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出境医 / 临床实验 / 每天两次口服IPTACOPAN（LNP023）对成年PNH患者的疗效和安全性研究
每天两次口服IPTACOPAN（LNP023）对成年PNH患者的疗效和安全性研究
研究描述
简要摘要：
这项3阶段研究的目的是确定IPTACOPAN是否有效且对于天真地补充抑制剂治疗的PNH患者的治疗是安全的
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症（PNH） | 药物：Iptacopan（LNP023） | 阶段3 |
详细说明：
这项单臂开放标签研究的目的是确定IPTACOPAN是否有效且安全地治疗了幼稚的抑制剂治疗（包括抗C5抗体）的PNH患者。
该研究计划让大约40名PNH患者在各个国家开始研究治疗。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项多中心，单臂开放标签试验，以评估口服的疗效和安全性，每天两次Iptacopan对成年PNH患者，他们天真地补充抑制剂治疗 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月13日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年1月23日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年7月10日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：LNP023 参与者将以200毫克的口头竞标获得LNP023 | 药物：Iptacopan（LNP023） 提供口服竞标剂量：200mg剂型：硬明胶胶囊给药途径：口服 其他名称：Iptacopan |
结果措施
主要结果指标 ：
- 在没有红细胞输血的情况下，血红蛋白水平≥2g/dL的参与者比例[时间范围：第168天]在没有红细胞输血的情况下，评估的血红蛋白水平≥2g/dL的基线的参与者比例持续增加
次要结果度量 ：
- 在没有红细胞输血的情况下，达到持续血红蛋白水平≥12g/dL的参与者比例[时间范围：第168天]在没有红细胞输血的情况下，达到持续血红蛋白水平≥12g/dL的参与者比例
- 避免输血（TA）定义为没有输血的参与者的比例[时间范围：第14天和第168天]避免输血（TA）定义为没有输血的参与者的比例
- 从血红蛋白中的基线变化[时间范围：第126天和第168天]从血红蛋白（g/dl）中的基线变化为第126天和第168天之间的访问的平均值
- LDH的基线变化百分比[时间范围：第126天和第168天]在第126天至第168天之间的访问中，LDH水平（U/L）的基线变化百分比变化百分比
- 突破性溶血率（BTH）[时间范围：第1天和第168天]在第1天到第168天之间报道的突破性溶血的发生
- 在网状细胞计数中从基线变化[时间范围：第126天和第168天]在第126天至第168天之间，网状细胞计数的基线变化是访问的平均值
- 使用facit-fatigue问卷调查[时间范围：第126天和第168天]在第126天至第168天之间，从基线中的基线转变为访问的平均值
- 重大不良血管事件的发生率（包括血栓形成）[时间范围：第1天和第168天]第1天至第168天之间发生的小奴隶的发生
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性和女性参与者≥18岁，诊断为PNH，通过高敏性流式细胞术证实，克隆大小≥10％
- 平均血红蛋白水平<10 g/dl
- LDH> 1.5 x正常的上限（ULN）
- 在开始研究之前需要针对奈瑟氏菌感染的疫苗接种
- 如果先前未接受，应给予肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗接种
排除标准：
- 先前用补体抑制剂（包括抗C5抗体）治疗
- 已知或怀疑的遗传补体缺乏症
- 造血干细胞移植的史
- 具有骨髓衰竭的实验室证据的患者（网状细胞<100x109/L;血小板<30x109/L;中性粒细胞<0.5x109/L）。
- 在研究药物给药前的14天内，活跃的全身细菌，病毒（包括Covid-19）或真菌感染。
- 由封装的生物（例如脑膜炎球菌或肺炎球菌）引起的复发性侵袭性感染史。
- 主要的并发合并症，包括但不限于严重肾脏疾病（例如透析），晚期心脏病（例如，NYHA IV级心力衰竭），严重的肺部疾病（例如，严重的肺动脉高压（WHO IV类）或肝病（WHO）例如，研究者认为，活跃的肝炎）排除了参与者参与研究的参与。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | 1-888-669-6682 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 |
赞助商和合作者
诺华药品
调查人员
| 研究主任： | 诺华药品 | 诺华药品 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月25日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月29日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月5日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月13日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月23日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在没有红细胞输血的情况下，血红蛋白水平≥2g/dL的参与者比例[时间范围：第168天] 在没有红细胞输血的情况下，评估的血红蛋白水平≥2g/dL的基线的参与者比例持续增加 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
| ||||||||
| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 每天两次口服Iptacopan（LNP023）对成年PNH患者的疗效和安全性研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项多中心，单臂开放标签试验，以评估口服的疗效和安全性，每天两次Iptacopan对成年PNH患者，他们天真地补充抑制剂治疗 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项3阶段研究的目的是确定IPTACOPAN是否有效且对于天真地补充抑制剂治疗的PNH患者的治疗是安全的 | ||||||||
