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静脉内OAV101（AVXS-101）的安全性和功效
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 脊柱肌肉萎缩 | 遗传：OAV101 | 阶段3 |
这是一项开放标签，单臂，多中心研究，可评估IV OAV101在SMA参与者中的安全性，耐受性和功效。该研究将招募重8.5 kg且≤21kg的参与者。通过旨在在3个体重括号（≥8.5-13kg，> 13-17 kg，> 17-21 kg）中招募约6-10名参与者，可以实现跨期望范围的均匀重量分布。参与者将获得IV OAV101的单一管理。
在筛查和基线访问时符合资格标准的参与者将在第1天（治疗期）获得单剂量的IV OAV101，并将遵循12个月的时间。该研究将包括一个标准筛查期，该期限可持续长达45天，在此期间将评估资格，并在治疗前进行基线评估。
在研究期间，参与者将完成评估时间表中定义的访问。根据研究方案将进行泼尼松龙治疗。在-1时，参与者将被送往医院进行治疗前基线程序。在第1天，参与者将接受1次静脉输注OAV101，并将在接下来的48小时内接受住院安全监控，之后根据调查员判断，参与者可能会出院。
安全监控将按照研究时间表和协议要求进行。宪章中所述的研究团队将对参加研究的参与者的安全性以及数据监测委员会（DMC）进行评估。一旦最后一位参与者完成了6个月的随访，就可以进行安全性和功效的临时分析，并将包括所有可用数据，直到该数据截止为止。最终分析将在12个月的访问（研究结束（EOS））之后进行计划。
在学习完成后，符合条件的参与者将被邀请参加长期随访研究，以收集其他安全性和有效性数据。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 参与者将获得OAV101的单一管理 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | IIIB期，开放标签，单臂，单剂量，多中心研究，以评估静脉内OAV101（AVXS-101）对基因替代疗法的安全性，耐受性和功效 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年9月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年8月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年8月1日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：OAV101 参与者将获得OAV101的单一IV剂量给药 | 遗传：OAV101 基因治疗 |
- 接受治疗的不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：12个月]AE是任何不良的医学事件（例如，在提供书面知情同意书以参与研究之后，在临床调查参与者中，在临床研究参与者中，任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现），症状或疾病）。
- 具有重要识别和重要潜在风险的参与者人数（特殊兴趣的不良事件（AESI））[时间范围：12个月]
- 生命体征测量中的基线变化 - 收缩和舒张压[时间范围：12个月]生命体征测量中的基线变化 - 收缩和舒张压（MMHG）
- 生命体征测量中的基线变化 - 呼吸率[时间范围：12个月]在生命体征测量中从基线变化 - 呼吸率（每分钟呼吸）
- 在生命体征测量中从基线变化 - 脉冲[时间范围：12个月]从生命体征测量中从基线变化 - 脉冲（每分钟节拍）
- 从生命体征测量中的基线变化 - 温度[时间范围：12个月]生命体征测量中的基线变化 - 温度（摄氏度）
- 在生命体征测量中从基线变化 - 氧饱和度水平[时间范围：12个月]生命体征测量中的基线变化 - 氧饱和度（％）
- 根据修改后的WHO-MGRS和Bayley量表的婴儿和幼儿开发，实现开发运动里程碑。 [时间范围：12个月]世界卫生组织 - 培养基增长参考研究（WHO-MGRS）和贝利的婴儿和幼儿发育的量表将被修改并合并为单个量表，以衡量发展运动里程碑。这些将通过Milestone清单进行评估，该清单由10个是/否具有可选视频文档的问题组成。发展里程碑是：头部控制，坐着支撑，没有支撑坐着，无支撑坐了30秒钟，手提行为爬行，拉力站立，站立，援助，援助，独自站立和独自行走。是的反应表明，患者达到了特定的发展里程碑。
- 根据参与者的年龄[时间范围：12个月]，锤子匠功能运动量表的基线变化（HFMSE）HFMSE被设计用于SMA儿童，以提供有关运动能力和临床进展的客观信息。 HFMSE由从0（无法执行功能任务）到2的33个评估组成（能够无助执行功能任务）。较高的分数表明运动能力较高。
