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出境医 / 临床实验 / Iptacopan (LNP023) 在未接受补体抑制剂治疗 (APPELHUS) 的非典型溶血性尿毒症综合征成年患者中的疗效和安全性

Iptacopan (LNP023) 在未接受补体抑制剂治疗 (APPELHUS) 的非典型溶血性尿毒症综合征成年患者中的疗效和安全性

研究描述
简要总结：
这项 3 期研究的目的是确定 iptacopan (LNP023) 是否有效和安全地治疗成人患者的 aHUS，这些患者未接受过补体抑制剂治疗。

状况或疾病 干预/治疗阶段
尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征' target='_blank'>非典型尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征药物：依他可泮第三阶段

详细说明：
该研究被设计为一项多中心、单臂、开放标签研究，以证明 LNP023（iptacopan）以 200 毫克每天两次的剂量对未接受补体抑制剂治疗（包括抗C5 抗体）。该研究将招募大约 50 名参与者，并评估艾普他克对一系列与 aHUS 相关的疗效评估的影响，包括血液学和肾脏参数、透析要求、慢性肾病 (CKD) 阶段的变化以及患者报告的结果 (PRO)疲劳和生活质量。
学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 50名参与者
分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
掩蔽说明：开放标签单臂研究
主要目的：治疗
官方名称：一项多中心、单臂、开放标签试验，用于评估每日两次口服 LNP023 在未接受补充抑制剂治疗的成人 aHUS 患者中的疗效和安全性
预计学习开始日期 ： 2021 年 8 月 31 日
预计主要完成日期 ： 2024 年 10 月 9 日
预计 研究完成日期 ： 2024 年 11 月 6 日
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验性：Iptacopan 200 mg bid
单臂开放标签，50 名成年患者接受 200 毫克每日两次口服 iptacopan 剂量
药物：依他可潘
Iptacopan 200mg 每日两次 口服
其他名称：LNP023

结果措施
主要结果测量 ：
  1. 在不使用 PE/PI 和抗 C5 抗体的情况下具有完全 TMA 反应的参与者百分比 [时间框架：26 周的研究治疗]

    在 26 周的研究治疗期间，接受 iptacopan 治疗的参与者达到完全血栓性微血管病 (TMA) 反应的人数/百分比。

    完全 TMA 反应定义为 (1) 血小板计数（血小板计数≥150 x 10^9/L）和 LDH（低于 ULN）的血液学正常化，以及 (2) 肾功能改善（血清肌酐从基线降低≥25% )，保持两次测量间隔至少 4 周，以及两者之间的任何测量


  2. 长期安全性和有效性评估 [时间范围：52 周的研究治疗]
    iptacopan 的长期（一年）安全性、耐受性和有效性，通过 1) 安全性评估，包括研究治疗 52 周后的不良事件/严重不良事件、安全实验室参数、生命体征等，以及 2) 疗效评估，包括完整的 TMA 反应, 血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）、eGFR、研究治疗 52 周后的 PRO


次要结果测量 ：
  1. 达到完全 TMA 反应的时间 [时间范围：26 周的研究治疗]
    研究治疗药物 iptacopan 对研究治疗前 26 周完成 TMA 反应时间的影响

  2. 血红蛋白水平从基线增加 ≥ 2 g/dL 的参与者百分比 [时间框架：26 周的研究治疗]
    反应定义为在至少相隔 4 周的两次测量中观察到的血红蛋白从基线增加 ≥ 2 g/dL 的参与者的百分比，以及在 26 周研究治疗期间的任何测量之间的任何测量

  3. 血液学参数相对于基线的变化 [时间范围：第 26 周]
    第 26 周血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）较基线的变化

  4. 透析参与者的百分比 [时间范围：26 周的研究治疗]
    对于在开始 iptacopan 治疗前 5 天内需要透析的参与者，将通过比例和相应的置信区间评估在研究治疗的 26 周内不再需要透析的参与者人数

