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出境医 / 临床实验 / RGX-314基因治疗药效学研究与新血管相关的黄斑变性（NAMD）
RGX-314基因治疗药效学研究与新血管相关的黄斑变性（NAMD）
研究描述
简要摘要：
RGX-314是一种基因治疗载体，载有可溶性抗VEGF蛋白的编码序列。正在对RGX-314进行研究，因为它有可能具有单一注射，该注射可以使眼睛不断地供应抗VEGF。该第2阶段的开放标签研究的目的是评估不同剂量的RGX-314是否来自两种不同的配方（临床和最终商业配方）在通过视网膜下给药时在人类中的性能相同。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 新生血管相关的黄斑变性湿黄斑变性与年龄相关的黄斑变性 | 遗传：RGX-314 | 阶段2 |
详细说明：
湿AMD的特征是由于视网膜中新的，漏水的血管形成而导致视力丧失。由于治疗的负担，随着时间的流逝，患者的视力频率降低，视力下降。 RGX-314正在开发为湿AMD的潜在一次性治疗。 RGX-314使用的AAV8矢量包含一个基因，该基因编码单克隆抗体片段，该抗体片段结合并中和VEGF活性。
这一第2阶段的开放标签研究将通过视网膜下递送在两种剂量的RGX-314基因疗法中探索两种剂量的药效学，并在新血管年龄相关的黄斑变性患者中进行视网膜下递送。符合包含/排除标准的大约60名患者（每个队列15例）将纳入4个顺序剂量队列。剂量队列将包括2剂2剂的2剂RGX-314中的1个制剂中的1剂，以探索基于水性幽默转基因浓度（TP）浓度的RGX-314的药效学。如果参与者符合研究标准并选择参加研究，他们的参与将持续约6个月。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2阶段的开放标签研究，探索两种剂量的药效学中的两种剂量的RGX-314基因疗法，该基因治疗通过视网膜下递送给予了新血管年龄相关的黄斑变性的参与者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月22日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：商业配方剂量1 RGX-314的剂量1 | 遗传：RGX-314 RGX-314是一种重组腺相关的病毒基因治疗载体，携带可溶性抗VEGF蛋白的编码序列 |
| 实验：临床配方剂量1 RGX-314的剂量1 | 遗传：RGX-314 RGX-314是一种重组腺相关的病毒基因治疗载体，携带可溶性抗VEGF蛋白的编码序列 |
| 实验：商业配方剂量2 RGX-314的剂量2 | 遗传：RGX-314 RGX-314是一种重组腺相关的病毒基因治疗载体，携带可溶性抗VEGF蛋白的编码序列 |
| 实验：临床配方剂量2 RGX-314的剂量2 | 遗传：RGX-314 RGX-314是一种重组腺相关的病毒基因治疗载体，携带可溶性抗VEGF蛋白的编码序列 |
结果措施
主要结果指标 ：
- RGX-314水性幽默中的靶蛋白浓度[时间范围：在第24周]
次要结果度量 ：
- 眼部不良事件的发病率和严重程度（AES）和AES总体AE [时间范围：通过第24周]评估RGX-314的安全性和耐受性
- 最佳校正视力（BCVA）的变化[时间范围：在第24周]BCVA通过早期治疗糖尿病性视网膜病研究（ETDRS）测量
- 中央视网膜厚度（CRT）的变化[时间范围：在第24周]CRT通过光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量
- 补充抗VEGF注射年度税率[时间范围：直到第24周]评估需要补充抗VEGF治疗的需求
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 50年至89岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：患者倡导 | 1-866-860-0117 | datientAdvocacy@regenxbio.com |
位置
| 美国，亚利桑那州 | |
| 凤凰地点 | 尚未招募 |
| 美国亚利桑那州凤凰城，85014 | |
| 美国，加利福尼亚 | |
| 贝克斯菲尔德的位置 | 尚未招募 |
| 美国加利福尼亚州贝克斯菲尔德，美国93309 | |
| 圣地亚哥的位置 | 尚未招募 |
| 加利福尼亚州圣地亚哥，美国，92064 | |
| 圣塔芭芭拉的位置 | 尚未招募 |
| 加利福尼亚州圣塔芭芭拉，美国93103 | |
| 美国，马里兰州 | |
| 巴尔的摩的位置 | 招募 |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21287 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 波士顿位置 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114 | |
| 内华达州美国 | |
| 里诺的位置 | 尚未招募 |
| 内华达州里诺，美国89502 | |
| 美国，新墨西哥州 | |
| 阿尔伯克基的位置 | 尚未招募 |
| 美国新墨西哥州阿尔伯克基，美国87109 | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城地点 | 尚未招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19107年 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 孟菲斯的位置 | 尚未招募 |
| 美国田纳西州日耳曼敦，美国38138 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 林地地点 | 招募 |
| 德克萨斯州林地，美国，77384 | |
赞助商和合作者
Regenxbio Inc.
