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MBM-01 (Tempol) 用于治疗共济失调性毛细血管扩张症
共济失调毛细血管扩张症 (AT) 是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，对免疫和内分泌系统也有显着影响。这种疾病是由 AT 突变基因 (ATM) 中的突变导致的，导致 ATM 蛋白的产生损失。
MBM-01 (4-hydroxy-2,2,6,6-tetramethylpiperidine-1-oxyl) 中的活性化合物可以通过保护细胞免受 DNA 损伤、预防和减少氧化损伤、触发增加细胞存活蛋白，并保护大脑和外周免疫系统。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 儿童共济失调性毛细血管扩张症 Louis-Bar共济失调性毛细血管扩张症 | 药物：MBM-01 | 阶段2 |
扩展访问：Matrix Biomed, Inc. 表示，在临床试验之外可以获得与本研究相关的研究性治疗。
缺乏 ATM 的细胞没有防御能力，无法修复细胞受损的 DNA，无法显示正常的细胞周期控制，有效应对氧化损伤、电离辐射和烷化剂，以及维持健康的免疫反应等。 AT 患者的氧化应激增加，总抗氧化剂水平显着降低。在一项针对 AT 患者氧化应激的早期研究中，观察到总抗氧化能力水平下降。
目前无法治愈 AT，目前的治疗仅限于姑息治疗。治疗包括康复护理、感染预防和治疗以及肺功能障碍和恶性肿瘤的筛查。对症治疗通常效果不佳，使 AT 患者虚弱并处于逐渐消瘦状态。患有 AT 的患者迫切需要治疗来缓解这种疾病的状况。一种可以替代 ATM 损失的药品有可能为这些患者提供这种严重未满足的需求。 MBM-01 中的活性化合物已被证明可以通过减少氧化应激、减少 DNA 双链断裂和减少程序性细胞死亡（在健康细胞中）来取代 ATM 的整体作用。因此，MBM-01 代表了一种潜在的突破性疗法，适用于患有 AT 的患者，提供了一种多因素方法，如下所示：
- 使短命的 ATM 缺陷小鼠的寿命加倍；
- 增加 NAD+，从而通过降低 AT 神经病理学的严重程度、使神经肌肉功能正常化、延迟记忆丧失和延长寿命来减少 AT 患者的过早衰老；
- 增加转录因子 BDNF 和 NRF2 以减少神经变性并通过抗氧化基因激活细胞防御机制；
- 维持和改善免疫系统功能以改善 AT 症状；
- 保护 DNA 免受损伤并修复在 AT 患者中观察到的 DNA 损伤类型；
- 预防和减少在 AT 患者中观察到的氧化应激类型；
- 在各种条件和毒性下增加小鼠的寿命；和
- 总体上减少肿瘤发生和致癌作用。
该研究是一项多中心开放标签研究，旨在评估 MBM-01 治疗共济失调毛细血管扩张症的疗效。将在三个研究阶段对患者进行评估：基线期、9 个月的治疗期和 3 个月的随访期。患者将在第 0 天、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月访问站点以进行安全实验室和功效评估。
给药将遵循重量分级给药时间表，通过预先标记的药杯口服 QD。患者将每周 7 天每天服用研究药物。患者将被置于四个给药组之一。
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 20人 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 干预模型说明： | 打开标签 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 一项评估 MBM-01 治疗共济失调性毛细血管扩张症的安全性和有效性的开放标签研究 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 7 月 |
| 预计主要完成日期 ： | 2022 年 6 月 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2022 年 12 月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验性：队列 1 第 1 组 ≥13 岁的患者将接受 1200 毫克/天的总日剂量。 第 2 组 - 第 4 组 4-12 岁的患者将接受 17 mg/kg 的分组体重分级剂量： 第 2 组
| 药物：MBM-01 患者将通过预先标记的药杯每天服用研究药物，持续 9 个月 QD。 别名：Tempol 口服液 |
- 九孔钉试验 (9HPT) 基线（第 1 天）到 MBM-01 治疗结束的变化 [时间框架：9HPT 的变化将在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月进行。]
- 定时 25 英尺步行测试 (T25FW) 的变化 [时间范围：T25FW 将在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月进行评估。]患者被引导到明确标记的 25 英尺路线的一端，并被指示尽快但安全地走 25 英尺。时间（以秒为单位）是从指令的启动开始计算的，当患者达到 25 英尺标记时开始和结束。基线值记录两次。
- 总抗氧化能力的变化 [时间范围：(TEAC) 在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月]血浆抗氧化能力将由 trolox 等效抗氧化能力测试 (TEAC) 确定
