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世界血友病基因治疗登记处（WFH GTR）联合会
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 血友病 | 其他：基因治疗 |
预计血友病的第一种基因治疗产品预计将在2020年获得营销授权，其中几个紧随其后。随着这些新疗法在不久的将来上市，作为一个社区，我们有责任确保我们采取措施允许监视预期的，意外的和未知的安全问题，以及效力的持续时间学期。不良事件的发病率不足需要在很长一段时间内监测大量患者，因此需要一项全球倡议。
为了满足这一需求，在多方利益相关者指导委员会的指导下，世界血友病联合会（WFH）正在开发和实施WFH基因治疗登记处（GTR）。 WFH GTR的目的是提供一个数据库，其中将收集和容纳来自世界各地的基因疗法的PWH的长期数据。
WFH GTR指导委员会由血液学家，临床试验者，方法学家，流行病学家，制造商和患者拥护者组成。所有利益相关者都在确保这一重要倡议的成功方面发挥了作用。
WFH GTR将为所有血友病患者（通过临床试验或上市后接受基因治疗产品）从世界任何地方收到基因治疗产物的所有患者，收集一组人口统计学，安全性和有效性数据。核心数据集当前正在开发中；并且全球实施计划正在最终确定。基于向多个数据库提供商发出的提案请求，将在Q1 2020中选择数据库提供商。 WFH GTR的数据库将于2020年第2季度开始开发，目的是在2020年底之前，将最终的数据库准备在2020年底启动，当时患者可以使用第一个基因治疗产品。目前，我们还将开始招募通过临床试验接受基因治疗的患者。
将通过血友病治疗中心（HTC）招募患者，他们为血友病患者提供基因治疗。研究人员将招募患者进入WFH GTR并进入基线并长期跟进数据。该注册表没有确定的结束日期。对于拥有现有国家注册表的国家，我们提供了直接链接数据库的可能性。
| 研究类型 ： | 观察性[患者注册表] |
| 估计入学人数 ： | 5000名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 目标随访时间： | 100年 |
| 官方标题： | 世界血友病基因治疗登记处联合会 |
| 估计研究开始日期 ： | 2022年1月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2050年1月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2050年1月1日 |
- 长期安全的变化：不利事件感兴趣的事件[时间范围：从基线到研究完成（15年）]3、6、9、12、18、24；此后每年15年。
- 疗效的变化：因子水平和出血事件[时间范围：从基线到研究完成（15年）]3、6、9、12、18、24；此后每年15年。
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年2月20日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2021年5月12日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月12日 | ||||||||
| 估计研究开始日期 | 2022年1月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2050年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
| ||||||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 世界血友病基因治疗登记处联合会 | ||||||||
| 官方头衔 | 世界血友病基因治疗登记处联合会 | ||||||||
| 简要摘要 | WFH GTR的目的是提供一个数据库，其中将收集和容纳来自世界各地的基因疗法的PWH的长期数据。 | ||||||||
| 详细说明 | 预计血友病的第一种基因治疗产品预计将在2020年获得营销授权，其中几个紧随其后。随着这些新疗法在不久的将来上市，作为一个社区，我们有责任确保我们采取措施允许监视预期的，意外的和未知的安全问题，以及效力的持续时间学期。不良事件的发病率不足需要在很长一段时间内监测大量患者，因此需要一项全球倡议。 为了满足这一需求，在多方利益相关者指导委员会的指导下，世界血友病联合会（WFH）正在开发和实施WFH基因治疗登记处（GTR）。 WFH GTR的目的是提供一个数据库，其中将收集和容纳来自世界各地的基因疗法的PWH的长期数据。 WFH GTR指导委员会由血液学家，临床试验者，方法学家，流行病学家，制造商和患者拥护者组成。所有利益相关者都在确保这一重要倡议的成功方面发挥了作用。 WFH GTR将为所有血友病患者（通过临床试验或上市后接受基因治疗产品）从世界任何地方收到基因治疗产物的所有患者，收集一组人口统计学，安全性和有效性数据。核心数据集当前正在开发中；并且全球实施计划正在最终确定。基于向多个数据库提供商发出的提案请求，将在Q1 2020中选择数据库提供商。 WFH GTR的数据库将于2020年第2季度开始开发，目的是在2020年底之前，将最终的数据库准备在2020年底启动，当时患者可以使用第一个基因治疗产品。目前，我们还将开始招募通过临床试验接受基因治疗的患者。 将通过血友病治疗中心（HTC）招募患者，他们为血友病患者提供基因治疗。研究人员将招募患者进入WFH GTR并进入基线并长期跟进数据。该注册表没有确定的结束日期。对于拥有现有国家注册表的国家，我们提供了直接链接数据库的可能性。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察性[患者注册表] | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 100年 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 所有接受基因治疗产品的血友病患者 | ||||||||
| 健康）状况 | 血友病 | ||||||||
| 干涉 | 其他：基因治疗 这是一个潜在的患者注册表。 | ||||||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 5000 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2050年1月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2050年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别 |
| ||||||||
| 年龄 | 最多100年（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不提供 | ||||||||
| 联系人 |
| ||||||||
| 列出的位置国家 | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04883710 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | 2020-001 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 世界血友病联合会 | ||||||||
| 研究赞助商 | 世界血友病联合会 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 世界血友病联合会 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 血友病 | 其他：基因治疗 |
