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出境医 / 临床实验 / 一项评估ION373在亚历山大疾病（AXD）患者中的安全性和功效的研究
一项评估ION373在亚历山大疾病（AXD）患者中的安全性和功效的研究
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估ION373在AXD患者中整个受影响的域上改善或稳定整个受影响域的总运动功能方面的安全性和功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 亚历山大病 | 药物：ION373药物：安慰剂 | 阶段3 |
详细说明：
这是一项1-3期，多个中心，双盲，安慰剂对照，多凸的剂量（MAD）研究，最多58例AXD患者。参与者将以2：1的比率随机分配，以在60周的双盲治疗期内接收ION373或匹配安慰剂；然后，所有参与者将在60周的开放标签治疗期内获得ION373。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 58名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 双重（参与者，调查员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项1-3阶段，双盲，随机，安慰剂对照研究，以评估胸前治疗的Alexander病患者的术静脉内治疗ION373的功效，药代动力学和药效学 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ION373 ION373将通过鞘内注射（ITB）注射每12周至109周一次。 | 药物：ION373 ION373将通过ITB注入来管理。 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 ITB注射一次每12周至109周，将通过ITB注射一次。 | 药物：安慰剂 ION373匹配的安慰剂将通过ITB注入来管理。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在10米步行测试（10MWT）[时间范围：基线和第61周]中的基线变化百分比。
次要结果度量 ：
- 在大多数麻烦症状（MBS）[时间范围：基线和第61周]中的基线变化
- 从基准运动函数度量88，尺寸C，D和E（GMFM-88，Dimensions CE）得分[时间范围：基线和第61周]的变化。GMFM-88是一种标准化的观察仪器，可在发育障碍儿童中测量随着时间的推移总体运动功能的变化，由88个项目组成的4点序数量表分组为5个维度。尺寸C（爬行和跪下），D（站立）和E（步行，跑步和跳跃）将进行评估。目标总分是该维度最大分数的百分比表示的平均得分。
- 从9孔PEG测试（9HPT）得分[时间范围：基线到第61周]中的基线更改9HPT是对手动敏捷性的简单测试，它记录了参与者准确地将9个钉子放入钉板所需的时间。
- Vineland自适应行为量表的基线更改，第三版（Vineland-3）运动技能域分数[时间范围：基线到第61周]Vineland-3是一种标准化措施，用于量化社交，沟通和日常功能所需的适应行为。项目以0-2的比例评分评估评估技能的独立完成的一致性。
- 儿科生活质量库存胃肠道症状量表（PEDSQL GI）得分[时间范围：基线到第61周]PEDSQL GI症状尺度捕获10尺度和58个项目的胃肠道症状：胃痛和伤害量表（6个项目），饮食量表时的胃部不适（5个项目），食物和饮料限制量表（6个项目），吞咽量表（3个）（3个）项目），胃灼热和反流量表（4个项目），恶心和呕吐量表（4个项目），气体和腹胀量表（7个项目），便秘量表（14个项目），粪便量表（2个项目）和腹泻量表（7项目）。较高的分数表明症状很少，与胃肠道特异性健康相关的生活质量更好。
- Vineland自适应行为复合材料的基线更改，第三版（Vineland-3 ABC）得分[时间范围：基线到第61周]Vineland-3是一种标准化措施，用于量化社交，沟通和日常功能所需的适应行为。核心自适应行为得分包括3个行为领域：沟通，日常生活和社会化。项目以0-2的比例评分评估评估技能的独立完成的一致性。
- 复合自主症状分数31（Compass-31）得分[时间范围：基线和第61周]的基线变化。Compass-31是31个问题的参与者报告的评估，以100分的范围测量6个加权域的自主症状：正常不耐受（40分），血管运动（5分），Secretomotor（15分），胃肠道（25分）（25分）（25分） ），膀胱（10分）和瞳孔运动（15分）。更高的分数表明自主神经功能障碍。
- 儿科生活质量库存（PEDSQL）的基线变化（PEDSQL）通用核心量表得分[时间范围：基线和第61周]通用核心量表是全球与健康相关的生活质量评估，反映了身体（8个项目），情感（5个项目），社交（5个项目）和学校/工作功能（5个项目）。
- 脑脊液（CSF）神经胶质纤维酸蛋白（GFAP）水平的基线变化[时间范围：基线和第61周]
- 患者全球严重程度印象（PGIS）得分的变化[时间范围：基线和第61周]PGIS问卷捕获了参与者对与AXD相关的全球健康状况严重程度的评级。
- 从患者全球变化印象（PGIC）得分[时间范围：基线和第61周]中的基线变化。PGIC问卷捕获了参与者以5分序量表的改善或其全球健康状况的改善或下降的评级。
