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免疫介导的病理生理学（胜利）治疗
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 急性肝衰竭肝衰竭肝病急性肝损伤免疫失调 | 药物：高剂量甲基泼尼松龙药物：马抗胸腺细胞球蛋白药物：泼尼松龙药物：泼尼松龙药物的安慰剂：灌注剂的安慰剂药物：二苯胺胺药物：甲基丙糖醇 | 阶段2 |
小儿急性肝衰竭（PALF）是一种罕见的，毁灭性的疾病，影响北美每年250名儿童，导致死亡约15％，需要肝移植的需求另外20-30％。在大多数情况下，永远无法确定肝损伤的特定原因。最近的研究支持了这样的理论，即这些患者中的许多患有与对日常感染或环境暴露的过度炎性免疫反应有关的肝损伤。有强有力的证据表明，马抗胸腺细胞球蛋白和甲基丙糖酮会减慢人体对炎症的反应并改善其他免疫疾病患者的恢复，因此可能有助于急性肝衰竭患者。
这是一个2B期，双盲，三个臂，随机，安慰剂对照试验，有限制的反应自适应随机化。与单独的支持性护理（安慰剂）相比，主要目标是确定高剂量甲基丙糖酮或马抗心理细胞球蛋白（EATG或ATGAM®）的疗效和安全性。
大约有160名等于或大于≥1或大于≤18岁的患者，患有未定的病因的儿科急性肝衰竭（PALF）将被随机地接受高剂量的甲基甲基苯酚（治疗1）或EATG（ATGAM® （治疗2）或单独的支持护理（治疗3）在研究入学后第1至4天，然后是逐渐的泼尼松龙锥度（对于两个主动治疗组1和2）或安慰剂锥度（用于治疗组3）第5至42天。
随访期包括1周（第7天），第2周（第14天）和3周（第21天）的访问，参与者开始研究之后。由于某些参与者可能会在第7天之前出院，因此将在住院或门诊环境中进行早期随访评估，3个月，6个月和12个月的学习访问。
该试验的发现有可能改变PALF的治疗范例，并促进对儿童时期免疫失调障碍的基本理解。该网络包括美国的20个最大，最活跃的小儿肝脏中心，他们组织了为这些患者的免疫抑制疗法的疗效和安全性进行严格的测试。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 160名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 2B期，双盲，三臂，随机，安慰剂对照试验，有限反应自适应随机化测试高剂量甲基促甲硅酮或马匹抗心理细胞球蛋白作为儿科患者急性肝衰竭的疗效和安全性 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年8月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2025年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年1月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：大剂量甲基硫酸盐 静脉注射甲基强酮的初始剂量为10 mg/kg/day 3天，第4天为5 mg/kg/day。 | 药物：高剂量甲基泼尼松龙 大剂量甲基丙硅龙组中的受试者将接受初始剂量的甲基丙糖醇IV 10 mg/kg/day 3天，持续3天，而第4天的5 mg/kg/day。与EATG输注相同的体积和持续时间。 其他名称：Solu-Medrol 药物：泼尼松龙 如下所示，受试者将在第5-13天接受泼尼松龙1 mg/kg，然后在42天的逐渐锥度中逐渐停用。 第5-13天泼尼松龙PO 1 mg/kg/天（最大50毫克/天） 第14-20天泼尼松龙PO 0.5 mg/kg/天（最大25 mg/天） 第21-27天泼尼松龙PO 0.3 mg/kg/天（最大15毫克/天） 第28天 - 34天泼尼松龙PO 0.1 mg/kg/天（最大5 mg/天） 第35-41天泼尼松龙PO 0.1 mg/kg每天（每天最大5 mg） 第42天中断 其他名称：15 mg/ml口服解决方案国家毒品法典：50383-0042-24 |
| 实验：马抗胸腺细胞球蛋白 静脉注射马抗胸腺细胞球蛋白的剂量为40 mg/kg/天4天。 | 药物：马抗胸腺细胞球蛋白 受试者将在第1-4天接受EATG IV 40 mg/kg/天/天。第1天，在8个小时内运行ITG输注，并在4小时内运行2-4天输注。 其他名称：atgam 药物：泼尼松龙 如下所示，受试者将在第5-13天接受泼尼松龙1 mg/kg，然后在42天的逐渐锥度中逐渐停用。 第5-13天泼尼松龙PO 1 mg/kg/天（最大50毫克/天） 第14-20天泼尼松龙PO 0.5 mg/kg/天（最大25 mg/天） 第21-27天泼尼松龙PO 0.3 mg/kg/天（最大15毫克/天） 第28天 - 34天泼尼松龙PO 0.1 mg/kg/天（最大5 mg/天） 第35-41天泼尼松龙PO 0.1 mg/kg每天（每天最大5 mg） 第42天中断 其他名称：15 mg/ml口服解决方案国家毒品法典：50383-0042-24 药物：苯海拉明 EATG ARM中的受试者将在开始注入之前接受治疗预处理药物IV 1 mg/kg。 其他名称：benadryl 药物：甲基丙糖酮 EATG ARM中的受试者将在开始注入之前接受治疗药物甲基强酮IV 1 mg/kg。 其他名称：Solu-Medrol |
