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探索CS20AT04（同种异性骨髓衍生的干细胞）在全身性红斑狼疮患者中的功效和安全性
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 系统性红斑狼疮 | 生物学：CS20AT04（同种异性骨髓衍生的间充质干细胞） | 阶段2 |
全身性红斑狼疮（SLE）是一种未知原因的慢性炎症性疾病，几乎会影响每个器官。 SLE患者的一部分继续遭受活性疾病的发病率和死亡率，内脏器官受累。因此，迫切需要针对SLE疾病开发更有效的疗法，尤其是对于治疗难治性患者。
已知骨髓来源的间充质干细胞可有效调节免疫细胞，例如T淋巴细胞，B淋巴细胞，树突状细胞和中性杀伤（NK）细胞，并治疗急性移植物（GVHD）。同样，基于抗炎和免疫调节特性，骨髓来源的间充质干细胞已被广泛研究为治疗难治性免疫和炎症介导的疾病的候选者，并具有丰富的使用经验。
半匹配的同种异体骨髓衍生的间充质干细胞（CS20AT04注射的活性成分），不仅具有分化为各种间充质细胞的潜力，而且还具有各种免疫调节和抗炎作用，因此预计会诱导和维持缓解和维持缓解的缓解效果狼疮肾炎和狼疮细胞质。
这项研究旨在研究以下内容。用皮质类固醇锥形方案招募到CS20AT04的受试者将在0天和注册后12周接收两次输注CS20AT04（2.0×10^6cell/kg）。受试者将在3天，1周，每4周进行疗效和安全评估返回，直到第24周一次。安全监控将在输入后1年，3年和5年继续进行。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 开放标签，单臂，24周的研究者研究，以评估CS20AT04的功效和安全性（HLA-HAPLO匹配的同种异性骨髓衍生的干细胞）在狼疮性肾炎或狼疮性狼疮患者中施用 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月26日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年11月5日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年1月20日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：分配的干预措施 用皮质类固醇锥形方案招募到CS20AT04的受试者将在0天和注册后12周接收两次输注CS20AT04（2.0×10^6cell/kg）。 | 生物学：CS20AT04（同种异性骨髓衍生的间充质干细胞） CS20AT04的两次静脉输注（2.0×10^6cell/kg），0天，在12周，这项研究的目标人群是韩国受试者，诊断为狼疮肾炎或狼疮性细胞质。 |
- 泼尼松剂量降低至7.5 mg/天的泼尼松或等效的剂量[时间范围：24周]
这项研究的主要疗效目标是评估CS20AT04的功效，并结合24周的皮质类固醇锥度治疗方案，如下：
在第4周的泼尼松或同等的泼尼松剂量降低至7.5 mg/天，并持续到第12周
- 血液学改善而无需进行持续的SLE治疗[时间范围：24周]作为狼疮细胞质亚组特异性终点，HGB的增加≥1.5g/dL，或中性粒细胞计数从预处理水平上增加≥100％，并且绝对增加500/mm3 x 10^9/L，或者用于前预处理。治疗血小板计数> 20 x 10^9/l，用于治疗前血小板计数≤20x 10^9/l的血小板绝对增加≥30x 10^9/l，血小板绝对增加≥20x 10^9 /l和≥100％从预处理水平增加
- 肾脏反应改进[时间范围：24周]
作为狼疮肾炎（LN）亚组特异性终点，根据以下参数进行了24周裁决的肾脏反应：
尿液蛋白与肌酐比（UPCR）≤0.5mg/mg，估计的肾小球过滤率（EGFR）≥60ml/min/min/1.73m2或没有确认的EGFR的确认降低，EGFR> 20％，没有获得任何救援药物对于LN，在肾脏响应评估之前，在第12至24周期间连续7天内连续≥7天的泼尼松的收到超过7.5mg的泼尼松。
- 达到泼尼松剂量≤7.5mg/天或同等的受试者的比例[时间范围：12周，24周]达到泼尼松剂量≤7.5mg/天的受试者的比例或在第12周之前等效的受试者的比例，并保持此剂量≤7.5mg/天泼尼松或从第12周到24周
- 达到低水平疾病活动状态的受试者比例[时间范围：24周]在第24周实现低水平疾病活动状态（LLDA）的受试者的比例
