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出境医 / 临床实验 / 第三阶段研究评估静脉注射trappsol（R）Cyclo（TM）的小儿和成年患者的尼曼斑疾病型C1型

第三阶段研究评估静脉注射trappsol（R）Cyclo（TM）的小儿和成年患者的尼曼斑疾病型C1型

研究描述
简要摘要：
一项针对3岁及以上患者的前瞻性，随机，双盲，安慰剂控制的，多中心的治疗研究，并确认诊断为Niemann Pick疾病C1型（NPC1）。这项研究的目的是评估2000 mg/kg剂量的Trappsol Cyclo（羟基丙基贝酰基克去糖浆）的安全性，耐受性和有效性与护理标准相比。在欧洲药品局（EMA）指南（EMA）指导的国家 /地区的一个开放标签子研究中，将从婴儿期到3岁的婴儿期无症状或有症状的患者，以评估该人群的安全性。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Niemann-Pick疾病，C1型药物：羟丙基 - β-环糊精药物：安慰剂阶段3

详细说明：
一项针对93名3岁及以上患者的前瞻性，随机，双盲，安慰剂控制的治疗研究，并确认了NPC1的诊断。这项研究的目的是评估2000 mg/kg剂量的Trappsol Cyclo剂量的安全性，耐受性和功效，与安慰剂和保健标准相比，除标准护理外，除了护理标准外，每两周通过缓慢输注静脉内施用静脉注射。护理标准可能包括目前未接受治疗的Miglustat或亮氨酸产品。患者将以2：1的比例随机分配以接收Trappsol Cyclo或安慰剂。研究持续时间为96周，在48周时进行了未盲的临时分析。介入研究后，最多96周的开放标签扩展。从第36周开始的12周，疾病进展的患者在临床全球严重程度量表中的严重程度量表会恶化两个水平，可以转移到开放标签治疗中。功效将在第48周和第96周通过主要疾病特征的综合评分来衡量。在EMA指导的12名患者可能无症状的患者指导之后，将在国家 /地区进行子研究。该子研究的结果是对疾病的安全，临床和护理人员的印象。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 93名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：随机，安慰剂对照，多中心，双盲和平行组研究，2：1 Trappsol Cyclo cyclo plus SOC与安慰剂和安慰剂加上96周的随机化，然后进行96周的开放标签扩展
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
掩盖说明：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
首要目标：治疗
官方标题：第3阶段，双盲，随机，安慰剂对照，平行组，多中心研究，以评估Trappsol®Cyclo™（羟基丙基B-氯麦克油）的安全性，耐受性和功效Niemann-Pick疾病C1型患者的护理标准
估计研究开始日期 ： 2021年6月
估计初级完成日期 ： 2023年12月
估计 学习完成日期 ： 2025年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：实验
静脉内给药2000 mg/kg羟丙基贝酰基克去糖浆（Trappsol Cyclo）（基于体重）用0.5N盐水稀释至少每2周6.5小时
药物：羟丙基 - β-环糊精
剂量为2000 mg/kg体重每2周静脉注射一次
其他名称：Trappsol Cyclo

安慰剂比较器：安慰剂比较器
每2周至少6.5小时静脉注射0.5N盐水
药物：安慰剂
0.5N盐水每2周静脉注射一次
其他名称：0.5N盐水

实验：针对3岁以下婴儿的开放标签子研究
在EMA指导之后，在此开放式标签子研究中，在EMA指导之后的国家 /地区最多12名患者为0-3岁。所有患者将在每2周的6.5小时内用0.5N盐水稀释，在临床医生的判断力下，将接受2000 mg/kg羟丙基贝酰基克去糖浆（Trappsol Cyclo）。结果指标是安全，临床医生和照料者的印象。
药物：羟丙基 - β-环糊精
剂量为2000 mg/kg体重每2周静脉注射一次
其他名称：Trappsol Cyclo

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 4域NPC严重程度评分的基线（仅美国）[时间范围：第48周的临时分析]
    走动，精细电动机，言语，吞咽

  2. 4域NPC严重程度评分的基线（仅美国）[时间范围：第96周的研究结束]
    走动，精细电动机，言语，吞咽

  3. 5域NPC严重程度评分（EX-US）的基线变化[时间范围：第48周的临时分析]
    走动，精细电机，言语，吞咽，认知

  4. 5域NPC严重程度评分（EX-US）的基线变化[时间范围：第96周的研究结束]
    走动，精细电机，言语，吞咽，认知


次要结果度量 ：
  1. 通过脊椎动物共济失调函数指数测量的共济失调的变化[时间框架：从基线从基线变化，如每12周至第96周和OLE第192周结束]
    SCAFI

  2. 通过Vineland自适应行为量表II [时间范围：从基线而变化，如每12周至96周结束时，从基线和OLE第192周结束时，自适应行为的变化[时间范围：从基线变化]
    Vineland自适应行为量表II

