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出境医 / 临床实验 / 低剂量去替滨在难治性性障碍性贫血（Lodaca）中的功效和安全性
低剂量去替滨在难治性性障碍性贫血（Lodaca）中的功效和安全性
研究描述
简要摘要：
这是第2阶段，单中心单臂，开放标签试验。 Simon的两阶段设计是为了评估低剂量德替滨在难治性性障碍性贫血的功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 难治性性障碍性贫血 | 药物：解滨 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 45名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 低剂量去替滨在难治性性障碍性贫血（Lodaca）中的功效和安全性：2期，单臂开放标签研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年4月22日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年3月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：解滨 受试者将接受4个周期的低剂量去足滨，并在延长研究中为另外6个周期接受了在前4个周期中获得反应的患者。 | 药物：解滨 脱甲基剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在4个循环低剂量decitabine循环后，获得血液学反应（任何血小板反应，红细胞反应和中性粒细胞反应）的受试者的比例[时间范围：20周]
次要结果度量 ：
- 与药物有关的不良事件的发生率[时间范围：52周内]
- 达到血液学反应的受试者的比例（任何血小板反应，红细胞反应和中性粒细胞反应）[时间范围：在52周内]
- 输血独立性或输血要求减少的受试者比例[时间范围：在52周内]
- 血细胞计数的绝对变化[时间范围：在52周内]
- EQ-5D-5L问卷的实用性评分[时间范围：基线，20周，52周]与健康相关的生活质量是由EQ-5D-5L问卷调查的。
- 从第一个去替他到血液学反应的时间[时间范围：在20周内]
- 血液学反应的持续时间[时间范围：在52周内]
- 复发的比例[时间范围：52周内]
- 克隆进化的比例[时间范围：在52周内]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
有资格参加研究的受试者应符合所有以下标准：
- 通过外周血和骨髓检查证实的获得性的诊断。
- 对标准一线免疫抑制治疗至少6个月的耐火性，包括兔抗胸腺细胞球蛋白（RATG）或猪抗淋巴细胞球蛋白（PALG）和环孢菌素（CSA）的组合；或不符合RATG/ PALG的资格，仅对CSA难治性。
- 血细胞计数的持续减少，包括血小板<30×10^9/L和/或血红蛋白<90g/L，和/或绝对中性粒细胞计数<0.5×10^9/l。
- 年龄≥12岁。
- 筛选时，东部合作肿瘤学小组绩效状态得分为0到2。
- 患者或其合法授权的代表，他们提供了参加本研究的自由意愿书面知情同意书。
排除标准：
如果受试者符合以下任何标准，则必须将其排除在本研究之外：
- 遗传性骨髓衰竭障碍的诊断。
- 骨髓网状级≥2。
- 有计划服用血小板蛋白（TPO）受体激动剂。
- 有计划在1年内进行造血干细胞移植。
- 溶血性阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿克隆的受试者。
- 除+8或20q-或-y外，与髓质异常综合征有关的细胞遗传异常异常异常。
- 以前或同时进行化学放疗的主动恶性肿瘤，除了一年以上诊断的局部肿瘤外，并通过手术治疗了治疗意图。
- 继发于任何其他非血液学疾病（例如，肝硬化，主动结缔组织疾病或慢性持续感染疾病）继发的细胞质减少症。
- 主动感染不能充分应对适当的治疗。
- 筛查时的抗人免疫缺陷病毒抗体或丙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒的当前感染阳性。
- 胃肠道或呼吸道或中枢神经系统中急性出血的并发状况。
- 肝功能障碍：丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶或总胆红素的功能障碍是实验室正常范围上限的2.0倍以上。
- 肾功能障碍：肌酐清晰率小于30ml/min。
- 心脏的临床显着功能障碍：纽约心脏协会分类的classⅲ或ⅳ。
- 不受控制的糖尿病。
- 入学前一年的一年内，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，不稳定的心绞痛，心肌梗塞，动脉或血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成的历史。
- 哺乳，孕妇或无意使用口服避孕药或节育的患者。
- 患有精神史或认知障碍的严重脑血管疾病的受试者。
- 在入学前4周内参加其他临床试验。
- 对去足滨或其成分的高敏性。
- 解替滨，偶氮替丁或其他去甲基化剂的史。
- 在入学前1个月内接受TPO受体激动剂（除了接受TPO受体激动剂治疗的患者外，至少4个月后没有反应）。
- 由于以上原因以外的原因，研究人员认为该研究被认为没有资格。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Jun Shi，博士 | +8613752253515 | shijun@ihcams.ac.cn | |
| 联系人：Jingyu Zhao，MPH | +8613752253515 | zhaojingyu@ihcams.ac.cn |
位置
| 中国，天津 | |
| 再生医学中心 | 招募 |
| 天津，天津，中国 | |
| 联系人：Jun Shi，博士shijun@ihcams.ac.cn | |
赞助商和合作者
血液学与血液疾病医院研究所
