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出境医 / 临床实验 / Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗在从 Eculizumab 治疗转换的阵发性夜间血红蛋白尿成人参与者中的应用

Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗在从 Eculizumab 治疗转换的阵发性夜间血红蛋白尿成人参与者中的应用

研究描述
简要总结：

该研究的主要目的是在从依库珠单抗治疗转换的 PNH 参与者中评估 pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗的安全性和耐受性

研究的次要目标是：

  • 评估联合治疗对以下血管内溶血参数的影响：乳酸脱氢酶 (LDH) 控制、突破性溶血和 CH50 抑制
  • 评估联合治疗对从依库珠单抗单药治疗到与 pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗过渡期间 LDH 稳定性的影响
  • 评估联合治疗对红细胞 (RBC) 输血需求的影响
  • 评估联合治疗对血红蛋白水平的影响
  • 评估联合治疗对测量疲劳和健康相关生活质量 (HRQoL) 的临床结果评估 (COA) 的影响
  • 评估血清中总 pozelimab 和 eculizumab 的浓度；和血浆中的总塞地西然和 C5 蛋白
  • 评估pozelimab和cemdisiran的免疫原性
  • 评估剂量强化后的安全性
  • 在可选的开放标签延长期 (OLEP) 中评估联合治疗的长期安全性和有效性

状况或疾病 干预/治疗阶段
阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿药物：Pozelimab药物：Cemdisiran阶段2

学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 12人
分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
官方名称：一项评估 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗对从依库珠单抗治疗转换的阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿患者的安全性、有效性和药效学影响的单臂、开放标签研究
预计学习开始日期 ： 2021 年 5 月 31 日
预计主要完成日期 ： 2022 年 6 月 27 日
预计 研究完成日期 ： 2023 年 7 月 7 日
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验：Pozelimab+Cemdisiran药物：波泽利单抗
静脉 (IV) 负荷剂量（一次），30 分钟后皮下 (SC) 给药
其他名称：REGN3918

药品：塞姆地司然
SC管理
其他名称：ALN-CC5

结果措施
主要结果测量 ：
  1. 治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度 [时间范围：至第 225 天]
    开放标签处理期 (OLTP)


次要结果测量 ：
  1. 从治疗前到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 197 天]
    OLTP

  2. 从治疗前到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 225 天]
    OLTP

  3. 从基线到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 197 天]
    OLTP

  4. 从基线到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 225 天]
    OLTP

  5. 治疗前 LDH 的百分比变化 [时间范围：第 29 天]
    OTLP

  6. 无需输血的参与者比例 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP 根据协议算法不需要 RBC 输血

  7. 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP 根据协议算法不需要 RBC 输血

  8. 红细胞输注率 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  9. 红细胞输注率 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP

  10. 输注的红细胞单位数 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  11. 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP

  12. 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  13. 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP

  14. 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：基线后（第 1 天）至第 225 天]
    OLTP

  15. 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP

  16. LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：基线后（第 1 天）到第 225 天]
    OLTP

  17. LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP

  18. LDH 随时间变化的曲线下面积 (AUC) [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  19. LDH 随时间的 AUC [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP

  20. 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间框架：基线到第 225 天]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLTP 参与者

  21. 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLTP 参与者

  22. 血红蛋白水平的变化 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  23. 通过慢性疾病治疗功能评估 - 疲劳 (FACIT-疲劳) 量表测量的疲劳变化 [时间框架：基线到第 225 天]
    OLTP

  24. 由欧洲癌症研究和治疗组织 (EORTC) 的全球健康状况子量表衡量的健康相关生活质量 (HRQoL) 变化 - 癌症患者生活质量问卷 (QLQ) - 30 量表 [时间框架：基线至第225天
    OLTP

  25. EORTC QLQ-C30 上身体机能 (PF) 得分的平均变化 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  26. 总 CH50 的变化 [时间范围：基线到第 225 天]
    OLTP

  27. 血清中总 pozelimab eculizumab 的浓度 [时间范围：至第 225 天]
    OLTP

  28. 血浆中cemdisiran的浓度[时间范围：直到第225天]
    OLTP

  29. 总 C5 浓度基线的变化 [时间范围：直到第 225 天]
    OLTP

  30. pozelimab 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：截至第 225 天]
    OLTP

  31. Cemdisiran 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：截至第 225 天]
    OLTP

  32. 接受剂量强化的参与者 TEAE 的发生率和严重程度 [时间范围：到第 225 天]
    OLTP

  33. 接受 pozelimab 和 Cemdisiran 联合疗法治疗的参与者 TEAE 的发生率和严重程度 [时间范围：至第 52 周]
    可选的开放标签延长期 (OLEP)

