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出境医 / 临床实验 / 每周西罗里木疗法

每周西罗里木疗法

研究描述
简要摘要：
在目前的实践中，静脉和淋巴畸形的选择仍然有限。最近，已经发现一种口服药物Sirolimus，每天服用一次或两次几个月时，可以使患者受益。不幸的是，这种药物有许多副作用，其中一些药物可能是严重的，包括中性粒细胞减少，口腔溃疡和实验室异常。这项研究的目的是确定曾经每周剂量的西罗莫司是否有效治疗静脉和淋巴畸形。此外，该研究将评估患者满意度并确定不良影响。参与者将服用6个月的药物，并在此期间继续使用。

病情或疾病 干预/治疗阶段
静脉畸形淋巴畸形药物：Sirolimus阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 25名参与者
分配：非随机化
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
首要目标：治疗
官方标题：每周的西洛里木斯疗法治疗静脉和淋巴畸形
实际学习开始日期 ： 2021年5月18日
估计初级完成日期 ： 2022年5月
估计 学习完成日期 ： 2022年5月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：治疗组药物：Sirolimus
参与者每周将获得Sirolimus（1.5-2 2mg/m2），持续6个月。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 病变大小的变化[时间范围：基线和6个月]
    每个患者访问时将测量病变的大小（mm）

  2. 通过照片变化病变的大小[时间范围：基线和6个月]
    将评估每次患者访问时病变的临床照片


次要结果度量 ：
  1. 经历的副作用数量[时间范围：一个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  2. 经历的副作用数量[时间范围：第二个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  3. 经历的副作用数量[时间范围：第三个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  4. 经历的副作用数量[时间范围：第四个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  5. 经历的副作用数量[时间范围：第五个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  6. 经历的副作用数量[时间范围：第六个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  7. 通过问卷评估的生活质量变化[时间范围：基线和6个月]
    患者每次访问时都会完成生活质量问卷

  8. 实验室异常的参与者人数[时间范围：从基线访问到2个月访问]
    护理实验室结果（CBC，CMP，甘油三酸酯）将受到监测


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 2岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

排除标准：

  • 禁忌使用Sirolimus的孩子
  • 有移植历史的孩子
  • 具有自然免疫缺陷史的儿童
  • 具有人为诱发免疫缺陷史的儿童
  • 患有严重或威胁生命感染的病史
  • 服用CYP3A4抑制药物的孩子
  • 服用强大CYP3A4诱导剂的儿童避免了亚治疗剂量/暴露。
  • 对主体或法律监护人/代表的无能或不愿意给予知情同意
  • Sirolimus o或可能怀孕的女性是C类药物。尚未对孕妇进行随机对照研究。在西罗莫司治疗后，在，期间和12周之前，有生育潜力的妇女必须有效避孕。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Alexandra Ritter，BS 843-876-3209 ritteral@musc.edu

位置
位置表的布局表
美国，南卡罗来纳州
南卡罗来纳州医科大学招募
美国南卡罗来纳州查尔斯顿，美国29403
联系人：Alexandra M Ritter 843-792-9784 ritteral@musc.edu
赞助商和合作者
南卡罗来纳州医科大学
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：亚历山德拉·里特（Alexandra Ritter），学士学位南卡罗来纳州医科大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年4月23日
第一个发布日期ICMJE 2021年4月27日
最后更新发布日期2021年5月25日
实际学习开始日期ICMJE 2021年5月18日
估计初级完成日期2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月23日）
  • 病变大小的变化[时间范围：基线和6个月]
    每个患者访问时将测量病变的大小（mm）
  • 通过照片变化病变的大小[时间范围：基线和6个月]
    将评估每次患者访问时病变的临床照片
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月23日）
  • 经历的副作用数量[时间范围：一个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 经历的副作用数量[时间范围：第二个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 经历的副作用数量[时间范围：第三个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 经历的副作用数量[时间范围：第四个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 经历的副作用数量[时间范围：第五个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 经历的副作用数量[时间范围：第六个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 通过问卷评估的生活质量变化[时间范围：基线和6个月]
    患者每次访问时都会完成生活质量问卷
  • 实验室异常的参与者人数[时间范围：从基线访问到2个月访问]
    护理实验室结果（CBC，CMP，甘油三酸酯）将受到监测
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE每周西罗里木疗法
官方标题ICMJE每周的西洛里木斯疗法治疗静脉和淋巴畸形
简要摘要在目前的实践中，静脉和淋巴畸形的选择仍然有限。最近，已经发现一种口服药物Sirolimus，每天服用一次或两次几个月时，可以使患者受益。不幸的是，这种药物有许多副作用，其中一些药物可能是严重的，包括中性粒细胞减少，口腔溃疡和实验室异常。这项研究的目的是确定曾经每周剂量的西罗莫司是否有效治疗静脉和淋巴畸形。此外，该研究将评估患者满意度并确定不良影响。参与者将服用6个月的药物，并在此期间继续使用。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：非随机化
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物：Sirolimus
参与者每周将获得Sirolimus（1.5-2 2mg/m2），持续6个月。
研究臂ICMJE实验：治疗组
干预：药物：西罗莫司
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年4月23日）		 25
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年5月
估计初级完成日期2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