  3. 通过视频荧光镜或光纤内窥镜检查评估的吞咽功能的变化，并通过渗透抽吸量表进行测量[时间范围：从临时分析第48周测量的基线变化]
    pas

  4. 通过视频荧光镜或光纤内窥镜检查评估的吞咽功能的变化，并通过渗透抽吸量表进行测量[时间范围：从研究结束时测得的基线变化96]
    pas


其他结果措施：
  1. 与基线相比，语言能力的变化是通过语音录音在语音录音中收集的移动设备应用程序[时间范围：基线和每两周至第192周的语音录音衡量]
    评估语音功能，包括发音精度，口语和暂停率

  2. 与灌注前相比，语言能力的变化是通过语音录音在语音录音中收集的移动设备应用程序的衡量[时间范围：每两周到周192]
    在输入后24小时内24小时内的语音功能测量包括发音精度，口语和暂停率

  3. 与基线相比，临床全球严重程度和变化的临床全球印象得分的变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、84、96、100、100、100、120、144、168， 192]
    临床全球严重性和变化的印象

  4. 看护人全球严重程度和变化量表的分数的变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、84、96、100、100、120、144、168、192]
    照顾者全球严重性和变化的印象

  5. 注入后24小时时，护理人员全球变化印象[时间范围：基线和每2周至第192周一次]
    注入后24小时时，护理人员全球变化印象

  6. 通过在1秒的强迫呼气量测量的呼吸功能中的基线变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、48、60、60、72、84、96、100、192]
    FEV1

  7. 通过肝酶评估测量的肝功能的基线变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、72、84、96、100、100、120、144、168、192]
    通过包括丙氨酸和天冬氨酸氨基转移酶在内的肝酶评估测量的肝功能

  8. 安全评估以包括不良事件的发生率和严重的不良事件[时间范围：根据第192周的规程定期评估]
    AE，SAE，异常实验室测试结果的发生率，异常ECG，异常身体检查，异常生命体征和异常听力评估评估评估评估


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 3岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 确认的NPC1诊断
  2. 使用17域NPC严重程度量表在0.5至2.0之间的年度严重性增量评分在0.5至2.0之间
  3. 接受过Miglustat治疗或未治疗（患者必须在筛查前至少3个月进行稳定剂量，或者在筛查访问前至少停止了Miglustat至少3个月）。
  4. 体重大于4.5千克，小于或等于125千克
  5. 表现至少1个神经系统症状
  6. 书面知情同意
  7. 愿意并且有能力参与试验设计的各个方面
  8. 能够在预定时间前往试用地点
  9. 避孕要求
  10. 护理人员同意适当参加所有协议指定的审判期限
  11. 开放标签扩展的纳入标准为1）至少接受双盲治疗至少48周，CGI-S的降低至少2级，连续2个连续的评估访问相隔12周，或2）完成双盲治疗通过第96周的评估或3）早期终止双盲治疗，但通过第96周完成了所有评估
  12. 仅遵循EMA指导的国家 /地区的开放标签子研究中，患者的纳入标准为0至3岁：确认NPC1的诊断；每项主要研究接受Miglustat或不治疗；体重大于4.5公斤；患者可能无症状；书面同意给儿童参加安全评估；照顾者同意参加护理人员评估；能够前往试用地点的所有预定访问。

排除标准：

  1. 肝移植或计划的肝移植的接受者
  2. NPC1以外的任何原因患有活性肝病的患者
  3. 急性肝病的临床证据包括黄疸或右上象限疼痛或国际标准化比例> 1.8
  4. 阶段3慢性肾脏疾病或更糟，如估计的肾小球过滤率<60ml/min/1.73m2所示。
  5. 入学前12周内使用姜黄素或鱼油
  6. 对研究治疗的已知或怀疑过敏或不宽容
  7. 研究者认为，患者的临床状况不允许根据方案特定程序收集血液。
  8. 在进入研究前的三个月中，使用任何研究药物治疗，包括临床试验中的亮氨酸；但是，允许亮氨酸作为营养
  9. 进入研究之前，用HPBCD治疗
  10. 研究期间用任何其他研究药物治疗
  11. 怀孕或母乳喂养
  12. 除非是一项非干预研究，否则目前不允许参加另一项试验，并且该试验的唯一目的是长期随访描述临床特征或生存数据（注册表）
  13. 在填写知情同意或同意之前的2个月内，患有不受控制的，严重的癫痫发作期（至少3个需要药物需要药物的严重癫痫发作）的患者。
  14. 神经学无症状患者
  15. 研究人员确定的基本研究评估（根据管辖权，取决于管辖权）

  16. 在EMA指导之后，在开放标签的子研究中，患者的排除标准仅与主要研究相似，并增加了胎儿水力学史或胎儿腹水史的排除标准

    -

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Sharon Hrynkow，博士13864188060 rebecca.fine@cyclodex.com