| 安慰剂比较器：支持护理 支持护理将由临床团队根据其当地实践和标准确定的临床团队确定。 | 药物：泼尼松龙安慰剂 如下所示，受试者将在第5-13天接受1 mg/kg/天的口服安慰剂，以便在第5-13天接受泼尼松龙，然后在42天后逐渐锥度逐渐锥度。接受口腔安慰剂的受试者将获得与治疗药物非常相似的溶液。 第5-13天的安慰剂，用于泼尼松龙PO 1 mg/kg/天（最大50 mg/天） 泼尼松龙PO 0.5 mg/kg/天（最大25 mg/天）的第14-20天安慰剂 第21-27天的安慰剂，用于泼尼松龙PO 0.3 mg/kg/天（最大15 mg/天） 第28天至34天的安慰剂，用于泼尼松龙PO 0.1 mg/kg/天（最大5 mg/天） 每天35-41天的泼尼松龙PO 0.1 mg/kg（每天最大5毫克）的安慰剂 第42天中断 药物：输注的安慰剂 单独分配支撑治疗的受试者将在与EATG输注时相同的体积和持续时间给予的第1-4天，以代替所有研究治疗（皮肤测试，预科和IV输注）的正常盐水。 其他名称：0.9％氯化钠 |
- 天然肝（SNL）生存[时间范围：21天]随机21天生存，没有肝移植
- 天然肝（SNL）生存[时间范围：180天]随机分组后活着，没有肝移植6个月（180天）
| 符合研究资格的年龄： | 1年至18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 持续时间≤6周的肝损伤患者，导致国际归一化比率（INR）≥1.5和<2.0（维生素K未纠正），没有肝性脑病（HE）或INR≥2.0的证据，没有HE≥HE。
- 年龄大于或等于1年，年龄小于18岁。
- 患者或其合法授权的代表（S）（LAR）必须同意（并同意，如果适用）才能进行研究，并且必须签署并与符合联邦和机构指南的批准的知情同意书签署和日期。
- 生殖潜力的女性不应计划在研究期间构想儿童，并且必须同意使用医学上接受的避孕形式。
排除标准：
- 肝炎A，B，C，E或急性疱疹病毒（HSV）或病毒感染' target='_blank'>腺病毒感染的活性感染的证据
- 在过去的3个月内旅行到肝炎高度流行的地区
- 诊断性淋巴细胞淋巴病毒细胞增多症（HLH）注意：患有血浆和/或中枢神经系统病史和/或中枢神经系统（CNS）功能障碍的患者与肝脏功能障碍程度相比被夸大了（由现场研究者判断）直到入选，直到入选。可以快速基因检测。基因测试结果的转弯时间估计为72-96小时。
- 由标准化标准[1]定义的性贫血在入学前诊断
- 诊断自身免疫性肝炎（AIH）
- 急性威尔逊病的诊断
- 诊断代谢的天生错误注意：对代谢疾病的怀疑并不排除进入试验。
- 诊断急性药物或毒素诱导的肝损伤
- 过去4周内休闲吸毒的历史
- 用免疫抑制剂的治疗，包括化学疗法，生物疗法或实验药物或装置在过去6周内
- 缺血引起的肝损伤
- 筛查前超过6周诊断出肝功能障碍
- 过敏的历史
- 败血症
- 临床现场调查员判断的迫在眉睫的死亡风险，包括但不限于；入学时脑部疝的迹象和顽固性动脉低血压的迹象
- 固体器官或干细胞移植受者
- 拟议的研究进入时怀孕或母乳喂养
- 临床艾滋病或艾滋病毒阳性
- 在研究进入前五年内治疗的任何形式的恶性肿瘤和/或肿瘤的病史
- 在研究后4周内接收了活病毒疫苗
- 严重急性呼吸综合征2（SARS-COV-2）感染的阳性测试结果
- 精神病或成瘾性疾病将排除获得知情同意/同意
- 患者不愿意或无法遵守研究要求和程序
- 目前正在接受其他实验疗法
| 联系人：凯蒂邻居，MPH | 312-227-4557 | kneighbors@luriechildrens.org | |
| 联系人：克里斯汀·M·克拉森（Kristen M Clasen） | 843-792-7243 | clasen@musc.edu |
显示20个研究地点
| 首席研究员： | 马里兰州Estella M Alonso | Ann＆Robert H Lurie儿童医院 | |
| 首席研究员： | Valerie L Durkalski-Mauldin，博士 | 南卡罗来纳州医科大学 | |
| 研究主任： | 医学博士Ed Doo | 国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK） | |
| 研究主任： | 医学博士Averell Sherker | 国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK） |
