• efgartigimod浓度作为隔室模型驱动分析的输入，以确定清除率（CL）的（年龄和大小依赖性）[时间范围：最多26周]
  将从每个参与者中收集血液样本，以测量efgartigimod的血清浓度
• efgartigimod浓度作为隔室模型驱动分析的输入，以确定分布体积（VD）的（年龄和大小依赖性）[时间范围：最多26周]
  将从每个参与者中收集血液样本，以测量efgartigimod的血清浓度
• 总免疫球蛋白G（IgG）水平作为药代动力学（PK）和药效学（PD）建模分析的输入[时间范围：最多26周]
  总免疫球蛋白G水平将从血液样本中测量
• 抗乙酰胆碱受体抗体（ACHR-AB）作为药代动力学（PK）和药效学（PD）建模分析的输入[时间范围：长达26周]
  总免疫球蛋白G（IgG）水平将从血液样本中测量

• 不良事件的发生率和严重性（AES）和严重的不良事件（SAE）[时间范围：最多28周]
• 来自血液样本的efgartigimod血清浓度[时间范围：长达26周]
• 血液样本中总免疫球蛋白G（IgG）的绝对值[时间范围：最多26周]
• 从血液样本中的总免疫球蛋白G（IgG）的基线变化[时间范围：最多26周]
• 从血液样本中的总免疫球蛋白G（IgG）基线的百分比变化[时间范围：最多26周]
• 来自血液样本的抗乙酰胆碱受体抗体（ACHR-AB）的绝对值[时间范围：长达26周]
• 从血液样本中的抗乙酰胆碱受体抗体（ACHR-AB）的基线变化[时间范围：长达26周]
• 抗乙酰胆碱受体抗体（ACHR-AB）的基线的百分比变化来自血液样本[时间范围：最多26周]
• 血清样品中针对Efgartigimod的抗药物抗体（ADA）的发生率[时间范围：长达28周]
• 血清样品中针对Efgartigimod的抗药物抗体的患病率[时间范围：长达28周]
• 日常生活（MG-ADL）得分的总肌无力重症的值。总分数可以从0到24，总分较高，表明更多的损害。 [时间范围：最多26周]
• 与日常生活总肌无力重症活性（MG-ADL）得分的基线变化。总分数可以从0到24，总分较高，表明更多的损害。 [时间范围：最多26周]
• 总定量肌无力的重力分数（QMG评分）的值。可能的总分为39，其中较高的总分表明更严重的障碍。 [时间范围：最多26周]
• 从总肌无力的GRAVIS得分（QMG得分）的基线变化。可能的总分为39，其中较高的总分表明更严重的障碍。 [时间范围：最多26周]
• Euroqol 5尺寸青年（EQ-5D-Y）的总得分值[时间范围：最多26周]
  参与者的健康状态的描述是通过数字来完成5位数字的5个维度的数字。通过将5个维度的每个维度合并1个级别来定义独特的健康状态。每个状态都是根据5位代码提及的，而代码11111则表明在5个维度中的任何一个中都没有问题，而33333则指示5个维度中的任何一个中最严重的问题。
• 从总分欧洲5维度青年（EQ-5D-Y）[时间范围：最多26周]的基线变化。
  参与者的健康状态的描述是通过数字来完成5位数字的5个维度的数字。通过将5个维度的每个维度合并1个级别来定义独特的健康状态。每个状态都用5位代码来提及，而代码11111则表明没有问题，33333在5个维度中的任何一个中都会表明最严重的问题。
• 神经学质量的值（神经QOL）小儿疲劳问卷[时间范围：最多26周]
• 从神经系统质量的基线（神经 - QOL）儿科疲劳问卷[时间范围：最多26周]
• 在试验之前或从血液样本试验期间收到的疫苗的保护性抗体滴度的变化[时间范围：最多28周]