赞助商和合作者
Cyclo Therapeutics，Inc。
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： Sharon Hrynkow博士Cyclo Therapeutics，Inc。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年4月15日
第一个发布日期ICMJE 2021年4月27日
最后更新发布日期2021年4月27日
估计研究开始日期ICMJE 2021年6月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月22日）
  • 4域NPC严重程度评分的基线（仅美国）[时间范围：第48周的临时分析]
    走动，精细电动机，言语，吞咽
  • 4域NPC严重程度评分的基线（仅美国）[时间范围：第96周的研究结束]
    走动，精细电动机，言语，吞咽
  • 5域NPC严重程度评分（EX-US）的基线变化[时间范围：第48周的临时分析]
    走动，精细电机，言语，吞咽，认知
  • 5域NPC严重程度评分（EX-US）的基线变化[时间范围：第96周的研究结束]
    走动，精细电机，言语，吞咽，认知
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月22日）
  • 通过脊椎动物共济失调函数指数测量的共济失调的变化[时间框架：从基线从基线变化，如每12周至第96周和OLE第192周结束]
    SCAFI
  • 通过Vineland自适应行为量表II [时间范围：从基线而变化，如每12周至96周结束时，从基线和OLE第192周结束时，自适应行为的变化[时间范围：从基线变化]
    Vineland自适应行为量表II
  • 通过视频荧光镜或光纤内窥镜检查评估的吞咽功能的变化，并通过渗透抽吸量表进行测量[时间范围：从临时分析第48周测量的基线变化]
    pas
  • 通过视频荧光镜或光纤内窥镜检查评估的吞咽功能的变化，并通过渗透抽吸量表进行测量[时间范围：从研究结束时测得的基线变化96]
    pas
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2021年4月22日）
  • 与基线相比，语言能力的变化是通过语音录音在语音录音中收集的移动设备应用程序[时间范围：基线和每两周至第192周的语音录音衡量]
    评估语音功能，包括发音精度，口语和暂停率
  • 与灌注前相比，语言能力的变化是通过语音录音在语音录音中收集的移动设备应用程序的衡量[时间范围：每两周到周192]
    在输入后24小时内24小时内的语音功能测量包括发音精度，口语和暂停率
  • 与基线相比，临床全球严重程度和变化的临床全球印象得分的变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、84、96、100、100、100、120、144、168， 192]
    临床全球严重性和变化的印象
  • 看护人全球严重程度和变化量表的分数的变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、84、96、100、100、120、144、168、192]
    照顾者全球严重性和变化的印象
  • 注入后24小时时，护理人员全球变化印象[时间范围：基线和每2周至第192周一次]
    注入后24小时时，护理人员全球变化印象
  • 通过在1秒的强迫呼气量测量的呼吸功能中的基线变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、48、60、60、72、84、96、100、192]
    FEV1
  • 通过肝酶评估测量的肝功能的基线变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、72、84、96、100、100、120、144、168、192]
    通过包括丙氨酸和天冬氨酸氨基转移酶在内的肝酶评估测量的肝功能
  • 安全评估以包括不良事件的发生率和严重的不良事件[时间范围：根据第192周的规程定期评估]
    AE，SAE，异常实验室测试结果的发生率，异常ECG，异常身体检查，异常生命体征和异常听力评估评估评估评估
其他其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短的标题ICMJE第三阶段研究评估静脉注射trappsol（R）Cyclo（TM）的小儿和成年患者的尼曼斑疾病型C1型
官方标题ICMJE第3阶段，双盲，随机，安慰剂对照，平行组，多中心研究，以评估Trappsol®Cyclo™（羟基丙基B-氯麦克油）的安全性，耐受性和功效Niemann-Pick疾病C1型患者的护理标准
简要摘要一项针对3岁及以上患者的前瞻性，随机，双盲，安慰剂控制的，多中心的治疗研究，并确认诊断为Niemann Pick疾病C1型（NPC1）。这项研究的目的是评估2000 mg/kg剂量的Trappsol Cyclo（羟基丙基贝酰基克去糖浆）的安全性，耐受性和有效性与护理标准相比。在欧洲药品局（EMA）指南（EMA）指导的国家 /地区的一个开放标签子研究中，将从婴儿期到3岁的婴儿期无症状或有症状的患者，以评估该人群的安全性。
详细说明一项针对93名3岁及以上患者的前瞻性，随机，双盲，安慰剂控制的治疗研究，并确认了NPC1的诊断。这项研究的目的是评估2000 mg/kg剂量的Trappsol Cyclo剂量的安全性，耐受性和功效，与安慰剂和保健标准相比，除标准护理外，除了护理标准外，每两周通过缓慢输注静脉内施用静脉注射。护理标准可能包括目前未接受治疗的Miglustat或亮氨酸产品。患者将以2：1的比例随机分配以接收Trappsol Cyclo或安慰剂。研究持续时间为96周，在48周时进行了未盲的临时分析。介入研究后，最多96周的开放标签扩展。从第36周开始的12周，疾病进展的患者在临床全球严重程度量表中的严重程度量表会恶化两个水平，可以转移到开放标签治疗中。功效将在第48周和第96周通过主要疾病特征的综合评分来衡量。在EMA指导的12名患者可能无症状的患者指导之后，将在国家 /地区进行子研究。该子研究的结果是对疾病的安全，临床和护理人员的印象。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
随机，安慰剂对照，多中心，双盲和平行组研究，2：1 Trappsol Cyclo cyclo plus SOC与安慰剂和安慰剂加上96周的随机化，然后进行96周的开放标签扩展
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
掩盖说明：
四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
主要目的：治疗
条件ICMJE Niemann-Pick疾病，C1型
干预ICMJE
  • 药物：羟丙基 - β-环糊精
    剂量为2000 mg/kg体重每2周静脉注射一次
    其他名称：Trappsol Cyclo
  • 药物：安慰剂
    0.5N盐水每2周静脉注射一次
    其他名称：0.5N盐水
研究臂ICMJE
  • 实验：实验
    静脉内给药2000 mg/kg羟丙基贝酰基克去糖浆（Trappsol Cyclo）（基于体重）用0.5N盐水稀释至少每2周6.5小时
    干预：药物：羟丙基-Beta-Cyclodextrin
  • 安慰剂比较器：安慰剂比较器
    每2周至少6.5小时静脉注射0.5N盐水
    干预：药物：安慰剂
  • 实验：针对3岁以下婴儿的开放标签子研究
    在EMA指导之后，在此开放式标签子研究中，在EMA指导之后的国家 /地区最多12名患者为0-3岁。所有患者将在每2周的6.5小时内用0.5N盐水稀释，在临床医生的判断力下，将接受2000 mg/kg羟丙基贝酰基克去糖浆（Trappsol Cyclo）。结果指标是安全，临床医生和照料者的印象。
    干预：药物：羟丙基-Beta-Cyclodextrin
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年4月22日）		 93
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2025年12月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 确认的NPC1诊断
  2. 使用17域NPC严重程度量表在0.5至2.0之间的年度严重性增量评分在0.5至2.0之间
  3. 接受过Miglustat治疗或未治疗（患者必须在筛查前至少3个月进行稳定剂量，或者在筛查访问前至少停止了Miglustat至少3个月）。
  4. 体重大于4.5千克，小于或等于125千克
  5. 表现至少1个神经系统症状
  6. 书面知情同意
  7. 愿意并且有能力参与试验设计的各个方面
  8. 能够在预定时间前往试用地点
  9. 避孕要求
  10. 护理人员同意适当参加所有协议指定的审判期限
  11. 开放标签扩展的纳入标准为1）至少接受双盲治疗至少48周，CGI-S的降低至少2级，连续2个连续的评估访问相隔12周，或2）完成双盲治疗通过第96周的评估或3）早期终止双盲治疗，但通过第96周完成了所有评估
  12. 仅遵循EMA指导的国家 /地区的开放标签子研究中，患者的纳入标准为0至3岁：确认NPC1的诊断；每项主要研究接受Miglustat或不治疗；体重大于4.5公斤；患者可能无症状；书面同意给儿童参加安全评估；照顾者同意参加护理人员评估；能够前往试用地点的所有预定访问。