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月30日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月6日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月6日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月22日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | RGX-314水性幽默中的靶蛋白浓度[时间范围：在第24周] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | RGX-314基因治疗药效学研究与新血管相关的黄斑变性（NAMD） | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2阶段的开放标签研究，探索两种剂量的药效学中的两种剂量的RGX-314基因疗法，该基因治疗通过视网膜下递送给予了新血管年龄相关的黄斑变性的参与者 | ||||
| 简要摘要 | RGX-314是一种基因治疗载体，载有可溶性抗VEGF蛋白的编码序列。正在对RGX-314进行研究，因为它有可能具有单一注射，该注射可以使眼睛不断地供应抗VEGF。该第2阶段的开放标签研究的目的是评估不同剂量的RGX-314是否来自两种不同的配方（临床和最终商业配方）在通过视网膜下给药时在人类中的性能相同。 | ||||
| 详细说明 | 湿AMD的特征是由于视网膜中新的，漏水的血管形成而导致视力丧失。由于治疗的负担，随着时间的流逝，患者的视力频率降低，视力下降。 RGX-314正在开发为湿AMD的潜在一次性治疗。 RGX-314使用的AAV8矢量包含一个基因，该基因编码单克隆抗体片段，该抗体片段结合并中和VEGF活性。 这一第2阶段的开放标签研究将通过视网膜下递送在两种剂量的RGX-314基因疗法中探索两种剂量的药效学，并在新血管年龄相关的黄斑变性患者中进行视网膜下递送。符合包含/排除标准的大约60名患者（每个队列15例）将纳入4个顺序剂量队列。剂量队列将包括2剂2剂的2剂RGX-314中的1个制剂中的1剂，以探索基于水性幽默转基因浓度（TP）浓度的RGX-314的药效学。如果参与者符合研究标准并选择参加研究，他们的参与将持续约6个月。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
| ||||
| 干预ICMJE | 遗传：RGX-314 RGX-314是一种重组腺相关的病毒基因治疗载体，携带可溶性抗VEGF蛋白的编码序列 | ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年9月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 50年至89岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
| ||||
| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04832724 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RGX-314-2103 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||
| 责任方 | Regenxbio Inc. | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Regenxbio Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Regenxbio Inc. | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
简要摘要：
RGX-314是一种基因治疗载体，载有可溶性抗VEGF蛋白的编码序列。正在对RGX-314进行研究，因为它有可能具有单一注射，该注射可以使眼睛不断地供应抗VEGF。该第2阶段的开放标签研究的目的是评估不同剂量的RGX-314是否来自两种不同的配方（临床和最终商业配方）在通过视网膜下给药时在人类中的性能相同。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 新生血管相关的黄斑变性湿黄斑变性与年龄相关的黄斑变性 | 遗传：RGX-314 | 阶段2 |
详细说明：
湿AMD的特征是由于视网膜中新的，漏水的血管形成而导致视力丧失。由于治疗的负担，随着时间的流逝，患者的视力频率降低，视力下降。 RGX-314正在开发为湿AMD的潜在一次性治疗。 RGX-314使用的AAV8矢量包含一个基因，该基因编码单克隆抗体片段，该抗体片段结合并中和VEGF活性。
这一第2阶段的开放标签研究将通过视网膜下递送在两种剂量的RGX-314基因疗法中探索两种剂量的药效学，并在新血管年龄相关的黄斑变性患者中进行视网膜下递送。符合包含/排除标准的大约60名患者（每个队列15例）将纳入4个顺序剂量队列。剂量队列将包括2剂2剂的2剂RGX-314中的1个制剂中的1剂，以探索基于水性幽默转基因浓度（TP）浓度的RGX-314的药效学。如果参与者符合研究标准并选择参加研究，他们的参与将持续约6个月。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | 非随机化 |
| 干预模型： | 顺序分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项2阶段的开放标签研究，探索两种剂量的药效学中的两种剂量的RGX-314基因疗法，该基因治疗通过视网膜下递送给予了新血管年龄相关的黄斑变性的参与者 |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年2月22日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年9月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年9月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：商业配方剂量1 RGX-314的剂量1 | 遗传：RGX-314 RGX-314是一种重组腺相关的病毒基因治疗载体，携带可溶性抗VEGF蛋白的编码序列 |
| 实验：临床配方剂量1 RGX-314的剂量1 | 遗传：RGX-314 RGX-314是一种重组腺相关的病毒基因治疗载体，携带可溶性抗VEGF蛋白的编码序列 |
| 实验：商业配方剂量2 RGX-314的剂量2 | 遗传：RGX-314 RGX-314是一种重组腺相关的病毒基因治疗载体，携带可溶性抗VEGF蛋白的编码序列 |