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月14日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月22日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月12日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年4月22日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在4个循环低剂量decitabine循环后，获得血液学反应（任何血小板反应，红细胞反应和中性粒细胞反应）的受试者的比例[时间范围：20周] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 达到血液学反应的受试者的比例（任何血小板反应，红细胞反应和中性粒细胞反应）[时间范围：第20周] | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | EQ-5D-5L问卷的实用程序评分[时间范围：基线，第20周，第52周] 与健康相关的生活质量是由EQ-5D-5L问卷调查的。 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 低剂量德甲滨的功效和安全性在难治性性障碍性贫血中 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 低剂量去替滨在难治性性障碍性贫血（Lodaca）中的功效和安全性：2期，单臂开放标签研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是第2阶段，单中心单臂，开放标签试验。 Simon的两阶段设计是为了评估低剂量德替滨在难治性性障碍性贫血的功效。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 难治性性障碍性贫血 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：解滨 脱甲基剂 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：解滨 受试者将接受4个周期的低剂量去足滨，并在延长研究中为另外6个周期接受了在前4个周期中获得反应的患者。 干预：药物：解次滨 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 45 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年3月31日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： 有资格参加研究的受试者应符合所有以下标准：
排除标准： 如果受试者符合以下任何标准，则必须将其排除在本研究之外：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 12岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 中国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04854889 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IHBDH-DAC202105 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | Jun Shi，血液学与血液疾病医院研究所 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 血液学与血液疾病医院研究所 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 血液学与血液疾病医院研究所 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这是第2阶段，单中心单臂，开放标签试验。 Simon的两阶段设计是为了评估低剂量德替滨在难治性性障碍性贫血的功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 难治性性障碍性贫血 | 药物：解滨 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 45名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 低剂量去替滨在难治性性障碍性贫血（Lodaca）中的功效和安全性：2期，单臂开放标签研究 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年4月22日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年12月31日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年3月31日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：解滨 受试者将接受4个周期的低剂量去足滨，并在延长研究中为另外6个周期接受了在前4个周期中获得反应的患者。 | 药物：解滨 脱甲基剂 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在4个循环低剂量decitabine循环后，获得血液学反应（任何血小板反应，红细胞反应和中性粒细胞反应）的受试者的比例[时间范围：20周]
次要结果度量 ：
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 12岁以上（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
有资格参加研究的受试者应符合所有以下标准：
- 通过外周血和骨髓检查证实的获得性的诊断。
- 对标准一线免疫抑制治疗至少6个月的耐火性，包括兔抗胸腺细胞球蛋白（RATG）或猪抗淋巴细胞球蛋白（PALG）和环孢菌素（CSA）的组合；或不符合RATG/ PALG的资格，仅对CSA难治性。
- 血细胞计数的持续减少，包括血小板<30×10^9/L和/或血红蛋白<90g/L，和/或绝对中性粒细胞计数<0.5×10^9/l。
- 年龄≥12岁。
- 筛选时，东部合作肿瘤学小组绩效状态得分为0到2。
- 患者或其合法授权的代表，他们提供了参加本研究的自由意愿书面知情同意书。
排除标准：
如果受试者符合以下任何标准，则必须将其排除在本研究之外：
- 遗传性骨髓衰竭障碍的诊断。
- 骨髓网状级≥2。
- 有计划服用血小板蛋白（TPO）受体激动剂。
- 有计划在1年内进行造血干细胞移植。
- 溶血性阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿克隆的受试者。
- 除+8或20q-或-y外，与髓质异常综合征有关的细胞遗传异常异常异常。
