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出境医 / 临床实验 / 一项研究,比较了急性髓样白血病(Allo-tesp)的同种异体造血细胞移植与最佳可用护理疗法的最佳护理疗法

一项研究,比较了急性髓样白血病(Allo-tesp)的同种异体造血细胞移植与最佳可用护理疗法的最佳护理疗法

研究描述
简要摘要:

研究人员,临床医生,患者和付款人的主要感兴趣的主题是同种异体造血干细胞移植(Allo-HSCT)在这些老年AML患者治疗中的作用。使用常规的诱导化疗或降压药,中等或高危疾病患者的预期2年总生存期(OS)不到25%。在65岁以上的AML患者中,2年OS的Allo-HSCT为50%至56%。

然而,由于非释放死亡率(15%至35%)和移植物与宿主疾病的风险更高,因此在老年患者中进行同类HSCT仍存在争议。根据中心政策,年龄在65岁以上的患者将禁忌进行移植,或者将接受Allo-HSCT。

通过一项III期比较,随机,受控,前瞻性,多中心研究,该试验旨在与接受非移植方法相比,接受AML接受Allo-HSCT策略的老年患者的前瞻性结局和生活质量。


病情或疾病 干预/治疗阶段
急性髓样白血病程序:造血干细胞移植药:最佳化疗治疗不适用

展示显示详细说明
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 172名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:无(开放标签)
首要目标:治疗
官方标题:急性髓样白血病的老年患者的同种异体造血细胞移植与最佳可用护理疗法:一项随机3期试验
估计研究开始日期 2021年4月
估计初级完成日期 2023年4月
估计 学习完成日期 2023年4月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器:化学疗法药物:最佳化疗治疗
将根据此类人群治疗中心的标准程序对患者进行治疗。患者将获得最佳的可用疗法(包括其他常规化疗或其他非配学疗法,例如5-氮杂替丁,去赛替替啶,威尼诺克拉克斯,Midaustorine,Enasidenib等)。

实验:同种异体造血细胞移植
移植程序的时间最好的AML治疗方法
程序:造血干细胞移植
患者将根据移植中心的标准程序(选择供体,调理方案,GVHD和预防感染),将在合并治疗(或完成其他适当的非授权策略)后接受异氧化物。将允许使用新颖的疗法(例如索拉非尼,中奥多林,威尼诺克拉克斯等)作为移植后维持策略。

结果措施
主要结果指标
  1. 总生存期[时间范围:包含后2年]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到死亡或在24个月(以先到者为准)


次要结果度量
  1. 白血病生存[时间范围:在包含后的2年内]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)直到任何原因或24个月的复发和/或死亡,以先到者为准

  2. 评估MRD和从包含到2年的复发时间的评估[时间框架:纳入日期和复发日期或24个月(以先到者为准)]]
  3. 生活质量事实-BMT [时间范围:纳入后的基线,12和24个月]
    Fact -BMT(癌症治疗的功能评估 - 骨髓移植)

  4. 生活质量EQ 5D 5L [时间范围:在纳入后的基线,12和24个月时]
    EQ 5D 5L(Euroqol Group)

  5. 获得的每年质量调整后的成本(QALY)表示的增量成本效益比(ICER)获得了[纳入时间范围:纳入后2年]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到任何原因或24个月的死亡,以先到者为准

  6. 每年获得的成本年份表达的增量成本效益比(ICER)[时间表:包含后2年]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到任何原因或24个月的死亡,以先到者为准

  7. 非释放死亡率[时间范围:纳入后的2年内]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到死亡,没有复发的证据或24个月,以先到者为准

  8. 仅在Allo-HSCT患者中:急性和慢性移植抗宿主病(GVHD)的累积发生率[时间范围:在纳入后的2年内]
    从移植到任何原因或纳入后24个月的GVHD或死亡的发生,以先到者为准

