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严重的先天性中性粒细胞减少症中的总淋巴样辐射前HSCT
严重的先天性中性粒细胞减少症（SCN）是一组由不同的基因突变引起的原发性免疫缺陷，并以中性粒细胞成熟障碍为特征，这会导致中性粒细胞减少症，对严重的细菌和真菌感染的倾向，以及骨髓性恶性肿瘤。粒细胞 - 效应刺激因子用于致病疗法，但是，某些患者没有足够的反应。
SCN的唯一治愈方法是造血干细胞移植（HSCT）。 SCN中HSCT的一种指示是：对G-CSF疗法或恶性肿瘤的发展或发现SCN基因的不利突变没有足够的反应，导致对G-CSF的反应不佳和恶性转化的高风险。
SCN中HSCT的主要特点之一是移植失败的高风险。这在SCN移植的少数研究中被描述了，在我们的SCN HSCT队列中也观察到。我们还考虑了TCRAB/CD19移植物耗竭的作用，该耗竭通常用于我们的GVHD预防中心，在增加的移植失败风险中。
在我们的患者中经常观察到的另一个问题是，在移植失败后出现了相对较高的感染死亡风险。
由于主要是早期的HSCT移植失败的发展，因此假定非赋予的卸载是移植失败的主要原因。由于与TCRAB/CD19耗竭用法相关的毒性水平较低，因此计划在本研究中使用此策略。为了增加SCN调节方案的免疫性潜力，将研究总淋巴辐射，并结合骨髓剂和标准使用的血清疗法。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 严重的先天性中性粒细胞减少GATA2缺乏症 | 其他：用TLI调理 | 阶段2 |
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 在同种异体造血干细胞移植之前，先天性造血/CD19移植物在严重的先天性中性粒细胞减少中，先天性造血干细胞移植前淋巴样干细胞在同种异体造血干细胞移植之前先进行调节方案的安全性和功效的前瞻性临床研究。 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月14日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年4月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：干预/治疗 总淋巴照射4 Gy（-7，-6）与：
| 其他：用TLI调理 总淋巴照射4 Gy（-7，-6）与：
|
- 总生存期[时间范围：HSCT后2年]
- 免费生存[时间范围：HSCT后2年]事件 - 死亡，移植失败，继发性恶性肿瘤，恶性复发
- 相关死亡率的累积发生率[时间范围：HSCT后2年]
- 移植失败的累积发生率[时间范围：HSCT后2年]非溢流，次要移植排斥，严重的非可逆骨髓衰竭
- 移植与宿主疾病的累积发生率[时间范围：HSCT后2年]
- 供体嵌合的患者数量[时间范围：HSCT后2年]
- 继发性恶性肿瘤的发病率[时间范围：HSCT后2年]患者数量
- 植入的累积发生率[时间范围：HSCT后100天]
- 早期严重器官毒性的发病率[时间范围：HSCT后100天]患者数量
- 感染并发症的累积发生率[时间范围：HSCT后1年]感染并发症-CMV，EVB，ADV重新激活
| 符合研究资格的年龄： | 18个月至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- SCN中HSCT的临床适应症：（1）对G-CST治疗或（2）具有恶性转化或（3）已知SCN基因的不利突变的SCN的临床诊断。
- GATA2缺乏
- HSCT年龄的SCN患者18个月 - 21岁
- GATA2缺乏症患者在HSCT上年龄超过10岁
- 签署知情同意参加该研究
- HLA匹配的无关或HLA不匹配的相关供体的存在
排除标准：
- 在没有病理SCN基因突变的情况下，HLA匹配的相关供体的存在
- 无法执行TCRAB/CD19移植物耗竭
- 由于患者的体细胞状况，HSCT的禁忌症
| 联系人：医学博士Dmitry Balashov博士 | 84956647078 | dmitriy.balashov@fccho-moscow.ru | |
| 联系人：医学博士Alexandra Laberko | 84956647078 EXT 6223 |
| 俄罗斯联邦 | |
| HSCT部门 | |
| 莫斯科，俄罗斯联邦，117198 | |
| 联系人：Dmitry Balashov，医学博士，博士84956647078 dmitriy.balashov@fccho-moscow.ru | |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月9日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月14日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月14日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月14日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 严重的先天性中性粒细胞减少症中的总淋巴样辐射前HSCT | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 在同种异体造血干细胞移植之前，先天性造血/CD19移植物在严重的先天性中性粒细胞减少中，先天性造血干细胞移植前淋巴样干细胞在同种异体造血干细胞移植之前先进行调节方案的安全性和功效的前瞻性临床研究。 | ||||||||
