iSS-QoL（自定义）患者结果报告
评估将进行四次：基线、第 1 年年底（12 个月）、第 2 年年底（24 个月）、研究结束（36 个月）。
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 50名参与者 |
| 分配： | 非随机 |
| 干预模式： | 平行分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 支持性护理 |
| 官方名称： | 用于增强神经保护免受浅表铁质沉着症游离铁毒性的治疗性抗氧化剂补充剂 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 9 月 |
| 预计主要完成日期 ： | 2024 年 10 月 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2025 年 3 月 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验性：非处方膳食补充剂肌苷 含有 500 毫克肌苷的胶囊 每日两次 两粒 其他名称：次黄嘌呤 9-β-D-呋喃核糖苷 9-[(2R,3R,4S,5R)-3,4-dihydroxy-5-hydroxymethyl)oxolan-2-yl] -1H-purin-6-one | 膳食补充剂：肌苷 患者将服用两粒 500 毫克肌苷胶囊，每天两次，持续 36 个月 |
| 实验性：非处方膳食补充剂 IP6 含有 500 毫克 IP6 的胶囊 每天两次 两粒胶囊 其他名称：六磷酸肌醇 (1R,2S,3r,4R,5S,6s)-环己烷-1,2,3,4,5,6-己基六[二氢（磷酸）] | 膳食补充剂：IP6 患者将服用两粒 500 毫克的 IP6 胶囊，每天两次，持续 36 个月 |
结果措施
主要结果测量 ：
- 减缓临床下降的速度 [时间范围：36 个月]临床衰退的减速将通过评估三个主要领域——听力、平衡和活动能力以及认知来量化。所有三个研究领域的历史和第 1 年平均下降率的研究结束可量化放缓，第 3 年 iSS-QOL 比第 1 年 iSS-QOL 评分显着增加。
次要结果测量 ：
- 临床疗效：不良事件发生率 [安全性和耐受性] [时间范围：36 个月]通过安全、有效的剂量范围和时间表来治疗性使用抗氧化剂，以达到患者可以接受的风险-收益关系。评估将包括总体不良事件 (AE) 和严重 AE (SAE) 率。
- 临床功效：改善生活质量 [时间范围：36 个月]iSS-QoL（自定义）从基线评估到学习结束的分数变化率将基于 16 个问题进行评分，分数范围为 1-5。更高的学习结束分数表明更高的满意度。
- 临床功效：蒙特利尔认知评估 (MoCA) 的变化率 [时间范围：36 个月]将为每个治疗组的患者评估蒙特利尔认知评估 (MoCA) 量表从基线评估到研究结束的分数变化率。 MoCA 评估注意力和注意力、执行功能、记忆力、语言、视觉构建技能、概念思维、计算和定向。正确完成 MoCA 任务会获得分数（范围 0-30）。认知下降将定义为 MoCA 总分从基线评估到最终 36mo 测试评估下降 ≥ 3pt。
- 临床疗效：听力变化率 [时间范围：36 个月]基线听力图将与每位患者的研究后听力图进行比较。将在研究前、基线和研究结束时比较以分贝为单位的听力水平与以赫兹为单位的频率的平均下降率。配对 t 检验将用于确定任何特定频率下阈值听力水平的平均差异的统计显着性。
- 临床功效：活动度和平衡的变化率 [时间范围：36 个月]Timed Up & Go (TUG)、2 分钟步行测试 (2MWT) 和特定活动的平衡信心 (ABC) 量表将单独评分。基线评分将与每位患者的年度评分和研究结束评分进行比较。配对 t 检验将用于确定平均差异的统计显着性。
- 临床功效：降低含铁血黄素（IP6 组）[时间范围：36 个月]从基线访问到研究结束，MRI 系列中可见的含铁血黄素沉积减少。 MRI 将客观分析铁沉积的变化。
资格标准
| 适合学习的年龄： | 16 岁至 77 岁（儿童、成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
联系方式和地点
联系人
| 联系人：Rori-Suzanne Daniel | 9035594123 | 管理员@superficialsideosis.org |
赞助商和合作者
表面铁沉积研究联盟公司
调查员
| 研究主任： | 罗里-苏珊娜·丹尼尔 | 表面含铁量研究联盟 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 12 日 | ||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 18 日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 26 日 | ||||
| 预计研究开始日期ICMJE | 2021 年 9 月 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 10 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 减缓临床下降的速度 [时间范围：36 个月] 临床衰退的减速将通过评估三个主要领域——听力、平衡和活动能力以及认知来量化。所有三个研究领域的历史和第 1 年平均下降率的研究结束可量化放缓，第 3 年 iSS-QOL 比第 1 年 iSS-QOL 评分显着增加。 | ||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 更改历史记录 | |||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