  9. 仅在Allo-HSCT患者中:急性和慢性移植物抗宿主病(GVHD)的严重程度[时间范围:在纳入后的2年内]
    从移植到任何原因或纳入后24个月的GVHD或死亡的发生,以先到者为准


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 65年至75岁(老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 男女
  • 年龄≥65岁和≤75岁
  • 在第一次完全缓解中,新诊断为从头或次级AML的患者被认为是潜在的候选者,并且有资格参加Allo-HSCT程序
  • 愿意捐赠外周血干细胞的供体(相关或无关或单倍匹配)的存在
  • 患者适合Allo-HSCT程序
  • 患者适合进一步合并治疗(非移植臂)
  • 书面知情同意

排除标准:

  • 急性临时细胞白血病(AML Fab M3)
  • AML被认为不符合Allo-HSCT的资格
  • 卡诺夫斯基得分<70%
  • 艾滋病毒阳性患者
  • 根据主体医师的预期寿命少于一个月
  • 急性或心力衰竭' target='_blank'>慢性心力衰竭(心脏射血分数<40%)
  • 肺功能 - 扩散能力<50%预测
  • 估计的肾小球滤过率<30 mL/min(CKD-EPI)
  • 严重的神经或精神病招聘程序
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:医学博士RémyDulery 01 49 28 26 20 remy.dulery@aphp.fr
联系人:穆罕默德·莫蒂(Mohamad Mohty),pu-ph 01 49 28 26 20 mohamad.mohty@inserm.fr

位置
位置表的布局表
法国
圣安托万医院 - 血液学部门
法国巴黎,75012
联系人:RémyDulery,MD 01 49 28 26 20 Remy.dulery@aphp.fr
联系人:Mohamad Mohty,PU6PH 01 49 28 26 20 Mohamad.mohty@inserm.fr
赞助商和合作者
援助公共场所-Hôpitauxde Paris
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士RémyDulery援助公共场所-Hôpitauxde Paris
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年1月24日
第一个发布日期ICMJE 2021年3月30日
最后更新发布日期2021年3月30日
估计研究开始日期ICMJE 2021年4月
估计初级完成日期2023年4月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2021年3月29日)
总生存期[时间范围:包含后2年]
从包容(潜在捐助者的确定时间)到死亡或在24个月(以先到者为准)
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2021年3月29日)
  • 白血病生存[时间范围:在包含后的2年内]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)直到任何原因或24个月的复发和/或死亡,以先到者为准
  • 评估MRD和从包含到2年的复发时间的评估[时间框架:纳入日期和复发日期或24个月(以先到者为准)]]
  • 生活质量事实-BMT [时间范围:纳入后的基线,12和24个月]
    Fact -BMT(癌症治疗的功能评估 - 骨髓移植)
  • 生活质量EQ 5D 5L [时间范围:在纳入后的基线,12和24个月时]
    EQ 5D 5L(Euroqol Group)
  • 获得的每年质量调整后的成本(QALY)表示的增量成本效益比(ICER)获得了[纳入时间范围:纳入后2年]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到任何原因或24个月的死亡,以先到者为准
  • 每年获得的成本年份表达的增量成本效益比(ICER)[时间表:包含后2年]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到任何原因或24个月的死亡,以先到者为准
  • 非释放死亡率[时间范围:纳入后的2年内]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到死亡,没有复发的证据或24个月,以先到者为准
  • 仅在Allo-HSCT患者中:急性和慢性移植抗宿主病(GVHD)的累积发生率[时间范围:在纳入后的2年内]
    从移植到任何原因或纳入后24个月的GVHD或死亡的发生,以先到者为准
  • 仅在Allo-HSCT患者中:急性和慢性移植物抗宿主病(GVHD)的严重程度[时间范围:在纳入后的2年内]
    从移植到任何原因或纳入后24个月的GVHD或死亡的发生,以先到者为准
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项比较急性髓样白血病患者的同种异体造血细胞移植与最佳医疗治疗标准治疗的研究
官方标题ICMJE急性髓样白血病的老年患者的同种异体造血细胞移植与最佳可用护理疗法:一项随机3期试验
简要摘要

