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出境医 / 临床实验 / 对遗传性血管性水肿(HAE)I型或II型的青少年和成年人的研究,他们使用Lanadelumab作为长期预防

对遗传性血管性水肿(HAE)I型或II型的青少年和成年人的研究,他们使用Lanadelumab作为长期预防

研究描述
简要摘要:

这项研究的主要目的是了解当现实生活中用Lanadelumab治疗的HAE I型或II型HAE或II型人有多少人。这包括每2周一次和每4周一次一次每2周一次,每2周一次进行一次无攻击的人。

这项研究是关于仅收集现有数据;作为本研究的一部分,参与者将不会收到Lanadelumab。在这项研究期间,不会收集新的信息。本研究仅审查和收集参与者医生办公室的数据。

除了正常的拜访外,参与者不需要去看医生。


病情或疾病
遗传性血管性水肿(HAE)

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 150名参与者
观察模型:队列
时间观点:回顾
官方标题:回顾性,观察图审查研究研究在现实世界中使用Takhzyro®发起长期预防的患者的临床有效性和疾病/治疗管理的研究
估计研究开始日期 2021年7月15日
估计初级完成日期 2022年1月15日
估计 学习完成日期 2022年1月15日
武器和干预措施
小组/队列
遗传性血管水肿的参与者
HAE I型或II型II型的参与者使用LANADelumab进行长期预防(LTP)治疗,该治疗每两周(Q2W)或每四个星期(Q4W)或每六周(Q6W)或每八周一次(Q8W)(Q8W) )根据产品特性的摘要(SMPC),在常规临床环境中,最多需要38个月。
结果措施
主要结果指标
  1. 不受LANADELUMAB治疗的没有遗传性血管性水肿(HAE)攻击的参与者的百分比[时间范围:最多12个月]
    报告将报告没有HAE攻击的参与者的百分比。 HAE攻击被定义为与以下至少1个位置的攻击一致的症状或迹象:外周血管性水肿(皮肤肿胀涉及肢体,脸,颈部,躯干,躯干和/或生殖区域),腹部血管性(腹部血管性)(腹部血管性)疼痛,有或没有腹部伸展,恶心,呕吐或腹泻),喉血管性水肿(Stridor,呼吸困难呼吸困难,难以吞咽,喉咙拧紧或肿胀,舌头,palete,palete,uvula,uvula或Larynx)。

  2. 每两周管理的没有LANADELUMAB治疗的HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:12个月]
    每两周进行一次接受LANADelumab治疗的HAE攻击的参与者的百分比将被报道。

  3. 每四个星期进行一次管理每四个星期的LANADelumab治疗的HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:12个月]
    每四个星期进行一次接受LANADELUMAB治疗的HAE攻击的参与者中,将报道。


次要结果度量
  1. 特定HAE攻击发生的参与者的百分比[时间范围:最多12个月]
    将报告具有特定HAE攻击发生的参与者(例如,特定定位的攻击,需要按需药物的攻击,危及生命的攻击)。

  2. 相对于先前治疗的没有HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:第12个月]
    将报道使用LANADelumab治疗的参与者相对于先前治疗(例如先前的预防治疗或按需药物)的参与者的百分比。

  3. 每四周调整每四周的参与者数量[时间范围:从治疗开始开始每4周(最多12个月)]
    每四周调整每四周的参与者数量(例如体重,年龄,疾病持续时间,威胁生命的攻击史,lanadelumab治疗期间无攻击间隔的时间)将报道。

  4. 基于降低滴定的主要原因的参与者数量[时间范围:最多到第12个月]
    将根据降低滴定的主要原因来表征参与者的数量。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 12岁以上(儿童,成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
成人或青少年参与者(年龄大于或等于[> =] 12岁),HAE I型或II型,在常规临床环境中启动LTP治疗LTP治疗。
标准

纳入标准:

  • 参与者年龄> = = 12年,在资格期间最后一次记录的HAE攻击时。
  • 参与者对HAE I型或II型具有医师确认的诊断(或医疗记录中的确认)。
  • 参与者在资格期间与LANADelumab发起了LTP。
  • 参与者在启动任何研究程序之前(根据地方法规的要求)提供知情同意或同意。

