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出境医 / 临床实验 / UX701 AAV介导的基因转移的临床研究，用于治疗威尔逊疾病
UX701 AAV介导的基因转移的临床研究，用于治疗威尔逊疾病
研究描述
简要摘要：
这项研究的主要目的是评估Wilson病患者中UX701的单一静脉输液剂量的安全性，以根据安全性和有效性数据的总数选择具有最佳益处/风险概况的UX701剂量，并评估UX701在铜调节上。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 威尔逊病 | 遗传：UX701其他：安慰剂药物：口服皮质类固醇药物：口服皮质类固醇的安慰剂 | 阶段3 |
详细说明：
这项研究是一项随机，双盲，安慰剂对照，无缝，自适应期1/2/3对威尔逊病患者的UX701临床研究。
阶段1（第1/2阶段）旨在评估3剂量水平UX701的安全性和功效，以建立UX701的初始安全性，并选择一种安全有效的剂量以进行进一步评估。阶段2（第3阶段）旨在使用第1阶段选择的剂量评估UX701的安全性和功效UX701。
接受UX701的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。接受安慰剂的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇，以保持研究盲。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 90名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 随机，双盲，安慰剂对照，多中心，无缝，自适应，安全性，剂量找到和UX701 AAV介导的基因转移的临床研究，用于治疗威尔逊疾病 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2026年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：阶段1：UX701剂量1 参与者随机接受单一的外周静脉内（IV）在剂量1级加上预防性口服皮质类固醇下对UX701的输注。 | 遗传：UX701 不复制的重组基因转移载体 药物：口服皮质类固醇 接受UX701（基线或第3阶段）的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。 其他名称：泼尼松龙 |
| 安慰剂比较器：阶段1：剂量1级安慰剂 参与者随机接收单一的外周IV输注安慰剂和安慰剂口服皮质类固醇。 | 其他：安慰剂 生理盐水 药物：口服皮质类固醇的安慰剂 接受安慰剂研究产品（IP）的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇以保持研究盲。 |
| 实验：阶段1：UX701剂量2 参与者随机接收单一的外周IV在剂量2级和预防性口服皮质类固醇下输注UX701。 | 遗传：UX701 不复制的重组基因转移载体 药物：口服皮质类固醇 接受UX701（基线或第3阶段）的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。 其他名称：泼尼松龙 |
| 安慰剂比较器：阶段1：安慰剂剂量2 参与者随机接收单一的外周IV输注安慰剂和安慰剂口服皮质类固醇。 | 其他：安慰剂 生理盐水 药物：口服皮质类固醇的安慰剂 接受安慰剂研究产品（IP）的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇以保持研究盲。 |
| 实验：阶段1：UX701剂量3 参与者随机接收单一的外周IV在剂量3和预防性口服皮质类固醇下输注UX701。 | 遗传：UX701 不复制的重组基因转移载体 药物：口服皮质类固醇 接受UX701（基线或第3阶段）的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。 其他名称：泼尼松龙 |
| 安慰剂比较器：阶段1：安慰剂剂量3 参与者随机接收单一的外周IV输注安慰剂和安慰剂口服皮质类固醇。 | 其他：安慰剂 生理盐水 药物：口服皮质类固醇的安慰剂 接受安慰剂研究产品（IP）的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇以保持研究盲。 |
| 实验：阶段2：UX701 参与者随机将UX701的单一外周IV输注在第1阶段加预防性口服皮质类固醇中选择的剂量。 | 遗传：UX701 不复制的重组基因转移载体 药物：口服皮质类固醇 接受UX701（基线或第3阶段）的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。 其他名称：泼尼松龙 |
| 安慰剂比较器：阶段2：安慰剂 参与者随机接收单一的外周IV输注安慰剂和安慰剂口服皮质类固醇。 | 其他：安慰剂 生理盐水 药物：口服皮质类固醇的安慰剂 接受安慰剂研究产品（IP）的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇以保持研究盲。 |
| 实验：阶段3：UX701 最初在第1阶段或第2阶段到安慰剂的参与者将有资格在选定剂量加预防性口服皮质类固醇下对UX701进行单一的外周IV输注。 | 遗传：UX701 不复制的重组基因转移载体 药物：口服皮质类固醇 接受UX701（基线或第3阶段）的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。 其他名称：泼尼松龙 |
| 安慰剂比较器：阶段3：安慰剂 最初在第2阶段至UX701中随机分组的参与者将获得单一的外围IV输注安慰剂加安慰剂口服皮质类固醇。 | 其他：安慰剂 生理盐水 药物：口服皮质类固醇的安慰剂 接受安慰剂研究产品（IP）的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇以保持研究盲。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 有不良事件和严重不良事件的参与者人数[时间范围：最多到周104]