排除标准：

  1. 肝移植或计划的肝移植的接受者
  2. NPC1以外的任何原因患有活性肝病的患者
  3. 急性肝病的临床证据包括黄疸或右上象限疼痛或国际标准化比例> 1.8
  4. 阶段3慢性肾脏疾病或更糟，如估计的肾小球过滤率<60ml/min/1.73m2所示。
  5. 入学前12周内使用姜黄素或鱼油
  6. 对研究治疗的已知或怀疑过敏或不宽容
  7. 研究者认为，患者的临床状况不允许根据方案特定程序收集血液。
  8. 在进入研究前的三个月中，使用任何研究药物治疗，包括临床试验中的亮氨酸；但是，允许亮氨酸作为营养
  9. 进入研究之前，用HPBCD治疗
  10. 研究期间用任何其他研究药物治疗
  11. 怀孕或母乳喂养
  12. 除非是一项非干预研究，否则目前不允许参加另一项试验，并且该试验的唯一目的是长期随访描述临床特征或生存数据（注册表）
  13. 在填写知情同意或同意之前的2个月内，患有不受控制的，严重的癫痫发作期（至少3个需要药物需要药物的严重癫痫发作）的患者。
  14. 神经学无症状患者
  15. 研究人员确定的基本研究评估（根据管辖权，取决于管辖权）

  16. 在EMA指导之后，在开放标签的子研究中，患者的排除标准仅与主要研究相似，并增加了胎儿水力学史或胎儿腹水史的排除标准

    -

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 3岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Sharon Hrynkow，博士13864188060 rebecca.fine@cyclodex.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04860960
其他研究ID编号ICMJE CTD-TCNPC-301
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Cyclo Therapeutics，Inc。
研究赞助商ICMJE Cyclo Therapeutics，Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任： Sharon Hrynkow博士Cyclo Therapeutics，Inc。
PRS帐户Cyclo Therapeutics，Inc。
验证日期2021年4月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要：
一项针对3岁及以上患者的前瞻性，随机，双盲，安慰剂控制的，多中心的治疗研究，并确认诊断为Niemann Pick疾病C1型（NPC1）。这项研究的目的是评估2000 mg/kg剂量的Trappsol Cyclo（羟基丙基贝酰基克去糖浆）的安全性，耐受性和有效性与护理标准相比。在欧洲药品局（EMA）指南（EMA）指导的国家 /地区的一个开放标签子研究中，将从婴儿期到3岁的婴儿期无症状或有症状的患者，以评估该人群的安全性。