| 简要摘要 | 严重的先天性中性粒细胞减少症（SCN）是一组由不同的基因突变引起的原发性免疫缺陷，并以中性粒细胞成熟障碍为特征，这会导致中性粒细胞减少症，对严重的细菌和真菌感染的倾向，以及骨髓性恶性肿瘤。粒细胞 - 效应刺激因子用于致病疗法，但是，某些患者没有足够的反应。 SCN的唯一治愈方法是造血干细胞移植（HSCT）。 SCN中HSCT的一种指示是：对G-CSF疗法或恶性肿瘤的发展或发现SCN基因的不利突变没有足够的反应，导致对G-CSF的反应不佳和恶性转化的高风险。 SCN中HSCT的主要特点之一是移植失败的高风险。这在SCN移植的少数研究中被描述了，在我们的SCN HSCT队列中也观察到。我们还考虑了TCRAB/CD19移植物耗竭的作用，该耗竭通常用于我们的GVHD预防中心，在增加的移植失败风险中。 在我们的患者中经常观察到的另一个问题是，在移植失败后出现了相对较高的感染死亡风险。 由于主要是早期的HSCT移植失败的发展，因此假定非赋予的卸载是移植失败的主要原因。由于与TCRAB/CD19耗竭用法相关的毒性水平较低，因此计划在本研究中使用此策略。为了增加SCN调节方案的免疫性潜力，将研究总淋巴辐射，并结合骨髓剂和标准使用的血清疗法。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE |
| ||||||||
| 干预ICMJE | 其他：用TLI调理 总淋巴照射4 Gy（-7，-6）与：
| ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：干预/治疗 总淋巴照射4 Gy（-7，-6）与：
干预：其他：用TLI调理 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年4月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18个月至21岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 俄罗斯联邦 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04844177 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NCPHOI-2021-02 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
严重的先天性中性粒细胞减少症（SCN）是一组由不同的基因突变引起的原发性免疫缺陷，并以中性粒细胞成熟障碍为特征，这会导致中性粒细胞减少症，对严重的细菌和真菌感染的倾向，以及骨髓性恶性肿瘤。粒细胞 - 效应刺激因子用于致病疗法，但是，某些患者没有足够的反应。
SCN的唯一治愈方法是造血干细胞移植（HSCT）。 SCN中HSCT的一种指示是：对G-CSF疗法或恶性肿瘤的发展或发现SCN基因的不利突变没有足够的反应，导致对G-CSF的反应不佳和恶性转化的高风险。
SCN中HSCT的主要特点之一是移植失败的高风险。这在SCN移植的少数研究中被描述了，在我们的SCN HSCT队列中也观察到。我们还考虑了TCRAB/CD19移植物耗竭的作用，该耗竭通常用于我们的GVHD预防中心，在增加的移植失败风险中。
在我们的患者中经常观察到的另一个问题是，在移植失败后出现了相对较高的感染死亡风险。
由于主要是早期的HSCT移植失败的发展，因此假定非赋予的卸载是移植失败的主要原因。由于与TCRAB/CD19耗竭用法相关的毒性水平较低，因此计划在本研究中使用此策略。为了增加SCN调节方案的免疫性潜力，将研究总淋巴辐射，并结合骨髓剂和标准使用的血清疗法。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 严重的先天性中性粒细胞减少GATA2缺乏症 | 其他：用TLI调理 | 阶段2 |
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 在同种异体造血干细胞移植之前，先天性造血/CD19移植物在严重的先天性中性粒细胞减少中，先天性造血干细胞移植前淋巴样干细胞在同种异体造血干细胞移植之前先进行调节方案的安全性和功效的前瞻性临床研究。 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月14日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2024年4月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年4月 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：干预/治疗 | 其他：用TLI调理 总淋巴照射4 Gy（-7，-6）与： |
- 总生存期[时间范围：HSCT后2年]
- 免费生存[时间范围：HSCT后2年]事件 - 死亡，移植失败，继发性恶性肿瘤，恶性复发