排除标准：

  • 禁忌使用Sirolimus的孩子
  • 有移植历史的孩子
  • 具有自然免疫缺陷史的儿童
  • 具有人为诱发免疫缺陷史的儿童
  • 患有严重或威胁生命感染的病史
  • 服用CYP3A4抑制药物的孩子
  • 服用强大CYP3A4诱导剂的儿童避免了亚治疗剂量/暴露。
  • 对主体或法律监护人/代表的无能或不愿意给予知情同意
  • Sirolimus o或可能怀孕的女性是C类药物。尚未对孕妇进行随机对照研究。在西罗莫司治疗后，在，期间和12周之前，有生育潜力的妇女必须有效避孕。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 2岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Alexandra Ritter，BS 843-876-3209 ritteral@musc.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04861064
其他研究ID编号ICMJE 00106369
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方南卡罗来纳州医科大学亚历山德拉·里特（Alexandra Ritter）
研究赞助商ICMJE南卡罗来纳州医科大学
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员：亚历山德拉·里特（Alexandra Ritter），学士学位南卡罗来纳州医科大学
PRS帐户南卡罗来纳州医科大学
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
在目前的实践中，静脉和淋巴畸形的选择仍然有限。最近，已经发现一种口服药物Sirolimus，每天服用一次或两次几个月时，可以使患者受益。不幸的是，这种药物有许多副作用，其中一些药物可能是严重的，包括中性粒细胞减少，口腔溃疡和实验室异常。这项研究的目的是确定曾经每周剂量的西罗莫司是否有效治疗静脉和淋巴畸形。此外，该研究将评估患者满意度并确定不良影响。参与者将服用6个月的药物，并在此期间继续使用。

病情或疾病 干预/治疗阶段
静脉畸形淋巴畸形药物：Sirolimus阶段2

学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 25名参与者
分配：非随机化
干预模型：单组分配
掩蔽：无（开放标签）
首要目标：治疗
官方标题：每周的西洛里木斯疗法治疗静脉和淋巴畸形
实际学习开始日期 ： 2021年5月18日
估计初级完成日期 ： 2022年5月
估计 学习完成日期 ： 2022年5月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：治疗组药物：Sirolimus
参与者每周将获得Sirolimus（1.5-2 2mg/m2），持续6个月。

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 病变大小的变化[时间范围：基线和6个月]
    每个患者访问时将测量病变的大小（mm）

  2. 通过照片变化病变的大小[时间范围：基线和6个月]
    将评估每次患者访问时病变的临床照片


次要结果度量 ：
  1. 经历的副作用数量[时间范围：一个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  2. 经历的副作用数量[时间范围：第二个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  3. 经历的副作用数量[时间范围：第三个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  4. 经历的副作用数量[时间范围：第四个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  5. 经历的副作用数量[时间范围：第五个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  6. 经历的副作用数量[时间范围：第六个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷

  7. 通过问卷评估的生活质量变化[时间范围：基线和6个月]
    患者每次访问时都会完成生活质量问卷

  8. 实验室异常的参与者人数[时间范围：从基线访问到2个月访问]
    护理实验室结果（CBC，CMP，甘油三酸酯）将受到监测


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 2岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