排除标准:

  • 在观察期间,参与者参加了治疗研究药物或装置试验。
  • 参与者在索引前期没有记录的HAE攻击和/或没有可用的参与者日记或系统记录中HAE攻击的系统记录。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:武田联系+1-877-825-3327 medinfous@takeda.com

位置
展示显示21个研究地点
赞助商和合作者
武田
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任:学习主任武田
追踪信息
首先提交日期2021年4月19日
第一个发布日期2021年4月27日
最后更新发布日期2021年5月24日
估计研究开始日期2021年7月15日
估计初级完成日期2022年1月15日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2021年4月26日)
  • 不受LANADELUMAB治疗的没有遗传性血管性水肿(HAE)攻击的参与者的百分比[时间范围:最多12个月]
    报告将报告没有HAE攻击的参与者的百分比。 HAE攻击被定义为与以下至少1个位置的攻击一致的症状或迹象:外周血管性水肿(皮肤肿胀涉及肢体,脸,颈部,躯干,躯干和/或生殖区域),腹部血管性(腹部血管性)(腹部血管性)疼痛,有或没有腹部伸展,恶心,呕吐或腹泻),喉血管性水肿(Stridor,呼吸困难呼吸困难,难以吞咽,喉咙拧紧或肿胀,舌头,palete,palete,uvula,uvula或Larynx)。
  • 每两周管理的没有LANADELUMAB治疗的HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:12个月]
    每两周进行一次接受LANADelumab治疗的HAE攻击的参与者的百分比将被报道。
  • 每四个星期进行一次管理每四个星期的LANADelumab治疗的HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:12个月]
    每四个星期进行一次接受LANADELUMAB治疗的HAE攻击的参与者中,将报道。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2021年4月26日)
  • 特定HAE攻击发生的参与者的百分比[时间范围:最多12个月]
    将报告具有特定HAE攻击发生的参与者(例如,特定定位的攻击,需要按需药物的攻击,危及生命的攻击)。
  • 相对于先前治疗的没有HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:第12个月]
    将报道使用LANADelumab治疗的参与者相对于先前治疗(例如先前的预防治疗或按需药物)的参与者的百分比。
  • 每四周调整每四周的参与者数量[时间范围:从治疗开始开始每4周(最多12个月)]
    每四周调整每四周的参与者数量(例如体重,年龄,疾病持续时间,威胁生命的攻击史,lanadelumab治疗期间无攻击间隔的时间)将报道。
  • 基于降低滴定的主要原因的参与者数量[时间范围:最多到第12个月]
    将根据降低滴定的主要原因来表征参与者的数量。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题遗传性血管性水肿(HAE)I型或II型的青少年和成年人的研究,他们使用Lanadelumab作为长期预防
官方头衔回顾性,观察图审查研究研究在现实世界中使用Takhzyro®发起长期预防的患者的临床有效性和疾病/治疗管理的研究
简要摘要

这项研究的主要目的是了解当现实生活中用Lanadelumab治疗的HAE I型或II型HAE或II型人有多少人。这包括每2周一次和每4周一次一次每2周一次,每2周一次进行一次无攻击的人。

这项研究是关于仅收集现有数据;作为本研究的一部分,参与者将不会收到Lanadelumab。在这项研究期间,不会收集新的信息。本研究仅审查和收集参与者医生办公室的数据。

除了正常的拜访外,参与者不需要去看医生。

详细说明不提供
研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间视角:回顾
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群成人或青少年参与者(年龄大于或等于[> =] 12岁),HAE I型或II型,在常规临床环境中启动LTP治疗LTP治疗。
健康)状况遗传性血管性水肿(HAE)
干涉不提供
研究组/队列遗传性血管水肿的参与者
HAE I型或II型II型的参与者使用LANADelumab进行长期预防(LTP)治疗,该治疗每两周(Q2W)或每四个星期(Q4W)或每六周(Q6W)或每八周一次(Q8W)(Q8W) )根据产品特性的摘要(SMPC),在常规临床环境中,最多需要38个月。
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状况尚未招募
估计入学人数
(提交:2021年4月26日)
150
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2022年1月15日
估计初级完成日期2022年1月15日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 参与者年龄> = = 12年,在资格期间最后一次记录的HAE攻击时。
  • 参与者对HAE I型或II型具有医师确认的诊断(或医疗记录中的确认)。
  • 参与者在资格期间与LANADelumab发起了LTP。
  • 参与者在启动任何研究程序之前(根据地方法规的要求)提供知情同意或同意。

