• 总回应率[时间范围：大约2年]
  基于RECIST v1.1，BICR定义为用ORR（CR和PR）的受试者的总体响应率（ORR）。
• 响应持续时间[时间范围：大约2年]
  由CR或PR（基于Recist v1.1的BICR）定义的响应持续时间，直到第一个疾病进展或任何原因死亡的先前。
• 患者报告的结果[时间范围：大约2年]
  通过Gounder/Desmoid肿瘤研究基金会（DTRF）DESMOID症状量表和影响量表（女神）衡量的生活质量的基线变化
• 患者报告的结果[时间范围：大约2年]
  通过患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）身体功能从基线变化。
• 患者报告的结果[时间范围：大约2年]
  Euroqol 5维问卷（EQ-5D）衡量的生活质量的基线变化
• 患者报告的结果[时间范围：大约2年]
  使用短暂疼痛清单（BPI）短形式从基线中的基线变化

• 脱粒
• 脱蛋白肿瘤

• 药物：AL102
  AL102是γ泌尿酶介导的Notch信号传导的抑制剂。
• 其他：安慰剂
  安慰剂匹配AL102

• 实验：一部分主要研究每天1.2 mg
  AL102 1.2 mg
  干预：药物：AL102
• 实验：一部分主要研究2 mg间歇性
  AL102 2 mg
  干预：药物：AL102
• 实验：一部分主要研究4 mg间歇性
  AL102 4 mg
  干预：药物：AL102
• 实验：B部分AL102
  AL102，A部分的建议剂量方案
  干预：药物：AL102
• 安慰剂比较器：B安慰剂部分
  安慰剂以匹配A部分的推荐剂量方案
  干预：其他：安慰剂

纳入标准A部分：

1. 签署ICF时至少18岁（包括）。
2. 在组织学证实的脱粘性肿瘤（侵袭性纤维瘤病）中，当地病理学家（在知情同意书之前）在筛查访问扫描后的12个月内通过Recist v1.1测得的效果≥20％。
3. 至少有1个可测量的病变可适应MRI筛查时的体积测量（仅A部分）

4. 以下之一：

   • 治疗幼稚的受试者，其疾病无法接受手术，没有明显的发病率的风险；要么
   • 至少一种治疗后（包括手术，放射或全身治疗）后，复发性/难治性疾病。
5. 持续进行性疾病的脱粒肿瘤不会立即对受试者造成重大风险。
6. 同意提供福尔马林固定的石蜡嵌入的档案或新鲜肿瘤组织，以重新确认疾病。
7. 必须能够吞下没有影响吸收的胃肠道状况的整个胶囊；不允许使用鼻腔或G管给药。

排除标准A部分：

1. 在过去的两年中被诊断出患有恶性肿瘤。
2. 当前或近期（在IP施用后2个月内）GI疾病或增加腹泻风险的疾病，例如炎症性肠病和克罗恩病。
3. 不受控制的活性感染的证据，需要全身性抗菌，抗病毒或抗真菌疗法≤7天≤7天，例如在筛查中使用丙型肝炎，丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒（HIV）的已知活性感染，例如已知的主动感染（HIV） 。
4. 入学前6个月内的心肌梗死，大于1类心绞痛，或具有纽约心脏协会（NYHA）III类或IV级心力衰竭，有症状的心室心律不齐，持续性心室心动过心，扭转型尖尖（TDP） QT综合征，起搏器依赖性或急性缺血的心电图证据。
5. 不稳定或严重的不受控制的医疗状况（例如，不稳定的心脏或肺功能或不受控制的糖尿病）或任何重要的医学疾病或异常实验室发现，在研究人员的判断中，会增加与他或她参与研究相关的受试者的风险。
6. 孕妇或母乳喂养或期望在预计的研究期限内怀孕儿童。
7. 东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态≥2

