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双盲，安慰剂对照的随机临床试验比较了Sialanar Plus口腔康复的功效和安全性，以与安慰剂加口腔康复对患有严重sialorrhoea and Neurodisabilties的儿童和青少年（Saliva）（Saliva）
双盲，安慰剂对照，随机试验，法国多中心，具有开放标签的耐受性阶段。
双盲安慰剂对照研究的持续时间将安排3个月，而双盲时期的最终访问为D84。在进行D84评估后，将邀请患者继续进行6个月的OpenLabel研究扩展（OLSE），前Sialanar®患者继续进行治疗，前地位患者开始Sialanar®
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Sialorrhea神经发育障碍 | 其他：安慰剂药物：Sialanar其他：口腔康复 | 第4阶段 |
这是一项在法国进行的多中心研究的第4阶段，双盲，安慰剂对照，随机试验，以评估溴化糖糖（Sialanar®）与安慰剂（SOC）管理（SOC）管理（康复）（康复）（康复）（SOC）的疗效和安全性。在与慢性神经疾病有关的严重唾液性儿童中，IE脑瘫，Angelman综合征，RETT综合征，癫痫，肌萎缩性侧面硬化和智力低下。由于慢性神经系统疾病，患者群体将是3至17岁的儿童，患有严重的腹泻，在至少3个月后，在改良的教师流口水量表（MTDS）上定义为至少6个评分。复原。总共符合资格标准的80名患者（请参阅第6.3节）将纳入研究。将评估一般资格标准，并在入学访问中进行DIS量表（法语验证版本）。参加该研究的患者将被随机分配以双盲方式接受研究药物，即安慰剂的sialanar®。符合条件的患者将以1：1的比率随机分为2-治疗组，而没有其他分层。患者将在3个月的盲期中每天接受研究药物，这是一种口服溶液，每天3次。滴定将在最初的5周内进行，如第7.1.3节所述，门诊就诊将在D28和D84处进行。电话采访将在滴定期间和D56进行每周进行。
双盲安慰剂对照研究的持续时间将安排3个月，而双盲时期的最终访问为D84。在进行D84评估后，将邀请患者继续进行6个月的开放标签研究扩展（OLSE），前Sialanar®患者继续进行治疗，并开始治疗，并开始接受Sialanar®。通过每周电话采访监控，将为启动Sialanar®的患者进行滴定期。电话访谈也将安排在D140。所有患者的诊所就诊将安排在D168。最后的OLSE访问将在D252举行。将通过流口水影响量表（DIS）评估患者的疾病反应，其中包括10个在D0时从1到10的级别和D28，D84和D252的随访期间。生活质量将通过父母/照顾者和孩子完成的自我报告的仪器进行评估。在可能的情况下，父母或护理人员和参与者的每次访问都会收集不良事件。所有不良事件将在每次预定的访问中记录，并根据需要在访问之外记录。将根据标准EMA指南记录所有SAE和SUSARS（参见第9.2节）。
该研究的持续时间大约为15个月，包括6个月的入学人数和9个月的随访时间（盲人期3个月，OLSE为6个月）。盲期的结束将对应于最后一个患者完成的D84访问。 OLSE的末尾将对应于最后一位已完成D252访问的患者。在所有患者完成盲期之后，将对主要结局进行最终分析（D84处的DIS变化）。在所有患者结束研究之后，将进行OLSE期间的后续分析。无论试验的结果如何，所有安全数据都将进行分析。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 80名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 双盲随机相，然后进行开放标签处理。 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 双盲，安慰剂对照的随机临床试验比较了Sialanar加口腔康复的功效和安全性，以与安慰剂加口腔康复对患有严重sialorrhoea and Neurodisabilties的儿童和青少年的口服康复， |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月10日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年2月10日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月10日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：Sialanar Sialanar根据SMPC滴定在4周内施用，以达到剂量平衡功效并耐受性。 | 药物：sialanar Sialanar-授权糖溴化物产品 其他：口腔康复 标准口腔康复 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 安慰剂按照sialanar smpc-滴定在4周内滴定，以达到剂量平衡功效并耐受性。 | 其他：安慰剂 Sialanar安慰剂 其他：口腔康复 标准口腔康复 |