  34. LDH 的变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅

  35. LDH 的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  36. LDH 的百分比变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅

  37. LDH 的百分比变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  38. 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    OLEP 根据协议算法不需要 RBC 输血

  39. 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    OLEP 根据协议算法不需要 RBC 输血

  40. 红细胞输注率 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅

  41. 红细胞输注率 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  42. 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅

  43. 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  44. 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅

  45. 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  46. 能够充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅

  47. 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅

  48. LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅

  49. LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅

  50. LDH 随时间变化的 AUC [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅

  51. LDH 随时间变化的 AUC [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅

  52. 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLEP 参与者

  53. 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLEP 参与者

  54. 血红蛋白水平的变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅

  55. 血红蛋白水平的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  56. FACIT-Fatigue 量表测量的疲劳变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  57. EORTC QLQ-C30 上 GHS/QoL 的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  58. EORTC QLQ-C30 上 PF 分数的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  59. CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 16 周]
    欧莱雅

  60. CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅

  61. CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅

  62. 血清中总 pozelimab 和 eculizumab 的浓度 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅

  63. 总 C5 的浓度 [时间范围：直到第 52 周]
    欧莱雅

  64. 血浆中cemdisiran的浓度[时间范围：至第52周]
    欧莱雅

  65. pozelimab 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅

  66. 随着时间的推移，cemdisiran 抗药抗体 (ADA) 反应的发生率 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅


资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄： 18 岁及以上（成人、老年人）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  1. 通过先前检测的高灵敏度流式细胞术病史证实阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症的诊断
  2. 在筛选访视前至少 12 周，以标记的给药方案或比标记更高的剂量和/或更频繁的给药方式接受稳定的（即，剂量或频率没有变化）依库珠单抗治疗

关键排除标准：

  1. 骨髓移植史或接受器官移植
  2. 筛选时体重 <40 kg
  3. 在筛选和治疗期间修改以下背景伴随药物的当前计划（如适用）：促红细胞生成素、免疫抑制药物、皮质类固醇、抗血栓形成剂、抗凝剂、铁补充剂和叶酸，如方案中所述
  4. 在筛选访视前 12 周内使用除依库珠单抗以外的任何补体抑制剂疗法或在研究期间计划使用
  5. 根据年龄调整骨髓细胞数量减少和/或骨髓细胞数量≤25% 的病史，已知骨髓细胞不足
  6. 筛选访视前 5 年内未记录脑膜炎球菌疫苗接种，除非有记录证明在筛选期间和研究治疗开始前接种过疫苗
  7. 如果当地医疗标准要求，无法服用抗生素进行脑膜炎球菌预防
  8. 在筛选后 2 周内或筛选期间需要使用抗生素、抗病毒药物或抗真菌药物进行持续全身治疗的任何活动性、持续感染或近期感染
  9. 根据协议中描述的针对 COVID-19 或疑似 SARS-CoV-2 感染的区域建议，记录*阳性聚合酶链反应 (PCR) 或等效测试
  10. 有记录的活动的、不受控制的、持续的全身性自身免疫性疾病的病史
  11. 如方案中所述，在筛选访视前的过去 3 个月内，最近的不稳定医疗状况，不包括 PNH 和 PNH 相关并发症
  12. 在研究期间预计需要进行大手术

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。

联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：临床试验管理员844-734-6643临床试验@regeneron.com

