4006-776-356 出国就医服务电话

免费获得国外相关药品,最快 1 个工作日回馈药物信息

出境医 / 临床实验 / 肌无力的重力对现实世界的影响

肌无力的重力对现实世界的影响

研究描述
简要摘要:
一项国际,非惯例,潜在的,社区的招募,纵向,生活方式研究,旨在从患有肌无力的肌无力的人(MG)那里收集现实世界中的证据(RWE),以绘制疾病的自然历史,对患者的负担,并他们的家人,治疗以及医疗,社会和药物经济的影响。

病情或疾病
肌无力重症

详细说明:
使用Myrealworld™RWE平台,由医疗保健数字研究公司Vitaccess开发的MyRealWorld™RWE平台将从具有MG的人那里收集数据。参与者将下载一个“带您自己的设备”(BYOD)研究应用程序Myrealworld™MG,将其用于智能手机,他们将使用该应用程序输入数据并完成有关其MG的调查。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察性[患者注册表]
估计入学人数 2000名参与者
观察模型:生态或社区
时间观点:预期
目标随访时间: 2年
官方标题:肌无力的重力对现实世界的影响
实际学习开始日期 2019年12月12日
估计的初级完成日期 2021年11月30日
估计 学习完成日期 2022年12月31日
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标
  1. EUROQOL 5维度5级(EQ-5D-5L)得分的更改[时间范围:每月在整个2年学习期间]

    EQ-5D-5L包括两个部分 - EQ-5D-5L描述系统和EQ Visual Analogue量表(EQ VAS)。

    描述性系统包括5个维度(流动性,自我护理,通常的活动,疼痛/不适和焦虑/抑郁),每个级别都有5个级别(没有问题,小问题,中度问题,严重的问题和极端问题 - 即,得分更高代表健康的健康)。可以将5个维度的数字组合成5位数字,描述受访者的健康状况。

    EQ VAS在垂直,视觉模拟量表上记录了受访者的自我评估健康,并标有“您可以想象的最佳健康”和“您能想象的最糟糕的健康”。较高的分数代表更好的自我感知健康。


  2. 肌无力的日常生活活动(MG-ADL)得分[时间范围:整个2年学习期限每六个月四次]
    MG-ADL是一种肌无力的Gravis特异性8项量表,评估了以下症状的严重程度:说话,咀嚼,吞咽,呼吸,呼吸,刷牙/梳理头发的能力障碍,从椅子上升高的能力, ,双视和眼睑下垂。这8个项目中的每一个都有4个响应选项; 0(轻度),1(中度),2(轻度)和3(严重)。 MG-ADL总分数可以通过总计24分中的所有8个项目来计算。较高的分数表明严重损害。

  3. 肌无力的肌无力的生活质量15个项目修订量表(MG-QOL15R)得分[时间范围:整个2年学习期限每六个月一次]
    MG-QOL15R是一种肌无力的重症社会特异性健康相关的生活质量调查,它评估了过去几周中肌无力的Gravis对以下领域的影响:情绪,身体健康,自我保健,社交生活和对对角色。 15个项目中的每一个都有三个响应选项:0(完全不是),1个(有点)和2(非常)。 MG-QOL15R总分可以通过总计所有15个项目的最高分数为30来计算。较高的分数表明严重损害。

  4. 医院焦虑和抑郁量表(HADS)得分的变化[时间范围:整个2年学习期限每六个月一次]
    HADS是一种经常使用的自我评价量表,以评估非精神病患者的心理困扰。它由两个子量表组成,焦虑和抑郁。该乐器包含14个项目,焦虑量表为7个,抑郁量表为7。每个项目都以4分响应量表进行评分,每个项目的量表措辞变化,每个编码响应都与更大的损害或严重性相对应。可以通过总计21分中的所有7个项目来计算域分数。高分表明该障碍的严重程度更高

