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出境医 / 临床实验 / BIIB067的研究何时在具有确认的超氧化物歧化酶1突变（ATLAS）的临床预症状成年人中启动
BIIB067的研究何时在具有确认的超氧化物歧化酶1突变（ATLAS）的临床预症状成年人中启动
研究描述
简要摘要：
这项研究的主要目的是评估BIIB067的疗效，当时具有升高的神经丝（NF）的超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的预症状成年载体。这项研究的次要目标是评估BIIB067的安全性和耐受性，并评估BIIB067对药效学（PD）/治疗反应生物标志物的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 与SOD1基因突变相关的肌萎缩性侧索硬化症 | 药物：BIIB067（Tofersen）药物：安慰剂 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 150名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，研究人员，结果评估者） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3阶段的3阶段随机，安慰剂对照试验，具有纵向自然历史记录和开放标签扩展，以评估在临床上具有确认的超氧化物歧化酶1突变的临床症状性成年人中启动的BIIB067 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月7日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2026年8月7日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2027年8月7日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 没有干预：A部分：自然历史爆发 A部分招募的参与者将每28天大约每28天进行一次血液抽血，以评估神经丝轻链（NFL）水平。 | |
| 实验：B部分：随机，双盲，安慰剂对照 A部分的参与者符合协议定义的NFL阈值并保持预症状。 ，29，此后每28天最多2年。 | 药物：BIIB067（Tofersen） 按照治疗组中的规定管理 其他名称：Tofersen 药物：安慰剂 按照治疗组中的规定管理 |
| 实验：C部分：开放标签扩展 B部分的参与者可能有资格参加C部分。在C部分中，在B部分中接受安慰剂的参与者将在第1、15、29天和以后每28天通过IT注射获得BIIB067 100毫克最多2年。在B部分中接受BIIB067的参与者将在第1、29天和此后每28天接受BIIB067 100毫克，最多2年，并在第15天进行安慰剂，以保持研究盲。 | 药物：BIIB067（Tofersen） 按照治疗组中的规定管理 其他名称：Tofersen 药物：安慰剂 按照治疗组中的规定管理 |
| 实验：D部分：随机，双盲，安慰剂对照 A部分的A部分的参与者在B部分中发展了临床表现为ALS。此后每28天最多2年。 | 药物：BIIB067（Tofersen） 按照治疗组中的规定管理 其他名称：Tofersen 药物：安慰剂 按照治疗组中的规定管理 |
结果措施
主要结果指标 ：
- B部分：在B部分基线1年内出现临床表现出ALS的参与者的百分比[时间范围：最多1年]
次要结果度量 ：
- B部分：在B部分基线2年内出现临床表现出ALS的参与者的百分比[时间范围：最多2年]
- B部分：临床表现出ALS的出现时间[时间范围：长达2年]
- B部分：修订后的ALS功能评级量表（ALSFRS-R）总分[时间范围：最多2年]ALSFRS-R测量4个功能域：呼吸，灯泡功能，运动技能和精细运动技能。有12个问题，每个问题从0到4分，总得分为48，更高的分数代表更好的功能。
- B部分：从基线（以百分比为预测的慢速生命力（SVC））[时间范围：最多2年]
- B部分：没有通风辅助生存的参与者百分比（VAFS）[时间范围：最多2年]VAF被定义为最早发生以下事件的时间：死亡或永久通风。永久通气定义为连续21天的机械通气[侵入性或无创的]≥22小时。
- B部分：总生存期的参与者的百分比[时间范围：最多2年]
- B部分，C和D：在治疗期间[时间范围：最多2年]，发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数
- B部分，C和D：血浆NFL浓度的基线变化[时间范围：最多2年]
- B部分，C和D：总脑脊液（CSF）SOD1浓度的变化[时间范围：最多2年]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键部分的纳入标准：
- 参与者应具有由中央读者确认的协议定义的快速渐进性SOD1突变，或者由外部突变裁决委员会纳入裁决的SOD1突变。
- 血浆NFL水平的参与者小于协议定义的阈值。
- 临床上有症状的ALS的参与者（即，不得具有临床表现为ALS）。
关键部分的排除标准：
- 筛查人类免疫缺陷病毒（HIV）时的病史或阳性测试结果。如果地方法规不允许进行筛选的测试要求。
- 当前的丙型肝炎感染（定义为丙型肝炎病毒（HCV）抗体和可检测的HCV RNA）。具有阳性HCV抗体和无法检测到的HCV核糖核酸（RNA）的参与者有资格参加该研究（美国疾病控制与预防中心）。
- 当前的丙型肝炎感染（定义为乙型肝炎表面抗原（HBSAG）和/或抗肝炎B核心抗体（HBC））。免受先前自然感染的免疫力的参与者（定义为阴性HBSAG，抗HBC和阳性抗肝炎B表面抗体（HBS）或疫苗接种（定义为负HBSAG，阴性HBSAG，阴性抗HBC和阳性抗HBS） ）有资格参加该研究。
- 对Tofersen的系统性超敏反应的史，配方中包含的赋形剂，如果适当，则在研究期间要施用的任何诊断剂。
- 研究人员认为，在研究过程中预计会有进行性（即，恶化）课程的神经肌肉或神经系统疾病的历史，并有望与NF的升高有关。
- 存在增加或不受控制的出血和/或出血风险的风险，即如果无法进行最佳管理，可能会使参与者处于术中或术后出血的风险增加。
严重的认知障碍，临床痴呆或不稳定的精神病，包括精神病，自杀念头，自杀尝试或未经治疗的重大抑郁症
≤90天的筛查，研究人员认为这将干扰研究程序。
- 研究人员认为，根据当地或机构的指南和/或研究者的确定，在必要的情况下，在必要时无法安全地或持有LP程序的任何抗血小板或抗凝药物（例如，氯吡格雷）的预期需求。
- 使用另一种研究药物（包括通过富有同情心的使用程序为ALS的研究药物），生物学剂或设备在1个月或5个半衰期的研究剂中治疗，以较长者为准。具体而言，不允许对小干扰RNA，干细胞疗法或基因疗法进行先前的治疗。
- 当前的入学率或计划参加任何介入的临床研究，其中研究治疗，生物学剂，装置或批准的治疗疗法进行研究。可以允许参加针对ALS自然历史的非干预研究，并由研究人员酌情决定。
注意：其他协议定义的包含/排除标准将适用。
联系人和位置
联系人