| 详细说明 | 这项单臂开放标签研究的目的是确定IPTACOPAN是否有效且安全地治疗了幼稚的抑制剂治疗（包括抗C5抗体）的PNH患者。 该研究计划让大约40名PNH患者在各个国家开始研究治疗。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症（PNH） | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Iptacopan（LNP023） 提供口服竞标剂量：200mg剂型：硬明胶胶囊给药途径：口服 其他名称：Iptacopan | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：LNP023 参与者将以200毫克的口头竞标获得LNP023 干预：药物：Iptacopan（LNP023） | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月10日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月23日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
| ||||||||
| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
| ||||||||
| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04820530 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CLNP023C12301 2020-003172-41（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
| ||||||||
| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
| ||||||||
| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
研究描述
简要摘要：
这项3阶段研究的目的是确定IPTACOPAN是否有效且对于天真地补充抑制剂治疗的PNH患者的治疗是安全的
| 病情或疾病 | 干预/治疗 | 阶段 |
|---|---|---|
| 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症（PNH） | 药物：Iptacopan（LNP023） | 阶段3 |
详细说明：
这项单臂开放标签研究的目的是确定IPTACOPAN是否有效且安全地治疗了幼稚的抑制剂治疗（包括抗C5抗体）的PNH患者。
该研究计划让大约40名PNH患者在各个国家开始研究治疗。
学习规划
| 研究类型 ： | 介入（临床试验） |
| 估计入学人数 ： | 40名参与者 |
| 分配： | N/A。 |
| 干预模型： | 单组分配 |
| 掩蔽： | 无（开放标签） |
| 首要目标： | 治疗 |
| 官方标题： | 一项多中心，单臂开放标签试验，以评估口服的疗效和安全性，每天两次Iptacopan对成年PNH患者，他们天真地补充抑制剂治疗 |
| 估计研究开始日期 ： | 2021年6月13日 |
| 估计初级完成日期 ： | 2023年1月23日 |
| 估计 学习完成日期 ： | 2023年7月10日 |
武器和干预措施
| 手臂 | 干预/治疗 |
|---|---|
| 实验：LNP023 参与者将以200毫克的口头竞标获得LNP023 | 药物：Iptacopan（LNP023） 提供口服竞标剂量：200mg剂型：硬明胶胶囊给药途径：口服 其他名称：Iptacopan |
结果措施
次要结果度量 ：
- 在没有红细胞输血的情况下，达到持续血红蛋白水平≥12g/dL的参与者比例[时间范围：第168天]在没有红细胞输血的情况下，达到持续血红蛋白水平≥12g/dL的参与者比例
- 避免输血（TA）定义为没有输血的参与者的比例[时间范围：第14天和第168天]避免输血（TA）定义为没有输血的参与者的比例
- 从血红蛋白中的基线变化[时间范围：第126天和第168天]从血红蛋白（g/dl）中的基线变化为第126天和第168天之间的访问的平均值
- LDH的基线变化百分比[时间范围：第126天和第168天]在第126天至第168天之间的访问中，LDH水平（U/L）的基线变化百分比变化百分比
- 突破性溶血率（BTH）[时间范围：第1天和第168天]在第1天到第168天之间报道的突破性溶血的发生
- 在网状细胞计数中从基线变化[时间范围：第126天和第168天]在第126天至第168天之间，网状细胞计数的基线变化是访问的平均值
- 使用facit-fatigue问卷调查[时间范围：第126天和第168天]在第126天至第168天之间，从基线中的基线转变为访问的平均值
- 重大不良血管事件的发生率（包括血栓形成' target='_blank'>血栓形成）[时间范围：第1天和第168天]第1天至第168天之间发生的小奴隶的发生
资格标准
| 符合研究资格的年龄： | 18岁以上（成人，老年人） |
| 有资格学习的男女： | 全部 |
| 接受健康的志愿者： | 不 |
标准
纳入标准：
- 男性和女性参与者≥18岁，诊断为PNH，通过高敏性流式细胞术证实，克隆大小≥10％
- 平均血红蛋白水平<10 g/dl
- LDH> 1.5 x正常的上限（ULN）
- 在开始研究之前需要针对奈瑟氏菌感染的疫苗接种
- 如果先前未接受，应给予肺炎链球菌和流感嗜血杆菌感染的疫苗接种
排除标准：
- 先前用补体抑制剂（包括抗C5抗体）治疗
- 已知或怀疑的遗传补体缺乏症
- 造血干细胞移植的史
- 具有骨髓衰竭的实验室证据的患者（网状细胞<100x109/L;血小板<30x109/L;中性粒细胞<0.5x109/L）。
- 在研究药物给药前的14天内，活跃的全身细菌，病毒（包括Covid-19）或真菌感染。
- 由封装的生物（例如脑膜炎球菌或肺炎球菌）引起的复发性侵袭性感染史。
