• 与普通管理方案相比，eculizumab输注的个性化间距的5年（每次获得QALY成本的增量成本）的增量成本效用比（从Markov模型估计）相比。 [时间范围：5年]
  马尔可夫模型将在5年内代表患者在不同健康状态的临床进展。马尔可夫建模将使用试验内数据来估计过渡概率，状态成本和公用事业值。
• 每年的财务影响和在5年的个性化eculizumab输液间距[时间范围：每年和5年以上]
  分散eculizumab输注的个性化间距的策略的财务影响，对于需要长期治疗的非典型溶血性尿液综合症的患者，将估计每年和5年的财务状况（使用法国健康保险（使用A使用）预算影响模型）。
• 使用不同的特定量表（KDQOL-SF，RetansQol-version 2）在18个月内测得的生活质量[时间范围：时间范围：基线时：3、6、9、9、12、15和18个月。这是给予的
  KDQOL-SF（肾脏疾病和生活质量™短形式）调查是一种肾脏疾病特定的生活质量工具，评估了四个领域：健康，肾脏疾病，肾脏疾病对日常生活的影响，对护理的满意度。每个维度的分数报告在0-100范围内，得分较高，表明与健康相关的生活质量更好。 RTQ-V2（RetansQol-version 2）调查是肾移植受者的特定生活质量工具。它包含32个描述五个领域的项目：身体健康，社会功能，医疗保健，治疗和对失去移植的恐惧。每个维度的分数报告在0-100范围内，得分较高，表明与健康相关的生活质量更好。 KDQOL-SF调查将用于所有患者，RTQ-V2仅针对肾脏移植患者进行调查。生活质量将每三个月测量一次。
• 确定eculizumab浓度的内部和个体变异性因素。 [时间范围：5年]
  将进行一项研究，以确定生物学和遗传（补体遗传变异称为HUS的原因）参数是否会影响eculizumab的槽浓度

Eculizumab是一种非常昂贵的药物（每位患者每年45万欧元）。根据通常的管理计划，eculizumab通过静脉输液进行管理，每14或21天在医院中。研究表明，有可能扩大eculizumab浓度高的患者的给药间隔。

基于治疗药物监测的eculizumab输注的个性化间距预计将改善患者的生活质量，并节省大量节省。

由于这些原因，本研究的目的是从法国健康保险的角度探索与通常的管理计划（无个性化）相比，eculizumab输液的个性化间距的效率。效率将通过估计在18个月（在临床试验中的随访时间）中估计每QALY的增量成本（质量调整后的生活年），并得益于Markov模型在5年。

该研究的总持续时间为24个月（入学人数为6个月和随访18个月）。

• 实验：治疗药物监测
  基于治疗药物监测的eculizumab量身定制的给药时间表
  干预：药物：eculizumab输注的间距
• 没有干预：控制
  最初的eculizumab时间表继续（现实生活中）。在此手臂中没有执行任何eculizumab剂量。

纳入标准：

1. 成年人患有非典型溶血和尿毒综合征，至少由以下2个参数定义：

   • 血小板症（血小板计数<150 g/l）
   • 机械裂解性贫血（Hb <10 g/L，乳酸脱氢酶>正常，不可检测的触觉触觉的上限，血液涂片上存在血块细胞）
   • 急性肾功能衰竭

2. eculizumab治疗

   • 在未来18个月内没有退出项目
   • 从至少6个月开始开始
   • 至少3个月以来，执行不变的管理时间表（初始发作或复发）
3. 缓解中的非典型溶血和尿毒综合征
4. 给予知情同意的患者。

排除标准：

1. 透析患者。
2. 妇女治疗开始或计划怀孕。
3. 患有典型或继发性微动性溶血性贫血的患者（药物，恶性肿瘤，自身免疫性疾病...）
4. 保护司法机构的患者

• 与普通管理方案相比，eculizumab输注的个性化间距的5年（每次获得QALY成本的增量成本）的增量成本效用比（从Markov模型估计）相比。 [时间范围：5年]
  马尔可夫模型将在5年内代表患者在不同健康状态的临床进展。马尔可夫建模将使用试验内数据来估计过渡概率，状态成本和公用事业值。
• 每年的财务影响和在5年的个性化eculizumab输液间距[时间范围：每年和5年以上]
  分散eculizumab输注的个性化间距的策略的财务影响，对于需要长期治疗的非典型溶血性尿液综合症的患者，将估计每年和5年的财务状况（使用法国健康保险（使用A使用）预算影响模型）。
• 使用不同的特定量表（KDQOL-SF，RetansQol-version 2）在18个月内测得的生活质量[时间范围：时间范围：基线时：3、6、9、9、12、15和18个月。这是给予的
  KDQOL-SF（肾脏疾病和生活质量™短形式）调查是一种肾脏疾病特定的生活质量工具，评估了四个领域：健康，肾脏疾病，肾脏疾病对日常生活的影响，对护理的满意度。每个维度的分数报告在0-100范围内，得分较高，表明与健康相关的生活质量更好。 RTQ-V2（RetansQol-version 2）调查是肾移植受者的特定生活质量工具。它包含32个描述五个领域的项目：身体健康，社会功能，医疗保健，治疗和对失去移植的恐惧。每个维度的分数报告在0-100范围内，得分较高，表明与健康相关的生活质量更好。 KDQOL-SF调查将用于所有患者，RTQ-V2仅针对肾脏移植患者进行调查。生活质量将每三个月测量一次。
• 确定eculizumab浓度的内部和个体变异性因素。 [时间范围：5年]
  将进行一项研究，以确定生物学和遗传（补体遗传变异称为HUS的原因）参数是否会影响eculizumab的槽浓度

Eculizumab是一种非常昂贵的药物（每位患者每年45万欧元）。根据通常的管理计划，eculizumab通过静脉输液进行管理，每14或21天在医院中。研究表明，有可能扩大eculizumab浓度高的患者的给药间隔。

基于治疗药物监测的eculizumab输注的个性化间距预计将改善患者的生活质量，并节省大量节省。

由于这些原因，本研究的目的是从法国健康保险的角度探索与通常的管理计划（无个性化）相比，eculizumab输液的个性化间距的效率。效率将通过估计在18个月（在临床试验中的随访时间）中估计每QALY的增量成本（质量调整后的生活年），并得益于Markov模型在5年。

该研究的总持续时间为24个月（入学人数为6个月和随访18个月）。

• 实验：治疗药物监测
  基于治疗药物监测的eculizumab量身定制的给药时间表
  干预：药物：eculizumab输注的间距
• 没有干预：控制
  最初的eculizumab时间表继续（现实生活中）。在此手臂中没有执行任何eculizumab剂量。

纳入标准：

1. 成年人患有非典型溶血和尿毒综合征，至少由以下2个参数定义：

   • 血小板症（血小板计数<150 g/l）
   • 机械裂解性贫血（Hb <10 g/L，乳酸脱氢酶>正常，不可检测的触觉触觉的上限，血液涂片上存在血块细胞）
   • 急性肾功能衰竭

2. eculizumab治疗

   • 在未来18个月内没有退出项目
   • 从至少6个月开始开始
   • 至少3个月以来，执行不变的管理时间表（初始发作或复发）
3. 缓解中的非典型溶血和尿毒综合征
4. 给予知情同意的患者。

排除标准：

1. 透析患者。
2. 妇女治疗开始或计划怀孕。
3. 患有典型或继发性微动性溶血性贫血的患者（药物，恶性肿瘤，自身免疫性疾病...）
4. 保护司法机构的患者