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出境医 / 临床实验 / N-乙酰半胱氨酸治疗对视网膜炎色素炎患者视觉结局的影响

N-乙酰半胱氨酸治疗对视网膜炎色素炎患者视觉结局的影响

研究描述
简要摘要：

色素性视网膜炎（RP）是一种具有巨大异质性的遗传性视网膜疾病。 RP包括大量遗传疾病，导致逐渐丧失视力。尽管有许多建议的治疗方法，但目前大多数类型的RP实际上尚无有效的疗法。导致RP的突变最初导致杆细胞死亡。杆光感受器死亡后，锥形感受器也逐渐死亡。关于为什么突变诱导的杆感光细胞死亡总是导致逐渐的功能障碍和锥形光感受器死亡导致严重视力丧失和失明的原因，有几种假设。杆构成外视网膜中95％的细胞。随着它们的退化，氧气消耗降低，组织氧的水平显着增加。杆变性后，锥体中出现了几种氧化损伤标记。随着时间的推移，这种氧化应激可能导致锥体功能障碍和死亡。抗氧化剂可减少氧化损伤的标志物，并促进锥体功能和存活。在RP中，锥死是由于杆的死亡而不是致病性突变而导致的，因此用抗氧化剂治疗可能有可能应用于所有RP患者，而与引起疾病的突变无关。

N-乙酰半胱氨酸是L半胱氨酸的衍生物，在谷胱甘肽的生物合成中起作用并中和活性氧。它还通过其反应性硫酰基剂具有直接的抗氧化活性。它的系统使用显示可接受的安全性。已经表明，全身N-乙酰半胱氨酸的使用提供了显着的眼内浓度和抗氧化活性，这可能导致锥形功能和存活。

在最近的1阶段随机临床试验（RCT）中，据显示，口服N-乙酰半胱氨酸（NAC）在中度高级RP的患者中是安全且耐受性良好的，并且可能改善了亚次优的黄斑锥。作者得出的结论是，需要进行随机的安慰剂对照试验来确定RP患者的视觉功能是否可以提供长期稳定和/或改善视觉功能。在这一阶段2 RCT中，有资格诊断为中等先进RP的患者被随机分为两组。治疗组（N-乙酰半胱氨酸片）和对照组（安慰剂）。每个组将接受6个月的治疗。在这项研究中，我们将研究是否使用口服N-乙酰半胱氨酸作为有效的抗氧化剂，可以减慢或逆转此前视力中度丧失的RP患者的疾病过程。无论RP的遗传类型如何，它都可能证明治疗方式。主要结果指标将是最校正视力（BCVA）的稳定性或改进。次要结局指标将是彩色视觉，电视图，视野，结构OCT指数的变化。在第9个月停止治疗后3个月将重新评估相同的参数。


病情或疾病 干预/治疗阶段
色素性视网膜炎药物：开处方N-乙酰半胱氨酸片剂药物：处方安慰剂片剂阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 30名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
首要目标：治疗
官方标题：口服N-乙酰半胱氨酸对色素性视网膜炎的黄斑功能的影响；第二阶段随机对照试验
实际学习开始日期 ： 2021年4月17日
估计初级完成日期 ： 2022年3月1日
估计 学习完成日期 ： 2022年12月20日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：开处方N-乙酰半胱氨酸片剂药物：开处方N-乙酰半胱氨酸片
N-乙酰半胱氨酸片，每天两次1200毫克

安慰剂比较器：安慰剂平板电脑药物：处方安慰剂平板电脑
由Daroo Salamat Pharmed制造，每天两次

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 最佳校正视力（BCVA）从基线变为第6个月[时间范围：6个月]
    ETDRS图表


次要结果度量 ：
  1. 从基线到第6个月的椭圆形区域（EZ）宽度的更改[时间范围：6个月]
    光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）

  2. 从基线到第6个月的闪烁响应的波幅度的变化[时间范围：6个月]
    全场电视仪（FFERG）测试

  3. 凹和黄斑灵敏度从基线变为6个月[时间范围：6个月]
    视野测试

  4. 从基线到第6个月的颜色歧视参数的更改[时间范围：6个月]
    D15 Fransworth 100色调测试


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至40年（成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 在20/30至20/120之间，RP视力最佳（BCVA）的RP患者。

排除标准：

  • 患有其他类型的视网膜营养不良的患者
  • 系统性或综合征RP
  • RP患者患有囊状黄斑水肿（CME）和中央凹区域的囊状变化
  • RP患者患有其他伴随眼部疾病的患者
  • 在研究入学前6个月内，有任何眼科手术或玻璃体内注射病史的RP患者
  • 在研究入学前三个月中，在过去三个月中接受了任何补充药物的RP患者
联系人和位置