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| 原始次要结果测量ICMJE |
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| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简要标题ICMJE | 治疗性抗氧化补充剂 | ||||
| 官方名称ICMJE | 用于增强神经保护免受浅表铁质沉着症游离铁毒性的治疗性抗氧化剂补充剂 | ||||
| 简要总结 | 一项远程管理研究、非随机、非盲、对照平行分配 2 期试验，以确定口服肌苷或六磷酸肌醇是否能提供有效的长期治疗，以对抗或减缓神经损伤进展，与现有的铁螯合疗法或在疾病的自然过程中。听力、平衡、活动能力和认知方面的临床变化将通过患者报告的研究分配评估结果进行 36 个月的评估。 | ||||
| 详细说明 | 含有 500 毫克肌苷或 500 毫克肌醇六磷酸 (IP6) 的非处方膳食补充剂配方的胶囊将口服，每天两次，每次两粒，持续 36 个月。初步筛选将确定患者手臂分配。 在给药开始之前，患者将提交以前的听力图结果（3 年）、放射学报告（3 年）和 MRI 系列（3 年）的副本（如果可用）并完成基线评估活动：蒙特利尔认知评估 (MoCA) 远程管理、计时和开始(TUG)、2 分钟步行测试 (2-MWT)、特定活动平衡置信度 (ABC) 量表、iSS-QoL（自定义）患者结果报告 评估将进行四次：基线、第 1 年年底（12 个月）、第 2 年年底（24 个月）、研究结束（36 个月）。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机 干预模式：平行分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：支持性护理 | ||||
| 条件ICMJE | 表层铁沉积 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究武器ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 暂未招聘 | ||||
| 预计入学人数ICMJE | 50 | ||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2025 年 3 月 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2024 年 10 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： 确诊为 iSS（中枢神经系统表面铁沉积症） 不使用非法药物 无心肌梗塞或中风病史 无严重慢性阻塞性肺病史 可以安全吞下大胶囊 表现出至少一种已确认的 iSS 相关症状：听力损失、平衡、记忆/认知问题 对任何研究抗氧化剂没有已知的超敏反应或不耐受 在过去 30 天内（大约四个半星期）没有参加过针对任何疾病的另一项治疗研究 目前未怀孕或哺乳 排除标准： 肌苷臂排除： 痛风病史 肾结石的历史 P6 手臂排除 长效抗凝剂 已知或疑似活动性出血进入中枢神经系统 目前正在接受去铁酮螯合治疗 计划在三年内开始去铁酮螯合治疗 —— | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 时代ICMJE | 16 岁至 77 岁（儿童、成人、老年人） | ||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系方式ICMJE |
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| 上市地点国家/地区ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除位置国家/地区 | |||||
| 行政信息 | |||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04890808 | ||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | SSRA0921 | ||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD 共享声明ICMJE |
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| 责任方 | 表面铁沉积研究联盟公司 | ||||
| 研究发起人ICMJE | 表面铁沉积研究联盟公司 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 调查员ICMJE |
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| PRS账户 | 表面铁沉积研究联盟公司 | ||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||