  5. 估计肾小球滤过率相对于基线的变化 [时间范围：第 26 周]
    研究治疗 26 周后 eGFR 从基线的变化。

  6. 慢性肾病 (CKD) 阶段相对于基线的变化 [时间框架：第 26 周]
    基于第 26 周 eGFR 类别的 CKD 阶段 (1-5) 从基线的变化

  7. 通过慢性疾病治疗功能评估 (FACIT)-疲劳问卷测量的患者报告结果评分相对于基线的变化 [时间框架：第 26 周]
    第 26 周 FACIT-疲劳问卷的患者报告结果评分相对于基线的变化

  8. 根据 EuroQol 5 级 EQ-5D 版本 (EQ-5D-5L) 问卷 [时间框架：第 26 周] 测量的患者报告结果评分相对于基线的变化
    EuroQol 5 级 EQ-5D 版本 (EQ-5D-5L) 问卷第 26 周患者报告结果评分与基线相比的变化

  9. 根据患者严重程度印象 (PGIS) 问卷 [时间框架：第 26 周] 测量的患者报告结果评分相对于基线的变化
    第 26 周患者总体严重程度印象 (PGIS) 的患者报告结果评分相对于基线的变化

  10. 患者报告的结果评分相对于基线的变化，由第 2 版简短形式的 36 健康调查问卷 (SF-36 v2) [时间框架：第 26 周]
    在第 26 周，简短形式 36 健康调查问卷第 2 版 (SF-36 v2) 的患者报告结果得分与基线相比的变化


资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄： 18 岁及以上（成人、老年人）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

主要纳入标准：

  • 有血栓性微血管病 (TMA) 证据的成年患者，包括血小板减少症、溶血证据和急性肾损伤
  • 在开始研究治疗之前，需要接种脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗。如果患者之前未接种过疫苗，或者需要加强免疫，则应根据当地法规至少在首次研究药物给药前 2 周接种疫苗。如果研究治疗必须在疫苗接种后 2 周之前或在接种疫苗之前开始，则必须在研究治疗开始时和疫苗接种后至少 2 周进行预防性抗生素治疗

主要排除标准：

  • 补体抑制剂治疗，包括抗 C5 抗体
  • ADAMTS13 缺乏（<5% 活性）和/或志贺毒素相关尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征 (STx-HUS)，和/或直接 Coombs 试验阳性
  • 确定的药物暴露相关 HUS 或与已知的钴胺素 C 代谢遗传缺陷或已知的二酰甘油激酶 ε (DGKE) 介导的 aHUS 相关的 HUS
  • 在开始筛选当前 TMA 之前，收到 PE/PI 28 天或更长时间
  • 骨髓移植 (BMT)/造血干细胞移植 (HSCT)、心脏、肺、小肠、胰腺或肝脏移植
  • 败血症、严重全身感染、COVID-19 感染、混淆 aHUS 的准确诊断或阻碍 aHUS 疾病管理能力的全身感染、由包膜细菌引起的活动性感染（或复发性侵袭性感染病史）的患者
  • 肾脏疾病提示除 aHUS 以外的其他疾病或慢性肾功能衰竭或非补体介导的遗传性肾脏疾病家族史
  • 筛选时肝病或肝损伤
  • 系统性硬化症（硬皮病）、系统性红斑狼疮（SLE）或抗磷脂抗体阳性或综合征
  • 慢性血液透析或腹膜透析

其他协议定义的纳入/排除标准可能适用

联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：诺华制药1-888-669-6682 novartis.email@novartis.com
联系人：诺华制药+41613241111