| 追踪信息 | |||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月23日 | ||||||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月27日 | ||||||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月27日 | ||||||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年8月 | ||||||||||||
| 估计初级完成日期 | 2025年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 天然肝（SNL）生存[时间范围：21天] 随机21天生存，没有肝移植 | ||||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 天然肝（SNL）生存[时间范围：180天] 随机分组后活着，没有肝移植6个月（180天） | ||||||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 免疫介导的病理生理学治疗 | ||||||||||||
| 官方标题ICMJE | 2B期，双盲，三臂，随机，安慰剂对照试验，有限反应自适应随机化测试高剂量甲基促甲硅酮或马匹抗心理细胞球蛋白作为儿科患者急性肝衰竭的疗效和安全性 | ||||||||||||
| 简要摘要 | 免疫介导的病理生理学（Triumph）的治疗是一种多中心，三臂，随机，对照试验，用于针对急性肝衰竭儿童的免疫抑制治疗。这项研究将确定用皮质类固醇或马抗胸腺细胞球蛋白治疗抑制炎症反应是否可以改善这种罕见的，危及生命的疾病的儿童的生存。 | ||||||||||||
| 详细说明 | 小儿急性肝衰竭（PALF）是一种罕见的，毁灭性的疾病，影响北美每年250名儿童，导致死亡约15％，需要肝移植的需求另外20-30％。在大多数情况下，永远无法确定肝损伤的特定原因。最近的研究支持了这样的理论，即这些患者中的许多患有与对日常感染或环境暴露的过度炎性免疫反应有关的肝损伤。有强有力的证据表明，马抗胸腺细胞球蛋白和甲基丙糖酮会减慢人体对炎症的反应并改善其他免疫疾病患者的恢复，因此可能有助于急性肝衰竭患者。 这是一个2B期，双盲，三个臂，随机，安慰剂对照试验，有限制的反应自适应随机化。与单独的支持性护理（安慰剂）相比，主要目标是确定高剂量甲基丙糖酮或马抗心理细胞球蛋白（EATG或ATGAM®）的疗效和安全性。 大约有160名等于或大于≥1或大于≤18岁的患者，患有未定的病因的儿科急性肝衰竭（PALF）将被随机地接受高剂量的甲基甲基苯酚（治疗1）或EATG（ATGAM® （治疗2）或单独的支持护理（治疗3）在研究入学后第1至4天，然后是逐渐的泼尼松龙锥度（对于两个主动治疗组1和2）或安慰剂锥度（用于治疗组3）第5至42天。 随访期包括1周（第7天），第2周（第14天）和3周（第21天）的访问，参与者开始研究之后。由于某些参与者可能会在第7天之前出院，因此将在住院或门诊环境中进行早期随访评估，3个月，6个月和12个月的学习访问。 该试验的发现有可能改变PALF的治疗范例，并促进对儿童时期免疫失调障碍的基本理解。该网络包括美国的20个最大，最活跃的小儿肝脏中心，他们组织了为这些患者的免疫抑制疗法的疗效和安全性进行严格的测试。 | ||||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||||||
| 条件ICMJE | |||||||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||||||
| 估计注册ICMJE | 160 | ||||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年1月 | ||||||||||||
| 估计初级完成日期 | 2025年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 1年至18岁（儿童，成人） | ||||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04862221 | ||||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | palf irn/triumph U01DK062436（美国NIH赠款/合同） | ||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK） | ||||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK） | ||||||||||||
| 合作者ICMJE | Ann＆Robert H Lurie儿童医院 | ||||||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK） | ||||||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 急性肝衰竭肝衰竭肝病急性肝损伤免疫失调 | 药物：高剂量甲基泼尼松龙药物：马抗胸腺细胞球蛋白药物：泼尼松龙药物：泼尼松龙药物的安慰剂：灌注剂的安慰剂药物：二苯胺胺药物：甲基丙糖醇 | 阶段2 |
