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出境医 / 临床实验 / 与BAT相比，骨髓纤维化患者的BAT相比，NS-018的功效和安全性的研究
与BAT相比，骨髓纤维化患者的BAT相比，NS-018的功效和安全性的研究
研究描述
简要摘要：
这项研究将招募18岁或以上的男性和女性受试者，患有原发性骨髓纤维化，脊髓病后骨髓纤维化后或符号后血小板性脊髓脑纤维化，严重血小板减少症（血小板计数<50,000/µL），包括中间1、1、1、1、1、19岁。根据动态国际预后评分系统（DIPSS），中级2或高风险MF。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 原发性骨髓纤维化后的骨膜后血小板脊髓纤维化后脊髓病后脊髓病骨髓纤维化 | 药物：NS-018药物：最佳可用疗法 | 阶段2 |
详细说明：
NS-018将以300毫克的剂量进行口服自我管理。蝙蝠将根据制造商的指示和调查员的判断力进行管理。受试者将在筛选时完成研究访问，第1天和第15天的第1、2、3、4、5、6和第1天的研究访问。在这些访问中，可以进行血液/尿液采样，脾脏测量，骨髓评估，患者报告的结果（PRO）评估以及安全评估。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 100名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 单个（结果评估者） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2B期，开放标签，多中心，随机，受控的2臂研究，以评估口服的NS-018的功效和安全性，与原发性骨髓纤维纤维化的受试者相对于最佳可用治疗严重血小板减少症（血小板计数<50,000/μL） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年7月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年3月24日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年4月24日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：NS-018 自我管理的NS-018 300毫克口服，每天两次，最好每天连续4周（28天）周期 | 药物：NS-018 实验 |
| 主动比较器：最佳可用疗法（蝙蝠） 每次调查员的单一代理或无治疗 | 药物：最佳疗法 主动比较器 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 脾脏量的更改[时间范围：从基线到第24周]通过MRI衡量的从基线到第24周的脾脏量变化≥35％的受试者的比例（或适用受试者的CT）
次要结果度量 ：
- 总症状评分（TSS）的变化[时间范围：从基线到第24周]通过MFSAF v4.0衡量的总症状评分≥50％的受试者总症状得分的比例
- 更改脾量[时间范围：从任何时间到24周的基线]通过MRI测量的任何时间到第24周的基线的脾脏量变化≥35％的受试者的比例（或适用受试者的CT）
- 比较治疗燃料AES [时间范围：从基线到第24周]NCI CTCAE v5.0分级的实验室事件将在两个武器（NS-018 vs BAT）中进行评估。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 根据中级1，中级2或高风险MF的DIPSS风险类别，主要MF，PVMF或ETMF后MF类别
- 筛查时的平均血小板计数<50,000/µL，基于在不同日期进行的2个测量值；两种测量都必须<50,000/µL。
- ECOG性能状态≤2。
- 预期寿命> 6个月。
- 通过MRI测量的至少450 cm3的脾量（或针对适用受试者的CT）。
- 骨髓纤维化症状评估表（MFSAF）4.0版的总症状评分（TSS）≥10。
- 外围爆炸数<10％。
- 在启动NS-018之前至少2周，没有MF定向治疗，包括JAK抑制剂，红细胞生成剂，血小板剂或任何使用皮质类固醇用于MF症状或血液计数管理。低剂量的皮质类固醇小于10 mg/天泼尼松或同等用途。
排除标准：
- 主动，不受控制的全身感染。
- 任何以上JAK抑制剂的先前治疗。
- NS-018的先前治疗。
- 受试者积极接受并发的研究代理。
- 除了先前的抗癌治疗中血液学AE以外，具有大于1级的未解决的AE的受试者。
- 目前服用的药物已通过细胞色素P450（CYP）1A2或CYP3A4（见附录5）代谢，或服用已知的药物为CYP3A4的强抑制剂或诱导剂（请参阅附录5）。
- 在研究入学前6个月内（筛查）的6个月内，脾肿大的放射治疗。
- 脾切除术或计划进行脾切除术的史。
- 在过去6个月内患有严重心脏状况的受试者，例如心律不齐，心肌梗死，心绞痛或心脏病
- 在入学前2年内诊断出另一种恶性肿瘤的受试者。
- 进行手术的受试者（血管通道和骨髓活检的放置除外）在研究后的4周内（筛查）或从任何先前的手术程序中恢复不完全恢复的受试者。
- 如果受试者已接受过JAK抑制剂治疗，则该治疗的持续时间为180天或更长时间
联系人和位置
联系人
| 联系人：NS Pharma，Inc。 | 201-986-3860 | trialinfo@nspharma.com |
赞助商和合作者
NS Pharma，Inc。