赞助商和合作者
诺华制药
调查员
调查员信息布局表
研究主任：诺华制药诺华制药
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 5 月 7 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 5 月 17 日
最后更新发布日期2021 年 5 月 17 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 8 月 31 日
预计主要完成日期2024 年 10 月 9 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月13日）
  • 在不使用 PE/PI 和抗 C5 抗体的情况下具有完全 TMA 反应的参与者百分比 [时间框架：26 周的研究治疗]
    在 26 周的研究治疗期间，接受 iptacopan 治疗的参与者达到完全血栓性微血管病 (TMA) 反应的人数/百分比。完全 TMA 反应定义为 (1) 血小板计数（血小板计数≥150 x 10^9/L）和 LDH（低于 ULN）的血液学正常化，以及 (2) 肾功能改善（血清肌酐从基线降低≥25% )，保持两次测量间隔至少 4 周，以及两者之间的任何测量
  • 长期安全性和有效性评估 [时间范围：52 周的研究治疗]
    iptacopan 的长期（一年）安全性、耐受性和有效性，通过 1) 安全性评估，包括研究治疗 52 周后的不良事件/严重不良事件、安全实验室参数、生命体征等，以及 2) 疗效评估，包括完整的 TMA 反应, 血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）、eGFR、研究治疗 52 周后的 PRO
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月13日）
  • 达到完全 TMA 反应的时间 [时间范围：26 周的研究治疗]
    研究治疗药物 iptacopan 对研究治疗前 26 周完成 TMA 反应时间的影响
  • 血红蛋白水平从基线增加 ≥ 2 g/dL 的参与者百分比 [时间框架：26 周的研究治疗]
    反应定义为在至少相隔 4 周的两次测量中观察到的血红蛋白从基线增加 ≥ 2 g/dL 的参与者的百分比，以及在 26 周研究治疗期间的任何测量之间的任何测量
  • 血液学参数相对于基线的变化 [时间范围：第 26 周]
    第 26 周血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）较基线的变化
  • 透析参与者的百分比 [时间范围：26 周的研究治疗]
    对于在开始 iptacopan 治疗前 5 天内需要透析的参与者，将通过比例和相应的置信区间评估在研究治疗的 26 周内不再需要透析的参与者人数
  • 估计肾小球滤过率相对于基线的变化 [时间范围：第 26 周]
    研究治疗 26 周后 eGFR 从基线的变化。
  • 慢性肾病 (CKD) 阶段相对于基线的变化 [时间框架：第 26 周]
    基于第 26 周 eGFR 类别的 CKD 阶段 (1-5) 从基线的变化
  • 通过慢性疾病治疗功能评估 (FACIT)-疲劳问卷测量的患者报告结果评分相对于基线的变化 [时间框架：第 26 周]
    第 26 周 FACIT-疲劳问卷的患者报告结果评分相对于基线的变化
  • 根据 EuroQol 5 级 EQ-5D 版本 (EQ-5D-5L) 问卷 [时间框架：第 26 周] 测量的患者报告结果评分相对于基线的变化
    EuroQol 5 级 EQ-5D 版本 (EQ-5D-5L) 问卷第 26 周患者报告结果评分与基线相比的变化
  • 根据患者严重程度印象 (PGIS) 问卷 [时间框架：第 26 周] 测量的患者报告结果评分相对于基线的变化
    第 26 周患者总体严重程度印象 (PGIS) 的患者报告结果评分相对于基线的变化
  • 患者报告的结果评分相对于基线的变化，由第 2 版简短形式的 36 健康调查问卷 (SF-36 v2) [时间框架：第 26 周]
    在第 26 周，简短形式 36 健康调查问卷第 2 版 (SF-36 v2) 的患者报告结果得分与基线相比的变化
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE Iptacopan (LNP023) 在未接受补充抑制剂治疗的尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征' target='_blank'>非典型尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征成年患者中的疗效和安全性
官方名称ICMJE一项多中心、单臂、开放标签试验，用于评估每日两次口服 LNP023 在未接受补充抑制剂治疗的成人 aHUS 患者中的疗效和安全性
简要总结这项 3 期研究的目的是确定 iptacopan (LNP023) 是否有效和安全地治疗成人患者的 aHUS，这些患者未接受过补体抑制剂治疗。
详细说明该研究被设计为一项多中心、单臂、开放标签研究，以证明 LNP023（iptacopan）以 200 毫克每天两次的剂量对未接受补体抑制剂治疗（包括抗C5 抗体）。该研究将招募大约 50 名参与者，并评估艾普他克对一系列与 aHUS 相关的疗效评估的影响，包括血液学和肾脏参数、透析要求、慢性肾病 (CKD) 阶段的变化以及患者报告的结果 (PRO)疲劳和生活质量。
研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE第三阶段
研究设计ICMJE分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
掩蔽说明：
开放标签单臂研究
主要目的：治疗
条件ICMJE尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征' target='_blank'>非典型尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征
干预ICMJE药物：依他可潘
Iptacopan 200mg 每日两次 口服
其他名称：LNP023
研究武器ICMJE实验性：Iptacopan 200 mg bid
单臂开放标签，50 名成年患者接受 200 毫克每日两次口服 iptacopan 剂量
干预：药物：依他可泮
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（投稿时间：2021年5月13日）		 50
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2024 年 11 月 6 日
预计主要完成日期2024 年 10 月 9 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