位置
位置表的布局表
伊朗，伊斯兰共和国
眼科研究中心
德黑兰，伊朗，伊斯兰共和国
赞助商和合作者
Shahid Beheshti医学科学大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年4月21日
第一个发布日期ICMJE 2021年4月29日
最后更新发布日期2021年4月29日
实际学习开始日期ICMJE 2021年4月17日
估计初级完成日期2022年3月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月27日）		最佳校正视力（BCVA）从基线变为第6个月[时间范围：6个月]
ETDRS图表
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月27日）
  • 从基线到第6个月的椭圆形区域（EZ）宽度的更改[时间范围：6个月]
    光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）
  • 从基线到第6个月的闪烁响应的波幅度的变化[时间范围：6个月]
    全场电视仪（FFERG）测试
  • 凹和黄斑灵敏度从基线变为6个月[时间范围：6个月]
    视野测试
  • 从基线到第6个月的颜色歧视参数的更改[时间范围：6个月]
    D15 Fransworth 100色调测试
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE N-乙酰半胱氨酸治疗对视网膜炎色素炎患者视觉结局的影响
官方标题ICMJE口服N-乙酰半胱氨酸对色素性视网膜炎的黄斑功能的影响；第二阶段随机对照试验
简要摘要

色素性视网膜炎（RP）是一种具有巨大异质性的遗传性视网膜疾病。 RP包括大量遗传疾病，导致逐渐丧失视力。尽管有许多建议的治疗方法，但目前大多数类型的RP实际上尚无有效的疗法。导致RP的突变最初导致杆细胞死亡。杆光感受器死亡后，锥形感受器也逐渐死亡。关于为什么突变诱导的杆感光细胞死亡总是导致逐渐的功能障碍和锥形光感受器死亡导致严重视力丧失和失明的原因，有几种假设。杆构成外视网膜中95％的细胞。随着它们的退化，氧气消耗降低，组织氧的水平显着增加。杆变性后，锥体中出现了几种氧化损伤标记。随着时间的推移，这种氧化应激可能导致锥体功能障碍和死亡。抗氧化剂可减少氧化损伤的标志物，并促进锥体功能和存活。在RP中，锥死是由于杆的死亡而不是致病性突变而导致的，因此用抗氧化剂治疗可能有可能应用于所有RP患者，而与引起疾病的突变无关。

N-乙酰半胱氨酸是L半胱氨酸的衍生物，在谷胱甘肽的生物合成中起作用并中和活性氧。它还通过其反应性硫酰基剂具有直接的抗氧化活性。它的系统使用显示可接受的安全性。已经表明，全身N-乙酰半胱氨酸的使用提供了显着的眼内浓度和抗氧化活性，这可能导致锥形功能和存活。

在最近的1阶段随机临床试验（RCT）中，据显示，口服N-乙酰半胱氨酸（NAC）在中度高级RP的患者中是安全且耐受性良好的，并且可能改善了亚次优的黄斑锥。作者得出的结论是，需要进行随机的安慰剂对照试验来确定RP患者的视觉功能是否可以提供长期稳定和/或改善视觉功能。在这一阶段2 RCT中，有资格诊断为中等先进RP的患者被随机分为两组。治疗组（N-乙酰半胱氨酸片）和对照组（安慰剂）。每个组将接受6个月的治疗。在这项研究中，我们将研究是否使用口服N-乙酰半胱氨酸作为有效的抗氧化剂，可以减慢或逆转此前视力中度丧失的RP患者的疾病过程。无论RP的遗传类型如何，它都可能证明治疗方式。主要结果指标将是最校正视力（BCVA）的稳定性或改进。次要结局指标将是彩色视觉，电视图，视野，结构OCT指数的变化。在第9个月停止治疗后3个月将重新评估相同的参数。

详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE色素性视网膜炎
干预ICMJE
  • 药物：开处方N-乙酰半胱氨酸片
    N-乙酰半胱氨酸片，每天两次1200毫克
  • 药物：处方安慰剂平板电脑
    由Daroo Salamat Pharmed制造，每天两次
研究臂ICMJE
  • 主动比较器：开处方N-乙酰半胱氨酸片剂
    干预：药物：开处方N-乙酰半胱氨酸片剂
  • 安慰剂比较器：安慰剂平板电脑
    干预：药物：处方安慰剂平板电脑
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE活跃，不招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年4月27日）		 30
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月20日
估计初级完成日期2022年3月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 在20/30至20/120之间，RP视力最佳（BCVA）的RP患者。