- 总血浆脂质过氧化物的变化 [时间框架：在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月取得的总血浆脂质过氧化物水平的变化。]
- GSH/谷胱甘肽二硫化物 (GSSG) 浓度比的变化 [时间范围：在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月进行。]GSH 浓度将与谷胱甘肽二硫化物进行比较。
- 淋巴细胞计数 (CD3) 的变化 [时间范围：基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月的血清淋巴细胞计数 (CD3) 变化]
- 淋巴细胞计数 (CD4) 的变化 [时间范围：基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月的血清淋巴细胞计数 (CD4) 变化]
- 淋巴细胞计数 (CD8) 的变化 [时间框架：基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月的血清淋巴细胞计数 (CD8) 变化]
- 淋巴细胞计数 (CD19) 的变化 [时间范围：基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月的血清淋巴细胞计数 (CD19) 变化]
- 改变 8-hydroxy-2- Deoxyguanosine (8-OHdG) [时间范围：在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月进行。]评估在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月采集的人外周血淋巴细胞中的 8-羟基-2'-脱氧鸟苷 (8-OHdG) 加合物水平。
| 适合学习的年龄： | 4 岁及以上（儿童、成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
纳入标准：
确诊为 AT。
a) 患者要么事先获得分子学确认，要么接受调查；
- 如果是女性且有生育潜力，则必须使用有效的避孕方法，并且对个体患者具有可靠的历史；
- 如果女性与男性伴侣。如果男性具有生育潜力，则必须采用适当的避孕方法，包括使用含有杀精剂的避孕套。在研究结束前 90 天内不得捐献精子；
- 体重 > 15 公斤；
- 能够参与整个临床研究；
- 患者及其父母/照顾者（如果低于同意年龄）或法定代表人已提供书面知情同意书。如果根据当地法规仅由护理人员提供同意，则患者必须同意参加研究
排除标准：
女性是
a) 怀孕或正在哺乳；
- 根据医疗保健提供者的判断，未采取适当节育措施的育龄女性；
- 有严重视力或听力障碍（未通过眼镜或助听器矫正）的患者，根据研究者的判断，干扰了他们进行研究评估的能力；
- 已被诊断患有关节炎或其他影响关节、肌肉、韧带和/或神经的肌肉骨骼疾病的患者，这些疾病本身会影响患者的活动能力，并在研究者的判断下干扰他们进行研究评估的能力；
- 可能妨碍患者完成所有研究要求的残疾；
- 严重或不稳定的肺部疾病；
- 不受控制的糖尿病。已经稳定的糖尿病患者（即在过去 3 个月内没有低血糖或高血糖发作）将符合资格；
- 目前的肿瘤疾病或既往肿瘤疾病至少 2 年未缓解；
- 曾参与任何其他试验，并在 30 天内接受了研究药物的剂量；
- 需要协议禁止的任何伴随药物；
- 任何其他严重的、不稳定的或严重的疾病或状况，在调查员看来会使患者面临即将危及生命的发病率、需要住院治疗或死亡的风险；和
- 根据研究者的判断，可能使患者不适合本研究的重大疾病或精神疾病/社会状况的证据。
| 联系人：本机起重机 | 6264376506 | bjcrane@matrixbiomed.com |
| 美国，德克萨斯州 | |
| 德克萨斯大学休斯顿健康科学中心 | |
| 休斯顿，德克萨斯州，美国，77030 | |
| 联系人：Nick Russo，医学博士 | |
| 首席研究员：Nicholas Russo，医学博士 | |
| 副调查员：Mary K Koenig，医学博士 | |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 5 日 | ||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 14 日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 17 日 | ||||
| 预计研究开始日期ICMJE | 2021 年 7 月 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2022 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 的变化 [时间框架：ICARS 评估将在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月进行。] ICARS 是共济失调的 19 项评定量表，总分范围为 0 到 100。0 分表示正常，较高的分表示疾病恶化。 | ||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 更改历史 | |||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果测量ICMJE |
| ||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简要标题ICMJE | MBM-01 (Tempol) 用于治疗共济失调性毛细血管扩张症 | ||||