该试验的目的是调查Efgartigimod IV的PK，PD，安全性和活性在2岁至18岁以下的儿童中。

试用详细信息包括：

• 每个参与者的最大试验时间大约为28周
• 剂量确认部分（A部分）的治疗时间为8周，治疗响应肯定部分（B部分）将为18周

纳入标准：

1. 参与者和/或其法律授权代表的能力了解审判的要求，并提供书面知情同意/同意（如果适用）（包括使用和披露与研究相关的健康信息的使用和披露），意愿和意愿和意愿和披露能够遵守试验协议程序（包括参加所需的试用访问）。
2. 在提供知情同意/同意时，男性或女性参与者在2至18岁之间。年龄段分别以交错的方式招收：在提供知情同意/同意时，有6名至18岁年龄段的参与者在2至12岁年龄段的年龄段中有6名参与者。
3. 被确认的文档诊断为广义肌无力重症（GMG）
4. 符合美国肌无力的美国肌无力基金会（MGFA）II，III和IVA定义的临床标准。
5. 合格的参与者应对免疫抑制剂，类固醇或乙酰胆碱酯酶（ACHE）抑制剂具有不满意的反应（功效和/或安全性），并且应进行稳定的伴随性综合性疗法疗法（GMG）在筛选之前对足够持续时间进行补充治疗。
6. 筛查时乙酰胆碱受体（抗ACHR）抗体的阳性血清学测试（对于年轻参与者（<15kg）的历史值）。

7. 避孕药使用应与参与临床试验的人的避孕方法一致。

   1. 男性参与者：男性参与者必须同意在签署知情同意书之前不要捐赠精子，直到审判结束。
   2. 女性参与者：筛查时的女性青少年必须进行筛查时血清妊娠测试阴性，并且可以在调查药物（IMP）之前进行基线尿液妊娠测试。

排除标准：

1. 美国肌无力的GRAVIS基金会（MGFA）I类，IVB和V.的参与者。
2. 育儿潜力的女性青少年（FAOCBP）：妊娠或哺乳，或参与者打算在试验期间或最后一次研究后的药物（IMP）后90天内怀孕。

3. 具有以下任何医疗状况：

   1. 筛查时，临床上显着的不受控制的活性或慢性细菌，病毒或真菌感染。
   2. 研究人员认为，任何其他已知的自身免疫性疾病都会干扰对肌无力肌无力' target='_blank'>重症肌无力的临床症状的准确评估或使参与者处于不当风险。

   3. 恶性肿瘤的病史除非被认为是通过适当治疗而被认为治愈的，否则在第一次服用研究药物（IMP）之前没有复发的证据≥3年。可以随时包括以下癌症的参与者：

      • 经过足够处理的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
      • 子宫颈原位癌
      • 乳腺癌的癌
      • 前列腺癌的偶然组织学发现（恶性肿瘤的TNM分类T1A或T1B）
   4. 其他重大严重疾病的临床证据，或进行了最近进行的重大手术，或者在研究人员认为的其他情况下可能会混淆试验结果或使参与者处于不当风险
4. 继发于并发感染或药物（氨基糖苷，氟喹诺酮类，β受体阻滞剂等）的肌肉无力恶化。
5. 记录了缺乏对血浆交换（PLEX）的临床反应。
6. 在筛查前不到28天的时间，接收了现场直播或实时衰减的疫苗。在筛查之前，随时接收灭活，亚基，多糖或共轭疫苗。
7. 计划在试验期间进行筛查前的胸腺切除术<3个月或1个。

8. 这些诊断评估的以下结果将被视为排他性：

   1. 筛查阳性血清测试在以下任何条件下进行活性病毒感染：

      • 肝炎病毒（HBV），表明急性感染或慢性感染
      • 基于HCV抗体测定法的丙型肝炎病毒（HCV）
      • Human immunodeficiency virus (HIV) associated with a CD4 count <200 cells/mm3 with an acquired immunodeficiency syndrome (AIDS)-defining condition, such as: Cytomegalovirus retinitis with loss of vision, Pneumocystis jiroveci pneumonia, chronic intestinal cryptosporidiosis, HIV-related encephalopathy ，结核分枝杆菌（肺或肺外）或浸润性宫颈癌
   2. 严重急性呼吸综合征冠状病毒2（SARS-COV-2）的鼻咽铅拭子聚合酶链反应（PCR）测试。

9. 使用以下事先或伴随的疗法：

   1. 在研究性药物（IMP）的第一个剂量之前，在3个月或5个半衰期内使用研究产品。
   2. 在研究性药物（IMP）首次剂量之前的6个月内使用任何单克隆抗体。
   3. 在筛查前4周内使用静脉内免疫球蛋白（IVIG），皮下或肌内施用或血浆交换（PLEX）。
10. 筛查时，总免疫球蛋白G（IgG）水平<6 g/L。
11. 对efgartigimod或其任何赋形剂的已知超敏反应。

