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出境医 / 临床实验 / 阿昔蛋白淀粉样蛋白多肌酸的受试者（属性-PN）在腺苷（AG10）的功效和安全性（AG10）

阿昔蛋白淀粉样蛋白多肌酸的受试者（属性-PN）在腺苷（AG10）的功效和安全性（AG10）

研究描述
简要摘要：
Acoramidis的3阶段疗效和安全性在有症状的经甲状腺素蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者中

病情或疾病 干预/治疗阶段
转染素相关（ATTR）家族性淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病药物：阿卡米氏菌阶段3

详细说明：

经硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN），也称为“家族性经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（FAP）”是由TTR基因突变引起的遗传病。据估计，世界上约有10,000人受到影响。

在ATTR-PN中，淀粉样蛋白在检测温度，疼痛和触摸的神经中积聚。患有ATTR-PN的患者可以在手和脚部（也称为神经病变' target='_blank'>周围神经病变）中会丧失感觉，麻木，麻木或疼痛。

在这项研究中，EIDOS是一家Bridgebio公司，正在研究研究性药物阿acoramidis（AG10）盐酸盐（HCL）每天两次口服800mg。通过这项研究，EIDOS/BRICGBIO希望评估Acoramidis在ATTR-PN患者中的功效和安全性。

该研究的主要结果是确定阿昔霉素在治疗有症状的经胸蛋白淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）中的疗效。

在18个月结束时，参与者将有资格继续接受阿acoramidis，以评估阿卡莫迪斯的长期安全性和耐受性。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 100名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
首要目标：治疗
官方标题：一项第3阶段，开放标签，多中心，单臂研究，以评估有症状的经性淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病受试者的acoramidis的功效和安全性（属性PN研究）
估计研究开始日期 ： 2021年9月
估计初级完成日期 ： 2026年9月
估计 学习完成日期 ： 2026年10月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：Acoramidis HCI 800毫克（两个400mg片剂）
TTR稳定器每天口服两次（BID）
药物：阿卡米氏菌
TTR稳定器每天口服两次（BID）
其他名称：AG10

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 从基线到MNIS+7的第18个月[时间范围：18个月]
    通过评估改良神经病损伤评分的变化+7（MNIS +7）的变化，从基线到18个月来确定有症状的经甲状腺素淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的疗效。

  2. 安全性：Tesaes将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性

  3. 安全：导致治疗中断的不良事件将用于评估对患有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性

  4. 安全性：不良事件将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿昔米的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性

  5. 安全性：异常体格检查的发生率将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者给予的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性

  6. 安全性：异常生命体征的发生率将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者施用的acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性

  7. 安全性：哥伦比亚自由糖严重程度评级量表（C-SSR）将用于评估对患有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者给药的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性


次要结果度量 ：
  1. 从基线到第18个月的诺福克QOL-DN [时间范围：18个月]
    评估有症状的ATTR-PN受试者对诺福克生活质量问卷 - 神经病' target='_blank'>糖尿病神经病（诺福克QOL-DN）的影响

  2. 从基线到MBMI的第18个月[时间范围：18个月]
    评估有症状性ATTR-PN受试者的阿acoramidis对改良体重指数（MBMI）的影响

  3. 在Compass-31中从基线到第18个月[时间范围：18个月]
    评估有症状的ATTR-PN受试者对综合自主分数的影响（Compass-31）


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至90年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 男性或女性≥18至≤90岁；
  • 具有ATTR-PN的I阶段或II症状（神经病' target='_blank'>多神经病障碍[PND]≤IIIB），并确定了通过体格检查结果定义的ATTR-PN诊断和/或神经生理测试结果，该发现与ATTR-PN的诊断一致；
  • 在筛选过程中，NIS为5至130（包括）；
  • 具有神经传导研究（NCS）评分（Sural感觉神经动作电位[SNAP]的总和，胫骨复合肌肉动作电位（CMAP），尺骨SNAP，尺骨CMAP和Peroneal CMAP）在筛查过程中为≥2点。 NCS是MNIS+7的组成部分；
  • 具有与病史中记录的ATTR-PN相一致的突变，或者通过在入学前在筛查中获得的基因分型确认。对于多米诺肝移植受试者，不需要基因检测。
  • 在调查员的看来，预期的生存率> 2年；
  • 具有Karnofsky性能状态≥60％。