主要纳入标准：

  • 有血栓性微血管病 (TMA) 证据的成年患者，包括血小板减少症、溶血证据和急性肾损伤
  • 在开始研究治疗之前，需要接种脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗。如果患者之前未接种过疫苗，或者需要加强免疫，则应根据当地法规至少在首次研究药物给药前 2 周接种疫苗。如果研究治疗必须在疫苗接种后 2 周之前或在接种疫苗之前开始，则必须在研究治疗开始时和疫苗接种后至少 2 周进行预防性抗生素治疗

主要排除标准：

  • 补体抑制剂治疗，包括抗 C5 抗体
  • ADAMTS13 缺乏（<5% 活性）和/或志贺毒素相关尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征 (STx-HUS)，和/或直接 Coombs 试验阳性
  • 确定的药物暴露相关 HUS 或与已知的钴胺素 C 代谢遗传缺陷或已知的二酰甘油激酶 ε (DGKE) 介导的 aHUS 相关的 HUS
  • 在开始筛选当前 TMA 之前，收到 PE/PI 28 天或更长时间
  • 骨髓移植 (BMT)/造血干细胞移植 (HSCT)、心脏、肺、小肠、胰腺或肝脏移植
  • 败血症、严重全身感染、COVID-19 感染、混淆 aHUS 的准确诊断或阻碍 aHUS 疾病管理能力的全身感染、由包膜细菌引起的活动性感染（或复发性侵袭性感染病史）的患者
  • 肾脏疾病提示除 aHUS 以外的其他疾病或慢性肾功能衰竭或非补体介导的遗传性肾脏疾病家族史
  • 筛选时肝病或肝损伤
  • 系统性硬化症（硬皮病）、系统性红斑狼疮（SLE）或抗磷脂抗体阳性或综合征
  • 慢性血液透析或腹膜透析

其他协议定义的纳入/排除标准可能适用

性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE 18 岁及以上（成人、老年人）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系人：诺华制药1-888-669-6682 novartis.email@novartis.com
联系人：诺华制药+41613241111
上市地点国家/地区ICMJE不提供
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04889430
其他研究 ID 号ICMJE CLNP023F12301
2020-005186-13（EudraCT 编号）
设有数据监控委员会是的
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：是的
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：是的
计划说明：

诺华致力于与合格的外部研究人员共享、访问患者级别的数据并支持符合条件的研究的临床文件。这些请求由独立审查小组根据科学价值进行审查和批准。所提供的所有数据均已匿名，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程确定的。

