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监测野生型TTR心脏淀粉样变性（非突变）（N-SAC）的患者的神经病（N-SAC）
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 野生型淀粉样心脏病 | 程序：肌电图 | 不适用 |
经硫代蛋白（TTR）淀粉样变性属于由β-折纸上排列的纤维蛋白的细胞外积累引起的一组严重和多系统疾病。该病理可以是遗传性（TTR基因中的突变）或零星。根据形式的不同，各种组织受到影响：周围神经系统（导致神经病，尤其是营养），心脏，肾脏...而与TTR突变相关的形式是神经病变的形式，是零星形式的主要表现（也称为野生 - 类型），心脏障碍主要是为主导。其他器官损坏很少以第二种形式报告。在Thaos注册中心（Coelho T.等，2013）中，据报道，在67例患有该疾病的零星形式的患者中，有28.4％的临床周围神经病，尽管作者没有提供对神经病类型的精确描述。我们建议对前瞻性研究患有野生型淀粉样蛋白心脏病疾病的患者，以识别和描述相关的神经病。在波尔多大学医院进行的一项试点研究证明了这项研究的可行性和兴趣：它显示了14名患者中有35.7％的患有老年淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性的14例患者中有35.7％的病因神经病' target='_blank'>多神经病存在。
Tafamidis用于家族性淀粉样神经病，最近的一项研究表明对老年淀粉样蛋白心理病有影响（Maurer MS等人，2018），该心脏病的需求增强了确定与野生型淀粉样蛋白心脏病相关的神经病的频率。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 诊断 |
| 官方标题： | 前瞻性研究研究了监测野生型TTR淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性的患者的神经病（非突变） |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月23日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年9月23日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年3月23日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：神经病患者的比例 | 程序：肌电图 符合标准的患者将在与标准化访谈和临床检查协商时看到。然后将进行肌电图检查是否存在神经病。最后，对于被诊断出患有神经病的患者，将进行一项生物检查，以寻找神经病的另一个原因。在已经具有EMG作为医疗随访的一部分的患者中，如果严格符合最低方案的条件以及在纳入前的一年进行，则不会重复检查。在纳入前一年已经进行了相同生物学评估的患者中，样本将不会进行。 |
- 尚未确定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：流行病学特征[时间范围：在纳入6个月内（肌电图时）]年龄，性别，诊断年龄，评估年龄
- 没有鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：历史特征[时间范围：在纳入6个月内（肌电图时）]腕管，糖尿病，狭窄的宫颈管，饮酒，下肢的根治性
- 没有鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：心脏病发作' target='_blank'>心脏病发作[时间范围：在纳入6个月内（在肌电图时）]
根据纽约心脏协会（NYHA）评分，心力衰竭（是/否），起搏器（是/否）和心脏病的功能分类。
NYHA评分是在纽约心脏协会提出的4个阶段的4个阶段分类，它基于症状的强度：
I：在特殊努力中无症状，不适。 II：为重大努力而感到不适。 III：在适度的努力中感到不适。 IV：在丝毫努力或休息期间不适。 Référence：Hurst Hurst JW，Morris DC，Alexander RW。纽约心脏协会将心血管疾病的分类作为患者完整问题清单的一部分。 Clin Cardiol。 JW，Morris DC，Alexander RW。纽约纽约心脏协会DE分类疾病疾病心脏血管造影，dans le cadre du Dister comprunter la Liste desproblèmes。 Clin Cardiol。 1999年6月； 22（6）：385-90。
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分 - Karnofski指数[时间范围：纳入6个月内（肌电图时）]Karnofsky指数用于评估患者的一般状况：它是0到100的量表，最大值表示没有与该疾病有关的投诉。
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分-NIS-LL- [时间范围：在纳入6个月内（肌电图时）]神经病损伤得分低肢（NIS-LL）：这是88分的评分，最小（0）代表无症状患者
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分 - ONLS- [时间范围：纳入6个月内（肌电图时）]
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分 - 杆 - 时间范围：纳入6个月内（肌电图时）]Rasch得分建造的总体残疾量表（ROD）用于评估神经病对日常生活活动的影响：它是0至48的量表，最大代表患者无症状。
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分 - CADT- [时间范围：在纳入6个月内（肌电图时）]复合自主神经功能障碍测试（CADT）用于评估营养障碍：如果正常情况，则将其额定为16个（男性中勃起功能障碍）。