| 联系人：美国生物基因临床试验中心 | 866-633-4636 | clinicaltrials@biogen.com | |
| 联系人：全球生物基因临床试验中心 | clinicaltrials@biogen.com |
赞助商和合作者
生物基因
调查人员
| 研究主任： | 医疗主任 | 生物基因 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月20日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月23日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月7日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年8月7日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | B部分：在B部分基线1年内出现临床表现出ALS的参与者的百分比[时间范围：最多1年] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | BIIB067的研究在具有确认的超氧化物歧化酶1突变的临床预症状成年人中启动 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项3阶段的3阶段随机，安慰剂对照试验，具有纵向自然历史记录和开放标签扩展，以评估在临床上具有确认的超氧化物歧化酶1突变的临床症状性成年人中启动的BIIB067 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是评估BIIB067的疗效，当时具有升高的神经丝（NF）的超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的预症状成年载体。这项研究的次要目标是评估BIIB067的安全性和耐受性，并评估BIIB067对药效学（PD）/治疗反应生物标志物的影响。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：三重（参与者，研究人员，结果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 与SOD1基因突变相关的肌萎缩性侧索硬化症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 150 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2027年8月7日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年8月7日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键部分的纳入标准：
关键部分的排除标准：
注意：其他协议定义的包含/排除标准将适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04856982 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 233AS303 2020-004590-51（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 生物基因 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 生物基因 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 生物基因 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的主要目的是评估BIIB067的疗效，当时具有升高的神经丝（NF）的超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的预症状成年载体。这项研究的次要目标是评估BIIB067的安全性和耐受性，并评估BIIB067对药效学（PD）/治疗反应生物标志物的影响。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 与SOD1基因突变相关的肌萎缩性侧索硬化症 | 药物：BIIB067（Tofersen）药物：安慰剂 | 阶段3 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 150名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 三重（参与者，研究人员，结果评估者） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项3阶段的3阶段随机，安慰剂对照试验，具有纵向自然历史记录和开放标签扩展，以评估在临床上具有确认的超氧化物歧化酶1突变的临床症状性成年人中启动的BIIB067 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年5月7日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2026年8月7日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2027年8月7日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 没有干预：A部分：自然历史爆发 A部分招募的参与者将每28天大约每28天进行一次血液抽血，以评估神经丝轻链（NFL）水平。 | |
| 实验：B部分：随机，双盲，安慰剂对照 A部分的参与者符合协议定义的NFL阈值并保持预症状。 ，29，此后每28天最多2年。 | 药物：BIIB067（Tofersen） 按照治疗组中的规定管理 其他名称：Tofersen 药物：安慰剂 按照治疗组中的规定管理 |
| 实验：C部分：开放标签扩展 B部分的参与者可能有资格参加C部分。在C部分中，在B部分中接受安慰剂的参与者将在第1、15、29天和以后每28天通过IT注射获得BIIB067 100毫克最多2年。在B部分中接受BIIB067的参与者将在第1、29天和此后每28天接受BIIB067 100毫克，最多2年，并在第15天进行安慰剂，以保持研究盲。 | 药物：BIIB067（Tofersen） 按照治疗组中的规定管理 其他名称：Tofersen 药物：安慰剂 按照治疗组中的规定管理 |
| 实验：D部分：随机，双盲，安慰剂对照 A部分的A部分的参与者在B部分中发展了临床表现为ALS。此后每28天最多2年。 | 药物：BIIB067（Tofersen） 按照治疗组中的规定管理 其他名称：Tofersen 药物：安慰剂 按照治疗组中的规定管理 |
结果措施
主要结果指标 ：
- B部分：在B部分基线1年内出现临床表现出ALS的参与者的百分比[时间范围：最多1年]
次要结果度量 ：