Nippon Shinyaku Co.，Ltd。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月9日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月22日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月22日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年7月1日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年3月24日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 脾脏量的更改[时间范围：从基线到第24周] 通过MRI衡量的从基线到第24周的脾脏量变化≥35％的受试者的比例（或适用受试者的CT） | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 与BAT相比，骨髓纤维化患者的BAT相比，NS-018的功效和安全性的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2B期，开放标签，多中心，随机，受控的2臂研究，以评估口服的NS-018的功效和安全性，与原发性骨髓纤维纤维化的受试者相对于最佳可用治疗严重血小板减少症（血小板计数<50,000/μL） | ||||
| 简要摘要 | 这项研究将招募18岁或以上的男性和女性受试者，患有原发性骨髓纤维化，脊髓病后骨髓纤维化后或符号后血小板性脊髓脑纤维化，严重血小板减少症（血小板计数<50,000/µL），包括中间1、1、1、1、1、19岁。根据动态国际预后评分系统（DIPSS），中级2或高风险MF。 | ||||
| 详细说明 | NS-018将以300毫克的剂量进行口服自我管理。蝙蝠将根据制造商的指示和调查员的判断力进行管理。受试者将在筛选时完成研究访问，第1天和第15天的第1、2、3、4、5、6和第1天的研究访问。在这些访问中，可以进行血液/尿液采样，脾脏测量，骨髓评估，患者报告的结果（PRO）评估以及安全评估。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：单个（结果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | |||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 100 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年4月24日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年3月24日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04854096 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NS-018-201 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | NS Pharma，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | NS Pharma，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | Nippon Shinyaku Co.，Ltd。 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | NS Pharma，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项研究将招募18岁或以上的男性和女性受试者，患有原发性骨髓纤维化，脊髓病后骨髓纤维化后或符号后血小板性脊髓脑纤维化，严重血小板减少症（血小板计数<50,000/µL），包括中间1、1、1、1、1、19岁。根据动态国际预后评分系统（DIPSS），中级2或高风险MF。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 原发性骨髓纤维化后的骨膜后血小板脊髓纤维化后脊髓病后脊髓病骨髓纤维化 | 药物：NS-018药物：最佳可用疗法 | 阶段2 |
详细说明：
NS-018将以300毫克的剂量进行口服自我管理。蝙蝠将根据制造商的指示和调查员的判断力进行管理。受试者将在筛选时完成研究访问，第1天和第15天的第1、2、3、4、5、6和第1天的研究访问。在这些访问中，可以进行血液/尿液采样，脾脏测量，骨髓评估，患者报告的结果（PRO）评估以及安全评估。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 100名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 单个（结果评估者） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2B期，开放标签，多中心，随机，受控的2臂研究，以评估口服的NS-018的功效和安全性，与原发性骨髓纤维纤维化的受试者相对于最佳可用治疗严重血小板减少症（血小板计数<50,000/μL） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年7月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年3月24日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年4月24日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：NS-018 自我管理的NS-018 300毫克口服，每天两次，最好每天连续4周（28天）周期 | 药物：NS-018 实验 |
| 主动比较器：最佳可用疗法（蝙蝠） 每次调查员的单一代理或无治疗 | 药物：最佳疗法 主动比较器 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 脾脏量的更改[时间范围：从基线到第24周]通过MRI衡量的从基线到第24周的脾脏量变化≥35％的受试者的比例（或适用受试者的CT）
次要结果度量 ：
- 总症状评分（TSS）的变化[时间范围：从基线到第24周]通过MFSAF v4.0衡量的总症状评分≥50％的受试者总症状得分的比例