• efgartigimod浓度作为隔室模型驱动分析的输入，以确定清除率（CL）的（年龄和大小依赖性）[时间范围：最多26周]
  将从每个参与者中收集血液样本，以测量efgartigimod的血清浓度
• efgartigimod浓度作为隔室模型驱动分析的输入，以确定分布体积（VD）的（年龄和大小依赖性）[时间范围：最多26周]
  将从每个参与者中收集血液样本，以测量efgartigimod的血清浓度
• 总免疫球蛋白G（IgG）水平作为药代动力学（PK）和药效学（PD）建模分析的输入[时间范围：最多26周]
  总免疫球蛋白G水平将从血液样本中测量
• 抗乙酰胆碱受体抗体（ACHR-AB）作为药代动力学（PK）和药效学（PD）建模分析的输入[时间范围：长达26周]
  总免疫球蛋白G（IgG）水平将从血液样本中测量

• 不良事件的发生率和严重性（AES）和严重的不良事件（SAE）[时间范围：最多28周]
• 来自血液样本的efgartigimod血清浓度[时间范围：长达26周]
• 血液样本中总免疫球蛋白G（IgG）的绝对值[时间范围：最多26周]
• 从血液样本中的总免疫球蛋白G（IgG）的基线变化[时间范围：最多26周]
• 从血液样本中的总免疫球蛋白G（IgG）基线的百分比变化[时间范围：最多26周]
• 来自血液样本的抗乙酰胆碱受体抗体（ACHR-AB）的绝对值[时间范围：长达26周]
• 从血液样本中的抗乙酰胆碱受体抗体（ACHR-AB）的基线变化[时间范围：长达26周]
• 抗乙酰胆碱受体抗体（ACHR-AB）的基线的百分比变化来自血液样本[时间范围：最多26周]
• 血清样品中针对Efgartigimod的抗药物抗体（ADA）的发生率[时间范围：长达28周]
• 血清样品中针对Efgartigimod的抗药物抗体的患病率[时间范围：长达28周]
• 日常生活（MG-ADL）得分的总肌无力重症的值。总分数可以从0到24，总分较高，表明更多的损害。 [时间范围：最多26周]
• 与日常生活总肌无力重症活性（MG-ADL）得分的基线变化。总分数可以从0到24，总分较高，表明更多的损害。 [时间范围：最多26周]
• 总定量肌无力的重力分数（QMG评分）的值。可能的总分为39，其中较高的总分表明更严重的障碍。 [时间范围：最多26周]
• 从总肌无力的GRAVIS得分（QMG得分）的基线变化。可能的总分为39，其中较高的总分表明更严重的障碍。 [时间范围：最多26周]
• Euroqol 5尺寸青年（EQ-5D-Y）的总得分值[时间范围：最多26周]
  参与者的健康状态的描述是通过数字来完成5位数字的5个维度的数字。通过将5个维度的每个维度合并1个级别来定义独特的健康状态。每个状态都是根据5位代码提及的，而代码11111则表明在5个维度中的任何一个中都没有问题，而33333则指示5个维度中的任何一个中最严重的问题。
• 从总分欧洲5维度青年（EQ-5D-Y）[时间范围：最多26周]的基线变化。
  参与者的健康状态的描述是通过数字来完成5位数字的5个维度的数字。通过将5个维度的每个维度合并1个级别来定义独特的健康状态。每个状态都用5位代码来提及，而代码11111则表明没有问题，33333在5个维度中的任何一个中都会表明最严重的问题。
• 神经学质量的值（神经QOL）小儿疲劳问卷[时间范围：最多26周]
• 从神经系统质量的基线（神经 - QOL）儿科疲劳问卷[时间范围：最多26周]
• 在试验之前或从血液样本试验期间收到的疫苗的保护性抗体滴度的变化[时间范围：最多28周]