- B部分：在B部分基线2年内出现临床表现出ALS的参与者的百分比[时间范围：最多2年]
- B部分：临床表现出ALS的出现时间[时间范围：长达2年]
- B部分：修订后的ALS功能评级量表（ALSFRS-R）总分[时间范围：最多2年]ALSFRS-R测量4个功能域：呼吸，灯泡功能，运动技能和精细运动技能。有12个问题，每个问题从0到4分，总得分为48，更高的分数代表更好的功能。
- B部分：从基线（以百分比为预测的慢速生命力（SVC））[时间范围：最多2年]
- B部分：没有通风辅助生存的参与者百分比（VAFS）[时间范围：最多2年]VAF被定义为最早发生以下事件的时间：死亡或永久通风。永久通气定义为连续21天的机械通气[侵入性或无创的]≥22小时。
- B部分：总生存期的参与者的百分比[时间范围：最多2年]
- B部分，C和D：在治疗期间[时间范围：最多2年]，发生不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数
- B部分，C和D：血浆NFL浓度的基线变化[时间范围：最多2年]
- B部分，C和D：总脑脊液（CSF）SOD1浓度的变化[时间范围：最多2年]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键部分的纳入标准：
- 参与者应具有由中央读者确认的协议定义的快速渐进性SOD1突变，或者由外部突变裁决委员会纳入裁决的SOD1突变。
- 血浆NFL水平的参与者小于协议定义的阈值。
- 临床上有症状的ALS的参与者（即，不得具有临床表现为ALS）。
关键部分的排除标准：
- 筛查人类免疫缺陷病毒（HIV）时的病史或阳性测试结果。如果地方法规不允许进行筛选的测试要求。
- 当前的丙型肝炎感染（定义为丙型肝炎病毒（HCV）抗体和可检测的HCV RNA）。具有阳性HCV抗体和无法检测到的HCV核糖核酸（RNA）的参与者有资格参加该研究（美国疾病控制与预防中心）。
- 当前的丙型肝炎感染（定义为乙型肝炎表面抗原（HBSAG）和/或抗肝炎B核心抗体（HBC））。免受先前自然感染的免疫力的参与者（定义为阴性HBSAG，抗HBC和阳性抗肝炎B表面抗体（HBS）或疫苗接种（定义为负HBSAG，阴性HBSAG，阴性抗HBC和阳性抗HBS） ）有资格参加该研究。
- 对Tofersen的系统性超敏反应的史，配方中包含的赋形剂，如果适当，则在研究期间要施用的任何诊断剂。
- 研究人员认为，在研究过程中预计会有进行性（即，恶化）课程的神经肌肉或神经系统疾病的历史，并有望与NF的升高有关。
- 存在增加或不受控制的出血和/或出血风险的风险，即如果无法进行最佳管理，可能会使参与者处于术中或术后出血的风险增加。
严重的认知障碍，临床痴呆或不稳定的精神病，包括精神病，自杀念头，自杀尝试或未经治疗的重大抑郁症
≤90天的筛查，研究人员认为这将干扰研究程序。
- 研究人员认为，根据当地或机构的指南和/或研究者的确定，在必要的情况下，在必要时无法安全地或持有LP程序的任何抗血小板或抗凝药物（例如，氯吡格雷）的预期需求。
- 使用另一种研究药物（包括通过富有同情心的使用程序为ALS的研究药物），生物学剂或设备在1个月或5个半衰期的研究剂中治疗，以较长者为准。具体而言，不允许对小干扰RNA，干细胞疗法或基因疗法进行先前的治疗。
- 当前的入学率或计划参加任何介入的临床研究，其中研究治疗，生物学剂，装置或批准的治疗疗法进行研究。可以允许参加针对ALS自然历史的非干预研究，并由研究人员酌情决定。
注意：其他协议定义的包含/排除标准将适用。
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月20日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月23日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月23日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年5月7日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年8月7日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | B部分：在B部分基线1年内出现临床表现出ALS的参与者的百分比[时间范围：最多1年] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | BIIB067的研究在具有确认的超氧化物歧化酶1突变的临床预症状成年人中启动 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项3阶段的3阶段随机，安慰剂对照试验，具有纵向自然历史记录和开放标签扩展，以评估在临床上具有确认的超氧化物歧化酶1突变的临床症状性成年人中启动的BIIB067 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项研究的主要目的是评估BIIB067的疗效，当时具有升高的神经丝（NF）的超氧化物歧化酶1（SOD1）突变的预症状成年载体。这项研究的次要目标是评估BIIB067的安全性和耐受性，并评估BIIB067对药效学（PD）/治疗反应生物标志物的影响。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：三重（参与者，研究人员，结果评估者） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 与SOD1基因突变相关的肌萎缩性侧索硬化症 | ||||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 150 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2027年8月7日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2026年8月7日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 关键部分的纳入标准：
关键部分的排除标准：
注意：其他协议定义的包含/排除标准将适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04856982 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | 233AS303 2020-004590-51（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 生物基因 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 生物基因 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 生物基因 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
