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出境医 / 临床实验 / Avatrombopag 治疗成人原发性免疫性血小板减少症 (ITP) (ITP)
Avatrombopag 治疗成人原发性免疫性血小板减少症 (ITP) (ITP)
研究描述
简要总结：
这项单中心研究旨在研究 avatrombopag 在中国成人 ITP 患者中的有效性和安全性。这项研究将在先前治疗中对艾曲波帕或 rhTPO 没有反应的成年 ITP 患者中进行。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 原发性血小板减少性紫癜' target='_blank'>免疫性血小板减少性紫癜 | 药物： Avatrombopag | 不适用 |
详细说明：
本研究的主要目的是评估 avatrombopag 在既往治疗中对艾曲波帕或 rhTPO 无反应的成人 ITP 患者的疗效和安全性。
20 名符合条件的受试者将被纳入本研究。 在第 1 周至第 8 周期间，将根据受试者的血小板计数调整剂量。
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 20人 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | Avatrombopag 在治疗艾曲波帕或 rhTPO 疗效不佳的成人免疫性血小板减少症' target='_blank'>原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 中的有效性和安全性：一项单中心、前瞻性、单臂研究 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 5 月 30 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2021 年 11 月 30 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2021 年 12 月 31 日 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗组 20 名受试者将被纳入指定治疗剂量的 avatrombopag | 药物： Avatrombopag 受试者将每天接受一次初始剂量的 avatrombopag 治疗。将在前 4 周每周获得血小板计数，然后每 2 周获得一次血小板计数，直到研究的第 8 周。剂量调整范围为每周20毫克~每天40毫克，以维持血小板水平在50×10^9/L至150×10^9/L之间。如果连续4周每天服用avatrombopag 40 mg后血小板计数未达到30×10^9/L，则停止治疗。如果连续2周每天服用avatrombopag 20 mg后血小板计数超过400×10^9/L，则停止治疗。 其他名称：TPORA |
结果措施
主要结果测量 ：
- 治疗反应 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 2 周结束]在治疗第 2 周达到血小板计数 >=30×10^9/L 并且至少是基线计数的两倍的参与者百分比
次要结果测量 ：
- 治疗反应 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 1、3、4、6 和 8 周结束。]在治疗的第 1、3、4、6 和 8 周达到血小板计数 >=30×10^9/L 并且至少是基线计数的两倍的参与者百分比
- 治疗反应 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 8 周结束]在治疗第 8 周达到血小板计数 >=50×10^9/L 的参与者百分比
- 反应时间 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 8 周结束]反应时间定义为从治疗开始到第一次达到血小板计数 >=30×10^9/L 并且在整个 8 周内至少加倍基线计数的时间
- 反应持续时间 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 8 周结束]参与者血小板计数 >=30×10^9/L 的总持续时间
- 有效性评估 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 8 周结束]在整个 8 周内减少或停用基线伴随 ITP 药物的参与者人数。
资格标准
| 适合学习的年龄： | 18 岁及以上（成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性和女性大于或等于 18 岁。
- 被诊断患有慢性免疫性血小板减少症' target='_blank'>原发性免疫性血小板减少症（持续时间大于或等于 12 个月）且平均 2 个血小板计数 < 30x10^9/L 至少 7 天的参与者，没有其他原因导致血小板减少症（例如，假性血小板减少症、髓系纤维化）。体检不应提示除 ITP 之外的任何其他可能导致血小板减少的疾病。
- 以前用艾曲波帕或 rhTPO 治疗无效（治疗后血小板计数 < 30x10^9/L，或血小板计数增加小于基线值的两倍，或出血）。
- 凝血酶原时间/国际标准化比值和活化部分凝血活酶时间必须在正常范围的 80% 至 120% 内，且无高凝状态病史。
- 良好的合规性。
排除标准：
- 诊断为继发性免疫性血小板减少症或有系统性红斑狼疮和抗磷脂抗体综合征病史的患者。
- 骨髓增生异常综合征 (MDS)、淋巴组织增生性疾病、骨髓增生异常肿瘤和白血病病史。
- 筛选前 3 个月内有动血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成（中风、短暂性脑缺血发作、心肌梗塞、深血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成或肺栓塞）病史，以及以下 2 个或更多危险因素：包括雌激素替代疗法或避孕疗法、吸烟、糖尿病、高胆固醇血症、高血压药物、癌症或任何其他动脉或血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成家族史，或在筛选开始时服用抗凝剂或抗血小板药物的患者。