- 基线和D84之间流口水影响量表（DIS）的变化。 [时间范围：84天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- 基线和D28之间的流口水影响量表（DIS）的变化。 [时间范围：28天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- D84处的响应者的比例（响应定义为DIS改进≥13.6点）。 [时间范围：84天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- D28处的响应者的比例（响应定义为DIS改进≥13.6点）。 [时间范围：28天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- D84处的良好响应者比例（良好的响应定义为滴定≥28点）。 [时间范围：84天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- D84（时间范围：84天）在7天内使用的二手围嘴或衣服数量的变化（第3项）
- D28（时间范围：28天）在7天内使用的二手围嘴或衣服数量的变化（第3项）
- 从基线更改DIS 10点项目9。 “您的孩子的流口水在多大程度上影响了他或她的生活？”到D28和D84。 [时间范围：28和84天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- 从基线中更改DIS 10点项目10。 “您的孩子的运球在多大程度上影响了您和您的家人的生活？”到D28和D84。 [时间范围：28和84天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- 从基线到d84的disabkids仪器的变化。 [时间范围：84天]
- 从基线到第84天记录的不良事件，包括所有AES和SAE。 [时间范围：84天]
- 在先前的“Sialanar®-Arm”患者中，基线和D252之间以及D84和D252之间的DIS尺度变化。 [时间范围：最多252天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- 先前安慰剂患者的D84和D252之间的DIS尺度变化[时间范围：168天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- 更改10点项目9。“您的孩子的流口水在多大程度上影响了他或她的生活？”在基线和D252之间。 [时间范围：252天]问题9可能的范围是1-10。较低的分数表明结果更好。
- 更改10点项目10。“您的孩子的盘盘在多大程度上影响您和家人的生活？”在基线和D252之间。 [时间范围：252天]问题问题10可能的范围是1-10。较低的分数表明结果更好。
- 在基线和D252之间的disabkids仪器得分的变化。 [时间范围：252天]
- 从D84到D252记录的不良事件[时间范围：168天]
| 符合研究资格的年龄： | 3年至17岁（儿童） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 年龄≥3岁且<18岁的儿童。
- 体重≥13公斤的儿童
- 患有慢性神经系统疾病的儿童（例如聚类，脑瘫，安吉尔曼综合症，RETT综合征，癫痫，肌萎缩性侧向硬化和智力低下）
- 由于修改后的教师流口水量表（MTDS）≥6评估，由于慢性神经系统疾病而导致严重的唾液中的诊断。
- DIS量表≥50。通过流口水影响量表评估流口水的影响。
- 已经完成至少3个月非药物护理治疗标准的儿童（即康复，例如口腔内刺激和口腔面部运动）。
- 在过去的四个星期中，流口水稳定。
- 由父母签署的书面同意书（或在适用的情况下，受试者可以接受的代表）。
- 社会保障计划的附属或受益人。
- 提名的父母或护理人员可以致力于完成父母 /护理人员问卷，并能够理解和说法语。
- 在试验开始时，儿童对Covid-19进行阴性测试。 （有阳性测试的无症状儿童有机会在初次测试后至少进行2周的重新测试，并且必须对重新测试进行否定）。
排除标准：
- 不愿同意参加研究的孩子。 （无法提供同意的孩子应被视为符合条件）。
- 入学后6个月内给予的唾液中的肉毒杆菌注射。
- 在过去4周内使用的任何抗胆碱能疗法。
- 过去4周中使用的螺旋胚片。
- 在过去的12个月中流口水的手术史。
- 根据第7.2.2节的规定，儿童规定了未经腐烂的伴随药物。
- 禁忌抗胆碱能药物的儿童，例如患有青光眼，肌无力的肌腱疗法，尿retention留，严重的肾功能障碍，肠道阻塞史，溃疡性结肠炎，麻痹性疾病，幽门瓣造成症或对活性物质或外观的高敏性。
- 在研究期间，正在进行的正畸治疗。
- 未经治疗的ORO-颌骨张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍（接受了孤立的舌肌张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍），临床胃胃食管反流，牙齿炎症疾病（牙齿龋齿，牙龈炎……）。
- 家庭和照料者无法遵守研究方案的时间表。
- 泌乳或怀孕的女性患者
- 在研究期内计划怀孕的女性患者
- 患者在至少30天内或在最后剂量的IMP（以较长者为准）的5个半衰期内参加了另一项临床研究。
- 接受全身免疫抑制治疗的患者，包括环孢霉素，甲氨蝶呤，硫唑嘌呤环磷酰胺，霉酚酸，抗TNFα，单克隆抗体或先天性免疫缺陷
| 联系人：尼克·普罗伯特 | 07767630041 | nickprobert@proveca.com | |
| 联系人：海伦·肖 | 07775704497 | helen@proveca.com |