  5. 卫生公用事业指数III(HUI3)评分的变化[时间范围:每12个月一次2年学习期限]
    HUI3是一项通用的8项调查,它提供了有关健康状况多个维度,每个健康维度的分数以及与健康相关的整体健康生活质量得分的描述性证据。健康维度包括视力,听力,语音,语音,语音,移动/流动性,痛苦,灵活性,情感和认知。每个维度都有五个或六个响应选项。它召回了过去一周,两个星期或四个星期的“通常健康”的期间。将单个项目的分数合并为合并的健康状态,然后可以将其转换为卫生公用事业。较低的健康公用事业代表健康的健康状况。

  6. COVID-19调查结果[时间范围:每月在整个2年学习期间]
    这是一项定制的调查,旨在了解Covid-19对研究参与者的影响。它包括有关参与者是否有共同的问题,以及如果这样的后果,是否已接种疫苗,以及更广泛的大流行如何影响其MG治疗和生活质量。

  7. 单个简单问题(SSQ)和患者可接受的症状状态(通过)分数的变化[时间范围:整个2年学习期间每六个月四次]
    SSQ是一个问题,它询问受访者相对于他们的MG,他们感觉的正常百分比是多少。通行证是一个单一的问题,询问受访者是否认为他们当前的疾病状态是否必须在接下来的几个月中留在其中。作为问题对,SSQ和通过将同时提交给参与者。

  8. Euroqol 5维度3级(EQ-5D-3L)得分的更改[时间范围:每月三个月]
    EQ-5D-3L是EQ-5D-5L的三级版本。它包含与EQ-5D-5L相同的尺寸,但每个级别只有三个级别:没有问题,一些问题和极端问题。 EQ VAS与EQ-5D-5L版本没有变化。


次要结果度量
  1. 患者报告的结果测量信息系统(PROMIS)呼吸困难特征得分[时间范围:整个2年学习期限每六个月一次]
    Promis睡眠障碍措施评估了过去7天的呼吸困难(呼吸急促)的自我报告的频率,严重程度和持续时间,使用0-10数字评级量表或0-4评估量表来评估呼吸困难的特征。根据数字评级量表进行单独评估。该仪器没有计算总分。较高的项目分数表明症状更严重。

  2. 慢性疾病疗法(FACIT)的功能评估的变化 - 时间范围[时间范围:在整个2年学习期间每六个月一次]
    Facit-Fatigue措施是一项通用的13项调查,该调查评估了过去7天的疲劳水平和影响。疲劳水平以4点李克特量表进行测量(4 =完全不疲劳至0 =非常疲劳)。分数范围为0-52。分数越高,生活质量越好。

  3. 改变患者报告的结果测量信息系统(PROMIS)睡眠干扰短表6A更改[时间范围:整个2年学习期限每六个月一次]
    Promis睡眠障碍措施评估了使用5分制在过去7天内对睡眠质量,睡眠深度和与睡眠相关的恢复的自我报告的看法。分数范围为6-30。得分较高代表睡眠障碍。


资格标准
有资格信息的布局表
有资格学习的年龄: 18岁以上(成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
成年人(年龄> 18岁),有任何阶段和任何肌无力的肌无力
标准

纳入标准:

  • 成年人(18岁以上),有任何阶段和任何肌无力的重症疾病的亚型
  • 居民在比利时,加拿大,法国,德国,意大利,日本,西班牙,英国或美国

排除标准:

  • 没有具体的排除标准
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:Mark JW Larkin,博士+33 645 900 348 mark.larkin@vitaccess.com