病情或疾病 干预/治疗阶段
Niemann-Pick疾病，C1型药物：羟丙基 - β-环糊精药物：安慰剂阶段3

详细说明：
一项针对93名3岁及以上患者的前瞻性，随机，双盲，安慰剂控制的治疗研究，并确认了NPC1的诊断。这项研究的目的是评估2000 mg/kg剂量的Trappsol Cyclo剂量的安全性，耐受性和功效，与安慰剂和保健标准相比，除标准护理外，除了护理标准外，每两周通过缓慢输注静脉内施用静脉注射。护理标准可能包括目前未接受治疗的Miglustat或亮氨酸产品。患者将以2：1的比例随机分配以接收Trappsol Cyclo或安慰剂。研究持续时间为96周，在48周时进行了未盲的临时分析。介入研究后，最多96周的开放标签扩展。从第36周开始的12周，疾病进展的患者在临床全球严重程度量表中的严重程度量表会恶化两个水平，可以转移到开放标签治疗中。功效将在第48周和第96周通过主要疾病特征的综合评分来衡量。在EMA指导的12名患者可能无症状的患者指导之后，将在国家 /地区进行子研究。该子研究的结果是对疾病的安全，临床和护理人员的印象。
学习规划
研究信息的布局表
研究类型 ：介入（临床试验）
估计入学人数 ： 93名参与者
分配：随机
干预模型：并行分配
干预模型描述：随机，安慰剂对照，多中心，双盲和平行组研究，2：1 Trappsol Cyclo cyclo plus SOC与安慰剂和安慰剂加上96周的随机化，然后进行96周的开放标签扩展
掩蔽：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
掩盖说明：四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
首要目标：治疗
官方标题：第3阶段，双盲，随机，安慰剂对照，平行组，多中心研究，以评估Trappsol®Cyclo™（羟基丙基B-氯麦克油）的安全性，耐受性和功效Niemann-Pick疾病C1型患者的护理标准
估计研究开始日期 ： 2021年6月
估计初级完成日期 ： 2023年12月
估计 学习完成日期 ： 2025年12月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
实验：实验
静脉内给药2000 mg/kg羟丙基贝酰基克去糖浆（Trappsol Cyclo）（基于体重）用0.5N盐水稀释至少每2周6.5小时
药物：羟丙基 - β-环糊精
剂量为2000 mg/kg体重每2周静脉注射一次
其他名称：Trappsol Cyclo

安慰剂比较器：安慰剂比较器
每2周至少6.5小时静脉注射0.5N盐水
药物：安慰剂
0.5N盐水每2周静脉注射一次
其他名称：0.5N盐水

实验：针对3岁以下婴儿的开放标签子研究
在EMA指导之后，在此开放式标签子研究中，在EMA指导之后的国家 /地区最多12名患者为0-3岁。所有患者将在每2周的6.5小时内用0.5N盐水稀释，在临床医生的判断力下，将接受2000 mg/kg羟丙基贝酰基克去糖浆（Trappsol Cyclo）。结果指标是安全，临床医生和照料者的印象。
药物：羟丙基 - β-环糊精
剂量为2000 mg/kg体重每2周静脉注射一次
其他名称：Trappsol Cyclo

结果措施
主要结果指标 ：
  1. 4域NPC严重程度评分的基线（仅美国）[时间范围：第48周的临时分析]
    走动，精细电动机，言语，吞咽

  2. 4域NPC严重程度评分的基线（仅美国）[时间范围：第96周的研究结束]
    走动，精细电动机，言语，吞咽

  3. 5域NPC严重程度评分（EX-US）的基线变化[时间范围：第48周的临时分析]
    走动，精细电机，言语，吞咽，认知

  4. 5域NPC严重程度评分（EX-US）的基线变化[时间范围：第96周的研究结束]
    走动，精细电机，言语，吞咽，认知


次要结果度量 ：
  1. 通过脊椎动物共济失调函数指数测量的共济失调的变化[时间框架：从基线从基线变化，如每12周至第96周和OLE第192周结束]
    SCAFI

  2. 通过Vineland自适应行为量表II [时间范围：从基线而变化，如每12周至96周结束时，从基线和OLE第192周结束时，自适应行为的变化[时间范围：从基线变化]
    Vineland自适应行为量表II

  3. 通过视频荧光镜或光纤内窥镜检查评估的吞咽功能的变化，并通过渗透抽吸量表进行测量[时间范围：从临时分析第48周测量的基线变化]
    pas

  4. 通过视频荧光镜或光纤内窥镜检查评估的吞咽功能的变化，并通过渗透抽吸量表进行测量[时间范围：从研究结束时测得的基线变化96]
    pas


其他结果措施：
  1. 与基线相比，语言能力的变化是通过语音录音在语音录音中收集的移动设备应用程序[时间范围：基线和每两周至第192周的语音录音衡量]
    评估语音功能，包括发音精度，口语和暂停率