| 研究主任： | 尼克·普罗伯特（Nick Probert） | Propeca Pharma Limited |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月27日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年5月5日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月7日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月10日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月10日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 基线和D84之间流口水影响量表（DIS）的变化。 [时间范围：84天] DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 双盲，安慰剂对照的随机临床试验比较了Sialanar加口腔康复的功效和安全性，以与安慰剂加口腔康复对患有严重sialorrhoea and Neurodisabilties的儿童和青少年的口服康复， | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 双盲，安慰剂对照的随机临床试验比较了Sialanar加口腔康复的功效和安全性，以与安慰剂加口腔康复对患有严重sialorrhoea and Neurodisabilties的儿童和青少年的口服康复， | ||||||||
| 简要摘要 | 双盲，安慰剂对照，随机试验，法国多中心，具有开放标签的耐受性阶段。 双盲安慰剂对照研究的持续时间将安排3个月，而双盲时期的最终访问为D84。在进行D84评估后，将邀请患者继续进行6个月的OpenLabel研究扩展（OLSE），前Sialanar®患者继续进行治疗，前地位患者开始Sialanar® | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项在法国进行的多中心研究的第4阶段，双盲，安慰剂对照，随机试验，以评估溴化糖糖（Sialanar®）与安慰剂（SOC）管理（SOC）管理（康复）（康复）（康复）（SOC）的疗效和安全性。在与慢性神经疾病有关的严重唾液性儿童中，IE脑瘫，Angelman综合征，RETT综合征，癫痫，肌萎缩性侧面硬化和智力低下。由于慢性神经系统疾病，患者群体将是3至17岁的儿童，患有严重的腹泻，在至少3个月后，在改良的教师流口水量表（MTDS）上定义为至少6个评分。复原。总共符合资格标准的80名患者（请参阅第6.3节）将纳入研究。将评估一般资格标准，并在入学访问中进行DIS量表（法语验证版本）。参加该研究的患者将被随机分配以双盲方式接受研究药物，即安慰剂的sialanar®。符合条件的患者将以1：1的比率随机分为2-治疗组，而没有其他分层。患者将在3个月的盲期中每天接受研究药物，这是一种口服溶液，每天3次。滴定将在最初的5周内进行，如第7.1.3节所述，门诊就诊将在D28和D84处进行。电话采访将在滴定期间和D56进行每周进行。 双盲安慰剂对照研究的持续时间将安排3个月，而双盲时期的最终访问为D84。在进行D84评估后，将邀请患者继续进行6个月的开放标签研究扩展（OLSE），前Sialanar®患者继续进行治疗，并开始治疗，并开始接受Sialanar®。通过每周电话采访监控，将为启动Sialanar®的患者进行滴定期。电话访谈也将安排在D140。所有患者的诊所就诊将安排在D168。最后的OLSE访问将在D252举行。将通过流口水影响量表（DIS）评估患者的疾病反应，其中包括10个在D0时从1到10的级别和D28，D84和D252的随访期间。生活质量将通过父母/照顾者和孩子完成的自我报告的仪器进行评估。在可能的情况下，父母或护理人员和参与者的每次访问都会收集不良事件。所有不良事件将在每次预定的访问中记录，并根据需要在访问之外记录。将根据标准EMA指南记录所有SAE和SUSARS（参见第9.2节）。 该研究的持续时间大约为15个月，包括6个月的入学人数和9个月的随访时间（盲人期3个月，OLSE为6个月）。盲期的结束将对应于最后一个患者完成的D84访问。 OLSE的末尾将对应于最后一位已完成D252访问的患者。在所有患者完成盲期之后，将对主要结局进行最终分析（D84处的DIS变化）。在所有患者结束研究之后，将进行OLSE期间的后续分析。无论试验的结果如何，所有安全数据都将进行分析。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 双盲随机相，然后进行开放标签处理。 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 80 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月10日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月10日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 3年至17岁（儿童） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04873115 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Pro-Gly-002 / e2013 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Propeca Pharma Limited | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Propeca Pharma Limited | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | Propeca Pharma Limited | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