位置
布局表以获取位置信息
英国
Vitaccess Ltd招募
牛津,英国,OX4 4GA
联系人:Mark JW Larkin,博士+33 645 900 348 Mark.larkin@vitaccess.com
赞助商和合作者
Vitaccess Ltd
Argenx
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员: Mark JW Larkin,博士Vitaccess Ltd
追踪信息
首先提交日期2019年11月20日
第一个发布日期2019年11月25日
上次更新发布日期2021年4月23日
实际学习开始日期2019年12月12日
估计的初级完成日期2021年11月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2021年4月21日)
  • EUROQOL 5维度5级(EQ-5D-5L)得分的更改[时间范围:每月在整个2年学习期间]
    EQ-5D-5L包括两个部分 - EQ-5D-5L描述系统和EQ Visual Analogue量表(EQ VAS)。描述性系统包括5个维度(流动性,自我护理,通常的活动,疼痛/不适和焦虑/抑郁),每个级别都有5个级别(没有问题,小问题,中度问题,严重的问题和极端问题 - 即,得分更高代表健康的健康)。可以将5个维度的数字组合成5位数字,描述受访者的健康状况。 EQ VAS在垂直,视觉模拟量表上记录了受访者的自我评估健康,并标有“您可以想象的最佳健康”和“您能想象的最糟糕的健康”。较高的分数代表更好的自我感知健康。
  • 肌无力的日常生活活动(MG-ADL)得分[时间范围:整个2年学习期限每六个月四次]
    MG-ADL是一种肌无力的Gravis特异性8项量表,评估了以下症状的严重程度:说话,咀嚼,吞咽,呼吸,呼吸,刷牙/梳理头发的能力障碍,从椅子上升高的能力, ,双视和眼睑下垂。这8个项目中的每一个都有4个响应选项; 0(轻度),1(中度),2(轻度)和3(严重)。 MG-ADL总分数可以通过总计24分中的所有8个项目来计算。较高的分数表明严重损害。
  • 肌无力的肌无力的生活质量15个项目修订量表(MG-QOL15R)得分[时间范围:整个2年学习期限每六个月一次]
    MG-QOL15R是一种肌无力的重症社会特异性健康相关的生活质量调查,它评估了过去几周中肌无力的Gravis对以下领域的影响:情绪,身体健康,自我保健,社交生活和对对角色。 15个项目中的每一个都有三个响应选项:0(完全不是),1个(有点)和2(非常)。 MG-QOL15R总分可以通过总计所有15个项目的最高分数为30来计算。较高的分数表明严重损害。
  • 医院焦虑和抑郁量表(HADS)得分的变化[时间范围:整个2年学习期限每六个月一次]
    HADS是一种经常使用的自我评价量表,以评估非精神病患者的心理困扰。它由两个子量表组成,焦虑和抑郁。该乐器包含14个项目,焦虑量表为7个,抑郁量表为7。每个项目都以4分响应量表进行评分,每个项目的量表措辞变化,每个编码响应都与更大的损害或严重性相对应。可以通过总计21分中的所有7个项目来计算域分数。高分表明该障碍的严重程度更高
  • 卫生公用事业指数III(HUI3)评分的变化[时间范围:每12个月一次2年学习期限]
    HUI3是一项通用的8项调查,它提供了有关健康状况多个维度,每个健康维度的分数以及与健康相关的整体健康生活质量得分的描述性证据。健康维度包括视力,听力,语音,语音,语音,移动/流动性,痛苦,灵活性,情感和认知。每个维度都有五个或六个响应选项。它召回了过去一周,两个星期或四个星期的“通常健康”的期间。将单个项目的分数合并为合并的健康状态,然后可以将其转换为卫生公用事业。较低的健康公用事业代表健康的健康状况。
  • COVID-19调查结果[时间范围:每月在整个2年学习期间]
    这是一项定制的调查,旨在了解Covid-19对研究参与者的影响。它包括有关参与者是否有共同的问题,以及如果这样的后果,是否已接种疫苗,以及更广泛的大流行如何影响其MG治疗和生活质量。
  • 单个简单问题(SSQ)和患者可接受的症状状态(通过)分数的变化[时间范围:整个2年学习期间每六个月四次]
    SSQ是一个问题,它询问受访者相对于他们的MG,他们感觉的正常百分比是多少。通行证是一个单一的问题,询问受访者是否认为他们当前的疾病状态是否必须在接下来的几个月中留在其中。作为问题对,SSQ和通过将同时提交给参与者。