责任方诺华（Novartis Pharmaceuticals）
研究发起人ICMJE诺华制药
合作者ICMJE不提供
调查员ICMJE
研究主任：诺华制药诺华制药
PRS账户诺华
验证日期2021 年 5 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素
研究描述
简要总结：
这项 3 期研究的目的是确定 iptacopan (LNP023) 是否有效和安全地治疗成人患者的 aHUS，这些患者未接受过补体抑制剂治疗。

状况或疾病 干预/治疗阶段
尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征' target='_blank'>非典型尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征药物：依他可泮第三阶段

详细说明：
该研究被设计为一项多中心、单臂、开放标签研究，以证明 LNP023（iptacopan）以 200 毫克每天两次的剂量对未接受补体抑制剂治疗（包括抗C5 抗体）。该研究将招募大约 50 名参与者，并评估艾普他克对一系列与 aHUS 相关的疗效评估的影响，包括血液学和肾脏参数、透析要求、慢性肾病 (CKD) 阶段的变化以及患者报告的结果 (PRO)疲劳和生活质量。
学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 50名参与者
分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
掩蔽说明：开放标签单臂研究
主要目的：治疗
官方名称：一项多中心、单臂、开放标签试验，用于评估每日两次口服 LNP023 在未接受补充抑制剂治疗的成人 aHUS 患者中的疗效和安全性
预计学习开始日期 ： 2021 年 8 月 31 日
预计主要完成日期 ： 2024 年 10 月 9 日
预计 研究完成日期 ： 2024 年 11 月 6 日
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验性：Iptacopan 200 mg bid
单臂开放标签，50 名成年患者接受 200 毫克每日两次口服 iptacopan 剂量
药物：依他可潘
Iptacopan 200mg 每日两次 口服
其他名称：LNP023

结果措施
主要结果测量 ：
  1. 在不使用 PE/PI 和抗 C5 抗体的情况下具有完全 TMA 反应的参与者百分比 [时间框架：26 周的研究治疗]

    在 26 周的研究治疗期间，接受 iptacopan 治疗的参与者达到完全血栓性微血管病 (TMA) 反应的人数/百分比。

    完全 TMA 反应定义为 (1) 血小板计数（血小板计数≥150 x 10^9/L）和 LDH（低于 ULN）的血液学正常化，以及 (2) 肾功能改善（血清肌酐从基线降低≥25% )，保持两次测量间隔至少 4 周，以及两者之间的任何测量


  2. 长期安全性和有效性评估 [时间范围：52 周的研究治疗]
    iptacopan 的长期（一年）安全性、耐受性和有效性，通过 1) 安全性评估，包括研究治疗 52 周后的不良事件/严重不良事件、安全实验室参数、生命体征等，以及 2) 疗效评估，包括完整的 TMA 反应, 血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）、eGFR、研究治疗 52 周后的 PRO


次要结果测量 ：
  1. 达到完全 TMA 反应的时间 [时间范围：26 周的研究治疗]
    研究治疗药物 iptacopan 对研究治疗前 26 周完成 TMA 反应时间的影响

  2. 血红蛋白水平从基线增加 ≥ 2 g/dL 的参与者百分比 [时间框架：26 周的研究治疗]
    反应定义为在至少相隔 4 周的两次测量中观察到的血红蛋白从基线增加 ≥ 2 g/dL 的参与者的百分比，以及在 26 周研究治疗期间的任何测量之间的任何测量

  3. 血液学参数相对于基线的变化 [时间范围：第 26 周]
    第 26 周血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）较基线的变化

  4. 透析参与者的百分比 [时间范围：26 周的研究治疗]
    对于在开始 iptacopan 治疗前 5 天内需要透析的参与者，将通过比例和相应的置信区间评估在研究治疗的 26 周内不再需要透析的参与者人数