排除标准:

  • 在观察期间,参与者参加了治疗研究药物或装置试验。
  • 参与者在索引前期没有记录的HAE攻击和/或没有可用的参与者日记或系统记录中HAE攻击的系统记录。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄12岁以上(儿童,成人,老年人)
接受健康的志愿者
联系人
联系人:武田联系+1-877-825-3327 medinfous@takeda.com
列出的位置国家奥地利,法国,德国,希腊
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04861090
其他研究ID编号TAK-743-4006
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:是的
计划说明: Takeda为合格的研究提供了访问取消识别的个人参与者数据(IPD),以帮助合格的研究人员解决合法的科学目标(Takeda的数据共享承诺可在https://clinicalicals.takeda.com/takedas-commitment = Commitment =上提供。 5)。这些IPD将在批准数据共享请求后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
支持材料:研究方案
支持材料:统计分析计划(SAP)
支持材料:知情同意书(ICF)
支持材料:临床研究报告(CSR)
访问标准:符合条件研究的IPD将根据https://vivli.org/ourmember/takeda/上描述的标准和过程与合格的研究人员共享。对于批准的请求,将为研究人员提供访问匿名数据(以适用法律和法规尊重患者隐私),并提供根据数据共享协议条款解决研究目标所必需的信息。
URL: https://vivli.org/ourmember/takeda/
责任方武田
研究赞助商武田
合作者不提供
调查人员
研究主任:学习主任武田
PRS帐户武田
验证日期2021年5月
研究描述
简要摘要:

这项研究的主要目的是了解当现实生活中用Lanadelumab治疗的HAE I型或II型HAE或II型人有多少人。这包括每2周一次和每4周一次一次每2周一次,每2周一次进行一次无攻击的人。

这项研究是关于仅收集现有数据;作为本研究的一部分,参与者将不会收到Lanadelumab。在这项研究期间,不会收集新的信息。本研究仅审查和收集参与者医生办公室的数据。

除了正常的拜访外,参与者不需要去看医生。


病情或疾病
血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿(HAE)

学习规划
研究信息的布局表
研究类型观察
估计入学人数 150名参与者
观察模型:队列
时间观点:回顾
官方标题:回顾性,观察图审查研究研究在现实世界中使用Takhzyro®发起长期预防的患者的临床有效性和疾病/治疗管理的研究
估计研究开始日期 2021年7月15日
估计初级完成日期 2022年1月15日
估计 学习完成日期 2022年1月15日
武器和干预措施
小组/队列
遗传性血管水肿的参与者
HAE I型或II型II型的参与者使用LANADelumab进行长期预防(LTP)治疗,该治疗每两周(Q2W)或每四个星期(Q4W)或每六周(Q6W)或每八周一次(Q8W)(Q8W) )根据产品特性的摘要(SMPC),在常规临床环境中,最多需要38个月。
结果措施
主要结果指标
  1. 不受LANADELUMAB治疗的没有血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿(HAE)攻击的参与者的百分比[时间范围:最多12个月]
    报告将报告没有HAE攻击的参与者的百分比。 HAE攻击被定义为与以下至少1个位置的攻击一致的症状或迹象:外周血管性水肿(皮肤肿胀涉及肢体,脸,颈部,躯干,躯干和/或生殖区域),腹部血管性(腹部血管性)(腹部血管性)疼痛,有或没有腹部伸展,恶心,呕吐或腹泻),喉血管性水肿(Stridor,呼吸困难呼吸困难,难以吞咽,喉咙拧紧或肿胀,舌头,palete,palete,uvula,uvula或Larynx)。

  2. 每两周管理的没有LANADELUMAB治疗的HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:12个月]
    每两周进行一次接受LANADelumab治疗的HAE攻击的参与者的百分比将被报道。