  • Euroqol 5维度3级(EQ-5D-3L)得分的更改[时间范围:每月三个月]
    EQ-5D-3L是EQ-5D-5L的三级版本。它包含与EQ-5D-5L相同的尺寸,但每个级别只有三个级别:没有问题,一些问题和极端问题。 EQ VAS与EQ-5D-5L版本没有变化。
原始主要结果指标
(提交:2019年11月22日)
  • EUROQOL 5维度5级(EQ-5D-5L)得分的更改[时间范围:每月在整个2年学习期间]
    EQ-5D-5L包括两个部分 - EQ-5D-5L描述系统和EQ Visual Analogue量表(EQ VAS)。描述性系统包括5个维度(流动性,自我护理,通常的活动,疼痛/不适和焦虑/抑郁),每个级别都有5个级别(没有问题,小问题,中度问题,严重的问题和极端问题 - 即,得分更高代表健康的健康)。可以将5个维度的数字组合成5位数字,描述受访者的健康状况。 EQ VAS在垂直,视觉模拟量表上记录了受访者的自我评估健康,并标有“您可以想象的最佳健康”和“您能想象的最糟糕的健康”。较高的分数代表更好的自我感知健康。
  • 肌无力的日常生活活动(MG-ADL)得分[时间范围:整个2年学习期限]
    MG-ADL是一种肌无力的Gravis特异性8项量表,评估了以下症状的严重程度:说话,咀嚼,吞咽,呼吸,呼吸,刷牙/梳理头发的能力障碍,从椅子上升高的能力, ,双视和眼睑下垂。这8个项目中的每一个都有4个响应选项; 0(轻度),1(中度),2(轻度)和3(严重)。 MG-ADL总分数可以通过总计24分中的所有8个项目来计算。较高的分数表明严重损害。
  • 肌无力的肌无力的生活质量15个项目修订量表(MG-QOL15R)得分[时间范围:每月在整个2年学习期间]
    MG-QOL15R是一种肌无力的重症社会特异性健康相关的生活质量调查,它评估了过去几周中肌无力的Gravis对以下领域的影响:情绪,身体健康,自我保健,社交生活和对对角色。 15个项目中的每一个都有三个响应选项:0(完全不是),1个(有点)和2(非常)。 MG-QOL15R总分可以通过总计所有15个项目的最高分数为30来计算。较高的分数表明严重损害。
  • 医院焦虑和抑郁量表(HADS)得分的变化[时间范围:每月2年的学习期限]
    HADS是一种经常使用的自我评价量表,以评估非精神病患者的心理困扰。它由两个子量表组成,焦虑和抑郁。该乐器包含14个项目,焦虑量表为7个,抑郁量表为7。每个项目都以4分响应量表进行评分,每个项目的量表措辞变化,每个编码响应都与更大的损害或严重性相对应。可以通过总计21分中的所有7个项目来计算域分数。高分表明该障碍的严重程度更高
  • 卫生公用事业指数III(HUI3)得分的变化[时间范围:整个2年学习期限]
    HUI3是一项通用的8项调查,它提供了有关健康状况多个维度,每个健康维度的分数以及与健康相关的整体健康生活质量得分的描述性证据。健康维度包括视力,听力,语音,语音,语音,移动/流动性,痛苦,灵活性,情感和认知。每个维度都有五个或六个响应选项。它召回了过去一周,两个星期或四个星期的“通常健康”的期间。将单个项目的分数合并为合并的健康状态,然后可以将其转换为卫生公用事业。较低的健康公用事业代表健康的健康状况。
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2021年4月21日)
  • 患者报告的结果测量信息系统(PROMIS)呼吸困难特征得分[时间范围:整个2年学习期限每六个月一次]
    Promis睡眠障碍措施评估了过去7天的呼吸困难(呼吸急促)的自我报告的频率,严重程度和持续时间,使用0-10数字评级量表或0-4评估量表来评估呼吸困难的特征。根据数字评级量表进行单独评估。该仪器没有计算总分。较高的项目分数表明症状更严重。
  • 慢性疾病疗法(FACIT)的功能评估的变化 - 时间范围[时间范围:在整个2年学习期间每六个月一次]
    Facit-Fatigue措施是一项通用的13项调查,该调查评估了过去7天的疲劳水平和影响。疲劳水平以4点李克特量表进行测量(4 =完全不疲劳至0 =非常疲劳)。分数范围为0-52。分数越高,生活质量越好。
  • 改变患者报告的结果测量信息系统(PROMIS)睡眠干扰短表6A更改[时间范围:整个2年学习期限每六个月一次]