  5. 估计肾小球滤过率相对于基线的变化 [时间范围：第 26 周]
    研究治疗 26 周后 eGFR 从基线的变化。

  6. 慢性肾病 (CKD) 阶段相对于基线的变化 [时间框架：第 26 周]
    基于第 26 周 eGFR 类别的 CKD 阶段 (1-5) 从基线的变化

  7. 通过慢性疾病治疗功能评估 (FACIT)-疲劳问卷测量的患者报告结果评分相对于基线的变化 [时间框架：第 26 周]
    第 26 周 FACIT-疲劳问卷的患者报告结果评分相对于基线的变化

  8. 根据 EuroQol 5 级 EQ-5D 版本 (EQ-5D-5L) 问卷 [时间框架：第 26 周] 测量的患者报告结果评分相对于基线的变化
    EuroQol 5 级 EQ-5D 版本 (EQ-5D-5L) 问卷第 26 周患者报告结果评分与基线相比的变化

  9. 根据患者严重程度印象 (PGIS) 问卷 [时间框架：第 26 周] 测量的患者报告结果评分相对于基线的变化
    第 26 周患者总体严重程度印象 (PGIS) 的患者报告结果评分相对于基线的变化

  10. 患者报告的结果评分相对于基线的变化，由第 2 版简短形式的 36 健康调查问卷 (SF-36 v2) [时间框架：第 26 周]
    在第 26 周，简短形式 36 健康调查问卷第 2 版 (SF-36 v2) 的患者报告结果得分与基线相比的变化


资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄： 18 岁及以上（成人、老年人）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

主要纳入标准：

  • 有血栓性微血管病 (TMA) 证据的成年患者，包括血小板减少症、溶血证据和急性肾损伤
  • 在开始研究治疗之前，需要接种脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗。如果患者之前未接种过疫苗，或者需要加强免疫，则应根据当地法规至少在首次研究药物给药前 2 周接种疫苗。如果研究治疗必须在疫苗接种后 2 周之前或在接种疫苗之前开始，则必须在研究治疗开始时和疫苗接种后至少 2 周进行预防性抗生素治疗

主要排除标准：

  • 补体抑制剂治疗，包括抗 C5 抗体
  • ADAMTS13 缺乏（<5% 活性）和/或志贺毒素相关尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征 (STx-HUS)，和/或直接 Coombs 试验阳性
  • 确定的药物暴露相关 HUS 或与已知的钴胺素 C 代谢遗传缺陷或已知的二酰甘油激酶 ε (DGKE) 介导的 aHUS 相关的 HUS
  • 在开始筛选当前 TMA 之前，收到 PE/PI 28 天或更长时间
  • 骨髓移植 (BMT)/造血干细胞移植 (HSCT)、心脏、肺、小肠、胰腺或肝脏移植
  • 败血症、严重全身感染、COVID-19 感染、混淆 aHUS 的准确诊断或阻碍 aHUS 疾病管理能力的全身感染、由包膜细菌引起的活动性感染（或复发性侵袭性感染病史）的患者
  • 肾脏疾病提示除 aHUS 以外的其他疾病或慢性肾功能衰竭或非补体介导的遗传性肾脏疾病家族史
  • 筛选时肝病或肝损伤
  • 系统性硬化症（硬皮病）、系统性红斑狼疮（SLE）或抗磷脂抗体阳性或综合征
  • 慢性血液透析或腹膜透析

其他协议定义的纳入/排除标准可能适用

联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：诺华制药1-888-669-6682 novartis.email@novartis.com
联系人：诺华制药+41613241111