| 官方名称ICMJE | 一项评估 MBM-01 治疗共济失调性毛细血管扩张症的安全性和有效性的开放标签研究 | ||||
| 简要总结 | 共济失调毛细血管扩张症 (AT) 是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，对免疫和内分泌系统也有显着影响。这种疾病是由 AT 突变基因 (ATM) 中的突变导致的，导致 ATM 蛋白的产生损失。 MBM-01 (4-hydroxy-2,2,6,6-tetramethylpiperidine-1-oxyl) 中的活性化合物可以通过保护细胞免受 DNA 损伤、预防和减少氧化损伤、触发增加细胞存活蛋白，并保护大脑和外周免疫系统。 | ||||
| 详细说明 | 缺乏 ATM 的细胞没有防御能力，无法修复细胞受损的 DNA，无法显示正常的细胞周期控制，有效应对氧化损伤、电离辐射和烷化剂，以及维持健康的免疫反应等。 AT 患者的氧化应激增加，总抗氧化剂水平显着降低。在一项针对 AT 患者氧化应激的早期研究中，观察到总抗氧化能力水平下降。 目前无法治愈 AT，目前的治疗仅限于姑息治疗。治疗包括康复护理、感染预防和治疗以及肺功能障碍和恶性肿瘤的筛查。对症治疗通常效果不佳，使 AT 患者虚弱并处于逐渐消瘦状态。患有 AT 的患者迫切需要治疗来缓解这种疾病的状况。一种可以替代 ATM 损失的药品有可能为这些患者提供这种严重未满足的需求。 MBM-01 中的活性化合物已被证明可以通过减少氧化应激、减少 DNA 双链断裂和减少程序性细胞死亡（在健康细胞中）来取代 ATM 的整体作用。因此，MBM-01 代表了一种潜在的突破性疗法，适用于患有 AT 的患者，提供了一种多因素方法，如下所示：
该研究是一项多中心开放标签研究，旨在评估 MBM-01 治疗共济失调毛细血管扩张症的疗效。将在三个研究阶段对患者进行评估：基线期、9 个月的治疗期和 3 个月的随访期。患者将在第 0 天、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月访问站点以进行安全实验室和功效评估。 给药将遵循重量分级给药时间表，通过预先标记的药杯口服 QD。患者将每周 7 天每天服用研究药物。患者将被置于四个给药组之一。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 干预模型说明： 打开标签 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | |||||
| 干预ICMJE | 药物：MBM-01 患者将通过预先标记的药杯每天服用研究药物，持续 9 个月 QD。 别名：Tempol 口服液 | ||||
| 研究武器ICMJE | 实验性：队列 1 第 1 组 ≥13 岁的患者将接受 1200 毫克/天的总日剂量。 第 2 组 - 第 4 组 4-12 岁的患者将接受 17 mg/kg 的分组体重分级剂量： 第 2 组
干预：药物：MBM-01 | ||||
| 出版物 * | Schubert R、Erker L、Barlow C、Yakushiji H、Larson D、Russo A、Mitchell JB、Wynshaw-Boris A. Atm 缺陷小鼠中抗氧化剂 tempol 的癌症化学预防。哼摩尔基因。 2004 年 8 月 15 日；13(16)：1793-802。 Epub 2004 年 6 月 22 日。 | ||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 暂未招聘 | ||||
| 预计入学人数ICMJE | 20 | ||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2022 年 12 月 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2022 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 时代ICMJE | 4 岁及以上（儿童、成人、老年人） | ||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系方式ICMJE |
| ||||
| 上市地点国家/地区ICMJE | 美国 | ||||
| 删除位置国家/地区 | |||||
| 行政信息 | |||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04887311 | ||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | MBI-09-01 | ||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||
| 美国 FDA 监管产品 |
| ||||
| IPD 共享声明ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Matrix Biomed, Inc. | ||||
| 研究发起人ICMJE | Matrix Biomed, Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 德克萨斯大学健康科学中心，休斯顿 | ||||
| 调查员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS账户 | Matrix Biomed, Inc. | ||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||