研究人员,临床医生,患者和付款人的主要感兴趣的主题是同种异体造血干细胞移植(Allo-HSCT)在这些老年AML患者治疗中的作用。使用常规的诱导化疗或降压药,中等或高危疾病患者的预期2年总生存期(OS)不到25%。在65岁以上的AML患者中,2年OS的Allo-HSCT为50%至56%。

然而,由于非释放死亡率(15%至35%)和移植物与宿主疾病的风险更高,因此在老年患者中进行同类HSCT仍存在争议。根据中心政策,年龄在65岁以上的患者将禁忌进行移植,或者将接受Allo-HSCT。

通过一项III期比较,随机,受控,前瞻性,多中心研究,该试验旨在与接受非移植方法相比,接受AML接受Allo-HSCT策略的老年患者的前瞻性结局和生活质量。

详细说明

每年,欧洲有30,000名患者,在美国有20,000名患者被诊断出患有急性髓细胞性白血病(AML)。其中一半以上已有65岁以上。在这个老年人群中,中位总生存期(OS)仅为2到8个月。使用常规的诱导化疗或降压剂,中等或高危疾病患者的预期2年OS不到25%。

然而,由于非释放死亡率(15%至35%)和移植物与宿主疾病的风险更高,因此在老年患者中进行同类HSCT仍存在争议。根据中心政策,年龄在65岁以上的患者将禁忌进行移植,或者将接受Allo-HSCT。值得注意的是,尚无前瞻性随机试验将Allo-HSCT与AML老年患者的非移植策略进行了比较。 EBMT在10年前进行的一次尝试进行了稍微相似的审判,在法国和大多数欧洲国家都失败了,主要是(i),因为它要求采用移植程序的类型,并且(ii)由于缺席而进行。新颖有效的药物。

每年,欧洲有30,000名患者,在美国有20,000名患者被诊断出患有急性髓细胞性白血病(AML)。其中一半以上已有65岁以上。在这个老年人群中,中位总生存期(OS)仅为2到8个月。使用常规的诱导化疗或降低基因基化学剂,中等或高危疾病患者的预期2年OS不到25%。

然而,由于非释放死亡率(15%至35%)和移植物与宿主疾病的风险更高,因此在老年患者中进行同类HSCT仍存在争议。根据中心政策,年龄在65岁以上的患者将禁忌进行移植,或者将接受Allo-HSCT。值得注意的是,尚无前瞻性随机试验将Allo-HSCT与AML老年患者的非移植策略进行了比较。 EBMT在10年前进行的一次尝试进行了稍微相似的审判,在法国和大多数欧洲国家都失败了,主要是(i),因为它要求采用移植程序的类型,并且(ii)由于缺席而进行。新颖有效的药物。

新的靶向疗法和治疗策略正在迅速发展。由AML的所有子类型管理的标准化独特处理不再是归纳和非移植策略的最佳方法。对于老年患者,尚未达成共识。由于这些原因,该试验不会限制给患者施用的药物的选择,而是比较允许患者获得最佳医疗标准的两种策略。

该试验旨在与接受非移植方法的人相比,接受AML接受Allo-HSCT策略的老年患者的前瞻性结果和生活质量。

患者将接受化学疗法(或其他适当的非帕利亚治疗)的初始治疗。一旦达到首次完成缓解并确定捐助者,将包括患者。

纳入后,将随机分配患者(1:1)接受以下策略之一:

  • 同种异体造血干细胞移植臂:根据移植中心的标准程序(选择供体,调理方案,GVHD和感染和预防预防),患者将在固结疗法(或完成其他适当的非抗衡策略)后接受同种HSCT。将允许使用新型疗法(例如索拉非尼,中塔曲霉,威尼诺克拉克斯等)作为移植后维护策略
  • 非移植臂:将根据此类人群治疗中心的标准程序进行治疗。