- 根据参与者的年龄，适当的上肢模块（RULM）中的基线变化。 [时间范围：12个月]该规则评估了从儿童期到成年的上肢的运动性能，在具有SMA的非卧床和非胸腔个体中。 '该量表由一个入门项目组成，以建立功能级别和19个项目涵盖近端运动的远端。入口项目是Brooke量表的修改版本，包括从无功能用途（得分0）到全双侧肩部绑架（得分6）的活动。该条目不促进总分，而是作为整体上肢功能能力的功能分类。在其余的19个项目中，有18个评分在3点评分系统上，并在2分评分系统上对1个项目进行评分。测试是使用参与者首选的肢体单方面进行的。如果所有活动都在没有任何补偿的情况下，如果所有活动都无法执行，则总分从0（如果无法执行所有项目）到37不等。更高的分数表明运动能力较高。
| 符合研究资格的年龄： | 3个月至17岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
包容
- 基于基因突变分析的症状SMA诊断，其双性生存运动神经元1（SMN1）突变（缺失或点突变）和生存运动神经元2（SMN2）基因的任何副本。
- 筛查时的重量≥8.5kg和≤21千克2
- 天真地治疗或停止批准的药物/治疗
排除：
- 以前的OAV101使用或以前使用任何AAV9基因疗法
- 基于世界卫生组织（WHO）儿童成长标准的体重指数（BMI）<第三百分点
- 筛查前4周内的4周内，参与肺炎史或抽吸迹象（例如，咳嗽或溅射）的参与者
- 抗腺相关病毒血清型9（AAV9）抗体滴度> 1:50在筛查时配体结合免疫测定法确定
- 基因疗法，造血移植或固体器官移植的病史
| 联系人：诺华药品 | 1-888-669-6682 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 | novartis.email@novartis.com |
| 研究主任： | 诺华药品 | 诺华药品 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月6日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月21日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月27日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年9月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE |
| ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 静脉内OAV101（AVXS-101）在儿科肌肉萎缩（SMA）患者中的安全性和功效 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | IIIB期，开放标签，单臂，单剂量，多中心研究，以评估静脉内OAV101（AVXS-101）对基因替代疗法的安全性，耐受性和功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 评估OAV101（AVXS-101）在脊柱肌肉萎缩（SMA）患者中的安全性，耐受性和功效，在12个月内。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项开放标签，单臂，多中心研究，可评估IV OAV101在SMA参与者中的安全性，耐受性和功效。该研究将招募重8.5 kg且≤21kg的参与者。通过旨在在3个体重括号（≥8.5-13kg，> 13-17 kg，> 17-21 kg）中招募约6-10名参与者，可以实现跨期望范围的均匀重量分布。参与者将获得IV OAV101的单一管理。 在筛查和基线访问时符合资格标准的参与者将在第1天（治疗期）获得单剂量的IV OAV101，并将遵循12个月的时间。该研究将包括一个标准筛查期，该期限可持续长达45天，在此期间将评估资格，并在治疗前进行基线评估。 在研究期间，参与者将完成评估时间表中定义的访问。根据研究方案将进行泼尼松龙治疗。在-1时，参与者将被送往医院进行治疗前基线程序。在第1天，参与者将接受1次静脉输注OAV101，并将在接下来的48小时内接受住院安全监控，之后根据调查员判断，参与者可能会出院。 安全监控将按照研究时间表和协议要求进行。宪章中所述的研究团队将对参加研究的参与者的安全性以及数据监测委员会（DMC）进行评估。一旦最后一位参与者完成了6个月的随访，就可以进行安全性和功效的临时分析，并将包括所有可用数据，直到该数据截止为止。最终分析将在12个月的访问（研究结束（EOS））之后进行计划。 在学习完成后，符合条件的参与者将被邀请参加长期随访研究，以收集其他安全性和有效性数据。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 参与者将获得OAV101的单一管理 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 脊柱肌肉萎缩 | ||||||||
| 干预ICMJE | 遗传：OAV101 基因治疗 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：OAV101 参与者将获得OAV101的单一IV剂量给药 干预：遗传：OAV101 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年8月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 包容