赞助商和合作者
再生元制药
调查员
调查员信息布局表
研究主任：临床试验管理再生元制药
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 4 月 23 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 5 月 17 日
最后更新发布日期2021 年 5 月 17 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 5 月 31 日
预计主要完成日期2022 年 6 月 27 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（提交时间：2021年5月12日）		治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度 [时间范围：至第 225 天]
开放标签处理期 (OLTP)
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（提交时间：2021年5月12日）
  • 从治疗前到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 197 天]
    OLTP
  • 从治疗前到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 225 天]
    OLTP
  • 从基线到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 197 天]
    OLTP
  • 从基线到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 225 天]
    OLTP
  • 治疗前 LDH 的百分比变化 [时间范围：第 29 天]
    OTLP
  • 无需输血的参与者比例 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP 根据协议算法不需要 RBC 输血
  • 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP 根据协议算法不需要 RBC 输血
  • 红细胞输注率 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • 红细胞输注率 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP
  • 输注的红细胞单位数 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP
  • 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP
  • 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：基线后（第 1 天）至第 225 天]
    OLTP
  • 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP
  • LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：基线后（第 1 天）到第 225 天]
    OLTP
  • LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP
  • LDH 随时间变化的曲线下面积 (AUC) [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • LDH 随时间的 AUC [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP
  • 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间框架：基线到第 225 天]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLTP 参与者
  • 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLTP 参与者
  • 血红蛋白水平的变化 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • 通过慢性疾病治疗功能评估 - 疲劳 (FACIT-疲劳) 量表测量的疲劳变化 [时间框架：基线到第 225 天]
    OLTP
  • 由欧洲癌症研究和治疗组织 (EORTC) 的全球健康状况子量表衡量的健康相关生活质量 (HRQoL) 变化 - 癌症患者生活质量问卷 (QLQ) - 30 量表 [时间框架：基线至第225天
    OLTP
  • EORTC QLQ-C30 上身体机能 (PF) 得分的平均变化 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • 总 CH50 的变化 [时间范围：基线到第 225 天]
    OLTP
  • 血清中总 pozelimab eculizumab 的浓度 [时间范围：至第 225 天]
    OLTP
  • 血浆中cemdisiran的浓度[时间范围：直到第225天]
    OLTP
  • 总 C5 浓度基线的变化 [时间范围：直到第 225 天]
    OLTP
  • pozelimab 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：截至第 225 天]
    OLTP
  • Cemdisiran 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：截至第 225 天]
    OLTP
  • 接受剂量强化的参与者 TEAE 的发生率和严重程度 [时间范围：到第 225 天]
    OLTP
  • 接受 pozelimab 和 Cemdisiran 联合疗法治疗的参与者 TEAE 的发生率和严重程度 [时间范围：至第 52 周]
    可选的开放标签延长期 (OLEP)
  • LDH 的变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅
  • LDH 的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • LDH 的百分比变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅
  • LDH 的百分比变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    OLEP 根据协议算法不需要 RBC 输血
  • 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    OLEP 根据协议算法不需要 RBC 输血
  • 红细胞输注率 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅
  • 红细胞输注率 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅
  • 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅
  • 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • 能够充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅
  • 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅
  • LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅
  • LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅
  • LDH 随时间变化的 AUC [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅
  • LDH 随时间变化的 AUC [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅
  • 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLEP 参与者
  • 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLEP 参与者
  • 血红蛋白水平的变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅
  • 血红蛋白水平的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • FACIT-Fatigue 量表测量的疲劳变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • EORTC QLQ-C30 上 GHS/QoL 的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • EORTC QLQ-C30 上 PF 分数的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 16 周]
    欧莱雅
  • CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅
  • CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅
  • 血清中总 pozelimab 和 eculizumab 的浓度 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅
  • 总 C5 的浓度 [时间范围：直到第 52 周]
    欧莱雅
  • 血浆中cemdisiran的浓度[时间范围：至第52周]
    欧莱雅
  • pozelimab 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅
  • 随着时间的推移，cemdisiran 抗药抗体 (ADA) 反应的发生率 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗在从 Eculizumab 治疗转换的阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿成人参与者中的应用
官方名称ICMJE一项评估 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗对从依库珠单抗治疗转换的阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿患者的安全性、有效性和药效学影响的单臂、开放标签研究
简要总结

该研究的主要目的是在从依库珠单抗治疗转换的 PNH 参与者中评估 pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗的安全性和耐受性

研究的次要目标是：

  • 评估联合治疗对以下血管内溶血参数的影响：乳酸脱氢酶 (LDH) 控制、突破性溶血和 CH50 抑制
  • 评估联合治疗对从依库珠单抗单药治疗到与 pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗过渡期间 LDH 稳定性的影响
  • 评估联合治疗对红细胞 (RBC) 输血需求的影响
  • 评估联合治疗对血红蛋白水平的影响
  • 评估联合治疗对测量疲劳和健康相关生活质量 (HRQoL) 的临床结果评估 (COA) 的影响
  • 评估血清中总 pozelimab 和 eculizumab 的浓度；和血浆中的总塞地西然和 C5 蛋白
  • 评估pozelimab和cemdisiran的免疫原性
  • 评估剂量强化后的安全性
  • 在可选的开放标签延长期 (OLEP) 中评估联合治疗的长期安全性和有效性
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿
干预ICMJE
  • 药物：波泽利单抗
    静脉 (IV) 负荷剂量（一次），30 分钟后皮下 (SC) 给药
    其他名称：REGN3918
  • 药品：塞姆地司然
    SC管理
    其他名称：ALN-CC5
研究武器ICMJE实验：Pozelimab+Cemdisiran
干预措施：
  • 药物：波泽利单抗
  • 药品：塞姆地司然
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（提交时间：2021年5月12日）		 12
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2023 年 7 月 7 日
预计主要完成日期2022 年 6 月 27 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  1. 通过先前检测的高灵敏度流式细胞术病史证实阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症的诊断
  2. 在筛选访视前至少 12 周，以标记的给药方案或比标记更高的剂量和/或更频繁的给药方式接受稳定的（即，剂量或频率没有变化）依库珠单抗治疗