- 全身性红斑狼疮疾病活性指数（SLEDAI-2K）得分[时间范围：24周]，在全身性红斑狼疮活性指数（SLEDAI-2K）中，基线减少4点的受试者比例在24周的SLEDAI-2K评分中，基线≥4点的受试者比例
- 具有基线全身性红斑狼疮疾病活性指数200000（SLEDAI-2K）≥4的受试者的比例，具有SLE响应者指数4（SRI5）[时间范围：24周]基线SLEDAI-2K≥4具有SLE响应者指数5（SRI5）反应的受试者比例的比例，由（i）在SLEDAI-2K评分中降低了（i）≥4点，（ii）没有恶化（增加<<<<<医师全球评估（PGA）的基线0.30点，（iii）没有新的不列颠群岛狼疮评估小组SLE诊所（BILAG）一个器官域分数或2个新的BILAG B器官域分数与评估时的基线相比（即24周）
- 具有基线全身性红斑狼疮疾病活性指数200000（SLEDAI-2K）≥5的受试者的比例均具有SLE响应者指数5（SRI5）[时间范围：24周]基线SLEDAI-2K≥5具有SLE响应者指数5（SRI5）反应的受试者比例的比例，由（i）在SLEDAI-2K评分中降低了（i）≥5点，（ii）不加重（<<<<<<医师全球评估（PGA）的基线0.30点，（iii）没有新的不列颠群岛狼疮评估小组SLE诊所（BILAG）一个器官域分数或2个新的BILAG B器官域分数与评估时的基线相比（即24周）
- 具有基线全身性红斑狼疮疾病活性指数200000（SLEDAI-2K）≥6的受试者的比例，具有SLE响应者指数6（SRI6）[时间范围：24周]基线SLEDAI-2K≥6的受试者在24周时具有SRI6响应的比例，由（i）在SLEDAI-2K评分中的基线降低（i）≥6点，（ii）在没有恶化（从基线<0.30点）中降低（从基线<0.30点）医师的全球评估（PGA）和（iii）没有新的不列颠群岛狼疮评估SLE诊所（BILAG）的器官域评分或2个新的Bilag B器官域分数与评估时的基线相比（IE 24周）
- 是时候第一次严重改良的SLE耀斑指数（SFI）耀斑[时间范围：24周]时间在24周内首次进行严重改良的SLE耀斑指数（SFI）耀斑
- 从血液学参数的基线变化[时间范围：3天，1周，4周，12周和24周]仅对于狼疮细胞质亚组：从血液学参数的基线（白细胞计数，血小板计数和血红蛋白）转变为3天，1周，4周，12周和24周
- 是第一次血液学耀斑的时间[时间范围：24周]仅对于狼疮细胞质亚组：在24周内首先血液学耀斑的时间
- 更改肾功能参数的基线[时间范围：24周]
仅对于狼疮肾炎亚组：
每一个单个治疗失败的组成部分的事件时间（死亡，ESRD，血清肌酐，肾耀斑，外肾上腺爆发或救援疗法的持续加倍）
- 每个单个治疗失败的单个组成部分的事件时间[时间范围：24周]
仅对于狼疮肾炎亚组：
每一个单个治疗失败的组成部分（死亡，终末期肾脏疾病（ESRD），血清肌酐，肾耀斑，外肾上腺或救援疗法的持续增加一倍）的事件时间
- 完成缓解的时间[时间范围：24周]
仅对于狼疮肾炎亚组：
在24周内完成缓解的时间，如恢复到血清肌酐（<106μmol/L），蛋白尿（<0.3 g/24 h）和尿液沉积物的正常值所定义的。
- 是时候第一次肾脏耀斑[时间范围：24周]仅对于狼疮肾炎子组：在24周内首次肾耀斑的时间
- 更改SLE参数与基线相比[时间范围：3天，1周，4周，12周和24周]
与3天，1周，4周，12周和24周的基线相比，以下SLE参数的变化与基线相比。
- 从Treg CD4+CD25+Foxp3+的基线更改和TH17（CD3+CD8-IL-17A+）细胞计数[时间范围：3天，1周，4周，4周，12周，24周和0.5岁，1年，1.5年年，2年，3年]
从Treg（CD4+CD25+FOXP3+）和TH17（CD3+CD8-IL-17A+）的基线变化，在3天，1周，4周，12周，24周和0.5岁，1年，1年，1年，1.5岁，通过流式细胞仪（FACS）分析测量了2年，在第一次注射后3年
* cd =差异群，foxp =叉子盒p，il =白介素金
| 符合研究资格的年龄： | 18年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- HLA-HAPLO匹配的骨髓供体小于70岁的患者
患者会议：
- 至少有4个2012年系统性国际合作诊所（SLICC）标准，包括至少1个临床标准和1个免疫学标准；要么
- 根据1982年ACR的1997年更新，至少有11个修订的美国风湿病学院（ACR）标准（ACR）标准