小儿急性肝衰竭（PALF）是一种罕见的，毁灭性的疾病，影响北美每年250名儿童，导致死亡约15％，需要肝移植的需求另外20-30％。在大多数情况下，永远无法确定肝损伤的特定原因。最近的研究支持了这样的理论，即这些患者中的许多患有与对日常感染或环境暴露的过度炎性免疫反应有关的肝损伤。有强有力的证据表明，马抗胸腺细胞球蛋白和甲基丙糖酮会减慢人体对炎症的反应并改善其他免疫疾病患者的恢复，因此可能有助于急性肝衰竭患者。
这是一个2B期，双盲，三个臂，随机，安慰剂对照试验，有限制的反应自适应随机化。与单独的支持性护理（安慰剂）相比，主要目标是确定高剂量甲基丙糖酮或马抗心理细胞球蛋白（EATG或ATGAM®）的疗效和安全性。
大约有160名等于或大于≥1或大于≤18岁的患者，患有未定的病因的儿科急性肝衰竭（PALF）将被随机地接受高剂量的甲基甲基苯酚（治疗1）或EATG（ATGAM® （治疗2）或单独的支持护理（治疗3）在研究入学后第1至4天，然后是逐渐的泼尼松龙锥度（对于两个主动治疗组1和2）或安慰剂锥度（用于治疗组3）第5至42天。
随访期包括1周（第7天），第2周（第14天）和3周（第21天）的访问，参与者开始研究之后。由于某些参与者可能会在第7天之前出院，因此将在住院或门诊环境中进行早期随访评估，3个月，6个月和12个月的学习访问。
该试验的发现有可能改变PALF的治疗范例，并促进对儿童时期免疫失调障碍的基本理解。该网络包括美国的20个最大，最活跃的小儿肝脏中心，他们组织了为这些患者的免疫抑制疗法的疗效和安全性进行严格的测试。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 160名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 2B期，双盲，三臂，随机，安慰剂对照试验，有限反应自适应随机化测试高剂量甲基促甲硅酮或马匹抗心理细胞球蛋白作为儿科患者急性肝衰竭的疗效和安全性 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年8月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2025年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年1月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：大剂量甲基硫酸盐 静脉注射甲基强酮的初始剂量为10 mg/kg/day 3天，第4天为5 mg/kg/day。 | 药物：高剂量甲基泼尼松龙 大剂量甲基丙硅龙组中的受试者将接受初始剂量的甲基丙糖醇IV 10 mg/kg/day 3天，持续3天，而第4天的5 mg/kg/day。与EATG输注相同的体积和持续时间。 其他名称：Solu-Medrol 药物：泼尼松龙 如下所示，受试者将在第5-13天接受泼尼松龙1 mg/kg，然后在42天的逐渐锥度中逐渐停用。 第5-13天泼尼松龙PO 1 mg/kg/天（最大50毫克/天） 第14-20天泼尼松龙PO 0.5 mg/kg/天（最大25 mg/天） 第21-27天泼尼松龙PO 0.3 mg/kg/天（最大15毫克/天） 第28天 - 34天泼尼松龙PO 0.1 mg/kg/天（最大5 mg/天） 第35-41天泼尼松龙PO 0.1 mg/kg每天（每天最大5 mg） 第42天中断 |
| 实验：马抗胸腺细胞球蛋白 | 药物：马抗胸腺细胞球蛋白 受试者将在第1-4天接受EATG IV 40 mg/kg/天/天。第1天，在8个小时内运行ITG输注，并在4小时内运行2-4天输注。 其他名称：atgam 药物：泼尼松龙 如下所示，受试者将在第5-13天接受泼尼松龙1 mg/kg，然后在42天的逐渐锥度中逐渐停用。 第5-13天泼尼松龙PO 1 mg/kg/天（最大50毫克/天） 第14-20天泼尼松龙PO 0.5 mg/kg/天（最大25 mg/天） 第21-27天泼尼松龙PO 0.3 mg/kg/天（最大15毫克/天） 第28天 - 34天泼尼松龙PO 0.1 mg/kg/天（最大5 mg/天） 第35-41天泼尼松龙PO 0.1 mg/kg每天（每天最大5 mg） 第42天中断 药物：苯海拉明 EATG ARM中的受试者将在开始注入之前接受治疗预处理药物IV 1 mg/kg。 其他名称：benadryl 药物：甲基丙糖酮 EATG ARM中的受试者将在开始注入之前接受治疗药物甲基强酮IV 1 mg/kg。 其他名称：Solu-Medrol |