赞助商和合作者
诺华制药
调查员
调查员信息布局表
研究主任：诺华制药诺华制药
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 5 月 7 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 5 月 17 日
最后更新发布日期2021 年 5 月 17 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 8 月 31 日
预计主要完成日期2024 年 10 月 9 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月13日）
  • 在不使用 PE/PI 和抗 C5 抗体的情况下具有完全 TMA 反应的参与者百分比 [时间框架：26 周的研究治疗]
    在 26 周的研究治疗期间，接受 iptacopan 治疗的参与者达到完全血栓性微血管病 (TMA) 反应的人数/百分比。完全 TMA 反应定义为 (1) 血小板计数（血小板计数≥150 x 10^9/L）和 LDH（低于 ULN）的血液学正常化，以及 (2) 肾功能改善（血清肌酐从基线降低≥25% )，保持两次测量间隔至少 4 周，以及两者之间的任何测量
  • 长期安全性和有效性评估 [时间范围：52 周的研究治疗]
    iptacopan 的长期（一年）安全性、耐受性和有效性，通过 1) 安全性评估，包括研究治疗 52 周后的不良事件/严重不良事件、安全实验室参数、生命体征等，以及 2) 疗效评估，包括完整的 TMA 反应, 血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）、eGFR、研究治疗 52 周后的 PRO
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（投稿时间：2021年5月13日）
  • 达到完全 TMA 反应的时间 [时间范围：26 周的研究治疗]
    研究治疗药物 iptacopan 对研究治疗前 26 周完成 TMA 反应时间的影响
  • 血红蛋白水平从基线增加 ≥ 2 g/dL 的参与者百分比 [时间框架：26 周的研究治疗]
    反应定义为在至少相隔 4 周的两次测量中观察到的血红蛋白从基线增加 ≥ 2 g/dL 的参与者的百分比，以及在 26 周研究治疗期间的任何测量之间的任何测量
  • 血液学参数相对于基线的变化 [时间范围：第 26 周]
    第 26 周血液学参数（血小板、LDH、血红蛋白）较基线的变化
  • 透析参与者的百分比 [时间范围：26 周的研究治疗]
    对于在开始 iptacopan 治疗前 5 天内需要透析的参与者，将通过比例和相应的置信区间评估在研究治疗的 26 周内不再需要透析的参与者人数
  • 估计肾小球滤过率相对于基线的变化 [时间范围：第 26 周]
    研究治疗 26 周后 eGFR 从基线的变化。
  • 慢性肾病 (CKD) 阶段相对于基线的变化 [时间框架：第 26 周]
    基于第 26 周 eGFR 类别的 CKD 阶段 (1-5) 从基线的变化
  • 通过慢性疾病治疗功能评估 (FACIT)-疲劳问卷测量的患者报告结果评分相对于基线的变化 [时间框架：第 26 周]
    第 26 周 FACIT-疲劳问卷的患者报告结果评分相对于基线的变化
  • 根据 EuroQol 5 级 EQ-5D 版本 (EQ-5D-5L) 问卷 [时间框架：第 26 周] 测量的患者报告结果评分相对于基线的变化
    EuroQol 5 级 EQ-5D 版本 (EQ-5D-5L) 问卷第 26 周患者报告结果评分与基线相比的变化
  • 根据患者严重程度印象 (PGIS) 问卷 [时间框架：第 26 周] 测量的患者报告结果评分相对于基线的变化
    第 26 周患者总体严重程度印象 (PGIS) 的患者报告结果评分相对于基线的变化
  • 患者报告的结果评分相对于基线的变化，由第 2 版简短形式的 36 健康调查问卷 (SF-36 v2) [时间框架：第 26 周]
    在第 26 周，简短形式 36 健康调查问卷第 2 版 (SF-36 v2) 的患者报告结果得分与基线相比的变化
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE Iptacopan (LNP023) 在未接受补充抑制剂治疗的尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征' target='_blank'>非典型尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征成年患者中的疗效和安全性
官方名称ICMJE一项多中心、单臂、开放标签试验，用于评估每日两次口服 LNP023 在未接受补充抑制剂治疗的成人 aHUS 患者中的疗效和安全性
简要总结这项 3 期研究的目的是确定 iptacopan (LNP023) 是否有效和安全地治疗成人患者的 aHUS，这些患者未接受过补体抑制剂治疗。
详细说明该研究被设计为一项多中心、单臂、开放标签研究，以证明 LNP023（iptacopan）以 200 毫克每天两次的剂量对未接受补体抑制剂治疗（包括抗C5 抗体）。该研究将招募大约 50 名参与者，并评估艾普他克对一系列与 aHUS 相关的疗效评估的影响，包括血液学和肾脏参数、透析要求、慢性肾病 (CKD) 阶段的变化以及患者报告的结果 (PRO)疲劳和生活质量。
研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE第三阶段
研究设计ICMJE分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
掩蔽说明：
开放标签单臂研究
主要目的：治疗
条件ICMJE尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征' target='_blank'>非典型尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征
干预ICMJE药物：依他可潘
Iptacopan 200mg 每日两次 口服
其他名称：LNP023
研究武器ICMJE实验性：Iptacopan 200 mg bid
单臂开放标签，50 名成年患者接受 200 毫克每日两次口服 iptacopan 剂量
干预：药物：依他可泮
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（投稿时间：2021年5月13日）		 50
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2024 年 11 月 6 日
预计主要完成日期2024 年 10 月 9 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