共济失调毛细血管扩张症 (AT) 是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，对免疫和内分泌系统也有显着影响。这种疾病是由 AT 突变基因 (ATM) 中的突变导致的，导致 ATM 蛋白的产生损失。
MBM-01 (4-hydroxy-2,2,6,6-tetramethylpiperidine-1-oxyl) 中的活性化合物可以通过保护细胞免受 DNA 损伤、预防和减少氧化损伤、触发增加细胞存活蛋白，并保护大脑和外周免疫系统。
| 状况或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 儿童共济失调性毛细血管扩张症 Louis-Bar共济失调性毛细血管扩张症 | 药物：MBM-01 | 阶段2 |
扩展访问：Matrix Biomed, Inc. 表示，在临床试验之外可以获得与本研究相关的研究性治疗。
缺乏 ATM 的细胞没有防御能力，无法修复细胞受损的 DNA，无法显示正常的细胞周期控制，有效应对氧化损伤、电离辐射和烷化剂，以及维持健康的免疫反应等。 AT 患者的氧化应激增加，总抗氧化剂水平显着降低。在一项针对 AT 患者氧化应激的早期研究中，观察到总抗氧化能力水平下降。
目前无法治愈 AT，目前的治疗仅限于姑息治疗。治疗包括康复护理、感染预防和治疗以及肺功能障碍和恶性肿瘤的筛查。对症治疗通常效果不佳，使 AT 患者虚弱并处于逐渐消瘦状态。患有 AT 的患者迫切需要治疗来缓解这种疾病的状况。一种可以替代 ATM 损失的药品有可能为这些患者提供这种严重未满足的需求。 MBM-01 中的活性化合物已被证明可以通过减少氧化应激、减少 DNA 双链断裂和减少程序性细胞死亡（在健康细胞中）来取代 ATM 的整体作用。因此，MBM-01 代表了一种潜在的突破性疗法，适用于患有 AT 的患者，提供了一种多因素方法，如下所示：
- 使短命的 ATM 缺陷小鼠的寿命加倍；
- 增加 NAD+，从而通过降低 AT 神经病理学的严重程度、使神经肌肉功能正常化、延迟记忆丧失和延长寿命来减少 AT 患者的过早衰老；
- 增加转录因子 BDNF 和 NRF2 以减少神经变性并通过抗氧化基因激活细胞防御机制；
- 维持和改善免疫系统功能以改善 AT 症状；
- 保护 DNA 免受损伤并修复在 AT 患者中观察到的 DNA 损伤类型；
- 预防和减少在 AT 患者中观察到的氧化应激类型；
- 在各种条件和毒性下增加小鼠的寿命；和
- 总体上减少肿瘤发生和致癌作用。
该研究是一项多中心开放标签研究，旨在评估 MBM-01 治疗共济失调毛细血管扩张症的疗效。将在三个研究阶段对患者进行评估：基线期、9 个月的治疗期和 3 个月的随访期。患者将在第 0 天、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月访问站点以进行安全实验室和功效评估。
给药将遵循重量分级给药时间表，通过预先标记的药杯口服 QD。患者将每周 7 天每天服用研究药物。患者将被置于四个给药组之一。
| 学习类型 ： | 介入（临床试验） |
| 预计入学人数 ： | 20人 |
| 分配： | 不适用 |
| 干预模式： | 单组分配 |
| 干预模型说明： | 打开标签 |
| 掩蔽： | 无（打开标签） |
| 主要目的： | 治疗 |
| 官方名称： | 一项评估 MBM-01 治疗共济失调性毛细血管扩张症的安全性和有效性的开放标签研究 |
| 预计学习开始日期 ： | 2021 年 7 月 |
| 预计主要完成日期 ： | 2022 年 6 月 |
| 预计 研究完成日期 ： | 2022 年 12 月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验性：队列 1 第 1 组 ≥13 岁的患者将接受 1200 毫克/天的总日剂量。 第 2 组 - 第 4 组 4-12 岁的患者将接受 17 mg/kg 的分组体重分级剂量： 第 2 组
| 药物：MBM-01 患者将通过预先标记的药杯每天服用研究药物，持续 9 个月 QD。 别名：Tempol 口服液 |
- 九孔钉试验 (9HPT) 基线（第 1 天）到 MBM-01 治疗结束的变化 [时间框架：9HPT 的变化将在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月进行。]
- 定时 25 英尺步行测试 (T25FW) 的变化 [时间范围：T25FW 将在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月进行评估。]患者被引导到明确标记的 25 英尺路线的一端，并被指示尽快但安全地走 25 英尺。时间（以秒为单位）是从指令的启动开始计算的，当患者达到 25 英尺标记时开始和结束。基线值记录两次。
- 总抗氧化能力的变化 [时间范围：(TEAC) 在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月]血浆抗氧化能力将由 trolox 等效抗氧化能力测试 (TEAC) 确定
- 总血浆脂质过氧化物的变化 [时间框架：在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月取得的总血浆脂质过氧化物水平的变化。]
- GSH/谷胱甘肽二硫化物 (GSSG) 浓度比的变化 [时间范围：在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月进行。]GSH 浓度将与谷胱甘肽二硫化物进行比较。
