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评估单一视网膜下注射AGTC-501对X连锁性视网膜炎的临床试验，由RPGR突变引起
研究描述
简要摘要：
这项研究将评估和将2剂重组腺相关病毒载体（AGTC-501）的安全性，功效和耐受性与未经治疗的对照组中的X连锁性视网膜炎色素炎因RPGR突变引起的未经治疗的对照组的安全性和耐受性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| X连锁性视网膜炎色素 | 生物学：RAAV2TYF-GRK1-HRPGRCO | 第2阶段3 |
详细说明：
这项2/3阶段的研究是一项随机，受控，掩盖，多中心研究，评估和比较2剂AGTC-501与未处理的对照组。单视视网膜下注射AGTC-501剂量1（低剂量）或剂量2（高剂量）将在2个治疗组的受试者中给予（n = 〜42），而未处理对照组的受试者（n = 〜21）将遵循和评估第12个月，之后他们有资格接受AGTC-501剂量2的治疗。
大约63名8至50岁之间的合格男性受试者（包括）将以1：1：1的比例与3组中的1（低剂量，高剂量，未治疗对照）随机分配。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 63名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 受试者以1：1：1的比率与3组中的1（低剂量，高剂量，未治疗）随机分配。 12个月后，未经治疗组的受试者有资格接受高剂量的AGTC-501。 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 对于第1组和第2组（AGTC-501剂量组），对象和研究人员都被掩盖了剂量分配，并且只有准备剂量的未接受的员工才能对受试者的剂量分配不接受。由于需要执行视网膜下注射以管理研究药物，因此受试者和研究人员都会知道该受试者是分配给治疗组还是对照组。为了最大程度地减少处理和对照研究的眼睛评估的偏差，从第3个月开始，将由适当合格的蒙面掩盖评估者进行微量训练，移动性测试和BCVA评估，这些评估者不知道该受试者是否接受了手术。受试者将被指示不要透露他们是否对检查测试的检查员进行了手术。 |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2/3阶段，随机，受控，掩盖，多中心研究，以评估两种剂量的AGTC-501的疗效，安全性和耐受性，AGTC-501是一种重组腺相关的Virus载体，表达RPGR（RAAV2TYF-GRK1-RPGR），比较在患有X连锁性视网膜炎的男性受试者的未处理对照组中，通过RPGR基因中的致病变异证实 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年8月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2029年3月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：第1组：低剂量 通过视网膜下注射治疗的8-50岁的男性受试者与低剂量的AGTC-501治疗 | 生物学：RAAV2TYF-GRK1-HRPGRCO 表达人RPGR基因的腺相关病毒载体 其他名称：AGTC-501 |
| 主动比较器：第2组：高剂量 通过视网膜下注射治疗的8-50岁的男性受试者，高剂量的AGTC-501 | 生物学：RAAV2TYF-GRK1-HRPGRCO 表达人RPGR基因的腺相关病毒载体 其他名称：AGTC-501 |
| 第3组：控制 未经治疗的对照组8-50岁的男性受试者。将随机分配给未经处理的对照组的受试者将至少12个月。在此之后，将通过视网膜下注射以高剂量的AGTC-501进行治疗。 | 生物学：RAAV2TYF-GRK1-HRPGRCO 表达人RPGR基因的腺相关病毒载体 其他名称：AGTC-501 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 低剂量组和高剂量组的治疗眼和对照眼睛之间反应眼的比例差异[时间范围：第0-1月12日]
次要结果度量 ：
- - 通过移动测试得分变化来衡量的低剂量组和高剂量组与未经处理的对照眼的反应眼睛中的眼睛比例的比例[时间范围：第0-1个月12]
- - 通过视觉功能评估测量的低剂量和高剂量组中反应眼与对照眼的反应眼比对照眼睛的比例[时间范围：第0-月12日]
- - 在低剂量和高剂量组中，治疗的眼睛与对照眼的视力敏锐度的平均变化差异[时间范围：第0-1月12日]
- - 通过SD -OCT测量的EZ区域的基线平均变化差异，在低剂量组和高剂量组和未处理的对照研究眼中的治疗研究眼中[时间框架：0-10次 - 第12天]
- 生活质量问卷回答的基线变化[时间范围：第0-1月12日]
其他结果措施：
- 治疗急需不良事件的数量和比例[时间范围：第0-年级5]
- 经历异常与临床相关的血液学或临床化学参数异常的参与者的数量和比例
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 8年至50岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：Serva Health | 855-467-2364 | providersupport@scenictrials.com |
赞助商和合作者
应用遗传技术公司
调查人员
| 研究主任： | 马修·费索德（Matthew Feinsod），医学博士 | 应用遗传技术公司 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月5日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月20日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月21日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 低剂量组和高剂量组的治疗眼和对照眼睛之间反应眼的比例差异[时间范围：第0-1月12日] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 评估单一视网膜下注射AGTC-501对X连锁性视网膜炎的临床试验，由RPGR突变引起 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2/3阶段，随机，受控，掩盖，多中心研究，以评估两种剂量的AGTC-501的疗效，安全性和耐受性，AGTC-501是一种重组腺相关的Virus载体，表达RPGR（RAAV2TYF-GRK1-RPGR），比较在患有X连锁性视网膜炎的男性受试者的未处理对照组中，通过RPGR基因中的致病变异证实 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究将评估和将2剂重组腺相关病毒载体（AGTC-501）的安全性，功效和耐受性与未经治疗的对照组中的X连锁性视网膜炎色素炎因RPGR突变引起的未经治疗的对照组的安全性和耐受性。 | ||||
