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出境医 / 临床实验 / 补充NAD以预防性共济失调性毛细血管炎的进行性神经系统疾病
补充NAD以预防性共济失调性毛细血管炎的进行性神经系统疾病
研究描述
简要摘要：
该研究调查了饮食中补充烟酰胺核糖核苷（NR）对共济失调（AT）儿童（AT）的作用，主要关注神经系统症状。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 触发性毛细血管扩张 | 药物：烟酰胺核糖核苷 | 阶段2 |
详细说明：
共济失调性毛细血管扩张（AT）是一种遗传疾病，患者出生于性解性突变（ATM）基因中的突变。 ATM激酶的基因代码是修复DNA双链断裂和DNA损伤响应信号传导所必需的。
没有可用于AT的神经功能表现的治疗方法。
该研究研究了2年内NR（300 mg/天）的影响。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 13名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签概念证明 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 补充NAD以预防性共济失调性毛细血管炎的进行性神经系统疾病 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年6月5日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年2月3日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2027年2月16日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：NR处理 烟酰胺Ribonuceloside（NR），以商业名称Niagen™出售 | 药物：烟酰胺核糖核苷 两年干预 其他名称：niagen |
结果措施
主要结果指标 ：
- NAD代谢组[时间范围：2年]血液中NAD+和其他稳定的NAD+代谢物（称为NAD代谢组）的增加
次要结果度量 ：
- 患者健康状况[时间范围：2年]改善或稳定的与健康相关的生活质量（HRQOL）用儿科质量清单（PEDSQL）测量
- 汽车功能 - 共济失调评估和评级的量表（SARA）[时间范围：2年]
- MOUTOR功能 - 国际合作共济失调评级量表（ICARS）[时间范围：2年]
- 摩托功能 - 定制步态量表（GS）[时间范围：2年]
- 摩托功能 - 在Neuro检查量表工具包中，更新版本（nest）[时间范围：2年]
用nest测量的稳定摩托功能。
nest量表是由言语，手写/绘画，动听，共济失调，肌肉力量，神经病，成长，营养，学习能力/认知，MS心理状态的评分制成的。
该范围从正常（值144）到严重的共济失调（值0）。
- 摩托功能 - 在[时间范围：2年]的临床全球尺度评级工具
- 肝功能[时间范围：2年]
通过血液水平评估的归一化或稳定的肝功能
-ALFA胎儿蛋白（AFP）
- 血糖控制[时间范围：2年]
如血液中测量的标准化或稳定的血糖水平：
-hba1c
- 线粒体功能[时间范围：2年]
血液中的归一化或稳定的线粒体标记：
- 乳酸
- 乳酸脱氢酶
- FGF21
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 3岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
位置
| 挪威 | |
| 希尔德·洛格·尼尔森（Hilde Loge Nilsen） | |
| 挪威劳伦斯科格 | |
| 奥斯陆大学医院 | |
| 奥斯陆，挪威 | |
赞助商和合作者
阿克胡斯大学医院
伯格森基金会
挪威南部地区卫生局
Sykehuset Innlandet HF
奥斯陆大学医院
圣奥拉夫斯医院
Haukeland大学医院
北挪威大学医院
卑尔根大学
调查人员
| 首席研究员： | 希尔德·尼尔森（Hilde L Nilsen） | 阿克胡斯大学医院 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月23日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年5月4日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月7日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年6月5日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月3日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | NAD代谢组[时间范围：2年] 血液中NAD+和其他稳定的NAD+代谢物（称为NAD代谢组）的增加 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 补充NAD以预防性共济失调性毛细血管炎的进行性神经系统疾病 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 补充NAD以预防性共济失调性毛细血管炎的进行性神经系统疾病 | ||||||
| 简要摘要 | 该研究调查了饮食中补充烟酰胺核糖核苷（NR）对共济失调（AT）儿童（AT）的作用，主要关注神经系统症状。 | ||||||
| 详细说明 | 共济失调性毛细血管扩张（AT）是一种遗传疾病，患者出生于性解性突变（ATM）基因中的突变。 ATM激酶的基因代码是修复DNA双链断裂和DNA损伤响应信号传导所必需的。 没有可用于AT的神经功能表现的治疗方法。 该研究研究了2年内NR（300 mg/天）的影响。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 开放标签概念证明 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 触发性毛细血管扩张 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：烟酰胺核糖核苷 两年干预 其他名称：niagen | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：NR处理 烟酰胺Ribonuceloside（NR），以商业名称Niagen™出售 干预：药物：烟酰胺核糖核苷 | ||||||
| 出版物 * | Fang EF, Kassahun H, Croteau DL, Scheibye-Knudsen M, Marosi K, Lu H, Shamanna RA, Kalyanasundaram S, Bollineni RC, Wilson MA, Iser WB, Wollman BN, Morevati M, Li J, Kerr JS, Lu Q, Waltz TB，Tian J，Sinclair DA，Mattson MP，Nilsen H，Bohr VA。 NAD（+）补给可通过线粒体和DNA修复来改善telangiectasia模型中的寿命和健康状况。细胞代谢。 2016年10月11日; 24（4）：566-581。 doi：10.1016/j.cmet.2016.09.004。 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||||
| 实际注册ICMJE | 13 | ||||||
| 原始实际注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2027年2月16日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月3日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 3岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 挪威 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04870866 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2017/419 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | 阿克胡斯大学医院的希尔德·尼尔森（Hilde Nilsen） | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 阿克胡斯大学医院 | ||||||