关键排除标准：

  1. 骨髓移植史或接受器官移植
  2. 筛选时体重 <40 kg
  3. 在筛选和治疗期间修改以下背景伴随药物的当前计划（如适用）：促红细胞生成素、免疫抑制药物、皮质类固醇、抗血栓形成剂、抗凝剂、铁补充剂和叶酸，如方案中所述
  4. 在筛选访视前 12 周内使用除依库珠单抗以外的任何补体抑制剂疗法或在研究期间计划使用
  5. 根据年龄调整骨髓细胞数量减少和/或骨髓细胞数量≤25% 的病史，已知骨髓细胞不足
  6. 筛选访视前 5 年内未记录脑膜炎球菌疫苗接种，除非有记录证明在筛选期间和研究治疗开始前接种过疫苗
  7. 如果当地医疗标准要求，无法服用抗生素进行脑膜炎球菌预防
  8. 在筛选后 2 周内或筛选期间需要使用抗生素、抗病毒药物或抗真菌药物进行持续全身治疗的任何活动性、持续感染或近期感染
  9. 根据协议中描述的针对 COVID-19 或疑似 SARS-CoV-2 感染的区域建议，记录*阳性聚合酶链反应 (PCR) 或等效测试
  10. 有记录的活动的、不受控制的、持续的全身性自身免疫性疾病的病史
  11. 如方案中所述，在筛选访视前的过去 3 个月内，最近的不稳定医疗状况，不包括 PNH 和 PNH 相关并发症
  12. 在研究期间预计需要进行大手术

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。

性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE 18 岁及以上（成人、老年人）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系人：临床试验管理员844-734-6643临床试验@regeneron.com
上市地点国家/地区ICMJE不提供
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04888507
其他研究 ID 号ICMJE R3918-PNH-20105
2020-005006-25（EudraCT 编号）
设有数据监控委员会不
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：不
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：是的
计划说明：将考虑共享作为公开结果基础的所有个人患者数据 (IPD)
辅助材料：研究方案
辅助材料：统计分析计划 (SAP)
辅助材料：知情同意书 (ICF)
辅助材料：临床研究报告 (CSR)
辅助材料：分析代码
大体时间：当 Regeneron 已获得主要卫生当局（例如 FDA、欧洲药品管理局 (EMA)、药品和医疗器械管理局 (PMDA) 等）的产品和适应症的上市许可时，已公开研究结果（例如，科学出版物、科学会议、临床试验注册），具有共享数据的合法权限，并确保保护参与者隐私的能力。
访问标准：合格的研究人员可以提交一份提案，以通过 Vivli 访问来自 Regeneron 赞助的临床试验的单个患者或汇总级别的数据。 Regeneron 的独立研究请求评估标准可在以下位置找到：https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
网址： https://vivli.org/
责任方再生元制药
研究发起人ICMJE再生元制药
合作者ICMJE不提供
调查员ICMJE
研究主任：临床试验管理再生元制药
PRS账户再生元制药
验证日期2021 年 5 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素
研究描述
简要总结：

该研究的主要目的是在从依库珠单抗治疗转换的 PNH 参与者中评估 pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗的安全性和耐受性

研究的次要目标是：

  • 评估联合治疗对以下血管内溶血参数的影响：乳酸脱氢酶 (LDH) 控制、突破性溶血和 CH50 抑制
  • 评估联合治疗对从依库珠单抗单药治疗到与 pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗过渡期间 LDH 稳定性的影响
  • 评估联合治疗对红细胞 (RBC) 输血需求的影响
  • 评估联合治疗对血红蛋白水平的影响
  • 评估联合治疗对测量疲劳和健康相关生活质量 (HRQoL) 的临床结果评估 (COA) 的影响
  • 评估血清中总 pozelimab 和 eculizumab 的浓度；和血浆中的总塞地西然和 C5 蛋白
  • 评估pozelimab和cemdisiran的免疫原性
  • 评估剂量强化后的安全性
  • 在可选的开放标签延长期 (OLEP) 中评估联合治疗的长期安全性和有效性

状况或疾病 干预/治疗阶段
阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿药物：Pozelimab药物：Cemdisiran阶段2