排除标准：

  • 在研究期间，有先前的肝移植或计划以野生型器官移植作为有症状的ATTR-PN进行肝移植。注意：根据该协议，允许从其移植物中介导的ATTR-PN供体的“多米诺”肝移植的接受者，只要在研究期间不计划重新移植以治疗ATTR-PN并符合所有其他资格标准；
  • 具有与ATTR-PN无关的感觉运动或自主神经病；例如，由于自身免疫性疾病或单克隆性伽马病，恶性肿瘤或酗酒；
  • 筛查时的维生素B-12水平低于正常（LLN）的下限；
  • 有未经治疗的甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退症的临床证据；
  • 患有瘦脑TTR淀粉样变性；
  • 患有1型糖尿病；
  • 患有2型糖尿病≥5年；
  • 筛查时有记录的丙型肝炎或C病例；
  • 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的已知史；
  • 具有NYHA心力衰竭分类> II类；
  • 筛查前90天内患有急性冠状动脉综合征，不受控制的心律失常或中风；
  • 通过修饰肾脏疾病（MDRD）配方<30 mL/min/1.73 m2，估计肾小球滤过率（EGFR）；
  • 筛查时具有异常的肝功能测试，定义为丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）>正常（ULN）或总胆红素> 3×3×ULN的上限> 3×上限；
  • 两年内有恶性肿瘤，除了成功治疗的子宫颈原位的皮肤或癌的基底或鳞状细胞癌；
  • 已知对阿昔米，其代谢产物或配方赋形剂过敏。
  • 目前正在使用Tafamidis，Patisiran，Inotersen或其他敲低药物进行ATTR-PN的治疗，销售缺乏标记为ATTR-PN指示的药物（例如，Diflunisal，DoxyCycline），天然产物或衍生物用作未经证实的疗法-pn（例如，绿茶提取物，牛roursodexyoxycholic [tudca]/ursodiol），在14天内或tafamidis或patisiran的90天或90天，在给药之前为inotersen 180天。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Tammy McGraw +1 415-887-1471 medinfo@eidostx.com

赞助商和合作者
Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： Mark McGovern，RN，CCRN Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年4月29日
第一个发布日期ICMJE 2021年5月12日
最后更新发布日期2021年5月17日
估计研究开始日期ICMJE 2021年9月
估计初级完成日期2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年5月6日）
  • 从基线到MNIS+7的第18个月[时间范围：18个月]
    通过评估改良神经病损伤评分的变化+7（MNIS +7）的变化，从基线到18个月来确定有症状的经甲状腺素淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的疗效。
  • 安全性：Tesaes将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
  • 安全：导致治疗中断的不良事件将用于评估对患有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
  • 安全性：不良事件将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿昔米的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
  • 安全性：异常体格检查的发生率将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者给予的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
  • 安全性：异常生命体征的发生率将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者施用的acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
  • 安全性：哥伦比亚自由糖严重程度评级量表（C-SSR）将用于评估对患有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者给药的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年5月6日）
  • 从基线到第18个月的诺福克QOL-DN [时间范围：18个月]
    评估有症状的ATTR-PN受试者对诺福克生活质量问卷 - 神经病' target='_blank'>糖尿病神经病（诺福克QOL-DN）的影响
  • 从基线到MBMI的第18个月[时间范围：18个月]
    评估有症状性ATTR-PN受试者的阿acoramidis对改良体重指数（MBMI）的影响
  • 在Compass-31中从基线到第18个月[时间范围：18个月]
    评估有症状的ATTR-PN受试者对综合自主分数的影响（Compass-31）
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE阿昔蛋白淀粉样蛋白多肌酸的受试者（属性-PN）在腺苷（AG10）的功效和安全性（AG10）
官方标题ICMJE一项第3阶段，开放标签，多中心，单臂研究，以评估有症状的经性淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病受试者的acoramidis的功效和安全性（属性PN研究）
简要摘要Acoramidis的3阶段疗效和安全性在有症状的经甲状腺素蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者中
详细说明

经硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN），也称为“家族性经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（FAP）”是由TTR基因突变引起的遗传病。据估计，世界上约有10,000人受到影响。

在ATTR-PN中，淀粉样蛋白在检测温度，疼痛和触摸的神经中积聚。患有ATTR-PN的患者可以在手和脚部（也称为神经病变' target='_blank'>周围神经病变）中会丧失感觉，麻木，麻木或疼痛。