所有患者都将接受最佳的可用疗法(包括其他常规化疗或其他非验证疗法,例如5-氮杂替丁,去赛替替啶,venetoclax,Midaustorine,Enasidenib等)。支持护理将根据每个参与中心通常的实践进行。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE不适用
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
蒙版:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE急性髓样白血病
干预ICMJE
  • 程序:造血干细胞移植
    患者将根据移植中心的标准程序(选择供体,调理方案,GVHD和预防感染),将在合并治疗(或完成其他适当的非授权策略)后接受异氧化物。将允许使用新颖的疗法(例如索拉非尼,中奥多林,威尼诺克拉克斯等)作为移植后维持策略。
  • 药物:最佳化疗治疗
    将根据此类人群治疗中心的标准程序对患者进行治疗。患者将获得最佳的可用疗法(包括其他常规化疗或其他非配学疗法,例如5-氮杂替丁,去赛替替啶,威尼诺克拉克斯,Midaustorine,Enasidenib等)。
研究臂ICMJE
  • 主动比较器:化学疗法
    干预:药物:最佳化疗治疗
  • 实验:同种异体造血细胞移植
    移植程序的时间最好的AML治疗方法
    干预:程序:造血干细胞移植
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
(提交:2021年3月29日)
172
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年4月
估计初级完成日期2023年4月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 男女
  • 年龄≥65岁和≤75岁
  • 在第一次完全缓解中,新诊断为从头或次级AML的患者被认为是潜在的候选者,并且有资格参加Allo-HSCT程序
  • 愿意捐赠外周血干细胞的供体(相关或无关或单倍匹配)的存在
  • 患者适合Allo-HSCT程序
  • 患者适合进一步合并治疗(非移植臂)
  • 书面知情同意

排除标准:

  • 急性临时细胞白血病(AML Fab M3)
  • AML被认为不符合Allo-HSCT的资格
  • 卡诺夫斯基得分<70%
  • 艾滋病毒阳性患者
  • 根据主体医师的预期寿命少于一个月
  • 急性或心力衰竭' target='_blank'>慢性心力衰竭(心脏射血分数<40%)
  • 肺功能 - 扩散能力<50%预测
  • 估计的肾小球滤过率<30 mL/min(CKD-EPI)
  • 严重的神经或精神病招聘程序
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 65年至75岁(老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:医学博士RémyDulery 01 49 28 26 20 remy.dulery@aphp.fr
联系人:穆罕默德·莫蒂(Mohamad Mohty),pu-ph 01 49 28 26 20 mohamad.mohty@inserm.fr
列出的位置国家ICMJE法国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04822766
其他研究ID编号ICMJE APHP200134
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:不确定
责任方援助公共场所-Hôpitauxde Paris
研究赞助商ICMJE援助公共场所-Hôpitauxde Paris
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员:医学博士RémyDulery援助公共场所-Hôpitauxde Paris
PRS帐户援助公共场所-Hôpitauxde Paris
验证日期2021年3月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素
研究描述
简要摘要:

研究人员,临床医生,患者和付款人的主要感兴趣的主题是同种异体造血干细胞移植(Allo-HSCT)在这些老年AML患者治疗中的作用。使用常规的诱导化疗或降压药,中等或高危疾病患者的预期2年总生存期(OS)不到25%。在65岁以上的AML患者中,2年OS的Allo-HSCT为50%至56%。

然而,由于非释放死亡率(15%至35%)和移植物与宿主疾病的风险更高,因此在老年患者中进行同类HSCT仍存在争议。根据中心政策,年龄在65岁以上的患者将禁忌进行移植,或者将接受Allo-HSCT。