- 有严重心血管疾病病史（例如，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭 [CHF] 纽约心脏协会 III 级、已知会增加血栓栓塞事件风险的心律失常 [例如心房颤动]、冠状动脉支架置入术、血管成形术、冠状动脉搭桥术）嫁接）。
- 遗传性血栓前综合征（例如，凝血酶因子 V Leiden 突变、凝血酶原 G20210A 突变或遗传性抗凝血酶 (ATIII) 缺乏症）。
- 参与者同时患有恶性肿瘤疾病。
- 血肌酐 > 正常值上限 (ULN) 的 1.2 倍。
- 已知对 avatrombopag 或其赋形剂过敏的参与者。
- 怀孕或打算在不久的将来怀孕的妇女被排除在外。
联系方式和地点
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 12 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 18 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 18 日 | ||||||||
| 预计研究开始日期ICMJE | 2021 年 5 月 30 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2021 年 11 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 治疗反应 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 2 周结束] 在治疗第 2 周达到血小板计数 >=30×10^9/L 并且至少是基线计数的两倍的参与者百分比 | ||||||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | Avatrombopag 治疗成人免疫性血小板减少症' target='_blank'>原发性免疫性血小板减少症 (ITP) | ||||||||
| 官方名称ICMJE | Avatrombopag 在治疗艾曲波帕或 rhTPO 疗效不佳的成人免疫性血小板减少症' target='_blank'>原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 中的有效性和安全性：一项单中心、前瞻性、单臂研究 | ||||||||
| 简要总结 | 这项单中心研究旨在研究 avatrombopag 在中国成人 ITP 患者中的有效性和安全性。这项研究将在先前治疗中对艾曲波帕或 rhTPO 没有反应的成年 ITP 患者中进行。 | ||||||||
| 详细说明 | 本研究的主要目的是评估 avatrombopag 在既往治疗中对艾曲波帕或 rhTPO 无反应的成人 ITP 患者的疗效和安全性。 20 名符合条件的受试者将被纳入本研究。 在第 1 周至第 8 周期间，将根据受试者的血小板计数调整剂量。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 原发性血小板减少性紫癜' target='_blank'>免疫性血小板减少性紫癜 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物： Avatrombopag 受试者将每天接受一次初始剂量的 avatrombopag 治疗。将在前 4 周每周获得血小板计数，然后每 2 周获得一次血小板计数，直到研究的第 8 周。剂量调整范围为每周20毫克~每天40毫克，以维持血小板水平在50×10^9/L至150×10^9/L之间。如果连续4周每天服用avatrombopag 40 mg后血小板计数未达到30×10^9/L，则停止治疗。如果连续2周每天服用avatrombopag 20 mg后血小板计数超过400×10^9/L，则停止治疗。 其他名称：TPORA | ||||||||
| 研究武器ICMJE | 实验：治疗组 20 名受试者将被纳入指定治疗剂量的 avatrombopag 干预：药物：Avatrombopag | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 20 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2021 年 12 月 31 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2021 年 11 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 时代ICMJE | 18 岁及以上（成人、老年人） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
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| 上市地点国家/地区ICMJE | 中国 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04890041 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | SKX-ITP-001 | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||||||
| IPD 共享声明ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 张磊，血液病研究所医院 | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | 血液病研究所医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 调查员ICMJE |
| ||||||||
| PRS账户 | 血液病研究所医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
研究描述
简要总结：
这项单中心研究旨在研究 avatrombopag 在中国成人 ITP 患者中的有效性和安全性。这项研究将在先前治疗中对艾曲波帕或 rhTPO 没有反应的成年 ITP 患者中进行。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 原发性血小板减少性紫癜' target='_blank'>免疫性血小板减少性紫癜 | 药物： Avatrombopag | 不适用 |