在这项研究中，EIDOS是一家Bridgebio公司，正在研究研究性药物阿acoramidis（AG10）盐酸盐（HCL）每天两次口服800mg。通过这项研究，EIDOS/BRICGBIO希望评估Acoramidis在ATTR-PN患者中的功效和安全性。

该研究的主要结果是确定阿昔霉素在治疗有症状的经胸蛋白淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）中的疗效。

在18个月结束时，参与者将有资格继续接受阿acoramidis，以评估阿卡莫迪斯的长期安全性和耐受性。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE转染素相关（ATTR）家族性淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病
干预ICMJE药物：阿卡米氏菌
TTR稳定器每天口服两次（BID）
其他名称：AG10
研究臂ICMJE实验：Acoramidis HCI 800毫克（两个400mg片剂）
TTR稳定器每天口服两次（BID）
干预：药物：阿卡米氏菌
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年5月6日）		 100
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2026年10月
估计初级完成日期2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 男性或女性≥18至≤90岁；
  • 具有ATTR-PN的I阶段或II症状（神经病' target='_blank'>多神经病障碍[PND]≤IIIB），并确定了通过体格检查结果定义的ATTR-PN诊断和/或神经生理测试结果，该发现与ATTR-PN的诊断一致；
  • 在筛选过程中，NIS为5至130（包括）；
  • 具有神经传导研究（NCS）评分（Sural感觉神经动作电位[SNAP]的总和，胫骨复合肌肉动作电位（CMAP），尺骨SNAP，尺骨CMAP和Peroneal CMAP）在筛查过程中为≥2点。 NCS是MNIS+7的组成部分；
  • 具有与病史中记录的ATTR-PN相一致的突变，或者通过在入学前在筛查中获得的基因分型确认。对于多米诺肝移植受试者，不需要基因检测。
  • 在调查员的看来，预期的生存率> 2年；
  • 具有Karnofsky性能状态≥60％。

排除标准：

  • 在研究期间，有先前的肝移植或计划以野生型器官移植作为有症状的ATTR-PN进行肝移植。注意：根据该协议，允许从其移植物中介导的ATTR-PN供体的“多米诺”肝移植的接受者，只要在研究期间不计划重新移植以治疗ATTR-PN并符合所有其他资格标准；
  • 具有与ATTR-PN无关的感觉运动或自主神经病；例如，由于自身免疫性疾病或单克隆性伽马病，恶性肿瘤或酗酒；
  • 筛查时的维生素B-12水平低于正常（LLN）的下限；
  • 有未经治疗的甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退症的临床证据；
  • 患有瘦脑TTR淀粉样变性；
  • 患有1型糖尿病；
  • 患有2型糖尿病≥5年；
  • 筛查时有记录的丙型肝炎或C病例；
  • 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的已知史；
  • 具有NYHA心力衰竭分类> II类；
  • 筛查前90天内患有急性冠状动脉综合征，不受控制的心律失常或中风；
  • 通过修饰肾脏疾病（MDRD）配方<30 mL/min/1.73 m2，估计肾小球滤过率（EGFR）；
  • 筛查时具有异常的肝功能测试，定义为丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）>正常（ULN）或总胆红素> 3×3×ULN的上限> 3×上限；
  • 两年内有恶性肿瘤，除了成功治疗的子宫颈原位的皮肤或癌的基底或鳞状细胞癌；
  • 已知对阿昔米，其代谢产物或配方赋形剂过敏。
  • 目前正在使用Tafamidis，Patisiran，Inotersen或其他敲低药物进行ATTR-PN的治疗，销售缺乏标记为ATTR-PN指示的药物（例如，Diflunisal，DoxyCycline），天然产物或衍生物用作未经证实的疗法-pn（例如，绿茶提取物，牛roursodexyoxycholic [tudca]/ursodiol），在14天内或tafamidis或patisiran的90天或90天，在给药之前为inotersen 180天。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至90年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Tammy McGraw +1 415-887-1471 medinfo@eidostx.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04882735
其他研究ID编号ICMJE AG10-334
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：是的
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
研究赞助商ICMJE Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任： Mark McGovern，RN，CCRN Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
PRS帐户Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
Acoramidis的3阶段疗效和安全性在有症状的经甲状腺素蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者中