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分-MOCA- [时间范围：纳入6个月内（肌电图时）]蒙特利尔认知评估（MOCA）用于认知评估：30分中的最大值是没有损害的受试者。
- 尚未鉴定出病因的多发性神经病患者的临床数据：电生理数据[时间范围：纳入6个月内（肌电图时）]
- 为了将其与参考人群进行比较[时间范围：24个月]估计我们的研究人群中神经病的存在频率，以便将其与参考人群进行比较
| 符合研究资格的年龄： | 18年至100年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 联系人：Guilhem Sole，医学博士 | 05 57 82 13 80 | guilhem.sole@chu-bordeaux.fr | |
| 联系人：Aurore Capelli，博士 | 0557820877 | aurore.capelli@chu-bordeaux.fr |
| 法国 | |
| Chu de Bordeaux | 招募 |
| 法国波尔多，33076 | |
| 联系人：Guilhem Sole，医学博士 | |
| Chu de Nantes | 尚未招募 |
| 南特，法国，44093 | |
| 联系人：Yann Pereon，MD 02 40 08 37 04 yann.pereon@univ-nantes.fr | |
| Chu de Toulouse | 尚未招募 |
| 法国图卢兹，31059 | |
| 联系人：Pascal Cintas，MD 05 61 77 94 40 cintas.p@chu-toulouse.fr | |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月26日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月2日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月2日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月23日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 存在临床和/或电生理神经病[时间范围：在纳入后6个月内（肌电图时）] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 监测野生型TTR淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性的患者的神经病（非突变） | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 前瞻性研究研究了监测野生型TTR淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性的患者的神经病（非突变） | ||||||||
| 简要摘要 | 经硫代蛋白（TTR）淀粉样变性是一种罕见的残疾疾病，可能是遗传性或零星的。根据形式，各种组织受到影响。在遗传病例中，神经病是主要的，而心脏障碍是零星形式的主要表现。 | ||||||||
| 详细说明 | 经硫代蛋白（TTR）淀粉样变性属于由β-折纸上排列的纤维蛋白的细胞外积累引起的一组严重和多系统疾病。该病理可以是遗传性（TTR基因中的突变）或零星。根据形式的不同，各种组织受到影响：周围神经系统（导致神经病，尤其是营养），心脏，肾脏...而与TTR突变相关的形式是神经病变的形式，是零星形式的主要表现（也称为野生 - 类型），心脏障碍主要是为主导。其他器官损坏很少以第二种形式报告。在Thaos注册中心（Coelho T.等，2013）中，据报道，在67例患有该疾病的零星形式的患者中，有28.4％的临床周围神经病，尽管作者没有提供对神经病类型的精确描述。我们建议对前瞻性研究患有野生型淀粉样蛋白心脏病疾病的患者，以识别和描述相关的神经病。在波尔多大学医院进行的一项试点研究证明了这项研究的可行性和兴趣：它显示了14名患者中有35.7％的患有老年淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性的14例患者中有35.7％的病因神经病' target='_blank'>多神经病存在。 Tafamidis用于家族性淀粉样神经病，最近的一项研究表明对老年淀粉样蛋白心理病有影响（Maurer MS等人，2018），该心脏病的需求增强了确定与野生型淀粉样蛋白心脏病相关的神经病的频率。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：诊断 | ||||||||
| 条件ICMJE | 野生型淀粉样心脏病 | ||||||||
| 干预ICMJE | 程序：肌电图 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：神经病患者的比例 干预：程序：肌电图 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年3月23日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月23日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18年至100年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 法国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04828928 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Chubx 2020/27 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 波尔多大学医院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 波尔多大学医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 波尔多大学医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 野生型淀粉样心脏病 | 程序：肌电图 | 不适用 |