- 主要的并发合并症，包括但不限于严重肾脏疾病（例如透析），晚期心脏病（例如，NYHA IV级心力衰竭），严重的肺部疾病（例如，严重的肺动脉高压（WHO IV类）或肝病（WHO）例如，研究者认为，活跃的肝炎）排除了参与者参与研究的参与。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
联系人和位置
联系人
| 联系人：诺华药品 | 1-888-669-6682 | novartis.email@novartis.com | |
| 联系人：诺华药品 | +41613241111 |
赞助商和合作者
诺华药品
调查人员
| 研究主任： | 诺华药品 | 诺华药品 |
| 追踪信息 | |||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 首先提交的日期ICMJE | 2021年3月25日 | ||||||||
| 第一个发布日期ICMJE | 2021年3月29日 | ||||||||
| 最后更新发布日期 | 2021年4月5日 | ||||||||
| 估计研究开始日期ICMJE | 2021年6月13日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月23日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 当前的主要结果度量ICMJE | 在没有红细胞输血的情况下，血红蛋白水平≥2g/dL的参与者比例[时间范围：第168天] 在没有红细胞输血的情况下，评估的血红蛋白水平≥2g/dL的基线的参与者比例持续增加 | ||||||||
| 原始主要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 改变历史 | |||||||||
| 当前的次要结果度量ICMJE |
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| 原始次要结果措施ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 当前其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 其他其他预先指定的结果指标 | 不提供 | ||||||||
| 描述性信息 | |||||||||
| 简短的标题ICMJE | 每天两次口服Iptacopan（LNP023）对成年PNH患者的疗效和安全性研究 | ||||||||
| 官方标题ICMJE | 一项多中心，单臂开放标签试验，以评估口服的疗效和安全性，每天两次Iptacopan对成年PNH患者，他们天真地补充抑制剂治疗 | ||||||||
| 简要摘要 | 这项3阶段研究的目的是确定IPTACOPAN是否有效且对于天真地补充抑制剂治疗的PNH患者的治疗是安全的 | ||||||||
| 详细说明 | 这项单臂开放标签研究的目的是确定IPTACOPAN是否有效且安全地治疗了幼稚的抑制剂治疗（包括抗C5抗体）的PNH患者。 该研究计划让大约40名PNH患者在各个国家开始研究治疗。 | ||||||||
| 研究类型ICMJE | 介入 | ||||||||
| 研究阶段ICMJE | 阶段3 | ||||||||
| 研究设计ICMJE | 分配：N/A 干预模型：单个小组分配 蒙版：无（打开标签） 主要目的：治疗 | ||||||||
| 条件ICMJE | 阵发性夜间蛋白尿' target='_blank'>血红蛋白尿症（PNH） | ||||||||
| 干预ICMJE | 药物：Iptacopan（LNP023） 提供口服竞标剂量：200mg剂型：硬明胶胶囊给药途径：口服 其他名称：Iptacopan | ||||||||
| 研究臂ICMJE | 实验：LNP023 参与者将以200毫克的口头竞标获得LNP023 干预：药物：Iptacopan（LNP023） | ||||||||
| 出版物 * | 不提供 | ||||||||
*包括数据提供商提供的出版物以及MEDLINE中临床标识符（NCT编号）确定的出版物。 | |||||||||
| 招聘信息 | |||||||||
| 招聘状态ICMJE | 尚未招募 | ||||||||
| 估计注册ICMJE | 40 | ||||||||
| 原始估计注册ICMJE | 与电流相同 | ||||||||
| 估计的研究完成日期ICMJE | 2023年7月10日 | ||||||||
| 估计初级完成日期 | 2023年1月23日（主要结果指标的最终数据收集日期） | ||||||||
| 资格标准ICMJE | 纳入标准：
排除标准：
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。 | ||||||||
| 性别/性别ICMJE |
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| 年龄ICMJE | 18岁以上（成人，老年人） | ||||||||
| 接受健康的志愿者ICMJE | 不 | ||||||||
| 联系ICMJE |
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| 列出的位置国家ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 删除了位置国家 | |||||||||
| 管理信息 | |||||||||
| NCT编号ICMJE | NCT04820530 | ||||||||
| 其他研究ID编号ICMJE | CLNP023C12301 2020-003172-41（Eudract编号） | ||||||||
| 有数据监测委员会 | 是的 | ||||||||
| 美国FDA调节的产品 |
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| IPD共享语句ICMJE |
| ||||||||
| 责任方 | 诺华（诺华制药） | ||||||||
| 研究赞助商ICMJE | 诺华药品 | ||||||||
| 合作者ICMJE | 不提供 | ||||||||
| 研究人员ICMJE |
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| PRS帐户 | 诺华 | ||||||||
| 验证日期 | 2021年3月 | ||||||||
国际医学杂志编辑委员会和世界卫生组织ICTRP要求的ICMJE数据要素 | |||||||||