| 安慰剂比较器：支持护理 支持护理将由临床团队根据其当地实践和标准确定的临床团队确定。 | 药物：泼尼松龙安慰剂 如下所示，受试者将在第5-13天接受1 mg/kg/天的口服安慰剂，以便在第5-13天接受泼尼松龙，然后在42天后逐渐锥度逐渐锥度。接受口腔安慰剂的受试者将获得与治疗药物非常相似的溶液。 第5-13天的安慰剂，用于泼尼松龙PO 1 mg/kg/天（最大50 mg/天） 泼尼松龙PO 0.5 mg/kg/天（最大25 mg/天）的第14-20天安慰剂 第21-27天的安慰剂，用于泼尼松龙PO 0.3 mg/kg/天（最大15 mg/天） 第28天至34天的安慰剂，用于泼尼松龙PO 0.1 mg/kg/天（最大5 mg/天） 每天35-41天的泼尼松龙PO 0.1 mg/kg（每天最大5毫克）的安慰剂 第42天中断 药物：输注的安慰剂 单独分配支撑治疗的受试者将在与EATG输注时相同的体积和持续时间给予的第1-4天，以代替所有研究治疗（皮肤测试，预科和IV输注）的正常盐水。 其他名称：0.9％氯化钠 |
- 天然肝（SNL）生存[时间范围：21天]随机21天生存，没有肝移植
- 天然肝（SNL）生存[时间范围：180天]随机分组后活着，没有肝移植6个月（180天）
| 符合研究资格的年龄： | 1年至18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- 持续时间≤6周的肝损伤患者，导致国际归一化比率（INR）≥1.5和<2.0（维生素K未纠正），没有肝性脑病（HE）或INR≥2.0的证据，没有HE≥HE。
- 年龄大于或等于1年，年龄小于18岁。
- 患者或其合法授权的代表（S）（LAR）必须同意（并同意，如果适用）才能进行研究，并且必须签署并与符合联邦和机构指南的批准的知情同意书签署和日期。
- 生殖潜力的女性不应计划在研究期间构想儿童，并且必须同意使用医学上接受的避孕形式。
排除标准：
- 肝炎A，B，C，E或急性疱疹病毒（HSV）或病毒感染' target='_blank'>腺病毒感染的活性感染的证据
- 在过去的3个月内旅行到肝炎高度流行的地区
- 诊断性淋巴细胞淋巴病毒细胞增多症（HLH）注意：患有血浆和/或中枢神经系统病史和/或中枢神经系统（CNS）功能障碍的患者与肝脏功能障碍程度相比被夸大了（由现场研究者判断）直到入选，直到入选。可以快速基因检测。基因测试结果的转弯时间估计为72-96小时。
- 由标准化标准[1]定义的性贫血在入学前诊断
- 诊断自身免疫性肝炎（AIH）
- 急性威尔逊病的诊断
- 诊断代谢的天生错误注意：对代谢疾病的怀疑并不排除进入试验。
- 诊断急性药物或毒素诱导的肝损伤
- 过去4周内休闲吸毒的历史
- 用免疫抑制剂的治疗，包括化学疗法，生物疗法或实验药物或装置在过去6周内
- 缺血引起的肝损伤
- 筛查前超过6周诊断出肝功能障碍
- 过敏的历史
- 败血症
- 临床现场调查员判断的迫在眉睫的死亡风险，包括但不限于；入学时脑部疝的迹象和顽固性动脉低血压的迹象
- 固体器官或干细胞移植受者
- 拟议的研究进入时怀孕或母乳喂养
- 临床艾滋病或艾滋病毒阳性
- 在研究进入前五年内治疗的任何形式的恶性肿瘤和/或肿瘤的病史
- 在研究后4周内接收了活病毒疫苗
- 严重急性呼吸综合征2（SARS-COV-2）感染的阳性测试结果
- 精神病或成瘾性疾病将排除获得知情同意/同意
- 患者不愿意或无法遵守研究要求和程序
- 目前正在接受其他实验疗法
| 联系人：凯蒂邻居，MPH | 312-227-4557 | kneighbors@luriechildrens.org | |
| 联系人：克里斯汀·M·克拉森（Kristen M Clasen） | 843-792-7243 | clasen@musc.edu |
显示20个研究地点
| 首席研究员： | 马里兰州Estella M Alonso | Ann＆Robert H Lurie儿童医院 | |
| 首席研究员： | Valerie L Durkalski-Mauldin，博士 | 南卡罗来纳州医科大学 | |
| 研究主任： | 医学博士Ed Doo | 国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK） | |
| 研究主任： | 医学博士Averell Sherker | 国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK） |
| 追踪信息 | |||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月23日 | ||||||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月27日 | ||||||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月27日 | ||||||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年8月 | ||||||||||||
