• CTCAE版本5.0评估的与治疗相关的不良事件的参与者数量[时间范围：干预期间，平均1年]
  根据CTCAE版本5.0定义的不良事件的数量和比例将按类型和等级列表。
• 总生存期（OS）1年[时间范围：1年]
  使用Kaplan和Meier方法估计。
• 无进展生存率（PFS）[时间范围：通过研究完成，平均1年]
  使用Kaplan和Meier方法估计。
• 疾病进展的时间[时间范围：通过研究完成，平均1年]
  使用Kaplan和Meier方法估计。
• 响应持续时间[时间范围：通过研究完成，平均1年]
  使用Kaplan和Meier方法估计。

这项研究是评估人源化单克隆抗体MBG-453在治疗骨髓增生综合征（MDS）方面的疗效。

这项研究涉及的研究药物的名称是MBG453。

这是一项自适应两阶段II期临床试验，用于评估抗TIM-3（T细胞免疫球蛋白结构域和粘蛋白结构域）抗体MBG453的活性，对低风险的骨髓发育异常综合征（MDS），不合格用于前线治疗或进展。

美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准用于骨髓增生综合征（MDS）的MBG453，但已被批准用于其他用途。

该研究药物（MBG453）可能与TIM-3相互作用（一种抗体，该抗体是一种附着在外国传染性/入侵细胞上的蛋白质，并信号是免疫系统），该抗体可能通过帮助免疫细胞识别，发现和破坏，并破坏并破坏免疫系统的反应。体内的癌细胞。

研究研究程序包括筛选资格和研究治疗，包括评估和后续访问。

只要他们和医生认为他们从研究药物中受益，他们就会接受学习治疗。然后，将在最后剂量的研究药物或撤回与他们的同意联系后进行12个月的参与者。

预计大约有20人将参加这项研究

纳入标准：

• 降低风险MDS患者（诊断时IPSS-R评分≤3.5），他们对先前疗法的不耐受性或不耐受性，并满足以下类别之一：

  • 根据IWG标准，RBC输血依赖性必须对先前的ESA治疗无反应，或者具有EPO水平> 500
  • 先前的HMA治疗

  • 以下细胞减少症的患者否则会根据治疗医生需要治疗：

    • 血小板<50k/ul
    • ANC <500个单元/UL
  • 具有孤立DEL（5Q）（“ 5Q-综合征”）的MDS患者必须在Lenalidomide上进行或不耐受性。
  • 不认为是候选人或缺乏其他标准治疗选择的患者。先前的Luspatercept暴露患者符合条件。
  • 符合上述标准的CMML型发育不良型患者符合条件；响应将使用MDS标准评估
• 年龄≥18岁。由于目前尚无剂量或不良事件数据在<18岁以下的参与者中使用MGB453，因此将儿童排除在这项研究之外，但有资格接受未来的儿科试验。
• ECOG性能状态≤2（请参阅附录A）。

• 参与者必须在治疗后的21天内具有适当的器官和骨髓功能：

  • 总胆红素≤2mg/dl（除非吉尔伯特的原因在这种情况下必须<3 mg/dl）
  • AST（SGOT）/ALT（SGPT）≤3×机构ULN
  • 肌酐清除率≥30mL/min/1.73 m2（通过MDRD计算）
• 在前6个月内，受到未检测到的病毒载量有效的抗逆转录病毒疗法的人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的参与者有资格参加该试验。
• 患有已知病史或心脏疾病症状的参与者，或使用纽约心脏协会功能分类对心脏功能进行临床风险评估。为了符合此试验的资格，参与者应为2B类或更高。
• 理解能力和愿意签署书面知情同意文件的意愿。

