连全球医疗资源，享前沿医疗服务
4006 776 356
免费咨询 9:00-18:00
免费获得国外相关药品，最快 1 个工作日回馈药物信息
出境医 / 临床实验 / tafamidis meglumine在硫代蛋白淀粉样蛋白多神性病患者中的影响
tafamidis meglumine在硫代蛋白淀粉样蛋白多神性病患者中的影响
研究描述
简要摘要：
这是一项单臂开放标签的多中心研究，旨在确定塔法米德斯巨蛋白对TTR稳定的影响以及中国ATTR-PN患者的Tafamidis Meglumine安全性，耐受性和功效。
计划参加大约10-15名参与者。所有注册的参与者将每天接受口服tafamidis meglumine 20毫克软胶囊，持续24周。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 经硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN） | 药物：tafamidis meglumine | 第4阶段 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项单臂，多中心，开放标签的研究，以确定口服tafamidis巨金蛋白对经胰岛素淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病患者的甲状腺素蛋白稳定，安全性，耐受性和功效的影响 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年8月5日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年8月5日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：用tafamidis meglumine治疗的中国参与者 | 药物：tafamidis meglumine tafamidis meglumine每天每天一次，口服一次，持续24周。 其他名称：vyndaqel |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第8周[时间范围：第8周]实现经甲状腺素素（TTR）稳定的患者比例TTR稳定是一种药效（PD）参数，将使用经过验证的分析方法分析血液样本。
次要结果度量 ：
- 在整个研究中TEAE的发病率和严重程度[时间范围：基线至第28周]
- 在第24周（时间范围：基线，第24周）中，神经病损伤得分低肢（NIS-LL）的基线变化。量表得分范围为0-80，较高的分数表明结果较差。
- 在第24周（时间范围：基线，第24周），诺福克QOL的基线 - 神经病' target='_blank'>糖尿病神经病（诺福克QOL -DN）的变化
- 在第24周（时间范围：基线，第24周）中，从基线中的基线变化（MBMI）的变化我们使用参与者的体重，身高和白蛋白浓度来计算MBMI。
- 在第12周和第24周（时间范围：第12周，第24周），在第12周和第24周实现经甲状腺素素（TTR）稳定的患者比例
- 基线的TTR浓度，第8周，第12周和第24周[时间范围：基线，第8周，第12周，第24周]
- 整个研究期间，研究员报告的体格检查的临床显着变化[时间范围：基线至第24周]
- 整个研究期间实验室异常的发生率[时间范围：基线至第24周]
- 整个研究期间心电图异常的发生率[时间范围：基线至第24周]
- 在第24周（时间范围：基线，第24周）的36个项目调查表（SF-36）中从基线更改（SF-36）
- EQ-5D-5L指数分数在第24周[时间范围：基线，第24周]中的基线变化。
- 整个研究期间生命体征异常的发生率[时间范围：基线至24周]
- 在整个研究中，超声心动图的临床显着变化发生率[时间范围：基线至第24周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至80年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18至80岁的男性或女性参与者。
- 参与者有活检记录的淀粉样蛋白
- 参与者必须具有与ATTR-PN相关的TTR突变。
- 参与者患有外周和/或自主神经病
- 根据症状严重程度阶段的疾病阶段。
排除标准：
- 在研究人员的判断中，其他急性或慢性医学或精神病疾病，包括最近或主动的自杀念头，行为或实验室异常，将使参与者不适合参加这项研究。
- 长期使用非协议批准的非甾体类抗炎药。
在研究进入和/或研究参与期间的30天内使用差异，牛乳氧化胆酸，强力霉素，强力霉素，inotersen，patisiran或任何其他TTR稳定剂或家族性淀粉样变性的实验干预措施。正在服用或以前服用过塔法米迪的参与者。
事先/并发临床研究经验：
- 在本研究中使用的第一剂研究产品之前（以较长者为准）之前，在30天或5个寿命内使用研究药物的前期给药。
- 参与者患有原发性（轻链）或继发性淀粉样变性。
- 如果女性，参与者会怀孕或母乳喂养，或者计划在未来18个月内怀孕或母乳喂养。
- 参与者除了角膜移植以外，已经收到了肝或任何其他器官。
- 参与者需要在行走方面有重大帮助或绑定轮椅。
- 患有心肌病特异性TTR突变的参与者。
- 参与者还有其他感官神经病的原因。
联系人和位置
联系人
| 联系人：辉瑞CT.GOV呼叫中心 | 1-800-718-1021 | clinicaltrials.gov_inquiries@pfizer.com |
位置
| 中国，北京 | |
| 北京大学第一医院 | |
| 北京，北京，中国，100034 | |
赞助商和合作者
辉瑞
调查人员
| 研究主任： | 辉瑞CT.GOV呼叫中心 | 辉瑞 |
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月17日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月2日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月2日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月30日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第8周[时间范围：第8周]实现经甲状腺素素（TTR）稳定的患者比例 TTR稳定是一种药效（PD）参数，将使用经过验证的分析方法分析血液样本。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | tafamidis meglumine在硫代蛋白淀粉样蛋白多神性病患者中的影响 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项单臂，多中心，开放标签的研究，以确定口服tafamidis巨金蛋白对经胰岛素淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病患者的甲状腺素蛋白稳定，安全性，耐受性和功效的影响 | ||||||