双盲，安慰剂对照，随机试验，法国多中心，具有开放标签的耐受性阶段。
双盲安慰剂对照研究的持续时间将安排3个月，而双盲时期的最终访问为D84。在进行D84评估后，将邀请患者继续进行6个月的OpenLabel研究扩展（OLSE），前Sialanar®患者继续进行治疗，前地位患者开始Sialanar®
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| Sialorrhea神经发育障碍 | 其他：安慰剂药物：Sialanar其他：口腔康复 | 第4阶段 |
这是一项在法国进行的多中心研究的第4阶段，双盲，安慰剂对照，随机试验，以评估溴化糖糖（Sialanar®）与安慰剂（SOC）管理（SOC）管理（康复）（康复）（康复）（SOC）的疗效和安全性。在与慢性神经疾病有关的严重唾液性儿童中，IE脑瘫，Angelman综合征，RETT综合征，癫痫，肌萎缩性侧面硬化和智力低下。由于慢性神经系统疾病，患者群体将是3至17岁的儿童，患有严重的腹泻，在至少3个月后，在改良的教师流口水量表（MTDS）上定义为至少6个评分。复原。总共符合资格标准的80名患者（请参阅第6.3节）将纳入研究。将评估一般资格标准，并在入学访问中进行DIS量表（法语验证版本）。参加该研究的患者将被随机分配以双盲方式接受研究药物，即安慰剂的sialanar®。符合条件的患者将以1：1的比率随机分为2-治疗组，而没有其他分层。患者将在3个月的盲期中每天接受研究药物，这是一种口服溶液，每天3次。滴定将在最初的5周内进行，如第7.1.3节所述，门诊就诊将在D28和D84处进行。电话采访将在滴定期间和D56进行每周进行。
双盲安慰剂对照研究的持续时间将安排3个月，而双盲时期的最终访问为D84。在进行D84评估后，将邀请患者继续进行6个月的开放标签研究扩展（OLSE），前Sialanar®患者继续进行治疗，并开始治疗，并开始接受Sialanar®。通过每周电话采访监控，将为启动Sialanar®的患者进行滴定期。电话访谈也将安排在D140。所有患者的诊所就诊将安排在D168。最后的OLSE访问将在D252举行。将通过流口水影响量表（DIS）评估患者的疾病反应，其中包括10个在D0时从1到10的级别和D28，D84和D252的随访期间。生活质量将通过父母/照顾者和孩子完成的自我报告的仪器进行评估。在可能的情况下，父母或护理人员和参与者的每次访问都会收集不良事件。所有不良事件将在每次预定的访问中记录，并根据需要在访问之外记录。将根据标准EMA指南记录所有SAE和SUSARS（参见第9.2节）。
该研究的持续时间大约为15个月，包括6个月的入学人数和9个月的随访时间（盲人期3个月，OLSE为6个月）。盲期的结束将对应于最后一个患者完成的D84访问。 OLSE的末尾将对应于最后一位已完成D252访问的患者。在所有患者完成盲期之后，将对主要结局进行最终分析（D84处的DIS变化）。在所有患者结束研究之后，将进行OLSE期间的后续分析。无论试验的结果如何，所有安全数据都将进行分析。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 80名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 双盲随机相，然后进行开放标签处理。 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 双盲，安慰剂对照的随机临床试验比较了Sialanar加口腔康复的功效和安全性，以与安慰剂加口腔康复对患有严重sialorrhoea and Neurodisabilties的儿童和青少年的口服康复， |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月10日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年2月10日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月10日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：Sialanar Sialanar根据SMPC滴定在4周内施用，以达到剂量平衡功效并耐受性。 | 药物：sialanar Sialanar-授权糖溴化物产品 其他：口腔康复 标准口腔康复 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 安慰剂按照sialanar smpc-滴定在4周内滴定，以达到剂量平衡功效并耐受性。 | 其他：安慰剂 Sialanar安慰剂 其他：口腔康复 标准口腔康复 |