学习规划
学习信息布局表
学习类型 ：介入（临床试验）
预计入学人数 ： 12人
分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
官方名称：一项评估 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗对从依库珠单抗治疗转换的阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿患者的安全性、有效性和药效学影响的单臂、开放标签研究
预计学习开始日期 ： 2021 年 5 月 31 日
预计主要完成日期 ： 2022 年 6 月 27 日
预计 研究完成日期 ： 2023 年 7 月 7 日
武器和干预
手臂 干预/治疗
实验：Pozelimab+Cemdisiran药物：波泽利单抗
静脉 (IV) 负荷剂量（一次），30 分钟后皮下 (SC) 给药
其他名称：REGN3918

药品：塞姆地司然
SC管理
其他名称：ALN-CC5

结果措施
主要结果测量 ：
  1. 治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度 [时间范围：至第 225 天]
    开放标签处理期 (OLTP)


次要结果测量 ：
  1. 从治疗前到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 197 天]
    OLTP

  2. 从治疗前到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 225 天]
    OLTP

  3. 从基线到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 197 天]
    OLTP

  4. 从基线到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 225 天]
    OLTP

  5. 治疗前 LDH 的百分比变化 [时间范围：第 29 天]
    OTLP

  6. 无需输血的参与者比例 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP 根据协议算法不需要 RBC 输血

  7. 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP 根据协议算法不需要 RBC 输血

  8. 红细胞输注率 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  9. 红细胞输注率 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP

  10. 输注的红细胞单位数 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  11. 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP

  12. 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  13. 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP

  14. 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：基线后（第 1 天）至第 225 天]
    OLTP

  15. 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP

  16. LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：基线后（第 1 天）到第 225 天]
    OLTP

  17. LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP

  18. LDH 随时间变化的曲线下面积 (AUC) [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  19. LDH 随时间的 AUC [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP

  20. 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间框架：基线到第 225 天]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLTP 参与者

  21. 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLTP 参与者

  22. 血红蛋白水平的变化 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  23. 通过慢性疾病治疗功能评估 - 疲劳 (FACIT-疲劳) 量表测量的疲劳变化 [时间框架：基线到第 225 天]
    OLTP

  24. 由欧洲癌症研究和治疗组织 (EORTC) 的全球健康状况子量表衡量的健康相关生活质量 (HRQoL) 变化 - 癌症患者生活质量问卷 (QLQ) - 30 量表 [时间框架：基线至第225天
    OLTP

  25. EORTC QLQ-C30 上身体机能 (PF) 得分的平均变化 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP

  26. 总 CH50 的变化 [时间范围：基线到第 225 天]
    OLTP

  27. 血清中总 pozelimab eculizumab 的浓度 [时间范围：至第 225 天]
    OLTP

  28. 血浆中cemdisiran的浓度[时间范围：直到第225天]
    OLTP

  29. 总 C5 浓度基线的变化 [时间范围：直到第 225 天]
    OLTP

  30. pozelimab 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：截至第 225 天]
    OLTP

  31. Cemdisiran 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：截至第 225 天]
    OLTP

  32. 接受剂量强化的参与者 TEAE 的发生率和严重程度 [时间范围：到第 225 天]
    OLTP

  33. 接受 pozelimab 和 Cemdisiran 联合疗法治疗的参与者 TEAE 的发生率和严重程度 [时间范围：至第 52 周]
    可选的开放标签延长期 (OLEP)

  34. LDH 的变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅

  35. LDH 的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  36. LDH 的百分比变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅

  37. LDH 的百分比变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  38. 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    OLEP 根据协议算法不需要 RBC 输血

  39. 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    OLEP 根据协议算法不需要 RBC 输血

  40. 红细胞输注率 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅

  41. 红细胞输注率 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  42. 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅

  43. 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  44. 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅

  45. 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  46. 能够充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅

  47. 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅

  48. LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅

  49. LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅

  50. LDH 随时间变化的 AUC [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅

  51. LDH 随时间变化的 AUC [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅

  52. 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLEP 参与者

  53. 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLEP 参与者

  54. 血红蛋白水平的变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅

  55. 血红蛋白水平的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  56. FACIT-Fatigue 量表测量的疲劳变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  57. EORTC QLQ-C30 上 GHS/QoL 的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  58. EORTC QLQ-C30 上 PF 分数的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅

  59. CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 16 周]
    欧莱雅

  60. CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅

  61. CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅

  62. 血清中总 pozelimab 和 eculizumab 的浓度 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅

  63. 总 C5 的浓度 [时间范围：直到第 52 周]
    欧莱雅

  64. 血浆中cemdisiran的浓度[时间范围：至第52周]
    欧莱雅

  65. pozelimab 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅

  66. 随着时间的推移，cemdisiran 抗药抗体 (ADA) 反应的发生率 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅


资格标准
资格信息的布局表
适合学习的年龄： 18 岁及以上（成人、老年人）
适合学习的性别：全部
接受健康志愿者：不
标准

关键纳入标准：

  1. 通过先前检测的高灵敏度流式细胞术病史证实阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症的诊断
  2. 在筛选访视前至少 12 周，以标记的给药方案或比标记更高的剂量和/或更频繁的给药方式接受稳定的（即，剂量或频率没有变化）依库珠单抗治疗

关键排除标准：

  1. 骨髓移植史或接受器官移植
  2. 筛选时体重 <40 kg
  3. 在筛选和治疗期间修改以下背景伴随药物的当前计划（如适用）：促红细胞生成素、免疫抑制药物、皮质类固醇、抗血栓形成' target='_blank'>血栓形成剂、抗凝剂、铁补充剂和叶酸，如方案中所述
  4. 在筛选访视前 12 周内使用除依库珠单抗以外的任何补体抑制剂疗法或在研究期间计划使用
  5. 根据年龄调整骨髓细胞数量减少和/或骨髓细胞数量≤25% 的病史，已知骨髓细胞不足
  6. 筛选访视前 5 年内未记录脑膜炎球菌疫苗接种，除非有记录证明在筛选期间和研究治疗开始前接种过疫苗
  7. 如果当地医疗标准要求，无法服用抗生素进行脑膜炎球菌预防
  8. 在筛选后 2 周内或筛选期间需要使用抗生素、抗病毒药物或抗真菌药物进行持续全身治疗的任何活动性、持续感染或近期感染
  9. 根据协议中描述的针对 COVID-19 或疑似 SARS-CoV-2 感染的区域建议，记录*阳性聚合酶链反应 (PCR) 或等效测试
  10. 有记录的活动的、不受控制的、持续的全身性自身免疫性疾病的病史
  11. 如方案中所述，在筛选访视前的过去 3 个月内，最近的不稳定医疗状况，不包括 PNH 和 PNH 相关并发症
  12. 在研究期间预计需要进行大手术