| 简要摘要 | 这是一项单臂开放标签的多中心研究，旨在确定塔法米德斯巨蛋白对TTR稳定的影响以及中国ATTR-PN患者的Tafamidis Meglumine安全性，耐受性和功效。 计划参加大约10-15名参与者。所有注册的参与者将每天接受口服tafamidis meglumine 20毫克软胶囊，持续24周。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 经硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN） | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：tafamidis meglumine tafamidis meglumine每天每天一次，口服一次，持续24周。 其他名称：vyndaqel | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：用tafamidis meglumine治疗的中国参与者 干预：药物：tafamidis meglumine | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年8月5日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18年至80年（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 中国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04828993 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | B3461078 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | 辉瑞 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 辉瑞 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||
| PRS帐户 | 辉瑞 | ||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
研究描述
简要摘要：
这是一项单臂开放标签的多中心研究，旨在确定塔法米德斯巨蛋白对TTR稳定的影响以及中国ATTR-PN患者的Tafamidis Meglumine安全性，耐受性和功效。
计划参加大约10-15名参与者。所有注册的参与者将每天接受口服tafamidis meglumine 20毫克软胶囊，持续24周。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 经硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN） | 药物：tafamidis meglumine | 第4阶段 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 10名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项单臂，多中心，开放标签的研究，以确定口服tafamidis巨金蛋白对经胰岛素淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病患者的甲状腺素蛋白稳定，安全性，耐受性和功效的影响 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年4月30日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年8月5日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年8月5日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：用tafamidis meglumine治疗的中国参与者 | 药物：tafamidis meglumine tafamidis meglumine每天每天一次，口服一次，持续24周。 其他名称：vyndaqel |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在第8周[时间范围：第8周]实现经甲状腺素素（TTR）稳定的患者比例TTR稳定是一种药效（PD）参数，将使用经过验证的分析方法分析血液样本。
次要结果度量 ：
- 在整个研究中TEAE的发病率和严重程度[时间范围：基线至第28周]
- 在第24周（时间范围：基线，第24周）中，神经病损伤得分低肢（NIS-LL）的基线变化。量表得分范围为0-80，较高的分数表明结果较差。
- 在第24周（时间范围：基线，第24周），诺福克QOL的基线 - 神经病' target='_blank'>糖尿病神经病（诺福克QOL -DN）的变化
- 在第24周（时间范围：基线，第24周）中，从基线中的基线变化（MBMI）的变化我们使用参与者的体重，身高和白蛋白浓度来计算MBMI。
- 在第12周和第24周（时间范围：第12周，第24周），在第12周和第24周实现经甲状腺素素（TTR）稳定的患者比例
- 基线的TTR浓度，第8周，第12周和第24周[时间范围：基线，第8周，第12周，第24周]
- 整个研究期间，研究员报告的体格检查的临床显着变化[时间范围：基线至第24周]
- 整个研究期间实验室异常的发生率[时间范围：基线至第24周]
- 整个研究期间心电图异常的发生率[时间范围：基线至第24周]