经硫代蛋白（TTR）淀粉样变性属于由β-折纸上排列的纤维蛋白的细胞外积累引起的一组严重和多系统疾病。该病理可以是遗传性（TTR基因中的突变）或零星。根据形式的不同，各种组织受到影响：周围神经系统（导致神经病，尤其是营养），心脏，肾脏...而与TTR突变相关的形式是神经病变的形式，是零星形式的主要表现（也称为野生 - 类型），心脏障碍主要是为主导。其他器官损坏很少以第二种形式报告。在Thaos注册中心（Coelho T.等，2013）中，据报道，在67例患有该疾病的零星形式的患者中，有28.4％的临床周围神经病，尽管作者没有提供对神经病类型的精确描述。我们建议对前瞻性研究患有野生型淀粉样蛋白心脏病疾病的患者，以识别和描述相关的神经病。在波尔多大学医院进行的一项试点研究证明了这项研究的可行性和兴趣：它显示了14名患者中有35.7％的患有老年淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性的14例患者中有35.7％的病因神经病' target='_blank'>多神经病存在。
Tafamidis用于家族性淀粉样神经病，最近的一项研究表明对老年淀粉样蛋白心理病有影响（Maurer MS等人，2018），该心脏病的需求增强了确定与野生型淀粉样蛋白心脏病相关的神经病的频率。
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 60名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 诊断 |
| 官方标题： | 前瞻性研究研究了监测野生型TTR淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性的患者的神经病（非突变） |
| 实际学习开始日期 ： | 2021年3月23日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年9月23日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年3月23日 |
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：神经病患者的比例 | 程序：肌电图 符合标准的患者将在与标准化访谈和临床检查协商时看到。然后将进行肌电图检查是否存在神经病。最后，对于被诊断出患有神经病的患者，将进行一项生物检查，以寻找神经病的另一个原因。在已经具有EMG作为医疗随访的一部分的患者中，如果严格符合最低方案的条件以及在纳入前的一年进行，则不会重复检查。在纳入前一年已经进行了相同生物学评估的患者中，样本将不会进行。 |
- 尚未确定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：流行病学特征[时间范围：在纳入6个月内（肌电图时）]年龄，性别，诊断年龄，评估年龄
- 没有鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：历史特征[时间范围：在纳入6个月内（肌电图时）]腕管，糖尿病，狭窄的宫颈管，饮酒，下肢的根治性
- 没有鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：心脏病发作' target='_blank'>心脏病发作[时间范围：在纳入6个月内（在肌电图时）]
根据纽约心脏协会（NYHA）评分，心力衰竭（是/否），起搏器（是/否）和心脏病的功能分类。
NYHA评分是在纽约心脏协会提出的4个阶段的4个阶段分类，它基于症状的强度：
I：在特殊努力中无症状，不适。 II：为重大努力而感到不适。 III：在适度的努力中感到不适。 IV：在丝毫努力或休息期间不适。 Référence：Hurst Hurst JW，Morris DC，Alexander RW。纽约心脏协会将心血管疾病的分类作为患者完整问题清单的一部分。 Clin Cardiol。 JW，Morris DC，Alexander RW。纽约纽约心脏协会DE分类疾病疾病心脏血管造影，dans le cadre du Dister comprunter la Liste desproblèmes。 Clin Cardiol。 1999年6月； 22（6）：385-90。
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分 - Karnofski指数[时间范围：纳入6个月内（肌电图时）]Karnofsky指数用于评估患者的一般状况：它是0到100的量表，最大值表示没有与该疾病有关的投诉。
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分-NIS-LL- [时间范围：在纳入6个月内（肌电图时）]神经病损伤得分低肢（NIS-LL）：这是88分的评分，最小（0）代表无症状患者
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分 - ONLS- [时间范围：纳入6个月内（肌电图时）]
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分 - 杆 - 时间范围：纳入6个月内（肌电图时）]Rasch得分建造的总体残疾量表（ROD）用于评估神经病对日常生活活动的影响：它是0至48的量表，最大代表患者无症状。
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分 - CADT- [时间范围：在纳入6个月内（肌电图时）]复合自主神经功能障碍测试（CADT）用于评估营养障碍：如果正常情况，则将其额定为16个（男性中勃起功能障碍）。