排除：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 3个月至17岁（孩子） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04851873 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | COAV101A12306 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 脊柱肌肉萎缩 | 遗传：OAV101 | 阶段3 |
这是一项开放标签，单臂，多中心研究，可评估IV OAV101在SMA参与者中的安全性，耐受性和功效。该研究将招募重8.5 kg且≤21kg的参与者。通过旨在在3个体重括号（≥8.5-13kg，> 13-17 kg，> 17-21 kg）中招募约6-10名参与者，可以实现跨期望范围的均匀重量分布。参与者将获得IV OAV101的单一管理。
在筛查和基线访问时符合资格标准的参与者将在第1天（治疗期）获得单剂量的IV OAV101，并将遵循12个月的时间。该研究将包括一个标准筛查期，该期限可持续长达45天，在此期间将评估资格，并在治疗前进行基线评估。
在研究期间，参与者将完成评估时间表中定义的访问。根据研究方案将进行泼尼松龙治疗。在-1时，参与者将被送往医院进行治疗前基线程序。在第1天，参与者将接受1次静脉输注OAV101，并将在接下来的48小时内接受住院安全监控，之后根据调查员判断，参与者可能会出院。
安全监控将按照研究时间表和协议要求进行。宪章中所述的研究团队将对参加研究的参与者的安全性以及数据监测委员会（DMC）进行评估。一旦最后一位参与者完成了6个月的随访，就可以进行安全性和功效的临时分析，并将包括所有可用数据，直到该数据截止为止。最终分析将在12个月的访问（研究结束（EOS））之后进行计划。
在学习完成后，符合条件的参与者将被邀请参加长期随访研究，以收集其他安全性和有效性数据。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 24名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 干预模型描述： | 参与者将获得OAV101的单一管理 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | IIIB期，开放标签，单臂，单剂量，多中心研究，以评估静脉内OAV101（AVXS-101）对基因替代疗法的安全性，耐受性和功效 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年9月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年8月1日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年8月1日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：OAV101 参与者将获得OAV101的单一IV剂量给药 | 遗传：OAV101 基因治疗 |
- 接受治疗的不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者人数[时间范围：12个月]AE是任何不良的医学事件（例如，在提供书面知情同意书以参与研究之后，在临床调查参与者中，在临床研究参与者中，任何不利和意外的迹象（包括异常的实验室发现），症状或疾病）。
- 具有重要识别和重要潜在风险的参与者人数（特殊兴趣的不良事件（AESI））[时间范围：12个月]
- 生命体征测量中的基线变化 - 收缩和舒张压[时间范围：12个月]生命体征测量中的基线变化 - 收缩和舒张压（MMHG）
- 生命体征测量中的基线变化 - 呼吸率[时间范围：12个月]在生命体征测量中从基线变化 - 呼吸率（每分钟呼吸）
- 在生命体征测量中从基线变化 - 脉冲[时间范围：12个月]从生命体征测量中从基线变化 - 脉冲（每分钟节拍）
- 从生命体征测量中的基线变化 - 温度[时间范围：12个月]生命体征测量中的基线变化 - 温度（摄氏度）
- 在生命体征测量中从基线变化 - 氧饱和度水平[时间范围：12个月]
- 根据修改后的WHO-MGRS和Bayley量表的婴儿和幼儿开发，实现开发运动里程碑。 [时间范围：12个月]世界卫生组织 - 培养基增长参考研究（WHO-MGRS）和贝利的婴儿和幼儿发育的量表将被修改并合并为单个量表，以衡量发展运动里程碑。这些将通过Milestone清单进行评估，该清单由10个是/否具有可选视频文档的问题组成。发展里程碑是：头部控制，坐着支撑，没有支撑坐着，无支撑坐了30秒钟，手提行为爬行，拉力站立，站立，援助，援助，独自站立和独自行走。是的反应表明，患者达到了特定的发展里程碑。
- 根据参与者的年龄[时间范围：12个月]，锤子匠功能运动量表的基线变化（HFMSE）HFMSE被设计用于SMA儿童，以提供有关运动能力和临床进展的客观信息。 HFMSE由从0（无法执行功能任务）到2的33个评估组成（能够无助执行功能任务）。较高的分数表明运动能力较高。