| 详细说明 | 这项2/3阶段的研究是一项随机，受控，掩盖，多中心研究，评估和比较2剂AGTC-501与未处理的对照组。单视视网膜下注射AGTC-501剂量1（低剂量）或剂量2（高剂量）将在2个治疗组的受试者中给予（n = 〜42），而未处理对照组的受试者（n = 〜21）将遵循和评估第12个月，之后他们有资格接受AGTC-501剂量2的治疗。 大约63名8至50岁之间的合格男性受试者（包括）将以1：1：1的比例与3组中的1（低剂量，高剂量，未治疗对照）随机分配。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 受试者以1：1：1的比率与3组中的1（低剂量，高剂量，未治疗）随机分配。 12个月后，未经治疗组的受试者有资格接受高剂量的AGTC-501。 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）掩盖说明： 对于第1组和第2组（AGTC-501剂量组），对象和研究人员都被掩盖了剂量分配，并且只有准备剂量的未接受的员工才能对受试者的剂量分配不接受。由于需要执行视网膜下注射以管理研究药物，因此受试者和研究人员都会知道该受试者是分配给治疗组还是对照组。为了最大程度地减少处理和对照研究的眼睛评估的偏差，从第3个月开始，将由适当合格的蒙面掩盖评估者进行微量训练，移动性测试和BCVA评估，这些评估者不知道该受试者是否接受了手术。受试者将被指示不要透露他们是否对检查测试的检查员进行了手术。 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | X连锁性视网膜炎色素 | ||||
| 干预ICMJE | 生物学：RAAV2TYF-GRK1-HRPGRCO 表达人RPGR基因的腺相关病毒载体 其他名称：AGTC-501 | ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 63 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2029年3月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： - 具有其他已知的视网膜疾病突变或以前接受了AAV基因治疗产品，并且无法或不愿意满足研究的要求。 | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 8年至50岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | 以色列，荷兰，美国 | ||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04850118 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AGTC-RPGR-002 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 应用遗传技术公司 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 应用遗传技术公司 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||
| PRS帐户 | 应用遗传技术公司 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
这项研究将评估和将2剂重组腺相关病毒载体（AGTC-501）的安全性，功效和耐受性与未经治疗的对照组中的X连锁性视网膜炎色素炎因RPGR突变引起的未经治疗的对照组的安全性和耐受性。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| X连锁性视网膜炎色素 | 生物学：RAAV2TYF-GRK1-HRPGRCO | 第2阶段3 |
详细说明：
这项2/3阶段的研究是一项随机，受控，掩盖，多中心研究，评估和比较2剂AGTC-501与未处理的对照组。单视视网膜下注射AGTC-501剂量1（低剂量）或剂量2（高剂量）将在2个治疗组的受试者中给予（n = 〜42），而未处理对照组的受试者（n = 〜21）将遵循和评估第12个月，之后他们有资格接受AGTC-501剂量2的治疗。
大约63名8至50岁之间的合格男性受试者（包括）将以1：1：1的比例与3组中的1（低剂量，高剂量，未治疗对照）随机分配。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 63名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 受试者以1：1：1的比率与3组中的1（低剂量，高剂量，未治疗）随机分配。 12个月后，未经治疗组的受试者有资格接受高剂量的AGTC-501。 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 对于第1组和第2组（AGTC-501剂量组），对象和研究人员都被掩盖了剂量分配，并且只有准备剂量的未接受的员工才能对受试者的剂量分配不接受。由于需要执行视网膜下注射以管理研究药物，因此受试者和研究人员都会知道该受试者是分配给治疗组还是对照组。为了最大程度地减少处理和对照研究的眼睛评估的偏差，从第3个月开始，将由适当合格的蒙面掩盖评估者进行微量训练，移动性测试和BCVA评估，这些评估者不知道该受试者是否接受了手术。受试者将被指示不要透露他们是否对检查测试的检查员进行了手术。 |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2/3阶段，随机，受控，掩盖，多中心研究，以评估两种剂量的AGTC-501的疗效，安全性和耐受性，AGTC-501是一种重组腺相关的Virus载体，表达RPGR（RAAV2TYF-GRK1-RPGR），比较在患有X连锁性视网膜炎的男性受试者的未处理对照组中，通过RPGR基因中的致病变异证实 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年8月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年1月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2029年3月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 主动比较器：第1组：低剂量 通过视网膜下注射治疗的8-50岁的男性受试者与低剂量的AGTC-501治疗 | 生物学：RAAV2TYF-GRK1-HRPGRCO 表达人RPGR基因的腺相关病毒载体 其他名称：AGTC-501 |