- 阶段1：在第52周的基线24小时的尿液浓度变化[时间范围：基线，第52周]
- 阶段1：从第52周的基线变化总铜[时间范围：基线，第52周]
- 阶段1：总Ceruloplasmin的总变化与第52周的基线[时间范围：基线，第52周]
- 阶段1：从基线在第52周的基线[时间范围：基线，第52周]的总非纤维素结合铜（NCC）的变化。
- 阶段1：在第52周的基线（时间范围：基线，第52周）的基线总自由铜的变化。
- 阶段1：总Ceruloplasmin活性从第52周的基线变化[时间范围：基线，第52周]
- 阶段1：预先降低护理标准（SOC）药物的百分比在第52周[时间范围：第52周]
- 阶段1：在第52周停止SOC药物的受试者数量[时间范围：第52周]
- 第1阶段：第52周连续休假数周[时间范围：第52周]
- 阶段2：24小时尿铜浓度从第52周的基线变化，评估了优势[时间范围：基线，第52周]
- 阶段2：第52周的SOC药物降低百分比，评估优势[时间范围：第52周]
次要结果度量 ：
- 阶段2：Ceruloplasmin活性水平从第52周的基线变化，评估了优势[时间范围：基线，第52周]
- 阶段2：威尔逊疾病功能评级量表（WDFRS）的变化从第52周的基线评估，评估了优势[时间范围：基线，第52周]
- 阶段2：在第52周停止SOC药物的受试者数量[时间范围：第52周]
- 阶段2：WDFRS临床医生分数的变化与第52周的基线[时间范围：基线，第52周]
- 阶段2：通过肝活检评估的肝铜浓度的变化从第52周的基线[时间范围：基线，第52周]
其他结果措施：
- 阶段2：抗ATP7B抗体的开发[时间范围：最多到第104周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 第1阶段和第2阶段：当时≥18岁的患者提供了知情同意。
- 通过莱比锡得分≥4和威尔逊病的临床印象确认了威尔逊病的诊断
- 筛查时，正在进行的铜螯合剂（即青霉素，Trientine）和/或锌治疗至少12个月，在筛查时至少没有药物或剂量变化，至少有6个月。
- 稳定的威尔逊病在筛查期间稳定的实验室值证明
- 在筛查中持续限制至少12个月的食物，继续进行研究。
- 愿意并且能够遵守所有研究程序和要求，包括频繁收集血液，24小时内的尿液总收集，患者报告的结果评估以及长期随访
关键排除标准：
- 可检测到的AAV9 CAPSID的可预先存在的抗体。
- 仅阶段1：在筛查前的12个月内，在研究者的判断中，铜螯合剂或锌治疗的史。
- 肝移植史。
- 肝硬化或晚期肝病的存在，如门户高血压，腹水，脾肿大，食管静脉曲张，肝性脑病或肝活检证明，具有III期纤维化证据。
- 成像或任何实验室异常证明的明显的肝发炎。
- 末期肝病（MELD）评分> 13的模型。
- 威尔逊指数得分> 11
- 血红蛋白<9 g/dl
- 长时间QT综合征的病史（QT间隔> 450毫克心电图[ECG]）
- 基于估计的肾小球滤过率<60 mL/min/1.73 m2，存在3期或更高慢性肾脏疾病。
- 在研究者认为，明显的神经缺陷或妥协将干扰受试者的安全或参与研究的能力。
- 中度至重度抑郁症，精神病，最新或主动的自杀念头，意图或自杀行为或精神病不稳定。
- 在研究参与之前或期间，参与另一个基因转移研究或使用其他基因转移产物。
- 对含有酰胺的局部麻醉剂的已知超敏反应的受试者被排除在参加可选的肝活检典型中。
注意：其他规定定义的包含/排除标准可能适用
联系人和位置
联系人
| 联系人：患者联系人：患者倡导 | 1-415-483-8800 | datientAdvocacy@ultragenyx.com | |
| 联系人：HCP联系：医疗信息 | 1-888-756-8657 | medinfo@ultragenyx.com |
赞助商和合作者
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
调查人员
| 研究主任： | 医疗主任 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年5月7日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年5月13日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月13日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 阶段2：抗ATP7B抗体的开发[时间范围：最多到第104周] | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | UX701 AAV介导的基因转移的临床研究，用于治疗威尔逊疾病 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 随机，双盲，安慰剂对照，多中心，无缝，自适应，安全性，剂量找到和UX701 AAV介导的基因转移的临床研究，用于治疗威尔逊疾病 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是评估Wilson病患者中UX701的单一静脉输液剂量的安全性，以根据安全性和有效性数据的总数选择具有最佳益处/风险概况的UX701剂量，并评估UX701在铜调节上。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项研究是一项随机，双盲，安慰剂对照，无缝，自适应期1/2/3对威尔逊病患者的UX701临床研究。 阶段1（第1/2阶段）旨在评估3剂量水平UX701的安全性和功效，以建立UX701的初始安全性，并选择一种安全有效的剂量以进行进一步评估。阶段2（第3阶段）旨在使用第1阶段选择的剂量评估UX701的安全性和功效UX701。 接受UX701的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。接受安慰剂的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇，以保持研究盲。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：顺序分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 威尔逊病 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 90 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年12月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