  2. 与灌注前相比，语言能力的变化是通过语音录音在语音录音中收集的移动设备应用程序的衡量[时间范围：每两周到周192]
    在输入后24小时内24小时内的语音功能测量包括发音精度，口语和暂停率

  3. 与基线相比，临床全球严重程度和变化的临床全球印象得分的变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、84、96、100、100、100、120、144、168， 192]
    临床全球严重性和变化的印象

  4. 看护人全球严重程度和变化量表的分数的变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、84、96、100、100、120、144、168、192]
    照顾者全球严重性和变化的印象

  5. 注入后24小时时，护理人员全球变化印象[时间范围：基线和每2周至第192周一次]
    注入后24小时时，护理人员全球变化印象

  6. 通过在1秒的强迫呼气量测量的呼吸功能中的基线变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、48、60、60、72、84、96、100、192]
    FEV1

  7. 通过肝酶评估测量的肝功能的基线变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、72、84、96、100、100、120、144、168、192]
    通过包括丙氨酸和天冬氨酸氨基转移酶在内的肝酶评估测量的肝功能

  8. 安全评估以包括不良事件的发生率和严重的不良事件[时间范围：根据第192周的规程定期评估]
    AE，SAE，异常实验室测试结果的发生率，异常ECG，异常身体检查，异常生命体征和异常听力评估评估评估评估


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄： 3岁以上（儿童，成人，老年人）
有资格学习的男女：全部
接受健康的志愿者：不
标准

纳入标准：

  1. 确认的NPC1诊断
  2. 使用17域NPC严重程度量表在0.5至2.0之间的年度严重性增量评分在0.5至2.0之间
  3. 接受过Miglustat治疗或未治疗（患者必须在筛查前至少3个月进行稳定剂量，或者在筛查访问前至少停止了Miglustat至少3个月）。
  4. 体重大于4.5千克，小于或等于125千克
  5. 表现至少1个神经系统症状
  6. 书面知情同意
  7. 愿意并且有能力参与试验设计的各个方面
  8. 能够在预定时间前往试用地点
  9. 避孕要求
  10. 护理人员同意适当参加所有协议指定的审判期限
  11. 开放标签扩展的纳入标准为1）至少接受双盲治疗至少48周，CGI-S的降低至少2级，连续2个连续的评估访问相隔12周，或2）完成双盲治疗通过第96周的评估或3）早期终止双盲治疗，但通过第96周完成了所有评估
  12. 仅遵循EMA指导的国家 /地区的开放标签子研究中，患者的纳入标准为0至3岁：确认NPC1的诊断；每项主要研究接受Miglustat或不治疗；体重大于4.5公斤；患者可能无症状；书面同意给儿童参加安全评估；照顾者同意参加护理人员评估；能够前往试用地点的所有预定访问。

排除标准：

  1. 肝移植或计划的肝移植的接受者
  2. NPC1以外的任何原因患有活性肝病的患者
  3. 急性肝病的临床证据包括黄疸或右上象限疼痛或国际标准化比例> 1.8
  4. 阶段3慢性肾脏疾病或更糟，如估计的肾小球过滤率<60ml/min/1.73m2所示。
  5. 入学前12周内使用姜黄素或鱼油
  6. 对研究治疗的已知或怀疑过敏或不宽容
  7. 研究者认为，患者的临床状况不允许根据方案特定程序收集血液。
  8. 在进入研究前的三个月中，使用任何研究药物治疗，包括临床试验中的亮氨酸；但是，允许亮氨酸作为营养
  9. 进入研究之前，用HPBCD治疗
  10. 研究期间用任何其他研究药物治疗
  11. 怀孕或母乳喂养
  12. 除非是一项非干预研究，否则目前不允许参加另一项试验，并且该试验的唯一目的是长期随访描述临床特征或生存数据（注册表）
  13. 在填写知情同意或同意之前的2个月内，患有不受控制的，严重的癫痫发作期（至少3个需要药物需要药物的严重癫痫发作）的患者。
  14. 神经学无症状患者
  15. 研究人员确定的基本研究评估（根据管辖权，取决于管辖权）

  16. 在EMA指导之后，在开放标签的子研究中，患者的排除标准仅与主要研究相似，并增加了胎儿水力学史或胎儿腹水史的排除标准

    -

联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人：Sharon Hrynkow，博士13864188060 rebecca.fine@cyclodex.com