详细说明：
本研究的主要目的是评估 avatrombopag 在既往治疗中对艾曲波帕或 rhTPO 无反应的成人 ITP 患者的疗效和安全性。
20 名符合条件的受试者将被纳入本研究。 在第 1 周至第 8 周期间，将根据受试者的血小板计数调整剂量。
学习规划
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 20人 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | Avatrombopag 在治疗艾曲波帕或 rhTPO 疗效不佳的成人免疫性血小板减少症' target='_blank'>原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 中的有效性和安全性：一项单中心、前瞻性、单臂研究 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 5 月 30 日 |
| 预计主要完成日期 ： | 2021 年 11 月 30 日 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2021 年 12 月 31 日 |
武器和干预
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：治疗组 20 名受试者将被纳入指定治疗剂量的 avatrombopag | 药物： Avatrombopag 受试者将每天接受一次初始剂量的 avatrombopag 治疗。将在前 4 周每周获得血小板计数，然后每 2 周获得一次血小板计数，直到研究的第 8 周。剂量调整范围为每周20毫克~每天40毫克，以维持血小板水平在50×10^9/L至150×10^9/L之间。如果连续4周每天服用avatrombopag 40 mg后血小板计数未达到30×10^9/L，则停止治疗。如果连续2周每天服用avatrombopag 20 mg后血小板计数超过400×10^9/L，则停止治疗。 其他名称：TPORA |
结果措施
主要结果测量 ：
- 治疗反应 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 2 周结束]在治疗第 2 周达到血小板计数 >=30×10^9/L 并且至少是基线计数的两倍的参与者百分比
次要结果测量 ：
- 治疗反应 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 1、3、4、6 和 8 周结束。]在治疗的第 1、3、4、6 和 8 周达到血小板计数 >=30×10^9/L 并且至少是基线计数的两倍的参与者百分比
- 治疗反应 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 8 周结束]在治疗第 8 周达到血小板计数 >=50×10^9/L 的参与者百分比
- 反应时间 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 8 周结束]反应时间定义为从治疗开始到第一次达到血小板计数 >=30×10^9/L 并且在整个 8 周内至少加倍基线计数的时间
- 反应持续时间 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 8 周结束]参与者血小板计数 >=30×10^9/L 的总持续时间
- 有效性评估 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 8 周结束]在整个 8 周内减少或停用基线伴随 ITP 药物的参与者人数。
资格标准
| 适合学习的年龄： | 18 岁及以上（成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性和女性大于或等于 18 岁。
- 被诊断患有慢性免疫性血小板减少症' target='_blank'>原发性免疫性血小板减少症（持续时间大于或等于 12 个月）且平均 2 个血小板计数 < 30x10^9/L 至少 7 天的参与者，没有其他原因导致血小板减少症（例如，假性血小板减少症、髓系纤维化）。体检不应提示除 ITP 之外的任何其他可能导致血小板减少的疾病。
- 以前用艾曲波帕或 rhTPO 治疗无效（治疗后血小板计数 < 30x10^9/L，或血小板计数增加小于基线值的两倍，或出血）。
- 凝血酶原时间/国际标准化比值和活化部分凝血活酶时间必须在正常范围的 80% 至 120% 内，且无高凝状态病史。
- 良好的合规性。
排除标准：
- 诊断为继发性免疫性血小板减少症或有系统性红斑狼疮和抗磷脂抗体综合征病史的患者。
- 骨髓增生异常综合征 (MDS)、淋巴组织增生性疾病、骨髓增生异常肿瘤和白血病病史。
- 筛选前 3 个月内有动血栓形成' target='_blank'>血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成' target='_blank'>血栓形成（中风、短暂性脑缺血发作、心肌梗塞、深血栓形成' target='_blank'>血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成' target='_blank'>血栓形成或肺栓塞）病史，以及以下 2 个或更多危险因素：包括雌激素替代疗法或避孕疗法、吸烟、糖尿病、高胆固醇血症、高血压药物、癌症或任何其他动脉或血栓形成' target='_blank'>血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成' target='_blank'>血栓形成家族史，或在筛选开始时服用抗凝剂或抗血小板药物的患者。
- 有严重心血管疾病病史（例如，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭 [CHF] 纽约心脏协会 III 级、已知会增加血栓栓塞事件风险的心律失常 [例如心房颤动]、冠状动脉支架置入术、血管成形术、冠状动脉搭桥术）嫁接）。
- 遗传性血栓前综合征（例如，凝血酶因子 V Leiden 突变、凝血酶原 G20210A 突变或遗传性凝血酶' target='_blank'>抗凝血酶 (ATIII) 缺乏症）。
- 参与者同时患有恶性肿瘤疾病。
