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出境医 / 临床实验 / 对硫酸的硫酸乳状X综合征患者的研究13-40
对硫酸的硫酸乳状X综合征患者的研究13-40
研究描述
简要摘要：
这项研究是为了研究Sulindac在脆弱的X综合征（FXS）中的安全性，耐受性和功效，并在门诊环境中在10周内进行了确认的全FMR1突变。
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 脆弱的X综合征 | 药物：Sulindac，剂量强度1药物：Sulindac，剂量强度2药物：安慰剂 | 阶段2 |
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 36名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 受试者将随机分配到3个治疗臂中的1个。所有治疗臂都将平行进行。每个手臂将包括十二个受试者。研究治疗将对患者，护理人员和医生视而不见。 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | IIA期，双盲，安慰剂对照的自适应设计研究，旨在探索苏琳克（HX02_01）的安全性和功效，然后与青少年和成人男性的其他药物结合使用，患有脆弱的X综合征（FXS） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 安慰剂比较器：安慰剂 一个胶囊，每天一次 | 药物：安慰剂 安慰剂胶囊 |
| 主动比较器：苏琳克，剂量强度1 一个胶囊，每天一次 | 药物：苏琳克，剂量强度1 Sulindac胶囊 |
| 主动比较器：苏琳克，剂量强度2 一个胶囊，每天一次 | 药物：苏琳克，剂量强度2 Sulindac胶囊 |
结果措施
主要结果指标 ：
- NIH认知工具箱[时间范围：第70天]
- 临床全球印象 - I [时间范围：第70天]
- 异常行为清单[时间范围：第70天]
- 焦虑，抑郁和情绪量表[时间范围：第70天]
- FXS域特定问题[时间范围：第70天]临床医生/护理人员FXS领域的特定问题允许在整个研究中持续评估主题的特定症状。将使用7点李克特量表评估与6个领域（临床医生）或3个领域（护理人员）相关的具体问题。
次要结果度量 ：
- 评估每个苏琳克剂量的安全性和耐受性[时间范围：第70天]在研究期间报告的不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的发生率。从基线到第70天进行体格检查和生命体征评估的变化。
- 儿童注意力表现测试（KITAP）[时间范围：第70天]在苏莱达克剂量水平之间从基线到第70天的变化比较。
- 情感面孔Tobii眼动态[时间范围：第70天]在苏莱达克剂量水平之间从基线到第70天的变化比较。
- 脑电图[时间范围：第70天]从基线到第70天的变化比较苏莱达克剂量水平在改变静息状态的整个脑EEG光谱活性（EEG光谱，听觉诱发的反应潜力（ERP）和CHIRP调制扫描中）的静息状态。
- CGI-S [时间范围：第70天]在苏莱达克剂量水平之间从基线到第70天的变化比较。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 13年至40岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 主题和看护人都能够清楚地理解英语，看护者可以读写英语以完成学习评估
- 13-40岁的男性（包括）
- 具有全FMR1突变（> 200 CGG重复序列）的分子遗传确认的FXS。
- 重量≥45公斤
- 通常，根据研究人员认为的身体健康状况良好，由体格检查，病史和实验室测试确定
- 如果接受舍曲林，则在过去的3个月内处于稳定，耐受良好的剂量，没有进一步的更改
排除标准：
- 活性或胃溃疡或出血的病史
- 研究人员认为对受试者的风险增加，包括但不限于难治性高血压，肾脏疾病或肝病
- 诊断为糖尿病（1型或II型）或接受任何抗糖尿病药物
- 在基线访问之前的6个月内，任何癫痫发作定义的不稳定癫痫发作障碍和/或在研究入境前的60天内进行任何抗惊厥药物的变化
- 心肌梗塞，TIA，周围动脉疾病，中风或其他重大心血管疾病的个人或家族病史
- 长期使用NSAID或其他抗炎剂
- 当前在随机分组前30天内服用或已服用任何大麻二醇（CBD）
- 目前在随机分组前30天内服用或已服用苏琳克
- 在随机分组前30天内的30天内，慢性精神或抗震颤的变化（出于癫痫控制以外的原因）
- Sulindac或其他NSAID的不良影响历史，这些历史将阻止安全研究完成
- 无法或不愿服用口服药物（全胶囊）或吞咽困难或吸收不良的病史
- Covid-19的当前或怀疑症状包括但不限于发烧，干咳嗽，新的气味或味觉变化，肌痛，疲劳或阳性Covid-19测试。
- 具有异常的基线实验室评估，包括但不限于丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）> 1.5倍正常（ULN）的上限（ULN），总胆红素或肌酐> 1.0> 1.0×ULN或其他临床相关的实验室异常异常，
- 具有临床意义的异常心电图（ECG），心率或筛查时的血压。
- 在30天内的任何临床研究或5个半衰期（以更长的速度）筛查前已收到了研究药物（批准或未批准）
联系人和位置
没有提供联系人或位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月24日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月30日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月30日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 对硫酸的硫酸乳状X综合征患者的研究13-40 | ||||