- 基线和D84之间流口水影响量表（DIS）的变化。 [时间范围：84天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- 基线和D28之间的流口水影响量表（DIS）的变化。 [时间范围：28天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- D84处的响应者的比例（响应定义为DIS改进≥13.6点）。 [时间范围：84天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- D28处的响应者的比例（响应定义为DIS改进≥13.6点）。 [时间范围：28天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- D84处的良好响应者比例（良好的响应定义为滴定≥28点）。 [时间范围：84天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- D84（时间范围：84天）在7天内使用的二手围嘴或衣服数量的变化（第3项）
- D28（时间范围：28天）在7天内使用的二手围嘴或衣服数量的变化（第3项）
- 从基线更改DIS 10点项目9。 “您的孩子的流口水在多大程度上影响了他或她的生活？”到D28和D84。 [时间范围：28和84天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- 从基线中更改DIS 10点项目10。 “您的孩子的运球在多大程度上影响了您和您的家人的生活？”到D28和D84。 [时间范围：28和84天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- 从基线到d84的disabkids仪器的变化。 [时间范围：84天]
- 从基线到第84天记录的不良事件，包括所有AES和SAE。 [时间范围：84天]
- 在先前的“Sialanar®-Arm”患者中，基线和D252之间以及D84和D252之间的DIS尺度变化。 [时间范围：最多252天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- 先前安慰剂患者的D84和D252之间的DIS尺度变化[时间范围：168天]DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。
- 更改10点项目9。“您的孩子的流口水在多大程度上影响了他或她的生活？”在基线和D252之间。 [时间范围：252天]问题9可能的范围是1-10。较低的分数表明结果更好。
- 更改10点项目10。“您的孩子的盘盘在多大程度上影响您和家人的生活？”在基线和D252之间。 [时间范围：252天]问题问题10可能的范围是1-10。较低的分数表明结果更好。
- 在基线和D252之间的disabkids仪器得分的变化。 [时间范围：252天]
- 从D84到D252记录的不良事件[时间范围：168天]
| 符合研究资格的年龄： | 3年至17岁（儿童） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 年龄≥3岁且<18岁的儿童。
- 体重≥13公斤的儿童
- 患有慢性神经系统疾病的儿童（例如聚类，脑瘫，安吉尔曼综合症，RETT综合征，癫痫，肌萎缩性侧向硬化和智力低下）
- 由于修改后的教师流口水量表（MTDS）≥6评估，由于慢性神经系统疾病而导致严重的唾液中的诊断。
- DIS量表≥50。通过流口水影响量表评估流口水的影响。
- 已经完成至少3个月非药物护理治疗标准的儿童（即康复，例如口腔内刺激和口腔面部运动）。
- 在过去的四个星期中，流口水稳定。
- 由父母签署的书面同意书（或在适用的情况下，受试者可以接受的代表）。
- 社会保障计划的附属或受益人。
- 提名的父母或护理人员可以致力于完成父母 /护理人员问卷，并能够理解和说法语。
- 在试验开始时，儿童对Covid-19进行阴性测试。 （有阳性测试的无症状儿童有机会在初次测试后至少进行2周的重新测试，并且必须对重新测试进行否定）。
排除标准：
- 不愿同意参加研究的孩子。 （无法提供同意的孩子应被视为符合条件）。
- 入学后6个月内给予的唾液中的肉毒杆菌注射。
- 在过去4周内使用的任何抗胆碱能疗法。
- 过去4周中使用的螺旋胚片。
- 在过去的12个月中流口水的手术史。
- 根据第7.2.2节的规定，儿童规定了未经腐烂的伴随药物。
- 禁忌抗胆碱能药物的儿童，例如患有青光眼，肌无力的肌腱疗法，尿retention留，严重的肾功能障碍，肠道阻塞史，溃疡性结肠炎，麻痹性疾病，幽门瓣造成症或对活性物质或外观的高敏性。
- 在研究期间，正在进行的正畸治疗。
- 未经治疗的ORO-颌骨张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍（接受了孤立的舌肌张力障碍' target='_blank'>肌张力障碍），临床胃胃食管反流，牙齿炎症疾病（牙齿龋齿，牙龈炎……）。
- 家庭和照料者无法遵守研究方案的时间表。
- 泌乳或怀孕的女性患者
- 在研究期内计划怀孕的女性患者
- 患者在至少30天内或在最后剂量的IMP（以较长者为准）的5个半衰期内参加了另一项临床研究。
- 接受全身免疫抑制治疗的患者，包括环孢霉素，甲氨蝶呤，硫唑嘌呤环磷酰胺，霉酚酸，抗TNFα，单克隆抗体或先天性免疫缺陷
