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出境医 / 临床实验 / VY-HTT01的安全性和耐受性研究，在患有早期亨廷顿氏病的成年人中
VY-HTT01的安全性和耐受性研究，在患有早期亨廷顿氏病的成年人中
研究描述
简要摘要：
这是VY-HTT01的首次临床研究，Vy-HTT01是早期亨廷顿氏病（HD）患者的基因疗法。该试验的主要目标是评估VY-HTT01的安全性和耐受性。这项研究是人类研究的第一阶段，第1B期，开放标签，随机，多中心，剂量升级研究，并具有延迟的治疗控制组。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 亨廷顿病 | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT | 阶段1 |
详细说明：
该剂量升级试验将评估4个单剂量水平的VY-HTT01的安全性和耐受性。该研究可能涉及随机治疗的受试者的最大持续时间长达15个月。延迟治疗对象将至少6个月作为对照，然后在下一个队列中向上移动到治疗臂。该研究可能涉及延迟治疗受试者的最大持续时间长达24个月。参加这项研究的受试者将被要求参加一项长期观察研究。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 22名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 1B期，开放标签，随机，受控，多中心，剂量升级研究对亨廷顿氏病的成年人的壳核和thalamus的Vy-HTT01的安全性，耐受性和生物学作用，对VY-HTT01的安全性，耐受性和生物学作用。 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年7月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年12月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年12月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1单侧低剂量 3.0 x 10^9（vg/ml）raav1-mihht | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT 单剂量MRI引导的RAAV1-（MI）RNA HTT的核内充分输注。 其他名称：vy-htt01 |
| 实验：队列2双侧低剂量 3.0 x 10^9（vg/ml）raav1-mihht | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT 单剂量MRI引导的RAAV1-（MI）RNA HTT的核内充分输注。 其他名称：vy-htt01 |
| 实验：队列3双侧中剂量 1.7 x 10^10（vg/ml）raav1-mihht | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT 单剂量MRI引导的RAAV1-（MI）RNA HTT的核内充分输注。 其他名称：vy-htt01 |
| 实验：队列4双侧高剂量 9.9 x 10^10（vg/ml）raav1-mihht | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT 单剂量MRI引导的RAAV1-（MI）RNA HTT的核内充分输注。 其他名称：vy-htt01 |
结果措施
主要结果指标 ：
- AES的发病率和类型[时间范围：收集的研究持续时间，平均治疗后1年]安全将通过测量AE或SAE的数量和类型来评估安全性。
次要结果度量 ：
- 血液中Vy-HTT01的水平[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]随着时间的推移，血液中Vy-HTT01载体基因组水平的基线变化。
- 统一的亨廷顿疾病评级量表（UHDRS）[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]UHDR将在运动功能，认知功能，行为功能和功能能力的汇总分数中评估基线的变化。 UHDRS使用5分序量表，范围从0-4，得分最高，表明结果更严重。
- 临床全球印象（CGI）措施[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]CGI-Global改善措施将评估疾病分数CGI严重性基线的变化。 CGI-Global的改进和CGI严重性度量均基于7分制，得分最高，表明结果更为严重（较差）。
- 亨廷顿疾病的生活质量（HD-QOL）测量[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]HD-QOL度量将使用40个问题量表评估HD-QOL评分中基线的变化，以识别HD的生活质量。 HD-QOL基于从“永不”到“所有时间”的7点量表，“极端问题”表明结果更为严重（更糟糕）。
- EUROQOL 5维度5级（EQ-5D-5L）度量[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]EQ-5D-5L度量将评估5个域的EQ-5D-5L分数中基线的变化：移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适以及焦虑/抑郁症。 EQ-5D-5L在5级严重性排名上进行评分，范围从“无问题”到“极端问题”，“极端问题”表明结果更为严重（更糟糕）。
其他结果措施：
- 磁性抗性（MRI）[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]MRI评估将包括全脑体积，白质体积，灰质体积和心室体积以及手术过程中Vy-HTT01输注覆盖的壳骨和丘脑的体积。
- CSF中的HTT蛋白水平[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]随着时间的流逝，CSF（脑脊液）中HTT蛋白水平的基线变化。
- 血液中的HTT蛋白水平[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]随着时间的推移，血液中HTT蛋白水平的基线变化。
- 亨廷顿氏病认知评估电池（HD-CAB）测量[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]HD-CAB度量将评估早期明显HD患者认知功能障碍的HD-CAB评分中基线的变化。 HD-CAB由6个测试组成； （1）符号数字模态测试（SDMT），（2）节奏的敲击，（3）剑桥的一触带，（4）情感识别，（5）试验制作B和（6）霍普金斯学习测试。通过将每个认知测试的受试者的分数转换为Z分数，得出了多组分分数。平均六个Z分数可以产生HD-CAB得分。基线的积极变化表明认知功能的改善。负面变化表明认知功能恶化。
- CSF中的神经丝轻链（NFL）水平[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]随着时间的推移，CSF的NFL水平从基线变化。
- 血液中神经丝轻链（NFL）的水平[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]随着时间的推移，血液中NFL水平的基线变化。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 必须年满18岁。
- 重复CAGN> 39。
- 根据运动，认知或行为症状的诊断置信度评分为4。
- TFC得分为13至11。
- 具有稳定的神经和精神病药物的剂量。
- 能够给予知情同意。
- 能够遵守所有程序和研究访问。
排除标准：
联系人和位置
联系人