病情或疾病 干预/治疗阶段
转染素相关（ATTR）家族性淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病药物：阿卡米氏菌阶段3

详细说明：

经硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN），也称为“家族性经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（FAP）”是由TTR基因突变引起的遗传病。据估计，世界上约有10,000人受到影响。

在ATTR-PN中，淀粉样蛋白在检测温度，疼痛和触摸的神经中积聚。患有ATTR-PN的患者可以在手和脚部（也称为神经病变' target='_blank'>周围神经病变）中会丧失感觉，麻木，麻木或疼痛。

在这项研究中，EIDOS是一家Bridgebio公司，正在研究研究性药物阿acoramidis（AG10）盐酸盐（HCL）每天两次口服800mg。通过这项研究，EIDOS/BRICGBIO希望评估Acoramidis在ATTR-PN患者中的功效和安全性。

该研究的主要结果是确定阿昔霉素在治疗有症状的经胸蛋白淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）中的疗效。

在18个月结束时，参与者将有资格继续接受阿acoramidis，以评估阿卡莫迪斯的长期安全性和耐受性。

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 100名参与者
分配： N/A。
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
首要目标：治疗
官方标题：一项第3阶段，开放标签，多中心，单臂研究，以评估有症状的经性淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病受试者的acoramidis的功效和安全性（属性PN研究）
估计研究开始日期 ： 2021年9月
估计初级完成日期 ： 2026年9月
估计 学习完成日期 ： 2026年10月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：Acoramidis HCI 800毫克（两个400mg片剂）
TTR稳定器每天口服两次（BID）
药物：阿卡米氏菌
TTR稳定器每天口服两次（BID）
其他名称：AG10

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 从基线到MNIS+7的第18个月[时间范围：18个月]
    通过评估改良神经病损伤评分的变化+7（MNIS +7）的变化，从基线到18个月来确定有症状的经甲状腺素淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的疗效。

  2. 安全性：Tesaes将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性

  3. 安全：导致治疗中断的不良事件将用于评估对患有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性

  4. 安全性：不良事件将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿昔米的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性

  5. 安全性：异常体格检查的发生率将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者给予的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性

  6. 安全性：异常生命体征的发生率将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者施用的acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性

  7. 安全性：哥伦比亚自由糖严重程度评级量表（C-SSR）将用于评估对患有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者给药的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性


次要结果度量 ：
  1. 从基线到第18个月的诺福克QOL-DN [时间范围：18个月]
    评估有症状的ATTR-PN受试者对诺福克生活质量问卷 - 神经病' target='_blank'>糖尿病神经病（诺福克QOL-DN）的影响

  2. 从基线到MBMI的第18个月[时间范围：18个月]
    评估有症状性ATTR-PN受试者的阿acoramidis对改良体重指数（MBMI）的影响

  3. 在Compass-31中从基线到第18个月[时间范围：18个月]
    评估有症状的ATTR-PN受试者对综合自主分数的影响（Compass-31）


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至90年（成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 男性或女性≥18至≤90岁；
  • 具有ATTR-PN的I阶段或II症状（神经病' target='_blank'>多神经病障碍[PND]≤IIIB），并确定了通过体格检查结果定义的ATTR-PN诊断和/或神经生理测试结果，该发现与ATTR-PN的诊断一致；
  • 在筛选过程中，NIS为5至130（包括）；
  • 具有神经传导研究（NCS）评分（Sural感觉神经动作电位[SNAP]的总和，胫骨复合肌肉动作电位（CMAP），尺骨SNAP，尺骨CMAP和Peroneal CMAP）在筛查过程中为≥2点。 NCS是MNIS+7的组成部分；
  • 具有与病史中记录的ATTR-PN相一致的突变，或者通过在入学前在筛查中获得的基因分型确认。对于多米诺肝移植受试者，不需要基因检测。
  • 在调查员的看来，预期的生存率> 2年；
  • 具有Karnofsky性能状态≥60％。

