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出境医 / 临床实验 / 一项针对无法解释的脾脏扩大（OXPUS）的儿科患者的非际交往国家研究
一项针对无法解释的脾脏扩大（OXPUS）的儿科患者的非际交往国家研究
研究描述
简要摘要：
主要目标：
评估在排除第一次意图诊断后无法解释的脾肿大（SMG）的儿科患者中诊断出的Gaucher疾病（GD）的患病率（例如，基于临床检查和常规生物学测试（完全基于溶血性贫血，感染）（例如门静脉高血压，血液学性贫血，感染）（完全）血细胞计数，网状细胞，肝检测，腹部超声检查，COOMBS测试和爱泼斯坦Barr病毒血清学）。
次要目标：
- 描述在研究结束时在研究结束时在研究结束时未最终诊断的患者的患者的患者的率
- 描述研究中包括的所有儿科患者的特征（临床，实验室，遗传学），并描述研究结束时鉴定出的疾病类别和缺乏最终诊断的特征
| 病情或疾病 |
|---|
| gaucher病，脾肿大酸鞘磷脂酶缺乏症 |
详细说明：
这项研究的计划持续时间为39个月，其中包括36个月的患者招募。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 150名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 横截面 |
| 官方标题： | 一项关于无法解释的脾肿大的观察性国家儿科研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年7月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年7月 |
武器和干预措施
| 小组/队列 |
|---|
| 儿科患者无法解释的脾脏扩大 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在入学患者中诊断为GD的患者的百分比[时间范围：纳入后最多3个月]基于外周血白细胞或其他成核细胞中缺乏β-葡萄糖酶酶活性的GD诊断，或遗传分析。
次要结果度量 ：
- 在研究结束时，在研究结束时，每个已识别的疾病类别的速率[时间范围：纳入后最多3个月]
- 在研究结束时，在招募的患者中没有最终诊断的患者[时间范围：纳入后最多3个月]
- 基于特定CHAR的患者数量。 （临床，实验室，遗传学）[时间范围：纳入后最多3个月]研究中包括所有患者的详细特征（临床，实验室，遗传学）将进行评估
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 最多18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
18岁以下的患者无法解释的SMG（SMG定义为可触觉的脾与SMG相关
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：建议使用透明透明电子邮件（美国和加拿大的免费电话） | 800-633-1610 EXT选项6 | contact-us@sanofi.com |
赞助商和合作者
赛诺菲
调查人员
| 研究主任： | 临床科学与手术 | 赛诺菲 |
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2021年4月12日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2021年4月15日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月19日 | ||||
| 估计研究开始日期 | 2021年4月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 在入学患者中诊断为GD的患者的百分比[时间范围：纳入后最多3个月] 基于外周血白细胞或其他成核细胞中缺乏β-葡萄糖酶酶活性的GD诊断，或遗传分析。 | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
| ||||
| 原始的次要结果指标 |
| ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 一项针对无法解释的脾脏扩大的儿科患者的非际交往国家研究 | ||||
| 官方头衔 | 一项关于无法解释的脾肿大的观察性国家儿科研究 | ||||
| 简要摘要 | 主要目标： 评估在排除第一次意图诊断后无法解释的脾肿大（SMG）的儿科患者中诊断出的Gaucher疾病（GD）的患病率（例如，基于临床检查和常规生物学测试（完全基于溶血性贫血，感染）（例如门静脉高血压，血液学性贫血，感染）（完全）血细胞计数，网状细胞，肝检测，腹部超声检查，COOMBS测试和爱泼斯坦Barr病毒血清学）。 次要目标：
| ||||
| 详细说明 | 这项研究的计划持续时间为39个月，其中包括36个月的患者招募。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间视角：横截面 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||
| 研究人群 | 18岁以下的患者无法解释的SMG（SMG定义为可触觉的脾与SMG相关 | ||||
| 健康）状况 |
| ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 儿科患者无法解释的脾脏扩大 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||
| 估计入学人数 | 150 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2024年7月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准： 如临床检查和/或实验室或成像测试所描述的任何明显原因的患者，医疗记录可用和/或已被诊断出患有以下任何情况： 以上信息并非旨在包含与患者潜在参与临床试验有关的所有注意事项。 | ||||
| 性别/性别 |
| ||||
| 年龄 | 最多18岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
| ||||
| 列出的位置国家 | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04845958 | ||||
| 其他研究ID编号 | OBS16092 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 | 不提供 | ||||
| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | 赛诺菲 | ||||
| 研究赞助商 | 赛诺菲 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
| ||||
| PRS帐户 | 赛诺菲 | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
