• 在队列中，评估者在评估毁容性的评估以评估新型毁容量表的可靠性[时间范围：正在进行]的可靠性方面达成协议
  将构建全套15个成对的Kappa统计数据，一次构建两个。对于全套15个KAPPA统计，将为4个队列中的每一个分别报告平均值以及两侧95％的置信区间。
• 由NF1熟悉度和非临床评估者差异的临床评估者队列分配的毁容分数差异，而NF1熟悉度有所不同[时间范围：正在进行]
  使用配对的t检验或Wilcoxon签名的等级测试将比较毁容的平均分数
• 在分配毁容的分数方面，评估者的四个队列之间的总体差异[时间范围：正在进行]
  将使用ANOVA或KRUSKAL-WALLIS测试比较毁容的平均分数
• 对selumetinib的部分响应与PN相关的毁容[时间范围：正在进行]之间的相关性
  得分的变化将使用Wilcoxon秩和测试比较
• 毁容性变化程度与PN体积收缩百分比之间的相关性[时间范围：正在进行]
  Spearman相关分析以评估基线的变化程度和PN量收缩的百分比
• 导致毁容变化的最重要的因素[时间范围：正在进行]
  因素的描述性统计分析
• 与PN相关的毁容评级与主题/父母对全球变化印象的反应（GIC）[时间范围：正在进行]
  与全球变化印象（GIC）响应相比，评级的描述性发现
• 理解和完成新颖的毁容量表的可行性[时间范围：正在进行]
  问卷回答的描述性发现

背景：

纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病1型（NF1）的患者患神经纤维瘤（PNS）的风险增加。 PN是在组织中形成的肿瘤。它们可以在体内任何地方形成。它们可以看到并引起变形。研究人员想看看selumetinib是否改变了NF1患者的PN的外观。他们还想测试这些肿瘤可见性的评级系统。

客观的：

为了看看用selumetinib的治疗是否可以改善NF1患者的可见PN的外观，这是由/不熟悉NF1的人确定的。

合格：

NF1患有一个或多个可见PN的人，并已入学11C0161或08C0079。还需要在NF1方面和没有经验的临床医生和非临床医生担任评估者。

设计：

参与者是有NF1的人，他们在研究11C0161或08C0079上拍摄了照片。评估者是将评估照片中PNS的人。他们将以1到10的比例将肿瘤从较小到最可见的评价。

参与者的病历将进行审查。他们的照片将显示给28个评估者。

评估者将填写有关他们的人口统计，工作地点以及是否熟悉NF1的调查。他们将查看示例照片，以了解PN的外观以及如何评估PN。

评估者将查看selumetinib治疗前后拍摄的PN的照片。他们还将查看未经处理的PN的照片。他们将为多达40名参与者的PN评分。他们将有1-2次会议。每个会话将持续1小时。

背景：

1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病患者中，多达50％的受试者将发展组织学良性的神经纤维瘤（PN）。

与PN相关的最常见的病因之一是一种毁容，有可能对NF1受试者的医疗和社会心理健康构成强大的障碍。

MEK抑制剂selumetinib对无法使用的PN的2期试验（NCT01362803）显示了PN的体积收缩，大约有74％的受试者具有至少一个PN发病率，大多数响应性肿瘤的大小降低了20-50-50基线。两项试验均已完成入学和主要研究目标。

在这项Selumetinib试验中，随着时间的推移，进行了可见PN的标准化摄影，以评估随着时间的推移变化的变化。该试验不包括测量毁容变化的标准，也没有验证与PN相关毁容的验证标准。