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。

联系方式和地点

联系人
位置联系人的布局表
联系人：临床试验管理员844-734-6643临床试验@regeneron.com

赞助商和合作者
再生元制药
调查员
调查员信息布局表
研究主任：临床试验管理再生元制药
追踪信息
首次提交日期ICMJE 2021 年 4 月 23 日
首次发布日期ICMJE 2021 年 5 月 17 日
最后更新发布日期2021 年 5 月 17 日
预计研究开始日期ICMJE 2021 年 5 月 31 日
预计主要完成日期2022 年 6 月 27 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
当前主要结局指标ICMJE
（提交时间：2021年5月12日）		治疗紧急不良事件 (TEAE) 的发生率和严重程度 [时间范围：至第 225 天]
开放标签处理期 (OLTP)
原始主要结局指标ICMJE与当前相同
更改历史未发布任何更改
当前次要结局指标ICMJE
（提交时间：2021年5月12日）
  • 从治疗前到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 197 天]
    OLTP
  • 从治疗前到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 225 天]
    OLTP
  • 从基线到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 197 天]
    OLTP
  • 从基线到治疗结束期间 LDH 的百分比变化 [时间框架：第 225 天]
    OLTP
  • 治疗前 LDH 的百分比变化 [时间范围：第 29 天]
    OTLP
  • 无需输血的参与者比例 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP 根据协议算法不需要 RBC 输血
  • 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP 根据协议算法不需要 RBC 输血
  • 红细胞输注率 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • 红细胞输注率 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP
  • 输注的红细胞单位数 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP
  • 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 29 天至第 225 天]
    OLTP
  • 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：基线后（第 1 天）至第 225 天]
    OLTP
  • 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP
  • LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：基线后（第 1 天）到第 225 天]
    OLTP
  • LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP
  • LDH 随时间变化的曲线下面积 (AUC) [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • LDH 随时间的 AUC [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    OLTP
  • 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间框架：基线到第 225 天]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLTP 参与者
  • 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 57 天到第 225 天]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLTP 参与者
  • 血红蛋白水平的变化 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • 通过慢性疾病治疗功能评估 - 疲劳 (FACIT-疲劳) 量表测量的疲劳变化 [时间框架：基线到第 225 天]
    OLTP
  • 由欧洲癌症研究和治疗组织 (EORTC) 的全球健康状况子量表衡量的健康相关生活质量 (HRQoL) 变化 - 癌症患者生活质量问卷 (QLQ) - 30 量表 [时间框架：基线至第225天
    OLTP
  • EORTC QLQ-C30 上身体机能 (PF) 得分的平均变化 [时间范围：基线至第 225 天]
    OLTP
  • 总 CH50 的变化 [时间范围：基线到第 225 天]
    OLTP
  • 血清中总 pozelimab eculizumab 的浓度 [时间范围：至第 225 天]
    OLTP
  • 血浆中cemdisiran的浓度[时间范围：直到第225天]
    OLTP
  • 总 C5 浓度基线的变化 [时间范围：直到第 225 天]
    OLTP
  • pozelimab 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：截至第 225 天]
    OLTP
  • Cemdisiran 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：截至第 225 天]
    OLTP
  • 接受剂量强化的参与者 TEAE 的发生率和严重程度 [时间范围：到第 225 天]
    OLTP
  • 接受 pozelimab 和 Cemdisiran 联合疗法治疗的参与者 TEAE 的发生率和严重程度 [时间范围：至第 52 周]
    可选的开放标签延长期 (OLEP)
  • LDH 的变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅
  • LDH 的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • LDH 的百分比变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅
  • LDH 的百分比变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    OLEP 根据协议算法不需要 RBC 输血
  • 无需输血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    OLEP 根据协议算法不需要 RBC 输血
  • 红细胞输注率 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅
  • 红细胞输注率 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅
  • 输注的红细胞单位数 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅
  • 突破性溶血的参与者比例 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • 能够充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅
  • 充分控制 LDH 的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅
  • LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅
  • LDH 正常化的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅
  • LDH 随时间变化的 AUC [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅
  • LDH 随时间变化的 AUC [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅
  • 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLEP 参与者
  • 血红蛋白稳定的参与者比例 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    未接受 RBC 输血且血红蛋白水平未降低的 OLEP 参与者
  • 血红蛋白水平的变化 [时间范围：第 1 天至第 24 周]
    欧莱雅
  • 血红蛋白水平的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • FACIT-Fatigue 量表测量的疲劳变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • EORTC QLQ-C30 上 GHS/QoL 的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • EORTC QLQ-C30 上 PF 分数的变化 [时间范围：第 1 天至第 52 周]
    欧莱雅
  • CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 16 周]
    欧莱雅
  • CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 24 周]
    欧莱雅
  • CH50 的变化 [时间范围：第 1 天到第 52 周]
    欧莱雅
  • 血清中总 pozelimab 和 eculizumab 的浓度 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅
  • 总 C5 的浓度 [时间范围：直到第 52 周]
    欧莱雅
  • 血浆中cemdisiran的浓度[时间范围：至第52周]
    欧莱雅
  • pozelimab 抗药抗体 (ADA) 反应随时间的发生率 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅
  • 随着时间的推移，cemdisiran 抗药抗体 (ADA) 反应的发生率 [时间范围：至第 52 周]
    欧莱雅
原始次要结果测量ICMJE与当前相同
当前的其他预先指定的结果措施不提供
原始的其他预先指定的结果措施不提供
描述性信息
简要标题ICMJE Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗在从 Eculizumab 治疗转换的阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿成人参与者中的应用
官方名称ICMJE一项评估 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗对从依库珠单抗治疗转换的阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿患者的安全性、有效性和药效学影响的单臂、开放标签研究
简要总结

该研究的主要目的是在从依库珠单抗治疗转换的 PNH 参与者中评估 pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗的安全性和耐受性

研究的次要目标是：

  • 评估联合治疗对以下血管内溶血参数的影响：乳酸脱氢酶 (LDH) 控制、突破性溶血和 CH50 抑制
  • 评估联合治疗对从依库珠单抗单药治疗到与 pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗过渡期间 LDH 稳定性的影响
  • 评估联合治疗对红细胞 (RBC) 输血需求的影响
  • 评估联合治疗对血红蛋白水平的影响
  • 评估联合治疗对测量疲劳和健康相关生活质量 (HRQoL) 的临床结果评估 (COA) 的影响
  • 评估血清中总 pozelimab 和 eculizumab 的浓度；和血浆中的总塞地西然和 C5 蛋白
  • 评估pozelimab和cemdisiran的免疫原性
  • 评估剂量强化后的安全性
  • 在可选的开放标签延长期 (OLEP) 中评估联合治疗的长期安全性和有效性
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入性
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：不适用
干预模式：单组分配
掩蔽：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿
干预ICMJE
  • 药物：波泽利单抗
    静脉 (IV) 负荷剂量（一次），30 分钟后皮下 (SC) 给药
    其他名称：REGN3918
  • 药品：塞姆地司然
    SC管理
    其他名称：ALN-CC5
研究武器ICMJE实验：Pozelimab+Cemdisiran
干预措施：
  • 药物：波泽利单抗
  • 药品：塞姆地司然
出版物 *不提供

* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE暂未招聘
预计入学人数ICMJE
（提交时间：2021年5月12日）		 12
最初预计入学人数ICMJE与当前相同
预计研究完成日期ICMJE 2023 年 7 月 7 日
预计主要完成日期2022 年 6 月 27 日（主要结局指标的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

关键纳入标准：

  1. 通过先前检测的高灵敏度流式细胞术病史证实阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症的诊断
  2. 在筛选访视前至少 12 周，以标记的给药方案或比标记更高的剂量和/或更频繁的给药方式接受稳定的（即，剂量或频率没有变化）依库珠单抗治疗

关键排除标准：

  1. 骨髓移植史或接受器官移植
  2. 筛选时体重 <40 kg
  3. 在筛选和治疗期间修改以下背景伴随药物的当前计划（如适用）：促红细胞生成素、免疫抑制药物、皮质类固醇、抗血栓形成' target='_blank'>血栓形成剂、抗凝剂、铁补充剂和叶酸，如方案中所述
  4. 在筛选访视前 12 周内使用除依库珠单抗以外的任何补体抑制剂疗法或在研究期间计划使用
  5. 根据年龄调整骨髓细胞数量减少和/或骨髓细胞数量≤25% 的病史，已知骨髓细胞不足
  6. 筛选访视前 5 年内未记录脑膜炎球菌疫苗接种，除非有记录证明在筛选期间和研究治疗开始前接种过疫苗
  7. 如果当地医疗标准要求，无法服用抗生素进行脑膜炎球菌预防
  8. 在筛选后 2 周内或筛选期间需要使用抗生素、抗病毒药物或抗真菌药物进行持续全身治疗的任何活动性、持续感染或近期感染
  9. 根据协议中描述的针对 COVID-19 或疑似 SARS-CoV-2 感染的区域建议，记录*阳性聚合酶链反应 (PCR) 或等效测试
  10. 有记录的活动的、不受控制的、持续的全身性自身免疫性疾病的病史
  11. 如方案中所述，在筛选访视前的过去 3 个月内，最近的不稳定医疗状况，不包括 PNH 和 PNH 相关并发症
  12. 在研究期间预计需要进行大手术

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用。

性别/性别ICMJE
适合学习的性别：全部
时代ICMJE 18 岁及以上（成人、老年人）
接受健康志愿者ICMJE不
联系方式ICMJE
联系人：临床试验管理员844-734-6643临床试验@regeneron.com
上市地点国家/地区ICMJE不提供
删除位置国家/地区
行政信息
NCT 号码ICMJE NCT04888507
其他研究 ID 号ICMJE R3918-PNH-20105
2020-005006-25（EudraCT 编号）
设有数据监控委员会不
美国 FDA 监管产品
研究美国 FDA 监管的药品：不
研究美国 FDA 监管的设备产品：不
IPD 共享声明ICMJE
计划共享 IPD：是的
计划说明：将考虑共享作为公开结果基础的所有个人患者数据 (IPD)
辅助材料：研究方案
辅助材料：统计分析计划 (SAP)
辅助材料：知情同意书 (ICF)
辅助材料：临床研究报告 (CSR)
辅助材料：分析代码
大体时间：当 Regeneron 已获得主要卫生当局（例如 FDA、欧洲药品管理局 (EMA)、药品和医疗器械管理局 (PMDA) 等）的产品和适应症的上市许可时，已公开研究结果（例如，科学出版物、科学会议、临床试验注册），具有共享数据的合法权限，并确保保护参与者隐私的能力。
访问标准：合格的研究人员可以提交一份提案，以通过 Vivli 访问来自 Regeneron 赞助的临床试验的单个患者或汇总级别的数据。 Regeneron 的独立研究请求评估标准可在以下位置找到：https://www.regeneron.com/sites/default/files/Regeneron-External-Data-Sharing-Policy-and-Independent-Research-Request-Evaluation-Criteria.pdf
网址： https://vivli.org/
责任方再生元制药
研究发起人ICMJE再生元制药
合作者ICMJE不提供
调查员ICMJE
研究主任：临床试验管理再生元制药
PRS账户再生元制药
验证日期2021 年 5 月

国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素

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