- 临床全球严重程度（CGIS）评分的基线变化[时间范围：基线和第61周]CGIS问卷捕获了临床医生对参与者在5分序列上与AXD相关的全球健康状况严重程度的评级。
- 临床全球变化印象（CGIC）评分的基线变化[时间范围：基线和第61周]CGIC问卷捕获了参与者以5分序量表的改善或其全球健康状况的改善或下降的评级。
- 亚历山大病患者领域严重程度的印象（AXD-PDIS）得分[时间范围：基线和第61周]AXD-PDIS问卷调查表捕获了参与者对特定疾病症状严重性的评级，包括总体运动问题，胃肠道问题，语言或语音问题以及其他认知问题。
- 亚历山大病患者领域变化的印象（AXD-PDIC）得分[时间范围：基线和第61周]的变化。AXD-PDIC问卷捕获了参与者在特定疾病症状的改善或下降的评级，包括总体运动问题，胃肠道问题，语言或语音问题以及其他认知问题。
- 从体重百分位数的基线（对于筛查时<18岁的参与者）或体重的变化（对于筛查时≥18岁的参与者）[时间范围：基线和第61周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2年至65岁（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 与亚历山大疾病诊断一致的临床表型和脑成像
- GFAP基因中的遗传突变
- 知情同意时，年龄≥2至65岁
- 能够并愿意满足所有学习要求，包括前往学习中心的旅行，程序，测量和访问
- 筛查的18岁患者必须有一个试验伙伴（父母，看护人或其他）
关键排除标准：
- 病史或体格检查的临床意义异常
- 任何临床上重要的实验室异常，这会使患者不适合纳入患者
- 任何禁忌症或不愿接受MRI
- 在筛查后的1个月内使用另一种研究药物，生物学剂或装置治疗，或5个半衰期的研究剂，以较长者为准；同时参与任何其他临床研究（包括观察性和非差异研究）
- 先前用寡核苷酸（包括筛查单剂量接收的单剂量的4个月）在4个月内使用寡核苷酸（包括小干扰核糖酸[siRNA]）治疗
- 基因治疗或细胞移植或任何其他实验性脑外科的病史
- 阻塞性脑积水
- 存在用于CSF或植入的CNS导管的功能性脑室分流器分流
- 已知的大脑或脊柱疾病会干扰LP过程，CSF循环或安全评估。
- 在筛查或计划期间计划的任何重大医学或外科手术的住院
- 还有其他任何条件，研究人员认为这将使患者不适合纳入，或者可能干扰参与或完成研究的患者
联系人和位置
联系人
| 联系人：Ionis Pharmaceuticals | 800-679-4747 | netter@ionisph.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 卢西尔·帕卡德儿童医院斯坦福 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州帕洛阿尔托，美国94304 | |
| 联系人：Erika Shols 650-497-0873 eshols@stanford.edu | |
| 美国，佐治亚州 | |
| Ionis调查地点 | 尚未招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30329 | |
| 美国，伊利诺伊州 | |
| Ionis调查地点 | 尚未招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60611 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| Ionis调查地点 | 尚未招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114 | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城儿童医院（仅招募成人） | 招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
| 联系人：Geraldine Liu 267-425-2063 liug@chop.edu | |
| 美国德克萨斯州 | |
| Ionis调查地点 | 尚未招募 |
| 休斯顿，德克萨斯州，美国，77030 | |
| 加拿大，不列颠哥伦比亚省 | |
| Ionis调查地点 | 尚未招募 |
| 加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华，V6H3N1 | |
| 加拿大，魁北克 | |
| 麦吉尔大学卫生中心 | 招募 |
| 蒙特利尔，加拿大魁北克，H3A 0G4 | |
| 联系514-412-4400 EXT 23380 BERNARDLAB.NEUROPEDIATRICS@MCGILL.CA | |
赞助商和合作者
Ionis Pharmaceuticals，Inc。