排除标准：

• 在第一次剂量的研究治疗之前，在14天或五个半衰期内接受化学疗法或放疗的参与者。
• 接受任何其他调查人员的参与者；需要清除14天或5个半衰期，以更长的速度进行。自上次剂量以来，生物学剂的清洗期应为28天。
• 事先暴露于TIM-3抑制剂。
• 活跃的自身免疫性疾病需要每天泼尼松或等效的每天> 10 mg。允许无活性或受控的自身免疫性疾病。
• 先前的固体器官移植是排他性的。如果先前的造血细胞移植患者有6个月以上的移植，而没有任何相关的免疫抑制治疗，则符合条件。
• 过敏反应的史归因于与MBG453相似的化学或生物学成分的化合物。

• 主部位或组织学不同的主动未经治疗或并发恶性肿瘤，不包括：

  • 以下不是排他性的：非黑色素瘤皮肤癌，非侵入性结肠息肉，浅膀胱肿瘤，宫颈癌，原位，导管癌，乳腺癌，单克隆B细胞淋巴细胞增多症，或单核淋巴细胞增多，或单核肿瘤性肿瘤，或单核肿瘤的无明确性。
  • 允许荷尔蒙治疗。
  • 如果不需要主动管理，则允许其他恶性肿瘤的历史。
  • 在研究筛查前至少1年接受治疗的其他恶性肿瘤将被允许进行治疗。
  • 具有先验或并发的恶性肿瘤的参与者，其自然病史或治疗没有潜力干扰研究方案的安全性或有效评估，才有资格参加该试验，等待与主要研究者的讨论。
• 参与者患有不受控制的间发性疾病。
• 参与者不得具有临床活跃的HBV或HCV；不需要测试
• 1天1天的28天内接收实时疫苗接种
• 患有精神病/社交状况的参与者将限制遵守研究要求。
• 需要女性避孕。孕妇被排除在这项研究之外，因为MBG453是具有致畸性或流拟药作用的药物。由于在母亲接受MBG453治疗的疗养婴儿中存在未知但潜在的风险，因此应停止母乳喂养。育儿潜力的妇女应在治疗期间和最后一次剂量MBG453后使用高效的避孕方法。

• CTCAE版本5.0评估的与治疗相关的不良事件的参与者数量[时间范围：干预期间，平均1年]
  根据CTCAE版本5.0定义的不良事件的数量和比例将按类型和等级列表。
• 总生存期（OS）1年[时间范围：1年]
  使用Kaplan和Meier方法估计。
• 无进展生存率（PFS）[时间范围：通过研究完成，平均1年]
  使用Kaplan和Meier方法估计。
• 疾病进展的时间[时间范围：通过研究完成，平均1年]
  使用Kaplan和Meier方法估计。
• 响应持续时间[时间范围：通过研究完成，平均1年]
  使用Kaplan和Meier方法估计。

这项研究是评估人源化单克隆抗体MBG-453在治疗骨髓增生综合征（MDS）方面的疗效。

这项研究涉及的研究药物的名称是MBG453。

这是一项自适应两阶段II期临床试验，用于评估抗TIM-3（T细胞免疫球蛋白结构域和粘蛋白结构域）抗体MBG453的活性，对低风险的骨髓发育异常综合征（MDS），不合格用于前线治疗或进展。

美国食品药品监督管理局（FDA）尚未批准用于骨髓增生综合征（MDS）的MBG453，但已被批准用于其他用途。

该研究药物（MBG453）可能与TIM-3相互作用（一种抗体，该抗体是一种附着在外国传染性/入侵细胞上的蛋白质，并信号是免疫系统），该抗体可能通过帮助免疫细胞识别，发现和破坏，并破坏并破坏免疫系统的反应。体内的癌细胞。