| 官方标题ICMJE | IIA期，双盲，安慰剂对照的自适应设计研究，旨在探索苏琳克（HX02_01）的安全性和功效，然后与青少年和成人男性的其他药物结合使用，患有脆弱的X综合征（FXS） | ||||
| 简要摘要 | 这项研究是为了研究Sulindac在脆弱的X综合征（FXS）中的安全性，耐受性和功效，并在门诊环境中在10周内进行了确认的全FMR1突变。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 受试者将随机分配到3个治疗臂中的1个。所有治疗臂都将平行进行。每个手臂将包括十二个受试者。研究治疗将对患者，护理人员和医生视而不见。 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 脆弱的X综合征 | ||||
| 干预ICMJE |
| ||||
| 研究臂ICMJE |
| ||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 36 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||
| 年龄ICMJE | 13年至40岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | |||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04823052 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | HLX002-0201 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||
| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Healx Limited | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Healx Limited | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Healx Limited | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
研究描述
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 36名参与者 |
| 分配： | 随机 |
| 干预模型： | 并行分配 |
| 干预模型描述： | 受试者将随机分配到3个治疗臂中的1个。所有治疗臂都将平行进行。每个手臂将包括十二个受试者。研究治疗将对患者，护理人员和医生视而不见。 |
| 掩蔽： | 四人（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估员） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | IIA期，双盲，安慰剂对照的自适应设计研究，旨在探索苏琳克（HX02_01）的安全性和功效，然后与青少年和成人男性的其他药物结合使用，患有脆弱的X综合征（FXS） |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月 |
| 估计初级完成日期 ： | 2022年5月 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2022年8月 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 安慰剂比较器：安慰剂 一个胶囊，每天一次 | 药物：安慰剂 安慰剂胶囊 |
| 主动比较器：苏琳克，剂量强度1 一个胶囊，每天一次 | 药物：苏琳克，剂量强度1 Sulindac胶囊 |
| 主动比较器：苏琳克，剂量强度2 一个胶囊，每天一次 | 药物：苏琳克，剂量强度2 Sulindac胶囊 |
结果措施
主要结果指标 ：
- NIH认知工具箱[时间范围：第70天]
- 临床全球印象 - I [时间范围：第70天]
- 异常行为清单[时间范围：第70天]
- 焦虑，抑郁和情绪量表[时间范围：第70天]
- FXS域特定问题[时间范围：第70天]临床医生/护理人员FXS领域的特定问题允许在整个研究中持续评估主题的特定症状。将使用7点李克特量表评估与6个领域（临床医生）或3个领域（护理人员）相关的具体问题。
次要结果度量 ：
- 评估每个苏琳克剂量的安全性和耐受性[时间范围：第70天]在研究期间报告的不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的发生率。从基线到第70天进行体格检查和生命体征评估的变化。
- 儿童注意力表现测试（KITAP）[时间范围：第70天]在苏莱达克剂量水平之间从基线到第70天的变化比较。
- 情感面孔Tobii眼动态[时间范围：第70天]在苏莱达克剂量水平之间从基线到第70天的变化比较。
- 脑电图[时间范围：第70天]从基线到第70天的变化比较苏莱达克剂量水平在改变静息状态的整个脑EEG光谱活性（EEG光谱，听觉诱发的反应潜力（ERP）和CHIRP调制扫描中）的静息状态。
- CGI-S [时间范围：第70天]在苏莱达克剂量水平之间从基线到第70天的变化比较。
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 13年至40岁（儿童，成人） |
| 有资格学习的男女： | 男性 |
| 基于性别的资格： | 是的 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 主题和看护人都能够清楚地理解英语，看护者可以读写英语以完成学习评估
- 13-40岁的男性（包括）
- 具有全FMR1突变（> 200 CGG重复序列）的分子遗传确认的FXS。
- 重量≥45公斤
- 通常，根据研究人员认为的身体健康状况良好，由体格检查，病史和实验室测试确定
- 如果接受舍曲林，则在过去的3个月内处于稳定，耐受良好的剂量，没有进一步的更改