注意：其他规定定义的包含/排除标准可能适用 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04884815 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | UX701-CL301 2020-005266-34（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 90名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 随机，双盲，安慰剂对照，多中心，无缝，自适应，安全性，剂量找到和UX701 AAV介导的基因转移的临床研究，用于治疗威尔逊疾病 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2026年12月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：阶段1：UX701剂量1 | 遗传：UX701 不复制的重组基因转移载体 药物：口服皮质类固醇 接受UX701（基线或第3阶段）的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。 其他名称：泼尼松龙 |
| 安慰剂比较器：阶段1：剂量1级安慰剂 参与者随机接收单一的外周IV输注安慰剂和安慰剂口服皮质类固醇。 | 其他：安慰剂 生理盐水 药物：口服皮质类固醇的安慰剂 接受安慰剂研究产品（IP）的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇以保持研究盲。 |
| 实验：阶段1：UX701剂量2 参与者随机接收单一的外周IV在剂量2级和预防性口服皮质类固醇下输注UX701。 | 遗传：UX701 不复制的重组基因转移载体 药物：口服皮质类固醇 接受UX701（基线或第3阶段）的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。 其他名称：泼尼松龙 |
| 安慰剂比较器：阶段1：安慰剂剂量2 参与者随机接收单一的外周IV输注安慰剂和安慰剂口服皮质类固醇。 | 其他：安慰剂 生理盐水 药物：口服皮质类固醇的安慰剂 接受安慰剂研究产品（IP）的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇以保持研究盲。 |
| 实验：阶段1：UX701剂量3 参与者随机接收单一的外周IV在剂量3和预防性口服皮质类固醇下输注UX701。 | 遗传：UX701 不复制的重组基因转移载体 药物：口服皮质类固醇 接受UX701（基线或第3阶段）的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。 其他名称：泼尼松龙 |
| 安慰剂比较器：阶段1：安慰剂剂量3 参与者随机接收单一的外周IV输注安慰剂和安慰剂口服皮质类固醇。 | 其他：安慰剂 生理盐水 药物：口服皮质类固醇的安慰剂 接受安慰剂研究产品（IP）的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇以保持研究盲。 |
| 实验：阶段2：UX701 参与者随机将UX701的单一外周IV输注在第1阶段加预防性口服皮质类固醇中选择的剂量。 | 遗传：UX701 不复制的重组基因转移载体 药物：口服皮质类固醇 接受UX701（基线或第3阶段）的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。 其他名称：泼尼松龙 |
| 安慰剂比较器：阶段2：安慰剂 参与者随机接收单一的外周IV输注安慰剂和安慰剂口服皮质类固醇。 | 其他：安慰剂 生理盐水 药物：口服皮质类固醇的安慰剂 接受安慰剂研究产品（IP）的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇以保持研究盲。 |
| 实验：阶段3：UX701 最初在第1阶段或第2阶段到安慰剂的参与者将有资格在选定剂量加预防性口服皮质类固醇下对UX701进行单一的外周IV输注。 | 遗传：UX701 不复制的重组基因转移载体 药物：口服皮质类固醇 接受UX701（基线或第3阶段）的参与者将接受预防性口服皮质类固醇。 其他名称：泼尼松龙 |
| 安慰剂比较器：阶段3：安慰剂 最初在第2阶段至UX701中随机分组的参与者将获得单一的外围IV输注安慰剂加安慰剂口服皮质类固醇。 | 其他：安慰剂 生理盐水 药物：口服皮质类固醇的安慰剂 接受安慰剂研究产品（IP）的参与者将接受安慰剂口服皮质类固醇以保持研究盲。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 有不良事件和严重不良事件的参与者人数[时间范围：最多到周104]
- 阶段1：在第52周的基线24小时的尿液浓度变化[时间范围：基线，第52周]
- 阶段1：从第52周的基线变化总铜[时间范围：基线，第52周]
- 阶段1：总Ceruloplasmin的总变化与第52周的基线[时间范围：基线，第52周]
- 阶段1：从基线在第52周的基线[时间范围：基线，第52周]的总非纤维素结合铜（NCC）的变化。
- 阶段1：在第52周的基线（时间范围：基线，第52周）的基线总自由铜的变化。
- 阶段1：总Ceruloplasmin活性从第52周的基线变化[时间范围：基线，第52周]