8. 筛选的异常器官和骨髓功能定义为：

   1. 中性粒细胞<1000/mm3，
   2. 血小板计数<100,000/mm3，
   3. 血红蛋白<9 g/dl，
   4. 总胆红素>正常（ULN）的1.5倍上限（已知吉尔伯特综合症除外），
   5. 天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）> 2.5倍ULN，
   6. 血清肌酐> ULN和肌酐清除率（CRCL）<60 mL/min（CRCL的计算将基于可接受的机构标准）
   7. 不受控制的甘油三酸酯≥Grade2每个公共术语标准（CTCAE）v5.0（> 300 mg/dl或> 3.42 mmol/l）。

9. ECG排除（仅A部分）

   1. 使用Fridericia的配方（QTCF）≥450毫秒，校正心率的平均QT间隔。
   2. QRS持续时间> 110毫秒
   3. PR间隔> 240毫秒
   4. 明显的ST-T波异常，这将使很难测量QT间隔

10. 首次剂量研究治疗前4周内，对脱蛋白肿瘤的任何治疗方法；受试者必须从治疗与<CTCAE 2级或临床基线相关的毒性中恢复。治疗包括：

    1. 局部区域肿瘤定向疗法，例如大手术，辐射，射频消融或冷冻外科
    2. 全身疗法包括化学疗法，生物学（抗塑料，抗体），TKIS（例如，索拉非尼，帕唑帕尼，伊马替尼），荷尔蒙治疗或研究治疗
11. 慢性NSAID在IP初次剂量后4周内治疗脱粘性肿瘤；

纳入标准B部分

1. 签署ICF时≥12岁（包括）和≥40kg。
2. CT/MRI扫描可测量疾病的证据。可测量的病变根据recist v1.1定义。
3. 主题和/或合法授权的代表（IE父/监护人）必须能够给予签署的知情同意，其中包括遵守ICF中列出的要求和限制。
4. 次要受试者必须能够按照适用的年龄（根据当地的监管要求）给予书面同意。

对于所有其他纳入标准，请参见一部分纳入标准。

排除标准B部分如果受试者符合A部分的任何排除标准，则必须将其排除在研究中，除非另有说明。

• 总回应率[时间范围：大约2年]
  基于RECIST v1.1，BICR定义为用ORR（CR和PR）的受试者的总体响应率（ORR）。
• 响应持续时间[时间范围：大约2年]
  由CR或PR（基于Recist v1.1的BICR）定义的响应持续时间，直到第一个疾病进展或任何原因死亡的先前。
• 患者报告的结果[时间范围：大约2年]
  通过Gounder/Desmoid肿瘤研究基金会（DTRF）DESMOID症状量表和影响量表（女神）衡量的生活质量的基线变化
• 患者报告的结果[时间范围：大约2年]
  通过患者报告的结果测量信息系统（PROMIS）身体功能从基线变化。
• 患者报告的结果[时间范围：大约2年]
  Euroqol 5维问卷（EQ-5D）衡量的生活质量的基线变化
• 患者报告的结果[时间范围：大约2年]
  使用短暂疼痛清单（BPI）短形式从基线中的基线变化

• 脱粒
• 脱蛋白肿瘤

• 药物：AL102
  AL102是γ泌尿酶介导的Notch信号传导的抑制剂。
• 其他：安慰剂
  安慰剂匹配AL102

• 实验：一部分主要研究每天1.2 mg
  AL102 1.2 mg
  干预：药物：AL102
• 实验：一部分主要研究2 mg间歇性
  AL102 2 mg
  干预：药物：AL102
• 实验：一部分主要研究4 mg间歇性
  AL102 4 mg
  干预：药物：AL102
• 实验：B部分AL102
  AL102，A部分的建议剂量方案
  干预：药物：AL102
• 安慰剂比较器：B安慰剂部分
  安慰剂以匹配A部分的推荐剂量方案
  干预：其他：安慰剂

纳入标准A部分：

1. 签署ICF时至少18岁（包括）。
2. 在组织学证实的脱粘性肿瘤（侵袭性纤维瘤病）中，当地病理学家（在知情同意书之前）在筛查访问扫描后的12个月内通过Recist v1.1测得的效果≥20％。
3. 至少有1个可测量的病变可适应MRI筛查时的体积测量（仅A部分）