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月16日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月19日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月3日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在10米步行测试（10MWT）[时间范围：基线和第61周]中的基线变化百分比。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 一项评估ION373在亚历山大疾病（AXD）患者中的安全性和功效的研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项1-3阶段，双盲，随机，安慰剂对照研究，以评估胸前治疗的Alexander病患者的术静脉内治疗ION373的功效，药代动力学和药效学 | ||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估ION373在AXD患者中整个受影响的域上改善或稳定整个受影响域的总运动功能方面的安全性和功效。 | ||||||
| 详细说明 | 这是一项1-3期，多个中心，双盲，安慰剂对照，多凸的剂量（MAD）研究，最多58例AXD患者。参与者将以2：1的比率随机分配，以在60周的双盲治疗期内接收ION373或匹配安慰剂；然后，所有参与者将在60周的开放标签治疗期内获得ION373。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：双重（参与者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 亚历山大病 | ||||||
| 干预ICMJE |
| ||||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 58 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年11月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 2年至65岁（儿童，成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04849741 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ION373-CS1 2020-000976-40（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
这项研究的目的是评估ION373在AXD患者中整个受影响的域上改善或稳定整个受影响域的总运动功能方面的安全性和功效。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 亚历山大病 | 药物：ION373药物：安慰剂 | 阶段3 |
详细说明：
这是一项1-3期，多个中心，双盲，安慰剂对照，多凸的剂量（MAD）研究，最多58例AXD患者。参与者将以2：1的比率随机分配，以在60周的双盲治疗期内接收ION373或匹配安慰剂；然后，所有参与者将在60周的开放标签治疗期内获得ION373。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 58名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 双重（参与者，调查员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项1-3阶段，双盲，随机，安慰剂对照研究，以评估胸前治疗的Alexander病患者的术静脉内治疗ION373的功效，药代动力学和药效学 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月1日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年2月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2025年11月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：ION373 ION373将通过鞘内注射（ITB）注射每12周至109周一次。 | 药物：ION373 ION373将通过ITB注入来管理。 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 ITB注射一次每12周至109周，将通过ITB注射一次。 | 药物：安慰剂 ION373匹配的安慰剂将通过ITB注入来管理。 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在10米步行测试（10MWT）[时间范围：基线和第61周]中的基线变化百分比。
次要结果度量 ：
- 在大多数麻烦症状（MBS）[时间范围：基线和第61周]中的基线变化
- 从基准运动函数度量88，尺寸C，D和E（GMFM-88，Dimensions CE）得分[时间范围：基线和第61周]的变化。GMFM-88是一种标准化的观察仪器，可在发育障碍儿童中测量随着时间的推移总体运动功能的变化，由88个项目组成的4点序数量表分组为5个维度。尺寸C（爬行和跪下），D（站立）和E（步行，跑步和跳跃）将进行评估。目标总分是该维度最大分数的百分比表示的平均得分。