- 更改脾量[时间范围：从任何时间到24周的基线]通过MRI测量的任何时间到第24周的基线的脾脏量变化≥35％的受试者的比例（或适用受试者的CT）
- 比较治疗燃料AES [时间范围：从基线到第24周]NCI CTCAE v5.0分级的实验室事件将在两个武器（NS-018 vs BAT）中进行评估。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 根据中级1，中级2或高风险MF的DIPSS风险类别，主要MF，PVMF或ETMF后MF类别
- 筛查时的平均血小板计数<50,000/µL，基于在不同日期进行的2个测量值；两种测量都必须<50,000/µL。
- ECOG性能状态≤2。
- 预期寿命> 6个月。
- 通过MRI测量的至少450 cm3的脾量（或针对适用受试者的CT）。
- 骨髓纤维化症状评估表（MFSAF）4.0版的总症状评分（TSS）≥10。
- 外围爆炸数<10％。
- 在启动NS-018之前至少2周，没有MF定向治疗，包括JAK抑制剂，红细胞生成剂，血小板剂或任何使用皮质类固醇用于MF症状或血液计数管理。低剂量的皮质类固醇小于10 mg/天泼尼松或同等用途。
排除标准：
- 主动，不受控制的全身感染。
- 任何以上JAK抑制剂的先前治疗。
- NS-018的先前治疗。
- 受试者积极接受并发的研究代理。
- 除了先前的抗癌治疗中血液学AE以外，具有大于1级的未解决的AE的受试者。
- 目前服用的药物已通过细胞色素P450（CYP）1A2或CYP3A4（见附录5）代谢，或服用已知的药物为CYP3A4的强抑制剂或诱导剂（请参阅附录5）。
- 在研究入学前6个月内（筛查）的6个月内，脾肿大的放射治疗。
- 脾切除术或计划进行脾切除术的史。
- 在过去6个月内患有严重心脏状况的受试者，例如心律不齐，心肌梗死，心绞痛或心脏病
- 在入学前2年内诊断出另一种恶性肿瘤的受试者。
- 进行手术的受试者（血管通道和骨髓活检的放置除外）在研究后的4周内（筛查）或从任何先前的手术程序中恢复不完全恢复的受试者。
- 如果受试者已接受过JAK抑制剂治疗，则该治疗的持续时间为180天或更长时间
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月9日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月22日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月22日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年7月1日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年3月24日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 脾脏量的更改[时间范围：从基线到第24周] 通过MRI衡量的从基线到第24周的脾脏量变化≥35％的受试者的比例（或适用受试者的CT） | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 与BAT相比，骨髓纤维化患者的BAT相比，NS-018的功效和安全性的研究 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2B期，开放标签，多中心，随机，受控的2臂研究，以评估口服的NS-018的功效和安全性，与原发性骨髓纤维纤维化的受试者相对于最佳可用治疗严重血小板减少症（血小板计数<50,000/μL） | ||||
| 简要摘要 | 这项研究将招募18岁或以上的男性和女性受试者，患有原发性骨髓纤维化，脊髓病后骨髓纤维化后或符号后血小板性脊髓脑纤维化，严重血小板减少症（血小板计数<50,000/µL），包括中间1、1、1、1、1、19岁。根据动态国际预后评分系统（DIPSS），中级2或高风险MF。 | ||||
| 详细说明 | NS-018将以300毫克的剂量进行口服自我管理。蝙蝠将根据制造商的指示和调查员的判断力进行管理。受试者将在筛选时完成研究访问，第1天和第15天的第1、2、3、4、5、6和第1天的研究访问。在这些访问中，可以进行血液/尿液采样，脾脏测量，骨髓评估，患者报告的结果（PRO）评估以及安全评估。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：单个（结果评估者） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | |||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 100 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2024年4月24日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年3月24日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04854096 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NS-018-201 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | NS Pharma，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | NS Pharma，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | Nippon Shinyaku Co.，Ltd。 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | NS Pharma，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