排除标准：

  • 在研究期间，有先前的肝移植或计划以野生型器官移植作为有症状的ATTR-PN进行肝移植。注意：根据该协议，允许从其移植物中介导的ATTR-PN供体的“多米诺”肝移植的接受者，只要在研究期间不计划重新移植以治疗ATTR-PN并符合所有其他资格标准；
  • 具有与ATTR-PN无关的感觉运动或自主神经病；例如，由于自身免疫性疾病或单克隆性伽马病，恶性肿瘤或酗酒；
  • 筛查时的维生素B-12水平低于正常（LLN）的下限；
  • 有未经治疗的甲状腺功能亢进' target='_blank'>甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症的临床证据；
  • 患有瘦脑TTR淀粉样变性；
  • 患有1型糖尿病；
  • 患有2型糖尿病≥5年；
  • 筛查时有记录的丙型肝炎或C病例；
  • 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的已知史；
  • 具有NYHA心力衰竭分类> II类；
  • 筛查前90天内患有急性冠状动脉综合征，不受控制的心律失常或中风；
  • 通过修饰肾脏疾病（MDRD）配方<30 mL/min/1.73 m2，估计肾小球滤过率（EGFR）；
  • 筛查时具有异常的肝功能测试，定义为丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）>正常（ULN）或总胆红素> 3×3×ULN的上限> 3×上限；
  • 两年内有恶性肿瘤，除了成功治疗的子宫颈原位的皮肤或癌的基底或鳞状细胞癌；
  • 已知对阿昔米，其代谢产物或配方赋形剂过敏。
  • 目前正在使用Tafamidis，Patisiran，Inotersen或其他敲低药物进行ATTR-PN的治疗，销售缺乏标记为ATTR-PN指示的药物（例如，Diflunisal，DoxyCycline），天然产物或衍生物用作未经证实的疗法-pn（例如，绿茶提取物，牛roursodexyoxycholic [tudca]/ursodiol），在14天内或tafamidis或patisiran的90天或90天，在给药之前为inotersen 180天。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Tammy McGraw +1 415-887-1471 medinfo@eidostx.com

赞助商和合作者
Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： Mark McGovern，RN，CCRN Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年4月29日
第一个发布日期ICMJE 2021年5月12日
最后更新发布日期2021年5月17日
估计研究开始日期ICMJE 2021年9月
估计初级完成日期2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年5月6日）
  • 从基线到MNIS+7的第18个月[时间范围：18个月]
    通过评估改良神经病损伤评分的变化+7（MNIS +7）的变化，从基线到18个月来确定有症状的经甲状腺素淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的疗效。
  • 安全性：Tesaes将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
  • 安全：导致治疗中断的不良事件将用于评估对患有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
  • 安全性：不良事件将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者的阿昔米的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
  • 安全性：异常体格检查的发生率将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者给予的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
  • 安全性：异常生命体征的发生率将用于评估对有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者施用的acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
  • 安全性：哥伦比亚自由糖严重程度评级量表（C-SSR）将用于评估对患有症状性神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）受试者给药的阿acoramidis的长期安全性和耐受性[时间范围：60个月]
    评估对具有症状性硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者的阿ac鼠的长期安全性和耐受性
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年5月6日）
  • 从基线到第18个月的诺福克QOL-DN [时间范围：18个月]
    评估有症状的ATTR-PN受试者对诺福克生活质量问卷 - 神经病' target='_blank'>糖尿病神经病（诺福克QOL-DN）的影响
  • 从基线到MBMI的第18个月[时间范围：18个月]
    评估有症状性ATTR-PN受试者的阿acoramidis对改良体重指数（MBMI）的影响
  • 在Compass-31中从基线到第18个月[时间范围：18个月]
    评估有症状的ATTR-PN受试者对综合自主分数的影响（Compass-31）
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE阿昔蛋白淀粉样蛋白多肌酸的受试者（属性-PN）在腺苷（AG10）的功效和安全性（AG10）
官方标题ICMJE一项第3阶段，开放标签，多中心，单臂研究，以评估有症状的经性淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病受试者的acoramidis的功效和安全性（属性PN研究）
简要摘要Acoramidis的3阶段疗效和安全性在有症状的经甲状腺素蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）的受试者中
详细说明

经硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN），也称为“家族性经甲状腺素蛋白介导的淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（FAP）”是由TTR基因突变引起的遗传病。据估计，世界上约有10,000人受到影响。

在ATTR-PN中，淀粉样蛋白在检测温度，疼痛和触摸的神经中积聚。患有ATTR-PN的患者可以在手和脚部（也称为神经病变' target='_blank'>周围神经病变）中会丧失感觉，麻木，麻木或疼痛。