- 筛查时具有阳性测试结果的患者（ANA；滴度至少1:80）和/或抗双链DNA抗体（抗DSDNA AB）
患者（无反应器或部分响应者），定义为：
- 对标准护理的治疗无反应（例如每月静脉注射脉冲环磷酰胺（CYC）500-1000 mg/m2，霉酚酸酯（MMF）≥2gm/天，硫唑嘌呤（AZA）≥200mg/day，leflunomide（Lef）20 mg（LEF）20 mg /天，口服CYC，环孢菌素，米唑替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替啶，霉酚酸≥1.44g/day，他克莫司（TAC）≥1.5mg每天单独两次或组合至少6个月）或
- 持续的每日剂量≥15mg的泼尼松或其等效治疗的剂量
5-1。仅对于狼疮细胞质亚组：
- 在没有任何其他可识别原因的情况下，患有耐火性细胞质的患者（至少一名贫血，白细胞减少或血小板减少症）被定义为：
[相关的红细胞] - 溶血性贫血（HGB≤10g/dl）与网状细胞增多症或[白细胞相关]
- 中营养型<1,000/mm3（在没有其他已知原因（例如皮质类固醇，药物和感染）的情况下）和/或
- 淋巴细胞计数<1,500/mm3 [血小板相关]
- 血小板计数<100,000/mm3（在没有其他已知原因的情况下，例如药物，门户高血压和血栓性血小板减少紫红色（TTP））
5-2。仅对于狼疮肾炎亚组：•狼疮肾炎临床疾病活性的患者，定义为：
- 实验室测试记录了活性狼疮肾炎连续三次：（i）肾功能降低（血清肌酐>106μmol/L）（ii）蛋白尿增加（定义为尿蛋白/肌酐比率（UPC）> 1）和（III）和（III ）在筛查时没有月经血尿或尿路感染或存在细胞铸件的情况下，微观血尿（定义为每个高动力场> 10个红细胞）的恶化（定义为10个红细胞）
- 肾脏活检记录狼疮肾炎，根据国际肾脏病/肾脏病理学会的分类，在肾脏活检III类，IV-S类或IV-S类或IV-G类，V，V级，III + V级或类中，主动或活跃/慢性狼疮肾炎IV + V（1年内）
排除标准：
1.患者无法或不愿意提供书面知情同意
2.患有癌症，过敏，酒精或药物滥用，主动消化性溃疡，心力衰竭，肝病和凝结疾病的患者
3.具有活跃的严重中枢神经系统（CNS）狼疮的患者
4.过去一年接受过生物学研究剂的患者
5.接受静脉免疫球蛋白或血浆交换疗法的患者
6.怀孕或哺乳的患者
7.具有重大感染证据的患者
8.仅对于狼疮肾炎亚组：血清肌酐>250μmol/L
| 联系人：Chan-Bum Choi，医学博士，博士 | +82222909208 | cbchoi@hanyang.ac.kr | |
| 联系人：Kwijoo Kim | +821027568321 | kwjkim@corestem.com |
| 韩国，共和国 | |
| 汉阳大学医学中心 | 招募 |
| 韩国首尔，韩国共和国，KS013 | |
| 联系人：Chan-Bum Choi，医学博士，博士。 +82222909208 cbchoi@hanyang.ac.kr | |
| 联系人：Kwijoo Kim +821027568321 kwjkim@corestem.com | |
| 首席研究员：Chan-Bum Choi，医学博士，博士 | |
| 次评估器：Sang-Cheol Bae，医学博士，博士 | |
| 首席研究员： | Chan-Bum Choi，医学博士，博士。 | 汉阳大学医学中心的鼻学系 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月6日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月8日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月8日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年9月26日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年11月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
| ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 探索CS20AT04（同种异性骨髓衍生的干细胞）在全身性红斑狼疮患者中的功效和安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 开放标签，单臂，24周的研究者研究，以评估CS20AT04的功效和安全性（HLA-HAPLO匹配的同种异性骨髓衍生的干细胞）在狼疮性肾炎或狼疮性狼疮患者中施用 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项开放标签的单臂单中心期ⅱa研究，该研究探索了CS20AT04（HLA-HAPLO匹配的同种异体骨髓衍生的干细胞）的功效和安全性，这是两种全身性狼疮性狼疮性红细胞的子群 - lupus nephris和lupus nephris和lupus，细胞质。 | ||||||||
| 详细说明 | 全身性红斑狼疮（SLE）是一种未知原因的慢性炎症性疾病，几乎会影响每个器官。 SLE患者的一部分继续遭受活性疾病的发病率和死亡率，内脏器官受累。因此，迫切需要针对SLE疾病开发更有效的疗法，尤其是对于治疗难治性患者。 已知骨髓来源的间充质干细胞可有效调节免疫细胞，例如T淋巴细胞，B淋巴细胞，树突状细胞和中性杀伤（NK）细胞，并治疗急性移植物（GVHD）。同样，基于抗炎和免疫调节特性，骨髓来源的间充质干细胞已被广泛研究为治疗难治性免疫和炎症介导的疾病的候选者，并具有丰富的使用经验。 半匹配的同种异体骨髓衍生的间充质干细胞（CS20AT04注射的活性成分），不仅具有分化为各种间充质细胞的潜力，而且还具有各种免疫调节和抗炎作用，因此预计会诱导和维持缓解和维持缓解的缓解效果狼疮肾炎和狼疮细胞质。 这项研究旨在研究以下内容。用皮质类固醇锥形方案招募到CS20AT04的受试者将在0天和注册后12周接收两次输注CS20AT04（2.0×10^6cell/kg）。受试者将在3天，1周，每4周进行疗效和安全评估返回，直到第24周一次。安全监控将在输入后1年，3年和5年继续进行。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 系统性红斑狼疮 | ||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：CS20AT04（同种异性骨髓衍生的间充质干细胞） CS20AT04的两次静脉输注（2.0×10^6cell/kg），0天，在12周，这项研究的目标人群是韩国受试者，诊断为狼疮肾炎或狼疮性细胞质。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：分配的干预措施 用皮质类固醇锥形方案招募到CS20AT04的受试者将在0天和注册后12周接收两次输注CS20AT04（2.0×10^6cell/kg）。 干预：生物学：CS20AT04（同种异性骨髓衍生的间充质干细胞） | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年1月20日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年11月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
1.患者无法或不愿意提供书面知情同意 2.患有癌症，过敏，酒精或药物滥用，主动消化性溃疡，心力衰竭，肝病和凝结疾病的患者 3.具有活跃的严重中枢神经系统（CNS）狼疮的患者 4.过去一年接受过生物学研究剂的患者 5.接受静脉免疫球蛋白或血浆交换疗法的患者 6.怀孕或哺乳的患者 7.具有重大感染证据的患者 8.仅对于狼疮肾炎亚组：血清肌酐>250μmol/L | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至70年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 韩国，共和国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04835883 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CS20AT04-SLE101 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Chan-Bum Choi，Hananyang University汉城医院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 汉阳大学首尔医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 汉阳大学首尔医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 系统性红斑狼疮 | 生物学：CS20AT04（同种异性骨髓衍生的间充质干细胞） | 阶段2 |