- 相关死亡率的累积发生率[时间范围：HSCT后2年]
- 移植失败的累积发生率[时间范围：HSCT后2年]非溢流，次要移植排斥，严重的非可逆骨髓衰竭
- 移植与宿主疾病的累积发生率[时间范围：HSCT后2年]
- 供体嵌合的患者数量[时间范围：HSCT后2年]
- 继发性恶性肿瘤的发病率[时间范围：HSCT后2年]患者数量
- 植入的累积发生率[时间范围：HSCT后100天]
- 早期严重器官毒性的发病率[时间范围：HSCT后100天]患者数量
- 感染并发症的累积发生率[时间范围：HSCT后1年]感染并发症-CMV，EVB，ADV重新激活
| 符合研究资格的年龄： | 18个月至21岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- SCN中HSCT的临床适应症：（1）对G-CST治疗或（2）具有恶性转化或（3）已知SCN基因的不利突变的SCN的临床诊断。
- GATA2缺乏
- HSCT年龄的SCN患者18个月 - 21岁
- GATA2缺乏症患者在HSCT上年龄超过10岁
- 签署知情同意参加该研究
- HLA匹配的无关或HLA不匹配的相关供体的存在
排除标准：
- 在没有病理SCN基因突变的情况下，HLA匹配的相关供体的存在
- 无法执行TCRAB/CD19移植物耗竭
- 由于患者的体细胞状况，HSCT的禁忌症
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月9日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月14日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月14日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月14日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 严重的先天性中性粒细胞减少症中的总淋巴样辐射前HSCT | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 在同种异体造血干细胞移植之前，先天性造血/CD19移植物在严重的先天性中性粒细胞减少中，先天性造血干细胞移植前淋巴样干细胞在同种异体造血干细胞移植之前先进行调节方案的安全性和功效的前瞻性临床研究。 | ||||||||
| 简要摘要 | 严重的先天性中性粒细胞减少症（SCN）是一组由不同的基因突变引起的原发性免疫缺陷，并以中性粒细胞成熟障碍为特征，这会导致中性粒细胞减少症，对严重的细菌和真菌感染的倾向，以及骨髓性恶性肿瘤。粒细胞 - 效应刺激因子用于致病疗法，但是，某些患者没有足够的反应。 SCN的唯一治愈方法是造血干细胞移植（HSCT）。 SCN中HSCT的一种指示是：对G-CSF疗法或恶性肿瘤的发展或发现SCN基因的不利突变没有足够的反应，导致对G-CSF的反应不佳和恶性转化的高风险。 SCN中HSCT的主要特点之一是移植失败的高风险。这在SCN移植的少数研究中被描述了，在我们的SCN HSCT队列中也观察到。我们还考虑了TCRAB/CD19移植物耗竭的作用，该耗竭通常用于我们的GVHD预防中心，在增加的移植失败风险中。 在我们的患者中经常观察到的另一个问题是，在移植失败后出现了相对较高的感染死亡风险。 由于主要是早期的HSCT移植失败的发展，因此假定非赋予的卸载是移植失败的主要原因。由于与TCRAB/CD19耗竭用法相关的毒性水平较低，因此计划在本研究中使用此策略。为了增加SCN调节方案的免疫性潜力，将研究总淋巴辐射，并结合骨髓剂和标准使用的血清疗法。 | ||||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | |||||||||
| 干预ICMJE | 其他：用TLI调理 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：干预/治疗 总淋巴照射4 Gy（-7，-6）与： 干预：其他：用TLI调理 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年4月 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2024年4月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18个月至21岁（儿童，成人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 俄罗斯联邦 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04844177 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | NCPHOI-2021-02 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不提供 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 联邦研究学院儿科血液学，肿瘤学和免疫学 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