| 合作者ICMJE |
| ||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||
| PRS帐户 | 阿克胡斯大学医院 | ||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 触发性毛细血管扩张 | 药物：烟酰胺核糖核苷 | 阶段2 |
详细说明：
共济失调性毛细血管扩张（AT）是一种遗传疾病，患者出生于性解性突变（ATM）基因中的突变。 ATM激酶的基因代码是修复DNA双链断裂和DNA损伤响应信号传导所必需的。
没有可用于AT的神经功能表现的治疗方法。
该研究研究了2年内NR（300 mg/天）的影响。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 13名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 开放标签概念证明 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 补充NAD以预防性共济失调性毛细血管炎的进行性神经系统疾病 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年6月5日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年2月3日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2027年2月16日 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- NAD代谢组[时间范围：2年]血液中NAD+和其他稳定的NAD+代谢物（称为NAD代谢组）的增加
次要结果度量 ：
- 患者健康状况[时间范围：2年]改善或稳定的与健康相关的生活质量（HRQOL）用儿科质量清单（PEDSQL）测量
- 汽车功能 - 共济失调评估和评级的量表（SARA）[时间范围：2年]
- MOUTOR功能 - 国际合作共济失调评级量表（ICARS）[时间范围：2年]
- 摩托功能 - 定制步态量表（GS）[时间范围：2年]
- 摩托功能 - 在Neuro检查量表工具包中，更新版本（nest）[时间范围：2年]
用nest测量的稳定摩托功能。
nest量表是由言语，手写/绘画，动听，共济失调，肌肉力量，神经病，成长，营养，学习能力/认知，MS心理状态的评分制成的。
该范围从正常（值144）到严重的共济失调（值0）。
- 摩托功能 - 在[时间范围：2年]的临床全球尺度评级工具
- 肝功能[时间范围：2年]
通过血液水平评估的归一化或稳定的肝功能
-ALFA胎儿蛋白（AFP）
- 血糖控制[时间范围：2年]
如血液中测量的标准化或稳定的血糖水平：
-hba1c
- 线粒体功能[时间范围：2年]
血液中的归一化或稳定的线粒体标记：
- 乳酸
- 乳酸脱氢酶
- FGF21
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 3岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
位置
| 挪威 | |
| 希尔德·洛格·尼尔森（Hilde Loge Nilsen） | |
| 挪威劳伦斯科格 | |
| 奥斯陆大学医院 | |
| 奥斯陆，挪威 | |
赞助商和合作者
阿克胡斯大学医院
伯格森基金会
挪威南部地区卫生局
Sykehuset Innlandet HF
奥斯陆大学医院
圣奥拉夫斯医院
Haukeland大学医院
北挪威大学医院
卑尔根大学
调查人员
| 首席研究员： | 希尔德·尼尔森（Hilde L Nilsen） | 阿克胡斯大学医院 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月23日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年5月4日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月7日 | ||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年6月5日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月3日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | NAD代谢组[时间范围：2年] 血液中NAD+和其他稳定的NAD+代谢物（称为NAD代谢组）的增加 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 补充NAD以预防性共济失调性毛细血管炎的进行性神经系统疾病 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 补充NAD以预防性共济失调性毛细血管炎的进行性神经系统疾病 | ||||||
| 简要摘要 | 该研究调查了饮食中补充烟酰胺核糖核苷（NR）对共济失调（AT）儿童（AT）的作用，主要关注神经系统症状。 | ||||||
| 详细说明 | 共济失调性毛细血管扩张（AT）是一种遗传疾病，患者出生于性解性突变（ATM）基因中的突变。 ATM激酶的基因代码是修复DNA双链断裂和DNA损伤响应信号传导所必需的。 没有可用于AT的神经功能表现的治疗方法。 该研究研究了2年内NR（300 mg/天）的影响。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 开放标签概念证明 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 触发性毛细血管扩张 | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：烟酰胺核糖核苷 两年干预 其他名称：niagen | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：NR处理 烟酰胺Ribonuceloside（NR），以商业名称Niagen™出售 干预：药物：烟酰胺核糖核苷 | ||||||
| 出版物 * | Fang EF, Kassahun H, Croteau DL, Scheibye-Knudsen M, Marosi K, Lu H, Shamanna RA, Kalyanasundaram S, Bollineni RC, Wilson MA, Iser WB, Wollman BN, Morevati M, Li J, Kerr JS, Lu Q, Waltz TB，Tian J，Sinclair DA，Mattson MP，Nilsen H，Bohr VA。 NAD（+）补给可通过线粒体和DNA修复来改善telangiectasia模型中的寿命和健康状况。细胞代谢。 2016年10月11日; 24（4）：566-581。 doi：10.1016/j.cmet.2016.09.004。 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 活跃，不招募 | ||||||
| 实际注册ICMJE | 13 | ||||||
| 原始实际注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2027年2月16日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年2月3日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 3岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 挪威 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04870866 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 2017/419 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 阿克胡斯大学医院的希尔德·尼尔森（Hilde Nilsen） | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 阿克胡斯大学医院 | ||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 阿克胡斯大学医院 | ||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