赞助商和合作者
Cyclo Therapeutics，Inc。
调查人员
调查员信息的布局表
研究主任： Sharon Hrynkow博士Cyclo Therapeutics，Inc。
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年4月15日
第一个发布日期ICMJE 2021年4月27日
最后更新发布日期2021年4月27日
估计研究开始日期ICMJE 2021年6月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
当前的主要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月22日）
  • 4域NPC严重程度评分的基线（仅美国）[时间范围：第48周的临时分析]
    走动，精细电动机，言语，吞咽
  • 4域NPC严重程度评分的基线（仅美国）[时间范围：第96周的研究结束]
    走动，精细电动机，言语，吞咽
  • 5域NPC严重程度评分（EX-US）的基线变化[时间范围：第48周的临时分析]
    走动，精细电机，言语，吞咽，认知
  • 5域NPC严重程度评分（EX-US）的基线变化[时间范围：第96周的研究结束]
    走动，精细电机，言语，吞咽，认知
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
（提交：2021年4月22日）
  • 通过脊椎动物共济失调函数指数测量的共济失调的变化[时间框架：从基线从基线变化，如每12周至第96周和OLE第192周结束]
    SCAFI
  • 通过Vineland自适应行为量表II [时间范围：从基线而变化，如每12周至96周结束时，从基线和OLE第192周结束时，自适应行为的变化[时间范围：从基线变化]
    Vineland自适应行为量表II
  • 通过视频荧光镜或光纤内窥镜检查评估的吞咽功能的变化，并通过渗透抽吸量表进行测量[时间范围：从临时分析第48周测量的基线变化]
    pas
  • 通过视频荧光镜或光纤内窥镜检查评估的吞咽功能的变化，并通过渗透抽吸量表进行测量[时间范围：从研究结束时测得的基线变化96]
    pas
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标
（提交：2021年4月22日）
  • 与基线相比，语言能力的变化是通过语音录音在语音录音中收集的移动设备应用程序[时间范围：基线和每两周至第192周的语音录音衡量]
    评估语音功能，包括发音精度，口语和暂停率
  • 与灌注前相比，语言能力的变化是通过语音录音在语音录音中收集的移动设备应用程序的衡量[时间范围：每两周到周192]
    在输入后24小时内24小时内的语音功能测量包括发音精度，口语和暂停率
  • 与基线相比，临床全球严重程度和变化的临床全球印象得分的变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、84、96、100、100、100、120、144、168， 192]
    临床全球严重性和变化的印象
  • 看护人全球严重程度和变化量表的分数的变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、84、96、100、100、120、144、168、192]
    照顾者全球严重性和变化的印象
  • 注入后24小时时，护理人员全球变化印象[时间范围：基线和每2周至第192周一次]
    注入后24小时时，护理人员全球变化印象
  • 通过在1秒的强迫呼气量测量的呼吸功能中的基线变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、48、60、60、72、84、96、100、192]
    FEV1
  • 通过肝酶评估测量的肝功能的基线变化[时间范围：基线，第2、4、12、24、36、36、48、60、72、72、84、96、100、100、120、144、168、192]
    通过包括丙氨酸和天冬氨酸氨基转移酶在内的肝酶评估测量的肝功能
  • 安全评估以包括不良事件的发生率和严重的不良事件[时间范围：根据第192周的规程定期评估]
    AE，SAE，异常实验室测试结果的发生率，异常ECG，异常身体检查，异常生命体征和异常听力评估评估评估评估
其他其他预先指定的结果指标与电流相同
描述性信息
简短的标题ICMJE第三阶段研究评估静脉注射trappsol（R）Cyclo（TM）的小儿和成年患者的尼曼斑疾病型C1型
官方标题ICMJE第3阶段，双盲，随机，安慰剂对照，平行组，多中心研究，以评估Trappsol®Cyclo™（羟基丙基B-氯麦克油）的安全性，耐受性和功效Niemann-Pick疾病C1型患者的护理标准
简要摘要一项针对3岁及以上患者的前瞻性，随机，双盲，安慰剂控制的，多中心的治疗研究，并确认诊断为Niemann Pick疾病C1型（NPC1）。这项研究的目的是评估2000 mg/kg剂量的Trappsol Cyclo（羟基丙基贝酰基克去糖浆）的安全性，耐受性和有效性与护理标准相比。在欧洲药品局（EMA）指南（EMA）指导的国家 /地区的一个开放标签子研究中，将从婴儿期到3岁的婴儿期无症状或有症状的患者，以评估该人群的安全性。
详细说明一项针对93名3岁及以上患者的前瞻性，随机，双盲，安慰剂控制的治疗研究，并确认了NPC1的诊断。这项研究的目的是评估2000 mg/kg剂量的Trappsol Cyclo剂量的安全性，耐受性和功效，与安慰剂和保健标准相比，除标准护理外，除了护理标准外，每两周通过缓慢输注静脉内施用静脉注射。护理标准可能包括目前未接受治疗的Miglustat或亮氨酸产品。患者将以2：1的比例随机分配以接收Trappsol Cyclo或安慰剂。研究持续时间为96周，在48周时进行了未盲的临时分析。介入研究后，最多96周的开放标签扩展。从第36周开始的12周，疾病进展的患者在临床全球严重程度量表中的严重程度量表会恶化两个水平，可以转移到开放标签治疗中。功效将在第48周和第96周通过主要疾病特征的综合评分来衡量。在EMA指导的12名患者可能无症状的患者指导之后，将在国家 /地区进行子研究。该子研究的结果是对疾病的安全，临床和护理人员的印象。
研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE阶段3
研究设计ICMJE分配：随机
干预模型：平行分配
干预模型描述：
随机，安慰剂对照，多中心，双盲和平行组研究，2：1 Trappsol Cyclo cyclo plus SOC与安慰剂和安慰剂加上96周的随机化，然后进行96周的开放标签扩展
蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）
掩盖说明：
四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员）
主要目的：治疗
条件ICMJE Niemann-Pick疾病，C1型
干预ICMJE
  • 药物：羟丙基 - β-环糊精
    剂量为2000 mg/kg体重每2周静脉注射一次
    其他名称：Trappsol Cyclo
  • 药物：安慰剂
    0.5N盐水每2周静脉注射一次
    其他名称：0.5N盐水
研究臂ICMJE
  • 实验：实验
    静脉内给药2000 mg/kg羟丙基贝酰基克去糖浆（Trappsol Cyclo）（基于体重）用0.5N盐水稀释至少每2周6.5小时
    干预：药物：羟丙基-Beta-Cyclodextrin
  • 安慰剂比较器：安慰剂比较器
    每2周至少6.5小时静脉注射0.5N盐水
    干预：药物：安慰剂
  • 实验：针对3岁以下婴儿的开放标签子研究
    在EMA指导之后，在此开放式标签子研究中，在EMA指导之后的国家 /地区最多12名患者为0-3岁。所有患者将在每2周的6.5小时内用0.5N盐水稀释，在临床医生的判断力下，将接受2000 mg/kg羟丙基贝酰基克去糖浆（Trappsol Cyclo）。结果指标是安全，临床医生和照料者的印象。
    干预：药物：羟丙基-Beta-Cyclodextrin
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
（提交：2021年4月22日）		 93
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2025年12月
估计初级完成日期2023年12月（主要结果度量的最终数据收集日期）
资格标准ICMJE