我们开发了一个量表来评估NF1 PN的毁容程度，并将此量表应用于在II期Selumetinib试验中获得的照片。

客观的：

为了确定selumetinib治疗是否与PN相关毁容的改善有关，如评估者在治疗前和治疗13周期之前审查照片的评估者确定。

合格：

四组成人评估者对不直接参与Selumetinib治疗研究（NCT01362803）进行的毁容化评分，并且可以用英语读写。

设计：

方法

将审查与PN的同意个人的照片，他们可能会收到或未收到Selumetinib的照片。

评估者将出示接受塞鲁米替尼的人的前后治疗照片，以及未接受selumetinib的人的控制照片。

尽管放置和顺序可能有所不同，但每个评估者都会有相同的照片集。

每个评估者将使用PN的每个人至少看10秒钟的照片，然后在仍然可见的照片中，评估者将在口头上回答问卷。

在研究结束时，将提出评估者的问题，以评估问卷的可行性。

统计分析

在每个评估者队列中，对于在一个时间点评估的每个受试者的幻灯片集，将形成每个受试者的评分者得分的平均值。

对于每个接受selumetinib的PN的人，将确定基线和前期13之间的配对差异。

对于整个大约35个配对得分，将通过配对t检验或Wilcoxon签名的等级测试评估差异的差异。

• 1/队列1A
  熟悉NF1的临床医生评估者
• 2/队列1B
  没有特定NF1熟悉的临床医生评估者
• 3/队列2A
  熟悉NF1的非临床评估者
• 4/队列2B
  没有特定NF1熟悉的非临床评估者
• 5/队列3
  具有NF1的受试者

• 纳入标准：
• 临床医生评估者 - 那些专业参与直接患者护理并从事医学领域的职业并熟悉NF1（队列1A）或

临床医生评估者 - 那些专业参与直接患者护理并从事医学领域的职业但不熟悉NF1（队列1B）或

非临床主义者的评估者 - 那些没有专业参与直接患者护理或没有从事医学领域的职业，而是NF1受试者的第一或二级亲戚或与NF1的受试者紧密相关的人并且熟悉NF1（队列2A）或

非临床主义者评估者 - 那些没有专业参与直接患者护理或没有从事医学领域的职业，并且不是NF1受试者的第一或二级亲戚，否则与受试者没有密切相关的人与NF1（队列2B）

• 年龄大于或等于18岁。
• 受试者理解的能力以及愿意签署书面知情同意文件的意愿。
• 能够用英语读写的能力。

排除标准：

-Raters不应直接参与Selumetinib（11-C-0161）的NCI阶段1/2研究，无论是作为研究者还是作为受试者的受试者或一级家庭成员。

• 在队列中，评估者在评估毁容性的评估以评估新型毁容量表的可靠性[时间范围：正在进行]的可靠性方面达成协议
  将构建全套15个成对的Kappa统计数据，一次构建两个。对于全套15个KAPPA统计，将为4个队列中的每一个分别报告平均值以及两侧95％的置信区间。
• 由NF1熟悉度和非临床评估者差异的临床评估者队列分配的毁容分数差异，而NF1熟悉度有所不同[时间范围：正在进行]
  使用配对的t检验或Wilcoxon签名的等级测试将比较毁容的平均分数
• 在分配毁容的分数方面，评估者的四个队列之间的总体差异[时间范围：正在进行]
  将使用ANOVA或KRUSKAL-WALLIS测试比较毁容的平均分数
• 对selumetinib的部分响应与PN相关的毁容[时间范围：正在进行]之间的相关性
  得分的变化将使用Wilcoxon秩和测试比较
• 毁容性变化程度与PN体积收缩百分比之间的相关性[时间范围：正在进行]
  Spearman相关分析以评估基线的变化程度和PN量收缩的百分比
• 导致毁容变化的最重要的因素[时间范围：正在进行]
  因素的描述性统计分析
• 与PN相关的毁容评级与主题/父母对全球变化印象的反应（GIC）[时间范围：正在进行]
  与全球变化印象（GIC）响应相比，评级的描述性发现
• 理解和完成新颖的毁容量表的可行性[时间范围：正在进行]
  问卷回答的描述性发现

背景：

纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病1型（NF1）的患者患神经纤维瘤（PNS）的风险增加。 PN是在组织中形成的肿瘤。它们可以在体内任何地方形成。它们可以看到并引起变形。研究人员想看看selumetinib是否改变了NF1患者的PN的外观。他们还想测试这些肿瘤可见性的评级系统。