- 从9孔PEG测试（9HPT）得分[时间范围：基线到第61周]中的基线更改9HPT是对手动敏捷性的简单测试，它记录了参与者准确地将9个钉子放入钉板所需的时间。
- Vineland自适应行为量表的基线更改，第三版（Vineland-3）运动技能域分数[时间范围：基线到第61周]Vineland-3是一种标准化措施，用于量化社交，沟通和日常功能所需的适应行为。项目以0-2的比例评分评估评估技能的独立完成的一致性。
- 儿科生活质量库存胃肠道症状量表（PEDSQL GI）得分[时间范围：基线到第61周]PEDSQL GI症状尺度捕获10尺度和58个项目的胃肠道症状：胃痛和伤害量表（6个项目），饮食量表时的胃部不适（5个项目），食物和饮料限制量表（6个项目），吞咽量表（3个）（3个）项目），胃灼热和反流量表（4个项目），恶心和呕吐量表（4个项目），气体和腹胀量表（7个项目），便秘量表（14个项目），粪便量表（2个项目）和腹泻量表（7项目）。较高的分数表明症状很少，与胃肠道特异性健康相关的生活质量更好。
- Vineland自适应行为复合材料的基线更改，第三版（Vineland-3 ABC）得分[时间范围：基线到第61周]Vineland-3是一种标准化措施，用于量化社交，沟通和日常功能所需的适应行为。核心自适应行为得分包括3个行为领域：沟通，日常生活和社会化。项目以0-2的比例评分评估评估技能的独立完成的一致性。
- 复合自主症状分数31（Compass-31）得分[时间范围：基线和第61周]的基线变化。Compass-31是31个问题的参与者报告的评估，以100分的范围测量6个加权域的自主症状：正常不耐受（40分），血管运动（5分），Secretomotor（15分），胃肠道（25分）（25分）（25分） ），膀胱（10分）和瞳孔运动（15分）。更高的分数表明自主神经功能障碍。
- 儿科生活质量库存（PEDSQL）的基线变化（PEDSQL）通用核心量表得分[时间范围：基线和第61周]通用核心量表是全球与健康相关的生活质量评估，反映了身体（8个项目），情感（5个项目），社交（5个项目）和学校/工作功能（5个项目）。
- 脑脊液（CSF）神经胶质纤维酸蛋白（GFAP）水平的基线变化[时间范围：基线和第61周]
- 患者全球严重程度印象（PGIS）得分的变化[时间范围：基线和第61周]PGIS问卷捕获了参与者对与AXD相关的全球健康状况严重程度的评级。
- 从患者全球变化印象（PGIC）得分[时间范围：基线和第61周]中的基线变化。PGIC问卷捕获了参与者以5分序量表的改善或其全球健康状况的改善或下降的评级。
- 临床全球严重程度（CGIS）评分的基线变化[时间范围：基线和第61周]CGIS问卷捕获了临床医生对参与者在5分序列上与AXD相关的全球健康状况严重程度的评级。
- 临床全球变化印象（CGIC）评分的基线变化[时间范围：基线和第61周]CGIC问卷捕获了参与者以5分序量表的改善或其全球健康状况的改善或下降的评级。
- 亚历山大病患者领域严重程度的印象（AXD-PDIS）得分[时间范围：基线和第61周]AXD-PDIS问卷调查表捕获了参与者对特定疾病症状严重性的评级，包括总体运动问题，胃肠道问题，语言或语音问题以及其他认知问题。
- 亚历山大病患者领域变化的印象（AXD-PDIC）得分[时间范围：基线和第61周]的变化。AXD-PDIC问卷捕获了参与者在特定疾病症状的改善或下降的评级，包括总体运动问题，胃肠道问题，语言或语音问题以及其他认知问题。
- 从体重百分位数的基线（对于筛查时<18岁的参与者）或体重的变化（对于筛查时≥18岁的参与者）[时间范围：基线和第61周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 2年至65岁（儿童，成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
关键纳入标准：
- 与亚历山大疾病诊断一致的临床表型和脑成像
- GFAP基因中的遗传突变
- 知情同意时，年龄≥2至65岁
- 能够并愿意满足所有学习要求，包括前往学习中心的旅行，程序，测量和访问
- 筛查的18岁患者必须有一个试验伙伴（父母，看护人或其他）
关键排除标准：
- 病史或体格检查的临床意义异常
- 任何临床上重要的实验室异常，这会使患者不适合纳入患者
- 任何禁忌症或不愿接受MRI
- 在筛查后的1个月内使用另一种研究药物，生物学剂或装置治疗，或5个半衰期的研究剂，以较长者为准；同时参与任何其他临床研究（包括观察性和非差异研究）
- 先前用寡核苷酸（包括筛查单剂量接收的单剂量的4个月）在4个月内使用寡核苷酸（包括小干扰核糖酸[siRNA]）治疗
- 基因治疗或细胞移植或任何其他实验性脑外科的病史
- 阻塞性脑积水
- 存在用于CSF或植入的CNS导管的功能性脑室分流器分流
- 已知的大脑或脊柱疾病会干扰LP过程，CSF循环或安全评估。
- 在筛查或计划期间计划的任何重大医学或外科手术的住院
- 还有其他任何条件，研究人员认为这将使患者不适合纳入，或者可能干扰参与或完成研究的患者
联系人和位置
联系人
| 联系人：Ionis Pharmaceuticals | 800-679-4747 | netter@ionisph.com |
位置
| 美国，加利福尼亚 | |
| 卢西尔·帕卡德儿童医院斯坦福 | 招募 |
| 美国加利福尼亚州帕洛阿尔托，美国94304 | |
| 联系人：Erika Shols 650-497-0873 eshols@stanford.edu | |