预计血友病的第一种基因治疗产品预计将在2020年获得营销授权，其中几个紧随其后。随着这些新疗法在不久的将来上市，作为一个社区，我们有责任确保我们采取措施允许监视预期的，意外的和未知的安全问题，以及效力的持续时间学期。不良事件的发病率不足需要在很长一段时间内监测大量患者，因此需要一项全球倡议。
为了满足这一需求，在多方利益相关者指导委员会的指导下，世界血友病联合会（WFH）正在开发和实施WFH基因治疗登记处（GTR）。 WFH GTR的目的是提供一个数据库，其中将收集和容纳来自世界各地的基因疗法的PWH的长期数据。
WFH GTR指导委员会由血液学家，临床试验者，方法学家，流行病学家，制造商和患者拥护者组成。所有利益相关者都在确保这一重要倡议的成功方面发挥了作用。
WFH GTR将为所有血友病患者（通过临床试验或上市后接受基因治疗产品）从世界任何地方收到基因治疗产物的所有患者，收集一组人口统计学，安全性和有效性数据。核心数据集当前正在开发中；并且全球实施计划正在最终确定。基于向多个数据库提供商发出的提案请求，将在Q1 2020中选择数据库提供商。 WFH GTR的数据库将于2020年第2季度开始开发，目的是在2020年底之前，将最终的数据库准备在2020年底启动，当时患者可以使用第一个基因治疗产品。目前，我们还将开始招募通过临床试验接受基因治疗的患者。
将通过血友病治疗中心（HTC）招募患者，他们为血友病患者提供基因治疗。研究人员将招募患者进入WFH GTR并进入基线并长期跟进数据。该注册表没有确定的结束日期。对于拥有现有国家注册表的国家，我们提供了直接链接数据库的可能性。
| 研究类型 ： | 观察性[患者注册表] |
| 估计入学人数 ： | 5000名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 预期 |
| 目标随访时间： | 100年 |
| 官方标题： | 世界血友病基因治疗登记处联合会 |
| 估计研究开始日期 ： | 2022年1月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2050年1月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2050年1月1日 |
- 长期安全的变化：不利事件感兴趣的事件[时间范围：从基线到研究完成（15年）]3、6、9、12、18、24；此后每年15年。
- 疗效的变化：因子水平和出血事件[时间范围：从基线到研究完成（15年）]3、6、9、12、18、24；此后每年15年。
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2020年2月20日 | ||||||||
| 第一个发布日期 | 2021年5月12日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月12日 | ||||||||
| 估计研究开始日期 | 2022年1月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2050年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果指标 |
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| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 原始的次要结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短标题 | 世界血友病基因治疗登记处联合会 | ||||||||
| 官方头衔 | 世界血友病基因治疗登记处联合会 | ||||||||
| 简要摘要 | WFH GTR的目的是提供一个数据库，其中将收集和容纳来自世界各地的基因疗法的PWH的长期数据。 | ||||||||
| 详细说明 | 预计血友病的第一种基因治疗产品预计将在2020年获得营销授权，其中几个紧随其后。随着这些新疗法在不久的将来上市，作为一个社区，我们有责任确保我们采取措施允许监视预期的，意外的和未知的安全问题，以及效力的持续时间学期。不良事件的发病率不足需要在很长一段时间内监测大量患者，因此需要一项全球倡议。 为了满足这一需求，在多方利益相关者指导委员会的指导下，世界血友病联合会（WFH）正在开发和实施WFH基因治疗登记处（GTR）。 WFH GTR的目的是提供一个数据库，其中将收集和容纳来自世界各地的基因疗法的PWH的长期数据。 WFH GTR指导委员会由血液学家，临床试验者，方法学家，流行病学家，制造商和患者拥护者组成。所有利益相关者都在确保这一重要倡议的成功方面发挥了作用。 WFH GTR将为所有血友病患者（通过临床试验或上市后接受基因治疗产品）从世界任何地方收到基因治疗产物的所有患者，收集一组人口统计学，安全性和有效性数据。核心数据集当前正在开发中；并且全球实施计划正在最终确定。基于向多个数据库提供商发出的提案请求，将在Q1 2020中选择数据库提供商。 WFH GTR的数据库将于2020年第2季度开始开发，目的是在2020年底之前，将最终的数据库准备在2020年底启动，当时患者可以使用第一个基因治疗产品。目前，我们还将开始招募通过临床试验接受基因治疗的患者。 将通过血友病治疗中心（HTC）招募患者，他们为血友病患者提供基因治疗。研究人员将招募患者进入WFH GTR并进入基线并长期跟进数据。该注册表没有确定的结束日期。对于拥有现有国家注册表的国家，我们提供了直接链接数据库的可能性。 | ||||||||
| 研究类型 | 观察性[患者注册表] | ||||||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间观点：前瞻性 | ||||||||
| 目标随访时间 | 100年 | ||||||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||||||
| 采样方法 | 非概率样本 | ||||||||
| 研究人群 | 所有接受基因治疗产品的血友病患者 | ||||||||
| 健康）状况 | 血友病 | ||||||||
| 干涉 | 其他：基因治疗 这是一个潜在的患者注册表。 | ||||||||
| 研究组/队列 | 不提供 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||||||
| 估计入学人数 | 5000 | ||||||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||||||
| 估计学习完成日期 | 2050年1月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2050年1月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别 |
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| 年龄 | 最多100年（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者 | 不提供 | ||||||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号 | NCT04883710 | ||||||||
| 其他研究ID编号 | 2020-001 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享声明 | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 世界血友病联合会 | ||||||||
| 研究赞助商 | 世界血友病联合会 | ||||||||
| 合作者 | 不提供 | ||||||||
| 调查人员 | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 世界血友病联合会 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