在这项研究中，EIDOS是一家Bridgebio公司，正在研究研究性药物阿acoramidis（AG10）盐酸盐（HCL）每天两次口服800mg。通过这项研究，EIDOS/BRICGBIO希望评估Acoramidis在ATTR-PN患者中的功效和安全性。

该研究的主要结果是确定阿昔霉素在治疗有症状的经胸蛋白淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN）中的疗效。

在18个月结束时，参与者将有资格继续接受阿acoramidis，以评估阿卡莫迪斯的长期安全性和耐受性。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：N/A
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE转染素相关（ATTR）家族性淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病
干预ICMJE药物：阿卡米氏菌
TTR稳定器每天口服两次（BID）
其他名称：AG10
研究臂ICMJE实验：Acoramidis HCI 800毫克（两个400mg片剂）
TTR稳定器每天口服两次（BID）
干预：药物：阿卡米氏菌
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年5月6日）		 100
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2026年10月
估计初级完成日期2026年9月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 男性或女性≥18至≤90岁；
  • 具有ATTR-PN的I阶段或II症状（神经病' target='_blank'>多神经病障碍[PND]≤IIIB），并确定了通过体格检查结果定义的ATTR-PN诊断和/或神经生理测试结果，该发现与ATTR-PN的诊断一致；
  • 在筛选过程中，NIS为5至130（包括）；
  • 具有神经传导研究（NCS）评分（Sural感觉神经动作电位[SNAP]的总和，胫骨复合肌肉动作电位（CMAP），尺骨SNAP，尺骨CMAP和Peroneal CMAP）在筛查过程中为≥2点。 NCS是MNIS+7的组成部分；
  • 具有与病史中记录的ATTR-PN相一致的突变，或者通过在入学前在筛查中获得的基因分型确认。对于多米诺肝移植受试者，不需要基因检测。
  • 在调查员的看来，预期的生存率> 2年；
  • 具有Karnofsky性能状态≥60％。

排除标准：

  • 在研究期间，有先前的肝移植或计划以野生型器官移植作为有症状的ATTR-PN进行肝移植。注意：根据该协议，允许从其移植物中介导的ATTR-PN供体的“多米诺”肝移植的接受者，只要在研究期间不计划重新移植以治疗ATTR-PN并符合所有其他资格标准；
  • 具有与ATTR-PN无关的感觉运动或自主神经病；例如，由于自身免疫性疾病或单克隆性伽马病，恶性肿瘤或酗酒；
  • 筛查时的维生素B-12水平低于正常（LLN）的下限；
  • 有未经治疗的甲状腺功能亢进' target='_blank'>甲状腺功能亢进或甲状腺功能减退' target='_blank'>甲状腺功能减退症的临床证据；
  • 患有瘦脑TTR淀粉样变性；
  • 患有1型糖尿病；
  • 患有2型糖尿病≥5年；
  • 筛查时有记录的丙型肝炎或C病例；
  • 人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的已知史；
  • 具有NYHA心力衰竭分类> II类；
  • 筛查前90天内患有急性冠状动脉综合征，不受控制的心律失常或中风；
  • 通过修饰肾脏疾病（MDRD）配方<30 mL/min/1.73 m2，估计肾小球滤过率（EGFR）；
  • 筛查时具有异常的肝功能测试，定义为丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）>正常（ULN）或总胆红素> 3×3×ULN的上限> 3×上限；
  • 两年内有恶性肿瘤，除了成功治疗的子宫颈原位的皮肤或癌的基底或鳞状细胞癌；
  • 已知对阿昔米，其代谢产物或配方赋形剂过敏。
  • 目前正在使用Tafamidis，Patisiran，Inotersen或其他敲低药物进行ATTR-PN的治疗，销售缺乏标记为ATTR-PN指示的药物（例如，Diflunisal，DoxyCycline），天然产物或衍生物用作未经证实的疗法-pn（例如，绿茶提取物，牛roursodexyoxycholic [tudca]/ursodiol），在14天内或tafamidis或patisiran的90天或90天，在给药之前为inotersen 180天。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至90年（成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Tammy McGraw +1 415-887-1471 medinfo@eidostx.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04882735
其他研究ID编号ICMJE AG10-334
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：是的
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
研究赞助商ICMJE Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任： Mark McGovern，RN，CCRN Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
PRS帐户Eidos Therapeutics，一家Bridgebio公司
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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