| 美国，佐治亚州 | |
| Ionis调查地点 | 尚未招募 |
| 美国佐治亚州亚特兰大，30329 | |
| 美国，伊利诺伊州 | |
| Ionis调查地点 | 尚未招募 |
| 芝加哥，伊利诺伊州，美国60611 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| Ionis调查地点 | 尚未招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114 | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城儿童医院（仅招募成人） | 招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19104年 | |
| 联系人：Geraldine Liu 267-425-2063 liug@chop.edu | |
| 美国德克萨斯州 | |
| Ionis调查地点 | 尚未招募 |
| 休斯顿，德克萨斯州，美国，77030 | |
| 加拿大，不列颠哥伦比亚省 | |
| Ionis调查地点 | 尚未招募 |
| 加拿大不列颠哥伦比亚省温哥华，V6H3N1 | |
| 加拿大，魁北克 | |
| 麦吉尔大学卫生中心 | 招募 |
| 蒙特利尔，加拿大魁北克，H3A 0G4 | |
| 联系514-412-4400 EXT 23380 BERNARDLAB.NEUROPEDIATRICS@MCGILL.CA | |
赞助商和合作者
Ionis Pharmaceuticals，Inc。
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月16日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月19日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年6月3日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月1日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在10米步行测试（10MWT）[时间范围：基线和第61周]中的基线变化百分比。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | |||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | 一项评估ION373在亚历山大疾病（AXD）患者中的安全性和功效的研究 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项1-3阶段，双盲，随机，安慰剂对照研究，以评估胸前治疗的Alexander病患者的术静脉内治疗ION373的功效，药代动力学和药效学 | ||||||
| 简要摘要 | 这项研究的目的是评估ION373在AXD患者中整个受影响的域上改善或稳定整个受影响域的总运动功能方面的安全性和功效。 | ||||||
| 详细说明 | 这是一项1-3期，多个中心，双盲，安慰剂对照，多凸的剂量（MAD）研究，最多58例AXD患者。参与者将以2：1的比率随机分配，以在60周的双盲治疗期内接收ION373或匹配安慰剂；然后，所有参与者将在60周的开放标签治疗期内获得ION373。 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 掩盖：双重（参与者，调查员） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 亚历山大病 | ||||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 58 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2025年11月 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年2月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 关键纳入标准：
关键排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 2年至65岁（儿童，成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 加拿大，美国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04849741 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | ION373-CS1 2020-000976-40（Eudract编号） | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||
| PRS帐户 | Ionis Pharmaceuticals，Inc。 | ||||||
| 验证日期 | 2021年6月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