- 淋巴细胞计数 (CD3) 的变化 [时间范围：基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月的血清淋巴细胞计数 (CD3) 变化]
- 淋巴细胞计数 (CD4) 的变化 [时间范围：基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月的血清淋巴细胞计数 (CD4) 变化]
- 淋巴细胞计数 (CD8) 的变化 [时间框架：基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月的血清淋巴细胞计数 (CD8) 变化]
- 淋巴细胞计数 (CD19) 的变化 [时间范围：基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月的血清淋巴细胞计数 (CD19) 变化]
- 改变 8-hydroxy-2- Deoxyguanosine (8-OHdG) [时间范围：在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月进行。]评估在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月采集的人外周血淋巴细胞中的 8-羟基-2'-脱氧鸟苷 (8-OHdG) 加合物水平。
| 适合学习的年龄： | 4 岁及以上（儿童、成人、老年人） |
| 适合学习的性别： | 全部 |
| 接受健康志愿者： | 不 |
纳入标准：
确诊为 AT。
a) 患者要么事先获得分子学确认，要么接受调查；
- 如果是女性且有生育潜力，则必须使用有效的避孕方法，并且对个体患者具有可靠的历史；
- 如果女性与男性伴侣。如果男性具有生育潜力，则必须采用适当的避孕方法，包括使用含有杀精剂的避孕套。在研究结束前 90 天内不得捐献精子；
- 体重 > 15 公斤；
- 能够参与整个临床研究；
- 患者及其父母/照顾者（如果低于同意年龄）或法定代表人已提供书面知情同意书。如果根据当地法规仅由护理人员提供同意，则患者必须同意参加研究
排除标准：
女性是
a) 怀孕或正在哺乳；
- 根据医疗保健提供者的判断，未采取适当节育措施的育龄女性；
- 有严重视力或听力障碍（未通过眼镜或助听器矫正）的患者，根据研究者的判断，干扰了他们进行研究评估的能力；
- 已被诊断患有关节炎' target='_blank'>关节炎或其他影响关节、肌肉、韧带和/或神经的肌肉骨骼疾病的患者，这些疾病本身会影响患者的活动能力，并在研究者的判断下干扰他们进行研究评估的能力；
- 可能妨碍患者完成所有研究要求的残疾；
- 严重或不稳定的肺部疾病；
- 不受控制的糖尿病。已经稳定的糖尿病患者（即在过去 3 个月内没有低血糖或高血糖发作）将符合资格；
- 目前的肿瘤疾病或既往肿瘤疾病至少 2 年未缓解；
- 曾参与任何其他试验，并在 30 天内接受了研究药物的剂量；
- 需要协议禁止的任何伴随药物；
- 任何其他严重的、不稳定的或严重的疾病或状况，在调查员看来会使患者面临即将危及生命的发病率、需要住院治疗或死亡的风险；和
- 根据研究者的判断，可能使患者不适合本研究的重大疾病或精神疾病/社会状况的证据。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首次提交日期ICMJE | 2021 年 5 月 5 日 | ||||
| 首次发布日期ICMJE | 2021 年 5 月 14 日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021 年 5 月 17 日 | ||||
| 预计研究开始日期ICMJE | 2021 年 7 月 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2022 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前主要结局指标ICMJE | 国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 的变化 [时间框架：ICARS 评估将在基线、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月进行。] ICARS 是共济失调的 19 项评定量表，总分范围为 0 到 100。0 分表示正常，较高的分表示疾病恶化。 | ||||
| 原始主要结局指标ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 更改历史 | |||||
| 当前次要结局指标ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果测量ICMJE |
| ||||
| 当前的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 原始的其他预先指定的结果措施 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简要标题ICMJE | MBM-01 (Tempol) 用于治疗共济失调性毛细血管扩张症 | ||||
| 官方名称ICMJE | 一项评估 MBM-01 治疗共济失调性毛细血管扩张症的安全性和有效性的开放标签研究 | ||||