- 血肌酐 > 正常值上限 (ULN) 的 1.2 倍。
- 已知对 avatrombopag 或其赋形剂过敏的参与者。
- 怀孕或打算在不久的将来怀孕的妇女被排除在外。
联系方式和地点
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 12 日 | ||||||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 18 日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 18 日 | ||||||||
| 预计研究开始日期ICMJE | 2021 年 5 月 30 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2021 年 11 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 治疗反应 [时间范围：从研究治疗开始（第 1 天）到第 2 周结束] 在治疗第 2 周达到血小板计数 >=30×10^9/L 并且至少是基线计数的两倍的参与者百分比 | ||||||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 更改历史 | 未发布任何更改 | ||||||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
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| 原始次要结果测量ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简要标题ICMJE | Avatrombopag 治疗成人免疫性血小板减少症' target='_blank'>原发性免疫性血小板减少症 (ITP) | ||||||||
| 官方名称ICMJE | Avatrombopag 在治疗艾曲波帕或 rhTPO 疗效不佳的成人免疫性血小板减少症' target='_blank'>原发性免疫性血小板减少症 (ITP) 中的有效性和安全性：一项单中心、前瞻性、单臂研究 | ||||||||
| 简要总结 | 这项单中心研究旨在研究 avatrombopag 在中国成人 ITP 患者中的有效性和安全性。这项研究将在先前治疗中对艾曲波帕或 rhTPO 没有反应的成年 ITP 患者中进行。 | ||||||||
| 详细说明 | 本研究的主要目的是评估 avatrombopag 在既往治疗中对艾曲波帕或 rhTPO 无反应的成人 ITP 患者的疗效和安全性。 20 名符合条件的受试者将被纳入本研究。 在第 1 周至第 8 周期间，将根据受试者的血小板计数调整剂量。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 掩蔽：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 原发性血小板减少性紫癜' target='_blank'>免疫性血小板减少性紫癜 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物： Avatrombopag 受试者将每天接受一次初始剂量的 avatrombopag 治疗。将在前 4 周每周获得血小板计数，然后每 2 周获得一次血小板计数，直到研究的第 8 周。剂量调整范围为每周20毫克~每天40毫克，以维持血小板水平在50×10^9/L至150×10^9/L之间。如果连续4周每天服用avatrombopag 40 mg后血小板计数未达到30×10^9/L，则停止治疗。如果连续2周每天服用avatrombopag 20 mg后血小板计数超过400×10^9/L，则停止治疗。 其他名称：TPORA | ||||||||
| 研究武器ICMJE | 实验：治疗组 20 名受试者将被纳入指定治疗剂量的 avatrombopag 干预：药物：Avatrombopag | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招聘 | ||||||||
| 预计入学人数ICMJE | 20 | ||||||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2021 年 12 月 31 日 | ||||||||
| 预计主要完成日期 | 2021 年 11 月 30 日（主要结局指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 时代ICMJE | 18 岁及以上（成人、老年人） | ||||||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系方式ICMJE |
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| 上市地点国家/地区ICMJE | 中国 | ||||||||
| 删除位置国家/地区 | |||||||||
| 行政信息 | |||||||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04890041 | ||||||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | SKX-ITP-001 | ||||||||
| 设有数据监控委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD 共享声明ICMJE |
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| 责任方 | 张磊，血液病研究所医院 | ||||||||
| 研究发起人ICMJE | 血液病研究所医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 调查员ICMJE |
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| PRS账户 | 血液病研究所医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||||||
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