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出境医 / 临床实验 / 在患有SCN8A发育和癫痫性脑病综合征（SCN8A-DEE）的受试者中，将NBI-921352评估为NBI-921352作为辅助疗法
在患有SCN8A发育和癫痫性脑病综合征（SCN8A-DEE）的受试者中，将NBI-921352评估为NBI-921352作为辅助疗法
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估NBI-921352的功效，安全性和药代动力学作为辅助治疗SCN8A发育和癫痫性脑病综合征（SCN8A-DEE）的癫痫发作的辅助治疗。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| SCN8A发育和癫痫性脑病综合征 | 药物：NBI-921352药物：安慰剂 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 52名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2阶段的随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估NBI-921352的疗效，安全性，耐受性和药代动力学作为SCN8A发育和癫痫性性脑病综合征（SCN8A-DEE）的受试者中的辅助治疗 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年8月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 安慰剂比较器：安慰剂 参与者将获得最多18周的匹配安慰剂。 | 药物：安慰剂 口服 |
| 实验：NBI-921352 在最初的6周内，参与者将根据体重获得增加剂量的NBI-921352（滴定期），然后在最终耐受剂量（维持期）（维持期）和2周的治疗中接受10周的治疗，并减少剂量（锥度）。 | 药物：NBI-921352 口服 |
结果措施
次要结果度量 ：
- 治疗期间可计数运动癫痫发作的治疗响应≥50％的参与者的百分比[时间范围：基线，治疗期：第1天到第16周]
- 在维护期内可计数电动机癫痫发作的28天癫痫发作频率（时间范围：基线：基线，维护期：第6周至第16周）的28天癫痫发作频率的变化百分比变化。
- 在治疗期间的参与者百分比≥25％，≥75％或100％的治疗反应[时间范围：基线，治疗期：第1天到第16周]
- ≥25％，≥50％，≥75％或100％治疗响应的参与者百分比[时间范围：基线，维护期：第6周至第16周]
- 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：治疗期：直到第16周]
- 父/照顾者全球变化印象（GIC）[时间范围：治疗期：最多截至第16周）
- 临床全球严重程度印象（CGIS）的基线变化[时间范围：基线，治疗期：最多到第16周）
- 父母/照顾者全球严重性印象（GIS）[时间范围：基线，治疗期：最多最多16周）的变化。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12年至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 雄性或女性12至21岁，包括
- 诊断为临床和遗传发现支持的SCN8A-DEE
- 平均每周至少有1次可数电动机癫痫发作，并且连续20天无癫痫发作
- 接受至少1种其他毒药（ASM）治疗，但不超过4个ASM
- 至少有2个ASM无法实现癫痫发作自由
- 必须在筛查时使用夜间警报系统或惯例，并在研究期间继续使用它
- 根据调查人员在筛查时和研究期间，必须根据调查人员的判断，必须有足够的救援药物治疗方案
- 体重至少10公斤
- 受试者的父母/护理人员能够准确地识别癫痫发作类型，尤其是可计数的电动机癫痫发作（定义为具有明显的电动机组件的GTC，补品，atonic或Fos），并且能够完成癫痫发作日记
排除标准：
- 以前已经参加了这项研究并接受了盲目治疗
- 筛查前30天参加了介入的临床试验
- 具有与Dravet综合征等另一种癫痫病（例如，发烧诱导的癫痫持续性发作，频繁的肌阵挛性癫痫发作，在钠通道阻滞剂上恶化的症状）更加一致的症状（例如发烧引起的发作）
- 目前正在接受除Epidiolex/Epidyolex以外的大麻素或医用大麻，除非由赞助商批准
- 目前正在服用全身类固醇（不包括哮喘治疗的吸入药物）。如果受试者过去已经接受了这些药物，则必须在筛查访问之前至少三个月内服用这些药物，并且在研究期间可能不会启动这些药物。间歇性类固醇治疗无病态相关疾病（例如过敏或皮肤病状况）不是排他性的
- 研究人员认为，有中度或严重的头部外伤或其他神经系统疾病或全身医学疾病，可能会影响神经系统功能
- 患有临床意义的医疗状况或慢性疾病，研究者认为，该受试者无法参与和完成研究，或者可能混淆研究结果的解释
- 研究人员确定的筛查访问中具有临床上显着的生命体征
- 根据研究人员确定的对受试者安全的潜在风险，在参考范围内具有一个或多个临床实验室测试值，这是对受试者安全的潜在风险
- 在筛选访问中，使用Fridericia的公式（QTCF）> 450毫秒或存在任何明显的心脏异常
联系人和位置
联系人
| 联系人：Cheryl Chen | 858-617-7744 | cechen@neurocrine.com |
位置
| 美国，哥伦比亚特区 | |
| 神经分泌临床部位 | |
| 华盛顿，美国哥伦比亚特区，20010年 | |
赞助商和合作者
神经分泌生物科学
调查人员
| 研究主任： | 神经分泌临床 | 神经分泌生物科学 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月30日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年5月5日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月5日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在治疗期内可计数运动癫痫发作的28天癫痫发作频率的基线变化百分比变化[时间范围：基线，治疗期：第1天到第16周] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 在患有SCN8A发育和癫痫性脑病综合征（SCN8A-DEE）的受试者中，将NBI-921352评估为NBI-921352作为辅助疗法 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2阶段的随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估NBI-921352的疗效，安全性，耐受性和药代动力学作为SCN8A发育和癫痫性性脑病综合征（SCN8A-DEE）的受试者中的辅助治疗 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估NBI-921352的功效，安全性和药代动力学作为辅助治疗SCN8A发育和癫痫性脑病综合征（SCN8A-DEE）的癫痫发作的辅助治疗。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | SCN8A发育和癫痫性脑病综合征 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 52 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年12月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 12年至21岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04873869 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NBI-921352-DEE2012 2020-003140-83（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 神经分泌生物科学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 神经分泌生物科学 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 神经分泌生物科学 | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估NBI-921352的功效，安全性和药代动力学作为辅助治疗SCN8A发育和癫痫性脑病综合征（SCN8A-DEE）的癫痫发作的辅助治疗。