排除标准：

  • 患有其他类型的视网膜营养不良的患者
  • 系统性或综合征RP
  • RP患者患有囊状黄斑水肿（CME）和中央凹区域的囊状变化
  • RP患者患有其他伴随眼部疾病的患者
  • 在研究入学前6个月内，有任何眼科手术或玻璃体内注射病史的RP患者
  • 在研究入学前三个月中，在过去三个月中接受了任何补充药物的RP患者
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至40年（成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE伊朗，伊斯兰共和国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04864496
其他研究ID编号ICMJE 1400
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Zahra Rabbani Khah，Shahid Beheshti医学科学大学
研究赞助商ICMJE Shahid Beheshti医学科学大学
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Shahid Beheshti医学科学大学
验证日期2021年4月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：

色素性视网膜炎（RP）是一种具有巨大异质性的遗传性视网膜疾病。 RP包括大量遗传疾病，导致逐渐丧失视力。尽管有许多建议的治疗方法，但目前大多数类型的RP实际上尚无有效的疗法。导致RP的突变最初导致杆细胞死亡。杆光感受器死亡后，锥形感受器也逐渐死亡。关于为什么突变诱导的杆感光细胞死亡总是导致逐渐的功能障碍和锥形光感受器死亡导致严重视力丧失和失明的原因，有几种假设。杆构成外视网膜中95％的细胞。随着它们的退化，氧气消耗降低，组织氧的水平显着增加。杆变性后，锥体中出现了几种氧化损伤标记。随着时间的推移，这种氧化应激可能导致锥体功能障碍和死亡。抗氧化剂可减少氧化损伤的标志物，并促进锥体功能和存活。在RP中，锥死是由于杆的死亡而不是致病性突变而导致的，因此用抗氧化剂治疗可能有可能应用于所有RP患者，而与引起疾病的突变无关。

N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸是L半胱氨酸的衍生物，在谷胱甘肽的生物合成中起作用并中和活性氧。它还通过其反应性硫酰基剂具有直接的抗氧化活性。它的系统使用显示可接受的安全性。已经表明，全身N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸的使用提供了显着的眼内浓度和抗氧化活性，这可能导致锥形功能和存活。

在最近的1阶段随机临床试验（RCT）中，据显示，口服N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸（NAC）在中度高级RP的患者中是安全且耐受性良好的，并且可能改善了亚次优的黄斑锥。作者得出的结论是，需要进行随机的安慰剂对照试验来确定RP患者的视觉功能是否可以提供长期稳定和/或改善视觉功能。在这一阶段2 RCT中，有资格诊断为中等先进RP的患者被随机分为两组。治疗组（N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸片）和对照组（安慰剂）。每个组将接受6个月的治疗。在这项研究中，我们将研究是否使用口服N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸作为有效的抗氧化剂，可以减慢或逆转此前视力中度丧失的RP患者的疾病过程。无论RP的遗传类型如何，它都可能证明治疗方式。主要结果指标将是最校正视力（BCVA）的稳定性或改进。次要结局指标将是彩色视觉，电视图，视野，结构OCT指数的变化。在第9个月停止治疗后3个月将重新评估相同的参数。


病情或疾病 干预/治疗阶段
色素性视网膜炎药物：开处方N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸片剂药物：处方安慰剂片剂阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 30名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
首要目标：治疗
官方标题：口服N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸对色素性视网膜炎的黄斑功能的影响；第二阶段随机对照试验
实际学习开始日期 ： 2021年4月17日
估计初级完成日期 ： 2022年3月1日
估计 学习完成日期 ： 2022年12月20日
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器：开处方N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸片剂药物：开处方N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸片
N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸片，每天两次1200毫克

安慰剂比较器：安慰剂平板电脑药物：处方安慰剂平板电脑
由Daroo Salamat Pharmed制造，每天两次

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 最佳校正视力（BCVA）从基线变为第6个月[时间范围：6个月]
    ETDRS图表


次要结果度量 ：
  1. 从基线到第6个月的椭圆形区域（EZ）宽度的更改[时间范围：6个月]
    光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）

  2. 从基线到第6个月的闪烁响应的波幅度的变化[时间范围：6个月]
    全场电视仪（FFERG）测试

  3. 凹和黄斑灵敏度从基线变为6个月[时间范围：6个月]
    视野测试

  4. 从基线到第6个月的颜色歧视参数的更改[时间范围：6个月]
    D15 Fransworth 100色调测试


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 18年至40年（成人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  • 在20/30至20/120之间，RP视力最佳（BCVA）的RP患者。

排除标准：

  • 患有其他类型的视网膜营养不良的患者
  • 系统性或综合征RP
  • RP患者患有囊状黄斑水肿（CME）和中央凹区域的囊状变化
  • RP患者患有其他伴随眼部疾病的患者
  • 在研究入学前6个月内，有任何眼科手术或玻璃体内注射病史的RP患者
  • 在研究入学前三个月中，在过去三个月中接受了任何补充药物的RP患者
联系人和位置