- 未鉴定病因的神经病' target='_blank'>多神经病患者的临床数据：临床评分-MOCA- [时间范围：纳入6个月内（肌电图时）]蒙特利尔认知评估（MOCA）用于认知评估：30分中的最大值是没有损害的受试者。
- 尚未鉴定出病因的多发性神经病患者的临床数据：电生理数据[时间范围：纳入6个月内（肌电图时）]
- 为了将其与参考人群进行比较[时间范围：24个月]估计我们的研究人群中神经病的存在频率，以便将其与参考人群进行比较
| 符合研究资格的年龄： | 18年至100年（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月26日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年4月2日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月2日 | ||||||||
| 实际学习开始日期ICMJE | 2021年3月23日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月23日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 存在临床和/或电生理神经病[时间范围：在纳入后6个月内（肌电图时）] | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 监测野生型TTR淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性的患者的神经病（非突变） | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 前瞻性研究研究了监测野生型TTR淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性的患者的神经病（非突变） | ||||||||
| 简要摘要 | 经硫代蛋白（TTR）淀粉样变性是一种罕见的残疾疾病，可能是遗传性或零星的。根据形式，各种组织受到影响。在遗传病例中，神经病是主要的，而心脏障碍是零星形式的主要表现。 | ||||||||
| 详细说明 | 经硫代蛋白（TTR）淀粉样变性属于由β-折纸上排列的纤维蛋白的细胞外积累引起的一组严重和多系统疾病。该病理可以是遗传性（TTR基因中的突变）或零星。根据形式的不同，各种组织受到影响：周围神经系统（导致神经病，尤其是营养），心脏，肾脏...而与TTR突变相关的形式是神经病变的形式，是零星形式的主要表现（也称为野生 - 类型），心脏障碍主要是为主导。其他器官损坏很少以第二种形式报告。在Thaos注册中心（Coelho T.等，2013）中，据报道，在67例患有该疾病的零星形式的患者中，有28.4％的临床周围神经病，尽管作者没有提供对神经病类型的精确描述。我们建议对前瞻性研究患有野生型淀粉样蛋白心脏病疾病的患者，以识别和描述相关的神经病。在波尔多大学医院进行的一项试点研究证明了这项研究的可行性和兴趣：它显示了14名患者中有35.7％的患有老年淀粉样变性' target='_blank'>心脏淀粉样变性的14例患者中有35.7％的病因神经病' target='_blank'>多神经病存在。 Tafamidis用于家族性淀粉样神经病，最近的一项研究表明对老年淀粉样蛋白心理病有影响（Maurer MS等人，2018），该心脏病的需求增强了确定与野生型淀粉样蛋白心脏病相关的神经病的频率。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 不适用 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：诊断 | ||||||||
| 条件ICMJE | 野生型淀粉样心脏病 | ||||||||
| 干预ICMJE | 程序：肌电图 | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：神经病患者的比例 干预：程序：肌电图 | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 60 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年3月23日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2022年9月23日（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
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| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18年至100年（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 法国 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04828928 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | Chubx 2020/27 | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
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| 责任方 | 波尔多大学医院 | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 波尔多大学医院 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||||||
| PRS帐户 | 波尔多大学医院 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