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| SCN8A发育和癫痫性脑病综合征 | 药物：NBI-921352药物：安慰剂 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 52名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，护理提供者，研究人员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2阶段的随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估NBI-921352的疗效，安全性，耐受性和药代动力学作为SCN8A发育和癫痫性性脑病综合征（SCN8A-DEE）的受试者中的辅助治疗 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年8月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年10月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年12月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 安慰剂比较器：安慰剂 参与者将获得最多18周的匹配安慰剂。 | 药物：安慰剂 口服 |
| 实验：NBI-921352 在最初的6周内，参与者将根据体重获得增加剂量的NBI-921352（滴定期），然后在最终耐受剂量（维持期）（维持期）和2周的治疗中接受10周的治疗，并减少剂量（锥度）。 | 药物：NBI-921352 口服 |
结果措施
次要结果度量 ：
- 治疗期间可计数运动癫痫发作的治疗响应≥50％的参与者的百分比[时间范围：基线，治疗期：第1天到第16周]
- 在维护期内可计数电动机癫痫发作的28天癫痫发作频率（时间范围：基线：基线，维护期：第6周至第16周）的28天癫痫发作频率的变化百分比变化。
- 在治疗期间的参与者百分比≥25％，≥75％或100％的治疗反应[时间范围：基线，治疗期：第1天到第16周]
- ≥25％，≥50％，≥75％或100％治疗响应的参与者百分比[时间范围：基线，维护期：第6周至第16周]
- 临床全球变化印象（CGIC）[时间范围：治疗期：直到第16周]
- 父/照顾者全球变化印象（GIC）[时间范围：治疗期：最多截至第16周）
- 临床全球严重程度印象（CGIS）的基线变化[时间范围：基线，治疗期：最多到第16周）
- 父母/照顾者全球严重性印象（GIS）[时间范围：基线，治疗期：最多最多16周）的变化。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12年至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 雄性或女性12至21岁，包括
- 诊断为临床和遗传发现支持的SCN8A-DEE
- 平均每周至少有1次可数电动机癫痫发作，并且连续20天无癫痫发作
- 接受至少1种其他毒药（ASM）治疗，但不超过4个ASM
- 至少有2个ASM无法实现癫痫发作自由
- 必须在筛查时使用夜间警报系统或惯例，并在研究期间继续使用它
- 根据调查人员在筛查时和研究期间，必须根据调查人员的判断，必须有足够的救援药物治疗方案
- 体重至少10公斤
- 受试者的父母/护理人员能够准确地识别癫痫发作类型，尤其是可计数的电动机癫痫发作（定义为具有明显的电动机组件的GTC，补品，atonic或Fos），并且能够完成癫痫发作日记
排除标准：
- 以前已经参加了这项研究并接受了盲目治疗
- 筛查前30天参加了介入的临床试验
- 具有与Dravet综合征等另一种癫痫病（例如，发烧诱导的癫痫持续性发作，频繁的肌阵挛性癫痫发作，在钠通道阻滞剂上恶化的症状）更加一致的症状（例如发烧引起的发作）
- 目前正在接受除Epidiolex/Epidyolex以外的大麻素或医用大麻，除非由赞助商批准
- 目前正在服用全身类固醇（不包括哮喘治疗的吸入药物）。如果受试者过去已经接受了这些药物，则必须在筛查访问之前至少三个月内服用这些药物，并且在研究期间可能不会启动这些药物。间歇性类固醇治疗无病态相关疾病（例如过敏或皮肤病状况）不是排他性的
- 研究人员认为，有中度或严重的头部外伤或其他神经系统疾病或全身医学疾病，可能会影响神经系统功能
- 患有临床意义的医疗状况或慢性疾病，研究者认为，该受试者无法参与和完成研究，或者可能混淆研究结果的解释
- 研究人员确定的筛查访问中具有临床上显着的生命体征
- 根据研究人员确定的对受试者安全的潜在风险，在参考范围内具有一个或多个临床实验室测试值，这是对受试者安全的潜在风险
- 在筛选访问中，使用Fridericia的公式（QTCF）> 450毫秒或存在任何明显的心脏异常
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月30日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年5月5日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月5日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在治疗期内可计数运动癫痫发作的28天癫痫发作频率的基线变化百分比变化[时间范围：基线，治疗期：第1天到第16周] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 在患有SCN8A发育和癫痫性脑病综合征（SCN8A-DEE）的受试者中，将NBI-921352评估为NBI-921352作为辅助疗法 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2阶段的随机，双盲，安慰剂对照研究，以评估NBI-921352的疗效，安全性，耐受性和药代动力学作为SCN8A发育和癫痫性性脑病综合征（SCN8A-DEE）的受试者中的辅助治疗 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估NBI-921352的功效，安全性和药代动力学作为辅助治疗SCN8A发育和癫痫性脑病综合征（SCN8A-DEE）的癫痫发作的辅助治疗。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：三重（参与者，护理提供者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | SCN8A发育和癫痫性脑病综合征 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 52 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年12月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2023年10月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12年至21岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04873869 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NBI-921352-DEE2012 2020-003140-83（Eudract编号） | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 神经分泌生物科学 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 神经分泌生物科学 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 神经分泌生物科学 | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