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月27日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年5月5日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月7日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月10日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月10日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 基线和D84之间流口水影响量表（DIS）的变化。 [时间范围：84天] DIS可能的范围是10-100。较低的分数表明结果更好。 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 双盲，安慰剂对照的随机临床试验比较了Sialanar加口腔康复的功效和安全性，以与安慰剂加口腔康复对患有严重sialorrhoea and Neurodisabilties的儿童和青少年的口服康复， | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 双盲，安慰剂对照的随机临床试验比较了Sialanar加口腔康复的功效和安全性，以与安慰剂加口腔康复对患有严重sialorrhoea and Neurodisabilties的儿童和青少年的口服康复， | ||||||||
| 简要摘要 | 双盲，安慰剂对照，随机试验，法国多中心，具有开放标签的耐受性阶段。 双盲安慰剂对照研究的持续时间将安排3个月，而双盲时期的最终访问为D84。在进行D84评估后，将邀请患者继续进行6个月的OpenLabel研究扩展（OLSE），前Sialanar®患者继续进行治疗，前地位患者开始Sialanar® | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项在法国进行的多中心研究的第4阶段，双盲，安慰剂对照，随机试验，以评估溴化糖糖（Sialanar®）与安慰剂（SOC）管理（SOC）管理（康复）（康复）（康复）（SOC）的疗效和安全性。在与慢性神经疾病有关的严重唾液性儿童中，IE脑瘫，Angelman综合征，RETT综合征，癫痫，肌萎缩性侧面硬化和智力低下。由于慢性神经系统疾病，患者群体将是3至17岁的儿童，患有严重的腹泻，在至少3个月后，在改良的教师流口水量表（MTDS）上定义为至少6个评分。复原。总共符合资格标准的80名患者（请参阅第6.3节）将纳入研究。将评估一般资格标准，并在入学访问中进行DIS量表（法语验证版本）。参加该研究的患者将被随机分配以双盲方式接受研究药物，即安慰剂的sialanar®。符合条件的患者将以1：1的比率随机分为2-治疗组，而没有其他分层。患者将在3个月的盲期中每天接受研究药物，这是一种口服溶液，每天3次。滴定将在最初的5周内进行，如第7.1.3节所述，门诊就诊将在D28和D84处进行。电话采访将在滴定期间和D56进行每周进行。 双盲安慰剂对照研究的持续时间将安排3个月，而双盲时期的最终访问为D84。在进行D84评估后，将邀请患者继续进行6个月的开放标签研究扩展（OLSE），前Sialanar®患者继续进行治疗，并开始治疗，并开始接受Sialanar®。通过每周电话采访监控，将为启动Sialanar®的患者进行滴定期。电话访谈也将安排在D140。所有患者的诊所就诊将安排在D168。最后的OLSE访问将在D252举行。将通过流口水影响量表（DIS）评估患者的疾病反应，其中包括10个在D0时从1到10的级别和D28，D84和D252的随访期间。生活质量将通过父母/照顾者和孩子完成的自我报告的仪器进行评估。在可能的情况下，父母或护理人员和参与者的每次访问都会收集不良事件。所有不良事件将在每次预定的访问中记录，并根据需要在访问之外记录。将根据标准EMA指南记录所有SAE和SUSARS（参见第9.2节）。 该研究的持续时间大约为15个月，包括6个月的入学人数和9个月的随访时间（盲人期3个月，OLSE为6个月）。盲期的结束将对应于最后一个患者完成的D84访问。 OLSE的末尾将对应于最后一位已完成D252访问的患者。在所有患者完成盲期之后，将对主要结局进行最终分析（D84处的DIS变化）。在所有患者结束研究之后，将进行OLSE期间的后续分析。无论试验的结果如何，所有安全数据都将进行分析。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 双盲随机相，然后进行开放标签处理。 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 80 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月10日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月10日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 3年至17岁（儿童） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04873115 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Pro-Gly-002 / e2013 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Propeca Pharma Limited | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | Propeca Pharma Limited | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | Propeca Pharma Limited | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