| 简要总结 | 共济失调毛细血管扩张症 (AT) 是一种常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，对免疫和内分泌系统也有显着影响。这种疾病是由 AT 突变基因 (ATM) 中的突变导致的，导致 ATM 蛋白的产生损失。 MBM-01 (4-hydroxy-2,2,6,6-tetramethylpiperidine-1-oxyl) 中的活性化合物可以通过保护细胞免受 DNA 损伤、预防和减少氧化损伤、触发增加细胞存活蛋白，并保护大脑和外周免疫系统。 | ||||
| 详细说明 | 缺乏 ATM 的细胞没有防御能力，无法修复细胞受损的 DNA，无法显示正常的细胞周期控制，有效应对氧化损伤、电离辐射和烷化剂，以及维持健康的免疫反应等。 AT 患者的氧化应激增加，总抗氧化剂水平显着降低。在一项针对 AT 患者氧化应激的早期研究中，观察到总抗氧化能力水平下降。 目前无法治愈 AT，目前的治疗仅限于姑息治疗。治疗包括康复护理、感染预防和治疗以及肺功能障碍和恶性肿瘤的筛查。对症治疗通常效果不佳，使 AT 患者虚弱并处于逐渐消瘦状态。患有 AT 的患者迫切需要治疗来缓解这种疾病的状况。一种可以替代 ATM 损失的药品有可能为这些患者提供这种严重未满足的需求。 MBM-01 中的活性化合物已被证明可以通过减少氧化应激、减少 DNA 双链断裂和减少程序性细胞死亡（在健康细胞中）来取代 ATM 的整体作用。因此，MBM-01 代表了一种潜在的突破性疗法，适用于患有 AT 的患者，提供了一种多因素方法，如下所示：
该研究是一项多中心开放标签研究，旨在评估 MBM-01 治疗共济失调毛细血管扩张症的疗效。将在三个研究阶段对患者进行评估：基线期、9 个月的治疗期和 3 个月的随访期。患者将在第 0 天、第 3 个月、第 6 个月和第 9 个月访问站点以进行安全实验室和功效评估。 给药将遵循重量分级给药时间表，通过预先标记的药杯口服 QD。患者将每周 7 天每天服用研究药物。患者将被置于四个给药组之一。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入性 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：不适用 干预模式：单组分配 干预模型说明： 打开标签 掩蔽：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | |||||
| 干预ICMJE | 药物：MBM-01 患者将通过预先标记的药杯每天服用研究药物，持续 9 个月 QD。 别名：Tempol 口服液 | ||||
| 研究武器ICMJE | 实验性：队列 1 第 1 组 ≥13 岁的患者将接受 1200 毫克/天的总日剂量。 第 2 组 - 第 4 组 4-12 岁的患者将接受 17 mg/kg 的分组体重分级剂量： 第 2 组
干预：药物：MBM-01 | ||||
| 出版物 * | Schubert R、Erker L、Barlow C、Yakushiji H、Larson D、Russo A、Mitchell JB、Wynshaw-Boris A. Atm 缺陷小鼠中抗氧化剂 tempol 的癌症化学预防。哼摩尔基因。 2004 年 8 月 15 日；13(16)：1793-802。 Epub 2004 年 6 月 22 日。 | ||||
* 包括数据提供者提供的出版物以及 Medline 中由 ClinicalTrials.gov 标识符（NCT 编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 暂未招聘 | ||||
| 预计入学人数ICMJE | 20 | ||||
| 最初预计入学人数ICMJE | 与当前相同 | ||||
| 预计研究完成日期ICMJE | 2022 年 12 月 | ||||
| 预计主要完成日期 | 2022 年 6 月（主要结果测量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 时代ICMJE | 4 岁及以上（儿童、成人、老年人） | ||||
| 接受健康志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系方式ICMJE |
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| 上市地点国家/地区ICMJE | 美国 | ||||
| 删除位置国家/地区 | |||||
| 行政信息 | |||||
| NCT 号码ICMJE | NCT04887311 | ||||
| 其他研究 ID 号ICMJE | MBI-09-01 | ||||
| 设有数据监控委员会 | 是的 | ||||
| 美国 FDA 监管产品 |
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| IPD 共享声明ICMJE |
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| 责任方 | Matrix Biomed, Inc. | ||||
| 研究发起人ICMJE | Matrix Biomed, Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 德克萨斯大学健康科学中心，休斯顿 | ||||
| 调查员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS账户 | Matrix Biomed, Inc. | ||||
| 验证日期 | 2021 年 5 月 | ||||
国际医学期刊编辑委员会和世界卫生组织 ICTRP 要求的ICMJE数据元素 | |||||