位置
位置表的布局表
伊朗，伊斯兰共和国
眼科研究中心
德黑兰，伊朗，伊斯兰共和国
赞助商和合作者
Shahid Beheshti医学科学大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年4月21日
第一个发布日期ICMJE 2021年4月29日
最后更新发布日期2021年4月29日
实际学习开始日期ICMJE 2021年4月17日
估计初级完成日期2022年3月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月27日）		最佳校正视力（BCVA）从基线变为第6个月[时间范围：6个月]
ETDRS图表
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月27日）
  • 从基线到第6个月的椭圆形区域（EZ）宽度的更改[时间范围：6个月]
    光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）
  • 从基线到第6个月的闪烁响应的波幅度的变化[时间范围：6个月]
    全场电视仪（FFERG）测试
  • 凹和黄斑灵敏度从基线变为6个月[时间范围：6个月]
    视野测试
  • 从基线到第6个月的颜色歧视参数的更改[时间范围：6个月]
    D15 Fransworth 100色调测试
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸治疗对视网膜炎色素炎患者视觉结局的影响
官方标题ICMJE口服N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸对色素性视网膜炎的黄斑功能的影响；第二阶段随机对照试验
简要摘要

色素性视网膜炎（RP）是一种具有巨大异质性的遗传性视网膜疾病。 RP包括大量遗传疾病，导致逐渐丧失视力。尽管有许多建议的治疗方法，但目前大多数类型的RP实际上尚无有效的疗法。导致RP的突变最初导致杆细胞死亡。杆光感受器死亡后，锥形感受器也逐渐死亡。关于为什么突变诱导的杆感光细胞死亡总是导致逐渐的功能障碍和锥形光感受器死亡导致严重视力丧失和失明的原因，有几种假设。杆构成外视网膜中95％的细胞。随着它们的退化，氧气消耗降低，组织氧的水平显着增加。杆变性后，锥体中出现了几种氧化损伤标记。随着时间的推移，这种氧化应激可能导致锥体功能障碍和死亡。抗氧化剂可减少氧化损伤的标志物，并促进锥体功能和存活。在RP中，锥死是由于杆的死亡而不是致病性突变而导致的，因此用抗氧化剂治疗可能有可能应用于所有RP患者，而与引起疾病的突变无关。

N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸是L半胱氨酸的衍生物，在谷胱甘肽的生物合成中起作用并中和活性氧。它还通过其反应性硫酰基剂具有直接的抗氧化活性。它的系统使用显示可接受的安全性。已经表明，全身N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸的使用提供了显着的眼内浓度和抗氧化活性，这可能导致锥形功能和存活。

在最近的1阶段随机临床试验（RCT）中，据显示，口服N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸（NAC）在中度高级RP的患者中是安全且耐受性良好的，并且可能改善了亚次优的黄斑锥。作者得出的结论是，需要进行随机的安慰剂对照试验来确定RP患者的视觉功能是否可以提供长期稳定和/或改善视觉功能。在这一阶段2 RCT中，有资格诊断为中等先进RP的患者被随机分为两组。治疗组（N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸片）和对照组（安慰剂）。每个组将接受6个月的治疗。在这项研究中，我们将研究是否使用口服N-胱氨酸' target='_blank'>乙酰半胱氨酸作为有效的抗氧化剂，可以减慢或逆转此前视力中度丧失的RP患者的疾病过程。无论RP的遗传类型如何，它都可能证明治疗方式。主要结果指标将是最校正视力（BCVA）的稳定性或改进。次要结局指标将是彩色视觉，电视图，视野，结构OCT指数的变化。在第9个月停止治疗后3个月将重新评估相同的参数。

详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
主要目的：治疗
条件ICMJE色素性视网膜炎
干预ICMJE
研究臂ICMJE
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE活跃，不招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年4月27日）		 30
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年12月20日
估计初级完成日期2022年3月1日（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  • 在20/30至20/120之间，RP视力最佳（BCVA）的RP患者。

排除标准：

  • 患有其他类型的视网膜营养不良的患者
  • 系统性或综合征RP
  • RP患者患有囊状黄斑水肿（CME）和中央凹区域的囊状变化
  • RP患者患有其他伴随眼部疾病的患者
  • 在研究入学前6个月内，有任何眼科手术或玻璃体内注射病史的RP患者
  • 在研究入学前三个月中，在过去三个月中接受了任何补充药物的RP患者
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 18年至40年（成人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE仅当研究招募主题时才显示联系信息
列出的位置国家ICMJE伊朗，伊斯兰共和国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04864496
其他研究ID编号ICMJE 1400
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：不
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Zahra Rabbani Khah，Shahid Beheshti医学科学大学
研究赞助商ICMJE Shahid Beheshti医学科学大学
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE不提供
PRS帐户Shahid Beheshti医学科学大学
验证日期2021年4月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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