- 以前或同时进行化学放疗的主动恶性肿瘤，除了一年以上诊断的局部肿瘤外，并通过手术治疗了治疗意图。
- 继发于任何其他非血液学疾病（例如，肝硬化，主动结缔组织疾病或慢性持续感染疾病）继发的细胞质减少症。
- 主动感染不能充分应对适当的治疗。
- 筛查时的抗人免疫缺陷病毒抗体或丙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒的当前感染阳性。
- 胃肠道或呼吸道或中枢神经系统中急性出血的并发状况。
- 肝功能障碍：丙氨酸氨基转移酶或天冬氨酸氨基转移酶或总胆红素的功能障碍是实验室正常范围上限的2.0倍以上。
- 肾功能障碍：肌酐清晰率小于30ml/min。
- 心脏的临床显着功能障碍：纽约心脏协会分类的classⅲ或ⅳ。
- 不受控制的糖尿病。
- 入学前一年的一年内，心力衰竭' target='_blank'>充血性心力衰竭，不稳定的心绞痛，心肌梗塞，动脉或血栓形成' target='_blank'>血栓形成' target='_blank'>静脉血栓形成' target='_blank'>血栓形成的历史。
- 哺乳，孕妇或无意使用口服避孕药或节育的患者。
- 患有精神史或认知障碍的严重脑血管疾病的受试者。
- 在入学前4周内参加其他临床试验。
- 对去足滨或其成分的高敏性。
- 解替滨，偶氮替丁或其他去甲基化剂的史。
- 在入学前1个月内接受TPO受体激动剂（除了接受TPO受体激动剂治疗的患者外，至少4个月后没有反应）。
- 由于以上原因以外的原因，研究人员认为该研究被认为没有资格。
联系人和位置
联系人
| 联系人：Jun Shi，博士 | +8613752253515 | shijun@ihcams.ac.cn | |
| 联系人：Jingyu Zhao，MPH | +8613752253515 | zhaojingyu@ihcams.ac.cn |
位置
| 中国，天津 | |
| 再生医学中心 | 招募 |
| 天津，天津，中国 | |
| 联系人：Jun Shi，博士shijun@ihcams.ac.cn | |
赞助商和合作者
血液学与血液疾病医院研究所
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月14日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月22日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月12日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年4月22日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在4个循环低剂量decitabine循环后，获得血液学反应（任何血小板反应，红细胞反应和中性粒细胞反应）的受试者的比例[时间范围：20周] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 达到血液学反应的受试者的比例（任何血小板反应，红细胞反应和中性粒细胞反应）[时间范围：第20周] | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | |||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | EQ-5D-5L问卷的实用程序评分[时间范围：基线，第20周，第52周] 与健康相关的生活质量是由EQ-5D-5L问卷调查的。 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 低剂量德甲滨的功效和安全性在难治性性障碍性贫血中 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 低剂量去替滨在难治性性障碍性贫血（Lodaca）中的功效和安全性：2期，单臂开放标签研究 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是第2阶段，单中心单臂，开放标签试验。 Simon的两阶段设计是为了评估低剂量德替滨在难治性性障碍性贫血的功效。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 难治性性障碍性贫血 | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：解滨 脱甲基剂 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：解滨 受试者将接受4个周期的低剂量去足滨，并在延长研究中为另外6个周期接受了在前4个周期中获得反应的患者。 干预：药物：解次滨 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 45 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年3月31日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年12月31日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准： 有资格参加研究的受试者应符合所有以下标准：
排除标准： 如果受试者符合以下任何标准，则必须将其排除在本研究之外：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 12岁以上（儿童，成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 中国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04854889 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | IHBDH-DAC202105 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Jun Shi，血液学与血液疾病医院研究所 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 血液学与血液疾病医院研究所 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 血液学与血液疾病医院研究所 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