研究描述
简要摘要：
主要目标：
评估在排除第一次意图诊断后无法解释的脾肿大（SMG）的儿科患者中诊断出的Gaucher疾病（GD）的患病率（例如，基于临床检查和常规生物学测试（完全基于溶血性贫血，感染）（例如门静脉高血压，血液学性贫血，感染）（完全）血细胞计数，网状细胞，肝检测，腹部超声检查，COOMBS测试和爱泼斯坦Barr病毒血清学）。
次要目标：
- 描述在研究结束时在研究结束时在研究结束时未最终诊断的患者的患者的患者的率
- 描述研究中包括的所有儿科患者的特征（临床，实验室，遗传学），并描述研究结束时鉴定出的疾病类别和缺乏最终诊断的特征
| 病情或疾病 |
|---|
| gaucher病，脾肿大酸鞘磷脂酶缺乏症 |
详细说明：
这项研究的计划持续时间为39个月，其中包括36个月的患者招募。
学习规划
| 研究类型 ： | 观察 |
| 估计入学人数 ： | 150名参与者 |
| 观察模型： | 队列 |
| 时间观点： | 横截面 |
| 官方标题： | 一项关于无法解释的脾肿大的观察性国家儿科研究 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年7月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2024年7月 |
武器和干预措施
| 小组/队列 |
|---|
| 儿科患者无法解释的脾脏扩大 |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在入学患者中诊断为GD的患者的百分比[时间范围：纳入后最多3个月]基于外周血白细胞或其他成核细胞中缺乏β-葡萄糖酶酶活性的GD诊断，或遗传分析。
次要结果度量 ：
- 在研究结束时，在研究结束时，每个已识别的疾病类别的速率[时间范围：纳入后最多3个月]
- 在研究结束时，在招募的患者中没有最终诊断的患者[时间范围：纳入后最多3个月]
- 基于特定CHAR的患者数量。 （临床，实验室，遗传学）[时间范围：纳入后最多3个月]研究中包括所有患者的详细特征（临床，实验室，遗传学）将进行评估
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 最多18岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 采样方法： | 概率样本 |
研究人群
18岁以下的患者无法解释的SMG（SMG定义为可触觉的脾与SMG相关
标准
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交日期 | 2021年4月12日 | ||||
| 第一个发布日期 | 2021年4月15日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月19日 | ||||
| 估计研究开始日期 | 2021年4月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果指标 | 在入学患者中诊断为GD的患者的百分比[时间范围：纳入后最多3个月] 基于外周血白细胞或其他成核细胞中缺乏β-葡萄糖酶酶活性的GD诊断，或遗传分析。 | ||||
| 原始主要结果指标 | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | |||||
| 当前的次要结果指标 |
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| 原始的次要结果指标 |
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| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短标题 | 一项针对无法解释的脾脏扩大的儿科患者的非际交往国家研究 | ||||
| 官方头衔 | 一项关于无法解释的脾肿大的观察性国家儿科研究 | ||||
| 简要摘要 | 主要目标： 评估在排除第一次意图诊断后无法解释的脾肿大（SMG）的儿科患者中诊断出的Gaucher疾病（GD）的患病率（例如，基于临床检查和常规生物学测试（完全基于溶血性贫血，感染）（例如门静脉高血压，血液学性贫血，感染）（完全）血细胞计数，网状细胞，肝检测，腹部超声检查，COOMBS测试和爱泼斯坦Barr病毒血清学）。 次要目标：
| ||||
| 详细说明 | 这项研究的计划持续时间为39个月，其中包括36个月的患者招募。 | ||||
| 研究类型 | 观察 | ||||
| 学习规划 | 观察模型：队列 时间视角：横截面 | ||||
| 目标随访时间 | 不提供 | ||||
| 生物测量 | 不提供 | ||||
| 采样方法 | 概率样本 | ||||
| 研究人群 | 18岁以下的患者无法解释的SMG（SMG定义为可触觉的脾与SMG相关 | ||||
| 健康）状况 |
| ||||
| 干涉 | 不提供 | ||||
| 研究组/队列 | 儿科患者无法解释的脾脏扩大 | ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状况 | 尚未招募 | ||||
| 估计入学人数 | 150 | ||||
| 原始估计注册 | 与电流相同 | ||||
| 估计学习完成日期 | 2024年7月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2024年7月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准 | 纳入标准：
排除标准： 如临床检查和/或实验室或成像测试所描述的任何明显原因的患者，医疗记录可用和/或已被诊断出患有以下任何情况： 以上信息并非旨在包含与患者潜在参与临床试验有关的所有注意事项。 | ||||
| 性别/性别 |
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| 年龄 | 最多18岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者 | 不 | ||||
| 联系人 |
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| 列出的位置国家 | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号 | NCT04845958 | ||||
| 其他研究ID编号 | OBS16092 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 | 不提供 | ||||
| IPD共享声明 |
| ||||
| 责任方 | 赛诺菲 | ||||
| 研究赞助商 | 赛诺菲 | ||||
| 合作者 | 不提供 | ||||
| 调查人员 |
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| PRS帐户 | 赛诺菲 | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