    Promis睡眠障碍措施评估了使用5分制在过去7天内对睡眠质量,睡眠深度和与睡眠相关的恢复的自我报告的看法。分数范围为6-30。得分较高代表睡眠障碍。
原始的次要结果指标
(提交:2019年11月22日)
  • 患者报告结果测量信息系统(Promis)呼吸困难特征评分的变化[时间范围:整个2年学习期间每月一次]
    Promis睡眠障碍措施评估了过去7天的呼吸困难(呼吸急促)的自我报告的频率,严重程度和持续时间,使用0-10数字评级量表或0-4评估量表来评估呼吸困难的特征。根据数字评级量表进行单独评估。该仪器没有计算总分。较高的项目分数表明症状更严重。
  • 慢性病疗法功能评估(FACIT)的功能评估变化-Fatigue评分[时间范围:整个2年学习期限]
    Facit-Fatigue措施是一项通用的13项调查,该调查评估了过去7天的疲劳水平和影响。疲劳水平以4点李克特量表进行测量(4 =完全不疲劳至0 =非常疲劳)。分数范围为0-52。分数越高,生活质量越好。
  • 患者报告的结果测量信息系统(PROMIS)睡眠干扰短期6A更改[时间范围:整个2年学习期限每月一次]
    Promis睡眠障碍措施评估了使用5分制在过去7天内对睡眠质量,睡眠深度和与睡眠相关的恢复的自我报告的看法。分数范围为6-30。得分较高代表睡眠障碍。
当前其他预先指定的结果指标不提供
原始其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题肌无力的重力对现实世界的影响
官方头衔肌无力的重力对现实世界的影响
简要摘要一项国际,非惯例,潜在的,社区的招募,纵向,生活方式研究,旨在从患有肌无力的肌无力的人(MG)那里收集现实世界中的证据(RWE),以绘制疾病的自然历史,对患者的负担,并他们的家人,治疗以及医疗,社会和药物经济的影响。
详细说明使用Myrealworld™RWE平台,由医疗保健数字研究公司Vitaccess开发的MyRealWorld™RWE平台将从具有MG的人那里收集数据。参与者将下载一个“带您自己的设备”(BYOD)研究应用程序Myrealworld™MG,将其用于智能手机,他们将使用该应用程序输入数据并完成有关其MG的调查。
研究类型观察性[患者注册表]
学习规划观察模型:生态或社区
时间观点:潜在
目标随访时间2年
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群成年人(年龄> 18岁),有任何阶段和任何肌无力的肌无力
健康)状况肌无力重症
干涉不提供
研究组/队列不提供
出版物 *不提供

*包括由数据提供商提供的出版物以及Medline中临床标识符(NCT编号)的出版物。
招聘信息
招聘状况招募
估计入学人数
(提交:2019年11月22日)
2000
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2022年12月31日
估计的初级完成日期2021年11月30日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 成年人(18岁以上),有任何阶段和任何肌无力的重症疾病的亚型
  • 居民在比利时,加拿大,法国,德国,意大利,日本,西班牙,英国或美国

排除标准:

  • 没有具体的排除标准
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄18岁以上(成人,老年人)
接受健康的志愿者
联系人
联系人:Mark JW Larkin,博士+33 645 900 348 mark.larkin@vitaccess.com
列出的位置国家英国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04176211
其他研究ID编号5105-08-2019
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:
计划描述:汇总数据可以通过应用程序获得。
责任方Vitaccess Ltd
研究赞助商Vitaccess Ltd
合作者Argenx
调查人员
首席研究员: Mark JW Larkin,博士Vitaccess Ltd
PRS帐户Vitaccess Ltd
验证日期2021年4月