- 在第24周（时间范围：基线，第24周）的36个项目调查表（SF-36）中从基线更改（SF-36）
- EQ-5D-5L指数分数在第24周[时间范围：基线，第24周]中的基线变化。
- 整个研究期间生命体征异常的发生率[时间范围：基线至24周]
- 在整个研究中，超声心动图的临床显着变化发生率[时间范围：基线至第24周]
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18年至80年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 18至80岁的男性或女性参与者。
- 参与者有活检记录的淀粉样蛋白
- 参与者必须具有与ATTR-PN相关的TTR突变。
- 参与者患有外周和/或自主神经病
- 根据症状严重程度阶段的疾病阶段。
排除标准：
- 在研究人员的判断中，其他急性或慢性医学或精神病疾病，包括最近或主动的自杀念头，行为或实验室异常，将使参与者不适合参加这项研究。
- 长期使用非协议批准的非甾体类抗炎药。
在研究进入和/或研究参与期间的30天内使用差异，牛乳氧化胆酸，强力霉素，强力霉素，inotersen，patisiran或任何其他TTR稳定剂或家族性淀粉样变性的实验干预措施。正在服用或以前服用过塔法米迪的参与者。
事先/并发临床研究经验：
- 在本研究中使用的第一剂研究产品之前（以较长者为准）之前，在30天或5个寿命内使用研究药物的前期给药。
- 参与者患有原发性（轻链）或继发性淀粉样变性。
- 如果女性，参与者会怀孕或母乳喂养，或者计划在未来18个月内怀孕或母乳喂养。
- 参与者除了角膜移植以外，已经收到了肝或任何其他器官。
- 参与者需要在行走方面有重大帮助或绑定轮椅。
- 患有心肌病特异性TTR突变的参与者。
- 参与者还有其他感官神经病的原因。
联系人和位置
| 追踪信息 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月17日 | ||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月2日 | ||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月2日 | ||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年4月30日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在第8周[时间范围：第8周]实现经甲状腺素素（TTR）稳定的患者比例 TTR稳定是一种药效（PD）参数，将使用经过验证的分析方法分析血液样本。 | ||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||
| 描述性信息 | |||||||
| 简短的标题ICMJE | tafamidis meglumine在硫代蛋白淀粉样蛋白多神性病患者中的影响 | ||||||
| 官方标题ICMJE | 一项单臂，多中心，开放标签的研究，以确定口服tafamidis巨金蛋白对经胰岛素淀粉样蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病患者的甲状腺素蛋白稳定，安全性，耐受性和功效的影响 | ||||||
| 简要摘要 | 这是一项单臂开放标签的多中心研究，旨在确定塔法米德斯巨蛋白对TTR稳定的影响以及中国ATTR-PN患者的Tafamidis Meglumine安全性，耐受性和功效。 计划参加大约10-15名参与者。所有注册的参与者将每天接受口服tafamidis meglumine 20毫克软胶囊，持续24周。 | ||||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||
| 研究阶段ICMJE | 第4阶段 | ||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||
| 条件ICMJE | 经硫代蛋白淀粉样蛋白神经病' target='_blank'>多神经病（ATTR-PN） | ||||||
| 干预ICMJE | 药物：tafamidis meglumine tafamidis meglumine每天每天一次，口服一次，持续24周。 其他名称：vyndaqel | ||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：用tafamidis meglumine治疗的中国参与者 干预：药物：tafamidis meglumine | ||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||
| 招聘信息 | |||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||
| 估计注册ICMJE | 10 | ||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年8月5日 | ||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年8月5日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||
| 年龄ICMJE | 18年至80年（成人，老年人） | ||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 中国 | ||||||
| 删除了位置国家 | |||||||
| 管理信息 | |||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04828993 | ||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | B3461078 | ||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||
| 责任方 | 辉瑞 | ||||||
| 研究赞助商ICMJE | 辉瑞 | ||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||
| PRS帐户 | 辉瑞 | ||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||