| 估计初级完成日期 | 2025年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 天然肝（SNL）生存[时间范围：21天] 随机21天生存，没有肝移植 | ||||||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 天然肝（SNL）生存[时间范围：180天] 随机分组后活着，没有肝移植6个月（180天） | ||||||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||||||
| 描述性信息 | |||||||||||||
| 简短的标题ICMJE | 免疫介导的病理生理学治疗 | ||||||||||||
| 官方标题ICMJE | 2B期，双盲，三臂，随机，安慰剂对照试验，有限反应自适应随机化测试高剂量甲基促甲硅酮或马匹抗心理细胞球蛋白作为儿科患者急性肝衰竭的疗效和安全性 | ||||||||||||
| 简要摘要 | 免疫介导的病理生理学（Triumph）的治疗是一种多中心，三臂，随机，对照试验，用于针对急性肝衰竭儿童的免疫抑制治疗。这项研究将确定用皮质类固醇或马抗胸腺细胞球蛋白治疗抑制炎症反应是否可以改善这种罕见的，危及生命的疾病的儿童的生存。 | ||||||||||||
| 详细说明 | 小儿急性肝衰竭（PALF）是一种罕见的，毁灭性的疾病，影响北美每年250名儿童，导致死亡约15％，需要肝移植的需求另外20-30％。在大多数情况下，永远无法确定肝损伤的特定原因。最近的研究支持了这样的理论，即这些患者中的许多患有与对日常感染或环境暴露的过度炎性免疫反应有关的肝损伤。有强有力的证据表明，马抗胸腺细胞球蛋白和甲基丙糖酮会减慢人体对炎症的反应并改善其他免疫疾病患者的恢复，因此可能有助于急性肝衰竭患者。 这是一个2B期，双盲，三个臂，随机，安慰剂对照试验，有限制的反应自适应随机化。与单独的支持性护理（安慰剂）相比，主要目标是确定高剂量甲基丙糖酮或马抗心理细胞球蛋白（EATG或ATGAM®）的疗效和安全性。 大约有160名等于或大于≥1或大于≤18岁的患者，患有未定的病因的儿科急性肝衰竭（PALF）将被随机地接受高剂量的甲基甲基苯酚（治疗1）或EATG（ATGAM® （治疗2）或单独的支持护理（治疗3）在研究入学后第1至4天，然后是逐渐的泼尼松龙锥度（对于两个主动治疗组1和2）或安慰剂锥度（用于治疗组3）第5至42天。 随访期包括1周（第7天），第2周（第14天）和3周（第21天）的访问，参与者开始研究之后。由于某些参与者可能会在第7天之前出院，因此将在住院或门诊环境中进行早期随访评估，3个月，6个月和12个月的学习访问。 该试验的发现有可能改变PALF的治疗范例，并促进对儿童时期免疫失调障碍的基本理解。该网络包括美国的20个最大，最活跃的小儿肝脏中心，他们组织了为这些患者的免疫抑制疗法的疗效和安全性进行严格的测试。 | ||||||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||||||
| 条件ICMJE | |||||||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE | |||||||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||||||
| 招聘信息 | |||||||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||||||
| 估计注册ICMJE | 160 | ||||||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年1月 | ||||||||||||
| 估计初级完成日期 | 2025年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 1年至18岁（儿童，成人） | ||||||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||||||
| 管理信息 | |||||||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04862221 | ||||||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | palf irn/triumph U01DK062436（美国NIH赠款/合同） | ||||||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK） | ||||||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK） | ||||||||||||
| 合作者ICMJE | Ann＆Robert H Lurie儿童医院 | ||||||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 国家糖尿病与消化和肾脏疾病研究所（NIDDK） | ||||||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||||||