| 实验：临床配方剂量2 RGX-314的剂量2 | 遗传：RGX-314 RGX-314是一种重组腺相关的病毒基因治疗载体，携带可溶性抗VEGF蛋白的编码序列 |
结果措施
主要结果指标 ：
- RGX-314水性幽默中的靶蛋白浓度[时间范围：在第24周]
次要结果度量 ：
- 眼部不良事件的发病率和严重程度（AES）和AES总体AE [时间范围：通过第24周]评估RGX-314的安全性和耐受性
- 最佳校正视力（BCVA）的变化[时间范围：在第24周]BCVA通过早期治疗糖尿病性视网膜病研究（ETDRS）测量
- 中央视网膜厚度（CRT）的变化[时间范围：在第24周]CRT通过光谱域光学相干断层扫描（SD-OCT）测量
- 补充抗VEGF注射年度税率[时间范围：直到第24周]评估需要补充抗VEGF治疗的需求
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 50年至89岁（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
联系人和位置
联系人
| 联系人：患者倡导 | 1-866-860-0117 | datientAdvocacy@regenxbio.com |
位置
| 美国，亚利桑那州 | |
| 凤凰地点 | 尚未招募 |
| 美国亚利桑那州凤凰城，85014 | |
| 美国，加利福尼亚 | |
| 贝克斯菲尔德的位置 | 尚未招募 |
| 美国加利福尼亚州贝克斯菲尔德，美国93309 | |
| 圣地亚哥的位置 | 尚未招募 |
| 加利福尼亚州圣地亚哥，美国，92064 | |
| 圣塔芭芭拉的位置 | 尚未招募 |
| 加利福尼亚州圣塔芭芭拉，美国93103 | |
| 美国，马里兰州 | |
| 巴尔的摩的位置 | 招募 |
| 美国马里兰州巴尔的摩，21287 | |
| 美国，马萨诸塞州 | |
| 波士顿位置 | 招募 |
| 美国马萨诸塞州波士顿，美国，02114 | |
| 内华达州美国 | |
| 里诺的位置 | 尚未招募 |
| 内华达州里诺，美国89502 | |
| 美国，新墨西哥州 | |
| 阿尔伯克基的位置 | 尚未招募 |
| 美国新墨西哥州阿尔伯克基，美国87109 | |
| 美国，宾夕法尼亚州 | |
| 费城地点 | 尚未招募 |
| 费城，宾夕法尼亚州，美国，19107年 | |
| 美国，田纳西州 | |
| 孟菲斯的位置 | 尚未招募 |
| 美国田纳西州日耳曼敦，美国38138 | |
| 美国德克萨斯州 | |
| 林地地点 | 招募 |
| 德克萨斯州林地，美国，77384 | |
赞助商和合作者
Regenxbio Inc.
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月30日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月6日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月6日 | ||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年2月22日 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | RGX-314水性幽默中的靶蛋白浓度[时间范围：在第24周] | ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | RGX-314基因治疗药效学研究与新血管相关的黄斑变性（NAMD） | ||||
| 官方标题ICMJE | 一项2阶段的开放标签研究，探索两种剂量的药效学中的两种剂量的RGX-314基因疗法，该基因治疗通过视网膜下递送给予了新血管年龄相关的黄斑变性的参与者 | ||||
| 简要摘要 | RGX-314是一种基因治疗载体，载有可溶性抗VEGF蛋白的编码序列。正在对RGX-314进行研究，因为它有可能具有单一注射，该注射可以使眼睛不断地供应抗VEGF。该第2阶段的开放标签研究的目的是评估不同剂量的RGX-314是否来自两种不同的配方（临床和最终商业配方）在通过视网膜下给药时在人类中的性能相同。 | ||||
| 详细说明 | 湿AMD的特征是由于视网膜中新的，漏水的血管形成而导致视力丧失。由于治疗的负担，随着时间的流逝，患者的视力频率降低，视力下降。 RGX-314正在开发为湿AMD的潜在一次性治疗。 RGX-314使用的AAV8矢量包含一个基因，该基因编码单克隆抗体片段，该抗体片段结合并中和VEGF活性。 这一第2阶段的开放标签研究将通过视网膜下递送在两种剂量的RGX-314基因疗法中探索两种剂量的药效学，并在新血管年龄相关的黄斑变性患者中进行视网膜下递送。符合包含/排除标准的大约60名患者（每个队列15例）将纳入4个顺序剂量队列。剂量队列将包括2剂2剂的2剂RGX-314中的1个制剂中的1剂，以探索基于水性幽默转基因浓度（TP）浓度的RGX-314的药效学。如果参与者符合研究标准并选择参加研究，他们的参与将持续约6个月。 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：非随机化 干预模型：顺序分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE |
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| 干预ICMJE | 遗传：RGX-314 RGX-314是一种重组腺相关的病毒基因治疗载体，携带可溶性抗VEGF蛋白的编码序列 | ||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年9月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准： | ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 50年至89岁（成人，老年人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 美国 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04832724 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | RGX-314-2103 | ||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | Regenxbio Inc. | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Regenxbio Inc. | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Regenxbio Inc. | ||||
| 验证日期 | 2021年4月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
