• 特殊利益不良事件（AESI）的发病率（AESI）暴露和TEGSEDI-Unceed患者的发病率。 [时间范围：10年]
  描述以下特殊关注事件的发病率（AESI）：

  • 严重的血小板减少症
  • 严重和非严重的出血事件
  • 肾小球肾炎
  • 中风和/或宫颈动脉解剖的复合材料
  • 中枢神经系统（CNS）血管炎
  • 由于维生素A缺乏引起的眼部毒性
• 在暴露和TEGSEDI-UNCEDI-IN暴露和TEGSEDI-UNCED患者中发作特殊关注事件（AESI）的时间的描述。 [时间范围：10年]
  描述以下特殊感兴趣的不良事件发作的时间（AESI）：

  • 严重的血小板减少症
  • 严重和非严重的出血事件
  • 肾小球肾炎
  • 中风和/或宫颈动脉解剖的复合材料
  • 中枢神经系统（CNS）血管炎
  • 由于维生素A缺乏引起的眼部毒性

研究理由：

HATTR-PN是由错误折叠的经甲状腺素（TTR）蛋白引起的遗传性，进行性致命疾病，其积累为淀粉样蛋白原纤维，主要是在周围神经，心脏，胃肠道和其他器官中积累。 HATTR-PN是一种罕见的疾病，没有大型流行病学研究可靠地表明其患病率。全球分布不平等，葡萄牙，日本，巴西，瑞典和美国的比率更高。目前的估计表明，全球可能有10,000名患者。

Tegsedi（Inotersen）是人类TTR蛋白合成的反义寡核苷酸抑制剂。在欧洲和加拿大，TEGSEDI用于治疗成年遗传性经性淀粉样蛋白（HATTR）的成年患者的第1期或第2期多发性病变。在美国，指示Tegsedi用于治疗成人遗传性TTR介导的淀粉样变性的神经病' target='_blank'>多神经病变。 HATTR-PN患者已经证明了功效，这反映了疾病进展的放缓或逆转。

研究问题：

这项研究的总体目标是进一步表征在现实世界中HATTR-PN患者中Tegsedi的长期安全性。

人口：

欧洲，美国和加拿大的患者将从管理HATTR-PN患者的中心招收。参加该研究的医师将被指示邀请所有符合研究资格标准的患者入学，直到入学期结束为止。

暴露于Tegsedi-tegsed的队列将由被诊断为接受Tegsedi的HATTR-PN的患者组成。将从TEGSEDI-Unceed Cohort中前瞻性收集的数据将来自TEGSEDI的队列的数据进行比较，该数据将包括诊断为HATTR-PN的患者，这些患者在入学前25周内没有服用任何剂量的TEGSEDI，并且有资格获得TEGSEDI治疗的资格每个适用的产品标签。

欧洲，美国和加拿大的患者将从管理HATTR-PN患者的中心招收。

• 暴露于Tegsed-te
  该队列由被诊断为HATTR-PN的患者组成，他们接受了任何剂量的商业Tegsedi，并提供了书面知情同意书以纳入研究。
  干预：其他：数据收集
• Tegsedi-Uncted队列
  该队列将由被诊断为HATTR-PN的患者组成，他们在入学前25周内没有服用任何剂量的Tegsedi，并且有资格根据适用的产品标签进行Tegsedi治疗，并且已提供书面知情同意书以纳入研究。
  干预：其他：数据收集

纳入标准：

1. 任何一个：

   1. Tegsedi暴露队列：诊断为HATTR-PN的患者，他们在入学前25周内服用了任何剂量的Tegsedi
   2. Tegsedi未暴露的队列：诊断为HATTR-PN的患者在入学前25周内未服用任何剂量的Tegsedi，并且有资格接受TEGSEDI治疗
2. 在加拿大，欧洲或美国进行临床管理
3. 已提供适当的书面知情同意书