| 联系人：医学博士Priyantha Herath博士 | （857）259-5340 | clinicaltrials@vygr.com | |
| 联系人：Michael Dickens，MS | （857）259-5340 | clinicaltrials@vygr.com |
赞助商和合作者
Voyager Therapeutics
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月2日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年5月13日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月25日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年7月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年12月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | AES的发病率和类型[时间范围：收集的研究持续时间，平均治疗后1年] 安全将通过测量AE或SAE的数量和类型来评估安全性。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | VY-HTT01的安全性和耐受性研究，在患有早期亨廷顿氏病的成年人中 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 1B期，开放标签，随机，受控，多中心，剂量升级研究对亨廷顿氏病的成年人的壳核和thalamus的Vy-HTT01的安全性，耐受性和生物学作用，对VY-HTT01的安全性，耐受性和生物学作用。 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是VY-HTT01的首次临床研究，Vy-HTT01是早期亨廷顿氏病（HD）患者的基因疗法。该试验的主要目标是评估VY-HTT01的安全性和耐受性。这项研究是人类研究的第一阶段，第1B期，开放标签，随机，多中心，剂量升级研究，并具有延迟的治疗控制组。 | ||||||||
| 详细说明 | 该剂量升级试验将评估4个单剂量水平的VY-HTT01的安全性和耐受性。该研究可能涉及随机治疗的受试者的最大持续时间长达15个月。延迟治疗对象将至少6个月作为对照，然后在下一个队列中向上移动到治疗臂。该研究可能涉及延迟治疗受试者的最大持续时间长达24个月。参加这项研究的受试者将被要求参加一项长期观察研究。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：顺序分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 亨廷顿病 | ||||||||
| 干预ICMJE | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT 单剂量MRI引导的RAAV1-（MI）RNA HTT的核内充分输注。 其他名称：vy-htt01 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 22 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年12月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年12月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04885114 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | VY-HTT01-1 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Voyager Therapeutics | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Voyager Therapeutics | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Voyager Therapeutics | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是VY-HTT01的首次临床研究，Vy-HTT01是早期亨廷顿氏病（HD）患者的基因疗法。该试验的主要目标是评估VY-HTT01的安全性和耐受性。这项研究是人类研究的第一阶段，第1B期，开放标签，随机，多中心，剂量升级研究，并具有延迟的治疗控制组。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 亨廷顿病 | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT | 阶段1 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 22名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 1B期，开放标签，随机，受控，多中心，剂量升级研究对亨廷顿氏病的成年人的壳核和thalamus的Vy-HTT01的安全性，耐受性和生物学作用，对VY-HTT01的安全性，耐受性和生物学作用。 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年7月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年12月30日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年12月30日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：队列1单侧低剂量 3.0 x 10^9（vg/ml）raav1-mihht | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT 单剂量MRI引导的RAAV1-（MI）RNA HTT的核内充分输注。 其他名称：vy-htt01 |
| 实验：队列2双侧低剂量 3.0 x 10^9（vg/ml）raav1-mihht | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT 单剂量MRI引导的RAAV1-（MI）RNA HTT的核内充分输注。 其他名称：vy-htt01 |
| 实验：队列3双侧中剂量 1.7 x 10^10（vg/ml）raav1-mihht | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT 单剂量MRI引导的RAAV1-（MI）RNA HTT的核内充分输注。 其他名称：vy-htt01 |
| 实验：队列4双侧高剂量 9.9 x 10^10（vg/ml）raav1-mihht | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT 单剂量MRI引导的RAAV1-（MI）RNA HTT的核内充分输注。 其他名称：vy-htt01 |
结果措施
主要结果指标 ：
- AES的发病率和类型[时间范围：收集的研究持续时间，平均治疗后1年]安全将通过测量AE或SAE的数量和类型来评估安全性。
次要结果度量 ：
- 血液中Vy-HTT01的水平[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]随着时间的推移，血液中Vy-HTT01载体基因组水平的基线变化。