全身性红斑狼疮（SLE）是一种未知原因的慢性炎症性疾病，几乎会影响每个器官。 SLE患者的一部分继续遭受活性疾病的发病率和死亡率，内脏器官受累。因此，迫切需要针对SLE疾病开发更有效的疗法，尤其是对于治疗难治性患者。
已知骨髓来源的间充质干细胞可有效调节免疫细胞，例如T淋巴细胞，B淋巴细胞，树突状细胞和中性杀伤（NK）细胞，并治疗急性移植物（GVHD）。同样，基于抗炎和免疫调节特性，骨髓来源的间充质干细胞已被广泛研究为治疗难治性免疫和炎症介导的疾病的候选者，并具有丰富的使用经验。
半匹配的同种异体骨髓衍生的间充质干细胞（CS20AT04注射的活性成分），不仅具有分化为各种间充质细胞的潜力，而且还具有各种免疫调节和抗炎作用，因此预计会诱导和维持缓解和维持缓解的缓解效果狼疮肾炎和狼疮细胞质。
这项研究旨在研究以下内容。用皮质类固醇锥形方案招募到CS20AT04的受试者将在0天和注册后12周接收两次输注CS20AT04（2.0×10^6cell/kg）。受试者将在3天，1周，每4周进行疗效和安全评估返回，直到第24周一次。安全监控将在输入后1年，3年和5年继续进行。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 开放标签，单臂，24周的研究者研究，以评估CS20AT04的功效和安全性（HLA-HAPLO匹配的同种异性骨髓衍生的干细胞）在狼疮性肾炎或狼疮性狼疮患者中施用 |
| 实际学习开始日期 ： | 2019年9月26日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2021年11月5日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2026年1月20日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：分配的干预措施 用皮质类固醇锥形方案招募到CS20AT04的受试者将在0天和注册后12周接收两次输注CS20AT04（2.0×10^6cell/kg）。 | 生物学：CS20AT04（同种异性骨髓衍生的间充质干细胞） CS20AT04的两次静脉输注（2.0×10^6cell/kg），0天，在12周，这项研究的目标人群是韩国受试者，诊断为狼疮肾炎或狼疮性细胞质。 |
- 泼尼松剂量降低至7.5 mg/天的泼尼松或等效的剂量[时间范围：24周]
这项研究的主要疗效目标是评估CS20AT04的功效，并结合24周的皮质类固醇锥度治疗方案，如下：
在第4周的泼尼松或同等的泼尼松剂量降低至7.5 mg/天，并持续到第12周
- 血液学改善而无需进行持续的SLE治疗[时间范围：24周]作为狼疮细胞质亚组特异性终点，HGB的增加≥1.5g/dL，或中性粒细胞计数从预处理水平上增加≥100％，并且绝对增加500/mm3 x 10^9/L，或者用于前预处理。治疗血小板计数> 20 x 10^9/l，用于治疗前血小板计数≤20x 10^9/l的血小板绝对增加≥30x 10^9/l，血小板绝对增加≥20x 10^9 /l和≥100％从预处理水平增加
- 肾脏反应改进[时间范围：24周]
作为狼疮肾炎（LN）亚组特异性终点，根据以下参数进行了24周裁决的肾脏反应：
尿液蛋白与肌酐比（UPCR）≤0.5mg/mg，估计的肾小球过滤率（EGFR）≥60ml/min/min/1.73m2或没有确认的EGFR的确认降低，EGFR> 20％，没有获得任何救援药物对于LN，在肾脏响应评估之前，在第12至24周期间连续7天内连续≥7天的泼尼松的收到超过7.5mg的泼尼松。
- 达到泼尼松剂量≤7.5mg/天或同等的受试者的比例[时间范围：12周，24周]达到泼尼松剂量≤7.5mg/天的受试者的比例或在第12周之前等效的受试者的比例，并保持此剂量≤7.5mg/天泼尼松或从第12周到24周
- 达到低水平疾病活动状态的受试者比例[时间范围：24周]在第24周实现低水平疾病活动状态（LLDA）的受试者的比例
- 全身性红斑狼疮疾病活性指数（SLEDAI-2K）得分[时间范围：24周]，在全身性红斑狼疮活性指数（SLEDAI-2K）中，基线减少4点的受试者比例在24周的SLEDAI-2K评分中，基线≥4点的受试者比例