排除标准：

• 没有任何

• 特殊利益不良事件（AESI）的发病率（AESI）暴露和TEGSEDI-Unceed患者的发病率。 [时间范围：10年]
  描述以下特殊关注事件的发病率（AESI）：

  • 严重的血小板减少症
  • 严重和非严重的出血事件
  • 肾小球肾炎
  • 中风和/或宫颈动脉解剖的复合材料
  • 中枢神经系统（CNS）血管炎
  • 由于维生素A缺乏引起的眼部毒性
• 在暴露和TEGSEDI-UNCEDI-IN暴露和TEGSEDI-UNCED患者中发作特殊关注事件（AESI）的时间的描述。 [时间范围：10年]
  描述以下特殊感兴趣的不良事件发作的时间（AESI）：

  • 严重的血小板减少症
  • 严重和非严重的出血事件
  • 肾小球肾炎
  • 中风和/或宫颈动脉解剖的复合材料
  • 中枢神经系统（CNS）血管炎
  • 由于维生素A缺乏引起的眼部毒性

研究理由：

HATTR-PN是由错误折叠的经甲状腺素（TTR）蛋白引起的遗传性，进行性致命疾病，其积累为淀粉样蛋白原纤维，主要是在周围神经，心脏，胃肠道和其他器官中积累。 HATTR-PN是一种罕见的疾病，没有大型流行病学研究可靠地表明其患病率。全球分布不平等，葡萄牙，日本，巴西，瑞典和美国的比率更高。目前的估计表明，全球可能有10,000名患者。

Tegsedi（Inotersen）是人类TTR蛋白合成的反义寡核苷酸抑制剂。在欧洲和加拿大，TEGSEDI用于治疗成年遗传性经性淀粉样蛋白（HATTR）的成年患者的第1期或第2期多发性病变。在美国，指示Tegsedi用于治疗成人遗传性TTR介导的淀粉样变性的神经病' target='_blank'>多神经病变。 HATTR-PN患者已经证明了功效，这反映了疾病进展的放缓或逆转。

研究问题：

这项研究的总体目标是进一步表征在现实世界中HATTR-PN患者中Tegsedi的长期安全性。

人口：

欧洲，美国和加拿大的患者将从管理HATTR-PN患者的中心招收。参加该研究的医师将被指示邀请所有符合研究资格标准的患者入学，直到入学期结束为止。

暴露于Tegsedi-tegsed的队列将由被诊断为接受Tegsedi的HATTR-PN的患者组成。将从TEGSEDI-Unceed Cohort中前瞻性收集的数据将来自TEGSEDI的队列的数据进行比较，该数据将包括诊断为HATTR-PN的患者，这些患者在入学前25周内没有服用任何剂量的TEGSEDI，并且有资格获得TEGSEDI治疗的资格每个适用的产品标签。

欧洲，美国和加拿大的患者将从管理HATTR-PN患者的中心招收。

• 暴露于Tegsed-te
  该队列由被诊断为HATTR-PN的患者组成，他们接受了任何剂量的商业Tegsedi，并提供了书面知情同意书以纳入研究。
  干预：其他：数据收集
• Tegsedi-Uncted队列
  该队列将由被诊断为HATTR-PN的患者组成，他们在入学前25周内没有服用任何剂量的Tegsedi，并且有资格根据适用的产品标签进行Tegsedi治疗，并且已提供书面知情同意书以纳入研究。
  干预：其他：数据收集

纳入标准：

1. 任何一个：

   1. Tegsedi暴露队列：诊断为HATTR-PN的患者，他们在入学前25周内服用了任何剂量的Tegsedi
   2. Tegsedi未暴露的队列：诊断为HATTR-PN的患者在入学前25周内未服用任何剂量的Tegsedi，并且有资格接受TEGSEDI治疗
2. 在加拿大，欧洲或美国进行临床管理
3. 已提供适当的书面知情同意书

排除标准：

• 没有任何