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出境医 / 临床实验 / 针对患有严重镰状细胞病的受试者的自体HSCT编辑-301
针对患有严重镰状细胞病的受试者的自体HSCT编辑-301
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估编辑301治疗的功效，安全性和耐受性在患有严重镰状细胞疾病（SCD）的成年受试者中。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞病血红蛋白病 | 遗传：编辑301 | 第1阶段2 |
详细说明：
这是一项1/2阶段单臂，开放标签的多中心研究，评估了一个单位剂量的编辑 - 301对自体造血干细胞移植（HSCT）在患有严重SCD的受试者中的安全性和功效。计划的研究受试者将由18至50岁的男性和女性成年受试者组成，年龄在内。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项1/2阶段的研究，以评估单剂量的自体簇定期间隔短的短静脉复合基因编辑的CD34+人造血茎和祖细胞（Edit-301）的安全性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年4月16日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2025年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年8月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：编辑301 Edit-301（自体基因编辑（CD）34+造血干细胞）将作为一次性静脉输注。 | 遗传：编辑301 用骨髓固定调节后，通过静脉输注给药。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在需要医疗护理的严重血管熟悉事件（VOE）的发生率上，差异（治疗前与治疗后的差异）。 [时间范围：编辑后2年最多2年]
次要结果度量 ：
- 与预先调节基线相比，平均HBF> 20％（HBF/HB）的受试者比例[时间范围：编辑后2年最多2年]
- 与预处理基线相比，上次填充红细胞（PRBC）输血后，平均Hb≥10g/dL的受试者比例[时间范围：延期：在编辑后2年最多2年]
- PRBC单位的年度数量用于SCD相关的指示[时间范围：编辑后2年最多2年]
- 严重VOE的年度住院率的基线变化[时间范围：编辑后2年最多2年]
- 从基线的重度VOE年度的变化至少75％[时间范围：在编辑后长达2年]
- 从基线的重度VOE年度的变化至少90％[时间范围：在编辑后长达2年]
- 完全分辨出严重的VOE [时间范围：最多2年编辑后输注]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至50年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
诊断为严重的镰状细胞疾病，定义为：
- 记录了严重的SCD基因型（βS/βS，βS/β0或βS/β+）
- 在提供知情同意书之前，每年至少有两次严重的血管熟悉危机事件，每年需要医疗危机或其他支持护理措施，需要就医疗照顾
Karnofsky性能状态≥80
关键排除标准：
- 可用10/10 HLA匹配的相关捐赠者
- 自体HSCT之前的HSCT或禁忌症
- 在动员造血干细胞（HSC）中使用plerixafor的任何禁忌症以及在骨髓性调节过程中使用布鲁芬和任何其他药物的禁忌症，包括对活性物质或任何对活性物质的超敏性或对摄取感染的过敏性的禁忌症
- 由于任何原因无法接受红细胞（RBC）输血
- 无法或不愿意遵守背景医疗治疗的护理标准改变，以准备HSCT，包括并且不限于停用羟基脲，voxelotor，crizanlizumab或l-glutamine
- 任何严重脑血管病的病史
- 末端器官功能不足
- 晚期肝病
- 任何先前或当前的恶性肿瘤或免疫缺陷障碍
- 直系亲属患有已知或疑似家族癌综合征
- 具有临床意义和活性细菌，病毒，真菌或寄生虫感染
联系人和位置
联系人
| 联系人：Editas Medicine的临床试验团队 | 617-401-9007 | denter@editasmed.com |
位置
| 美国，科罗拉多州 | |
| 儿童医院科罗拉多州 | 招募 |
| 奥罗拉，美国科罗拉多州，80045 | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 克利夫兰诊所 | 招募 |
| 克利夫兰，俄亥俄州，美国，44195 | |
赞助商和合作者
Editas Medicine，Inc。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月16日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月21日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月4日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年4月16日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2025年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在需要医疗护理的严重血管熟悉事件（VOE）的发生率上，差异（治疗前与治疗后的差异）。 [时间范围：编辑后2年最多2年] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 针对患有严重镰状细胞病的受试者的自体HSCT编辑-301 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项1/2阶段的研究，以评估单剂量的自体簇定期间隔短的短静脉复合基因编辑的CD34+人造血茎和祖细胞（Edit-301）的安全性和功效 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估编辑301治疗的功效，安全性和耐受性在患有严重镰状细胞疾病（SCD）的成年受试者中。 | ||||
| 详细说明 | 这是一项1/2阶段单臂，开放标签的多中心研究，评估了一个单位剂量的编辑 - 301对自体造血干细胞移植（HSCT）在患有严重SCD的受试者中的安全性和功效。计划的研究受试者将由18至50岁的男性和女性成年受试者组成，年龄在内。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 遗传：编辑301 用骨髓固定调节后，通过静脉输注给药。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：编辑301 Edit-301（自体基因编辑（CD）34+造血干细胞）将作为一次性静脉输注。 干预：遗传：编辑-301 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2025年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准： 诊断为严重的镰状细胞疾病，定义为：
Karnofsky性能状态≥80 关键排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 18年至50年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04853576 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | EM-SCD-301-001 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Editas Medicine，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Editas Medicine，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Editas Medicine，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估编辑301治疗的功效，安全性和耐受性在患有严重镰状细胞疾病（SCD）的成年受试者中。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 镰状细胞病血红蛋白病 | 遗传：编辑301 | 第1阶段2 |