主要纳入标准：

  • 有血栓性微血管病 (TMA) 证据的成年患者，包括血小板减少症、溶血证据和急性肾损伤
  • 在开始研究治疗之前，需要接种脑膜炎奈瑟菌、肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗。如果患者之前未接种过疫苗，或者需要加强免疫，则应根据当地法规至少在首次研究药物给药前 2 周接种疫苗。如果研究治疗必须在疫苗接种后 2 周之前或在接种疫苗之前开始，则必须在研究治疗开始时和疫苗接种后至少 2 周进行预防性抗生素治疗

主要排除标准：

  • 补体抑制剂治疗，包括抗 C5 抗体
  • ADAMTS13 缺乏（<5% 活性）和/或志贺毒素相关尿毒症综合征' target='_blank'>溶血性尿毒症综合征 (STx-HUS)，和/或直接 Coombs 试验阳性
  • 确定的药物暴露相关 HUS 或与已知的钴胺素 C 代谢遗传缺陷或已知的二酰甘油激酶 ε (DGKE) 介导的 aHUS 相关的 HUS
  • 在开始筛选当前 TMA 之前，收到 PE/PI 28 天或更长时间
  • 骨髓移植 (BMT)/造血干细胞移植 (HSCT)、心脏、肺、小肠、胰腺或肝脏移植
  • 败血症、严重全身感染、COVID-19 感染、混淆 aHUS 的准确诊断或阻碍 aHUS 疾病管理能力的全身感染、由包膜细菌引起的活动性感染（或复发性侵袭性感染病史）的患者
  • 肾脏疾病提示除 aHUS 以外的其他疾病或慢性肾功能衰竭或非补体介导的遗传性肾脏疾病家族史
  • 筛选时肝病或肝损伤
  • 系统性硬化症（硬皮病）、系统性红斑狼疮（SLE）或抗磷脂抗体阳性或综合征
  • 慢性血液透析或腹膜透析

其他协议定义的纳入/排除标准可能适用

性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE 18 岁及以上（成人、老年人）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系人：诺华制药1-888-669-6682 novartis.email@novartis.com
联系人：诺华制药+41613241111
上市地点国家/地区ICMJE不提供
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04889430
其他研究 ID 号ICMJE CLNP023F12301
2020-005186-13（EudraCT 编号）
设有数据监控委员会是的
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：是的
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：是的
计划说明：

诺华致力于与合格的外部研究人员共享、访问患者级别的数据并支持符合条件的研究的临床文件。这些请求由独立审查小组根据科学价值进行审查和批准。所提供的所有数据均已匿名，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和过程确定的。

责任方诺华（Novartis Pharmaceuticals）
研究发起人ICMJE诺华制药
合作者ICMJE不提供
调查员ICMJE
研究主任：诺华制药诺华制药
PRS账户诺华
验证日期2021 年 5 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素

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