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出境医 / 临床实验 / 熟悉的致命失眠：患有疾病风险的受试者（FFI）的强力霉素预防治疗
熟悉的致命失眠：患有疾病风险的受试者（FFI）的强力霉素预防治疗
研究描述
简要摘要：
神经退行性疾病是一种O类病理，包括非常常见的疾病，例如阿尔茨海默氏症或帕金森氏病，或者像致命的家族性失眠症（FFI）非常罕见，没有治疗疗法的疾病进展是这些疾病的常见区域。该项目的目的是对具有遗传风险的受试者进行预防治疗，以避免疾病的建立。 FFI是一种罕见的遗传神经退行性疾病，其特征是睡眠中断，自主神经过度激活和致命出口的运动异常。 FFI以常染色体优势遗传，与Prion蛋白基因（PRNP）中的D178N突变有关，与多态性密码子129（D178N/M129）相关。在世界范围内已经描述了大约30个FFI血统，这是1986年在意大利北部报告的第一次案例。这位患者原来属于大型亲属，跨越了7代，其历史可以追溯到18世纪。许多属于这种遗传学的人仍然生活在意大利的威尼托地区，他们是协会的一部分。属于该家族的85名受试者的遗传筛查允许鉴定突变携带者。由于该疾病是侵略性的，受影响的人通常在开始后十三个月内死亡，因此在疾病变得明显的情况下进行有效疗法的可能性是不现实的。这种情况表明在预防方法中，影响疾病的疾病更好。实验研究和临床观察表明，抗生素强力霉素（DOXY）是FFI受试者治疗的潜在候选者。患病风险最大的年龄在50至55岁之间。因此，在1958年至1969年之间出生的载体将被招募，以进行预防性治疗，在此期间结束时或在确定Doxy是否对避免FFI的发展很有用。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 家族性致命失眠 | 药物：强力霉素HCL药物：安慰剂 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 29名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 该协议规定，在试验中，FFI家族的成员包括运营商和非载体，他们遵循了完全相同的程序，其唯一的区别与非携带者收到的安慰剂而不是Doxy，因为我们不能排除这一点参与者，通过意外地发现他/她收到了Doxy，会自动意识到要属于运营商组，我们决定，非携带者的人也将在有限的时间内随机收到随机时间表，以消除任何可能的关联。只有研究协调员将被告知突变的存在，并将进行药物分配。 |
| 首要目标： | 预防 |
| 官方标题： | 熟悉的致命失眠：患有疾病风险的受试者的强力霉素预防治疗 |
| 实际学习开始日期 ： | 2011年4月28日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2021年4月12日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2021年4月12日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：主动bassado D178N/M129突变对prion蛋白的患者将用Bassad治疗 | 药物：强力霉素HCL 二氧化碳氢氯化物（Bassado）的片剂 |
| 安慰剂比较器：安慰剂 没有突变的主题将用PLAC处理 | 药物：安慰剂 安慰剂片 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 生存[时间范围：经过10年的治疗]根据统计分析，如果在十年内不超过三人死亡，则可以评估预防治疗的疗效，以便在十年后的生存率上进行评估，可以认为该治疗可以被认为是有效的，以防止FFI叛乱。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 44年至53年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 44至53岁的受试者；
- 尚无条件是使用四环素的禁忌症；
- 书面知情同意。
排除标准：
- 末期肝脏，
- 心脏和肾脏疾病，
- 主动恶性肿瘤，
- 怀孕或哺乳的女性受试者
联系人和位置
没有提供联系人或位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月12日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月15日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月15日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2011年4月28日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2021年4月12日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 生存[时间范围：经过10年的治疗] 根据统计分析，如果在十年内不超过三人死亡，则可以评估预防治疗的疗效，以便在十年后的生存率上进行评估，可以认为该治疗可以被认为是有效的，以防止FFI叛乱。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 熟悉的致命失眠：患有疾病风险的受试者的强力霉素预防治疗 | ||||
| 官方标题ICMJE | 熟悉的致命失眠：患有疾病风险的受试者的强力霉素预防治疗 | ||||