详细说明：
这是一项1/2阶段单臂，开放标签的多中心研究，评估了一个单位剂量的编辑 - 301对自体造血干细胞移植（HSCT）在患有严重SCD的受试者中的安全性和功效。计划的研究受试者将由18至50岁的男性和女性成年受试者组成，年龄在内。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项1/2阶段的研究，以评估单剂量的自体簇定期间隔短的短静脉复合基因编辑的CD34+人造血茎和祖细胞（Edit-301）的安全性和功效 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年4月16日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2025年8月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年8月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：编辑301 Edit-301（自体基因编辑（CD）34+造血干细胞）将作为一次性静脉输注。 | 遗传：编辑301 用骨髓固定调节后，通过静脉输注给药。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在需要医疗护理的严重血管熟悉事件（VOE）的发生率上，差异（治疗前与治疗后的差异）。 [时间范围：编辑后2年最多2年]
次要结果度量 ：
- 与预先调节基线相比，平均HBF> 20％（HBF/HB）的受试者比例[时间范围：编辑后2年最多2年]
- 与预处理基线相比，上次填充红细胞（PRBC）输血后，平均Hb≥10g/dL的受试者比例[时间范围：延期：在编辑后2年最多2年]
- PRBC单位的年度数量用于SCD相关的指示[时间范围：编辑后2年最多2年]
- 严重VOE的年度住院率的基线变化[时间范围：编辑后2年最多2年]
- 从基线的重度VOE年度的变化至少75％[时间范围：在编辑后长达2年]
- 从基线的重度VOE年度的变化至少90％[时间范围：在编辑后长达2年]
- 完全分辨出严重的VOE [时间范围：最多2年编辑后输注]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至50年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
诊断为严重的镰状细胞疾病，定义为：
- 记录了严重的SCD基因型（βS/βS，βS/β0或βS/β+）
- 在提供知情同意书之前，每年至少有两次严重的血管熟悉危机事件，每年需要医疗危机或其他支持护理措施，需要就医疗照顾
Karnofsky性能状态≥80
关键排除标准：
- 可用10/10 HLA匹配的相关捐赠者
- 自体HSCT之前的HSCT或禁忌症
- 在动员造血干细胞（HSC）中使用plerixafor的任何禁忌症以及在骨髓性调节过程中使用布鲁芬和任何其他药物的禁忌症，包括对活性物质或任何对活性物质的超敏性或对摄取感染的过敏性的禁忌症
- 由于任何原因无法接受红细胞（RBC）输血
- 无法或不愿意遵守背景医疗治疗的护理标准改变，以准备HSCT，包括并且不限于停用羟基脲，voxelotor，crizanlizumab或l-glutamine
- 任何严重脑血管病的病史
- 末端器官功能不足
- 晚期肝病
- 任何先前或当前的恶性肿瘤或免疫缺陷障碍
- 直系亲属患有已知或疑似家族癌综合征
- 具有临床意义和活性细菌，病毒，真菌或寄生虫感染
联系人和位置
联系人
| 联系人：Editas Medicine的临床试验团队 | 617-401-9007 | denter@editasmed.com |
位置
| 美国，科罗拉多州 | |
| 儿童医院科罗拉多州 | 招募 |
| 奥罗拉，美国科罗拉多州，80045 | |
| 美国，俄亥俄州 | |
| 克利夫兰诊所 | 招募 |
| 克利夫兰，俄亥俄州，美国，44195 | |
赞助商和合作者
Editas Medicine，Inc。
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月16日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月21日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月4日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年4月16日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2025年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在需要医疗护理的严重血管熟悉事件（VOE）的发生率上，差异（治疗前与治疗后的差异）。 [时间范围：编辑后2年最多2年] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 针对患有严重镰状细胞病的受试者的自体HSCT编辑-301 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项1/2阶段的研究，以评估单剂量的自体簇定期间隔短的短静脉复合基因编辑的CD34+人造血茎和祖细胞（Edit-301）的安全性和功效 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估编辑301治疗的功效，安全性和耐受性在患有严重镰状细胞疾病（SCD）的成年受试者中。 | ||||
| 详细说明 | 这是一项1/2阶段单臂，开放标签的多中心研究，评估了一个单位剂量的编辑 - 301对自体造血干细胞移植（HSCT）在患有严重SCD的受试者中的安全性和功效。计划的研究受试者将由18至50岁的男性和女性成年受试者组成，年龄在内。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段1 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | |||||
| 干预ICMJE | 遗传：编辑301 用骨髓固定调节后，通过静脉输注给药。 | ||||
| 研究臂ICMJE | 实验：编辑301 Edit-301（自体基因编辑（CD）34+造血干细胞）将作为一次性静脉输注。 干预：遗传：编辑-301 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2025年8月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准： 诊断为严重的镰状细胞疾病，定义为：
Karnofsky性能状态≥80 关键排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至50年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04853576 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | EM-SCD-301-001 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Editas Medicine，Inc。 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Editas Medicine，Inc。 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Editas Medicine，Inc。 | ||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