- 具有基线全身性红斑狼疮疾病活性指数200000（SLEDAI-2K）≥4的受试者的比例，具有SLE响应者指数4（SRI5）[时间范围：24周]基线SLEDAI-2K≥4具有SLE响应者指数5（SRI5）反应的受试者比例的比例，由（i）在SLEDAI-2K评分中降低了（i）≥4点，（ii）没有恶化（增加<<<<<医师全球评估（PGA）的基线0.30点，（iii）没有新的不列颠群岛狼疮评估小组SLE诊所（BILAG）一个器官域分数或2个新的BILAG B器官域分数与评估时的基线相比（即24周）
- 具有基线全身性红斑狼疮疾病活性指数200000（SLEDAI-2K）≥5的受试者的比例均具有SLE响应者指数5（SRI5）[时间范围：24周]基线SLEDAI-2K≥5具有SLE响应者指数5（SRI5）反应的受试者比例的比例，由（i）在SLEDAI-2K评分中降低了（i）≥5点，（ii）不加重（<<<<<<医师全球评估（PGA）的基线0.30点，（iii）没有新的不列颠群岛狼疮评估小组SLE诊所（BILAG）一个器官域分数或2个新的BILAG B器官域分数与评估时的基线相比（即24周）
- 具有基线全身性红斑狼疮疾病活性指数200000（SLEDAI-2K）≥6的受试者的比例，具有SLE响应者指数6（SRI6）[时间范围：24周]基线SLEDAI-2K≥6的受试者在24周时具有SRI6响应的比例，由（i）在SLEDAI-2K评分中的基线降低（i）≥6点，（ii）在没有恶化（从基线<0.30点）中降低（从基线<0.30点）医师的全球评估（PGA）和（iii）没有新的不列颠群岛狼疮评估SLE诊所（BILAG）的器官域评分或2个新的Bilag B器官域分数与评估时的基线相比（IE 24周）
- 是时候第一次严重改良的SLE耀斑指数（SFI）耀斑[时间范围：24周]时间在24周内首次进行严重改良的SLE耀斑指数（SFI）耀斑
- 从血液学参数的基线变化[时间范围：3天，1周，4周，12周和24周]仅对于狼疮细胞质亚组：从血液学参数的基线（白细胞计数，血小板计数和血红蛋白）转变为3天，1周，4周，12周和24周
- 是第一次血液学耀斑的时间[时间范围：24周]仅对于狼疮细胞质亚组：在24周内首先血液学耀斑的时间
- 更改肾功能参数的基线[时间范围：24周]
仅对于狼疮肾炎亚组：
每一个单个治疗失败的组成部分的事件时间（死亡，ESRD，血清肌酐，肾耀斑，外肾上腺爆发或救援疗法的持续加倍）
- 每个单个治疗失败的单个组成部分的事件时间[时间范围：24周]
仅对于狼疮肾炎亚组：
每一个单个治疗失败的组成部分（死亡，终末期肾脏疾病（ESRD），血清肌酐，肾耀斑，外肾上腺或救援疗法的持续增加一倍）的事件时间
- 完成缓解的时间[时间范围：24周]
仅对于狼疮肾炎亚组：
在24周内完成缓解的时间，如恢复到血清肌酐（<106μmol/L），蛋白尿（<0.3 g/24 h）和尿液沉积物的正常值所定义的。
- 是时候第一次肾脏耀斑[时间范围：24周]仅对于狼疮肾炎子组：在24周内首次肾耀斑的时间
- 更改SLE参数与基线相比[时间范围：3天，1周，4周，12周和24周]
与3天，1周，4周，12周和24周的基线相比，以下SLE参数的变化与基线相比。
- 从Treg CD4+CD25+Foxp3+的基线更改和TH17（CD3+CD8-IL-17A+）细胞计数[时间范围：3天，1周，4周，4周，12周，24周和0.5岁，1年，1.5年年，2年，3年]
从Treg（CD4+CD25+FOXP3+）和TH17（CD3+CD8-IL-17A+）的基线变化，在3天，1周，4周，12周，24周和0.5岁，1年，1年，1年，1.5岁，通过流式细胞仪（FACS）分析测量了2年，在第一次注射后3年
* cd =差异群，foxp =叉子盒p，il =白介素金
| 符合研究资格的年龄： | 18年至70年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
纳入标准：
- HLA-HAPLO匹配的骨髓供体小于70岁的患者
患者会议：
- 至少有4个2012年系统性国际合作诊所（SLICC）标准，包括至少1个临床标准和1个免疫学标准；要么
- 根据1982年ACR的1997年更新，至少有11个修订的美国风湿病' target='_blank'>风湿病学院（ACR）标准（ACR）标准
- 筛查时具有阳性测试结果的患者（ANA；滴度至少1:80）和/或抗双链DNA抗体（抗DSDNA AB）
患者（无反应器或部分响应者），定义为：