通过一项III期比较,随机,受控,前瞻性,多中心研究,该试验旨在与接受非移植方法相比,接受AML接受Allo-HSCT策略的老年患者的前瞻性结局和生活质量。


病情或疾病 干预/治疗阶段
急性髓样白血病程序:造血干细胞移植药:最佳化疗治疗不适用

展示显示详细说明
学习规划
研究信息的布局表
研究类型介入(临床试验)
估计入学人数 172名参与者
分配:随机
干预模型:并行分配
掩蔽:无(开放标签)
首要目标:治疗
官方标题:急性髓样白血病的老年患者的同种异体造血细胞移植与最佳可用护理疗法:一项随机3期试验
估计研究开始日期 2021年4月
估计初级完成日期 2023年4月
估计 学习完成日期 2023年4月
武器和干预措施
手臂 干预/治疗
主动比较器:化学疗法药物:最佳化疗治疗
将根据此类人群治疗中心的标准程序对患者进行治疗。患者将获得最佳的可用疗法(包括其他常规化疗或其他非配学疗法,例如5-氮杂替丁,去赛替替啶,威尼诺克拉克斯,MidaustorineEnasidenib等)。

实验:同种异体造血细胞移植
移植程序的时间最好的AML治疗方法
程序:造血干细胞移植
患者将根据移植中心的标准程序(选择供体,调理方案,GVHD和预防感染),将在合并治疗(或完成其他适当的非授权策略)后接受异氧化物。将允许使用新颖的疗法(例如索拉非尼,中奥多林,威尼诺克拉克斯等)作为移植后维持策略。

结果措施
主要结果指标
  1. 总生存期[时间范围:包含后2年]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到死亡或在24个月(以先到者为准)


次要结果度量
  1. 白血病生存[时间范围:在包含后的2年内]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)直到任何原因或24个月的复发和/或死亡,以先到者为准

  2. 评估MRD和从包含到2年的复发时间的评估[时间框架:纳入日期和复发日期或24个月(以先到者为准)]]
  3. 生活质量事实-BMT [时间范围:纳入后的基线,12和24个月]
    Fact -BMT(癌症治疗的功能评估 - 骨髓移植)

  4. 生活质量EQ 5D 5L [时间范围:在纳入后的基线,12和24个月时]
    EQ 5D 5L(Euroqol Group)

  5. 获得的每年质量调整后的成本(QALY)表示的增量成本效益比(ICER)获得了[纳入时间范围:纳入后2年]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到任何原因或24个月的死亡,以先到者为准

  6. 每年获得的成本年份表达的增量成本效益比(ICER)[时间表:包含后2年]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到任何原因或24个月的死亡,以先到者为准

  7. 非释放死亡率[时间范围:纳入后的2年内]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到死亡,没有复发的证据或24个月,以先到者为准

  8. 仅在Allo-HSCT患者中:急性和慢性移植抗宿主病(GVHD)的累积发生率[时间范围:在纳入后的2年内]
    从移植到任何原因或纳入后24个月的GVHD或死亡的发生,以先到者为准

  9. 仅在Allo-HSCT患者中:急性和慢性移植物抗宿主病(GVHD)的严重程度[时间范围:在纳入后的2年内]
    从移植到任何原因或纳入后24个月的GVHD或死亡的发生,以先到者为准


资格标准
有资格信息的布局表
符合研究资格的年龄: 65年至75岁(老年人)
有资格学习的男女:全部
接受健康的志愿者:
标准

纳入标准:

  • 男女
  • 年龄≥65岁和≤75岁
  • 在第一次完全缓解中,新诊断为从头或次级AML的患者被认为是潜在的候选者,并且有资格参加Allo-HSCT程序
  • 愿意捐赠外周血干细胞的供体(相关或无关或单倍匹配)的存在
  • 患者适合Allo-HSCT程序
  • 患者适合进一步合并治疗(非移植臂)
  • 书面知情同意

排除标准:

  • 急性临时细胞白血病(AML Fab M3)
  • AML被认为不符合Allo-HSCT的资格
  • 卡诺夫斯基得分<70%
  • 艾滋病毒阳性患者
  • 根据主体医师的预期寿命少于一个月
  • 急性或心力衰竭' target='_blank'>慢性心力衰竭(心脏射血分数<40%)
  • 肺功能 - 扩散能力<50%预测
  • 估计的肾小球滤过率<30 mL/min(CKD-EPI)
  • 严重的神经或精神病招聘程序
联系人和位置

联系人
位置联系人的布局表
联系人:医学博士RémyDulery 01 49 28 26 20 remy.dulery@aphp.fr
联系人:穆罕默德·莫蒂(Mohamad Mohty),pu-ph 01 49 28 26 20 mohamad.mohty@inserm.fr

位置
位置表的布局表
法国
圣安托万医院 - 血液学部门
法国巴黎,75012
联系人:RémyDulery,MD 01 49 28 26 20 Remy.dulery@aphp.fr
联系人:Mohamad Mohty,PU6PH 01 49 28 26 20 Mohamad.mohty@inserm.fr
赞助商和合作者
援助公共场所-Hôpitauxde Paris
调查人员
调查员信息的布局表
首席研究员:医学博士RémyDulery援助公共场所-Hôpitauxde Paris
追踪信息
首先提交的日期ICMJE 2021年1月24日
第一个发布日期ICMJE 2021年3月30日
最后更新发布日期2021年3月30日
估计研究开始日期ICMJE 2021年4月
估计初级完成日期2023年4月(主要结果度量的最终数据收集日期)
当前的主要结果度量ICMJE
(提交:2021年3月29日)
总生存期[时间范围:包含后2年]
从包容(潜在捐助者的确定时间)到死亡或在24个月(以先到者为准)
原始主要结果措施ICMJE与电流相同
改变历史没有发布更改
当前的次要结果度量ICMJE
(提交:2021年3月29日)
  • 白血病生存[时间范围:在包含后的2年内]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)直到任何原因或24个月的复发和/或死亡,以先到者为准
  • 评估MRD和从包含到2年的复发时间的评估[时间框架:纳入日期和复发日期或24个月(以先到者为准)]]
  • 生活质量事实-BMT [时间范围:纳入后的基线,12和24个月]
    Fact -BMT(癌症治疗的功能评估 - 骨髓移植)
  • 生活质量EQ 5D 5L [时间范围:在纳入后的基线,12和24个月时]
    EQ 5D 5L(Euroqol Group)
  • 获得的每年质量调整后的成本(QALY)表示的增量成本效益比(ICER)获得了[纳入时间范围:纳入后2年]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到任何原因或24个月的死亡,以先到者为准
  • 每年获得的成本年份表达的增量成本效益比(ICER)[时间表:包含后2年]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到任何原因或24个月的死亡,以先到者为准
  • 非释放死亡率[时间范围:纳入后的2年内]
    从包容(潜在捐助者的确定时间)到死亡,没有复发的证据或24个月,以先到者为准
  • 仅在Allo-HSCT患者中:急性和慢性移植抗宿主病(GVHD)的累积发生率[时间范围:在纳入后的2年内]
    从移植到任何原因或纳入后24个月的GVHD或死亡的发生,以先到者为准
  • 仅在Allo-HSCT患者中:急性和慢性移植物抗宿主病(GVHD)的严重程度[时间范围:在纳入后的2年内]
    从移植到任何原因或纳入后24个月的GVHD或死亡的发生,以先到者为准
原始次要结果措施ICMJE与电流相同
当前其他预先指定的结果指标不提供
其他其他预先指定的结果指标不提供
描述性信息
简短的标题ICMJE一项比较急性髓样白血病患者的同种异体造血细胞移植与最佳医疗治疗标准治疗的研究
官方标题ICMJE急性髓样白血病的老年患者的同种异体造血细胞移植与最佳可用护理疗法:一项随机3期试验
简要摘要