| 简要摘要 | 神经退行性疾病是一种O类病理，包括非常常见的疾病，例如阿尔茨海默氏症或帕金森氏病，或者像致命的家族性失眠症（FFI）非常罕见，没有治疗疗法的疾病进展是这些疾病的常见区域。该项目的目的是对具有遗传风险的受试者进行预防治疗，以避免疾病的建立。 FFI是一种罕见的遗传神经退行性疾病，其特征是睡眠中断，自主神经过度激活和致命出口的运动异常。 FFI以常染色体优势遗传，与Prion蛋白基因（PRNP）中的D178N突变有关，与多态性密码子129（D178N/M129）相关。在世界范围内已经描述了大约30个FFI血统，这是1986年在意大利北部报告的第一次案例。这位患者原来属于大型亲属，跨越了7代，其历史可以追溯到18世纪。许多属于这种遗传学的人仍然生活在意大利的威尼托地区，他们是协会的一部分。属于该家族的85名受试者的遗传筛查允许鉴定突变携带者。由于该疾病是侵略性的，受影响的人通常在开始后十三个月内死亡，因此在疾病变得明显的情况下进行有效疗法的可能性是不现实的。这种情况表明在预防方法中，影响疾病的疾病更好。实验研究和临床观察表明，抗生素强力霉素（DOXY）是FFI受试者治疗的潜在候选者。患病风险最大的年龄在50至55岁之间。因此，在1958年至1969年之间出生的载体将被招募，以进行预防性治疗，在此期间结束时或在确定Doxy是否对避免FFI的发展很有用。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 掩盖说明： 该协议规定，在试验中，FFI家族的成员包括运营商和非载体，他们遵循了完全相同的程序，其唯一的区别与非携带者收到的安慰剂而不是Doxy，因为我们不能排除这一点参与者，通过意外地发现他/她收到了Doxy，会自动意识到要属于运营商组，我们决定，非携带者的人也将在有限的时间内随机收到随机时间表，以消除任何可能的关联。只有研究协调员将被告知突变的存在，并将进行药物分配。 主要目的：预防 | ||||
| 条件ICMJE | 家族性致命失眠 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||
| 实际注册ICMJE | 29 | ||||
| 原始实际注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2021年4月12日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2021年4月12日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 44年至53年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04846335 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | FFI | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | 马里奥·内格里（Mario Negri）药理学研究所 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 马里奥·内格里（Mario Negri）药理学研究所 | ||||
| 合作者ICMJE | Fondazione Telethon | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 马里奥·内格里（Mario Negri）药理学研究所 | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
神经退行性疾病是一种O类病理，包括非常常见的疾病，例如阿尔茨海默氏症或帕金森氏病，或者像致命的家族性失眠症（FFI）非常罕见，没有治疗疗法的疾病进展是这些疾病的常见区域。该项目的目的是对具有遗传风险的受试者进行预防治疗，以避免疾病的建立。 FFI是一种罕见的遗传神经退行性疾病，其特征是睡眠中断，自主神经过度激活和致命出口的运动异常。 FFI以常染色体优势遗传，与Prion蛋白基因（PRNP）中的D178N突变有关，与多态性密码子129（D178N/M129）相关。在世界范围内已经描述了大约30个FFI血统，这是1986年在意大利北部报告的第一次案例。这位患者原来属于大型亲属，跨越了7代，其历史可以追溯到18世纪。许多属于这种遗传学的人仍然生活在意大利的威尼托地区，他们是协会的一部分。属于该家族的85名受试者的遗传筛查允许鉴定突变携带者。由于该疾病是侵略性的，受影响的人通常在开始后十三个月内死亡，因此在疾病变得明显的情况下进行有效疗法的可能性是不现实的。这种情况表明在预防方法中，影响疾病的疾病更好。实验研究和临床观察表明，抗生素强力霉素（DOXY）是FFI受试者治疗的潜在候选者。患病风险最大的年龄在50至55岁之间。因此，在1958年至1969年之间出生的载体将被招募，以进行预防性治疗，在此期间结束时或在确定Doxy是否对避免FFI的发展很有用。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 家族性致命失眠 | 药物：强力霉素HCL药物：安慰剂 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 实际注册 ： | 29名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 掩盖说明： | 该协议规定，在试验中，FFI家族的成员包括运营商和非载体，他们遵循了完全相同的程序，其唯一的区别与非携带者收到的安慰剂而不是Doxy，因为我们不能排除这一点参与者，通过意外地发现他/她收到了Doxy，会自动意识到要属于运营商组，我们决定，非携带者的人也将在有限的时间内随机收到随机时间表，以消除任何可能的关联。只有研究协调员将被告知突变的存在，并将进行药物分配。 |
| 首要目标： | 预防 |
| 官方标题： | 熟悉的致命失眠：患有疾病风险的受试者的强力霉素预防治疗 |
| 实际学习开始日期 ： | 2011年4月28日 |
| 实际的初级完成日期 ： | 2021年4月12日 |
| 实际 学习完成日期 ： | 2021年4月12日 |
武器和干预措施
结果措施
主要结果指标 ：