| 主动比较器：第2组：高剂量 通过视网膜下注射治疗的8-50岁的男性受试者，高剂量的AGTC-501 | 生物学：RAAV2TYF-GRK1-HRPGRCO 表达人RPGR基因的腺相关病毒载体 其他名称：AGTC-501 |
| 第3组：控制 未经治疗的对照组8-50岁的男性受试者。将随机分配给未经处理的对照组的受试者将至少12个月。在此之后，将通过视网膜下注射以高剂量的AGTC-501进行治疗。 | 生物学：RAAV2TYF-GRK1-HRPGRCO 表达人RPGR基因的腺相关病毒载体 其他名称：AGTC-501 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 低剂量组和高剂量组的治疗眼和对照眼睛之间反应眼的比例差异[时间范围：第0-1月12日]
次要结果度量 ：
- - 通过移动测试得分变化来衡量的低剂量组和高剂量组与未经处理的对照眼的反应眼睛中的眼睛比例的比例[时间范围：第0-1个月12]
- - 通过视觉功能评估测量的低剂量和高剂量组中反应眼与对照眼的反应眼比对照眼睛的比例[时间范围：第0-月12日]
- - 在低剂量和高剂量组中，治疗的眼睛与对照眼的视力敏锐度的平均变化差异[时间范围：第0-1月12日]
- - 通过SD -OCT测量的EZ区域的基线平均变化差异，在低剂量组和高剂量组和未处理的对照研究眼中的治疗研究眼中[时间框架：0-10次 - 第12天]
- 生活质量问卷回答的基线变化[时间范围：第0-1月12日]
其他结果措施：
- 治疗急需不良事件的数量和比例[时间范围：第0-年级5]
- 经历异常与临床相关的血液学或临床化学参数异常的参与者的数量和比例
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 8年至50岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月5日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月20日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年5月21日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 低剂量组和高剂量组的治疗眼和对照眼睛之间反应眼的比例差异[时间范围：第0-1月12日] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 评估单一视网膜下注射AGTC-501对X连锁性视网膜炎的临床试验，由RPGR突变引起 | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2/3阶段，随机，受控，掩盖，多中心研究，以评估两种剂量的AGTC-501的疗效，安全性和耐受性，AGTC-501是一种重组腺相关的Virus载体，表达RPGR（RAAV2TYF-GRK1-RPGR），比较在患有X连锁性视网膜炎的男性受试者的未处理对照组中，通过RPGR基因中的致病变异证实 | ||||
| 简要摘要 | 这项研究将评估和将2剂重组腺相关病毒载体（AGTC-501）的安全性，功效和耐受性与未经治疗的对照组中的X连锁性视网膜炎色素炎因RPGR突变引起的未经治疗的对照组的安全性和耐受性。 | ||||
| 详细说明 | 这项2/3阶段的研究是一项随机，受控，掩盖，多中心研究，评估和比较2剂AGTC-501与未处理的对照组。单视视网膜下注射AGTC-501剂量1（低剂量）或剂量2（高剂量）将在2个治疗组的受试者中给予（n = 〜42），而未处理对照组的受试者（n = 〜21）将遵循和评估第12个月，之后他们有资格接受AGTC-501剂量2的治疗。 大约63名8至50岁之间的合格男性受试者（包括）将以1：1：1的比例与3组中的1（低剂量，高剂量，未治疗对照）随机分配。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 阶段3 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 受试者以1：1：1的比率与3组中的1（低剂量，高剂量，未治疗）随机分配。 12个月后，未经治疗组的受试者有资格接受高剂量的AGTC-501。 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）掩盖说明： 对于第1组和第2组（AGTC-501剂量组），对象和研究人员都被掩盖了剂量分配，并且只有准备剂量的未接受的员工才能对受试者的剂量分配不接受。由于需要执行视网膜下注射以管理研究药物，因此受试者和研究人员都会知道该受试者是分配给治疗组还是对照组。为了最大程度地减少处理和对照研究的眼睛评估的偏差，从第3个月开始，将由适当合格的蒙面掩盖评估者进行微量训练，移动性测试和BCVA评估，这些评估者不知道该受试者是否接受了手术。受试者将被指示不要透露他们是否对检查测试的检查员进行了手术。 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | X连锁性视网膜炎色素 | ||||
| 干预ICMJE | 生物学：RAAV2TYF-GRK1-HRPGRCO 表达人RPGR基因的腺相关病毒载体 其他名称：AGTC-501 | ||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 63 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2029年3月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年1月（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： - 具有其他已知的视网膜疾病突变或以前接受了AAV基因治疗产品，并且无法或不愿意满足研究的要求。 | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 8年至50岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | 以色列，荷兰，美国 | ||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04850118 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | AGTC-RPGR-002 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 应用遗传技术公司 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 应用遗传技术公司 | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 应用遗传技术公司 | ||||
| 验证日期 | 2021年5月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