客观的：

为了看看用selumetinib的治疗是否可以改善NF1患者的可见PN的外观，这是由/不熟悉NF1的人确定的。

合格：

NF1患有一个或多个可见PN的人，并已入学11C0161或08C0079。还需要在NF1方面和没有经验的临床医生和非临床医生担任评估者。

设计：

参与者是有NF1的人，他们在研究11C0161或08C0079上拍摄了照片。评估者是将评估照片中PNS的人。他们将以1到10的比例将肿瘤从较小到最可见的评价。

参与者的病历将进行审查。他们的照片将显示给28个评估者。

评估者将填写有关他们的人口统计，工作地点以及是否熟悉NF1的调查。他们将查看示例照片，以了解PN的外观以及如何评估PN。

评估者将查看selumetinib治疗前后拍摄的PN的照片。他们还将查看未经处理的PN的照片。他们将为多达40名参与者的PN评分。他们将有1-2次会议。每个会话将持续1小时。

背景：

1型纤维瘤病' target='_blank'>神经纤维瘤病患者中，多达50％的受试者将发展组织学良性的神经纤维瘤（PN）。

与PN相关的最常见的病因之一是一种毁容，有可能对NF1受试者的医疗和社会心理健康构成强大的障碍。

MEK抑制剂selumetinib对无法使用的PN的2期试验（NCT01362803）显示了PN的体积收缩，大约有74％的受试者具有至少一个PN发病率，大多数响应性肿瘤的大小降低了20-50-50基线。两项试验均已完成入学和主要研究目标。

在这项Selumetinib试验中，随着时间的推移，进行了可见PN的标准化摄影，以评估随着时间的推移变化的变化。该试验不包括测量毁容变化的标准，也没有验证与PN相关毁容的验证标准。

我们开发了一个量表来评估NF1 PN的毁容程度，并将此量表应用于在II期Selumetinib试验中获得的照片。

客观的：

为了确定selumetinib治疗是否与PN相关毁容的改善有关，如评估者在治疗前和治疗13周期之前审查照片的评估者确定。

合格：

四组成人评估者对不直接参与Selumetinib治疗研究（NCT01362803）进行的毁容化评分，并且可以用英语读写。

设计：

方法

将审查与PN的同意个人的照片，他们可能会收到或未收到Selumetinib的照片。

评估者将出示接受塞鲁米替尼的人的前后治疗照片，以及未接受selumetinib的人的控制照片。

尽管放置和顺序可能有所不同，但每个评估者都会有相同的照片集。

每个评估者将使用PN的每个人至少看10秒钟的照片，然后在仍然可见的照片中，评估者将在口头上回答问卷。

在研究结束时，将提出评估者的问题，以评估问卷的可行性。

统计分析

在每个评估者队列中，对于在一个时间点评估的每个受试者的幻灯片集，将形成每个受试者的评分者得分的平均值。

对于每个接受selumetinib的PN的人，将确定基线和前期13之间的配对差异。

对于整个大约35个配对得分，将通过配对t检验或Wilcoxon签名的等级测试评估差异的差异。

• 1/队列1A
  熟悉NF1的临床医生评估者
• 2/队列1B
  没有特定NF1熟悉的临床医生评估者
• 3/队列2A
  熟悉NF1的非临床评估者
• 4/队列2B
  没有特定NF1熟悉的非临床评估者
• 5/队列3
  具有NF1的受试者

• 纳入标准：
• 临床医生评估者 - 那些专业参与直接患者护理并从事医学领域的职业并熟悉NF1（队列1A）或

临床医生评估者 - 那些专业参与直接患者护理并从事医学领域的职业但不熟悉NF1（队列1B）或

非临床主义者的评估者 - 那些没有专业参与直接患者护理或没有从事医学领域的职业，而是NF1受试者的第一或二级亲戚或与NF1的受试者紧密相关的人并且熟悉NF1（队列2A）或

非临床主义者评估者 - 那些没有专业参与直接患者护理或没有从事医学领域的职业，并且不是NF1受试者的第一或二级亲戚，否则与受试者没有密切相关的人与NF1（队列2B）

• 年龄大于或等于18岁。
• 受试者理解的能力以及愿意签署书面知情同意文件的意愿。
• 能够用英语读写的能力。

排除标准：

-Raters不应直接参与Selumetinib（11-C-0161）的NCI阶段1/2研究，无论是作为研究者还是作为受试者的受试者或一级家庭成员。