排除标准：

  • 禁忌使用Sirolimus的孩子
  • 有移植历史的孩子
  • 具有自然免疫缺陷史的儿童
  • 具有人为诱发免疫缺陷史的儿童
  • 患有严重或威胁生命感染的病史
  • 服用CYP3A4抑制药物的孩子
  • 服用强大CYP3A4诱导剂的儿童避免了亚治疗剂量/暴露。
  • 对主体或法律监护人/代表的无能或不愿意给予知情同意
  • Sirolimus o或可能怀孕的女性是C类药物。尚未对孕妇进行随机对照研究。在西罗莫司治疗后，在，期间和12周之前，有生育潜力的妇女必须有效避孕。
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Alexandra Ritter，BS 843-876-3209 ritteral@musc.edu

位置
位置表的布局表
美国，南卡罗来纳州
南卡罗来纳州医科大学招募
美国南卡罗来纳州查尔斯顿，美国29403
联系人：Alexandra M Ritter 843-792-9784 ritteral@musc.edu
赞助商和合作者
南卡罗来纳州医科大学
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员：亚历山德拉·里特（Alexandra Ritter），学士学位南卡罗来纳州医科大学
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年4月23日
第一个发布日期ICMJE 2021年4月27日
最后更新发布日期2021年5月25日
实际学习开始日期ICMJE 2021年5月18日
估计初级完成日期2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月23日）
  • 病变大小的变化[时间范围：基线和6个月]
    每个患者访问时将测量病变的大小（mm）
  • 通过照片变化病变的大小[时间范围：基线和6个月]
    将评估每次患者访问时病变的临床照片
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月23日）
  • 经历的副作用数量[时间范围：一个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 经历的副作用数量[时间范围：第二个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 经历的副作用数量[时间范围：第三个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 经历的副作用数量[时间范围：第四个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 经历的副作用数量[时间范围：第五个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 经历的副作用数量[时间范围：第六个月]
    患者将在每次访问时完成副作用问卷
  • 通过问卷评估的生活质量变化[时间范围：基线和6个月]
    患者每次访问时都会完成生活质量问卷
  • 实验室异常的参与者人数[时间范围：从基线访问到2个月访问]
    护理实验室结果（CBC，CMP，甘油三酸酯）将受到监测
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE每周西罗里木疗法
官方标题ICMJE每周的西洛里木斯疗法治疗静脉和淋巴畸形
简要摘要在目前的实践中，静脉和淋巴畸形的选择仍然有限。最近，已经发现一种口服药物Sirolimus，每天服用一次或两次几个月时，可以使患者受益。不幸的是，这种药物有许多副作用，其中一些药物可能是严重的，包括中性粒细胞减少，口腔溃疡和实验室异常。这项研究的目的是确定曾经每周剂量的西罗莫司是否有效治疗静脉和淋巴畸形。此外，该研究将评估患者满意度并确定不良影响。参与者将服用6个月的药物，并在此期间继续使用。
详细说明不提供
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段2
研究设计ICMJE分配：非随机化
干预模型：单个小组分配
蒙版：无（打开标签）
主要目的：治疗
条件ICMJE
干预ICMJE药物：Sirolimus
参与者每周将获得Sirolimus（1.5-2 2mg/m2），持续6个月。
研究臂ICMJE实验：治疗组
干预：药物：西罗莫司
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年4月23日）		 25
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2022年5月
估计初级完成日期2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

排除标准：

  • 禁忌使用Sirolimus的孩子
  • 有移植历史的孩子
  • 具有自然免疫缺陷史的儿童
  • 具有人为诱发免疫缺陷史的儿童
  • 患有严重或威胁生命感染的病史
  • 服用CYP3A4抑制药物的孩子
  • 服用强大CYP3A4诱导剂的儿童避免了亚治疗剂量/暴露。
  • 对主体或法律监护人/代表的无能或不愿意给予知情同意
  • Sirolimus o或可能怀孕的女性是C类药物。尚未对孕妇进行随机对照研究。在西罗莫司治疗后，在，期间和12周之前，有生育潜力的妇女必须有效避孕。
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 2岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Alexandra Ritter，BS 843-876-3209 ritteral@musc.edu
列出的位置国家ICMJE美国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04861064
其他研究ID编号ICMJE 00106369
有数据监测委员会不提供
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
从美国生产并出口的产品：不
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD：不
责任方南卡罗来纳州医科大学亚历山德拉·里特（Alexandra Ritter）
研究赞助商ICMJE南卡罗来纳州医科大学
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员：亚历山德拉·里特（Alexandra Ritter），学士学位南卡罗来纳州医科大学
PRS帐户南卡罗来纳州医科大学
验证日期2021年5月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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