研究人员,临床医生,患者和付款人的主要感兴趣的主题是同种异体造血干细胞移植(Allo-HSCT)在这些老年AML患者治疗中的作用。使用常规的诱导化疗或降压药,中等或高危疾病患者的预期2年总生存期(OS)不到25%。在65岁以上的AML患者中,2年OS的Allo-HSCT为50%至56%。

然而,由于非释放死亡率(15%至35%)和移植物与宿主疾病的风险更高,因此在老年患者中进行同类HSCT仍存在争议。根据中心政策,年龄在65岁以上的患者将禁忌进行移植,或者将接受Allo-HSCT。

通过一项III期比较,随机,受控,前瞻性,多中心研究,该试验旨在与接受非移植方法相比,接受AML接受Allo-HSCT策略的老年患者的前瞻性结局和生活质量。

详细说明

每年,欧洲有30,000名患者,在美国有20,000名患者被诊断出患有急性髓细胞性白血病(AML)。其中一半以上已有65岁以上。在这个老年人群中,中位总生存期(OS)仅为2到8个月。使用常规的诱导化疗或降压剂,中等或高危疾病患者的预期2年OS不到25%。

然而,由于非释放死亡率(15%至35%)和移植物与宿主疾病的风险更高,因此在老年患者中进行同类HSCT仍存在争议。根据中心政策,年龄在65岁以上的患者将禁忌进行移植,或者将接受Allo-HSCT。值得注意的是,尚无前瞻性随机试验将Allo-HSCT与AML老年患者的非移植策略进行了比较。 EBMT在10年前进行的一次尝试进行了稍微相似的审判,在法国和大多数欧洲国家都失败了,主要是(i),因为它要求采用移植程序的类型,并且(ii)由于缺席而进行。新颖有效的药物。

每年,欧洲有30,000名患者,在美国有20,000名患者被诊断出患有急性髓细胞性白血病(AML)。其中一半以上已有65岁以上。在这个老年人群中,中位总生存期(OS)仅为2到8个月。使用常规的诱导化疗或降低基因基化学剂,中等或高危疾病患者的预期2年OS不到25%。

然而,由于非释放死亡率(15%至35%)和移植物与宿主疾病的风险更高,因此在老年患者中进行同类HSCT仍存在争议。根据中心政策,年龄在65岁以上的患者将禁忌进行移植,或者将接受Allo-HSCT。值得注意的是,尚无前瞻性随机试验将Allo-HSCT与AML老年患者的非移植策略进行了比较。 EBMT在10年前进行的一次尝试进行了稍微相似的审判,在法国和大多数欧洲国家都失败了,主要是(i),因为它要求采用移植程序的类型,并且(ii)由于缺席而进行。新颖有效的药物。

新的靶向疗法和治疗策略正在迅速发展。由AML的所有子类型管理的标准化独特处理不再是归纳和非移植策略的最佳方法。对于老年患者,尚未达成共识。由于这些原因,该试验不会限制给患者施用的药物的选择,而是比较允许患者获得最佳医疗标准的两种策略。

该试验旨在与接受非移植方法的人相比,接受AML接受Allo-HSCT策略的老年患者的前瞻性结果和生活质量。

患者将接受化学疗法(或其他适当的非帕利亚治疗)的初始治疗。一旦达到首次完成缓解并确定捐助者,将包括患者。

纳入后,将随机分配患者(1:1)接受以下策略之一:

  • 同种异体造血干细胞移植臂:根据移植中心的标准程序(选择供体,调理方案,GVHD和感染和预防预防),患者将在固结疗法(或完成其他适当的非抗衡策略)后接受同种HSCT。将允许使用新型疗法(例如索拉非尼,中塔曲霉,威尼诺克拉克斯等)作为移植后维护策略
  • 非移植臂:将根据此类人群治疗中心的标准程序进行治疗。