排除标准：
- 活性或胃溃疡或出血的病史
- 研究人员认为对受试者的风险增加，包括但不限于难治性高血压，肾脏疾病或肝病
- 诊断为糖尿病（1型或II型）或接受任何抗糖尿病药物
- 在基线访问之前的6个月内，任何癫痫发作定义的不稳定癫痫发作障碍和/或在研究入境前的60天内进行任何抗惊厥药物的变化
- 心肌梗塞，TIA，周围动脉疾病，中风或其他重大心血管疾病的个人或家族病史
- 长期使用NSAID或其他抗炎剂
- 当前在随机分组前30天内服用或已服用任何大麻二醇（CBD）
- 目前在随机分组前30天内服用或已服用苏琳克
- 在随机分组前30天内的30天内，慢性精神或抗震颤的变化（出于癫痫控制以外的原因）
- Sulindac或其他NSAID的不良影响历史，这些历史将阻止安全研究完成
- 无法或不愿服用口服药物（全胶囊）或吞咽困难或吸收不良的病史
- Covid-19的当前或怀疑症状包括但不限于发烧，干咳嗽，新的气味或味觉变化，肌痛，疲劳或阳性Covid-19测试。
- 具有异常的基线实验室评估，包括但不限于丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）> 1.5倍正常（ULN）的上限（ULN），总胆红素或肌酐> 1.0> 1.0×ULN或其他临床相关的实验室异常异常，
- 具有临床意义的异常心电图（ECG），心率或筛查时的血压。
- 在30天内的任何临床研究或5个半衰期（以更长的速度）筛查前已收到了研究药物（批准或未批准）
联系人和位置
没有提供联系人或位置
| 追踪信息 | |||||
|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月24日 | ||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月30日 | ||||
| 最后更新发布日期 | 2021年3月30日 | ||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 当前的主要结果度量ICMJE |
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| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 改变历史 | 没有发布更改 | ||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||
| 描述性信息 | |||||
| 简短的标题ICMJE | 对硫酸的硫酸乳状X综合征患者的研究13-40 | ||||
| 官方标题ICMJE | IIA期，双盲，安慰剂对照的自适应设计研究，旨在探索苏琳克（HX02_01）的安全性和功效，然后与青少年和成人男性的其他药物结合使用，患有脆弱的X综合征（FXS） | ||||
| 简要摘要 | 这项研究是为了研究Sulindac在脆弱的X综合征（FXS）中的安全性，耐受性和功效，并在门诊环境中在10周内进行了确认的全FMR1突变。 | ||||
| 详细说明 | 不提供 | ||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段2 | ||||
| 研究设计ICMJE | 分配：随机 干预模型：平行分配 干预模型描述： 受试者将随机分配到3个治疗臂中的1个。所有治疗臂都将平行进行。每个手臂将包括十二个受试者。研究治疗将对患者，护理人员和医生视而不见。 蒙版：四核（参与者，护理提供者，研究人员，成果评估者）主要目的：治疗 | ||||
| 条件ICMJE | 脆弱的X综合征 | ||||
| 干预ICMJE | |||||
| 研究臂ICMJE |
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| 出版物 * | 不提供 | ||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||
| 招聘信息 | |||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||
| 估计注册ICMJE | 36 | ||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2022年8月 | ||||
| 估计初级完成日期 | 2022年5月（主要结果度量的最终数据收集日期） | ||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
| ||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 13年至40岁（儿童，成人） | ||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||
| 联系ICMJE | |||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||
| 删除了位置国家 | |||||
| 管理信息 | |||||
| NCT编号ICMJE | NCT04823052 | ||||
| 其他研究ID编号ICMJE | HLX002-0201 | ||||
| 有数据监测委员会 | 不 | ||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE | 不提供 | ||||
| 责任方 | Healx Limited | ||||
| 研究赞助商ICMJE | Healx Limited | ||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||
| 研究人员ICMJE | 不提供 | ||||
| PRS帐户 | Healx Limited | ||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||