- 生存[时间范围：经过10年的治疗]根据统计分析，如果在十年内不超过三人死亡，则可以评估预防治疗的疗效，以便在十年后的生存率上进行评估，可以认为该治疗可以被认为是有效的，以防止FFI叛乱。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 44年至53年（成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
没有提供联系人或位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月12日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月15日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月15日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2011年4月28日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2021年4月12日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 生存[时间范围：经过10年的治疗] 根据统计分析，如果在十年内不超过三人死亡，则可以评估预防治疗的疗效，以便在十年后的生存率上进行评估，可以认为该治疗可以被认为是有效的，以防止FFI叛乱。 | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE | 不提供 | ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 不提供 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 熟悉的致命失眠：患有疾病风险的受试者的强力霉素预防治疗 | ||||
| 官方标题ICMJE | 熟悉的致命失眠：患有疾病风险的受试者的强力霉素预防治疗 | ||||
| 简要摘要 | 神经退行性疾病是一种O类病理，包括非常常见的疾病，例如阿尔茨海默氏症或帕金森氏病，或者像致命的家族性失眠症（FFI）非常罕见，没有治疗疗法的疾病进展是这些疾病的常见区域。该项目的目的是对具有遗传风险的受试者进行预防治疗，以避免疾病的建立。 FFI是一种罕见的遗传神经退行性疾病，其特征是睡眠中断，自主神经过度激活和致命出口的运动异常。 FFI以常染色体优势遗传，与Prion蛋白基因（PRNP）中的D178N突变有关，与多态性密码子129（D178N/M129）相关。在世界范围内已经描述了大约30个FFI血统，这是1986年在意大利北部报告的第一次案例。这位患者原来属于大型亲属，跨越了7代，其历史可以追溯到18世纪。许多属于这种遗传学的人仍然生活在意大利的威尼托地区，他们是协会的一部分。属于该家族的85名受试者的遗传筛查允许鉴定突变携带者。由于该疾病是侵略性的，受影响的人通常在开始后十三个月内死亡，因此在疾病变得明显的情况下进行有效疗法的可能性是不现实的。这种情况表明在预防方法中，影响疾病的疾病更好。实验研究和临床观察表明，抗生素强力霉素（DOXY）是FFI受试者治疗的潜在候选者。患病风险最大的年龄在50至55岁之间。因此，在1958年至1969年之间出生的载体将被招募，以进行预防性治疗，在此期间结束时或在确定Doxy是否对避免FFI的发展很有用。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：平行分配 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者） 掩盖说明： 该协议规定，在试验中，FFI家族的成员包括运营商和非载体，他们遵循了完全相同的程序，其唯一的区别与非携带者收到的安慰剂而不是Doxy，因为我们不能排除这一点参与者，通过意外地发现他/她收到了Doxy，会自动意识到要属于运营商组，我们决定，非携带者的人也将在有限的时间内随机收到随机时间表，以消除任何可能的关联。只有研究协调员将被告知突变的存在，并将进行药物分配。 主要目的：预防 | ||||
| 条件ICMJE | 家族性致命失眠 | ||||
| 干预ICMJE |
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| 研究臂ICMJE | |||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 完全的 | ||||
| 实际注册ICMJE | 29 | ||||
| 原始实际注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 实际学习完成日期ICMJE | 2021年4月12日 | ||||
| 实际的初级完成日期 | 2021年4月12日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 44年至53年（成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | 仅当研究招募主题时才显示联系信息 | ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04846335 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | FFI | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 马里奥·内格里（Mario Negri）药理学研究所 | ||||
| 研究赞助商ICMJE | 马里奥·内格里（Mario Negri）药理学研究所 | ||||
| 合作者ICMJE | Fondazione Telethon | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | 马里奥·内格里（Mario Negri）药理学研究所 | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