- 对标准护理的治疗无反应（例如每月静脉注射脉冲环磷酰胺（CYC）500-1000 mg/m2，霉酚酸酯（MMF）≥2gm/天，硫唑嘌呤（AZA）≥200mg/day，leflunomide（Lef）20 mg（LEF）20 mg /天，口服CYC，环孢菌素，米唑替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替替啶，霉酚酸≥1.44g/day，他克莫司（TAC）≥1.5mg每天单独两次或组合至少6个月）或
- 持续的每日剂量≥15mg的泼尼松或其等效治疗的剂量
5-1。仅对于狼疮细胞质亚组：
[相关的红细胞] - 溶血性贫血（HGB≤10g/dl）与网状细胞增多症或[白细胞相关]
- 中营养型<1,000/mm3（在没有其他已知原因（例如皮质类固醇，药物和感染）的情况下）和/或
5-2。仅对于狼疮肾炎亚组：•狼疮肾炎临床疾病活性的患者，定义为：
- 实验室测试记录了活性狼疮肾炎连续三次：（i）肾功能降低（血清肌酐>106μmol/L）（ii）蛋白尿增加（定义为尿蛋白/肌酐比率（UPC）> 1）和（III）和（III ）在筛查时没有月经血尿或尿路感染或存在细胞铸件的情况下，微观血尿（定义为每个高动力场> 10个红细胞）的恶化（定义为10个红细胞）
- 肾脏活检记录狼疮肾炎，根据国际肾脏病/肾脏病理学会的分类，在肾脏活检III类，IV-S类或IV-S类或IV-G类，V，V级，III + V级或类中，主动或活跃/慢性狼疮肾炎IV + V（1年内）
排除标准：
1.患者无法或不愿意提供书面知情同意
2.患有癌症，过敏，酒精或药物滥用，主动消化性溃疡，心力衰竭，肝病和凝结疾病的患者
3.具有活跃的严重中枢神经系统（CNS）狼疮的患者
4.过去一年接受过生物学研究剂的患者
5.接受静脉免疫球蛋白或血浆交换疗法的患者
6.怀孕或哺乳的患者
7.具有重大感染证据的患者
8.仅对于狼疮肾炎亚组：血清肌酐>250μmol/L
| 联系人：Chan-Bum Choi，医学博士，博士 | +82222909208 | cbchoi@hanyang.ac.kr | |
| 联系人：Kwijoo Kim | +821027568321 | kwjkim@corestem.com |
| 韩国，共和国 | |
| 汉阳大学医学中心 | 招募 |
| 韩国首尔，韩国共和国，KS013 | |
| 联系人：Chan-Bum Choi，医学博士，博士。 +82222909208 cbchoi@hanyang.ac.kr | |
| 联系人：Kwijoo Kim +821027568321 kwjkim@corestem.com | |
| 首席研究员：Chan-Bum Choi，医学博士，博士 | |
| 次评估器：Sang-Cheol Bae，医学博士，博士 | |
| 首席研究员： | Chan-Bum Choi，医学博士，博士。 | 汉阳大学医学中心的鼻学系 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年4月6日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月8日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月8日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2019年9月26日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年11月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 |
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| 其他其他预先指定的结果指标 | 与电流相同 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 探索CS20AT04（同种异性骨髓衍生的干细胞）在全身性红斑狼疮患者中的功效和安全性 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 开放标签，单臂，24周的研究者研究，以评估CS20AT04的功效和安全性（HLA-HAPLO匹配的同种异性骨髓衍生的干细胞）在狼疮性肾炎或狼疮性狼疮患者中施用 | ||||||||