该试验的目的是调查Efgartigimod IV的PK，PD，安全性和活性在2岁至18岁以下的儿童中。

试用详细信息包括：

• 每个参与者的最大试验时间大约为28周
• 剂量确认部分（A部分）的治疗时间为8周，治疗响应肯定部分（B部分）将为18周

纳入标准：

1. 参与者和/或其法律授权代表的能力了解审判的要求，并提供书面知情同意/同意（如果适用）（包括使用和披露与研究相关的健康信息的使用和披露），意愿和意愿和意愿和披露能够遵守试验协议程序（包括参加所需的试用访问）。
2. 在提供知情同意/同意时，男性或女性参与者在2至18岁之间。年龄段分别以交错的方式招收：在提供知情同意/同意时，有6名至18岁年龄段的参与者在2至12岁年龄段的年龄段中有6名参与者。
3. 被确认的文档诊断为广义肌无力重症（GMG）
4. 符合美国肌无力的美国肌无力基金会（MGFA）II，III和IVA定义的临床标准。
5. 合格的参与者应对免疫抑制剂，类固醇或乙酰胆碱酯酶（ACHE）抑制剂具有不满意的反应（功效和/或安全性），并且应进行稳定的伴随性综合性疗法疗法（GMG）在筛选之前对足够持续时间进行补充治疗。
6. 筛查时乙酰胆碱受体（抗ACHR）抗体的阳性血清学测试（对于年轻参与者（<15kg）的历史值）。

7. 避孕药使用应与参与临床试验的人的避孕方法一致。

   1. 男性参与者：男性参与者必须同意在签署知情同意书之前不要捐赠精子，直到审判结束。
   2. 女性参与者：筛查时的女性青少年必须进行筛查时血清妊娠测试阴性，并且可以在调查药物（IMP）之前进行基线尿液妊娠测试。

排除标准：

1. 美国肌无力的GRAVIS基金会（MGFA）I类，IVB和V.的参与者。
2. 育儿潜力的女性青少年（FAOCBP）：妊娠或哺乳，或参与者打算在试验期间或最后一次研究后的药物（IMP）后90天内怀孕。

3. 具有以下任何医疗状况：

   1. 筛查时，临床上显着的不受控制的活性或慢性细菌，病毒或真菌感染。
   2. 研究人员认为，任何其他已知的自身免疫性疾病都会干扰对肌无力肌无力' target='_blank'>重症肌无力的临床症状的准确评估或使参与者处于不当风险。

   3. 恶性肿瘤的病史除非被认为是通过适当治疗而被认为治愈的，否则在第一次服用研究药物（IMP）之前没有复发的证据≥3年。可以随时包括以下癌症的参与者：

      • 经过足够处理的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
      • 子宫颈原位癌
      • 乳腺癌的癌
      • 前列腺癌的偶然组织学发现（恶性肿瘤的TNM分类T1A或T1B）
   4. 其他重大严重疾病的临床证据，或进行了最近进行的重大手术，或者在研究人员认为的其他情况下可能会混淆试验结果或使参与者处于不当风险
4. 继发于并发感染或药物（氨基糖苷，氟喹诺酮类，β受体阻滞剂等）的肌肉无力恶化。
5. 记录了缺乏对血浆交换（PLEX）的临床反应。
6. 在筛查前不到28天的时间，接收了现场直播或实时衰减的疫苗。在筛查之前，随时接收灭活，亚基，多糖或共轭疫苗。
7. 计划在试验期间进行筛查前的胸腺切除术<3个月或1个。

8. 这些诊断评估的以下结果将被视为排他性：

   1. 筛查阳性血清测试在以下任何条件下进行活性病毒感染：

      • 肝炎病毒（HBV），表明急性感染或慢性感染
      • 基于HCV抗体测定法的丙型肝炎病毒（HCV）
      • Human immunodeficiency virus (HIV) associated with a CD4 count <200 cells/mm3 with an acquired immunodeficiency syndrome (AIDS)-defining condition, such as: Cytomegalovirus retinitis with loss of vision, Pneumocystis jiroveci pneumonia, chronic intestinal cryptosporidiosis, HIV-related encephalopathy ，结核分枝杆菌（肺或肺外）或浸润性宫颈癌
   2. 严重急性呼吸综合征冠状病毒2（SARS-COV-2）的鼻咽铅拭子聚合酶链反应（PCR）测试。

9. 使用以下事先或伴随的疗法：

   1. 在研究性药物（IMP）的第一个剂量之前，在3个月或5个半衰期内使用研究产品。
   2. 在研究性药物（IMP）首次剂量之前的6个月内使用任何单克隆抗体。
   3. 在筛查前4周内使用静脉内免疫球蛋白（IVIG），皮下或肌内施用或血浆交换（PLEX）。
10. 筛查时，总免疫球蛋白G（IgG）水平<6 g/L。
11. 对efgartigimod或其任何赋形剂的已知超敏反应。