- 根据参与者的年龄，适当的上肢模块（RULM）中的基线变化。 [时间范围：12个月]该规则评估了从儿童期到成年的上肢的运动性能，在具有SMA的非卧床和非胸腔个体中。 '该量表由一个入门项目组成，以建立功能级别和19个项目涵盖近端运动的远端。入口项目是Brooke量表的修改版本，包括从无功能用途（得分0）到全双侧肩部绑架（得分6）的活动。该条目不促进总分，而是作为整体上肢功能能力的功能分类。在其余的19个项目中，有18个评分在3点评分系统上，并在2分评分系统上对1个项目进行评分。测试是使用参与者首选的肢体单方面进行的。如果所有活动都在没有任何补偿的情况下，如果所有活动都无法执行，则总分从0（如果无法执行所有项目）到37不等。更高的分数表明运动能力较高。
| 符合研究资格的年龄： | 3个月至17岁（孩子） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月6日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月21日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月27日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年9月30日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 静脉内OAV101（AVXS-101）在儿科肌肉萎缩（SMA）患者中的安全性和功效 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | IIIB期，开放标签，单臂，单剂量，多中心研究，以评估静脉内OAV101（AVXS-101）对基因替代疗法的安全性，耐受性和功效 | ||||||||
| 简要摘要 | 评估OAV101（AVXS-101）在脊柱肌肉萎缩（SMA）患者中的安全性，耐受性和功效，在12个月内。 | ||||||||
| 详细说明 | 这是一项开放标签，单臂，多中心研究，可评估IV OAV101在SMA参与者中的安全性，耐受性和功效。该研究将招募重8.5 kg且≤21kg的参与者。通过旨在在3个体重括号（≥8.5-13kg，> 13-17 kg，> 17-21 kg）中招募约6-10名参与者，可以实现跨期望范围的均匀重量分布。参与者将获得IV OAV101的单一管理。 在筛查和基线访问时符合资格标准的参与者将在第1天（治疗期）获得单剂量的IV OAV101，并将遵循12个月的时间。该研究将包括一个标准筛查期，该期限可持续长达45天，在此期间将评估资格，并在治疗前进行基线评估。 在研究期间，参与者将完成评估时间表中定义的访问。根据研究方案将进行泼尼松龙治疗。在-1时，参与者将被送往医院进行治疗前基线程序。在第1天，参与者将接受1次静脉输注OAV101，并将在接下来的48小时内接受住院安全监控，之后根据调查员判断，参与者可能会出院。 安全监控将按照研究时间表和协议要求进行。宪章中所述的研究团队将对参加研究的参与者的安全性以及数据监测委员会（DMC）进行评估。一旦最后一位参与者完成了6个月的随访，就可以进行安全性和功效的临时分析，并将包括所有可用数据，直到该数据截止为止。最终分析将在12个月的访问（研究结束（EOS））之后进行计划。 在学习完成后，符合条件的参与者将被邀请参加长期随访研究，以收集其他安全性和有效性数据。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 干预模型描述： 参与者将获得OAV101的单一管理 蒙版：无（打开标签）主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 脊柱肌肉萎缩 | ||||||||
| 干预ICMJE | 遗传：OAV101 基因治疗 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：OAV101 参与者将获得OAV101的单一IV剂量给药 干预：遗传：OAV101 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 24 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年8月1日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月1日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 包容
排除：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 3个月至17岁（孩子） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04851873 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | COAV101A12306 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