  3. 每四个星期进行一次管理每四个星期的LANADelumab治疗的HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:12个月]
    每四个星期进行一次接受LANADELUMAB治疗的HAE攻击的参与者中,将报道。


次要结果度量
  1. 特定HAE攻击发生的参与者的百分比[时间范围:最多12个月]
    将报告具有特定HAE攻击发生的参与者(例如,特定定位的攻击,需要按需药物的攻击,危及生命的攻击)。

  2. 相对于先前治疗的没有HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:第12个月]
    将报道使用LANADelumab治疗的参与者相对于先前治疗(例如先前的预防治疗或按需药物)的参与者的百分比。

  3. 每四周调整每四周的参与者数量[时间范围:从治疗开始开始每4周(最多12个月)]
    每四周调整每四周的参与者数量(例如体重,年龄,疾病持续时间,威胁生命的攻击史,lanadelumab治疗期间无攻击间隔的时间)将报道。

  4. 基于降低滴定的主要原因的参与者数量[时间范围:最多到第12个月]
    将根据降低滴定的主要原因来表征参与者的数量。


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 12岁以上(儿童,成人,老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
采样方法:非概率样本
研究人群
成人或青少年参与者(年龄大于或等于[> =] 12岁),HAE I型或II型,在常规临床环境中启动LTP治疗LTP治疗。
标准

纳入标准:

  • 参与者年龄> = = 12年,在资格期间最后一次记录的HAE攻击时。
  • 参与者对HAE I型或II型具有医师确认的诊断(或医疗记录中的确认)。
  • 参与者在资格期间与LANADelumab发起了LTP。
  • 参与者在启动任何研究程序之前(根据地方法规的要求)提供知情同意或同意。

排除标准:

  • 在观察期间,参与者参加了治疗研究药物或装置试验。
  • 参与者在索引前期没有记录的HAE攻击和/或没有可用的参与者日记或系统记录中HAE攻击的系统记录。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:武田联系+1-877-825-3327 medinfous@takeda.com

位置
展示显示21个研究地点
赞助商和合作者
武田
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任:学习主任武田
追踪信息
首先提交日期2021年4月19日
第一个发布日期2021年4月27日
最后更新发布日期2021年5月24日
估计研究开始日期2021年7月15日
估计初级完成日期2022年1月15日(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果指标
(提交:2021年4月26日)
  • 不受LANADELUMAB治疗的没有血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿(HAE)攻击的参与者的百分比[时间范围:最多12个月]
    报告将报告没有HAE攻击的参与者的百分比。 HAE攻击被定义为与以下至少1个位置的攻击一致的症状或迹象:外周血管性水肿(皮肤肿胀涉及肢体,脸,颈部,躯干,躯干和/或生殖区域),腹部血管性(腹部血管性)(腹部血管性)疼痛,有或没有腹部伸展,恶心,呕吐或腹泻),喉血管性水肿(Stridor,呼吸困难呼吸困难,难以吞咽,喉咙拧紧或肿胀,舌头,palete,palete,uvula,uvula或Larynx)。
  • 每两周管理的没有LANADELUMAB治疗的HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:12个月]
    每两周进行一次接受LANADelumab治疗的HAE攻击的参与者的百分比将被报道。
  • 每四个星期进行一次管理每四个星期的LANADelumab治疗的HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:12个月]
    每四个星期进行一次接受LANADELUMAB治疗的HAE攻击的参与者中,将报道。
原始主要结果指标与电流相同
改变历史
当前的次要结果指标
(提交:2021年4月26日)
  • 特定HAE攻击发生的参与者的百分比[时间范围:最多12个月]
    将报告具有特定HAE攻击发生的参与者(例如,特定定位的攻击,需要按需药物的攻击,危及生命的攻击)。
  • 相对于先前治疗的没有HAE攻击的参与者的百分比[时间范围:第12个月]
    将报道使用LANADelumab治疗的参与者相对于先前治疗(例如先前的预防治疗或按需药物)的参与者的百分比。
  • 每四周调整每四周的参与者数量[时间范围:从治疗开始开始每4周(最多12个月)]
    每四周调整每四周的参与者数量(例如体重,年龄,疾病持续时间,威胁生命的攻击史,lanadelumab治疗期间无攻击间隔的时间)将报道。
  • 基于降低滴定的主要原因的参与者数量[时间范围:最多到第12个月]
    将根据降低滴定的主要原因来表征参与者的数量。
原始的次要结果指标与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短标题血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿(HAE)I型或II型的青少年和成年人的研究,他们使用Lanadelumab作为长期预防
官方头衔回顾性,观察图审查研究研究在现实世界中使用Takhzyro®发起长期预防的患者的临床有效性和疾病/治疗管理的研究
简要摘要