所有患者都将接受最佳的可用疗法(包括其他常规化疗或其他非验证疗法,例如5-氮杂替丁,去赛替替啶,venetoclax,MidaustorineEnasidenib等)。支持护理将根据每个参与中心通常的实践进行。

研究类型ICMJE介入
研究阶段ICMJE不适用
研究设计ICMJE分配:随机
干预模型:平行分配
蒙版:无(打开标签)
主要目的:治疗
条件ICMJE急性髓样白血病
干预ICMJE
  • 程序:造血干细胞移植
    患者将根据移植中心的标准程序(选择供体,调理方案,GVHD和预防感染),将在合并治疗(或完成其他适当的非授权策略)后接受异氧化物。将允许使用新颖的疗法(例如索拉非尼,中奥多林,威尼诺克拉克斯等)作为移植后维持策略。
  • 药物:最佳化疗治疗
    将根据此类人群治疗中心的标准程序对患者进行治疗。患者将获得最佳的可用疗法(包括其他常规化疗或其他非配学疗法,例如5-氮杂替丁,去赛替替啶,威尼诺克拉克斯,MidaustorineEnasidenib等)。
研究臂ICMJE
  • 主动比较器:化学疗法
    干预:药物:最佳化疗治疗
  • 实验:同种异体造血细胞移植
    移植程序的时间最好的AML治疗方法
    干预:程序:造血干细胞移植
出版物 *不提供

*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符(NCT编号)确定的出版物。
招聘信息
招聘状态ICMJE尚未招募
估计注册ICMJE
(提交:2021年3月29日)
172
原始估计注册ICMJE与电流相同
估计的研究完成日期ICMJE 2023年4月
估计初级完成日期2023年4月(主要结果度量的最终数据收集日期)
资格标准ICMJE

纳入标准:

  • 男女
  • 年龄≥65岁和≤75岁
  • 在第一次完全缓解中,新诊断为从头或次级AML的患者被认为是潜在的候选者,并且有资格参加Allo-HSCT程序
  • 愿意捐赠外周血干细胞的供体(相关或无关或单倍匹配)的存在
  • 患者适合Allo-HSCT程序
  • 患者适合进一步合并治疗(非移植臂)
  • 书面知情同意

排除标准:

  • 急性临时细胞白血病(AML Fab M3)
  • AML被认为不符合Allo-HSCT的资格
  • 卡诺夫斯基得分<70%
  • 艾滋病毒阳性患者
  • 根据主体医师的预期寿命少于一个月
  • 急性或心力衰竭' target='_blank'>慢性心力衰竭(心脏射血分数<40%)
  • 肺功能 - 扩散能力<50%预测
  • 估计的肾小球滤过率<30 mL/min(CKD-EPI)
  • 严重的神经或精神病招聘程序
性别/性别ICMJE
有资格学习的男女:全部
年龄ICMJE 65年至75岁(老年人)
接受健康的志愿者ICMJE
联系ICMJE
联系人:医学博士RémyDulery 01 49 28 26 20 remy.dulery@aphp.fr
联系人:穆罕默德·莫蒂(Mohamad Mohty),pu-ph 01 49 28 26 20 mohamad.mohty@inserm.fr
列出的位置国家ICMJE法国
删除了位置国家
管理信息
NCT编号ICMJE NCT04822766
其他研究ID编号ICMJE APHP200134
有数据监测委员会
美国FDA调节的产品
研究美国FDA调节的药物:
研究美国FDA调节的设备产品:
IPD共享语句ICMJE
计划共享IPD:不确定
责任方援助公共场所-Hôpitauxde Paris
研究赞助商ICMJE援助公共场所-Hôpitauxde Paris
合作者ICMJE不提供
研究人员ICMJE
首席研究员:医学博士RémyDulery援助公共场所-Hôpitauxde Paris
PRS帐户援助公共场所-Hôpitauxde Paris
验证日期2021年3月

国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素

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