研究研究程序包括筛选资格和研究治疗，包括评估和后续访问。

只要他们和医生认为他们从研究药物中受益，他们就会接受学习治疗。然后，将在最后剂量的研究药物或撤回与他们的同意联系后进行12个月的参与者。

预计大约有20人将参加这项研究

纳入标准：

• 降低风险MDS患者（诊断时IPSS-R评分≤3.5），他们对先前疗法的不耐受性或不耐受性，并满足以下类别之一：

  • 根据IWG标准，RBC输血依赖性必须对先前的ESA治疗无反应，或者具有EPO水平> 500
  • 先前的HMA治疗

  • 以下细胞减少症的患者否则会根据治疗医生需要治疗：

    • 血小板<50k/ul
    • ANC <500个单元/UL
  • 具有孤立DEL（5Q）（“ 5Q-综合征”）的MDS患者必须在Lenalidomide上进行或不耐受性。
  • 不认为是候选人或缺乏其他标准治疗选择的患者。先前的Luspatercept暴露患者符合条件。
  • 符合上述标准的CMML型发育不良型患者符合条件；响应将使用MDS标准评估
• 年龄≥18岁。由于目前尚无剂量或不良事件数据在<18岁以下的参与者中使用MGB453，因此将儿童排除在这项研究之外，但有资格接受未来的儿科试验。
• ECOG性能状态≤2（请参阅附录A）。

• 参与者必须在治疗后的21天内具有适当的器官和骨髓功能：

  • 总胆红素≤2mg/dl（除非吉尔伯特的原因在这种情况下必须<3 mg/dl）
  • AST（SGOT）/ALT（SGPT）≤3×机构ULN
  • 肌酐清除率≥30mL/min/1.73 m2（通过MDRD计算）
• 在前6个月内，受到未检测到的病毒载量有效的抗逆转录病毒疗法的人类免疫缺陷病毒（HIV）感染的参与者有资格参加该试验。
• 患有已知病史或心脏疾病症状的参与者，或使用纽约心脏协会功能分类对心脏功能进行临床风险评估。为了符合此试验的资格，参与者应为2B类或更高。
• 理解能力和愿意签署书面知情同意文件的意愿。

排除标准：

• 在第一次剂量的研究治疗之前，在14天或五个半衰期内接受化学疗法或放疗的参与者。
• 接受任何其他调查人员的参与者；需要清除14天或5个半衰期，以更长的速度进行。自上次剂量以来，生物学剂的清洗期应为28天。
• 事先暴露于TIM-3抑制剂。
• 活跃的自身免疫性疾病需要每天泼尼松或等效的每天> 10 mg。允许无活性或受控的自身免疫性疾病。
• 先前的固体器官移植是排他性的。如果先前的造血细胞移植患者有6个月以上的移植，而没有任何相关的免疫抑制治疗，则符合条件。
• 过敏反应的史归因于与MBG453相似的化学或生物学成分的化合物。

• 主部位或组织学不同的主动未经治疗或并发恶性肿瘤，不包括：

  • 以下不是排他性的：非黑色素瘤皮肤癌，非侵入性结肠息肉，浅膀胱肿瘤，宫颈癌，原位，导管癌，乳腺癌，单克隆B细胞淋巴细胞增多症，或单核淋巴细胞增多，或单核肿瘤性肿瘤，或单核肿瘤的无明确性。
  • 允许荷尔蒙治疗。
  • 如果不需要主动管理，则允许其他恶性肿瘤的历史。
  • 在研究筛查前至少1年接受治疗的其他恶性肿瘤将被允许进行治疗。
  • 具有先验或并发的恶性肿瘤的参与者，其自然病史或治疗没有潜力干扰研究方案的安全性或有效评估，才有资格参加该试验，等待与主要研究者的讨论。
• 参与者患有不受控制的间发性疾病。
• 参与者不得具有临床活跃的HBV或HCV；不需要测试
• 1天1天的28天内接收实时疫苗接种
• 患有精神病/社交状况的参与者将限制遵守研究要求。
• 需要女性避孕。孕妇被排除在这项研究之外，因为MBG453是具有致畸性或流拟药作用的药物。由于在母亲接受MBG453治疗的疗养婴儿中存在未知但潜在的风险，因此应停止母乳喂养。育儿潜力的妇女应在治疗期间和最后一次剂量MBG453后使用高效的避孕方法。