这项研究的主要目的是了解当现实生活中用Lanadelumab治疗的HAE I型或II型HAE或II型人有多少人。这包括每2周一次和每4周一次一次每2周一次,每2周一次进行一次无攻击的人。

这项研究是关于仅收集现有数据;作为本研究的一部分,参与者将不会收到Lanadelumab。在这项研究期间,不会收集新的信息。本研究仅审查和收集参与者医生办公室的数据。

除了正常的拜访外,参与者不需要去看医生。

详细说明不提供
研究类型观察
学习规划观察模型:队列
时间视角:回顾
目标随访时间不提供
生物测量不提供
采样方法非概率样本
研究人群成人或青少年参与者(年龄大于或等于[> =] 12岁),HAE I型或II型,在常规临床环境中启动LTP治疗LTP治疗。
健康)状况血管性水肿' target='_blank'>遗传性血管性水肿(HAE)
干涉不提供
研究组/队列遗传性血管水肿的参与者
HAE I型或II型II型的参与者使用LANADelumab进行长期预防(LTP)治疗,该治疗每两周(Q2W)或每四个星期(Q4W)或每六周(Q6W)或每八周一次(Q8W)(Q8W) )根据产品特性的摘要(SMPC),在常规临床环境中,最多需要38个月。
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状况尚未招募
估计入学人数
(提交:2021年4月26日)
150
原始估计注册与电流相同
估计学习完成日期2022年1月15日
估计初级完成日期2022年1月15日(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准

纳入标准:

  • 参与者年龄> = = 12年,在资格期间最后一次记录的HAE攻击时。
  • 参与者对HAE I型或II型具有医师确认的诊断(或医疗记录中的确认)。
  • 参与者在资格期间与LANADelumab发起了LTP。
  • 参与者在启动任何研究程序之前(根据地方法规的要求)提供知情同意或同意。

排除标准:

  • 在观察期间,参与者参加了治疗研究药物或装置试验。
  • 参与者在索引前期没有记录的HAE攻击和/或没有可用的参与者日记或系统记录中HAE攻击的系统记录。
性别/性别
有资格学习的男女:全部
年龄12岁以上(儿童,成人,老年人)
接受健康的志愿者
联系人
联系人:武田联系+1-877-825-3327 medinfous@takeda.com
列出的位置国家奥地利,法国,德国,希腊
删除了位置国家
管理信息
NCT编号NCT04861090
其他研究ID编号TAK-743-4006
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享声明
计划共享IPD:是的
计划说明: Takeda为合格的研究提供了访问取消识别的个人参与者数据(IPD),以帮助合格的研究人员解决合法的科学目标(Takeda的数据共享承诺可在https://clinicalicals.takeda.com/takedas-commitment = Commitment =上提供。 5)。这些IPD将在批准数据共享请求后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
支持材料:研究方案
支持材料:统计分析计划(SAP)
支持材料:知情同意书(ICF)
支持材料:临床研究报告(CSR)
访问标准:符合条件研究的IPD将根据https://vivli.org/ourmember/takeda/上描述的标准和过程与合格的研究人员共享。对于批准的请求,将为研究人员提供访问匿名数据(以适用法律和法规尊重患者隐私),并提供根据数据共享协议条款解决研究目标所必需的信息。
URL: https://vivli.org/ourmember/takeda/
责任方武田
研究赞助商武田
合作者不提供
调查人员
研究主任:学习主任武田
PRS帐户武田
验证日期2021年5月

治疗医院