| 简要摘要 | 这是一项开放标签的单臂单中心期ⅱa研究，该研究探索了CS20AT04（HLA-HAPLO匹配的同种异体骨髓衍生的干细胞）的功效和安全性，这是两种全身性狼疮性狼疮性红细胞的子群 - lupus nephris和lupus nephris和lupus，细胞质。 | ||||||||
| 详细说明 | 全身性红斑狼疮（SLE）是一种未知原因的慢性炎症性疾病，几乎会影响每个器官。 SLE患者的一部分继续遭受活性疾病的发病率和死亡率，内脏器官受累。因此，迫切需要针对SLE疾病开发更有效的疗法，尤其是对于治疗难治性患者。 已知骨髓来源的间充质干细胞可有效调节免疫细胞，例如T淋巴细胞，B淋巴细胞，树突状细胞和中性杀伤（NK）细胞，并治疗急性移植物（GVHD）。同样，基于抗炎和免疫调节特性，骨髓来源的间充质干细胞已被广泛研究为治疗难治性免疫和炎症介导的疾病的候选者，并具有丰富的使用经验。 半匹配的同种异体骨髓衍生的间充质干细胞（CS20AT04注射的活性成分），不仅具有分化为各种间充质细胞的潜力，而且还具有各种免疫调节和抗炎作用，因此预计会诱导和维持缓解和维持缓解的缓解效果狼疮肾炎和狼疮细胞质。 这项研究旨在研究以下内容。用皮质类固醇锥形方案招募到CS20AT04的受试者将在0天和注册后12周接收两次输注CS20AT04（2.0×10^6cell/kg）。受试者将在3天，1周，每4周进行疗效和安全评估返回，直到第24周一次。安全监控将在输入后1年，3年和5年继续进行。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 系统性红斑狼疮 | ||||||||
| 干预ICMJE | 生物学：CS20AT04（同种异性骨髓衍生的间充质干细胞） CS20AT04的两次静脉输注（2.0×10^6cell/kg），0天，在12周，这项研究的目标人群是韩国受试者，诊断为狼疮肾炎或狼疮性细胞质。 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：分配的干预措施 用皮质类固醇锥形方案招募到CS20AT04的受试者将在0天和注册后12周接收两次输注CS20AT04（2.0×10^6cell/kg）。 干预：生物学：CS20AT04（同种异性骨髓衍生的间充质干细胞） | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2026年1月20日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2021年11月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
1.患者无法或不愿意提供书面知情同意 2.患有癌症，过敏，酒精或药物滥用，主动消化性溃疡，心力衰竭，肝病和凝结疾病的患者 3.具有活跃的严重中枢神经系统（CNS）狼疮的患者 4.过去一年接受过生物学研究剂的患者 5.接受静脉免疫球蛋白或血浆交换疗法的患者 6.怀孕或哺乳的患者 7.具有重大感染证据的患者 8.仅对于狼疮肾炎亚组：血清肌酐>250μmol/L | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至70年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 韩国，共和国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04835883 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CS20AT04-SLE101 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 责任方 | Chan-Bum Choi，Hananyang University汉城医院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 汉阳大学首尔医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE |
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| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 汉阳大学首尔医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