- 阶段1：预先降低护理标准（SOC）药物的百分比在第52周[时间范围：第52周]
- 阶段1：在第52周停止SOC药物的受试者数量[时间范围：第52周]
- 第1阶段：第52周连续休假数周[时间范围：第52周]
- 阶段2：24小时尿铜浓度从第52周的基线变化，评估了优势[时间范围：基线，第52周]
- 阶段2：第52周的SOC药物降低百分比，评估优势[时间范围：第52周]
次要结果度量 ：
- 阶段2：Ceruloplasmin活性水平从第52周的基线变化，评估了优势[时间范围：基线，第52周]
- 阶段2：威尔逊疾病功能评级量表（WDFRS）的变化从第52周的基线评估，评估了优势[时间范围：基线，第52周]
- 阶段2：在第52周停止SOC药物的受试者数量[时间范围：第52周]
- 阶段2：WDFRS临床医生分数的变化与第52周的基线[时间范围：基线，第52周]
- 阶段2：通过肝活检评估的肝铜浓度的变化从第52周的基线[时间范围：基线，第52周]
其他结果措施：
- 阶段2：抗ATP7B抗体的开发[时间范围：最多到第104周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 第1阶段和第2阶段：当时≥18岁的患者提供了知情同意。
- 通过莱比锡得分≥4和威尔逊病的临床印象确认了威尔逊病的诊断
- 筛查时，正在进行的铜螯合剂（即青霉素，Trientine）和/或锌治疗至少12个月，在筛查时至少没有药物或剂量变化，至少有6个月。
- 稳定的威尔逊病在筛查期间稳定的实验室值证明
- 在筛查中持续限制至少12个月的食物，继续进行研究。
- 愿意并且能够遵守所有研究程序和要求，包括频繁收集血液，24小时内的尿液总收集，患者报告的结果评估以及长期随访
关键排除标准：
- 可检测到的AAV9 CAPSID的可预先存在的抗体。
- 仅阶段1：在筛查前的12个月内，在研究者的判断中，铜螯合剂或锌治疗的史。
- 肝移植史。
- 肝硬化或晚期肝病的存在，如门户高血压，腹水，脾肿大，食管静脉曲张，肝性脑病或肝活检证明，具有III期纤维化证据。
- 成像或任何实验室异常证明的明显的肝发炎。
- 末期肝病（MELD）评分> 13的模型。
- 威尔逊指数得分> 11
- 血红蛋白<9 g/dl
- 长时间QT综合征的病史（QT间隔> 450毫克心电图[ECG]）
- 基于估计的肾小球滤过率<60 mL/min/1.73 m2，存在3期或更高慢性肾脏疾病。
- 在研究者认为，明显的神经缺陷或妥协将干扰受试者的安全或参与研究的能力。
- 中度至重度抑郁症，精神病，最新或主动的自杀念头，意图或自杀行为或精神病不稳定。
- 在研究参与之前或期间，参与另一个基因转移研究或使用其他基因转移产物。
- 对含有酰胺的局部麻醉剂的已知超敏反应的受试者被排除在参加可选的肝活检典型中。
注意：其他规定定义的包含/排除标准可能适用
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年5月7日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年5月13日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月13日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 阶段2：抗ATP7B抗体的开发[时间范围：最多到第104周] | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | UX701 AAV介导的基因转移的临床研究，用于治疗威尔逊疾病 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 随机，双盲，安慰剂对照，多中心，无缝，自适应，安全性，剂量找到和UX701 AAV介导的基因转移的临床研究，用于治疗威尔逊疾病 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是评估Wilson病患者中UX701的单一静脉输液剂量的安全性，以根据安全性和有效性数据的总数选择具有最佳益处/风险概况的UX701剂量，并评估UX701在铜调节上。 | ||||||||
| 详细说明 | 这项研究是一项随机，双盲，安慰剂对照，无缝，自适应期1/2/3对威尔逊病患者的UX701临床研究。 阶段1（第1/2阶段）旨在评估3剂量水平UX701的安全性和功效，以建立UX701的初始安全性，并选择一种安全有效的剂量以进行进一步评估。阶段2（第3阶段）旨在使用第1阶段选择的剂量评估UX701的安全性和功效UX701。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：顺序分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 威尔逊病 | ||||||||
| 干预ICMJE | |||||||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 90 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年12月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年12月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
注意：其他规定定义的包含/排除标准可能适用 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04884815 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | UX701-CL301 2020-005266-34（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Ultragenyx Pharmaceutical Inc | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