4. 以下之一：

   • 治疗幼稚的受试者，其疾病无法接受手术，没有明显的发病率的风险；要么
   • 至少一种治疗后（包括手术，放射或全身治疗）后，复发性/难治性疾病。
5. 持续进行性疾病的脱粒肿瘤不会立即对受试者造成重大风险。
6. 同意提供福尔马林固定的石蜡嵌入的档案或新鲜肿瘤组织，以重新确认疾病。
7. 必须能够吞下没有影响吸收的胃肠道状况的整个胶囊；不允许使用鼻腔或G管给药。

排除标准A部分：

1. 在过去的两年中被诊断出患有恶性肿瘤。
2. 当前或近期（在IP施用后2个月内）GI疾病或增加腹泻风险的疾病，例如炎症性肠病和克罗恩病。
3. 不受控制的活性感染的证据，需要全身性抗菌，抗病毒或抗真菌疗法≤7天≤7天，例如在筛查中使用丙型肝炎，丙型肝炎或人类免疫缺陷病毒（HIV）的已知活性感染，例如已知的主动感染（HIV） 。
4. 入学前6个月内的心肌梗死，大于1类心绞痛，或具有纽约心脏协会（NYHA）III类或IV级心力衰竭，有症状的心室心律不齐，持续性心室心动过心，扭转型尖尖（TDP） QT综合征，起搏器依赖性或急性缺血的心电图证据。
5. 不稳定或严重的不受控制的医疗状况（例如，不稳定的心脏或肺功能或不受控制的糖尿病）或任何重要的医学疾病或异常实验室发现，在研究人员的判断中，会增加与他或她参与研究相关的受试者的风险。
6. 孕妇或母乳喂养或期望在预计的研究期限内怀孕儿童。
7. 东部合作肿瘤学组（ECOG）绩效状态≥2

8. 筛选的异常器官和骨髓功能定义为：

   1. 中性粒细胞<1000/mm3，
   2. 血小板计数<100,000/mm3，
   3. 血红蛋白<9 g/dl，
   4. 总胆红素>正常（ULN）的1.5倍上限（已知吉尔伯特综合症除外），
   5. 天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）> 2.5倍ULN，
   6. 血清肌酐> ULN和肌酐清除率（CRCL）<60 mL/min（CRCL的计算将基于可接受的机构标准）
   7. 不受控制的甘油三酸酯≥Grade2每个公共术语标准（CTCAE）v5.0（> 300 mg/dl或> 3.42 mmol/l）。

9. ECG排除（仅A部分）

   1. 使用Fridericia的配方（QTCF）≥450毫秒，校正心率的平均QT间隔。
   2. QRS持续时间> 110毫秒
   3. PR间隔> 240毫秒
   4. 明显的ST-T波异常，这将使很难测量QT间隔

10. 首次剂量研究治疗前4周内，对脱蛋白肿瘤的任何治疗方法；受试者必须从治疗与<CTCAE 2级或临床基线相关的毒性中恢复。治疗包括：

    1. 局部区域肿瘤定向疗法，例如大手术，辐射，射频消融或冷冻外科
    2. 全身疗法包括化学疗法，生物学（抗塑料，抗体），TKIS（例如，索拉非尼，帕唑帕尼，伊马替尼），荷尔蒙治疗或研究治疗
11. 慢性NSAID在IP初次剂量后4周内治疗脱粘性肿瘤；

纳入标准B部分

1. 签署ICF时≥12岁（包括）和≥40kg。
2. CT/MRI扫描可测量疾病的证据。可测量的病变根据recist v1.1定义。
3. 主题和/或合法授权的代表（IE父/监护人）必须能够给予签署的知情同意，其中包括遵守ICF中列出的要求和限制。
4. 次要受试者必须能够按照适用的年龄（根据当地的监管要求）给予书面同意。

对于所有其他纳入标准，请参见一部分纳入标准。

排除标准B部分如果受试者符合A部分的任何排除标准，则必须将其排除在研究中，除非另有说明。