纳入标准：

  1. 确认的NPC1诊断
  2. 使用17域NPC严重程度量表在0.5至2.0之间的年度严重性增量评分在0.5至2.0之间
  3. 接受过Miglustat治疗或未治疗（患者必须在筛查前至少3个月进行稳定剂量，或者在筛查访问前至少停止了Miglustat至少3个月）。
  4. 体重大于4.5千克，小于或等于125千克
  5. 表现至少1个神经系统症状
  6. 书面知情同意
  7. 愿意并且有能力参与试验设计的各个方面
  8. 能够在预定时间前往试用地点
  9. 避孕要求
  10. 护理人员同意适当参加所有协议指定的审判期限
  11. 开放标签扩展的纳入标准为1）至少接受双盲治疗至少48周，CGI-S的降低至少2级，连续2个连续的评估访问相隔12周，或2）完成双盲治疗通过第96周的评估或3）早期终止双盲治疗，但通过第96周完成了所有评估
  12. 仅遵循EMA指导的国家 /地区的开放标签子研究中，患者的纳入标准为0至3岁：确认NPC1的诊断；每项主要研究接受Miglustat或不治疗；体重大于4.5公斤；患者可能无症状；书面同意给儿童参加安全评估；照顾者同意参加护理人员评估；能够前往试用地点的所有预定访问。

排除标准：

  1. 肝移植或计划的肝移植的接受者
  2. NPC1以外的任何原因患有活性肝病的患者
  3. 急性肝病的临床证据包括黄疸或右上象限疼痛或国际标准化比例> 1.8
  4. 阶段3慢性肾脏疾病或更糟，如估计的肾小球过滤率<60ml/min/1.73m2所示。
  5. 入学前12周内使用姜黄素或鱼油
  6. 对研究治疗的已知或怀疑过敏或不宽容
  7. 研究者认为，患者的临床状况不允许根据方案特定程序收集血液。
  8. 在进入研究前的三个月中，使用任何研究药物治疗，包括临床试验中的亮氨酸；但是，允许亮氨酸作为营养
  9. 进入研究之前，用HPBCD治疗
  10. 研究期间用任何其他研究药物治疗
  11. 怀孕或母乳喂养
  12. 除非是一项非干预研究，否则目前不允许参加另一项试验，并且该试验的唯一目的是长期随访描述临床特征或生存数据（注册表）
  13. 在填写知情同意或同意之前的2个月内，患有不受控制的，严重的癫痫发作期（至少3个需要药物需要药物的严重癫痫发作）的患者。
  14. 神经学无症状患者
  15. 研究人员确定的基本研究评估（根据管辖权，取决于管辖权）

  16. 在EMA指导之后，在开放标签的子研究中，患者的排除标准仅与主要研究相似，并增加了胎儿水力学史或胎儿腹水史的排除标准

    -

性别/性别ICMJE
有资格学习的男女：全部
年龄ICMJE 3岁以上（儿童，成人，老年人）
接受健康的志愿者ICMJE不
联系ICMJE
联系人：Sharon Hrynkow，博士13864188060 rebecca.fine@cyclodex.com
列出的位置国家ICMJE不提供
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04860960
其他研究ID编号ICMJE CTD-TCNPC-301
有数据监测委员会是的
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物：是的
研究美国FDA调节的设备产品：不
IPD共享语句ICMJE不提供
责任方Cyclo Therapeutics，Inc。
研究赞助商ICMJE Cyclo Therapeutics，Inc。
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
研究主任： Sharon Hrynkow博士Cyclo Therapeutics，Inc。
PRS帐户Cyclo Therapeutics，Inc。
验证日期2021年4月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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