- 统一的亨廷顿疾病评级量表（UHDRS）[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]UHDR将在运动功能，认知功能，行为功能和功能能力的汇总分数中评估基线的变化。 UHDRS使用5分序量表，范围从0-4，得分最高，表明结果更严重。
- 临床全球印象（CGI）措施[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]CGI-Global改善措施将评估疾病分数CGI严重性基线的变化。 CGI-Global的改进和CGI严重性度量均基于7分制，得分最高，表明结果更为严重（较差）。
- 亨廷顿疾病的生活质量（HD-QOL）测量[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]HD-QOL度量将使用40个问题量表评估HD-QOL评分中基线的变化，以识别HD的生活质量。 HD-QOL基于从“永不”到“所有时间”的7点量表，“极端问题”表明结果更为严重（更糟糕）。
- EUROQOL 5维度5级（EQ-5D-5L）度量[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]EQ-5D-5L度量将评估5个域的EQ-5D-5L分数中基线的变化：移动性，自我保健，通常的活动，疼痛/不适以及焦虑/抑郁症。 EQ-5D-5L在5级严重性排名上进行评分，范围从“无问题”到“极端问题”，“极端问题”表明结果更为严重（更糟糕）。
其他结果措施：
- 磁性抗性（MRI）[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]MRI评估将包括全脑体积，白质体积，灰质体积和心室体积以及手术过程中Vy-HTT01输注覆盖的壳骨和丘脑的体积。
- CSF中的HTT蛋白水平[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]随着时间的流逝，CSF（脑脊液）中HTT蛋白水平的基线变化。
- 血液中的HTT蛋白水平[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]随着时间的推移，血液中HTT蛋白水平的基线变化。
- 亨廷顿氏病认知评估电池（HD-CAB）测量[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]HD-CAB度量将评估早期明显HD患者认知功能障碍的HD-CAB评分中基线的变化。 HD-CAB由6个测试组成； （1）符号数字模态测试（SDMT），（2）节奏的敲击，（3）剑桥的一触带，（4）情感识别，（5）试验制作B和（6）霍普金斯学习测试。通过将每个认知测试的受试者的分数转换为Z分数，得出了多组分分数。平均六个Z分数可以产生HD-CAB得分。基线的积极变化表明认知功能的改善。负面变化表明认知功能恶化。
- CSF中的神经丝轻链（NFL）水平[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]随着时间的推移，CSF的NFL水平从基线变化。
- 血液中神经丝轻链（NFL）的水平[时间范围：收集的研究时间，平均治疗后1年]随着时间的推移，血液中NFL水平的基线变化。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 必须年满18岁。
- 重复CAGN> 39。
- 根据运动，认知或行为症状的诊断置信度评分为4。
- TFC得分为13至11。
- 具有稳定的神经和精神病药物的剂量。
- 能够给予知情同意。
- 能够遵守所有程序和研究访问。
排除标准：
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月2日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年5月13日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月25日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年7月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年12月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | AES的发病率和类型[时间范围：收集的研究持续时间，平均治疗后1年] 安全将通过测量AE或SAE的数量和类型来评估安全性。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 其他其他预先指定的结果指标 |
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| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | VY-HTT01的安全性和耐受性研究，在患有早期亨廷顿氏病的成年人中 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 1B期，开放标签，随机，受控，多中心，剂量升级研究对亨廷顿氏病的成年人的壳核和thalamus的Vy-HTT01的安全性，耐受性和生物学作用，对VY-HTT01的安全性，耐受性和生物学作用。 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是VY-HTT01的首次临床研究，Vy-HTT01是早期亨廷顿氏病（HD）患者的基因疗法。该试验的主要目标是评估VY-HTT01的安全性和耐受性。这项研究是人类研究的第一阶段，第1B期，开放标签，随机，多中心，剂量升级研究，并具有延迟的治疗控制组。 | ||||||||
| 详细说明 | 该剂量升级试验将评估4个单剂量水平的VY-HTT01的安全性和耐受性。该研究可能涉及随机治疗的受试者的最大持续时间长达15个月。延迟治疗对象将至少6个月作为对照，然后在下一个队列中向上移动到治疗臂。该研究可能涉及延迟治疗受试者的最大持续时间长达24个月。参加这项研究的受试者将被要求参加一项长期观察研究。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：顺序分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 亨廷顿病 | ||||||||
| 干预ICMJE | 遗传：内核RAAV1-（MI）RNA HTT 单剂量MRI引导的RAAV1-（MI）RNA HTT的核内充分输注。 其他名称：vy-htt01 | ||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 22 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年12月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年12月30日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04885114 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | VY-HTT01-1 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Voyager Therapeutics | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Voyager Therapeutics | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | Voyager Therapeutics | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
